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基于中性核苷脂材的核酸药物研究

利用D-/L-异核苷(IsoNA)修饰siRNA及核酸适配体，提高了靶基因沉默效率或靶蛋白的结合力，更清楚理解核酸蛋白选择性识别及结合模式，构建了核酸适配体修饰物介导的几种更高效的体内外肿瘤靶向检测和治疗制剂; 以胱氨酸骨架阳离子脂质体CLD包载双肽-siRNA缀合物，能够以避开溶酶体降解途径跨膜转运，进一步添加酸敏感PEG或扦插cRGD修饰物的制剂，体内肿瘤靶向性明显提高; 设计合成了中性胞苷脂材(DXCA), 其能够以氢键及π-π堆积作用转染反义核酸及G-四链体核酸适配体入胞, 低浓度给药情况下，发现了更高活性的抗乙肝及肝癌反义核酸修饰物及可以选择性抑制肺癌耐药肿瘤生长的核酸适配体修饰物。该制剂体系也已应用于siRNA(i.v)和mRNA(i.m)的体内递送，在基因编辑研究领域有应用前景。

718 2021-07-08

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