17亿美元合作，打造治疗严重神经疾病的基因疗法

近日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，共同开发和推广Voyager公司的基因疗法项目，其中包括治疗帕金森病（Parkinson’s disease, PD）的主打在研疗法VY-AADC和治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia）的VY-FXN01。这一合作将Neurocrine在神经科学和药物研发及推广方面的专长，与Voyager公司的创新基因疗法项目相结合，开发靶向严重神经疾病的新疗法。

Voyager公司是一家专注于开发基因疗法的生物医药公司。该公司致力于选择和优化腺相关病毒（AAV）载体，为治疗不同疾病的基因疗法找到最匹配的递送工具。该公司的研发管线中拥有多款基因疗法。其中，治疗PD的VY-AADC是一款通过AAV2载体表达芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）基因的基因疗法。AADC是将左旋多巴转化为多巴胺的重要代谢酶。在PD患者中，左旋多巴疗法逐渐失效的原因之一可能是患者的AADC水平下降。VY-AADC通过恢复AADC水平，可能提高左旋多巴的治疗效果。目前这一疗法已经开始关键性２期临床试验。

根据合作协议，Neurocrine将支付Voyager公司1.65亿美元的预付款，并且资助VY-AADC的2-3期临床开发和VY-FAX01的1期临床开发。在VY-AADC获得2期临床试验和VY-FAX01获得1期临床试验结果时，Voyager公司可以选择与Neurocrine共同研发这两款疗法，或者给予Neurocrine全权开发这些产品的权利。除此以外，Neurocrine公司有权选择Voyager公司另外两款基因疗法项目进行研发。根据所有产品的研发，监管和推广里程碑，Voyager公司可能获得高达17亿美元的后续付款。

“我们非常高兴能够与Voyager公司合作，共同开发治疗严重神经疾病，改善患者生活的疗法，”Neurocrine公司首席执行官Kevin Gorman博士说：“这一合作让我们能够利用Voyager公司在聚焦中枢神经系统的基因疗法方面的专长，开发出治疗PD和弗里德赖希共济失调的潜在疗法。这些领域仍然有很大未竟医疗需求。”

“Neurocine公司是一个理想的合作伙伴，它在开发和推广神经疾病疗法方面经验丰富，”Voyager公司的总裁兼首席执行官Andre Turenne先生说：“这一合作将帮助我们成为行业领先，完全整合的基因疗法公司。我们很高兴与Neurocrine优秀和敬业的团队合作，推动这些研究项目的进展。”