提升生理胰岛功能，干细胞或将成为胰岛素的替代品！

北京百欧博伟生物技术有限公司

2024/08/29 16:18

提升生理胰岛功能，干细胞或将成为胰岛素的替代品！

百欧博伟生物：iPS细胞疗法VX-880再次取得突破，新数据证实其能大幅降低Ⅰ型糖尿病患者对胰岛素的需求，提升生理胰岛功能，干细胞或将成为胰岛素的替代品。

近日，备受瞩目的iPS细胞疗法VX-880再次公开了其研究成果，更多的实验者数据进一步证实：iPS细胞疗法能有效降低甚至消除Ⅰ型糖尿病患者对胰岛素的依赖，显著提升了患者的生理胰岛功能和血糖控制水平。种种迹象表明，干细胞或许将成为胰岛素的替代品，有望彻底颠覆传统的糖尿病治疗方式！

就在当地时间6月21日下午，美国糖尿病协会（ADA）在美国奥兰多举行了第84届科学会议。其中VX-880干细胞疗法的最新研究报告吸引了全场的目光。

根据VX-880的1/2期临床实验最新数据，共有10名Ⅰ型糖尿病患者参与了治疗。令人振奋的是，在接受治疗的第180天，其中7名患者已完全停止使用外源性胰岛素，另有2名患者的每日胰岛素使用量大幅减少了约70%。

更为惊人的是，所有随访时间超过1年的患者在第12个月时的糖化血红蛋白（HbA1c）均低于7.0%，成功达到了消除低血糖事件（SHEs，指采取措施预防和处理糖尿病患者在治疗过程中出现的低血糖症状）的主要终点，并实现了胰岛素独立的次要终点，（指不依赖外源性胰岛素注射来维持正常血糖水平的状态）。

这一发现令人瞩目：由VX-880干细胞培育出的胰岛细胞在改善生理胰岛功能和血糖控制方面表现出色，其功能与天然的胰岛细胞相差无几。

这也恰好符合哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton及其团队对VX-880的初衷。如今，随着一次次积极的数据公布，无数Ⅰ型糖尿病患者终于看到了摆脱胰岛素依赖的曙光。

患者不再依赖外源性胰岛素

干细胞可能治愈糖尿病

VX-880，这是一种由同种异体诱导多能干细胞（iPSC）衍生出的全分化胰岛细胞治疗方法，为糖尿病患者提供了新的治疗途径。科学家们设想，通过在体外诱导iPSCs分化成胰岛细胞，可以恢复人体调节葡萄糖的能力，这主要是通过恢复胰岛细胞的功能，包括产生对葡萄糖有反应性的胰岛素。

那么，这种被寄予厚望能“治愈”糖尿病的疗法效果如何呢？其背后的生物科技公司巨头福泰制药（Vertex）已经多次公开了相关数据。

2021年底，一位患病长达40年的Ⅰ型糖尿病患者，在接受VX-880治疗仅90天后，就实现了胰岛功能的显著恢复，胰岛素注射量大幅减少了91%。更令人振奋的是，在治疗270天后，这位患者甚至完全停用了长期依赖的胰岛素。

到了2023年，更多患者的数据被公布。在接受Vertex的药物治疗后，所有参与的Ⅰ型糖尿病患者都减少或停止了胰岛素的使用。

最近的研究更是涵盖了12位受试者，他们的平均糖化血红蛋白为7.8%，每天需要使用大约40个单位的胰岛素。在开始治疗前，他们的体内都检测不到C肽，这是身体自然产生胰岛素的标志。此外，这些患者在治疗前的一年里，都经历过2至4次低血糖事件，这也是此次研究关注的主要终点。

低血糖症在Ⅰ型糖尿病患者中相当常见。长期患病可能导致患者对低血糖的感知能力下降，即使血糖降至危险水平也可能毫无察觉。这种情况非常危险，如果不及时治疗，可能导致严重的低血糖事件，包括精神错乱、昏迷、癫痫发作、心血管问题，甚至死亡。

这12位受试者接受了全剂量的单次输注治疗，结果令人鼓舞：

90天后，所有患者都表现出了对葡萄糖有反应性的胰岛素产生，并且完全消除了低血糖事件。

几乎所有患者（12人中的11人）在最后一次检查时都减少或停止了外源性胰岛素的使用。在完成了180天随访的10名患者中，有7名已完全停用外源性胰岛素，2名的每日胰岛素使用量减少了约70%。

在最近一次检查时，所有患者的血糖控制水平都得到了改善，并达到了美国糖尿病协会（ADA）推荐的糖化血红蛋白低于7.0%的目标。

3名经历了12个月随访的患者均达到了消除低血糖事件的主要终点，以及实现了胰岛素独立的次要终点。

显然，这些由iPSC衍生的胰岛细胞在功能上非常接近真正的胰岛，它们能够显著减少或消除Ⅰ型糖尿病患者对胰岛素的依赖，并改善他们的胰岛功能和血糖控制。

值得一提的是，患者在接受VX-880治疗过程中耐受性良好，没有出现与治疗相关的严重不良事件，这进一步证实了该疗法的安全性。

鉴于这些积极的研究成果，该试验已经进一步扩大规模，目前共招募了约37名参与者以收集更多临床数据。我们期待着下一次数据的公布，希望能带来更多好消息。

全球联手，攻克糖尿病或已不远？

糖尿病，这一伴随人类历史的顽疾，自1921年胰岛素被发现后，虽然从致命疾病转变为了可管理的慢性病，但它带来的苦难远未结束。无休止的血糖控制、沉重的经济负担，以及可能引发的致命并发症，都如同阴霾一般笼罩在患者的心头。这也促使科学家们急切地寻找新的治疗方法。

近年来，干细胞治疗被认为是攻克糖尿病的潜在利器。除了备受瞩目的VX-880项目，其他科研团队也在这一领域不断探索。

就在不久前，我国的科研人员取得了令人瞩目的临床研究成果。他们为一位已患Ⅱ型糖尿病25年的患者移植了由诱导多能干细胞（iPSC）衍生的自体再生胰岛。令人惊喜的是，移植后仅11周，该患者就开始逐渐摆脱对外源胰岛素的依赖。至今，他已完全停止注射胰岛素长达33个月。

回溯到去年6月，另一项重大突破在天津实现。国际首例利用化学重编程诱导多潜能干细胞（CiPSC）分化的胰岛样细胞移植手术成功完成。接受手术的是一位Ⅰ型糖尿病患者，已有11年病史且长期依赖胰岛素。术后，患者的空腹C肽水平显著提升，胰岛素需求量在术后第10天就减少了一半。随着移植细胞的进一步成熟，这一数字有望继续下降。

此外，间充质干细胞（MSC）作为干细胞家族的另一成员，也展现出治疗糖尿病的潜力。它具有自我更新、低免疫原性和分泌生物活性因子的特点。阿拉伯海湾大学再生医学中心的研究者综合分析了58项利用MSC治疗Ⅱ型糖尿病的研究数据，涉及262名患者。结果显示，干细胞治疗后，患者的平均空腹血糖和HbAc1水平显著降低，C肽水平趋于正常，且在12个月的随访期间，患者对胰岛素的依赖有所减少。这充分展示了MSC在治疗糖尿病方面的巨大潜力。

全球科研人员正携手努力，力求攻克糖尿病。随着越来越多的临床数据证实干细胞治疗的安全性和有效性，“终生控糖”的困境或将被彻底打破。而我们，正踏上这条充满希望的征途。

结语

诱导多能干细胞（iPS）技术被誉为划时代的技术突破。它能让成熟的体细胞重返干细胞状态，从而为众多难以治愈的疾病，如糖尿病、帕金森病、老年痴呆症和骨关节炎等慢性病，带来治愈的希望。这一技术为无数在黑暗中挣扎的患者点亮了一盏明灯。

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