IND获美国FDA批准！金唯智热烈庆祝客户科研突破！
美国当地时间2024年9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。
视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型，其中II型最为普遍，约占所有Usher病例的70%，其最常见致病基因为USH2A。USH2A基因突变导致视网膜色素变性，患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失，最终可能导致全盲。
截至目前，Usher综合征暂无获批的药物以及有效的治疗方法，不仅极大地影响患者的身心健康和生活质量，还对家庭和社会造成显著负担，因此是巨大的未被满足的临床需求。基因编辑技术的发展，有望逆转这一局面，为患者带来新希望。瑞风生物的创新基因编辑药物RM-101，通过基因调控的技术路线，诱导患者的视网膜中的细胞产生正常功能性蛋白，有望实现一次性给药并长期有效。
基因编辑技术是划时代的生命科学工具，也是医药领域的平台型底层技术，为疾病治疗带来全新的范式。在积极创新、深耕基因编辑领域的基础上，瑞风生物希望凭借着自身掌握的创新技术和药物开发平台，为现阶段无法治愈的疾病带来突破性疗法，给深受疾病困扰的患者和家庭带来福音。此次RM-101的成功获批，标志着瑞风生物在眼科疾病领域的基因编辑创新药物布局迈入了临床阶段，为未来的临床试验和治疗应用奠定了坚实的基础。
在双方的合作中，金唯智提供了基于合规性的腺相关病毒（AAV）质检分析，助力其高效研究。
金唯智腺相关病毒（AAV）质检分析
金唯智提供的AAV病毒高通量测序质检方案，旨在通过二代和三代测序分析，检测AAV病毒包装的纯度、ITR序列完整性以及目的序列准确性，帮助基因治疗药物研发客户改善其AAV生产工艺，为后续临床实验的安全性保驾护航。
服务优势：
根据不同研究目的提供个性化分析方案
根据不同AAV类型提供特定测序和分析方案
二代测序准确分析AAV纯度和准确性
三代测序系统评估ITR及目的基因完整性
金唯智安评服务
在ISO 9001体系的指导下，金唯智运行ISO/IEC 17025，可以提供符合溯源要求的高通量测序检测服务，并协助进行药监局的现场审核。
金唯智安评服务可以提供生产细胞株、细胞治疗、基因治疗、RNA药物以及工程菌检测等多种解决方案，助力临床药物申报。
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关于金唯智
GENEWIZ（金唯智）成立于1999年，专注于基因组研究和基因技术应用，在全球范围内为科学研究人员提供高通量测序、Sanger测序、基因合成、引物合成、基因编辑、合规服务、分子生物学服务。
基于金唯智严谨的科学和卓越的服务，包括近30位诺贝尔奖获得者在内的众多科研工作者已成为金唯智的忠实客户，全球诸多知名跨国公司以及著名高等学府也把金唯智选为其战略合作伙伴和首选供应商。2018年，金唯智加入Azenta安升达(原Brooks Automation )，成为纳斯达克上市公司的一部分，为生命科学领域的研究人员提供“从样品到答案”的一站式解决方案。
关于Azenta Life Sciences
Azenta安升达（纳斯达克股票代码：AZTA）是全球生命科学领域解决方案知名供应商之一，致力于助力全球的生命科学组织更快地将重大突破性进展和疗法推向市场。Azenta安升达为全球业内顶尖的制药、生物技术、学术和医疗机构提供全套可靠的冷链样本管理解决方案和基因组服务，涵盖药物开发、临床研究和先进细胞疗法等领域。
Azenta安升达总部位于马萨诸塞州伯灵顿市，业务遍及北美、欧洲和亚洲。
来源于：苏州金唯智生物科技有限公司
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