核酸药物又称核苷酸类药物，主要在基因水平上发挥作用。如mRNA新冠疫苗。核酸类药物可直接作用于引起疾病的分子，并通过调节身体功能缓解疾病的症状，而无需操纵基因组，目前在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了独有的作用。目前，核酸药物产业仍存在亟待解决的技术壁垒，如RNA修饰及运载体开发时如何保证小核酸转运过程中RNA的稳定性等问题。