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p 　 span style=" text-indent: 2em " “基因编辑婴儿”事件一经公布，引起学界和社会广泛关注，特别引发了法律和伦理方面的争议。29日，国家卫生健康委员会、科学技术部、中国科学技术协会、基因编辑国际峰会、NIH、等部门负责人接受采访表示：此次事件性质极其恶劣，已要求有关单位暂停相关人员的科研活动，对违法违规行为坚决予以查处。以下为回应详细内容： /span /p p 　　 span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 国家卫健委 /strong /span ：对违法违规行为坚决予以查处 /p p 　　国家卫健委高度关注近期有关“免疫艾滋病基因编辑婴儿”的信息，第一时间派出工作组赴当地和当地政府共同认真调查核实。 /p p 　　国家卫健委副主任曾益新在接受记者采访时表示，我们始终重视和维护人民的健康权益，开展科学研究和医疗活动必须按照有关法律法规和伦理准则进行。 /p p 　　“目前媒体所报道的情况，严重违反国家法律法规和伦理准则，相关部门和地方正在依法调查，对违法违规行为坚决予以查处。”曾益新说。 /p p 　　曾益新呼吁，当前科学技术发展迅速，科学研究和应用更要负责任，更要强调遵循技术和伦理规范，维护人民群众健康，维护人类生命尊严。 /p p 　　 span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 科技部 /strong /span ：已要求有关单位暂停相关人员的科研活动 /p p 　　科技部副部长徐南平在接受记者采访时表示，开展以生殖为目的的人类胚胎基因编辑临床操作在中国是明令禁止的，此次媒体报道的基因编辑婴儿事件，公然违反国家相关法规条例，公然突破学术界伦理底线，令人震惊，不可接受，我们坚决反对。 /p p 　　徐南平介绍，科技部已要求有关单位暂停相关人员的科研活动。 /p p 　　“下一步，科技部将在全面客观调查事件真相的基础上，会同有关部门依法依规予以查处。”徐南平说。 /p p 　　 strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " 中国科协 /span /strong ：取消贺建奎第十五届“中国青年科技奖”参评资格 /p p 　　日前，中国遗传学会、中国细胞生物学会、中国科协生命科学学会联合体以及一批科技工作者已相继发出严正声明，表明中国科技界的鲜明立场和坚定态度，反对挑战科学伦理的任何言行。 /p p 　　中国科协党组书记、常务副主席怀进鹏在接受记者采访时表示，此次事件性质极其恶劣，严重损害了中国科技界的形象和利益。我们对涉事人员和机构公然挑战科研伦理底线、亵渎科学精神的做法表示愤慨和强烈谴责。 /p p 　　“中国科技界坚决捍卫科学精神和科研伦理道德的意志决不改变，坚决捍卫中国政府关于干细胞临床研究法规条例的决心决不改变，坚守科技始终要造福人类、服务社会持续健康发展的初心决不改变。”怀进鹏说。 /p p 　　据悉，中国科协将进一步加大面向科技界的科研伦理道德的教育力度，以“零容忍”的态度处置严重违背科研道德和伦理的不端行为，取消贺建奎第十五届“中国青年科技奖”参评资格。 /p p 　　“我们将继续加大在全社会弘扬科学家精神工作力度，为科技创新的持续健康发展和创新型国家建设营造良好的文化和生态环境。”怀进鹏说。 /p p 　　 strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " 中国医学科学院的声明 /span /strong /p p strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " /span /strong /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/6f37ae99-063c-4f6a-b9dc-a1d1156fdcc7.jpg" title=" 医学科学院声明.png" alt=" 医学科学院声明.png" / /p p style=" text-indent: 2em " strong style=" color: rgb(0, 112, 192) text-indent: 2em " 基因编辑国际峰会宣读组委会关于人类基因编辑声明 /strong /p p style=" text-indent: 2em " 声明第一部分 /p p 　　在2015年12月，美国国家科学院、美国国家医学院、英国皇家学会和中国科学院在美国华盛顿举办了一次国际峰会，峰会上讨论了人类基因编辑的科学、伦理和处理方法的问题。峰会组委会发表了一项声明，明确了能在现有规章和管理协议下进行的研究和临床应用领域。组委会同时强调，对任何可遗传的“生殖系”编辑进行临床使用都是不负责任的。另外，组委会也呼吁，对待这项飞速更新的技术，国际社会应该就它的益处、风险、前景进行更多的交流和讨论。 /p p 　　以在人类基因组编辑领域促进深刻的国际讨论为己任，香港科学院，英国皇家学会、美国国家科学院及美国国家医学院在香港举办了第二届人类基因组编辑国际峰会，以评估正在持续变化的科学前景、可能发生的临床应用，以及随之而来的、对人类基因组编辑的社会反响。作为第二届峰会的组织委员会，我们一方面为体细胞基因编辑进入临床试验阶段的飞速突破而喝彩，另一方面则继续认为任何将生殖系编辑引入临床应用的举措在目前仍是不负责任的。 /p p style=" text-indent: 2em " strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " NIH对于贺建奎事件的声明 /span /strong /p p style=" text-indent: 2em " 美国国立健康研究院对贺建奎博士在香港举行的第二届人类基因组编辑国际峰会上刚刚提出的科研工作深表关注，他描述了在人类胚胎中使用CRISPR-Cas9来敲除CCR5基因。他声称这两个被编辑后的胚胎随后被植入母体，并且女婴双胞胎已经出生。这项科研工作表明了贺建奎博士及其团队在研究过程中对国际伦理规范的有意忽视，这种行为是非常令人不安的。该科研项目主要是秘密进行的，在这些婴儿中抑制CCR5基因的必要性完全不能令人信服，知情同意过程似乎也非常值得怀疑，并且破坏脱靶效应的可能性也没有得到充分的考虑和探讨。非常不幸的是，这种强有力的技术首次明显应用于人类生殖细胞系却是如此不负责任。 /p p 　　目前正在香港进行迫切讨论，是否需要就此类研究的限制制定具有约束力的国际共识。如果没有这种限制，世界将面临大量同样考虑不周和不道德的科研项目带来的严重风险。如果这种史诗般的科学不幸事件继续发生，那么对于预防和治疗疾病具有巨大潜力的技术将会被无可非议的公愤，恐惧和厌恶所掩盖。 /p p 　　为了避免出现任何疑问，正如我们之前所说，NIH不支持在人类胚胎中使用基因编辑技术。 /p p style=" text-indent: 2em " strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " 贺建奎临时不参与29号的报告 /span /strong br/ /p p style=" text-indent: 2em " span style=" color: rgb(0, 0, 0) " 11月28日晚23点24分左右，基因编辑国际峰会给参会者发送邮件，贺建奎将不会出席29日下午的会议。 /span /p p style=" text-indent: 2em " strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " /span /strong /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/033e75d9-33a9-46a0-ab95-6d300d4d9414.jpg" title=" 1.jpg" alt=" 1.jpg" width=" 289" height=" 510" style=" width: 289px height: 510px " / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/9058cbad-060e-458d-a820-90023ee6d8be.jpg" title=" 2.jpg" alt=" 2.jpg" / /p p style=" text-indent: 2em " strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " Science将基因编辑宝宝剔出2018年重大突破的评选 /span /strong /p p style=" text-indent: 2em " 2018年11月28日上午，Science评选了2018年重大突破的科研进展。基因编辑“中国宝宝& #39 强势入围，这也是众多参选的一匹大黑马。此消息一出，也是引来众多舆论，一时间满城风雨。11月29号上午，Science也悄悄把基因编辑宝宝剔出2018年重大突破的评选活动，并附上一则说明：“我们最初把基因编辑婴儿列为候选名单 现在我们删除了它，以避免给人一种错误的印象，认为Science杂志认可了这一有悖道德科学研究工作。” /p p style=" text-align: center " img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/ef1b2618-c7c0-4cc1-b9ba-4b8028c8b166.jpg" title=" 3.jpg" alt=" 3.jpg" / span style=" text-indent: 2em " /span /p

p 　　中新社北京11月26日电 (记者 董子畅)中国国家卫生健康委员会26日晚间回应“基因编辑婴儿”事件称，本着对人民健康高度负责和科学原则，依法依规处理，并及时向社会公开结果。 /p p 　　据媒体报道，11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎向外界公布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。她们的基因已经经过人为修饰，能够天然抵抗艾滋病。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/e900de39-58a4-4450-81c2-9f66e94acf0c.jpg" title=" 胚胎技术研究.jpeg.jpg" alt=" 胚胎技术研究.jpeg.jpg" / /p p style=" text-align: center " 资料图 胚胎技术研究 图文无关 br/ /p p 　　国家卫健委表示，已要求广东省卫生健康委认真调查核实，本着对人民健康高度负责和科学原则，依法依规处理，并及时向社会公开结果。 /p p 　　深圳市卫计委26日晚间回应称，根据“医疗卫生机构应当在伦理委员会设立之日起3个月内向本机构的执业登记机关备案”，经查，与基因编辑婴儿事件相关的深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会这一机构未按要求进行备案。深圳市医学伦理专家委员会已于26日启动对该事件涉及伦理问题的调查，对媒体报道的该研究项目的伦理审查书真实性进行核实，有关调查结果将及时向公众进行公布。 /p

珠海舒桐医疗科技有限公司（以下简称：舒桐医疗）完成数千万元融资，本轮融资由云锋基金、格力集团产投公司联合领投，中汇投资、善治投资跟投。据悉，融资资金将用于推进基因编辑诊断产品快速商业化以及创新药物申报IND，建设符合GMP要求的新药研发实验室，同时不断提升公司技术创新能力，以拓展具有全球竞争力的新药研发管线。舒桐医疗是一家具有基因编辑底层创新技术的平台公司，主攻基于CRISPR分子诊断与基因编辑治疗。在分子诊断领域，舒桐医疗率先研发出基于CRISPR技术的分子诊断产品，走在国内这一领域的前沿。基于自主知识产权的液相捕获芯片合成技术，该公司成功开发出多款检测试剂盒，覆盖肿瘤早筛、肿瘤伴随诊断、遗传病诊断及病原体检测等领域，致力于为企业级客户提供更精确快捷的定制化产品与服务。早在2009年，舒桐医疗的创始团队便开始深入研究基因编辑领域，在基因编辑工具和药物递送载体领域拥有多年的技术沉淀，同时具有创新药产业经验，形成了从研发、申报到商业化的完整新药产业转化能力。基于CRISPR技术的底层创新能力，舒桐医疗开发了多种具有自主知识产权的新型CRISPR基因编辑工具，搭建了安全高效的纳米材料及病毒递送系统，形成了以病毒清除和肿瘤治疗为核心方向的药物研发管线。其中HPV创新药物已完成研究者发起的临床研究（IIT），在药物疗效和安全方面均取得很好的结果，目前正快速推进申报IND进程。作为首批HPV基因治疗创新药，产品上市后将填补市场空白，满足大量患者群体需求，在国内和国际上具有庞大的市场潜力。此外，舒桐医疗掌握了各类精准的基因编辑技术（定点敲除、点突变、大片段插入、过表达等），建立了高通量的sgRNA筛选平台，是国内首家提供基因脱靶检测服务的公司，为科研机构及基因治疗领域企业提供高通量新药靶点筛选、基因编辑脱靶分析、药物递送系统等基因编辑CRO服务，得到了工业和科研客户的广泛认可，并将持续为工业和科研客户提供服务。目前，舒桐医疗已与多家知名高校和创新医药企业建立合作关系，包括多家知名的细胞与基因治疗的新秀企业，共同推动中国细胞基因治疗行业的发展。关于本轮融资，舒桐医疗联合创始人、CEO林华兵表示：“非常感谢国内外生物医药知名投资机构的关注、认可和支持，此次融资的顺利完成将大大加快公司的发展进程，我们将秉承“创新 敬业 融合 开放”的价值观，诚邀更多的行业内优秀伙伴加盟，加速First-in-class 药物的研发、申报、商业转化，同时不断迭代创新技术和拓展管线，为更多临床尚未解决的疾病提供全新的治疗方案，致力于把公司打造成为基因治疗领域的一流创新企业。”云锋基金董事总经理李文罡博士表示：“基因编辑技术作为生命科技和医疗健康革命性的下一代技术，在治疗和诊断领域不断突破和成熟，为产业界带来诸多惊喜。舒桐医疗作为拥有基因编辑技术底层创新的平台公司，自主研发了新一代基于CRISPR技术的分子诊断产品和创新递送系统的基因治疗药物，处于行业领先地位。我们希望舒桐医疗利用其创新的基因编辑平台技术为患者提供更多临床未被满足需求的诊断和治疗产品。”格力集团产投公司表示：“近年来高速发展的基因编辑技术在各个治疗领域发挥着越来越重要的作用。舒桐掌握的CRISPR基因编辑、纳米递送体系、基因脱靶检测等核心技术，拥有自主知识产权，且技术壁垒较高。团队构架完整，优势互补，既有精于科研的人才，又有清晰了解临床痛点的医生。格力集团产投公司通过以投促产的方式推动该项目扎实落地珠海，相信能在促进项目顺利发展的同时，增强本市先进医疗的产业影响力。”中汇投资表示，舒桐医疗在基因编辑技术、研发团队和研发管线上均具有突出优势，有望在HPV基因药物上率先取得突破，终结HPV病毒感染无药可医的局面。本次投资后，中汇资本将全力支持舒桐医疗加强国内和海外布局，助力舒桐医疗成为基因治疗领域的全球领先企业。

p style=" text-indent: 2em " 2018年11月26日起，贺建奎这个名字在全国，乃至全球掀起了轩然大波。首例基因编辑婴儿，这一来自他的疯狂试验，引发了全民的激烈讨论及多方的强烈谴责。 /p p style=" text-indent: 2em " 据悉， span style=" text-indent: 2em " 贺建奎于11月28日11:30出席在香港举办的第二届人类基因组编辑国际峰会，并发表演讲。 /span span style=" text-align: justify text-indent: 2em " 演讲开始时，贺建奎一度哽咽，报告中，他展示了与“首例基因编辑婴儿”相关的数据，并表示他们告知了志愿者夫妇基因编辑婴儿的不良后果，但他们仍愿意参加这项试验。随后 /span span style=" text-align: justify " 贺建奎接受专家提问。 /span /p p style=" text-align: center " img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/3ccfcab0-7ab7-476c-b41f-0c5e41325f8e.jpg" title=" 11.jpg" alt=" 11.jpg" / /p p style=" text-align: center " 贺建奎演讲 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/ad3509db-e580-42dd-ab44-18352b58b46a.jpg" title=" 22.jpg" alt=" 22.jpg" / /p p style=" text-align: center " 贺建奎正在接受专家提问 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 贺建奎演讲过程中展示的内容如下： /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/e9552aa8-cb44-4a90-8e2c-b955333ca498.jpg" style=" " title=" 33.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/fc5fb820-795a-44b7-b463-c6baf0f1645e.jpg" style=" " title=" 44.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/7e60f90d-77bb-4345-8756-8295cb645289.jpg" style=" " title=" 55.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/82faeb87-d178-4dff-82d1-7db9a13358a5.jpg" style=" " title=" 66.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/a3f7e589-0035-423e-9d2c-cfffde1fa0f8.jpg" style=" " title=" 77.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/b4ce9e01-691d-4d5a-9826-843c80b7e9dc.jpg" style=" " title=" 88.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/dfb4a1ab-d9a2-4500-a5b9-245493949d13.jpg" style=" " title=" 99.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/4e57826c-1714-46c5-8ed8-3293e7625877.jpg" style=" " title=" 10.jpg" / /p p style=" text-indent: 2em " br/ /p

p style=" text-indent: 2em text-align: justify " Horizon Discovery Group 基因编辑和基因调控技术的全球领军者，宣布和新泽西州立大学（美国）罗格斯大学建立独家战略合作伙伴关系，共同开发一种称为碱基编辑的新的基因编辑技术并使之商业化。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 获悉，2019年1月28日， Horizon Discovery Group plc（LSE：HZD），基因编辑和基因调控技术的全球领军者，宣布和新泽西州立大学（美国）罗格斯大学建立独家战略合作伙伴关系，共同开发一种称为碱基编辑的新的基因编辑技术并使之商业化。该技术将应用于新细胞疗法的开发，同时也将丰富Horizon集团的现有技术，帮助拓展其服务范围。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 本次合作将进一步开发Rutgers Robert Wood Johnson医学院药理学副教授Shengkan Jin博士实验室的新型碱基编辑平台。作为协议的一部分，Horizon已向Rutgers提供了独家许可的碱基编辑技术，以用于所有治疗应用。此外，该集团还将在罗格斯大学进行基础编辑的进一步研究，并在集团内部继续进行评估和概念证明研究。& nbsp /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 碱基编辑是一种新颖的技术平台，用于在细胞中设计DNA或基因，并通过使用酶修饰基因，纠正DNA中的错误或突变。与目前可用的基因编辑方法（例如CRISPR / Cas9）相比，这种新技术可以更准确地进行基因编辑，同时减少意外的基因组变化，避免在基因中产生可能导致负面影响的“切割”。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 该技术将对通过临床开发和商业化促进细胞疗法的发展产生重大影响。Horizon集团首席执行官Terry Pizzie说：“碱基编辑对于基因编辑技术领域来说就像一场潜在的革新，极有可能实现靶向治疗众多迄今无法医治的疾病的目标。此次Horizon集团与Jin博士和罗格斯大学的合作将帮助我们在研究与应用市场扩展科学和知识产权能力。作为我们五年投资战略的一部分，Horizon将致力于投资保持市场领导地位的高价值技术，碱基编辑技术就是一个很好的例子。” /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 罗格斯大学的Shengkan Jin博士表示：“单独使用该技术的胞苷脱氨酶可用于开发离体疗法，如用于镰状细胞贫血和β地中海贫血的基因修饰细胞、用于艾滋病的HIV抗性细胞，用于白血病的现成CAR-T细胞以及遗传性疾病的治疗，可谓潜力巨大。” /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 罗格斯大学研究与经济发展部的临时高级副总裁David Kimball博士认为：“基因编辑技术真正彻底改变了科学家们思考如何在疾病治疗方面寻求更好结果的方法。我们期待通过与Horizon合作，发展这一新型碱基编辑平台以改善人类健康。” /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 美国早在2018年1月就宣布将在未来6年出资1.9亿美元支持体细胞基因编辑研究，以开发安全有效的基因编辑工具，治疗更多人类疾病。显然，美国政府也对基因编辑市场前景十分看好。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 另据中商产业研究院最新报告，预计2020年，全球精准医疗市场规模将破千亿，达到1050亿美元，而基因编辑技术将是撬动千亿级大市场的一把钥匙。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 关于Horizon Discovery Group plc /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " Horizon Discovery Group plc（LSE：HZD）是基因编辑和基因调控技术的全球领军者，总部位于英国剑桥。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " Horizon集团提供广泛的技术产品和相关研究服务，以支持医学界和生物学界更好地了解所有物种的基因功能、人类疾病的遗传驱动因素以及个性化分子、细胞和基因疗法的发展。这些技术和产品已经被全球10000多家学术机构、药物研发机构、药物制造商和临床诊断公司所采用。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 关于罗格斯大学 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 罗格斯大学，全称新泽西州立罗格斯大学，简称罗大（Rutgers, The State University of New Jersey ）是美国新泽西州的最大高等学府，也是一所公立研究型大学。罗格斯大学的主要校园位于新布朗斯维克和皮斯卡特维，另有两所分校在纽瓦克和肯顿。 /p

p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 漫威系列电影《毒液：致命守护者》（Venom）最近在热映。按照网上公开的剧情简介，剧中德雷克博士的生物公司从外星带回了4个外星液态生物样本，这些外星液态生物必须寄宿在人或动物身体形成“共生体”才能维持它们的生命，并使其宿主具有超强的能力。就像人类以往发现某个新的物质一样，德雷克博士迫切地想知道这种外星液态生物与人结合后会怎样。于是，他弄来了许多街头流浪汉进行这项试验，并称之为“志愿者”。而后男主与该业态外星生物阴差阳错结合在一起，并展开了相应剧情。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/335bfad2-7866-4e82-90f7-b1a44eecc560.jpg" title=" 微信图片_20181127094010.jpg" alt=" 微信图片_20181127094010.jpg" width=" 299" height=" 448" style=" width: 299px height: 448px " / /p p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(165, 165, 165) font-size: 16px " 《毒液：致命守护者》电影预告海报 /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 结合《毒液》里号称“最恶心”超级英雄的遭遇，今天就想跟大家聊一下与临床试验和志愿者有关的那些事。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 根据我国现行的《药物临床试验质量管理规范》或《医疗器械临床试验质量管理规范》，临床试验应当遵循《世界医学大会赫尔辛基宣言》确定的伦理准则；伦理审查与知情同意是保障受试者权益的主要措施；知情同意是指向受试者告知临床试验的各方面情况后，受试者确认自愿参加该项临床试验的过程，应当以签名和注明日期的知情同意书作为证明文件；受试者参加试验应当是自愿的，且在试验的任何阶段有权退出而不会受到歧视或者报复，其医疗待遇与权益不受影响；如发生与试验相关的伤害，受试者可以获得治疗和经济补偿；受试者在试验期间可以获得免费诊疗项目和其他相关补助。总的来说，临床试验可能有收益，也可能有风险，但必须对风险进行管控。这些都将在受试者签署的《知情同意书》等一系列文件中得到体现。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/7c80fd43-d73d-4bf2-8c0c-6fe5659748dd.jpg" title=" 1.jpg" alt=" 1.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/7411316e-9737-48c6-9ace-72ffb99e2f20.jpg" title=" 2.jpg" alt=" 2.jpg" / /p p style=" text-align: center " span style=" text-align: justify color: rgb(165, 165, 165) " 图片来源：国家食品药品监督管理总局 /span /p p style=" text-indent: 2em " span style=" text-align: justify " 对于身患绝症的病人，能参加国内外新药的临床试验更像是抓住了一根救命稻草，也许他们获得的生命延长收益远大于其承受的药物副作用。但别忘了，临床试验也会招募健康志愿者，还在念书的大学生、研究生们是受青睐的优质招募对象。所以在这里要强调，请打算自己或家人参加临床试验的同学 span style=" text-align: justify color: rgb(255, 0, 0) " strong 务必逐字逐句，逐字逐句，逐字逐句仔细阅读《知情同意书》 /strong /span 再决定要不要签字。千万不要随便签字！ span style=" text-align: justify color: rgb(0, 0, 0) background-color: rgb(255, 255, 255) " strong 法规要求知情同意书应当采用受试者或者监护人能够理解的语言和文字。知情同意书不应当含有会引起受试者放弃合法权益以及免除临床试验机构和研究者、申办者或者其代理人应当负责任的内容。 /strong /span 不要只看见免费体检以及那几百块的补贴而忽视试验风险。务必了解清楚自己将要接受的干预因素是哪些。入组后如果发现干预因素影响了自己的健康，一定及时要求治疗，必要时可以直接退组。 /span br/ /p p style=" text-indent: 2em " span style=" text-align: justify " 要说以身试药的科学家，那在中外屡见不鲜。尤其在早年临床试验条件不够发达时期许多研究人员奋不顾身以身试药，他们的精神值得我们敬佩，比如我国诺奖得主屠呦呦教授就曾亲自试药。今时不同往日，医学飞速发展，制度日趋完善。请大家为医药事业发展贡献力量的同时一定要合规合法。为什么这么说呢？其实临床试验也是一个非常庞大的产业链，也有灰色地带，曾有不止一家媒体深度报道了“职业试药人”。感兴趣的朋友可以自行检索，本君就不再展开。 /span br/ /p p style=" text-indent: 2em " span style=" text-align: justify " 再说回电影《毒液》，意外被附体的男主似乎获得了更多的收益，那些无知的流浪汉有没有充分了解试验内容和风险？显然没有。在受试者被外星生物附体后生命垂危之时有没有人道主义的急救措施？显然没有。没有人性的博士是邪恶的，而最终德雷克博士也被邪恶的外星生命附体，真是没有最邪恶，只有更邪恶，等待这对邪恶共生体的结局也只能是灰飞烟灭。不知道当初作者创作这些情节的时候有没有翻过美国公共卫生部的黑历史。该机构从1932年到1972年在黑人身上进行梅毒试验，并且被试者全部不知情（欲了解详情，请自行搜索“塔斯基吉梅毒试验”或者“Tuskegee syphilis experiment”）。还有美国在1946-1948年间进行的抗生素治疗梅毒的试验（欲了解详情，请自行搜索“危地马拉梅毒试验”或者“Guatemala syphilis experiment”）。对此，本君想说，真的是“艺术来源于生活”啊。 /span /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/a803dbc4-eb75-4ceb-8b2c-d5446afeeab0.jpg" title=" 3.jpg" alt=" 3.jpg" / /p p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(165, 165, 165) " 塔斯基吉梅毒试验中医生从受试者身上抽取血液。图片来源于网络 /span br/ /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 临床试验不单单要考虑医学问题，还必须要提前考虑伦理问题。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " “医学伦理”这个词，想必通过持续发酵的“免疫艾滋病的基因编辑婴儿”事件，各位同学都不再陌生。从项目领导者贺建奎博士高调在Youtube上发布视频宣布这一“惊人”的成果，到贺博士号称正在开会不方便接受采访，到各级机构纷纷撇清关系；从某些主流媒体以“厉害了我的国”模式进行高调报道，到科技媒体纷纷质疑，到《人民日报》官方微信的综合报道??说实在的，本君也被搞得云里雾里，真相如何难以分辨。但贺博士视频里言之凿凿、充满自信与骄傲的基因编辑婴儿“露露”和“娜娜”应该已是既成事实。本君能找到关于药品、医疗器械甚至人类干细胞的临床试验规范文件，但到成文时为止，还没有找到基因编辑技术用于人类胚胎及人类生育的研究规范文件。法无禁止则可行？对人类受精卵进行基因编辑这种重大的医学实验，像网上流传的那样，区区一家私立医院的伦理委员会是不是有资格批准？在有医学方案阻断HIV从父亲传播到胎儿的前提下，采用激进的基因编辑手段只是为了预防婴儿未来的HIV感染是否合乎科学逻辑？受试者有没有了解CRISPR/Cas9基因编辑技术的所有益处和风险，包括饱受争议的CRISPR/Cas9脱靶效应？这些问题不知道未来有没有答案。本君能做的就是再次告诫大家，无论是以科研为目的，还是以治疗为目的，一旦大家参与了相关临床研究，务必核实清楚主办方资质，逐条仔细阅读知情同意书内容，甚至要搞清楚伦理审批部门的资质。不是说主办方告诉你哪哪儿批准了就可以的，举个可能不太恰当的例子，就好比你家没有权力批准邻居老李家的孩子可不可以在你家挨揍。 /p p style=" text-indent: 2em " span style=" text-align: justify " 科学研究真的是把双刃剑，能诛魔，亦能助人成魔。我们需要的是人与自然和谐相处的科学进步，如果所谓“全球首个”、“诺奖级”科技进展需要践踏生命、违背人伦，本君觉得不要也罢。 /span br/ /p p style=" text-indent: 2em " span style=" text-align: justify color: rgb(0, 0, 0) " strong 衷心希望无辜的受试者“露露”和“娜娜”能不受影响，这两个小生命能像其他普通婴儿一样健康快乐成长。 /strong /span /p p span style=" color: rgb(165, 165, 165) font-size: 14px " 相关资料： /span /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(165, 165, 165) font-size: 14px " 1. 《药物临床试验质量管理规范》（局令第3号）网址：http://samr.cfda.gov.cn/WS01/CL0053/24473.html /span /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(165, 165, 165) font-size: 14px " 2. 《医疗器械临床试验质量管理规范》（国家食品药品监督管理总局 中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会令第25号）网址：http://samr.cfda.gov.cn/WS01/CL1101/148101.html /span /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(165, 165, 165) font-size: 14px " 3. “赛先生”微信号关于“免疫艾滋病的基因编辑婴儿”的报道——激烈反弹：基因改变婴儿导致生物医学界普遍批评 /span /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(165, 165, 165) font-size: 14px " 4. 澎湃视频，贺博士对项目的4分半钟介绍。 /span /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(165, 165, 165) font-size: 14px " https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_2671728 /span /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(165, 165, 165) font-size: 14px " 5. 《人民日报》官方微信对于事件的综合报道——最新！“基因编辑婴儿”事件震惊社会，官方启动伦理调查 /span /p p style=" text-align: right " span style=" font-size: 14px color: rgb(0, 0, 0) " （本文由 strong 乐只君子 /strong 供稿） /span /p

p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 11月26日，首例人类基因编辑婴儿诞生的消息在朋友圈刷了屏。中国科学家们转发相关消息时评论：“头一次深刻领会了细思极恐的含义”、“至少先把动物试验做扎实了，怎么能糊里糊涂对人类胚胎动手”?? /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 中科院院士、清华大学生命科学学院教授孟安明说：“这项实验存在巨大的技术风险和伦理争议。”多名受访专家表示，强烈反对在人类胚胎中进行基因编辑。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " strong 技术风险未知 /strong /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 据报道，南方科技大学贺建奎课题组的这项研究在类似试管婴儿的生育治疗过程中进行。比试管婴儿多出来的一个步骤便是，在胚胎处于受精卵时期时，把Cas9蛋白和特定的引导序列，用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。这意味着，研究人员采用了CRISPR-Cas9技术对人类胚胎中的CCR5基因进行修改，使胚胎发育成婴儿后能天然抵抗艾滋病。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 对此，清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦表示：“把基因编辑技术运用在人胚胎上，是一件非常恐怖的事情。” /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 脱靶是当前基因编辑技术的主要问题之一。张林琦介绍，目前，诸多动物实验表明，CRISPR-Cas9技术存在一定脱靶率，正如子弹打偏了会给人的基因造成不可修复的损伤。“不能保证100%不出错之前，是不可以用于人的。”他强调。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 同时，孟安明指出，CCR5对人体免疫功能具有重要作用，其作为“细胞趋化因子”指导免疫细胞转移到感染部位。而目前，尚无科学实验证据表明敲除CCR5后会对人体免疫功能造成何种影响。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 对于这项试验出于治疗艾滋病的目的，香港大学艾滋研究所所长陈志伟也批评，由于艾滋病毒的高变性，即使CCR5基因敲除，也无法完全阻断艾滋病毒感染。“HIV感染的父亲和健康的母亲，一定可以生出健康的孩子，根本无需进行CCR5编辑。”他表示。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " “接受基因编辑的都是正常的新生命，我认为这种做法是不可接受的。” 中科院植生生态研究所研究员覃重军说，“科学家们往往容易过于乐观地估计自己当前的科技水平和取得的重大研究成果。特别是很多所谓的疾病靶点，经过多年的更深入的研究后，很可能发现不是最初想象的那样。” /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 他进一步指出，老百姓一般对于具体疾病的分子机理和最新生物技术缺乏了解，如果用一些很吓人的疾病和听起来很厉害的技术去游说，当然有可能说动他们接受这样的实验。这就更需要科学家坚守自己的良知，守住科学研究的底线。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " strong 伦理审查存在漏洞 /strong /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 在科学家们看来，就算技术上百分之百准确，中国科学家率先“越线”进行人类基因编辑，也是一个超越技术的伦理问题，涉及人类生存和前途。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " “谁来对这两个孩子负责？”孟安明说。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 从中国临床试验注册中心官网下载的该项目医学伦理委员会审查申请书（以下简称审查申请书）显示，该项目曾于2017年3月通过了深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会的审查——“符合伦理规范，同意开展”。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 贺建奎课题组还在这份审查申请书中称：“这将是超越2010年获得诺贝尔奖的体外受精技术领域的开创性研究，将为无数重大遗传性疾病的治疗带来曙光。” /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 国家卫健委生命伦理专家委员会的一位委员：“这是重大的伦理问题，医院伦理委员会没有资格审查涉及人类基因这样的临床试验，应向上一级、甚至国家相关部门提交。”医院伦理委员会往往只有对简单的药物试验、手术等试验进行审查的能力和资格。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 据原国家卫计委曾于2016年10月发布《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》，医疗卫生机构是涉及人的生物医学研究伦理审查工作的管理责任主体。而对于医疗卫生机构伦理委员会的管理采取“备案”的形式，由地方卫生部门进行日常监督管理。《办法》尚未界定哪些试验应当向上级卫生部门提出伦理审查申请。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 昆明理工大学灵长类转化研究院教授李天晴向《中国科学报》记者介绍，这项研究已经突破了多项规定。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 根据国际干细胞协会2016年发布的《干细胞研究和临床转化指南》，基因组修饰的人类胚胎包括对核DNA进行工程修饰的人类胚胎，或从核DNA经过修饰的人类配子中产生的胚胎，这样的胚胎禁止植入人或动物的子宫进行研究，因为“国际上普遍认为这类实验缺乏令人信服的科学依据，引起重大的伦理问题，且在许多司法管辖区是非法的”。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 2003年我国科技部和卫生部联合下发《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》，其中也明确指出，不得将遗传修饰获得的人类囊胚植入人或任何其他动物的生殖系统。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 最后，上述卫健委伦理专家委员会委员表示，当前，竞争性科研决定了科学家们的关注点在“技术上不落后”上，来不及考虑伦理问题。“这是全世界科学界共同面对的问题。”他告诉《中国科学报》记者，当前，应从程序上、制度上来加强对科学研究在伦理的把关。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " strong 多方迅速回应 /strong /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 正是由于技术上的风险和伦理争议，122位科学家11月26日下午发表联合声明，坚决反对和强烈谴责了这项研究。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 截至11月26日晚间21点，另有78位从事生物信息学研究的科学家通过华中科技大学生命科学与技术学院教授薛宇的科学网博客发布“联署声明”。声明中表示，科学家应当有基本的职业操守，科学研究的伦理底线不容突破；生命科学或医学相关技术，在未能充分证明其有效性和安全性之前，不能贸然应用于人体；建议相关部门彻查此事，同时推动中国生命科学和医学研究及应用相关伦理法规和制度的完善。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 贺建奎担任董事长的瀚海基因公司发送的一段视频中介绍，这对婴儿的胚胎在被放回母亲葛女士的子宫前，研究人员通过全基因组测序评估了基因手术的效果，结果显示，手术如预想的那样安全进行。“我们不能见死不救，伦理终将站在我们这边。”贺建奎在视频中用英语表示，“为了他们，我愿意接受指责。” /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 同时，截至记者发稿时，已有多个相关机构也对此进行了回应。批准这一试验的深圳和美妇儿科医院曾被媒体怀疑为“莆田系”医院，这家医院向媒体公开否认其进行了该试验，称“这件事不属实，我们没有接受过相关信息”。据媒体最新报道，院方工作人员表示，医院正在对该申请表的真实性进行调查，审查申请表上涉及到黄华锋、褚振忠、邓兴书确实在该院工作。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 深圳卫计委就“免疫艾滋病的基因编辑婴儿”发布声明称，深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会未按要求进行备案，深圳市医学伦理专家委员会已启动调查。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 11月26日晚间，南方科技大学发表声明称校方“深表震惊”，该项目负责人副教授贺建奎已于2018年2月1日停薪留职，离职期为2018年2月至2021年1月。声明指出，此项工作为贺建奎在校外开展，未向学校和所在生物系报告，该校生物系学术委员会认为其严重违背学术伦理和学术规范，校方将立即聘请专家成立独立委员会深入调查。 /p

p 　　第二届将于2018年11月27-29日在香港举办。该峰会会期预计三天，由香港科学院、英国伦敦皇家学会、美国国家科学院和美国国家医学院联合举办。第一届国际人类基因组编辑峰会曾于2015年在华盛顿特区举办。 /p p 　　近年来，基因编辑技术发展迅速，CRISPR等功能强大的编辑工具因为精确、简便等特性获得了爆发性的应用。但具体到人类基因组编辑，在应用伦理和技术管理等方面的诸多问题仍未得到完美解答。其中涉及到可遗传的基因编辑，以及治疗目的以外的基因编辑应用，更引起社会广泛忧虑。 /p p 　　第二届峰会将广泛召集基因编辑技术相关的各界人士，包括研究人员、伦理学家、决策部门、患者团体以及全球科学组织的代表等，继续推动相关的广泛讨论。 /p p 　　参与者将重点关注以下问题：一、自2015年首届峰会以来取得的科学进展 二、基因编辑应用于不可遗传的疾病治疗的进展 三、对生殖细胞基因编辑的科研状况及临床应用潜力 四、2015年首届峰会确定的技术挑战最新情况 五、制定国际监管框架的规划和前景 六、人类基因组编辑应用的可能伦理和社会问题 七、基因编辑话题的公众参与。 /p

p 　　在昨日于香港召开的第二届国际人类基因组编辑峰会上，此前媒体广泛报道的基因编辑婴儿出生一事的涉事研究者作了该项“研究”的技术报告。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/533ce26f-037d-48a5-a937-6b5c66056f6d.jpg" title=" 图片2.jpg" alt=" 图片2.jpg" width=" 241" height=" 359" style=" width: 241px height: 359px " / /p p 　　如情况属实，中国工程院医药卫生学部和科学道德建设委员会发表如下声明： /p p 　　在学术与技术上，该项“研究”没有先进性，并且对技术的应用严重失当。 /p p 　　在伦理与道德上，在严重缺乏科学评估验证，安全性存在不可预知风险的情况下，贸然开展以生殖为目的的人类生殖细胞基因编辑临床操作，严重违背了基本伦理规范和科学道德。 /p p 　　在法律与法规上，该项“研究”违反了国家相关部门出台的关于基因相关研究的系列政策、法规和管理办法，实施了明令禁止的技术操作。 /p p 　　我们深切关怀报告中所称已出生的两名婴儿。呼吁社会各界对她们的隐私给予最严格的保护，研究制定细致的医学与伦理照护方案，防范这种基因编辑可能产生的健康损害，以社会所能提供的最充分的关怀方式，使她们能够在心理上和生理上健康快乐成长。 /p p 　　我们呼吁，科技工作者必须加强科学道德自律，强化自我管束，在探索和创新活动中必须遵守相应的伦理道德准则和法律法规。针对科学技术发展中出现的新情况、新挑战，科技界要深入思考，认真研究，未雨绸缪，加强教育，完善相关行业规范和伦理指南，以保证科技界从事负责任的研究。有关部门要动态完善相关法规，严格审查监管程序，适时推进有关立法工作，严密防范科研伦理不端行为发生。 /p p 　　中国工程院将密切关注对这一事件的调查进展和结果，并愿意提供必要的学术与专业技术支持。 /p p style=" text-align: right " 　　中国工程院医药卫生学部 /p p style=" text-align: right " 　　中国工程院科学道德建设委员会 /p p style=" text-align: right " 　　2018年11月28日 /p

p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 11月26日，有关“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生”的报道引发社会关注。对此，南方科技大学表示，对于贺建奎副教授将基因编辑技术用于人体胚胎研究一事，学校并不知情，且生物系学术委员会认为其严重违背了学术伦理和学术规范。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 消息称，今日，有媒体报道贺建奎副教授(已于2018年2月1日停薪留职，离职期为2018年2月—2021年1月)对人体胚胎进行了基因编辑研究，南方科技大学深表震惊。 /p p style=" text-align:center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/35f0f366-4563-4778-8e30-836a412cf89d.jpg" title=" 6f079f4df40847079e4dd1aca53a4fb2.jpg" alt=" 6f079f4df40847079e4dd1aca53a4fb2.jpg" / /p p style=" text-indent: 2em text-align: center " 南方科技大学网站截图 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 在关注到相关报道后，学校第一时间联系贺建奎副教授了解情况，贺建奎副教授所在生物系随即召开学术委员会，对此研究行为进行讨论。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 根据目前了解到的情况，南方科技大学形成如下意见： /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 一、此项研究工作为贺建奎副教授在校外开展，未向学校和所在生物系报告，学校和生物系对此不知情。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 二、对于贺建奎副教授将基因编辑技术用于人体胚胎研究，生物系学术委员会认为其严重违背了学术伦理和学术规范。 /p p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 三、南方科技大学严格要求科学研究遵照国家法律法规，尊重和遵守国际学术伦理、学术规范。我校将立即聘请权威专家成立独立委员会，进行深入调查，待调查之后公布相关信息。 /p

近日，江门检验检疫局承担制定的“进出口食品添加剂6-苄基腺嘌呤的检测方法”和“进出口食品添加剂蔗糖聚丙烯醚的检测方法”两项国家标准顺利通过了国家认监委、国家标准委和中国检科院等部门的专家评审。 　　由于此前国内外均无相关标准，江门检验检疫局这两项国家标准的顺利通过评审为今后我国对进出口食品添加剂6-苄基腺嘌呤、蔗糖聚丙烯醚的检测提供了保证。这也是江门局首次承担国家标准的制定，填补了该局国家标准制修订工作的空白，为继续参与国家标准的制修订打下了良好的基础，标志着该局的科研能力迈上了一个新的台阶。

p 　　当我们在谈论生命时，我们谈论的都是化学分子。DNA也好，蛋白质也罢，正是这些生物大分子发生的原子重排，才催生出无数生化反应，为地球带来生命。 /p p style=" text-align: center " img title=" 001.JPEG" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201710/insimg/c0bbe2b5-3415-4594-bc51-72b794f474de.jpg" / /p p style=" text-align: center " strong 　　本研究的主要负责人David Liu教授(图片来源：Broad研究所) /strong /p p 　　今日，Broad研究所的华人学者David Liu教授公布了一项了不起的研究!他的团队开发了一种“碱基编辑器”，能在细胞内用简单的化学反应，使DNA的一种碱基进行原子重排，让它变成另一种碱基。与CRISPR-Cas9等流行的基因编辑手段不同，这种技术无需使DNA断裂，就能完成基因的精准编辑。这项研究发表在了顶尖学术期刊《自然》上。 /p p style=" text-align: center " img title=" 002.JPEG" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201710/insimg/25395cd0-f659-4486-b95c-07cbee1c729a.jpg" / /p p style=" text-align: center " 　 strong 　将近一半的致病变异来源于C-G组合到A-T组合的改变(图片来源：《自然》) /strong /p p 　　要看懂这项研究，我们先来看看DNA本身。我们知道，DNA的双螺旋结构由4种碱基：腺嘌呤(A)、胸腺嘧啶(T)、胞嘧啶(C)与鸟嘌呤(G)组成。它们A和T配对，C和G配对，就像字母一样，编写了人类的遗传信息。然而由于化学结构的问题，C这个字母不大稳定，容易出现自发的脱氨突变，把原本的好好的C-G组合，变成A-T组合。据估计，每天人类的每个细胞里都会出现100-500次这样的突变。而人类已知的致病单碱基变异，高达一半属于这种突变。 /p p style=" text-align: center " img title=" 003.JPEG" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201710/insimg/3079c9ad-aff8-4c2e-b7ab-54dc17de1cbe.jpg" / /p p style=" text-align: center " strong 　　合适的脱氨反应能将腺嘌呤转变为结构类似于鸟嘌呤的肌苷(图片来源：《自然》) /strong /p p 　　换句话说，如果我们能定点修复这些基因突变，把A-T变回C-G，就有望从根源上纠正人类的许多遗传疾病。这正是Liu教授团队的研究思路。在实验室中，他们观察到了一个很有意思的现象——腺嘌呤(A)在出现脱氨反应后，会变成一种叫做肌苷的分子，而它与鸟嘌呤(G)的结构非常接近，也能成功骗过细胞里的DNA聚合酶。简单的几轮DNA复制后，A-T组合就能变回C-G。 /p p 　　但科学家们遇到一个棘手的问题——自然界中并没有能够在DNA中催化腺嘌呤进行脱氨反应的酶。 /p p 　　如果没有现成的道路，那就开辟一条!在人体中，科学家们发现了一种叫做TadA的酶，它能催化转运RNA上的腺嘌呤(A)，使它脱氨。尽管催化的对象不同，但Liu教授的团队认为它有足够的应用潜力。于是，利用演化的力量，科学家们对TadA进行了改造。他们将编码TadA的基因引入大肠杆菌内，并寄希望于这种酶能在大肠杆菌快速的繁衍中，突变出催化DNA腺嘌呤的能力。 /p p style=" text-align: center " img title=" 004.JPEG" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201710/insimg/77d2e2cb-4181-4432-b16c-f701f36c851b.jpg" / /p p style=" text-align: center " 　 strong 　本研究中，碱基编辑器的作用机理(图片来源：《自然》) /strong /p p 　　同时，科学家们也想到，DNA上的腺嘌呤特别多，总不能把他们全都转化为鸟嘌呤吧。因此，特异性地对某个碱基进行催化，是这套系统迈入实际应用的关键。Liu教授想到了自己的实验室邻居张锋教授，这名华人学者以CRISPR基因编辑技术而闻名于世。如果我们借助CRISPR-Cas9系统的精准，但不让它切开双链DNA，或许就能定点对腺嘌呤进行原子重排，让它变成另一种碱基。为此，科学家们在筛选TadA酶的过程中，也同样引入了一套切不动DNA的特殊CRISPR-Cas9系统，用于精准定位。 /p p 　　功夫不负有心人!这套系统虽然极为复杂，但在经历了漫长的7代筛选后，Liu教授团队终于开发出了一款全新的“碱基编辑器”，其核心正是能有效针对DNA的TadA酶。无论是在细菌里，还是在人类细胞中，这款编辑器都能顺利发挥作用。在人类细胞里，它的编辑效率超过了50%! /p p style=" text-align: center " img title=" 005.JPEG" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201710/insimg/e1500d56-ca99-4809-932c-2bd6c898751f.jpg" / /p p style=" text-align: center " 　 strong 　这套系统能有效用于人类细胞(图片来源：《自然》) /strong /p p 　　尽管这套系统利用了CRISPR-Cas9系统，但科学家们在这篇论文里指出，他们开发的技术与CRISPR-Cas9系统各有千秋。在矫正单碱基突变方面，它比CRISPR-Cas9系统更为有效，也更“干净”。它几乎没有引起任何随机插入和删除等突变，在全基因组里的脱靶效应也要好于CRISPR-Cas9技术。要知道，这可是人们对CRISPR-Cas9技术安全性的最大担忧之一。 /p p 　　先前，研究人员们也同样开发了编辑其他碱基的方法。目前，Liu教授的团队已经有了把C变成T，把A变成G，把T变成C，以及把G变成A的工具。诚然，这些工具目前距离人类临床应用还有不小的距离。但要知道，它只涉及碱基的原子重排，无需让DNA双链断裂，从而降低了基因治疗过程中的风险。此外，许多遗传病都是单基因突变，用这些工具进行治疗也显得更为有的放矢。 /p p 　　我们感谢Liu教授的团队为我们带来如此令人兴奋的基因编辑新工具。毫无疑问，基因编辑的时代已经到来，你准备好迎接冲击了吗? /p p 　　参考资料：[1] Programmable base editing of AT to GC in genomic DNA without DNA cleavage /p p & nbsp /p

p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 今天下午，在国务院新闻办举行的“部长茶座”活动中，科技部副部长徐南平对引起社会极大关注的基因编辑婴儿事件做出回应。徐南平表示，2003年颁布的《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》规定，可以以研究为目的，对人体胚胎实施基因编辑和修饰，但体外培养期限自受精或者核移植开始不得超过14天，而本次“基因编辑婴儿”如果确认已出生，属于被明令禁止的，将按照中国有关法律和条例进行处理。 /p

如今，中国科学家即将利用CRISPR–Cas9基因编辑技术将修饰后的细胞注入人体进行人类临床试验，这将是世界上首个在人类机体中进行的CRISPR试验。　　进行这项研究的是来自四川大学华西医院(West China Hospital)的研究者Lu You(卢铀)，他计划下个月在肺癌患者机体中检测利用CRISPR–Cas9修饰后的细胞的性能，这项临床试验已于7月6日获得了医院伦理审查委员会的批准审核。研究者卢铀，毕业于华西医科大学，长期从事肺癌和食管癌等胸部肿瘤放化疗和分子靶向治疗的临床与基础研究，肿瘤综合治疗及抗肿瘤新药临床试验研究。　　来自宾夕法尼亚大学从事免疫疗法的研究人员Carl June表示，这或许是一项让我们很多人都非常激动的研究，同时也是一项将CRISPR–Cas9基因编辑技术推向人类临床试验的巨大进步。目前科学家们利用许多基因编辑技术来进行人类临床试验，其中包括研究者June进行的一项研究，他们当时利用基因编辑技术来帮助患者抵御HIV，June同时也是一项临床试验的科学顾问，这项研究计划利用CRISPR–Cas9修饰的细胞来用于癌症治疗。　　上个月，由美国国立卫生研究院相关专家组成的顾问小组已经批准了这项研究计划，但该临床试验还需要得到FDA及大学伦理审查委员会的批准，美国的研究人员表示，他们将在今年年底开始这项研究计划。　　无效的化疗　　这项在中国进行的人类临床试验将会招募转移性的非小细胞肺癌患者和化疗、放疗及其它疗法相继失败的肺癌患者，研究者Lu表示，目前针对癌症的疗法选择非常有限，而基于CRISPR的技术或将为多种疾病的患者带来光明，尤其是那些每天需要治疗的癌症患者。　　研究者Lu的研究团队将从招募的患者机体提取免疫细胞-T细胞，随后利用CRISPR–Cas9基因编辑技术敲除细胞中的特殊基因，该基因所编码的蛋白PD-1可以扮演细胞检查点的角色，其可以对细胞发起的特殊免疫反应进行检查，从而抑制健康细胞被攻击。CRISPR–Cas9技术可以同分子向导配对来识别出携带特殊酶类的染色体上的特殊遗传序列。　　随后研究者在实验室中扩增被基因编辑的细胞，并将这些修饰后的细胞重新注入到患者的血液中，这些工程化的细胞就可以在患者机体中进行循环并且“游入”癌症组织中 即将在美国进行的临床试验也利用了类似的方法来敲除编码PD-1的基因，同时研究者还计划敲除第二个基因，并在细胞重新注入患者体内之前插入第三个基因。　　去年，FDA批准就已经批准了利用抵御肺癌的基于两种抗体的疗法来阻断PD-1，但研究者很难预测这些抗体疗法能够阻断PD-1以及激活机体免疫反应的程度。相比较而言，以较大的把握来剔除关键基因阻断PD-1，同时通过扩大细胞的培养来增加反应的机会，这样或许比基于抗体的疗法效果要强很多，”来自纽约市斯隆凯特林癌症纪念中心的研究者Timothy Chan这样说道。　　验证细胞　　如今我们都知道，CRISPR技术可以对基因组中错误位点的基因进行编辑，但同时也会带来有害的副作用，来自华西医院的研究者Lei Deng表示，这项临床试验所使用的细胞将会由合作者之一的一家成都的生物技术公司进行检验和鉴定，从而确保修饰后的细胞在被注入患者机体之前其纠正的基因已经被敲除了。　　由于这项技术可以靶向作用T细胞，而T细胞可以以多种非特异性的方式来介导多种免疫反应，因此研究者Timothy Chan担心，这种方法或许有可能诱导过度的自体免疫反应，从而使得细胞开始攻击机体肠道组织或者肾上腺及其它正常组织。如今研究人员从肿瘤特殊位点提取出了特殊的T细胞，因为这些T细胞可以特异性地攻击癌细胞 研究者Deng说道，该临床试验中靶向作用的肺癌肿瘤组织或许并不容易接近，如今我们将再次确保FDA批准的抗体疗法的作用，以使其不会产生较高比率的自体免疫反应。　　研究者指出，目前进行的I期临床试验将会检测这种方法的安全性，Deng表示，我们将检测三种不同的剂量体系对10名患者的作用效果，同时我们计划逐渐增加患者的作用剂量，并且从一名患者开始进行研究，同时监测患者是否会出现副作用，并且密切关注患者血液中的标志物的水平，以此来揭示疗法是否在患者机体中发挥作用。　　快速的声誉　　研究者Lu说道，进行审核的过程花费了半年时间，同时我们还需要投资大量的时间和人力，其中包括同医院内部的审查委员会密切沟通，而且NIH对其它CRISPR试验的批准同时也加强了医院内部审查委员会对这项临床试验的自信。　　来自北海道大学的研究者Tetsuya Ishii说道，如今中国在CRISPR技术上发展迅速，已经获得了相当大的声誉 据研究者Lu介绍，他们也将会快速推进这项临床试验，因为他们经历过对癌症患者进行的临床试验疗法。　　研究者June并不惊讶为何中国的研究队伍可以在CRISPR临床实验上走在世界前列，如今中国对生物医药研究领域高度关注。Ishii指出，如果临床试验一开始就被纳入研究计划的话，那么在CRISPR基因编辑领域中国或许会将进行一系列临床试验 ，比如对人类胚胎进行首个CRISPR基因编辑试验，以及开发出首个CRISPR编辑的猴子。　　2015年我国中山大学黄军就教授同中山大学附属第一医院的周灿权教授就在Protein&Cell发表了他们的援救成果，文章中他们利用 CRISPR/Cas9系统对人类胚胎基因组改造的研究结果，该研究一度引发了新一轮的伦理学争论。今年4月份，刊登于国际杂志the Journal of Assisted Reproduction and Genetics上的一项研究论文中，来自广州医科大学的研究人员利用基因编辑技术CRISPR/Cas9对人类胚胎进行了遗传性修饰用来抵御HIV，该研究也遭到一度热议。　　最后研究者Lu说道，我希望我们是第一个进行这项临床试验的人，更重要的是，我们希望可以通过这项临床试验获得足够多的积极性证据。

p 　　“基因编辑婴儿”案12月30日在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。贺建奎、张仁礼、覃金洲等3名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，分别被依法追究刑事责任。 /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201912/uepic/5127be46-d883-4bcb-8f7b-5c89252397c1.jpg" title=" timg.jpg" alt=" timg.jpg" / /p p 　　 strong 据新华社报道： /strong /p p 　　根据3名被告人的犯罪事实，性质，情节和对社会的危害程度，依法判处被告人南方科技大学原副教授贺建奎有期徒刑三年，并处罚金人民币三百万元 判处广东省某医疗机构张仁礼有期徒刑二年，并处罚金人民币一百万元 判处深圳市某医疗机构覃金洲有期徒刑一年六个月，缓刑二年，并处罚金人民币五十万元。 /p p 　　 strong 判决依据 /strong /p p 　　据新华社报道，法院审理查明，2016年以来，南方科技大学原副教授贺建奎认识人类基因编辑技术获得商业利益，即与广东省某医疗机构张仁礼，深圳市某医疗机构覃金洲共谋，在明知违反国家有关规定和医学临床的情况下，仍以通过编辑人类正确的CCR5基因可以培育免疫癌症的婴儿为名，将安全性，有效性未经严格验证的人类遗传基因编辑技术用于辅助生殖医疗。 /p p 　　贺建奎等人伪造临床审查材料，招募男方为艾滋病病毒感染者的多对夫妇实施基因编辑及辅助生殖，以冒名顶替，隐瞒真相的方式，由不知情的医生将基因编辑过的胚胎通过辅助生殖技术移植入人体内，致使2人怀孕，先后生下3名基因编辑婴儿。 /p p 　　法院认为，3名被告人未取得医生执业资格，追名逐利，严重违反国家有关科研和医疗管理规定，逾越科研和医学伦理道德底线，贸然将基因编辑技术植入人类辅助生殖医疗，扰乱医疗管理秩序根据3名被告人的犯罪事实，性质，情节和对社会的危害程度，依法判处被告人贺建奎有期徒刑三年，并处罚金人民币三百万元 判处张仁礼有期徒刑二年，并处罚金人民币一百万元 判处覃金洲有期徒刑一年六个月，缓刑二年，并处罚金五十万元。 /p p 　　庭审过程中，公诉机关出示了物证，书证，证人证言，鉴定意见，勘验笔录，检查笔录，视听资料，电子数据等证据。3名被告人当庭表示认罪悔罪，辩护律师到庭为3名被告人进行了辩护。 /p p 　　 strong 基因编辑婴儿事件回顾 /strong /p p 　　贺建奎，原南方科技大学副教授。主要研究实验室用物理，统计和信息学的交叉技术来研究复杂的生物系统。研究集中于免疫组库测序，个体化医疗，生物信息学和系统生物学。 /p p 　　贺建奎拥有多学科交叉的背景，并在基因测序仪研究， CRISPR基因编辑，生物信息学等多个领域取得研究突破。他的实验室将高通量测序应用到免疫细胞受体库的多样性研究。 /p p 　　事情爆发于2018年11月26日，当时人民网报道称： /p p 　　来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。 /p p 　　这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。 /p p 　　这项研究，也通过了深圳和美妇儿科医院的医学伦理委员会的审查。 /p p 　　消息一经传播，便引发了社会舆论的广泛关注，各方关联者紧急否认。 /p p 　　11月26日晚间，国内上百名科学家联名发声，对贺建奎未经严格伦理和安全性审查，进行的可遗传的人体胚胎基因编辑行为，表示坚决反对和强烈谴责。 /p p 　　深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会表示，试验未经医学伦理报备，将启动对”基因编辑婴儿”涉及伦理问题的调查。 /p p 　　之后，国家卫健委表示，已经注意到“基因编辑婴儿”事件：要求广东省卫生健康委依法依规处理。 /p p 　　11月28日，贺建奎出席了在香港举办的第二届基因编辑国际峰会。在会上，他表示对“基因编辑婴儿”这项医学上的突破感到自豪。 /p p 　　11月29日，中国科技部要求暂停贺建奎的科研活动。 /p p 　　12月6日，总理在主持国家科技领导小组会议时，针对基因编辑婴儿事件，特别提出“要严肃查处违背科研道德和伦理的不端行为”。 /p p 　　当年年底，贺建奎被《时代》、《环球科学》等杂志评为2018年影响科技的重要人物之一。 /p p 　　2019年12月5日，美国科技媒体《MIT科技评论》拿到贺建奎的手稿，披露了实验中的细节。多位知名专家称： /p p 　　实验并未对HIV做出完整的实验验证，研究结果可能无效，并且贺对基因编辑造成的后果也非常清楚。 /p p 　　2019年12月30日，一审宣判。 /p

p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 新华社广州记者从广东省“基因编辑婴儿事件”调查组获悉，现已初步查明，该事件系南方科技大学副教授贺建奎为追逐个人名利，自筹资金，蓄意逃避监管，私自组织有关人员，实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201901/uepic/c87dca19-ee4b-4564-b02a-b139cb3acfc4.jpg" title=" 企业微信截图_20190121160939.png" alt=" 企业微信截图_20190121160939.png" / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 据调查组介绍，2016年6月开始，贺建奎私自组织包括境外人员参加的项目团队，蓄意逃避监管，使用安全性、有效性不确切的技术，实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。2017年3月至2018年11月，贺建奎通过他人伪造伦理审查书，招募8对夫妇志愿者（艾滋病病毒抗体男方阳性、女方阴性）参与实验。为规避艾滋病病毒携带者不得实施辅助生殖的相关规定，策划他人顶替志愿者验血，指使个别从业人员违规在人类胚胎上进行基因编辑并植入母体，最终有2名志愿者怀孕，其中1名已生下双胞胎女婴“露露”“娜娜”，另1名在怀孕中。其余6对志愿者有1对中途退出实验，另外5对均未受孕。该行为严重违背伦理道德和科研诚信，严重违反国家有关规定，在国内外造成恶劣影响。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 调查组有关负责人表示，对贺建奎及涉事人员和机构将依法依规严肃处理，涉嫌犯罪的将移交公安机关处理。对已出生婴儿和怀孕志愿者，广东省将在国家有关部门的指导下，与相关方面共同做好医学观察和随访等工作。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 2018年11月26日，贺建奎团队对外宣布，一对基因编辑婴儿诞生。随即，广东省对“基因编辑婴儿事件”展开调查。 /p p style=" text-align: center text-indent: 0em " strong style=" text-align: center text-indent: 2em color: rgb(0, 112, 192) " 贺建奎“基因编辑婴儿事件”回顾 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 2018年11月26日，中国科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已在中国健康出生。按照贺建奎的说法，在受精卵阶段，这对双胞胎的CCR5基因经过了修改，出生后可以天然抵抗艾滋病，是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。这一消息发布后，立即在全球掀起巨大波澜，数百名生物学家公开谴责了贺建奎的行为，他们认为，即使修改了胎儿的CCR5基因，也不意味着可以免疫艾滋病，而在现阶段对生殖细胞进行基因编辑，完全违背了科学研究的伦理准则，可能给人类带来一系列无法预料的后果。 /p

“基因编辑婴儿”案被告人、南方科技大学原副教授贺建奎近期已刑满释放。4月7日，健康时报接通了贺建奎的电话，对方确认为本人接听，但表示不方便通话。贺建奎曾入选《Nature》年度十大科学人物2018年11月26日，贺建奎因“基因编辑婴儿”事件引发轩然大波。业内专家对实验的动机和必要性、实验过程的合规性、实验影响的不可控性都提出质疑。2019年1月21日，南方科技大学研究决定解除与贺建奎的劳动合同关系，终止其在校内一切教学科研活动。2019年12月30日，“基因编辑婴儿”案在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。贺建奎等3名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，分别被依法追究刑事责任。法院依法判处被告人贺建奎有期徒刑三年，并处罚金人民币三百万元。贺建奎简介贺建奎，男，原南方科技大学副教授，主要研究实验室用物理，统计和信息学的交叉技术来研究复杂的生物系统。研究集中于免疫组库测序，个体化医疗，生物信息学和系统生物学。贺建奎拥有多学科交叉的背景，并在基因测序仪研究， CRISPR基因编辑，生物信息学等多个领域取得研究突破。他的实验室将高通量测序应用到免疫细胞受体库的多样性研究。2018年11月26日，贺建奎“基因编辑婴儿”事件引发轩然大波。业内专家对实验的动机和必要性、实验过程的合规性、实验影响的不可控性提出质疑。2018年12月19日，贺建奎入选《Nature》年度十大科学人物。2019年1月21日，从广东省“基因编辑婴儿事件”调查组获悉，现已初步查明，该事件系南方科技大学副教授贺建奎为追逐个人名利，自筹资金，蓄意逃避监管，私自组织有关人员，实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。2019年1月21日，南方科技大学研究决定解除与贺建奎的劳动合同关系，终止其在校内一切教学科研活动。 2月12日，斯坦福大学正在按照程序，对校内与贺建奎有关的研究人员进行审查。 [4] 2019年2月，开展基因编辑婴儿实验的原南方科技大学副教授贺建奎的一篇研究论文被撤稿。 2019年4月18日，上榜美国《时代》杂志（Time）2019年度全球百位最具影响力人物榜单。 2019年12月30日，“基因编辑婴儿”案在深圳市南山区人民法院一审公开宣判，贺建奎被依法判处有期徒刑三年，并处罚金人民币三百万元。

近日，有关NgAgo基因编辑技术首篇论文实验的可重复性受到相关研究者质疑，该论文作者、河北科技大学副教授韩春雨在各类报告上回应这需要“高超的实验技巧”。对此，《中国科学报》记者在采访该领域专家时了解到，所谓“高超的实验技巧”实为实验“标准化”，目前多个实验室的重复实验结果即将出炉。　　最近一个月，许多研究者在网络平台上声称无法重复韩春雨发表论文中的实验。科学网上，多名博主转发研究者的评论，参与了对此事的关注。　　截至发稿前，韩春雨本人并未就此事细节向媒体进行回应。不过，据《中国科学报》记者了解，世界范围内有几家实验室正在对NgAgo-gDNA基因编辑技术的几项实验进行重复，并且已有从未与韩春雨联系过的研究者独立完成了重复实验，即将在学术刊物上发表论文公布结果。　　“韩春雨所说的‘高超的实验技巧’并不准确。”国内一名从事基因技术研究的院士告诉《中国科学报》记者。他推测，无法重复的原因可能是实验过程的“标准化”出了问题，“在细胞生物学的历史上，不能重复的实验时有发生，甚至有时候只是换了一个实验室地点，也得不到相同的实验结果。”　　例如，该院士曾亲历，使用不同生产厂家的血清，也会影响哺乳动物细胞培养。而当年基因克隆时，法国科学家一直无法复制加拿大科学家的实验，最终查明原因竟源于两家实验室使用的水的区别。　　因此，上述院士表示：“韩春雨的实验其他人不能重复不能代表这一结果是假的。”　　目前，已有研究者正在逐步发现“诀窍”。在专门讨论NgAgo的谷歌讨论小组中，一名无法证实身份的研究者“Jan Winter”表示，他因为替换了一项实验材料，取得了重复实验的成功。韩春雨的实验显示，NgAgo能够识别5’磷酸化的ssDNA并利用其作为向导，完成后续的编辑过程，而获得磷酸化的小段DNA是前提。　　这名研究者则是在实验室用激酶磷酸化替代了从厂家直接订购，而取得了重复实验的成功。业内人士分析，磷酸化可能是实验中的技术要点之一。　　哈尔滨工业大学生命学院教授黄志伟课题组向《中国科学报》记者证实，他带领的研究组正在重复这项实验。“结果还要再等一等。”他表示。　　根据《中国科学报》记者调查，针对韩春雨论文的质疑集中在论文中的第四部分结果上，即证明NgAgo能否编辑内源人类基因组。　　今天下午，一位来自印度基因与综合生物学研究所的Debojyoti Chakraborty博士向媒体确认“this system works”(这一系统奏效了)。Chakraborty博士表示，他们使用了NgAgo技术剪辑了海拉细胞中的相关序列，并观测到了细胞中的GFP减少的现象，这初步确认了剪辑技术发生了作用。他同时强调：“要判定韩教授的方法的可重复性，必须要等到基因测序结果出来以后才能下结论。”　　对此，记者从可靠渠道了解到，韩春雨早在论文发表之初，便意识到，这一新技术目前并不稳定，他也一直致力于优化和改进该技术，并曾表示“很有信心”。目前，韩春雨已向相关研究者发放了质粒，用于NgAgo基因编辑技术的进一步研究。

衢州市科技局按照“一平台+一中心+N驿站+N专员”组织架构，构建四省边际大型仪器设备共享中心。一是探索本市大仪管理单位评价机制。依托大型仪器设备管理单位，建设N个“服务驿站”，对其制度建设、管理系统对接、设备入网共享、共享服务成效等方面开展考核。绩效评价结果作为科研仪器设备购置审核、资产管理、财政补助资金安排的重要依据。二是强化四地市协同工作机制。由衢州市科技局牵头，建立四地市联席会议机制，加强大仪共享业务对接，健全相关业务标准规范，定期研究解决工作中存在的困难和问题，推动大仪共享工作有序高效开展。二是建立即时响应机制。制作各地业务审批和技术支撑联络图，确定专职联络员，定时开展业务培训交流，提高沟通效率，落实联席会议各项工作部署。三是加快四省边际大仪共享平台建设。依托浙江省大型科研仪器开放共享平台，利用四地市大型科研仪器资源，上线“四省边际共享专区”。以大型科研仪器“闭环管理、动态监管、全流程服务”为核心，以科研人员、科技企业的创新需求为导向，强化跨地、跨部门协同，建设多跨协同场景应用，实现大型科研仪器管理“一网办”和大型科研仪器开放共享服务“一指办”。

日本国际科学技术财团2日在东京宣布，今年的“日本国际奖”授予美国、法国和以色列的3名科学家，以表彰他们在基因编辑和网络安全领域的贡献。　　获得今年生命科学领域“日本国际奖”的有2名科学家，分别是美国加利福尼亚大学伯克利分校教授珍妮弗道德纳和在德国马克斯普朗克感染生物学研究所工作的法籍科学家埃玛纽埃勒沙尔庞捷。获得电子、信息、通信领域“日本国际奖”的是以色列魏茨曼科学研究所教授阿迪沙米尔。　　道德纳和沙尔庞捷的获奖理由是2012年发明了新的基因编辑技术“CRISPR-Cas9系统”。这一技术比以往的基因编辑方法更加简便、高效和低成本，对于任何生物的目标DNA都可以进行任意部位的切断、剔除、插入和置换等操作，已作为生命科学的研究手段广为应用。　　沙米尔教授的获奖理由是“先驱性的加密研究对于信息安全的贡献”。他发明的“RSA算法”等各种加密方法对保护网络个人信息等贡献巨大。　　“日本国际奖”由日本国际科学技术财团于1983年设立，1985年首次颁奖，评选范围覆盖几乎所有科技领域，每年对其中两个领域的杰出科学家进行表彰。该奖将于今年4月19日在东京举行颁奖仪式。两个领域的奖金均为5000万日元(约合44万美元)。截至去年，88位“日本国际奖”得主中，有10位获得了诺贝尔奖。

中国科协第114期新观点新学说学术沙龙专家称我国基因组编辑技术须破壁前行　　本报讯(实习生曾云 本报记者潘希)近日，中国科协第114期新观点新学说学术沙龙以“基因组编辑新技术的兴起将带来的冲击”为主题，邀请相关专家讨论了基因组编辑技术在国内外的现状与发展。　　近几年，由于CRISPR(规律成簇间隔短回文重复)等工具的不断问世，基因组编辑技术迎来了新的浪潮。“CRISPR能完成90%的工作，但核心的专利仍掌握在西方人手中。”中科院动物所研究员王皓毅直言，一定要开发新的工具，寻找比CRISPR效率更高的酶。　　“国内科学家要协调合作，思考如何在坚持国际合作的同时，又保持国内优势。”中科院院士、华大基因研究院理事长杨焕明表示，同时应该加强科普避免重蹈转基因的覆辙，也不要在基因组编辑研究中一哄而上。　　在杨焕明看来，现在可以考虑借CRISPR的东风讨论生命科学的服务问题。　　目前，我国也处在CRISPR研究的前沿。例如在植物研究领域，中科院遗传与发育所运用TALEN和CRISPR技术在六倍体小麦中实现了3个同源等位基因的编辑，解决了小麦白粉病广谱持久抗性世界性难题，得到国际上的高度评价。　　不过，专家也列出了目前基因组编辑技术面临的一些技术难题，例如如何提高敲除效率、减少脱靶效应、提高同源重组效率、实现基因定点替换或插入等。　　华南农业大学教授刘耀光认为，对基因的定点替换以及插入等基因靶向修饰来说，技术上还有瓶颈，现在能够做到替换的例子很少。对植物来说，仍然需要提高效率达到实用性。“希望在不久的将来有实用突破”。　　在讨论中，知识产权等问题也成为专家对国内基因组编辑发展的担忧。中科院遗传发育所研究员高彩霞表示，技术的推广需要强大的知识产权支撑，应分析哪些能做哪些不能做，利用自身优势加快推广速度。　　“可以通过合作把专利的渠道拓宽。” 大北农生物科技有限公司专家杨进孝认为，企业要通过服务的方式参与进来，加强研究机构与企业的合作，促进产品落地。　　杨焕明表示，基因组编辑应用的大门已经打开，国内要创造成熟的条件来推动我国基因组编辑技术的研究与推广。

英国皇家化学会（RSC）期刊《Journal of Analytical Atomic Spectrometry》于1986创刊，是目前国际公认的原子光谱分析领域中最高水平的学术期刊，主要刊载原子光谱基础理论和元素分析应用的原始创新性研究成果，影响因子为3.435。 　　2010年是JAAS创刊25周年，同时也是ICP-MS第一篇论文发表30周年。值此之际，JAAS近日在清华大学举办了“JAAS 25周年学术讨论会”。会议期间，仪器信息网编辑就原子光谱的发展及JAAS的办刊特色采访了JAAS评论编辑Norbert Jakubowski博士，JAAS编辑May Copsey博士和英国皇家化学会（RSC）出版人Niamh O'Connor博士。 JAAS评论编辑Norbert Jakubowski博士 JAAS编辑May Copsey博士 英国皇家化学会出版人Niamh O'Connor 博士 　　Instrument：2010是JAAS创刊25周年，您能谈谈为何选择在北京举办25周年学术研讨会吗? 　　May Copsey：这次学术会议是JAAS 25周年系列纪念活动之一，对于我们来说，纪念JAAS创刊25周年十分重要，不仅要回顾JAAS 25年来的发展历程，同时也是探索未来的发展之路。随着中国经济以及中国分析科学的快速发展，我们选择在北京举办此次会议，期望同中国学者一起探讨原子光谱的发展。 　　Norbert Jakubowski：另外一个重要的原因是我们有许多朋友在这里，尤其是张新荣教授帮忙负责组织这次会议，我们感到非常高兴。 　　Instrument：25年来，JAAS收录的论文中，有关ICP、AAS、AFS、XRF的论文所占比例有着怎样的变化?有哪些重要的变化? 　　Norbert Jakubowski：确实这些年来，不同原子光谱技术的论文比例发生了很大的变化。研究者们对于AAS的兴趣正在逐渐降低，所以JAAS收录的相关论文也越来越少。1986年，JAAS收到的稿件中50%是关于AAS，而2006年，关于AAS的论文只有10%。 　　相反，有关ICP以及ICP-MS的论文越来越多。自从ICP-MS问世以来，它的发展十分迅速。目前JAAS收录的论文中60%都是有关ICP-MS的，其中激光剥蚀与ICP-MS联用技术(LA-ICP-MS)也是热门研究领域，早在2005年JAAS中有关LA-ICP-MS的论文量几乎和AAS一样多。JAAS编委Günther博士曾预测说也许有一天所有的ICP-MS都将与LA联用。 　　当然，JAAS不是只有ICP-MS，我们依然会收到有关AAS的论文，但大多是有关连续光源原子吸收光谱的。此外，关于辉光放电原子发射光谱(GD-OES)以及辉光放电质谱(GD-MS)的基础研究及应用研究也在逐渐增多。 　　至于XRF，最初JAAS在XRF领域并不是特别具有优势，所以收录的有关XRF的论文量并不多。但最近几年，工业分析领域有一大批人在使用XRF仪器。据一厂商介绍，如今ICP-MS的市场容量在20000台左右，而XRF的市场容量在2000000台，所以这对于JAAS也是一个非常重要的机遇。 　　Instrument：根据JAAS收录的论文分析，目前原子光谱分析技术的应用领域主要集中在哪些方面，在哪些研究领域将会取得重大突破? 　　Norbert Jakubowski：谈到原子光谱在不同领域的应用，我们也发现有了许多变化。早期JAAS收录的许多论文大部分是关于地质科学、材料科学以及环境科学。从2006年的统计数据来看，在前二十年里，JAAS收录的有关环境分析的论文量占30.2%，材料分析占16.8%。但最近几年原子光谱的应用研究逐渐转向了生物医药，以及纳米材料分析等领域。预计将来，原子光谱技术将在这些新的应用领域发挥更大的作用。 　　Instrument：从投稿情况来看，请谈谈目前不同国家和地区原子光谱技术的研究情况，各有哪些特点和优势?其中，对于中国的原子光谱论文您有何看法? 　　May Copsey：从1986-2006年间，JAAS收到的投稿论文中，57%来自欧洲，24%来自北美，12%来自亚洲，4%来自南美，1.6%来自澳洲，1.6%来自非洲。目前，JAAS依然在欧洲能够收到许多投稿，特别是有关激光剥蚀技术的基础研究。来自亚洲的论文量正在逐年增长，预计这种趋势还将继续。中国的投稿量现在也保持了持续增长的趋势，特别是在地质研究和纳米分析领域。 　　Niamh O'Connor：事实上，目前不同国家有着不同的研究热点，这主要取决于一个国家的经济水平以及发展重点。除此之外，研究者的兴趣和工作领域也会有影响。 　　Instrument：请谈谈原子光谱仪器的发展? 　　Norbert Jakubowski：原子光谱仪器正逐渐朝着体积更小、灵敏度更高的方向发展。每年，都有许多新型仪器上市，但事实上我们并没有看到有重要突破的新仪器。例如，如果要分析单纳米粒子，就需要非常高的时间分辨率，但是没有生产商能解决这一问题。大家对于新兴市场的关注还较少，如医药分析市场，这个市场要比环境监测大10倍甚至百倍。我认为完全可以利用原子光谱仪器为医疗保健提供分析手段，例如癌症诊断等，这将为原子光谱的应用提供更广阔的空间。 　　去年，加拿大一家仪器公司推出一种新型ICP飞行时间质谱仪用于分析检测单个癌细胞。这是一个非常成功的想法，因为许多医疗工作者利用荧光检测方法同时只能检测细胞中的四个生物分子，而利用这款新型ICP飞行时间质谱仪可以同时检测二十多个生物分子。还有许多新的领域，原子光谱也可以发挥重要作用，但是我们首先得向这些领域的分析工作者证明原子光谱仪器确实能帮助他们完成检测目标。 　　现在，还有一些研究者在从事原子光谱仪器的基础研究，如新型质谱离子源或其他相关的激发源的开发，以拓宽原子光谱的应用范围，这对于仪器获得好的分析结果也十分重要。还有些仪器公司正在推出新的ICP-MS接口，但现在我们还没有完全弄清楚等离子体是如何转入质谱仪的，所以仪器的发展还需要基础研究的支持。 　　Instrument：请您谈谈JAAS的办刊特色?25年来，JAAS如何在保持其在原子光谱分析领域的绝对领先地位?对于JAAS未来的发展，您目前有哪些具体的规划? 　　May Copsey：在JAAS刊登的论文都需要经过严格的审稿程序，每一篇收录的文章都会经过编辑们的仔细审查。一般，我们会选取相关领域的两位专家评审稿件的科学性，他们会返回自己的意见，并对每一处修改都给予合理的建议，然后我们会考虑是否收录这篇稿件，通常我们接收到的50%-60%的稿件都会被收录。 　　我们一定得感谢专家们的支持。他们花很多时间去审查稿件，对在JAAS上发表的论文都给予特别细致的审稿意见，这对于保持在JAAS的高质量十分重要。此外，研究者们选择将他们最好的研究成果在JAAS发布对提高JAAS的影响力也非常重要。 　　Niamh O'Connor：作为英国皇家化学会的出版人，最重要的事情是了解不同学术团体的研究兴趣。我们出版的所有刊物，包括JAAS，和在不同国家不同研究领域的编委们、顾问、审稿人、作者以及读者保持非常紧密的联系。他们可以帮助我们去了解不同学术团体的要求，可以帮助我们设立非常高的标准。英国皇家化学会在中国也有许多会员，如高山教授、张新荣教授，他们给我们的工作很大的帮助。 　　Norbert Jakubowski：我们的编辑还经常去参加一些重要的学术会议，通过交流，可以更好的与编委、作者及读者们保持紧密联系，这在一些期刊中是很少见的，我们在尽力使自己的期刊能独具特色。 　　May Copsey：至于未来的发展规划，我们依然非常希望能够提高JAAS中的原子光谱基础研究。目前在JAAS收录的论文中，大多数是有关应用的，而基础研究的论文量较少，但是原子光谱基础理论的研究对于原子光谱充分发挥其潜能也是十分重要的，所以JAAS期望能收到更多有关基础研究的原子光谱论文。但我们也意识到现在的刊物数量越来越大，因此，在保持了良好的基础同时，我们也可以将内容灵活的延伸至读者和作者的研究领域，例如增加对原子光谱在地质学，生物学和其他跨学科研究领域的关注。 采访现场 　　特别感谢：清华大学张新荣教授在此次采访过程中给予我们的支持与帮助! 　　附录：《Journal of Analytical Atomic Spectrometry》http://www.rsc.org/jaas 采访编辑：秦丽娟 以下为采访稿件“英文版” Atomic Spectrometry：Playing an important role in many new applications 　　Journal of Analytical Atomic Spectrometry (JAAS) is widely considered to be the number-one journal publishing innovative research on the fundamental theory, practice and analytical application of atomic spectrophotometer techniques, the impact factor is 3.435. 　　2010 is the 25th anniversary of the JAAS, and also is the30th anniversary of the first published ICP-MS paper. On this occasion, JAAS has held a one-day symposium in Tsinghua University to celebrate the event. During the symposium, we interviewed Dr. Norbert Jakubowski (Reviews Editor of JAAS), Dr. May Copsey (the Editor of JAAS), and Dr. Niamh O'Connor (Publisher of RSC Publishing). They talked about the development of atomic spectrometry, and how JAAS maintain the absolute leading position in the area of atomic spectrometry? 　　Instrument：2010 is JAAS 25th anniversary, could you please talk about the reason for holding the symposium in Beijing? 　　May Copsey：This symposium is a part of the celebrations of JAAS' 25th birthday. It's very important for us to celebrate JAAS' 25th anniversary. We not only look back the previous 25 years of JAAS, but also take the opportunity to look forward at the meeting, and hopefully to see what development will be coming in the future. For the development of Chinese market and the rapid growth on analytical sciences in China, we hold our symposium here in Beijing to look forward the future development of atomic spectrometry. 　　Norbert Jakubowski：Another important reason is that we have many good friends here and we are lucky to have Professor Xinrong Zhang here as our host. 　　Instrument：Could you please introduce the proportion of the papers about ICP, AAS, AFS, XRF included in JAAS? What changes had happened to the amount of the papers about ICP, AAS, AFS, XRF in the past 25 years?Which changes do you think are quite important? 　　Norbert Jakubowski：We have seen significant changes in all these areas. The interest in AAS is declining from year to year, so we are getting fewer and fewer papers on this topic. The number of AAS papers has decreased during 1986 to 2006 (50% to 10% of all manuscripts). The interest in ICP-MS and ICP emission spectrometry is still increasing. Since ICP-MS was launched in the market, it has developed very rapidly. Now at least 60% of all papers published in JAAS relate to ICP-MS. For example, LA-ICP-MS is one of the hot topics in JAAS. In 2005, the number of LA-ICP-MS nearly reached the number of AAS publications. Dr. Günther once predicted that there might come a day when all ICP-MS systems will be coupled to laser ablation "nebulizers". Certainly we don't only have ICP-MS, and we're still getting a certain amount of papers from AAS, but now we are also seeing more papers submitted on continuous source AAS. The number of fundamental and applied studies in GD-OES and GD-MS is growing too. 　　As to XRF, at the beginning, JAAS was weak for X-Ray technique, so we haven't had too many papers from XRF. Now during the last couple of years, in industry those people who applied XRF instrument is a big family. According to one manufacture's introduction, nowadays, we have almost 20000 ICP-MS instruments in the market, but we have more than 200 0000 XRF. So this is a much bigger opportunity. 　　Instrument：According to JAAS' articles, which field do atomic spectrometry analysis technologies mainly focus on at present? In which aspect will they get breakthrough? 　　Norbert Jakubowski：Talking about the application of atomic spectrometry in various areas, we also have seen many changes. Early on, we saw many papers coming from geological sciences, material sciences and a lot of environmental studies. From 1986 to 2006, according to JAAS' articles, 30.2% are about environmental studies, 16.8% about material sciences. But now we see that the scope is moving into medical and biological applications and to material sciences again, particularly in the direction of nano sciences. Nowadays, we see an increasing number of papers focusing on applications, rather than fundamental developments. In the future, we expect that atomic spectrum analysis technology will play a bigger role in these new applications. 　　Instrument：According to the contribution situation, could you please introduce the research situation of atomic spectrometry in different countries and areas recently? What do you think about the atomic spectrometry papers of China? 　　May Copsey：From 1986 to 2006, the manuscripts contributed to JAAS are 57% from Europe, 24% from North America, 12% from Asia, 4% from South America, 1.6% from Australia and1.6% from Africa. At the moment, we still receive lots of papers from Europe, particularly in laser ablation fundamentals. The number of papers from Asia is growing quite strongly year after year, and we expect the trend will continue. We expect that the number of papers from China will continue to grow, particularrent communities. In all of our journals, including JAAS, it's very important for us to maintain contact with all the editorial and advisory board members as well as authors and referees who come from different countries and work on different researches. They help us to understand what different communities want, and to make sure they set very high standard for us. RSC journals also have a lot of Board members from China, such as Prof. Shan Gao and Prof. Xinrong Zhang, that really make a difference. 　　Norbert Jakubowski：Our editors are always present at each of those important conferences to talk with people. We have very close relationship with authors, readers, editorial boards. RSC Publishing tries to really make the difference from other periodicals. 　　May Copsey：As to the plan for the future, we still very much like to see JAAS promoting fundamental development for atomic spectrometry, and fundamental atomic spectrometry research is still very important for their potential. We realize that the number of publications is growing rapidly, so we will maintain a good foundation, and at the same time be flexible to respond to what our readers and authors are doing, such as increasing our focus on applications in geology, biology, and other interdisciplinary research areas.

Crispr基因编辑——一种分子剪刀可以让科学家对生物体的DNA进行有针对性的改变。Crispr基因编辑毫无疑问是治疗镰状细胞病的一个希望。镰状细胞病是一种与之相关的血液疾病，被称为地中海贫血，是一种罕见的失明，以及一种毁灭性的疾病，被称为转甲状腺素淀粉样变性，在这种疾病中，一种畸形的蛋白质会在体内堆积。有时候，科学家可以使用Crispr剪掉有问题的DNA以达到治疗疾病的目的，但在某些情况下，保留一个基因并对其进行微调，即系进入表观遗传编辑，可能会达到更好的目的。表观遗传学是研究DNA在一生中发生的化学变化，这些变化反过来又影响基因的表达。这些变化可能是由于一个人的行为(如饮食或吸烟)或环境暴露(如毒素或紫外线)造成的。表观遗传学是一种分子记忆，反映了我们多年来遇到的经验。这就是为什么，在拥有相同DNA密码的同卵双胞胎中，一个可能会患上癌症，而另一个则保持健康。虽然基因编辑依赖于改变DNA密码本身，而表观遗传编辑则涉及到上调或下调单个基因的表达。基因包含制造重要蛋白质的指令，而它们的表达是基因被“开启”来制造它们的过程。如果将基因比喻成音板上的音量旋钮，表观遗传编辑控制着它们的设置是“响亮的”还是“柔和的”。对于这样的“音量控制”进行实验是一个新领域，而刚好在今年5月发表在《科学进展》杂志上的一项研究提供了一个有趣的线索，揭示了一个可能的应用：对抗早期饮酒改变基因工作方式的方式。在之前的研究中，科学家们发现，青春期的酗酒会改变杏仁核的大脑化学成分–杏仁核是大脑中控制恐惧和快乐反应的小杏仁形状的部分。在啮齿动物和人类身上，他们都发现，在生命早期接触酒精似乎会减少一种名为Arc的基因的表达。这个基因是大脑可塑性的主要调节器，也就是大脑基于经验的适应能力。当Arc的表达被抑制时，这种变化与成年后易患焦虑和酒精使用障碍有关。在这项新研究中，由伊利诺伊大学芝加哥分校酒精表观遗传学研究中心主任、精神病学教授Subhash Pandey带领的团队想看看他们是否可以通过在老鼠杏仁核中对Arc进行表观遗传编辑来逆转这种改变。他们构建了一种经过修改的Crispr形式，这种Crispr不是编辑或删除基因，而是增加基因的表达。然后，他们将其注射到成年大鼠的大脑中，这些成年大鼠在青少年时期曾接触过酒精——相当于10至18岁的人类。这种早期的接触意味着Arc的表达在成年动物中已经受到抑制。Subhash Pandey表示他们瞄准了杏仁核的中央核，因为这是处理进入大脑的信息的关键中枢，也是焦虑、恐惧和饮酒行为的中心。注射Crispr使Arc的表达恢复到基线水平，Subhash Pandey称之为大脑的“工厂重置”。之后，这些啮齿动物摄入的酒精减少了，焦虑也减少了——研究人员通过行为测试来测量这一点，包括老鼠在所谓的“高架迷宫”中的表现。十字形迷宫由两条暴露在外的臂和两条封闭的臂组成。啮齿类动物的压力越大，它们就越不愿意在迷宫的露天部分呆上一段时间。Subhash Pandey说：“我们没有看到任何迹象表明他们的饮酒水平会回到基线，所以我们认为，也许这种表观基因编辑会产生持久的影响，我认为，就如何将这种疗法转化为人类治疗而言，还有很多工作要做，但我抱有很高的希望。”为了测试Arc基因是否真的导致了这一结果，研究人员还设计了一种旨在减少其表达的Crispr注射。他们在青春期没有接触酒精的老鼠身上进行了测试。注射后，老鼠比之前更焦虑，喝了更多的酒。这项研究提出了一种可能性，即我们的分子记忆可能会被修改，甚至被删除。加州大学伯克利分校的遗传学教授、加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校创新基因组学研究所的科学主任费奥多尔乌尔诺夫说：“这项研究展示了改变基因对其经历的记忆的可行性，这深深给我留下了深刻的印象。”但是他也强调，老鼠不是人类，我们不应该草率下结论。乌尔诺夫说表示治愈一只老鼠和用表观遗传编辑器给一个酗酒成瘾的人注射之间的距离还很遥远。我们是否具备向那些轻度饮酒问题的人的杏仁核进行快速注射还有很长的路要走。乌尔诺夫作为表观遗传编辑公司Tune Therapeutics的联合创始人之一，他认为，这样的实验疗法可以在多次治疗后复发、没有其他治疗选择的酒精成瘾患者中进行测试。然而，与直接编辑基因一样，调整基因表达可能会产生意想不到的后果。因为Arc是一种与大脑可塑性有关的调节基因，修改它的表达可能会产生酒精成瘾以外的影响。俄勒冈健康与科学大学遗传学教授贝琪弗格森(Betsy Ferguson)研究成瘾和其他精神疾病的表观遗传机制，她说:“我们不知道这种变化会改变其他什么行为。”“这是一种平衡，既要找到有效的方法，又要找到不会破坏日常生活的方法。”另一个复杂的因素是，随着时间的推移，酒精的使用会改变数十个、甚至数百个基因的表达。在人类中，这可能不像提高Arc的表达那么简单，这只是其中之一。虽然解决方案似乎是调整所有这些基因，但同时操纵许多基因的表达可能会导致问题。“我们知道行为，包括饮酒行为，是由许多基因控制的，这真的是一个具有挑战性的问题来解决，”Betsy Ferguson说。目前还不清楚这种编辑的影响会持续多久。Betsy Ferguson表示自然发生的表观遗传变化可能是暂时的，也可能是永久性的，有些甚至可以传给后代。总的来说，她认为使用表观遗传编辑治疗酒精成瘾的想法很有趣，但她希望看到结果被复制，并在更接近人类的大型动物身上试验Crispr治疗。相信这一天可能不会太远，因为最近有几家公司推出了表观遗传编辑商业化。在总部设在圣地亚哥的Navega治疗公司，研究人员正在研究如何通过抑制一种名为SCN9A的基因的表达来治疗慢性疼痛。当它高度表达时，它会发出许多疼痛信号。但简单地删除这个基因并不是一个好主意，因为一定程度的疼痛是有用的；当身体出现问题时，它会发出信号。(在极少数情况下，携带SCN9A突变的人对疼痛具有免疫力，这使他们容易受到无法感觉到的伤害。)。在Navega的实验中，小鼠的表观遗传编辑似乎抑制了几个月的疼痛。点击图片免费报名参加“第五届基因测序网络大会”

12月21日，英国《自然》杂志发表一项生物学进展，报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。　　CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明，通过介入，CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比既往基因编辑技术更高。现在，生物学家们正致力于用CRISPR探究治疗人类遗传疾病的方法，而这种突破性的技术就是通过一种名叫Cas9的特殊编程的酶发现、切除并取代DNA的特定部分。它来源于细菌，在细菌内帮助抵抗入侵的病毒。目前的系统都是来自人工培育的细菌，而大量未培养的原核生物也成为替代性基因编辑工具的潜在来源。　　此次，美国加州大学伯克利分校研究人员吉利安.本菲尔德及其同事，分析了上万新改造的基因组，这些基因组来自在地下水、土壤、婴儿肠道和其他各种环境中发现的微生物群落，结果研究人员发现了两种新型CRISPR/Cas系统，他们将其分别称为CRISPR/CasX和CRISPR/CasY。随后，这两种系统在CRISPR/Cas9系统的发现者之一詹妮弗.杜德纳的实验室接受了检测，其活性得到证实。　　新型CRISPR/Cas系统将作为一种基因组编辑工具，被研究人员广泛用于精准添加、删除或修改DNA片段。在CRISPR-Cas中的Cas，指的是在预定位置剪切双链DNA的DNA剪切酶。在最新的研究中，论文作者还报告了在古菌域首次发现Cas9，这一点尤为引人关注，因为过去认为，缺乏细胞核的原核生物都是没有此类系统的。

8月17日，备受瞩目的2016年度国家自然科学基金项目评审结果揭开面纱。37409个项目获资助，金额超过183亿元，其中，生命科学部获资助累计金额超过28亿元。那么，目前生物科学领域最火爆的CRISPR技术收获又如何呢?　　　37409个项目获资助 上海交大折桂　　国家自然科学基金委员会官网通告显示，2016年3月1日至3月20日项目申请集中接收期间，共接收项目申请172843项，经初步审查受理169832 项。根据《国家自然科学基金条例》和国家自然科学基金相关类型项目管理办法的规定，以及专家评审意见，决定资助面上项目、重点项目等十类项目共计 37409项。具体分布如下：　　依托单位科学基金管理人员及申请人可于8月17日后登录科学基金网络信息系统(https://isisn.nsfc.gov.cn)查询相关申请项目评审结果。自然科学基金委将向相关依托单位寄发纸质批准资助项目通知，并以电子邮件形式向申请人发送申请项目批准资助通知、不予资助通知及专家评审意见。　　今年上海交通大学依然遥遥领先，拟资助项目共计901项，批准总金额高达5.08亿元，较去年增长超过2000万元。从获资助总金额来看，浙江大学紧随上海交通大学，批准总金额总计4.58亿元。排在第3位的北京大学获资助总金额为4.21亿元。从拟资助项数项目数量来看，上海交通大学与浙江大学依然是“冠亚军”，获得“季军”的是中山大学。　　生命科学部获资助超28亿 CRISPR超3200万　　在所有项目中，与我们密切相关的生命科学部获资助项目有5800多项，累计金额超过28亿元。这些项目来自免疫学、细胞生物学、遗传学与生物信息学等多个学科，涉及了干细胞、细胞治疗、基因治疗、基因编辑、微生物等若干热门细分领域。　　据不完全统计，2015年，获资助的CRISPR技术相关项目近60项，较 2014年明显增长 获批总金额超过了3100万元 ，是2014年的2倍多。那么，今年CRISPR技术“收获”如何呢?　　数据显示，2016年获资助的CRISPR技术相关项目共计80个，总金额超过3200万元。其中，获批金额最高的项目是复旦大学李华伟教授主导的“腺相关病毒介导的CRISPR/Cas9基因组定点编辑技术对遗传性耳聋的基因治疗研究”，资助金额高达240万元。 基因编辑领域 中国科学家正在崛起　　值得注意的是，今年获批的项目中，除了大多数与最早发现的CRISPR/Cas9系统相关，还有关于新基因编辑系统CRISPR/Cpf1的项目。这一系统最早由Broad研究所的CRISPR先驱张锋提出，相关成果于2015年发表在Cell杂志上。此后，来自各国的科学家们对这一系统的结构进行了进一步的解析。　　今年4月，哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授及其团队在Nature上发表了题为“The crystal structure of Cpf1 in complex with CRISPR RNA”重要成果，首次揭示了CRISPR-Cpf1识别crRNA的复合物结构，对认识细菌如何通过CRISPR系统抵抗病毒入侵的分子机理具有十分重要的科学意义。　　近几年，基因编辑技术飞速发展，我国科学家也在这一领域开展了积极的研究。第一个CRISPR编辑猴子、河北科技大学韩春雨教授的新基因编辑工具NgAgo系统、华西医院全球首个CRISPR人体试验，这些成果和尝试都引发了全球科学界的关注。我们期待，在这些项目资金的支持下，我国科学家在基因编辑领域能够取得更多的进展。今年获资助的部分CRISPR技术相关的项目

p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 广东省“基因编辑婴儿事件”调查组初步查明，基因编辑婴儿事件是南方科技大学副教授贺建奎为追逐个人名利，自筹资金，蓄意逃避监管，私自组织有关人员，实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。该事件性质恶劣，科技部对此坚决反对，已全面暂停相关人员的科技活动，并将依据调查事实和事件定性，支持配合相关部门对涉事人员及机构依法依规进行严肃处理。下一步，科技部将与有关部门一道，共同推动完善相关法律法规，健全包括生命科学在内的科研伦理审查制度。同时，科技部将一如既往地鼓励和支持广大科研人员在合法合规前提下开展科学研究探索，使科学技术成果持续造福人类发展。 /p

p style=" text-indent: 2em text-align: justify " 近日刷爆朋友圈的不仅是抗癌“神药”Vitrakvi& reg 的问世，还有一则是首例基因编辑婴儿的诞生！ /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 来自中国深圳的科学家贺建奎向外界公布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 她们的基因已经经过人为修饰，能够天然抵抗艾滋病。消息一出，舆论哗然，遭到百余位中国科学家发表联署声明谴责，国家相关部委对此已经做出回应，对违法违规行为坚决予以查处！ /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/bfe6a416-98de-499b-bf93-960d34dd0bf9.jpg" title=" 1.jpg" alt=" 1.jpg" width=" 541" height=" 230" style=" width: 541px height: 230px " / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 人类生殖细胞的基因编辑可能诱发非常严重的伦理问题，即被改写的生殖细胞会影响其子孙后代，甚至随着现象的普及、改变整个人类的基因池。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 因为存在高风险，基因编辑技术并未在人体上广泛应用。过去有少数科学家曾在人类早期胚胎上进行实验，但只是停留在胚胎阶段。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 2003年颁布的《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》规定，可以以研究为目的，对人体胚胎实施基因编辑和修饰，但体外培养期限自受精或者核移植开始不得超过14天，而此次“基因编辑婴儿”如果确认已出生，必将引起一场轩然大波！& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " strong 引发轩然大波的基因编辑到底是一种什么技术？ /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 中国农业大学生物化学与分子生物学系教授吴森向中新网记者介绍，DNA结构被发现之后，科学家需要通过一项技术去研究每个基因的功能，基因编辑技术便于上世纪80年代后期应运而生。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 当时，基因编辑技术被称作基因打靶技术。科学家以小鼠作为模型，通过基因打靶的方法改变小鼠的特定基因，借由观察其表型或者行为变化，研究这个基因的功能。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 基因编辑技术实际上是基因打靶技术的“升级换代”。“基因编辑是一种重构基因序列的手法，就像一个制作精良的橡皮擦，能针对出了毛病的基因，进行精准的‘擦除’。”同济大学医学院教授、同济大学丽丰再生医学研究院执行院长高正良这样评价基因编辑的作用。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 吴森表示，在过去30年里，基因打靶技术在基础科学研究领域和生物医学领域的用途非常广泛，做出了很多有价值的研究，包括在肿瘤治疗领域中的CAR-T技术(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)等。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " strong 为什么CAR-T不违背伦理？ /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " CAR-T技术实质上也是一种基因工程技术，但是为何不违背伦理？很重要的一点是，该技术是通过对体细胞（即免疫细胞）而非体细胞进行基因编辑，遗传基因不会发生改变，对于人类子孙后代不会造成影响。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 据欧洲药品管理局资料，CAR-T疗法先后须经专利药品委员会、高级治疗委员会和欧盟委员会批准后方可获得临床应用。在中国，同样需要相关职能部门审核通过，才能进行临床试验及应用。我国的CAR-T细胞治疗研究虽然较国外整体起步较晚，但后期发展突飞猛进。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 从2012年我国首次在clinicaltrial.gov上登记CAR-T细胞临床试验以来，我国每年新注册的CAR-T项目以数倍的速度爆发式增加，目前我国在clinicaltrial.gov上登记的CAR-T项目超过170项，已经超过美国的103项，成为世界上CAR-T细胞临床试验注册数量最多的国家，文末有招募信息。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/280c8040-d0e2-4a0e-84d7-d65c14acf8b6.jpg" title=" 2.jpg" alt=" 2.jpg" width=" 457" height=" 374" style=" width: 457px height: 374px " / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " strong span style=" color: rgb(192, 0, 0) " CAR-T是一种什么样的技术？ /span /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " CAR-T疗法是一种通过T细胞基因改造实现肿瘤靶向杀伤的免疫治疗技术。它通过基因转导技术，把识别肿瘤相关抗原的单链抗体和T细胞活化序列的融合蛋白表达到T细胞表面，经过纯化、体外扩增和活化，输注回患者体内，对抗肿瘤。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 全称为（Chimeric antigen receptor T-cell therapy）嵌合抗原受体 T细胞疗法，本质上一种肿瘤基因疗法，也是免疫疗法。对于这个中文名您一定还是一头雾水，即便中文名也是看不懂。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 首先，我们必须先对T细胞有初步的认识，T细胞是一种免疫细胞，负责保护身体免于外来病原的攻击。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 而身体裡面的T细胞有又分很多种，其中一种名为细胞毒性T细胞(cytotoxic T cell)，它的功能主要是辨识异常的细胞，分泌细胞毒素（如穿孔素、颗粒酶素B），并消灭这些异常细胞。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " CAR-T疗法，简单来说就是，我们在原本无法辨识癌细胞的T细胞上，装上一个名为CAR（嵌合抗原受体）的雷达。如此一来，经过改造的T细胞就会像导弹一样，精准的定位癌细胞位置，并将这些癌细胞杀死。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 这样的技术，开启了细胞疗法新的扉页。将来，面对不同的癌症，只要找出适合的雷达-CAR，我们就能请T细胞代劳，替我们对抗癌症。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " strong 原理讲完了，再给您介绍下CAR-T的治疗流程，很easy。 /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 1、分离：从癌症病人身上分离免疫T细胞。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 2、修饰：用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体，也即制备CAR-T细胞。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 3、扩增：体外培养，大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 4、回输：把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 5、监控：严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。& nbsp /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/5f16e10d-c481-41a8-9337-3ed0d9b85536.jpg" title=" 3.jpg" alt=" 3.jpg" / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 目前，已经有两项CAR-T技术获得美国FDA批准上市。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 2017年8月，FDA批准诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）上市，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 紧接着，2个月后，FDA宣布批准了Kite Pharma公司开发的用于治疗特定类型大B细胞淋巴瘤成人患者的CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " CAR-T疗法无疑已成为肿瘤免疫治疗领域中新的国际研究热点。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " strong CAR-T在肿瘤治疗领域有何贡献？ /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 提到CAT-T治疗，最出名的就是在2012年被Carl June博士用来治愈了6岁的小女孩Emily Whitehead后，由此被认为是最有希望攻克肿瘤的手段之一，迅速引发了全球性的研发热潮。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 2012年至今，6年过去了，6岁的小女孩已经长成12岁亭亭玉立的少女，那么，Emily的现状怎么样呢？ /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/9fa16f1c-61a5-4c42-afe6-1d1af37da321.jpg" title=" 4.jpg" alt=" 4.jpg" width=" 572" height=" 337" style=" width: 572px height: 337px " / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 今年8月份，家人刚刚为她庆祝了十二岁生日。除了曾经患过白血病之外，Emily与普通的孩子并无区别，脸色红润，头发蓬松，与小伙伴们在海滩上嬉戏，显得生气勃勃。根本无法想象在6年前，她是一名晚期癌症患者。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 她是第一个接受CAR-T治疗的孩子，在治疗的早期临床试验中被认为是一种危险的治疗方法。而如今CAR-T已经获得FDA批准用于临床肿瘤治疗后，Emily成为治疗效果的象征，CAR-T疗法的新型癌症免疫疗法挽救了她的生命，并为数以千计的白血病患儿接受该治疗增加了信心。& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " strong 中国首例！CLL1新靶点CAR-T治疗10岁转化型急性髓系白血病女孩获成功 /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科张辉主任团队结合现有治疗手段和经验，并根据小慧白血病细胞的免疫分型特点，大胆尝试了CLL1新靶点的CAR-T临床试验性治疗。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 据悉，CAR-T技术用于急性白血病治疗，已有多个成功案例，但针对CLL1靶点的CAR-T治疗，在全国尚属首次！ /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 治疗两个月后，小慧体内的大部分白血病细胞被成功清除，目前已进入观察期，只需定期复查即可。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 如果顺利度过了18至24个月的观察期，小慧有望和美国的Emily（全球首位接受CAR-T治疗急性淋巴细胞白血病的儿科患者）一样被彻底治愈，恢复健康。（来源：金羊网）& nbsp /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " strong span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 中、美CAR-T临床试验招募信息 /span /strong /p p style=" text-align: justify " strong span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 美国 /span /strong /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 1、EGFR806 CAR T细胞免疫治疗儿童和青少年复发/难治性实体肿瘤 /span /p p style=" text-align: justify " 小儿实体肿瘤：生殖细胞肿瘤、视网膜母细胞瘤、肝母细胞瘤、Wilms肿瘤、横纹肌样瘤、骨肉瘤、尤文肉瘤、横纹肌肉瘤、滑膜肉瘤、透明细胞肉瘤、恶性周围神经鞘瘤、增生性小圆细胞肿瘤、软组织肉瘤、神经母细胞瘤 /p p style=" text-align: justify " 入组医院：西雅图儿童医院 /p p style=" text-align: justify " 入组人数：36 /p p style=" text-align: justify " 截止日期：2021年10月& nbsp /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 2、CD19 + CAR T细胞治疗淋巴恶性肿瘤 /span /p p style=" text-align: justify " 肿瘤类型：白血病、淋巴瘤 /p p style=" text-align: justify " 入组医院：MD安德森癌症中心 /p p style=" text-align: justify " 入组人数：30 /p p style=" text-align: justify " 截止日期：2021年12月& nbsp /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 3、EGFR-vIII CAR-T细胞用于复发性GBM治疗 /span /p p style=" text-align: justify " 肿瘤类型：脑胶质瘤 /p p style=" text-align: justify " 入组医院：杜克癌症研究所 /p p style=" text-align: justify " 入组人数：24 /p p style=" text-align: justify " 截止日期：2021年12月31日& nbsp /p p style=" text-align: justify " strong span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 中国 /span /strong /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 1、CAR-T细胞在间皮素阳性实体瘤中的应用研究 /span /p p style=" text-align: justify " 肿瘤类型：成人实体瘤 /p p style=" text-align: justify " 入组医院：解放军总医院 /p p style=" text-align: justify " 入组人数：10 /p p style=" text-align: justify " 截止日期：2019年11月& nbsp /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 2、恶性肿瘤的自体CAR-T / TCR-T细胞免疫治疗 /span /p p style=" text-align: justify " 肿瘤类型：B细胞急性淋巴瘤、白血病淋巴瘤、骨髓性白血病、多发性骨髓瘤、肝癌、胃癌、胰腺癌、间皮瘤、结直肠癌、食道癌、肺癌、胶质瘤、黑色素瘤、滑膜肉瘤、卵巢癌、肾癌 /p p style=" text-align: justify " 入组医院：郑州大学第一附属医院 /p p style=" text-align: justify " 入组人数：73 /p p style=" text-align: justify " 截止日期：2023年3月1日 /p p style=" text-align: justify " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 3、研究评估CAR-T治疗儿童复发或难治性神经母细胞瘤的疗效和安全性 /span /p p style=" text-align: justify " 肿瘤类型：复发或难治性神经母细胞瘤 /p p style=" text-align: justify " 入组医院：南京儿童医院 /p p style=" text-align: justify " 复旦大学附属儿童医院 /p p style=" text-align: justify " 入组人数：22 /p p style=" text-align: justify " 截止日期：2020年9月 /p

p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 世界顶尖学术期刊、英国《自然》杂志(Nature)在北京时间12月19日零时发布了2018年度影响世界的十大科学人物，发现石墨烯超导角度的& quot 神童& quot 曹原，以及因世界首例基因编辑婴儿而饱受争议的贺建奎名列其中。对于这样的评选你有什么看法呢？ /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/3e32395a-7dc4-4b73-8ba1-62be05c1c01c.jpg" title=" 1.jpg" alt=" 1.jpg" width=" 468" height=" 303" style=" width: 468px height: 303px " / /p p style=" text-align: center " strong 曹原 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 22岁的天才少年曹原出现在榜单的第一位。2018年3月5日，《自然》背靠背发表了两篇以曹原为第一作者的石墨烯重磅论文。这名中科大少年班的毕业生、美国麻省理工学院的博士生发现当两层平行石墨烯堆成约1.1° 的微妙角度，就会产生神奇的超导效应。这一发现轰动国际学界，直接开辟了凝聚态物理的一块新领域。如今，正有无数学者试图重复、拓展他的研究。 /p p style=" text-indent: 2em " span style=" text-align: justify text-indent: 2em " 今年的封面图片明显指向曹原的成果。数字& quot 10& quot 中的& quot 0& quot 被处理成一个正六边形，宛如构成石墨烯的碳环结构。再仔细看，整个数字& quot 10& quot 由2层蜂窝状的小小正六边形填涂而成，分别为红色和蓝色，两层之间有微小的夹角，使得图像出现了重影。这点出了赋予石墨烯超导能力的& quot 魔角& quot 。 /span /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/5e7d56da-539a-4efd-9830-7ac70ce45195.jpg" title=" H2Yn-hqhtqsq3184596.jpg" alt=" H2Yn-hqhtqsq3184596.jpg" width=" 455" height=" 606" style=" width: 455px height: 606px " / /p p style=" text-align: center " strong 封面图片暗示曹原发现的石墨烯& quot 魔角& quot /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 值得一提的是，《自然》年度十大人物只是选取当年对科学界产生最大影响力的人物，并不一定是正面形象。2017年的榜单中就出现了一名& quot 反派& quot -- 美国总统特朗普任命的环保署署长斯科特· 普鲁特(Scott Pruitt)。这名气候变化怀疑论者入职后瓦解了奥巴马政府的一系列环保遗产。今年榜单中的& quot 反派& quot 则由& quot 基因编辑婴儿& quot 事件的主角、南科大副教授贺建奎担任。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 贺建奎在11月宣布两名经CRISPR编辑基因的双胞胎女婴降生，尽管现代辅助生育技术足以患有艾滋病的父亲生出健康的孩子，贺建奎依然决意用编辑胚胎基因的方法来试图达到免疫艾滋病的目的。外界普遍担忧，两个孩子的一生将被未知的健康风险笼罩。打开基因编辑伦理的& quot 潘多拉魔盒& quot 更令国际科学界物议沸腾。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/4247450c-dd23-425f-8ab4-6dbe43946298.jpg" title=" 2.jpg" alt=" 2.jpg" width=" 511" height=" 302" style=" width: 511px height: 302px " / /p p style=" text-align: center " strong 贺建奎 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 不过，这名半路出家的基因编辑学者已不在媒体发声。& quot 他在世界舞台上登场得匆匆，消失得也匆匆。& quot 《自然》的特写文章写道。这篇文章的标题叫做《CRISPR流氓》。 a href=" https://www.nature.com/immersive/d41586-018-07683-5/index.html" target=" _blank" style=" text-decoration: underline color: rgb(0, 112, 192) " span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 原文请点击查看 /strong /span /a /p

p style=" text-align: center " 　 img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201903/uepic/22506cf5-5909-4022-83a3-3fd7e13aec9a.jpg" title=" 00.jpg" alt=" 00.jpg" style=" text-align: center " / /p p style=" text-align: center " 研究人员在观察胚胎培养情况。中科院神经科学研究所供图 br/ /p p 　　“渐冻人”(运动神经元症)、“玻璃娃娃”(成骨不全症 )、“月亮孩子”(白化病)、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 /p p 　　据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见病是单基因遗传病。近年来，随着基因编辑技术的逐渐成熟，基因治疗被人们寄予厚望。 /p p 　　然而，基因治疗的风险不可低估，其中“脱靶效应”是基因编辑技术最大的风险来源。 /p p 　　近日，中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与中科院马普计算生物学研究所、中国农科院深圳农业基因组研究所及美国斯坦福大学团队合作，开发出一种名为GOTI的全新的检测基因编辑工具脱靶技术。该技术可精准客观地评估基因编辑工具的脱靶率。该研究于3月1日在线发表于《科学》。 /p p 　 strong 　难题： /strong /p p strong 　　如何有效检测基因编辑工具的安全性 /strong /p p 　　CRISPR/Cas9是广受关注的新一代基因编辑工具。学术界普遍认为，基于CRISPR/Cas9及其衍生工具的临床技术将为人类的健康作出巨大贡献。然而，基因编辑工具“脱靶”风险也一直备受关注。若将其应用于临床，“脱靶效应”可能会引起包括癌症在内的很多种副作用。 /p p 　　中科院神经科学研究所研究员杨辉在接受《中国科学报》采访时表示，临床技术对于潜在风险和副作用的容忍度极低，因此一种能突破之前限制的脱靶检测技术，将成为CRISPR/Cas9及其衍生工具能否最终走上临床的关键。 /p p 　　“其实，过去人们推出过多种检测脱靶的方案，但这些方法都存在局限性。传统上，对脱靶的检测依赖于算法预测，靠不靠谱无人得知 或依赖于体外扩增，但这个会引入大量的噪音，会导致检测的精确度大打折扣。”杨辉说。 /p p 　　由于不能高灵敏度地检测到脱靶突变，尤其是单核苷酸突变，因此关于CRISPR/Cas9及其衍生工具的真实脱靶率一直存在争议。 /p p 　　然而，任何科学技术归根结底都需要服务于全人类，尤其像基因编辑这样的神奇技术。想要有效地操纵这把“上帝的手术刀”，还得给它做个全方面的体检。 /p p 　　 strong 突破： /strong /p p strong 　　GOTI技术精准捕捉“脱靶”逃兵 /strong /p p 　　要提升检测脱靶效应的精度，就必须彻底颠覆原有的脱靶检测手段。 /p p 　　为实现这一目标，实验人员建立了一种名叫GOTI的脱靶检测技术。“我们在小鼠受精卵分裂到二细胞期时，编辑一个卵裂球，并使用红色荧光蛋白标记。小鼠胚胎发育到14.5天时，将整个小鼠胚胎消化成为单细胞，利用流式细胞分选技术并基于红色荧光蛋白，分选出基因编辑细胞和没有基因编辑的细胞，然后通过全基因组测序比较两组差异。这样就避免了单细胞体外扩增带来的噪音问题。”中国农科院深圳农业基因组研究所研究员左二伟告诉《中国科学报》。 /p p 　　同时，由于实验组和对照组来自同一枚受精卵，理论上基因背景完全一致，因此直接比对两组细胞的基因组，其中的差异基本就可以认为是基因编辑工具造成的。这样便能发现此前脱靶检测手段无法发现的完全随机的脱靶位点。 /p p 　　随后，该团队将成功建立的GOTI投入基因编辑技术脱靶检测。 /p p 　　实验人员先是检测了最经典的CRISPR/Cas9系统。结果发现，设计良好的CRISPR/Cas9并没有明显的脱靶效应。但是，同样被寄予厚望的CRISPR/Cas9衍生技术BE3则存在非常严重的脱靶，而且这些脱靶大多出现在传统脱靶预测认为不太可能出现脱靶的位点。 /p p 　　杨辉建议，人们应冷静地分析一些新兴技术的安全性。这些脱靶位点有部分出现在抑癌基因上，因此经典版本的BE3有着很大的隐患，目前不适合作为临床技术。 /p p 　　 strong 未来： /strong /p p strong 　　完善基因编辑治疗手段、建立行业标准 /strong /p p 　　杨辉告诉记者，团队接下来将进一步检测BE3除导致异常基因突变外还可能存在的其他问题，并在此基础上，设法改进这个系统，从而建立一种不会脱靶，也没有其他风险的单碱基突变技术。 /p p 　　中科院马普计算生物学研究所研究员李亦学表示，最新工作建立了一种在精度、广度和准确性上远超之前的基因编辑脱靶检测技术，显著提高了基因编辑技术的脱靶检测敏感性，有望借此开发出精度更高、安全性更好的新一代基因编辑工具。 /p p 　　“我们希望未来可基于这项新技术，制定一些行业标准。凡是进入临床的基因编辑技术，必须经过这套系统的检验才能证明其安全性，以便让这个领域有序、健康地发展下去。”他说。 /p p 　　中科院院士、中科院神经科学研究所所长蒲慕明认为，该技术针对基因编辑的安全性问题，“有了它，便可以更加客观、可靠地评估基因编辑工具的脱靶率”。 /p p 　　针对该技术在单碱基编辑工具BE3中发现的重大“安全隐患”，蒲慕明表示：“这能让我们重新审视基因编辑技术的安全性，但不是说这项技术不能再开展基因治疗了。正是因为已经建立新的检测技术，我们才知道如何去修正、改善BE3，从而开发安全性更高的新一代基因编辑工具，造福患者。” /p

p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201901/uepic/0ba4e300-8157-4a91-8274-08e1783ce21c.jpg" title=" 企业微信截图_20190122140802.png" alt=" 企业微信截图_20190122140802.png" width=" 506" height=" 235" style=" width: 506px height: 235px " / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 南方科技大学生物系主页展示了1962年荣获诺贝尔医学奖的Francis Harry Compton Crick说的一句意味深长的言论：Biologists must always bear in mind that what they see is not designed,but evolved. 直译汉语意思就是：“所有的生物学家必须时刻牢牢记住，所有的发现不只是简单的设计而是复杂的进化过程！”以此警示生物科学家，尊重并敬畏自然规律。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201901/uepic/9093a44c-7d92-4049-987d-92199c40c2a6.jpg" title=" 企业微信截图_20190122142612.png" alt=" 企业微信截图_20190122142612.png" width=" 505" height=" 261" style=" width: 505px height: 261px " / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 此前就基因编辑婴儿事件，南方科技大学化学系主页发布了中、英双语的“南方科技大学生物系全体教授声明”，具体内容如下： /p p style=" text-align: center " strong 南方科技大学生物系全体教授关于“基因编辑婴儿”事件的联合声明 /strong /p p 　　近日多家媒体报道“基因编辑婴儿”新闻，作为当事人的同事，我们对此事件深感痛心。在法有禁止、伦理逾矩、安全性未经充分检验的情况下，贸然开展人类胚胎基因编辑的临床应用，严重违背了学术规范和道德伦理，我们对此表示坚决反对和强烈谴责。 /p p 　　自建系以来，生物系一直注重遵守国家科研伦理和政策法规，不断完善相关规章制度。我们怀着敬畏生命、敬畏科学之心，在规则允许的范围内，严谨而审慎地进行科学研究，以期让创新成果更好地造福人类。对此孤立事件的发生及其造成的恶劣影响，我们深感遗憾。我们将全力配合学校以及上级单位对此事件进行全面调查，科学发展不能把伦理留在身后，法律和道德的底线不容突破。 /p p & nbsp /p p style=" text-align: right " 南方科技大学生物系全体教授 /p p style=" text-align: right " 2018年11月27日 /p p & nbsp /p p Southern University of Science and Technology /p p Joint Statement of All Faculty Members of the Department of Biology　on the “Gene-Edited Baby” Incident /p p & nbsp /p p November 27, 2018 /p p & nbsp /p p In recent days, media outlets have reported extensively on the “gene-edited baby”. As colleagues of the party concerned, we are deeply saddened by this incident. The clinical application of human embryo genetic editing was rashly carried out despite being prohibited by law and restricted by ethics, and its safety not fully tested. The conduct of the party has seriously violated academic codes of conduct and ethics, and should be resolutely opposed and strongly condemned. /p p Since its establishment, the Department of Biology has paid careful attention to compliance with pertinent national research codes of conduct, policies and regulations, and is constantly improving related rules and guidelines internally. With a reverence for life and for science, we prudently conduct scientific research maintaining rigorous standards and staying within the scope permitted by the rules, in the hope that our research outcomes and innovations better serve the welfare of mankind. We deeply regret the occurrence of this isolated incident and its adverse effects. We will fully cooperate with the University and the higher authorities to conduct a comprehensive investigation of this incident. Scientific advancement must not leave ethics behind, and the line of law and morality must not be crossed. /p p & nbsp /p p All Faculty Members of the Department of Biology /p p Southern University of Science and Technology /p