单链寡核酸的作用机制与新药研发--仪器信息网3i讲堂

单链寡核酸的作用机制与新药研发

与传统小分子和抗体药物不同，核酸类药物本身并不直接与靶点蛋白结合，而是通过调控RNA，在此水平上干预疾病进展。这类新分子药物用生物学手段解决了所谓“不可成药靶点”的药物开发限制，从而大大拓展了药物治疗的范围和覆盖疾病的种类。单链寡核酸既可以下调蛋白，又可以通过剪切调控上调蛋白，是未来新药研发的一个重要方向。