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开发CRISPR-Cas12j基因编辑工具

CRISPR-Cas系统可以通过突变等位基因的非同源末端连接（NHEJ）基因破坏来治疗常染色体显性疾病。然而，目前的CRISPR-Cas系统无法将许多单核苷酸突变与野生型等位基因区分开来。我们对6种Cas12j核酸酶进行了功能筛选，并确定Cas12j-8是一种理想的超小型基因组编辑器。Cas12j-8表现出与AsCas12a和Un1Cas12f1相当的活性。Cas12j-8是一种对原间隔区邻近基序（PAM）近端区域的单核苷酸错配敏感的高度特异性核酸酶。我们通过实验证明，Cas12j-8能够通过单核苷酸多态性（SNP）对基因进行等位基因特异性破坏。Cas12j-8识别一种简单的TTN PAM，编辑范围大。计算机分析显示，Cas12j-8能够对ClinVar数据库中的25931个临床相关变异和dbSNP数据库中485130147个SNPs进行等位基因特异性破坏。因此，Cas12j-8将特别适用于治疗应用。

38 2023-07-06

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