支持罕见病治疗，不止要“入医保”

对于罕见病治疗的支持，远不止“入医保”这么简单，国家需要对罕见病药物从研发、审批、生产、销售，以及买单机制上拿出组合措施。

近日，一批患有“卡尔曼综合征”的罕见病患者们向媒体反映，一种能维持他们男性性状的名叫“HCG”（人绒毛膜促性腺激素）的药品不再能够轻松买到。据生产药厂反映，由于原料的价格上涨，目前该药生产、维持的成本价均很高，超过了国家基本药物的中标价格，无法持续生产（据新华社7月4日报道）。

近年来，对于罕见病患者的困境媒体多有报道，为此，国家开始把部分罕见病纳入医保。不过，罕见病入医保，并非万全之策。因为罕见病用药不像普通药品，它的市场需求非常狭小，一个罕见病患者群体少则几千，多则数万，即便医保为此买单，用药的需求也难以大规模增加，为企业带来丰厚利润，相反国家对医保药品的价格管制，反而令药企利润减少，所以企业自然减少了生产的意愿。

企业减产罕见病用药，导致用药紧张，这还只是问题的一面。对于其他更多罕见病患者而言，他们面临的是无药可治的绝境。大多数药企出于风险、利润等考虑，根本不愿意研发、生产罕见病用药，由此带来的结果是，我国目前几乎没有自主研发的罕见病治疗药物，国内只有1%的罕见病拥有治疗方案。

药企纷纷躲避罕见病，其实无可厚非，毕竟企业不是慈善机构，它考虑的是在市场生存发展，罕见病用药需求狭小，研发风险太大，药企自然关注动力不足。目前迫切需要解决的是，如何通过政策的激励和扶持，改变现状。

在美国，药企一度也不愿投资研发生产孤儿药（即罕见病用药）。但1983年美国《孤儿药法案》通过，规定药企开发罕见病用药可快速审批，获得7年独家销售权，临床试验费50%可抵减税额，设立专门补助和研究基金等多项政策优惠措施，此后，罕见病用药从无人问津，变成了药企争相抢食的香饽饽。该法案实施前，美国仅有不足10种罕见病药物上市，而到了2008年，在FDA登记的罕见病药物已达1951种。许多国家都效仿美国经验，立法扶持孤儿药的研发生产。

不过，这种对罕见病用药的扶持，在保障药企利润的同时，也使得药品价格高企，一种疾病的治疗，动辄几十上百万美元。但由于医保和商业保险的报销，加之罕见病慈善组织等多方面的支持，患者最终需要负担的费用非常少。

可见，对于罕见病治疗的支持，远不止“入医保”这么简单，国家需要对罕见病药物从研发、审批、生产、销售，以及买单机制上拿出组合措施，对于罕见病投入更多的财政资金和政策优惠。

CCL-79      Y1(肾上腺皮质细胞)      ATCC     株     

TIB-214      CTLL-2(T细胞)      ATCC     株     

CCL-163.2      BALB/3T3(BALB/C小鼠胚成纤维细胞)      ATCC     株     

//      Ana-1(巨噬细胞)      ATCC     株     

//      SRSV/3T3(SRSV转化的3T3细胞)      ATCC     株     

CCL-96      3T6-Swiss albino(胚胎成纤维细胞)      ATCC     株     

CRL-9078      PA317(成纤维细胞)      ATCC     株     

CCL-92      3T3-Swiss albino(胚胎成纤维细胞)      ATCC     株     

//      Mo-MuLv/3T3(Mo-MuLv感染的3T3细胞)      ATCC     株     

CCL-171      MRC-5(胚肺细胞)      ATCC     株     

CCL-75      WI-38(胚肺细胞)      ATCC     株     

CRL-1688      FRhK-4(恒河猴胚肾细胞)      ATCC     株     

CRL-1586      VERO C1008 (E6)(非洲绿猴肾细胞)      ATCC     株     

CCL-35      Pt K1 (NBL-3)(长鼻袋鼠肾细胞)      ATCC     株     

CCL-219      L1210(白血病细胞)      ATCC     株     

CCL-131      Neuro-2A(脑神经瘤细胞)      ATCC     株     

CRL-1721      PC-12(肾上腺嗜铬细胞瘤细胞)      ATCC     株     

//      HeLa(宫颈癌细胞)      ATCC     株     

CCL-185      A549 [A-549](肺癌细胞)      ATCC     株     

HTB-22      MCF7(乳腺癌细胞)      ATCC     株     

HB-8064      Hep 3B2.1-7(肝癌细胞)      ATCC     株     

HTB-26      MDA-MB-231(乳腺癌细胞)      ATCC     株     

HB-8065      Hep G2(肝癌细胞)      ATCC     株     

CCL-247      HCT 116(结肠癌细胞)      ATCC     株     

CRL-2505      22RV1(前列腺癌细胞)      ATCC     株     

HTB-38      HT-29(结肠癌细胞)      ATCC     株     

CCL-246      KG-1(白血病细胞)      ATCC     株     

CCL-229      LoVo(结肠癌细胞)      ATCC     株     

TIB-202      THP-1(单核细胞白血病)      ATCC     株     

CCL-227      SW620(结肠癌细胞)      ATCC     株     

HTB-11      SK-N-SH(神经母细胞瘤细胞)      ATCC     株     

CRL-2266      SH-SY5Y(神经母细胞瘤细胞)      ATCC     株     

CCL-222      COLO 205(结肠癌细胞)      ATCC     株     

CRL-1999      T/G HA-VSMC(人主动脉血管平滑肌细胞）      ATCC     株     

CRL-1730      HUVEC（人脐静脉血管内皮细胞）      ATCC     株     

CRL-1476      A10(大鼠主动脉血管平滑肌细胞)      ATCC     株     

CL-173      3T3-L1(小鼠脂肪细胞)      ATCC     株     

CRL-1811      A9(皮下结缔组织细胞)      ATCC     株     

TIB-54      WEHI 22.1(B淋巴细胞 )      ATCC     株     

CRL-1658      NIH/3T3(胚胎成纤维细胞)      ATCC     株     

CRL-2594      MC3T3-E1 Subclone 14(小鼠原成骨细胞)      ATCC     株     

CRL-1458      L6(大鼠成肌细胞 )      ATCC     株     

CRL-1446      H9c2(2-1)(大鼠心肌细胞)      ATCC     株     

CRL-2765      RSC96(大鼠雪旺细胞)      ATCC     株     

CRL-9096      CHO/dhFr-(中国仓鼠二氢叶酸还原酶缺陷细胞)      ATCC     株     

CRL-1735      Lec1(卵巢细胞)      ATCC     株     

CRL-11268      293T/17 [HEK 293T/17] (人胚肾细胞)      ATCC     株     

//      AAV-293( 胚肾细胞 )      ATCC     株     

CRL-11372      hFOB 1.19(SV40 转染成骨细胞)      ATCC     株     

CRL-2122      CCD-1095Sk(皮肤细胞 )      ATCC     株     

HTB-125      Hs 578Bst(乳腺细胞)      ATCC     株     

CRL-2407      NK-92(人恶性非霍奇金淋巴瘤患者的自然杀伤细胞)      ATCC     株     

CRL-2408      NK-92MI(人恶性非霍奇金淋巴瘤患者的自然杀伤细胞)      ATCC     株     

CRL-1993      HMy2.CIR(人B 淋巴母细胞)      ATCC     株     

CRL-1840      OK(负鼠(opossum)肾细胞)      ATCC     株     

CRL-1646      FO(骨髓瘤细胞)      ATCC     株     

TIB-71      RAW 264.7(单核巨噬细胞白血病)      ATCC     株     

CRL-1825      P19(畸胎癌细胞)      ATCC     株     

CCL-107      C6(胶质瘤细胞)      ATCC     株     

CRL-2256      RBL-2H3(白血病细胞)      ATCC     株     

HTB-35      SiHa(子宫颈癌细胞)      ATCC     株     

CRL-1427      MG-63(骨肉瘤细胞)      ATCC     株     

HTB-113      HEC-1-B(子宫内膜腺癌细胞)      ATCC     株     

HTB-94      SW1353(骨肉瘤细胞)      ATCC     株     

CRL-1978      ES-2(卵巢透明细胞癌细胞)      ATCC     株     

HTB-85      Saos-2(成骨肉瘤细胞)      ATCC     株     

人凝血酶原片段F1+2(F1+2)ELISA     Human prothrombin fragment 1+2,F1+2 ELISA试剂盒    

人甘露糖结合蛋白/甘露糖结合凝集素(MBP/MBL)ELISA试剂盒      Human Mannma binding protein/mannan binding lectin,MBP/MBL ELISA试剂盒    

人膜攻击复合物(MAC)ELISA试剂盒      Human membrane attack complex,MAC ELISA试剂盒    

人优球蛋白(EL)ELISA试剂盒      Human EuglobulinLysis,EL ELISA试剂盒    

人游离血红蛋白(f-Hb)ELISA试剂盒      Human free haemoglobin,f-Hb ELISA试剂盒    

人鱼精蛋白1(PRM1)ELISA试剂盒     Human Protamine 1,PRM1 ELISA试剂盒    

人一氧化碳血红蛋白(HbCO)ELISA试剂盒      Human carboxyhemoglobin,HbCO ELISA试剂盒    

人血小板相关免疫球蛋白(PAIg)ELISA试剂盒      Human platelet-associated immunoglobulins,PAIg ELISA试剂盒    

人血小板相关补体3(PAC3)ELISA试剂盒     Human platelet-associated Complement 3,PAC3 ELISA试剂盒    

人血栓素A2(TX-A2)ELISA试剂盒      Human Thromboxane A2,TX-A2 ELISA试剂盒    

人血红蛋白H(HbH)ELISA试剂盒      Human Hemoglobin H,HbH ELISA试剂盒    

人血红蛋白C(HbC)ELISA试剂盒      Human Hemoglobin C,HbC ELISA试剂盒    

人纤维蛋白(Fibrin)ELISA试剂盒      Human Fibrin ELISA试剂盒    

人血纤肽/纤维蛋白肽B(FPB)ELISA试剂盒      Human fibrinopeptide B,FPB ELISA试剂盒    

人纤溶酶原激活剂(PLGA)ELISA试剂盒      Human plasminogen activator,PLGA ELISA试剂盒    

人细胞膜表面免疫球蛋白(SmIg)ELISA试剂盒      Human Surface Membrane Immunoglobulin,SmIg ELISA试剂盒    

人前白蛋白(PA)ELISA试剂盒      Human prealbumin,PA ELISA试剂盒    

人硫酸肝素糖蛋白(HSPG)ELISA试剂盒     Human heparin sulphate protoglycans,HSPG ELISA试剂盒    

人冷球蛋白(CG)ELISA试剂盒     Human Cryoglobulin,CG ELISA试剂盒    

人红细胞膜蛋白(EMP)ELISA试剂盒     Human erythrocyte membrane protein,EMP ELISA试剂盒    

人高铁血红蛋白(MHB)ELISA试剂盒     Human Methemoglobin,MHB ELISA试剂盒    

人低分子肝素(LMWH)ELISA试剂盒      Human low molecular weight heparin,LMWH ELISA试剂盒    

人补体3裂解产物(C3SP)ELISA试剂盒      Human Complement 3 split product,C3SP ELISA试剂盒    

人补体片段3b受体(C3bR)ELISA试剂盒      Human Complement fragment 3b rccptor,C3bR ELISA试剂盒    

人补体1抑制物抗体(C1INH)ELISA试剂盒      Human Complement 1 inhibitor autoantibody,C1INH ELISA试剂盒    

人B因子(BF)ELISA试剂盒      Human factor B,BF ELISA试剂盒    

人类白细胞抗原G(HLA-G)ELISA试剂盒     Human leukocyte antigen G,HLA-G ELISA试剂盒     

人补体片断3b(C3b)ELISA试剂盒     Human Complement fragment 3b,C3b ELISA试剂盒    

人补体片断4b(C4b)ELISA试剂盒     Human Complement fragment 4b,C4b ELISA试剂盒    

人补体片断5b(C5b)ELISA试剂盒     Human Complement fragment 5b,C5b ELISA试剂盒    

人免疫球蛋白重链(IgH)ELISA试剂盒     Human immunoglobulin heavy chain,IgH ELISA试剂盒    

人免疫球蛋白重链可变区(IgHV)ELISA试剂盒     Human immunoglobulin heavy chain variable region,IgHV ELISA试剂盒    

人多免疫球蛋白受体(poly-IgR)ELISA试剂盒     polyimmunoglobulinreceptor,poly-IgR ELISA试剂盒    

人血红蛋白晚期糖基化终末产物(Hb-AGE)ELISA试剂盒     Human hemoglobin-advanced glycosylation end products,Hb-AGE ELISA试剂盒    

人表面膜免疫球蛋白A(mIgA)ELISA试剂盒     Human membrane IgA,mIgA ELISA试剂盒    

人免疫球蛋白j链(Ig-j)ELISA试剂盒     Human immunoglubin joining chain,Ig-j ELISA试剂盒    

人血红蛋白β亚基(HB-β)ELISA试剂盒      Human β-subunits of hemoglobin,HB-β ELISA试剂盒     

人分泌型免疫球蛋白A(SIgA)ELISA试剂盒      Human secretory immunoglobulin A,SIgA ELISA试剂盒     

人活化凝血因子Ⅻ(FⅫa)ELISA试剂盒     Human activated coagulation factor Ⅻ,FⅫa ELISA试剂盒    

人游离蛋白S(FP-S)ELISA试剂盒     Human Free Protein S,FP-S ELISA试剂盒    

人异常凝血酶原(APT)ELISA试剂盒      Human Abnormal prothrombin,APT ELISA试剂盒    

人循环免疫复合物(CIC)ELISA试剂盒     Human circulating immune complex,CIC ELISA试剂盒    

人血小板相关抗体IgM(PA-IgM)ELISA试剂盒      Human Platelet associated antibody,PA-IgM ELISA试剂盒    

人血纤肽/纤维蛋白肽A(FPA)ELISA试剂盒      Human fibrinopeptide A,FPA ELISA试剂盒    

人纤溶酶原(Plg)ELISA试剂盒      Human Plasminogen,Plg ELISA试剂盒    

人细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4(CTLA-4/CD152)ELISA试剂盒      Human cytotoxic T lymphocyte associated antigen 4,CTLA-4 ELISA试剂盒    

人免疫球蛋白轻链lambda(λ-IgLC)ELISA试剂盒      Human lambda immunoglobulin light chain,λ-IgLC ELISA试剂盒    

人肽-主要组织相容性复合体复合物(pMHC)ELISA试剂盒     Human peptide major histocompatibility complex,pMHC ELISA试剂盒    

人皮肤淋巴细胞相关抗原(CLA)ELISA试剂盒     Human cutaneous lymphocyte-associated antigen,CLA ELISA试剂盒    

人凝血酶血栓调节蛋白复合物(T-TM)ELISA试剂盒     Human thrombinthrombomodulin compound,T-TM ELISA试剂盒    

人溶血补体(Hc)ELISA试剂盒     Human Hemolytic complement,Hc ELISA试剂盒    

人T细胞受体(TCR)ELISA试剂盒     Human T cell receptor,TCR ELISA试剂盒    

人狼疮抗凝抗体(LAC/LA)ELISA试剂盒     Human lupus anticoagulant,LAC/LA ELISA试剂盒    

人可溶性血纤蛋白单体复合物(SFMC)ELISA试剂盒     Human soluble fibrin monomer complex,SFMC ELISA试剂盒    

人血清白蛋白(HSA)ELISA试剂盒     Human sreum albumin,HSA ELISA试剂盒    

人2,3Dinor血栓烷B2(2,3-dinor-TXB2)ELISA试剂盒     Human 2,3-dinor thromboxane B2,2,3-dinor-TXB2 ELISA试剂盒    

人11去氢血栓烷B2(11-DH-TXB2)ELISA试剂盒     Human 11-dehydro-thromboxane B2,11-DH-TXB2 ELISA试剂盒    

人血栓调节蛋白(TM)ELISA试剂盒     Human thrombomodulin,TM ELISA试剂盒     

人纤溶抑制因子/凝血酶激活的纤溶抑制物(TAFI)ELISA试剂盒     Human Thrombin activatable fibrinolysis inhibitor,TAFI ELISA试剂盒    

人血小板膜糖蛋白ⅡbⅢa(GP-ⅡbⅢa/CD41+CD61)ELISA试剂盒     Human platelet membrane glycoprotein ⅡbⅢa,GP-ⅡbⅢa ELISA试剂盒    

人血小板反应蛋白/凝血酶敏感蛋白1(TSP-1)ELISA试剂盒      Human thrombospondin 1,TSP-1 ELISA试剂盒    

人血浆α颗粒膜蛋白(GMP-140)ELISA试剂盒     Human alpha-granular membrane protein,GMP-140 ELISA试剂盒    

人末端补体复合物C5b-9(TCC C5b-9)ELISA试剂盒      Human terminal complement complex C5b-9,TCC C5b-9 ELISA试剂盒    

人补体蛋白4(C4)ELISA试剂盒     Human Complement 4,C4 ELISA试剂盒     

人补体蛋白3(C3)ELISA试剂盒      Human Complement 3,C3 ELISA试剂盒    

人凝血因子Ⅱ(FⅡ)ELISA试剂盒     Human coagulation factor Ⅱ,FⅡ ELISA试剂盒    

人类白细胞抗原B27(HLA-B27)ELISA试剂盒     Human leucocyte antigen B27,HLA-B27 ELISA试剂盒    

人结合珠蛋白/触珠蛋白(Hpt/HP)ELISA试剂盒     Human Haptoglobin,Hpt/HP ELISA试剂盒    

人血清总补体(CH50)ELISA试剂盒     Human 50% complement hemolysis,CH50 ELISA试剂盒