小核酸药物即为寡核苷酸药物,一般是由不超过30个碱基/碱基对组成的核苷酸序列。小核酸药物是指能够与特定的mRNA结合,通过干预mRNA翻译效率,最终达到治疗效果的特定序列的小片段核苷酸。小核酸药物包括反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO)药物、小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物、微小RNA(microRNA,miRNA)药物、RNA适配体(Aptamer)药物等,其中ASO和siRNA是目前主流的小核酸药物研究方向。
1 小核酸药现状
与传统的小分子化学药和重组蛋白类药物相比,小核酸药物具有治疗效率高、特异性强、药物毒性小和应用领域广等诸多优点。目前,全球范围内共有15款小核酸药物获批上市(包含已退市产品),包括9款ASO药物,5款siRNA药物,1款核酸适配体,治疗领域主要涵盖杜氏肌营养不良症(DMD)、转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病和其他罕见性疾病。
表1 全球已上市小核酸药物
2 小核酸药体外研究案例分析
到目前为止,业界尚无专门针对此类药物药理毒理研究的技术指南,ICH S6(R1)和美国FDA有关细胞和基因治疗的指导原则也仅提到小核酸药物可以参考。尽管小核酸药具备生物制品的属性,但仍按照新化学实体监管,开展相关非临床研究。
表2 部分已上市小核酸药物研究内容汇总
资料来源:王恒, 李华, 汪溪洁,等. 小核酸药物非临床特点和药理毒理评价策略[J]. 中国新药杂志, 2022, 31(12):9.
3 IPHASE小核酸药物相关产品
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表3 IPHASE原代肝细胞
表4 IPHASE肝亚细胞组分
表5 IPHASE转运体
表6 IPHASE遗传毒性产品
表7 IPHASE空白生物基质产品
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