亨廷顿病(HD),又称亨廷顿舞蹈症是四大神经退行性疾病之一,临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常及提前死亡等症状,给社会造成了极大的负担。HD虽已有治疗方法,但大多仅能在表型上进行部分缓解,且如ASO等方法治疗费用高达百 万 级。因此,找到更为有效治疗方法、开发出安全经济的药物有着重要意义。
5月18日《“沃”在前沿》直播论坛,特邀复旦大学鲁伯埙、丁澦、付玉华三位嘉宾,在线分享他们团队在神经退行性疾病与药物研发策略上的新突破。2019年鲁伯埙与丁澦教授在Nature上发表的工作,开创性提出了靶向治病蛋白降解的新方法;团队通过不断深耕,开发出了如靶向溶酶体及靶向脂滴等新的方法,首次实现非蛋白类生物大分子的靶向降解,登上了2021年Cell Research的封面。上述方法不仅在神经退行性疾病上适用,且可作为平台技术在多类研究中进行推广,也为多种疾病的药物研发提供了新思路!
本次论坛,三位老师将对这些方法进行深度解读,并分享这些方法发现所带来的启示和思考,让你在学习技术方法知识的同时,拓宽科研视野、打开研究思路。
聚焦神经疾病与药物研发新策略
5月18日(周三)19:00
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