治疗近视

6月30日，天津-牛津基因治疗联合实验室(Tianjin – Oxford Joint Laboratory of Gene Therapy)揭牌成立，联合实验室由天津医科大学天津市基础医学研究中心神经肌肉失调症基因治疗实验室和英国牛津大学生理、解剖和遗传学系分子神经学重点实验室联合组建，首先以杜兴肌肉萎缩症作为第一个疾病模型，研究发展和推广新型的基因治疗方法及基因药物运输平台，并不断拓展该基因治疗方法的在其他相关疾病上的应用空间。 　　天津医科大学天津市基础医学研究中心神经肌肉失调症基因治疗实验室尹海芳教授与英国牛津大学生理、解剖和遗传学系的分子神经学重点实验室主任Matthew Wood教授进行联合实验室签约仪式。 　　据介绍，联合实验室将开展中英科学家联合攻关，开发和推广新的寡核苷酸药物和基因药物运输方法，力求使天津在相关基因药物的研究和转化处于国际前沿。据了解，由于基因治疗领域的潜在的巨大医学价值和商业利益，目前国际上政府和私人的投资额逐年增加。

一、炒作导火线来源于瑞银证券日前的一篇报告 　　瑞银证券日前发布研报认为，免疫治疗产品有望成为肿瘤领域的下一座金矿。临床实验结果显示了肿瘤免疫治疗的良好应用前景：利用人体自身的免疫系统治疗肿瘤，即肿瘤免疫治疗，已成为国际药企的研发热点。肿瘤免疫治疗主要包括：非特异性免疫刺激、免疫检验点单克隆抗体、过继T细胞疗法、肿瘤疫苗等方法。肿瘤的免疫治疗方法有望治疗60%以上肿瘤种类，有望带来250亿美元以上的市场机遇，或是肿瘤治疗领域的下一座金矿。 　　瑞银证券认为，过继T细胞疗法(ACT疗法)是肿瘤免疫疗法的一种，现有的临床实验结果均显示了其难以比拟的优势：治愈多例晚期黑色素瘤患者，而不仅仅是延长生存期。在ACT疗法中，嵌合抗原受体修饰的T细胞疗法(CAR)由于具备更好的特异性，前景最为看好。诺华开发的CART-19，已完成临床2期试验。研报认为CART-19产品理论市场规模能够达到80-100亿美元。(注意这仅仅是一家公司的产品所达到的市场规模人民币几百亿，并不是整个行业的市场估值) 　　我国细胞免疫治疗目前还在以&ldquo 第三类医疗技术&rdquo 的名义进行。我国每年新诊断癌症病例约307万人，细胞治疗潜在市场广阔，但由于目前监管缺位，略显混乱。同时，我国细胞免疫治疗在技术上，也与海外领先公司有一定差距。但是，我们仍对这一市场的前景持乐观态度，因为国内技术进步很快，随着监管成熟，我国细胞治疗产业将进入良性快速发展时期，甚至可能出现以药品形式获批的产品。 　　二、笔者百科&ldquo 细胞免疫治疗&rdquo 后，确认此市场前景不亚于基因测序 　　细胞免疫治疗是肿瘤康复医学一种新兴的、具有显著疗效的全新的抗肿瘤治疗方法，弥补了传统的手术、放疗、副作用、化疗的弊端，已经被公认为二十一世纪肿瘤综合治疗模式中最活跃、最有发展前途的一种治疗手段。也是世界目前唯一有希望完全消灭肿瘤细胞的治疗手段。(注意了这里说的是完全消灭肿瘤细胞、此技术将给才是彻底治疗癌症的根本) 　　细胞免疫治疗疗法是采集人体自身免疫细胞，经过体外培养，使其数量成千倍增多，靶向性杀伤功能增强，然后再回输到人体来杀灭血液及组织中的病原体、癌细胞、突变的细胞，打破免疫耐受，激活和增强机体的免疫能力，兼顾治疗和保健的双重功效。(简单说步骤就是：采集你身上的细胞，然后拿出来培育变强变大之后，在放回到你身体杀灭癌细胞) 　　美国医药巨头辉瑞公司也看好此技术，近日宣布投资3.7亿元与法国生物科技公司Cellectis联合研发癌症免疫治疗药物。。肿瘤免疫治疗技术开发企业凯德药业上周五登陆纳斯达克后，上市首日股价飙涨逾70%。 　　三、相关上市公司(按市场由低到高排序) 　　1.开能环保：公司公告拟以自有资金1亿元认缴出资设立上海原能细胞科技有限公司建免疫细胞项目，主要是免疫细胞的存储和应用， 预计毛利率约为40%-50%，目前一字涨停，流通盘最小。 　　2.中珠控股携手美国TNITNI生物技术有限公司公司研发抗癌药物 免疫疗法和瑞银报告中诺华公司一样已完成二期临床试验。 　　笔者发现在6月21日中珠控股在重组公告中显示，中珠控制旗下全资子公司湖北潜江制药股份有限公司拥有多家医药制药公司股权(新疆新特药民族药业有限公司36%股权及14%股权托管受益权、陕西济生制药有限公司50%股权托管受益权和湖北东盛制药有限公司98.68%股权)。 　　目前看中珠控股在医药行业中市值远远低于同行业，细胞免疫治疗概念板块中流通盘与开能环保接近同在20亿下(其中还包括大股东持有近50%流通股)。 　　3.冠昊生物与台湾鑫品生医科技股份有限公司(鑫品生医)签订有关免疫细胞储存技术《技术授权合同书》,以1200万元的价格获得鑫品生医免疫细胞存储技术在中国大陆地区使用的独家授权。 　　台湾鑫品生医是一家在免疫细胞治疗领域技术领先的上市公司,,鑫品生医的&ldquo 优化免疫细胞银行&rdquo 在2011年获得SNQ品质(SymbolofNationalQuality-SNQ)标章,是全台湾第一家获得该标章认证的公司。鑫品生医拥有自主研发的T细胞制备技术为核心的免疫细胞治疗品台技术,在免疫细胞的提娶存储、复苏和治疗领域占据优势(比如细胞复苏后的存活率能达到95%以上)。 　　冠昊生物流通盘也较小40亿(其中包括大股东持有近40%流通股)。 　　4.海欣股份控股子公司海欣生物技术与上海第二军医大学合作研发的"抗原致敏的人树突状细胞(APDC)&rdquo 是我国首个自主研发的获得CFDA批准的、针对晚期大肠癌的治疗性疫苗。该项目负责人、二军大免疫学研究所曹雪涛院士介绍，这项研究突出的特点是，采用化疗去除部分免疫抑制因素，利用抗原致敏的树突状细胞激发肿瘤特异性免疫，从而杀伤肿瘤细胞，已取得了较好的临床疗效，是目前最为有效的肿瘤免疫疗法之一。 　　值得一提的是：上市公司中仅中珠控股和海欣股份完成了免疫疗法II期临床试验。 　　5.和佳股份：2013年4月17日至20日，第69届中国国际医疗器械博览会(CMEF)在深圳会展中心隆重举行。和佳股份携众多升级新品亮相展会，内容涵盖肿瘤微创治疗、医用气体及净化工程、医学影像、生物电子、DC-CIK生物细胞治疗、常规诊疗、血液净化系统、医院信息化系统及医院整体建设等多个领域，引起了各方广泛关注，展示了和佳股份在医疗设备领域的全新魅力及在医疗领域快速发展的良好势态。 　　6.中源协和曾2012年公告，公司子公司和泽生物科技有限公司决定与英国细胞治疗有限公司(CTL)签订《专利技术独占许可协议》，CTL同意将其拥有的自体中胚层基质细胞治疗心脏衰竭临床应用专利技术，以及与技术临床应用相关的专有技术授予和泽生物控股子公司。 　　中源协和近期收购上海执诚生物有限公司的议案以99.88%的赞成率获表决通过，中源协和未来在干细胞与基因技术业务上双向发展的态势逐步清晰。中源协和同时涉及细胞治疗和基因测序。 　　7.香雪制药已经开始进军TCR免疫疗法研究 　　公司与解放军第458医院签署了《第458医院与香雪制药(300147)联合建立特异性T细胞治疗新技术临床研究中心技术合作项目协议书》,合作期限为8年,自2014年3月31日至2022年3月30日。特异性T细胞治疗是可能治愈肿瘤的先进技术,长期看本次合作可能成为公司发展的新一极。 　　8.康恩贝目前已与美国凯德药业签订《AFP项目战略合作框架协议书》，合作开发&alpha 胎蛋白(AFP)项目。根据协议，双方将成立注册资本为800万元人民币的合资公司，康恩贝以现金入股，持股70%，凯德药业以技术入股，持股30%，并将授予合资公司AFP项目在中国大陆地区的全部独占许可，包括专利及其他保密技术。合资公司将以AFP项目在中国大陆上市为长期目标。 　　6月14日ar公司公告以3600万元收购受让北京华商盈通投资有限公司持有的北京嘉林药业股份有限公司33.55万股股份,占股1.1%。嘉林药业拥有嘉林肿瘤免疫疗法阿托伐他汀钙片DC-CIK阿乐。 　　补充：姚记扑克 　　姚记扑克公司近日宣布，拟采用增资的方式，支付对价1.3亿元，最终持有上海细胞治疗工程技术研究中心有限公司22%的股权。上海细胞治疗成立于2013年11月，注册资本为9000万元。公司主要从事细胞治疗技术领域内的技术开发、服务、咨询等。未来业务将以癌症的细胞免疫治疗、癌症的基因检测、细胞保存及医疗大数据为主。 　　姚记扑克流通盘也不大，但受前期彩票概念大炒后上方套牢盘较多影响，盘面较重。

肿瘤在体内只有一个目标，就是不停地生长！生长！生长！在生长的过程中不可避免的要消耗掉大量的氧气和营养物质，所以肿瘤会构建自身的血管网络系统用于养分和氧气的输送，这些肿瘤内部搭建的血管就是肿瘤的能量供应站。因此切断肿瘤的主动营养供应，破坏肿瘤的能量代谢系统，就能抑制肿瘤细胞的增殖，从而“饿死”癌细胞。但是，这种能量切断不是广义上的让病人减少进食，或者少吃营养的东西，这样会使正常组织得不到足够的能量导致免疫力下降。真正的饥饿疗法具有选择性，可以特异性的抑制肿瘤细胞的代谢过程（图1），实现对肿瘤的精准致命打击。图1 特异性抑制肿瘤细胞能量代谢级联纳米酶靶向肿瘤“饥饿”环境通过级联纳米催化药物的设计，将葡萄糖氧化酶(GOx)和过氧化氢酶(CAT)通过pH响应的聚合物交联形成级联纳米酶，通过血清蛋白将纳米酶和抗肿瘤前药复合形成纳米药物。肿瘤的酸性环境可以将纳米酶释放，COx迅速消耗肿瘤细胞内的葡萄糖和氧气，产生饥饿和缺氧环境，切断肿瘤能量供应的同时提升前药系统的化学治疗效果，并且消耗葡萄糖产生的毒副产物H2O2也可以快速被CAT分解，以避免产生全身毒性。这种结合靶向饥饿环境并结合缺氧化学治疗的方案可以有效抑制肿瘤细胞的增殖，不会产生毒副作用，通过小动物光学成像可以清楚的看到级联纳米酶颗粒在肿瘤部位的富集随时间的变化情况，以及48小时后纳米酶颗粒在各个脏器中的分布情况。图2 基于级联纳米酶的纳米药物设计以及在体内的靶向分布情况参考文献Ma Y, Zhao Y, Bejjanki N K, et al. Nanoclustered Cascaded Enzymes for Targeted Tumor Starvation and Deoxygenation-Activated Chemotherapy without Systemic Toxicity[J]. ACS nano, 2019, 13(8): 8890-8902.光照诱导肿瘤能量代谢阻断通过新型纳米颗粒的构建，利用肿瘤细胞高表达组织蛋白酶B的特性，设计酶剪切开关，将载有光敏剂的介孔纳米硅和和定位序列修饰的氧化钨颗粒偶联在一起形成行星-卫星结构。被肿瘤细胞摄取后纳米颗粒可以被高表达的组织蛋白酶B剪切，行星-卫星结构分开，配合不同波段的光照同时引发光动力和光热效应，切断肿瘤氧化磷酸化和糖酵解过程，阻断能量供应，抑制肿瘤的增殖。通过小动物活体光学成像进行肝部转移肿瘤的体内表征，实验结果表明这种纳米颗粒配合光照可以有效诱导肿瘤细胞产生“饥饿”环境，通过抑制肿瘤细胞能量供应清除体内的转移肿瘤。而正常细胞内组织蛋白酶B含量不足，行星-卫星结构无法分开，在光照过程中光动力产生的单线态氧可以进一步氧化纳米氧化钨颗粒，阻碍光热反应的发生，不会影响到正常组织的代谢过程，证实了可以基于能量代谢的肿瘤选择性精准治疗策略的可行性。图3 光照切断肿瘤细胞能量供应参考文献Huo D, Zhu J, Chen G, et al. Eradication of unresectable liver metastasis through induction of tumour specific energy depletion[J]. Nature communications, 2019, 10(1): 1-17.

近日，美FDA官网发布消息称，批准瑞德西韦（remdesivir，商品名：Veklury）用于治疗年龄超过28天、体重至少3kg的住院或具有高住院风险的轻中度新冠肺炎儿童患者。虽然此前瑞德西韦已被紧急授权用于体重至少3.5公斤，12 岁以下非住院儿童患者或 40 公斤以下的非住院儿童患者，但这是FDA正式批准而非紧急授权的首个用于治疗12岁以下新冠肺炎患者的药物，因为该批准，FDA撤销了瑞德西韦的紧急使用授权。对于此次批准，FDA表示，由于新冠可能在儿童中引起严重疾病，其中一些儿童目前没有疫苗接种选择，因此仍然需要为这一人群提供安全有效的治疗选择。根据扩大的适应症，建议采用为期三天的 Veklury 治疗方案，以帮助预防 COVID-19 疾病进展高风险的非住院 COVID-19儿科患者住院。对于不需要有创机械通气和/或 ECMO 的住院儿科患者，建议进行 5 天的疗程。一项评估瑞德西韦在18岁以下新冠肺炎患者安全性和有效性的单组开放标签II/III期临床（CARAVAN）研究数据显示，在参与该研究的53名儿科患者中，使用瑞德西韦治疗的患者没有出现新的安全信号。总的来说，在第10天和最后一次评估时，分别有75%和85%的患者表现出临床改善(顺序量表中≥2分的增加)；分别有60%和83%的患者在第10天和第30天出院。另值得注意的是，瑞德西韦是注射剂型，FDA同时强调，瑞德西韦不能代替疫苗，鼓励民众在符合条件的情况下接种疫苗并接受加强针。在新冠肺炎暴发初期，瑞德西韦曾一度被称为“人民的希望”，2020年10月，被FDA批准用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的住院新冠患者，成为美国首个正式获批的新冠治疗药物。在获得监管肯定的同时，瑞德西韦也伴随着一些争议， 如2020年11月，世界卫生组织曾建议不要将瑞德西韦用于治疗新冠肺炎住院患者，原因是比较几种药物对新冠肺炎的治疗效果，目前无任何证据证明瑞德西韦可以改善患者生存率或对呼吸设备的需求。不过，在最近世卫组织更新的新冠治疗指南中，也同步更新了对瑞德西韦的建议，表示该疗法应该用于住院风险高的轻度或中度新冠肺炎患者。瑞德西韦的研发厂家吉利德也凭借其出色的市场表现赚得盆满钵满，据吉利德2021年财报显示，瑞德西韦在全球已治疗约 1000 万患者，在美国有超过 50%的住院患者使用，2021 实现全球销售收入 55.65 亿美元，仅次于吉利德另一款HIV药物Biktarvy。

治疗性抗体是目前市场上增速最快的一类药物，截止到2022年2月，已有109种抗体药物获得FDA批准使用，包括93款单抗，4款双抗以及12款ADC药物，同时处于临床阶段的抗体药超过了600种。连续8年，年复合增长率超过10%，2021年抗体药规模增长更是达到了16.5%。目前抗体药热门靶点主要集中于肿瘤如PD1/PD-L1，BCMA，CD38等，自身免疫性疾病，如TNFα，Th17通路等，补体通路如C5，C3，C1s等，以及各种新冠病毒的中和抗体等。如何在激烈的抗体药市场争得先机，提升相关靶点治疗性抗体的发现速度和效率，成为一个热门的话题。Carterra Bio是一家总部位于美国盐湖城的创新技术公司，旨在加速和革新新型候选治疗药物的发现与开发。Carterra开发了用于单克隆抗体（mAb）表征的高通量LSA™ 仪器，仅需要传统平台1%的样品消耗量及10%的时间，可实现100倍的检测通量。LSA将专利的微流控技术与实时免标记分子互作检测技术表面等离子体共振（SPR）以及先进易用的数据分析和可视化软件结合，彻底革新了治疗性抗体的筛选和验证开发。LSATM平台为使用者提供了与最先进的高通量抗体表达平台的输出相匹配的抗体发现与表征的通量和功能，使得所有的抗体在发现过程的早期即可得到快速全面的筛选和表征，从而确定治疗性抗体独特的表位和发现潜在的新型候选治疗药物，极大提升了发现和开发的效率及生产力。2022年，Carterra-Bio与PerkinElmer达成协议，由PerkinElmer全面负责LSA平台在中国的技术和应用推广支持与售后及测试服务，并且借助PerkinElmer专业的实验室整合能力，将LSA平台整合进实验室自动化系统及数据管理系统，打造专业的自动化治疗性抗体发现和表征平台及数据处理分析系统，通过创新性的高通量SPR技术加速实验室抗体发现与表位表征分析，实现低成本高通量的检测与筛选。图1 高通量SPR平台为治疗性抗体药物发现筛选带来了革命性的变化，允许在开发早期即可将筛选和表征在同一步骤中完成。更快速发现治疗性抗体及对功能性表位进行表征，做出决策。发现一个治疗性抗体抗体表位特异性属于抗体固有的属性，通常无法进行设计，所以一个具有适当特性的抗体主要通过经验性表达筛选得到。现代抗体表达技术可以产生大量的克隆，以满足发现管线及找到合适的抗体药物的可能性，该抗体既需要在治疗疾病方面有很好效果，还需要具有足够的差异性以确保知识产权，这些抗体的储备可以被视为制药公司的宝贵资产。筛选和分类大型抗体库，找到并确认具有治疗潜力的抗体，需要详细表征靶标和候选抗体之间的分子水平结合作用。这种抗体筛选越早在抗体库中进行越好，以确认其功能范围。评估抗体库的表位覆盖率也是至关重要的，结合其他方法的研究数据，（可以参考Carterra与PerkinElmer的联合讲座，可在默存学院中进行观看），还可以帮助研究确认相关抗体的作用机制（MOA）。抗体筛选的历史与现状常规使用的一些高通量检测方法（如ELISA和FACS）常用于初步的筛选，将一大堆候选抗体缩减到一些可很好管理的子集，然后在使用分子互作的金标准低通量高信息含量的SPR进行验证。这样的过程非常费时费力，并且步骤繁冗，也很难自动化。而且会忽略原始抗体库库的全部表位和动力学的多样性，从而漏掉具有潜力的抗体；此外可能会选择到大量次优的克隆而错过最佳潜在抗体或过早地从库中剔除掉这些抗体。而Carterra LSA平台则通过高通量SPR解决了这样的问题，使得早期即可在同一步骤中完成筛选和表征。通过将SPR的能力扩大到超过传统SPR平台的一个数量级或更多（图2），Carterra LSA可同时进行数百种不同抗体并行高分辨率和高通量的相互作用分析。使得SPR不仅仅是用于验证和表征，更可以在药物发现早期就大显身手，极大提升发现速度和效率，以往需要几个月时间的过程可缩短到三周内进行。图2 与传统SPR平台相比，Carterra LSA将SPR的能力扩大了一个数量级或更多。Carterra LSA可以同时测定384个抗原、抗体相互作用的动力学数据，而其他SPR平台则一次只能产生8个（蓝框）或32个（绿框）抗原、抗体结合相互作用的动力学数据。LSA通过先进的微流控系统还提供了极小的样品消耗和高检测灵敏度的优势，并兼容多种样品类型（血清，细胞上清，裂解液等）使得LSA更适合于早期研究和发现以及后期的表征。通常研究早期需要检测大量的克隆，而单个克隆表达的抗体量比较有限，并且可能纯化不易或成本高昂。高通量SPR技术使得研究人员在早期即可评估抗体状况，对靶标抗原和大量候选抗体之间的结合相互作用进行详细研究分析比较，得到最好结论，作出决策并快速进入到下一步的研究中。结合动力学亲和力分析与表位聚类及作图通常均需要了解一个抗体如何结合抗原靶标，哪些因素会影响其作用机制、药效和药代动力学，SPR技术则是检测抗体抗原相互作用的结合动力学和亲和力数据的金标准的生物物理方法，但传统的方法是低通量的，常被用于验证或二次筛选。Carterra LSA则是一个颠覆性的高通量SPR平台，在抗体库初步筛选时即可发挥作用，得到动力学及亲和力数据。抗体的竞争性结合测定可用于将抗体组织成表位家族或分类，以帮助发现先导抗体以及更好的理解抗体作用机制。Carterra LSA平台改变了分组模式，可以在最小样品消耗条件下，快速对大量抗体进行全方位的表位分组分析。例如可同时对384种抗体以384x 384的检测模式进行表位分析，在一次运行中，每个抗体消耗不到10ug，检测完毕可产生超过14万个成对的相互作用的数据及可视化图表便于进行聚类分析。得到的结合相关参数，如动力学、亲和力和表位特异性，则为研究人员提供了一个全面的勾画信息图，指导决定哪些抗体可以进入下一步研究，以迅速聚焦到具有最有潜力和价值的抗体上。由于目前许多制药公司均聚焦在同样的靶标上，因此越快速高效筛选得到相应的治疗抗体，越快速进入到临床，决定了商业前景和未来。多参数表位聚类分析及作用机制揭示（MOA）阐明任何新型药物（包括治疗性抗体）的作用机制（MOA）均非常重要，有以下一些原因：帮助研究者做出更明智的选择和决定，对药物的安全性和有效性都有影响；帮助预测病人对某一特定治疗具有反应的可能性；对药物组合做出更好的判断，以减少耐药性的风险、毒性/副作用的可能性和治疗失败的风险；突出重要的分子相互作用的目标，以便进一步开发其他药物识别具有潜在价值和商业潜力的新型作用机制（MOA）目前已采用高通量SPR技术的LSA平台的药物研发公司已受益于更快速高效的抗体筛选流程，并减少失败的风险，过去一年中许多不同亚型新冠病毒中和抗体的快速发现和验证已经证实了这一点。期待下一个有机会发现新型高效抗体治疗药物的公司就是您的公司！期待能够诞生下一个抗体药王Humira的可能性！

【点击报名】iCCA2023 第六届细胞分析网络会议！ 细胞疗法，是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并进行修饰功能改进，数目扩增后，重新送到患者体内，调节、替换或清除异常细胞，从而实现再生修复或免疫治疗的过程。目前全球细胞治疗产品分为三大类：干细胞、血液里的细胞，还有组织特异性细胞（如皮肤细胞、软骨细胞）。细胞疗法的原理图源 沙利文分析细胞治疗产品下表是FDA批准上市的来自异体和自体的代表性细胞治疗产品，本文将结合这几款产品与相关法规对细胞治疗的CMC部分进行解读。细胞治疗的质量控制临床细胞治疗根据细胞来源可分为自体与异体细胞治疗，自体细胞治疗是从患者身上采集然后回输或移植入人体，排异性较弱；异体细胞治疗则是来源于健康人体，可以弥补患者自身细胞活性不足或治疗效果不佳的缺陷；来源的区别也使得生产过程的质量控制从采集筛选开始便不能掉以轻心。下表是根据细胞治疗的相关法规与指导原则（如《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》等）以及真实案例进行整理所得，以供参考。CMC共性问题补充工艺验证方面：应完成关键原材料生产工艺验证、中间体存储条件和时间验证、培养基/缓冲液制备和放置条件验证、过滤器验证、运输验证、无菌模拟灌装验证、清洁验证和容器密封完整性验证等。生产过程中：应避免使用动物源试剂，若不得已使用，需关注并检测来自动物源性原材料和使用动物源性原材料生产的材料的外来病毒、细菌、支原体、真菌或传染性海绵状脑病病原体的低污染风险。细胞培养：在培养细胞时，可能会使用庆大霉素-两性霉素B等来进行培养，但在后续的杂质控制阶段需要对其进行去除，要注意其限度。在实际生产中：某些产品，如PROVENGE (sipuleucel-T)，每次单采产生一剂产品，患者需经历3次单独的单采程序。每件单采产品都经过相同的制造过程，被视为一个独特的产品批次。因此如果有一批产品不符合质量要求，患者就必须进行额外的单采以生产新的一批产品。（资料来源：科志康）在线探讨细胞治疗质量控制分析 第六届细胞分析网络会议（iCCA2023）报名中为加强创新细胞分析技术与方法的交流，把最新的细胞分析技术与方法推介给广大生物医药领域用户，仪器信息网于2023年08月30日-09月01日举办“第六届细胞分析网络会议（iCCA2023）”。本届网络大会特别开设【细胞治疗产品的CMC质量控制分析】专题会场，特别邀请中国科学院苏州纳米技术与纳米仿生研究所 流式平台主管/高级工程师原丽华老师、苏州博腾生物制药有限公司分析研发部生化分析经理汪莹老师以及北京昭衍药物检定研究有限公司总监/副教授杨英老师分别围绕细胞治疗产品质量控制内容进行精彩分享，扫码报名，直播当天可在线与报告嘉宾在线交流。【嘉宾简介】2010年博士毕业于上海交通大学生物医学工程专业，2011年在中国科学院苏州纳米所从事博士后研究，2013年进入纳米生化平台，负责搭建流式平台服务体系，代领团队完成细胞流式对外服务工作，建立了标准化流式服务体系，可以提供从药物研发和细胞治疗质量控制中流式的整体解决方案。【报告摘要】 CAR-T细胞治疗产品作为一种“活”细胞药物，药效和药代检测方法都和传统的小分子或者抗体药物不同。本次讲座从法规入手结合临床实验结果介绍了该如何选择药效学研究中使用的动物模型、检测方法和评价指标。并通过药代动力学检测中流式细胞术分析方法开发和验证过程，介绍了药代动力学模型构建和检测技术的选择依据。【嘉宾简介】汪莹，细胞生物学硕士，博腾生物的分析研发部流式平台负责人，主导CGT多个细胞治疗产品（CART、TIL、NK、MSC、造血干细胞等）的IND阶段的活性分析方法开发、验证等工作，搭建了免疫表型、CAR阳性率、胞内核内蛋白检测、细胞增殖、杀伤、亲和力、活菌百分比等分析方法。参与多个IND项目生产工艺、杂质研究、质量研究、稳定性研究等药学研究（CMC），熟悉细胞治疗药物质量标准设定、产品表征、控制策略等相关工作，参与IND申报资料质量控制、稳定性控制等内容的攥写。成功参与3个中国IND申报项目，还有多个项目在进行中美、中欧项目的IND申报中。且有多年生物制药行业的临床阶段分析方法开发、检测等工作，参与多个临床I-III期项目的免疫表型、ADA、RO流式分析方法开发及验证检测工作。【报告摘要】将围绕 细胞治疗简介；细胞治疗药物IND申报相关法规；细胞治疗产品控制策略 CAR-T细胞质控案例分享。【嘉宾简介】学术成果：曾主持国家自然科学基金、教育部留学回国人员科研启动基金、天津市留学回国人员启动基金资助及多项横向课题研究，作为科研骨干参加十二五重大专项“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治”（已完成）和北京市科技计划项目“基因修饰免疫细胞和基因治疗药物质量控制关键技术与服务平台建设”（在研），发表学术论文30余篇、专利2项，参编著作3个。研究方向：主要从事细胞治疗和基因治疗产品质量研究和质量控制。【报告摘要】 以CAR-T细胞等为代表的免疫细胞治疗药物的自主研发是我国医药健康领域的重要发展方向之一。不同免疫细胞治疗产品的细胞来源、类型、体外操作等方面差异较大，质量研究和质量控制相较传统药物更加复杂，而且许多细胞治疗产品从实验室研发直接进入临床转化，对其风险性认识不足，因此评价其安全性和有效性至关重要。报名请扫码

在细胞治疗过程中，评价免疫细胞的增殖能力，以其对靶细胞的杀伤能力是细胞治疗过程中非常关键的环节。其中DELFIA® EuTDA细胞毒法和DELFIA® BrdU细胞增殖方法，凭借其高灵敏度、易操作性性等诸多优势，已逐渐成为主流的检测技术。在此，通过以下一系列的应用案例，我们将向大家展示DELFIA® EuTDA、DELFIA® BrdU、活体影像及放射性检测等方法如何助力免疫细胞杀伤研究。 一，CAR-T细胞杀伤毫无疑问，CAR-T疗法已成为当下最火的肿瘤细胞疗法之一。同样作为CAR-T大国，中国多数CAR-T疗法已进入临床研究，并且产业化发展迅速，而美国则还集中在临床前研发[1]。安全性是CAR-T疗法的一大挑战。除了细胞因子风暴外，CAR-T疗法还会诱发移植物抗宿主反应 （graft versus host disease GVHD）等安全隐患。鉴于选择性去除CD45RA阳性细胞能有效抑制GVHD发生[2]，研究利用CD45RA阴性T细胞群体开展靶向CD19的 CAR-T疗法，来提高治疗安全性。结合DELFIA的细胞杀伤检测法和基于Calcein-AM标记的流式法，研究证明CD45RA阴性 CAR-T细胞能有效杀伤CD19阳性肿瘤细胞系，并能作用于原代NK细胞杀伤耐受的MLL重排白血病原始细胞SJ4-11（K562为敏感细胞对照，RS4 11为耐受细胞对照）[3]。由于CD45RA-细胞主要为CD3+CD45O+记忆T细胞，因此针对常见的病原体和疫苗应有更好的回忆应答（Recall response）。通过使用DELFIA Cell Proliferation Assay 检测掺入的BrdU，研究确认CD45RA- T细胞对人CMV、Epstein–Barr 病毒、 herpes simplex 病毒和tetanustoxoid有更为显著的免疫反应（下图a，增殖指标）。基于同样的增殖检测平台，研究利用PBMC开展Mixed lymphocyte reaction (MLR)，对比不同细胞亚群的同种异体反应。相较于CDRA-效应细胞群体，CD45RA+细胞在MLR实验中具有更高的增殖能力（下图b）和IFN-γ分泌能力（下图c）[3]。 进一步的体内实验研究继续利用了PerkinElmer IVIS活体成像平台，在白血病小鼠模型的基础上，研究证明CD45RA-的 CAR-T疗法在不诱导GVHD的同时，发挥强效的抗癌效果[3]。借助活体成像的优势，研究追踪CD19+ SEM细胞在小鼠体内的扩增情况，确认在接种18天后肿瘤的信号强度足以模拟顽固性白血病小鼠模型。在此模型的基础上CD45RA-的 CAR-T疗法同样能迅速发挥作用，两周内强力抑制生物发光信号至检测限以下。最后，基于同样的检测平台结合重复接种肿瘤细胞，研究证明CD45RA-的 CAR-T疗法还能作用于复发白血病小鼠模型。 二，CAR-NK细胞杀伤CAR-T细胞疗法的成功和兴起也推动了其他类型的CAR研究，其中就包括针对实体瘤的CAR-NK疗法。相较于T细胞，NK细胞可以在没有抗体和MHC的帮助下靶向疾病细胞，因此能发动更为快速的免疫反应并能有效针对无MHC I表达的肿瘤细胞。同时, NK细胞更为安全，支持“Off-the-Shelf”的大规模生产和直接异体治疗。目前在国内已有多家医疗企业推动CAR-NK治疗，如博生吉的CD7 CAR-NK。在6月份的Molecular Therapy期刊上，广州医科大学附属第三医院的研究向我们展示了最新的CAR-NK临床应用。为了特异靶向肿瘤细胞表面抗原NKG2DLs，研究在NKG2D受体的胞外结构域基础上融合参与NK细胞活化的核心分子DAP12，并进一步通过RNA转染途径提升CAR-NK安全性。基于DELFIA的细胞杀伤检测法，研究证明NKG2D-DAP12 (NKG2Dp)能有效的裂解多种肿瘤细胞系，优于对照NK和NKG2D-CD3z(NKG2Dz)[4]。借助Perkinelmer提供的HCT116-luc报告细胞系，研究通过活体成像方法，在体内水平证明CAR-NK能有效控制肿瘤发展。进一步的临床研究证明CAR-NK的引入能迅速引起肿瘤退缩和肿瘤细胞减少，强调NKG2D CAR是一种很有前景的细胞治疗方案[4]。 三，T细胞杀伤T细胞不仅是免疫系统的核心成员，也是适应性免疫反应的基石。因此，T细胞功能的全面评价在肿瘤免疫疗法的开发过程中至关重要，其中就包括肿瘤疫苗的研发。早期基于经典肿瘤相关抗原gp100的研究证明细胞因子RANTES的引入能显著提升小鼠脾脏细胞的杀伤能力。同时，RANTES表达的时间点非常关键。疫苗引入前12和24小时表达RANTES能有效提升T细胞的杀伤能力，而48小时则没有这个现象。基于动物实验，研究推测多种细胞参与杀伤，包括CD8+，NK细胞和CD4+细胞群体。进一步基于DELFIA细胞毒法研究证明TRAIL和FasL参与了杀伤过程[5]。 除了传统T细胞杀伤外，DELFIA细胞毒法还可以被用于检测靶向T细胞的新型免疫治疗分子，如双特异抗体(BiTE)等的细胞杀伤功能[6]。 四，NK细胞杀伤鉴于NK细胞在天然免疫系统的重要性，其活力检测也是免疫检查点抑制剂研发过程中的核心项目。此外，NK细胞活力检测还可以用于衡量用于免疫疗法开发的新型小鼠模型。在2016年发表的一份研究中，基于DELFIA的细胞杀伤检测法证明PD-1抗体可以显著提升NOG-MHC Double Knockout小鼠脾中NK细胞靶向K562的杀伤活力。靶向免疫治疗的新小鼠模型不仅能加速新型免疫检查点药物（组合）研发，同时可以协助发现新的标志物预测疗效[7]。 除了直接杀伤靶细胞外，抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（Antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity，ADCC）也是评价NK细胞功能的一个关键指标。在今年的一份研究中，DELFIA细胞毒法被用于衡量静脉注射免疫球蛋白( intravenous immunoglobulin, IVIG)对NK细胞功能的影响。从结果可以看出，除了阻断NK细胞的直接杀伤能力外，IVIG几乎完全抑制ADCC活力（下图上）[8]。在该研究中，除了ADCC检测外，Perkinelmer的放射检测解决方案（3 [H]-Thymidine和MicroBeta 2）也被用于衡量IVIG和免疫抑制药物对NK细胞增殖的影响。H3-掺入法证明相较于IVIG，免疫抑制药物能有效抑制NK细胞增殖（下图下），而IVIG则特异作用于T细胞活力。鉴于ADCC是单抗药物发挥临床效果的核心机制之一，其活力检测也成为大分子药物研发的必须环节[9]。 欢迎扫码登录珀金埃尔默生命科学试剂耗材平台，点击进入car-t细胞治疗应用专题关注二维码：进入试剂耗材平台：参考资料：[1] Jia Xin Yu, et al. The global pipeline of cell therapies for cancer. https://www.nature.com/articles/d41573-019-00090-z[2] Triplett BM, et al. Rapid Memory T-cell Reconstitution Recapitulating CD45RA-depleted Haploidentical Transplant Graft Content in Patients with Hematologic Malignancies. Bone Marrow Transplant. 2015 Jul 50(7): 968–977.[3] Chan WK, et al. Chimeric antigen receptor-redirected CD45RA-negative T cells have potent antileukemia and pathogen memory responsewithout graft-versus-host activity. Leukemia. 2015 Feb 29(2):387-95.[4] Xiao L, et al. Adoptive Transfer of NKG2D CAR mRNA-Engineered Natural Killer Cells in Colorectal Cancer Patients. Mol Ther. 2019 Jun 5 27(6):1114-1125.[5] Aravindaram K, et al. Transgenic expression of human gp100 and RANTES at specific time points for suppression of melanoma. Gene Ther. 2009 Nov 16(11):1329-39.[6] Lewis SM, et al. Generation of bispecific igG antibodies by structure-based design of an orthogonal Fab interface. Nat Biotechnol. 2014 Feb 32(2):191-8.[7] Ashizawa T, et al. Antitumor Effect of Programmed Death-1 (PD-1) Blockade in Humanized the NOG-MHC Double Knockout Mouse. Clin Cancer Res. 2017 Jan 1 23(1):149-158.[8] Pradier A, et al. Small-Molecule Immunosuppressive Drugs and Therapeutic Immunoglobulins Differentially Inhibit NK Cell Effector Functions in vitro. Front Immunol. 2019 Mar 27 10:556. [9] DELFIA经典技术应用于单抗研发及细胞治疗——AD0116细胞杀伤专题之ADCC https://mp.weixin.qq.com/s/0lkBdDHL5MFIyoeoFV4wWQ关于珀金埃尔默：珀金埃尔默致力于为创建更健康的世界而持续创新。我们为诊断、生命科学、食品及应用市场推出独特的解决方案，助力科学家、研究人员和临床医生解决最棘手的科学和医疗难题。凭借深厚的市场了解和技术专长，我们助力客户更早地获得更准确的洞见。在全球，我们拥有12500名专业技术人员，服务于150多个国家，时刻专注于帮助客户打造更健康的家庭，改善人类生活质量。2018年，珀金埃尔默年营收达到约28亿美元，为标准普尔500指数中的一员，纽交所上市代号1-877-PKI-NYSE。了解更多有关珀金埃尔默的信息，请访问www.perkinelmer.com.cn

GenomeWeb芝加哥讯 本周美国临床肿瘤学会年度会议中展示的研究项目包括了来自于部分研究项目的大量数据，这些研究项目均使用了二代测序技术来指导对肿瘤患者的治疗方法。研究结果表明，正如之前科学界已报道的那样，NGS panel及更广泛的测序方法可以在很多情况下的少部分（有时是多数）患者中鉴别出与肿瘤有关的基因变异，而这些鉴别出的患者中很大一部分都可能接受基因治疗。进行展示的某几个研究项目还通过NGS数据发现了部分具有可操作突变的患者，这些患者确实地接受了针对这些突变的治疗，很多患者均从这种靶向治疗中受益。 这些数据对于确立NGS相关疗法的临床效用至关重要，对于未对于未来进一步对比基因型疗法与非基因型疗法的实验有重大意义。同时，来自于采用了该方法的开创性研究项目的数据也揭示了这种方法对于病患照顾的影响及产生的效果。本周会议中展示的一项研究是由Sarah Cannon研究所的科研人员完成的，该研究记录了靶向NGS的结果，这些实验是SCRI发起的根据患者的基因数据将癌症患者与临床试验进行匹配的研究项目的一部分。 从2012年10月至2013年12月，研究所共接待了1040名患者，其中936名患者有足以用于测序的肿瘤组织，对这些样品使用了覆盖35种癌症相关基因的靶向热点panel进行了测序。在420名患者中并未发现至少一种突变，即半数患者，而研究团队在100名患者中发现了可操作突变。总的来说，这一患者群体在12天中即在临床医师面前表现出进展。另外，还有206名患者也参与到临床试验中，占了已测序患者的22%，不过超过半数的患者并未通过测序检测到任何突变，还有另外6%的患者被视为具有&ldquo 无法操作&rdquo 的突变。 50名具有可操作突变的患者参与到了特别针对某一个突变的实验中，这一突变是由这一组患者的NGS分析得到的。而另外53名患者则进行了非特异性针对他们的癌症驱动突变的实验。 该研究的第一作者Todd Bauer告知&ldquo 临床测序新闻&rdquo ，若对于基于NGS的癌症治疗，普遍认为重要的问题是这种方法是否可以鉴别突变，这些突变是否是可操作的，患者是否可利用这些发现进行治疗，这些治疗是否对患者有效，那么SCRI的研究给出的答案则分别是：&ldquo 是的，是的，是的，很难说。&rdquo &ldquo 如果把问题分开来讲，例如，对于PIK3突变，我们发现了90名患者，但只有大概三分之一继续进行了实验。&rdquo Bauer说。&ldquo 为何会发生这种情况？唔，部分患者的病情发展太快，没有接受任何其他治疗。有些患者则需要接受监控，以确定他们是否完成了辅药治疗或在治疗中是否表现稳定。&rdquo 研究人员在会议的海报上分享了部分数据，追踪了患者的治疗效果，对接受了针对自身基因突变的治疗的患者与那些未接受的进行了对比。&ldquo 让我们再看一看PIK3，&rdquo Bauer说，&ldquo 海报上显示了两条柱形图，一条紫色一条绿色。紫色柱形图是指接受了相匹配治疗的患者，而绿色是指接受不匹配治疗的，这些柱形图的长度则是研究的平均周数。&rdquo 对具有PIK3突变的患者，不同组在患者接受临床治疗的时间长短上仅表现出很小的差别，接受基因定向药剂的临床治疗的患者平均会进行12周治疗，而接受非定向治疗的患者则会进行11.5周治疗。 对于其他突变，例如KRAS，SCRI实验得到的区别则略大一些&mdash &mdash 基因型定向治疗为12周，而非定向治疗则为8周。而在有BRAF突变的患者中，进行了基因型定向治疗的患者平均治疗时间为29.5周，相比而言服用非定向药物的患者则只有10周。&ldquo 不过实际情况要更加复杂，&rdquo Bauer说。&ldquo 值得警惕的是，我的治疗中多个阶段均为晚期患者，而这些患者无法检测其活力。如果以另外的基因突变为例，例如FGFR突变，情况正好颠倒过来。&rdquo 在这一类突变中，患者群体的数据显示有两名拥有FGFR突变的患者在基因型定向治疗中病情得到了改善，而另一位FGFR突变患者则在非定向治疗中&ldquo 明显好转，&rdquo Bauer说。对于未来，Bauer说他的团体计划继续追踪实验结果。这些结果也会包含在他们的研究项目中，并且还会包含患者可能从别处接受的测序结果的分析，而不仅仅是SCRI提供的35个基因的panel。 其他研究 在会议所展示的另一份海报中，来自多伦多Princess Margaret癌症中心的一个团队展示了他们从结肠癌患者的分子基因图谱得到的研究结果，这些患者均接受了检测23个基因中279种突变的Sequenom panel测序以及覆盖48个基因的Illumina TruSeq cancer panel测序。据研究人员在会议上对CSN所述，团队最开始是使用Sequenom panel来分析患者的分子基因图谱，不过后来又转而仅使用Illumina MiSeq上的TruSeq panel来进行研究。在他们的海报中，研究人员汇报了2012年3月至2013年10月期间参与研究的190名患者。在由Sequenom panel分析的153名患者中，55%的患者具有至少一种癌症突变，而在MiSeq分析中37名参与实验的患者中89%均发现了突变。KRAS突变最为常见，存在于35%的患者中。其他的突变如BRAF、NRAS、PIK3CA、CTNNB1、ERBB2以及EGFR突变等，还有一些其他的突变均仅通过MiSeq panel检测得到。 对于测序结果对患者治疗方案及最终疗效的影响，研究团队到目前为止仅获得了有限的数据。会议上，主要作者Joanne Wing-Yan Chiu告知CSN，迄今为止，在Princess Margaret研究中心接受分子分析的大约240名患者中，仅有大概10位参与到了相应的定向治疗实验中。而在另一份会议摘要中，来自德克萨斯州立大学的MD Anderson癌症中心的研究人员分享了他们得自500名晚期癌症患者的数据，这些患者均参与到了一项IRB批准的一期临床治疗中，这一项目是在研究中心的临床癌症疗法部门进行的。通过研究人员的努力，MD Anderson使用了覆盖46个基因的Ion Torrent AmpliSeq panel对保存的肿瘤样本进行了分析。根据研究团队的汇报，在分析的500名患者中，共有293名患者拥有至少一种可检测到的突变。最常见的突变基因为TP53（38%）、KRAS（11%）以及PIK3CA（10%）。根据该团队的研究成果，&ldquo 将患者对应到相应的分子靶向治疗中这一方法已经起步了。&rdquo 另一项研究则提供来自于一系列肿瘤研究的数据，这些研究均为这些研究均为使用Foundation Medicine的FoundationOne癌症测序panel对患者进行分析的研究项目的一部分。该研究项目检测了医师基于FoundationOne测序结果改变治疗方案的比例，同时也监测了这些改变对患者存活率的影响。 根据展示结果，FoundationOne测试结果使得128名患者中有26名患者的医师改变了原本建议的治疗方案，而有69名患者的医师则依然按照原方案对患者进行了治疗，并未根据测序结果而改变。另外33名患者则根据医师的处方没有接受治疗，无论是测试前还是测试后。 根据作者描述，&ldquo 对存活率分析以及研究结果与肿瘤基因图谱间的相关性分析的数据搜集正在进行中。&rdquo 在一项NGS定向治疗的追溯研究中，来自大量社区肿瘤学实验的研究人员报告了在632名接受NGS测试的患者中，360名患者具有可操作的突变。在对这些病例中大概300例进行追溯时，研究团队发现在34%的患者中突变测试结果均指导了治疗方案。 会议上一份来自加拿大不列颠哥伦比亚省癌症研究中心的报告记录了对Ion Torrent AmpliSeq测试结果的追踪，以及额外的DNA及RNA测序。这些实验均是在2012至2014年期间召募的65名患有不同晚期癌症的患者中进行的，其中56名成功地进行了测序。 在该研究项目中，AmpliSeq panel仅在40%的病例中检测到了可操作靶点，而全基因组及转录组数据则可以提供更全面的靶向通路的信息，在70%的病例中提供了&ldquo 很大的信息量&rdquo 。根据研究人员的报道，在30名患者中21名的测序结果为可操作的，这些患者的临床数据均可查看。根据作者描述，8名患者接受了基于他们基因型的治疗，其中6名从这种基因型定向治疗中得到了临床改善。 虽然研究团队写道&ldquo 为确定这种技术的实用性还需要进行进一步的研究&rdquo ，他们仍然得到了这样的结论，即相比定向测序panel，全基因组测序可以提供更全面的信息及额外的临床可操作的数据。

青春，有太多美好的故事不禁让我们回忆。而今天要说的不是你我的青春，而是“细胞免疫疗法”的青春岁月。　　在我国,免疫细胞治疗技术相对于国外起步较晚,目前属于可以进入临床研究和临床应用的第三类医疗技术。整体来说,该行业的监管体系还在逐步的建立健全中。　　一起来回顾下细胞治疗的法规：　　2015年7月，国家卫计委发布了国卫医发[2015]?71号《国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》中明确指出“取消第三类医疗技术临床应用准入审批后,医疗机构对本机构医疗技术临床应用和管理承担主体责任。各级各类医疗机构应当按照《医疗技术临床应用管理办法》(卫医政发[2009]?18号)要求,强化主体责任意识,建立完善医疗技术临床应用管理制度,按照手术分级管理要求对医师进行手术授权并动态管理,建立健全医疗技术评估与管理档案制度。”　　2012年12月，国务院印发生物产业发展规划的通知(国发〔2012〕65号)明确将抗肿瘤药物、治疗性疫苗、细胞治疗等列为重要发展和重点支持的产业。　　2012年7月，科技部发布《“十二五”生物技术发展规划》,把干细胞与再生医学技术、基因治疗与细胞治疗技术列入发展重点。　　2011年11月，国家“十二五”生物技术发展规划(国科发社〔2011〕588号)明确发展重点包括:“针对恶性肿瘤、心脑血管疾病、遗传性疾病、自身免疫性疾病等严重威胁人类健康的重大疾病,开展一批靶向基因治疗、细胞治疗、免疫治疗等前瞻性的生物治疗关键技术研究,以关键技术的突破来带动重点产品的研发,加快生物治疗技术应用于临床治疗的速度。”　　2011年6月，卫生部公布第三类医疗技术审核机构名单,将中华医学会、中国医院协会、中国医师协会、中华口腔医学会作为第三类医疗技术审核机构,有效期为自2011年5月2日至2013年5月31日。　　2009年6月，卫生部为规范自体免疫细胞(T细胞、NK细胞)治疗技术临床应用,保证医疗质量和医疗安全,制定了《自体免疫细胞(T细胞、NK细胞)治疗技术管理规范(征求意见稿)》。　　2009年5月，卫生部发布《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》,将自体免疫细胞(T细胞、NK细胞)治疗技术归位第三类医疗技术。　　2009年3月，卫生部制定印发《医疗技术临床应用管理办法》(卫医政发〔2009〕18号)规定第三类医疗技术由卫生部负责技术审定和临床应用管理。研究机构证实动物试验和临床试验有效,提交申请给卫生部,经卫生部审定批准后再用于临床治疗。　　2003年3月，国家食品药品监督管理局发布了《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》,要求每个方案的整个操作过程和最终制品必须制定并严格执行标准操作程序,以确保体细胞治疗的安全、有效。　　2000年7月，卫生部等四部门联合发布《关于城镇医疗机构分类管理的实施意见》,明确政府举办的非营利性医疗机构不得投资与其他组织合资合作设立非独立法人资格的营利性的“科室”、“病区”、“项目”。　　看到这里，不禁想问：那么多法，为什么大家还在说细胞治疗没有法规?　　大家的心中是不是都有一部法，一部对自己有利的法?　　魏则西事件还在发酵，国家相关部门已经响应，背后的利益集团也在接受调查。　　我估计立法部门也在连夜起草法规，那这个法到底最终长什么样?　　是这样?　　是这样?　　是这样?　　还是。。。　　好吧，我们猜到了开头却没猜中结尾。今天上午国家卫计委召开紧急电视电话会议，会议内容大体汇报如下：　　1. 卫生行政部门要履行监管责任，规范依法执业，加强基层民营医疗机构管理力度，要尽快改进监管作风，做好卫生机构特别是民营医疗机构的监管，规范医疗机构的科室管理，特别是公立医疗机构的违规，坚决杜绝违规违法现象发生。　　2. 要求各医疗机构不得追求医院效益的最大化，采取各种违规违法手段，损害百姓利益，尤其是出租科室的公立机构，各医疗机构要严格监管检查，必须出重拳打击。　　3. 出租科室的公立医疗机构进行严肃处理，根据国家相关规定进行彻底的清理与检查，各医疗机构立即停止合作。　　4. 严格加强医疗技术和设备的监管力度，对医疗机构进行分级分类管理，二类和三类技术实行第三方审核管理，任何医疗机构不得未经允许开展临床应用，严格医疗技术审批，加量临床质量过程的审批与监管。　　5. 基层医疗机构不得未经授权开展第三类医疗技术开展临床，未经审批开展的三类医疗技术，严令禁止。各医疗机构开展的所谓合作开发，未准入审批的医疗技术，不得进入临床应用。　　6. 各卫生行政部门对医疗广告的管理要依法进行查处，需要审批的必须严格规范，卫生行政部门严格审批审查后可发布。加大医疗广告的监督力度，违规违法的立即停止。　　此消息一传出，整个细胞治疗行业顿时成了“热锅上的蚂蚁”，惊慌失措。静心想想，我们到底是怎么了，“细胞治疗”的青春不该就这么结束。　　免疫细胞治疗不仅仅是DC-CIK，还有很多，比如近几年被行业看好的CAR-T疗法、TCR-T疗法等。　　DC-CIK在临床上真的就像“传说”中的疗效吗?NO!我们不可否认，它确实是免疫细胞，并且可以提高患者的免疫水平，尤其是T细胞水平，但是这些经过体外培养后回输会机体内的T细胞，并不能完全的清除肿瘤细胞，并且在个体中能够完全清除肿瘤细胞的概率是很小的。虽然现在免疫细胞治疗存在这样那样的缺陷，不过随着科技的进步，这项技术也是在不断的完善。CAR-T的临床研究进展，以美国来说，随着临床病例在不断的累积，从单中心研究到多中心研究的演变，CAR-T在临床上的疗效还是取得了不错的进展 而在国内，CAR-T研究的主要问题是它缺少标准化、精确化以及系统化。研究CAR-T项目中真正有效的，并拿到NCT登记号(National Clinical Trial)的单位很少。　　所以说要在CAR-T或是其他免疫细胞治疗上面取的成功则必须是：政策支持+强的研究团队+强临床团队+强GMP团队+足够的病例(患者)+强大财力支撑。

p & nbsp strong 仪器信息网讯 /strong 2017年6月19日下午，由首都科技条件平台检测与认证领域中心、慕尼黑展览(上海)有限公司主办，首都科技条件平台生物医药领域中心、首都科技条件平台北京大学研发实验服务基地协办的“常见肿瘤临床诊断及治疗”主题沙龙活动在北京UCoffee悠咖啡成功举办。来自主办方、科研院校、仪器厂商及检测机构等20余名代表参加了本次沙龙。仪器信息网作为支持媒体也积极参加了本次活动。 /p p style=" text-align: center " img title=" 1.jpg" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201706/insimg/6409ac95-7a7a-46f8-93c8-7eb31861bc70.jpg" / /p p style=" text-align: center " strong 活动现场 /strong /p p 　　本次沙龙活动由北京科学仪器装备协作服务中心协作部部长苏立清主持，她谈到，肿瘤是一种高死亡率且发病率逐年升高的疾病，严重威胁人类的健康。近年来，随着医学影像学及体外诊断试剂技术的迅速发展，临床医学在肿瘤的早期诊断、疗效评估以及预后转归等方面均取得可喜的研究进展。为使肿瘤诊疗临床方面医务工作者、医疗影像医疗仪器研发工作者、体外诊断领域工作者深入了解肿瘤的诊疗全过程，本次沙龙特别邀请北京大学肿瘤医院放射科主任徐刚教授、中国人民解放军火箭军总医院放疗科赵志强教授作精彩报告并与大家座谈交流。 br/ /p p style=" text-align: center " img title=" 2.jpg" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201706/insimg/53f6d437-eacd-4b0b-a10e-041d640fad1b.jpg" / /p p style=" text-align: center " strong 北京科学仪器装备协作服务中心协作部部长 苏立清 /strong /p p 　　北京大学肿瘤医院放射科主任徐刚教授主讲了题为《癌症的早期诊断》的精彩报告，从癌症早期症状、望闻问切视触叩听、早期诊断新技术三个部分讲解了癌症早期诊断的全过程。癌细胞虽然能无限增殖化，但其修复能力差。因此，越早发现，越早治疗，癌症越有可能被治愈。徐教授谈吐风趣幽默，深入浅出地讲解了直肠癌、胃癌、食管癌、肺癌、胰腺癌、膀胱癌、皮肤癌、口腔癌、乳腺癌等多种癌症的早期症状。这些早期症状包括疼痛、大小便习惯改变、消瘦、发热、出血和分泌物、溃疡、结节肿块等，只要留心这些早期异常信号，及时治疗，就能将癌症消灭在萌芽阶段。徐刚特别介绍了一种肿瘤标记物——血清甲胎蛋白(AFP)，可通过检测该标记物来诊断肝细胞癌、生殖细胞癌、胚胎细胞癌、卵巢畸胎瘤、胃癌、胆道癌、胰腺癌等癌症。但是当患有肝炎、肝硬化、肠炎以及遗传性酪氨酸血症等良性病时，AFP也会升高，因此，在诊断时需要注意这一情况。 br/ /p p style=" text-align: center " img title=" 3.jpg" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201706/insimg/be1cd266-728c-4c59-b01b-a2755553d879.jpg" / /p p style=" text-align: center " strong 北京大学肿瘤医院放射科主任 徐刚教授 /strong /p p 　　中国人民解放军火箭军总医院放疗科赵志强教授在题为《常见肿瘤临床诊断及治疗概述》的报告中给大家介绍了肿瘤的综合治疗。综合治疗是指根据病人的身心情况，肿瘤的具体部位病理类型、侵犯范围和发展趋向，结合细胞分子生物学的改变，有计划地、合理地使用现有的多学科各种有效治疗手段，以最适当的费用取得最好的效果，同时最大限度的改善病人的生活质量。肿瘤综合治疗应遵循局部与全身、分期治疗、个体化治疗、生存率与生存质量并重、成本与效率并重、中西医并重的多项原则。之后，赵志强教授着重讲解了肿瘤的发生部位及诊治特点。发生在头部的常见肿瘤有脑胶质瘤、脑膜瘤、脑垂体瘤等，临床上多表现为头晕、头痛，脑胶质瘤还能引起为癫痫，治疗多以手术、伽马刀治疗为主。胸部常见肿瘤有食管癌、肺癌、乳腺癌等，食管癌多表现为进食哽咽感、吞咽困难等，治疗上多视具体情况以手术、放疗、化疗及靶向治疗相结合的疗法。腹部常见肿瘤有肝癌、胰腺癌、直肠癌等，肝癌、胰腺癌临床上多表现为腹胀、腹痛，直肠癌多表现为便秘、便血，治疗上多采用手术、放疗，对于肝癌有时也会采取介入、射频疗法。 /p p style=" text-align: center " img title=" 4.jpg" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201706/insimg/f27bf2a8-3e53-4ff4-a37e-5cbb459b6771.jpg" / /p p style=" text-align: center " strong 中国人民解放军火箭军总医院放疗科 赵志强教授 /strong /p p 　　本次沙龙活动现场气氛热烈，专家同与会人员面对面交流，为提问者当面答疑，成果显著。 br/ /p p style=" text-align: center " img title=" 5.jpg" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201706/insimg/ee84bb88-1c29-430f-941c-4b5a4c2de412.jpg" / /p p style=" text-align: center " strong 现场提问互动环节 /strong /p p 　　让我们共同期待下次科仪沙龙快些到来吧! /p

宫颈癌、内膜癌、卵巢癌是妇科领域的三大恶性肿瘤，其中，卵巢癌因死亡率排第一而被称为“妇癌之王”和 “沉默杀手”，其恶性程度高、复发率高、预后差是影响患者生存时间的最突出问题。“任何肿瘤的早期诊断都是治疗中的先决条件，卵巢癌的早期诊断仍是难题，有约70%的患者发现卵巢癌就是晚期状态，这是卵巢癌治疗的最大难点。”10月28日，在“薰衣草花环”公益活动上，北京大学肿瘤医院妇瘤科主任医师高雨农教授接受媒体采访时表示。图为高雨农教授“在中国差不多有1/4的病人存在BRCA基因突变。”高雨农教授表示，有研究发现，一般女性终身发生卵巢癌风险约为1.3%，而BRCA1突变携带者，终身发生卵巢癌风险可高达39%，BRCA2突变携带者，终身发生卵巢癌风险可升高至11%。所以说，对于有卵巢癌家属史的女性而言，BRCA基因检测可以作为预防卵巢癌的手段。《卵巢癌诊疗指南（2022年版）》也强调了基因检测尤其是BRCA检测的重要性。指南提出，对于BRCA1和BRCA2胚系突变携带者，推荐从30—35岁起，开始定期进行盆腔检查、血CA125和经阴道超声的联合筛查。随着临床研究的开展和治疗手段的优化，卵巢癌治疗越来越精准，“手术+化疗+靶向治疗”让患者的生存质量明显改善、生存期不断延长。高雨农教授指出，在治疗的过程中，卵巢癌的治疗是按一定的程序，比如说化疗、手术，包括靶向治疗，甚至部分卵巢癌患者可以通过接受免疫治疗获益，但是有一个非常大的问题就是在治疗过程中很容易出现耐药，耐药以后的卵巢癌治疗起来是非常困难，所以卵巢癌的治疗，尤其是晚期卵巢癌的治疗，它治疗的过程中伴随着她的耐药、复发，治疗再治疗。“卵巢癌现在是慢病状态，它会有一个持续治疗的阶段。”近年来，在卵巢癌的靶向治疗中，我们也能看到长足的进步。例如PARP抑制剂已成为我国卵巢癌患者治疗的重要选择之一。PARP抑制剂是一类新型的上皮性卵巢癌靶向治疗药物，主要通过合成致死机制介绍肿瘤细胞的凋亡，是近年来卵巢癌治疗领域的重大进展。高雨农教授指出，在病人接受了手术化疗的治疗之后，用这样的靶向药物进行维持治疗。这种治疗能够延长患者的复发间隔，从而改善患者的生存期。过去只有手术和化疗，病人只能“等待”复发，没有什么办法能让病人活得更长、复发得更晚，现在PARP抑制剂出现了之后，确实有了很大的改观。对于患者而言，多次复发造成严重的生理和心理负担使患者常常难以坚持治疗，丧失信心，高雨农教授认为，肿瘤患者及家属需要对规范治疗有正确认识，初期的治疗计划对患者十分重要，走一步以后没有回头路，只能往下走，所以很难，肿瘤治疗是需要非常专业的医生，投入治疗，才给患者更多的治愈机会。

2020年11月5日Cytek Biosciences（Cytek），引领全球流式细胞产品新技术和解决方案的制造商和供应商，宣布完成1.2亿美元的D轮融资。本轮融资由RA 资本和高瓴资本共同领投，OrbiMed和LYFE 资本跟投。本轮融资将用于拓展Cytek的全球布局，加强其高速增长的势头，并帮助公司向全球客户提供强大的革新性技术平台。Cytek公司CEO蒋文斌博士表示：“本轮融资不仅是投资界对我们在流式细胞技术领域做出的突出贡献的肯定，也代表着业界对我们公司的创新技术正在推动科研领域重大研究方向和新兴科技发展这一事实的认可。我们将继续致力于提高流式细胞技术的性能并扩展其应用范围，为全球的科研和临床工作者提供他们所需的工具，改善患者诊疗水平。”随着本轮融资，RA 资本和高瓴资本也加入了Cytek的董事会。RA 资本的董事总经理Andrew Levin表示:“我们的投资基于事实论据，我们特别关注寻找创新技术能力，以应对尚未被解决的挑战。Cytek正以其经过市场验证的独特的创新技术和解决方案引领流式细胞术的下一篇章。我们很高兴能参加他们推进肿瘤和细胞生物学研究的使命。”Cytek研发的免疫细胞分析系统，代表着过去几十年里流式细胞技术领域第一次飞跃式的技术进步。拥有专利的技术和独特的系统构造，Cytek全光谱流式细胞仪，可以检测细胞上荧光染料标记的全波段光谱信号。这项技术使Cytek® Aurora拥有超强的多色能力，可以运行40色以上的应用方案，大幅提升从每个样品中能获取的检测参数，为免疫系统中不同免疫细胞呈现出更加完整的图像。最近，随着一系列新产品cFluor™ 试剂的上市，标志着Cytek正发展成为细胞分析市场（包括临床诊断市场）的全面解决方案供应商。Cytek的D轮融资将助力加速公司的转型，并为公司在关键研究领域的拓展，如免疫治疗、免疫肿瘤学和感染性疾病（如COVID-19）等领域，提供强有力的支持。关于Cytek BiosciencesCytek Biosciences是高端流式细胞产品的领先制造商和供应商，为全球提供先进的流式细胞仪设备和解决方案。公司总部位于美国硅谷，2015年在上海设立分公司即上海厦泰，2017年在无锡设立标准化生产基地，2019 年在日本东京和荷兰阿姆斯特丹成立分部、北京设立办事处。公司致力于创新技术和应用的开发，为科学家、研究人员、实验室技术与临床专家等能够深入研究和诊断生物细胞样本及细胞分群提供新型工具，提供优质的服务, 以高性能、高性价比的产品帮助实验与临床诊断安全有效开展。我们的光谱流式技术，满足了肿瘤生物学、免疫学、基因组学、新型疫苗开发等研究领域中的长期渴求；专利产品cFluor™ 试剂，能够帮助使用者在多色技术体系中取得最佳效果。目前，我们的产品，正被全球知名制药、CRO公司、癌症研究机构和疫苗开发公司使用着。特别在COVID-19细胞免疫学方面，我们的产品与解决方案进入了欧美众多前沿临床研究机构。

p 　　 strong 01 抗肿瘤药物活体水平药效学评价 /strong /p p 　　Avastin/Bevacizumab通过特异性结合并阻断VEGF(血管内皮生长因子)抑制肿瘤血管生成，是世界上第一个抗肿瘤血管生成的抗体类药物。Palbociclib(帕博西尼)是针对 CDK4/6 激酶靶点的高选择性小分子抑制剂，辉瑞公司于2015年获得Palbociclib与诺华Letrozole(来曲唑)联合治疗ER+/HER2- 绝经后晚期乳腺癌的FDA药物上市审批。Docetaxel(多西他赛)为紫杉醇类传统化疗药物。 /p p 　　在2009年Clin Cancer Res杂志发表的文章中，辉瑞肿瘤生物部研发团队就利用IVIS小动物光学成像技术平台，将荧光素酶标记MDA-MB-435 乳腺癌细胞移植入小鼠肾包膜下，建立肾包膜肿瘤疾病活体水平动物药效学评价模型，通过观测给药后光学信号随时间的变化情况，进而评价Palbociclib (PD-991)、Avastin 和 Docetaxel三种不同药物，特定的给药途径、时间、剂量等给药策略对于肿瘤的治疗效果。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/dbd4cf41-f7bb-40ed-86ba-6666a45320cf.jpg" title=" 1.jpg" alt=" 1.jpg" / /p p 　　相对于触诊、肿瘤体积测量等传统方法，利用高灵敏度的生物发光成像技术进行药物评价，可以更灵敏的发现残余病灶点或尽早发现肿瘤的复发，从而更准确的对药 物治疗效果进行判定。并且利用生物发光成像技术进行药效评价的另一独特优势在于，可以明确判断药物是否有效杀死肿瘤活细胞。这是由于生物发光的原理是基于活细胞环境的酶促反应，因此，能够发光的细胞必定是具有活性的，从而避免了传统体积测定方法造成肿瘤体积无变化、内部已出现细胞死亡的检测陷阱。 /p p 　　针对人类顽疾癌症的治疗，多靶点联合治疗是当前的一个新思路，而小分子药物和生物大分子治疗的联合应用带来的治疗改善，给攻克癌症治疗难题也带来了新曙光。而高灵敏度的生物发光成像技术平台，以其非侵入性、快速、高效、高灵敏度等特点，也为多靶点联合治疗开启了新篇章。 /p p 　　 strong 02 免疫检验点抗体药物联合治疗研究 /strong /p p 　　Michael Lim等人在2017年Clinical Cancer Research杂志上的文章中，首次使用PD-1阻断抗体、TIM-3阻断抗体和传统放疗(stereotacticradiosurgery, SRS) 三种方式联合，在小鼠神经胶质瘤模型上，评价不同组合联合治疗的效果，如下图数据所示，使用三种 /p p 　　方式联合治疗能显著提高小鼠的生存时间，并且通过IVIS成像系统检测发现，第14天以后治疗组已检测不到GL261-luc2细胞的生物发光信号。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/019afff7-e279-40b5-8c7f-1f30623e10de.jpg" title=" 2.jpg" alt=" 2.jpg" / /p p 　　Ronald Blasberg等人在2016年Molecular Therapy: Oncolytics杂志上发表的文章中，使用PD-1/PD-L1阻断抗体，联合靶向PSMA的人CAR-T细胞，对小鼠前列腺癌模型(Myc-CaP:psma(+))的治疗效果。如下图中结果所示，阻断PD-1/PD-L1，使得hPSMA-CAR-Tcell免疫治疗效果增强，但是治疗反应仅仅是在短期内，表示可能存在其他的免疫调节机制，限制了CAR-T细胞靶向、功能和在hPSMA阳性肿瘤的汇集。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/99b2eeeb-6c1e-48e6-a671-eb9a9b332be7.jpg" title=" 3.jpg" alt=" 3.jpg" / /p p 　　 strong 03 荧光标记抗体药物靶向分布及代谢研究 /strong /p p 　　通过近红外荧光探针直接标记单抗药物，经尾静脉注射后，利用小动物活体成像检测荧光信号，而实时追踪抗体药物在体内分布、肿瘤靶向性及代谢情况。 /p p 　　利用近红外荧光探针直接标记抗体药物Herceptin/Trastuzumab，将XenoFluor 750-Herceptin通过尾静脉注射到HER2/neu阳性的小鼠模型体内。给药前21天使用人源前列腺癌PC-3M-luc细胞株，在免疫缺陷小鼠体内进行细胞原位移植造模，并同时用Spectrum检测生物发光信号，判断肿瘤生长状况。 /p p 　　XenoFluor 750-Herceptin不同剂量给药后，使用Spectrum连续检测荧光信号72h，可直观看到药物实时分布且靶向肿瘤的情况，并通过软件定量分析 /p p 　　肿瘤区域的荧光信号后，得到Herceptin的代谢曲线。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/5542361d-205d-469e-a29a-3bf0d2758091.jpg" title=" 4.jpg" alt=" 4.jpg" / /p p 　　Takuo Suzuki等人在2015年 mAbs杂志上发表的文章中，使用一种更先进的基于FRET的方法，分别标记Trastuzumab和Cetuximab，通过小动物活性成像平台检测完整抗体实时分布及抗体被降解的情况。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/c4861b20-13a9-4035-88e1-c515eaecc01b.jpg" title=" 5.jpg" alt=" 5.jpg" / /p p 　　以上这种FRET模型非常适合对抗体完整性、生物分布及稳定性的评价，且对Fc区域介导的ADCC效应及改造机制和抗体偶联药物设计(Antibody-Drug Conjugates, ADC)提供重要有效信息。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/d6daf28b-db0b-421c-89ad-e49cafece935.jpg" title=" 6.jpg" alt=" 6.jpg" / /p p style=" text-align: center " img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/9f1c32a3-dbfd-486a-9cb0-a8a850330df0.jpg" title=" 7.jpg" alt=" 7.jpg" / /p

生物医药，作为当今世界最具活力和创新性的高科技产业之一，正逐渐成为全球经济发展新的引擎。其中，细胞与基因治疗等领域的创新突破展现出空前的活力和巨大发展潜力。携手开拓，并肩前行，汇聚行业巨擘的智慧与协同努力，才能引领生物医药“创新风暴”朝着正确的方向发展。点击图片查看会议详情2024年1月10日，2024金斯瑞生物科技全球产业论坛将在美国旧金山如期而至，与第42届摩根大通医疗健康年会（JPM）一道，为全球生物从业者打造一场盛况空前的行业盛会。本届论坛以“创新突破：共赴细胞基因治疗未来”为主题，旨在共同探索细胞与基因治疗领域的最新进展和未来趋势。站在业界公认的最高规格医药年度盛典上，与来自全球各地的顶级专家和生物科技精英齐聚一堂，聚焦燃点议题，共谋产业未来。我们诚邀您参加本论坛，了解行业前沿动态，共同探寻市场机遇。在这里，我们将为您呈现一场充满生机与活力的行业盛会！生物经济赛道风起云涌，也是全球关注的焦点所在。在亿万市场大潮中，谁将成为新时代引领者，傲视群雄？在广阔的细胞治疗领域市场中，如何准确把握前行的方向，成为行业的佼佼者？细胞与基因技术如何更好地为推动社会高质量发展提供强大引擎？又将如何把握未来商业化、产业化的黄金时机，引领行业潮流？在本届论坛中，我们将深入探讨这些引人深思且富有挑战性的议题。这些议题涵盖了多个领域，论坛将聚焦产业发展的关键节点，为与会者带来前所未有的思考与启示。加入我们，一起引爆产业未来的火花，共同探索未知，引领行业迈向更美好的未来！扫码或登录论坛官网申请参会 2024金斯瑞生物科技全球产业论坛 (genscript.com.cn) 洞见趋势，深度掌控，共筑未来激活创新思维，引爆变革火花！在本届论坛中，我们将“火力”全开，聚焦以下备受瞩目的话题，一起探寻产业发展趋势，激发无限思考与灵感火花：燃点议题一：细胞与基因治疗未来之路将揭开怎样的崭新篇章？2012年，家住美国宾夕法尼亚州菲利普斯堡的6岁小姑娘Emily患上急性淋巴细胞白血病，病情二次复发，无药可治，小Emily的命运牵动着无数人的心。在医生的建议下，Emily一家决定参与宾夕法尼亚大学的科学家们与美国费城医院启动的一项针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T临床试验，成为全球首位接受这一疗法治愈的患儿。经过治疗中几经波澜的生死考验，小Emily终于成功走出了病魔的阴影，生命焕然一新。而这标志着CAR-T细胞疗法在治疗癌症领域取得了突破。11年后，始终保持着健康的Emily，以宾夕法尼亚大学一名一年级大学生的身份出现在公众视野，朝气蓬勃地与来自全球各地的同学们畅谈大学生活。这一幕的发生，简直太让人们振奋而欢欣鼓舞。而这11年间，细胞疗法也经历了飞速发展，为无数癌症患者带来了新的希望和治疗选项。进入21世纪以来，全球生物科技突飞猛进并逐渐走向舞台中央，其快速迭代发展不仅改变了多种癌症的治疗格局，也提高了其他技术路线的研发门槛。尽管如此，我们相信未来十年生物科技将继续取得令人振奋的进展。随着技术的进步和成本的降低，更多患者将受益于基因编辑技术。同时，随着更多研究的深入，我们期待在细胞与基因治疗领域看到更多令人期待的商业化前景。然而，CRISPR技术面临着哪些挑战？未来十年将会带来哪些令人振奋的发展？细胞与基因治疗领域又将迎来怎样令人期待的商业化前景？博德研究所杰出的分子生物学家、哈佛大学教授、基因编辑先驱之一的David Liu（刘如谦）将在本届论坛中发表深刻见解，分享最新基因编辑前沿进展。如何抓住机遇发展技术，将是我们关注的焦点。我们期待行业领袖和专家学者们分享前瞻智慧，以便我们能够掌握先机，捕捉市场脉动，一起探寻细胞与基因治疗的未来发展。燃点议题二：CAR-T巨擘聚首，共同探讨未来商业化新趋势CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗领域展现出了革命性的创新，并已成为肿瘤治疗领域一种非常有前景的治疗方法。自首款产品上市以来，CAR-T凭借其卓越的疗效，成功满足了社会大众，特别是广大患者的迫切需求。尽管CAR-T细胞疗法在医学领域拥有巨大潜力，但商业化进程中仍面临一些挑战和瓶颈。如何制定行之有效的定价策略，建立合理的市场策略和支付体系，确保CAR-T的普及化和可及性，使得CAR-T能够真正惠及广大民众，成为寻常百姓的治疗可选项。在此背景下，将要亮相本届论坛的传奇生物CEO黄颖、阿斯利康肿瘤细胞治疗开发首席科学家Michael Bowen和Capstan Therapeutics首席科学官兼研发执行副总裁Adrian Bot等业界巨擘，将以科学家和企业家的独特视角，分享在CAR-T治疗领域的实战经验、独到的战略眼光和创新思维。他们的分享将为我们提供全新的视角和思考方式，为我们提供重要的启示，帮助我们更好地把握CAR-T细胞治疗的未来发展趋势。让我们共同期待这个精彩时刻的到来，与杰出的专家们一起，洞悉CAR-T细胞治疗的未来发展！燃点议题三：前瞻细胞基因治疗，资本视角下的产业未来生物医药科技企业在经历了“资本寒冬”洗礼后，更要具备深远的洞察力，并能根据市场环境灵活调整策略。在当前竞争激烈的市场中，企业应当采取哪些策略来确保对新药研发的持续投资？对于当前的细胞与基因治疗融资趋势，我们应当如何看待？又该如何应对细胞基因治疗产业投资回报的挑战？在本届论坛上，来自Deerfield Management合伙人Konstantinos Aprilakis、礼来亚洲创投创始人兼执行合伙人施毅、RA Capital Management高级常务董事Josh Resnick、Flagship Pioneering执行合伙人John Mendlein等知名机构的业界大咖，将从投融资角度深入剖析细胞基因治疗产业的未来发展趋势，他们的真知灼见和丰富经验将为相关领域的持续发展提供极具价值的指导，从而推动生物医疗领域的创新和进步。燃点议题四：把脉细胞与基因治疗最新政策导向与监管趋势政策导向、监管趋势以及IND申报经验等多方面因素往往会对细胞与基因治疗领域的成功与否产生显著影响。唯有及时了解行业动态，灵活应对变化，方能确保在政策和监管的指引下，实现有效推进和健康发展。本届论坛将聚焦最新监管法规研究进展，深入洞察政策监管趋势，并与行业领军人物共同研判细胞与基因治疗领域未来发展的方向。经过与行业专家进行深入交流和展开专业讨论，我们期待在政策与监管的指引下，与行业领袖一道，共同推动细胞与基因治疗行业发展繁荣，更好地为患者谋福祉，为人类健康事业贡献更大的力量。洞见趋势，掌握先机。本届论坛特设2场主旨演讲、2场深度对话和3场圆桌讨论。我们将汇聚500+行业精英人士，包括Biotech公司C-Level高层管理者、权威科研工作者以及投资机构等各界领军者，论坛内容精彩纷呈，交流形式多样，致力于为各界与会人士搭建共同探索产业未来发展的战略路径。让我们相约2024年1月10日，携手拉开“2024金斯瑞生物科技全球产业论坛”的盛大帷幕。一同把握生物科技产业的发展脉搏，积极拥抱变化，共迎未来发展的无限可能。期待您的积极参与和精彩互动！扫码或登录论坛官网申请参会 2024金斯瑞生物科技全球产业论坛 (genscript.com.cn) 联系我们：event@genscript.com

基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。可是病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。 　　①将修饰的DNA注入载体 　　②载体结合到细胞膜 　　③载体通过囊泡进入细胞 　　④囊泡解体释放出载体 　　⑤载体将新基因导入细胞核内 　　⑥细胞利用新基因表达蛋白 　　图片来源：百度图片 　　距离基因治疗的第一例人体试验已经过去二十多年了，然而，这项曾被寄予厚望的治疗手段至今难以真正在临床上实现应用，人们也经历了从开始的盲目乐观与热情到意识到其副作用时的失望与怀疑。也许，回归理性并坚持走下去，基因治疗才有前途。 　　据2012年12月24日BBC报道，英国科学家分析了20个具有肠癌家族遗传史的人的基因组，发现了两处会引起肠癌发病率显著升高的基因变异，分别是POLE和POLD1。POLE 和 POLD1是负责DNA损伤修复的基因，这两个基因功能异常会导致损伤的DNA积累，从而有可能引起肠癌。而这一结果也被认为有助于医生识别出肠癌高危人群，进行早期诊断和治疗。 　　事实上，从2000年“人类基因组计划”宣布有史以来的第一个人类基因组草图完成，到2012年“千人基因组计划”公布1092个高分辨率人类基因组遗传变异整合图谱，人类谱写的生命“天书”越来越精细，科学家们也试图从中读出遗传和致病的密码。然而，截至目前，美国FDI尚未批准任何一种用于临床的基因治疗药物或者方法，基因治疗并非如大众希望的那样可以成为一种常态化的治疗手段。 　　副作用让基因治疗跌入谷底 　　所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，或者，借此过度表达好的基因，把坏的基因遮蔽住，最终达到治疗某种疾病的方法。 　　医生可以选择体内或者体外治疗，前者是直接将携带基因的载体注射到受损细胞所在区域，后者则是抽取病人的血液或者骨髓，分离出未成熟的细胞，接着将基因送入这些细胞，再重新注射到病人的血液中。这些细胞会移动到骨髓，在那边成熟并大量增殖，最终替换掉那些受损的细胞。 　　基因治疗在1990年第一次进行了人体试验，截至2004 年6月底，全世界范围内基因治疗的临床试验方案已有987 个。“基因治疗一度在欧美掀起了一股研究热潮。”中科院北京基因组研究所副研究员聂凌虎说。 　　可正当研究人员信心满怀之时，几起因基因治疗而诱发的事故顿时让这股热潮跌入冰点。 　　自2000 年以来，法国巴黎内克尔医院Fischer 教授对17 名患有严重联合免疫缺陷病的儿童实施基因疗法，正常的基因植入到患儿体内，修复有缺陷的免疫系统，当时疗效很显著，但是从2003 年开始，其中5名患者出现了类似白血病症状，后有一名患病儿童死亡。 　　至此，美国FDA开始意识到基因治疗可能具有潜在的、长期的副作用。大量基因治疗临床试验被搁浅，人们对于基因治疗的期望也跌入谷底。 　　基因载入不可控，一不小心搞破坏 　　其实，基因治疗产生副作用的“罪魁祸首”就是输送治疗基因到达致病靶点的载体。 　　基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。 　　理想的基因治疗应该能根据病变的性质和严重程度的不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。可是，目前，科学家还不具备这样的掌控力。 　　聂凌虎说，病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。 　　“因为癌基因被激活的原理之一就是外源DNA插入过程中破坏了其本身的结构。”复旦大学生命科学学院教授李瑶解释。 　　而让李瑶始终不看好基因治疗的，还在于肿瘤疾病几乎都是多基因疾病，致病机制非常复杂。 　　在肿瘤领域，p53被视为最有分量的抑癌基因，50%以上的肿瘤疾病都与这个基因的功能缺失有关。2004年，深圳赛百诺基因技术有限公司推出了p53 抗癌注射液(又名“今又生”)，由我国SFDA批准上市，它也成为了全世界第一个正式用于临床基因治疗的药物。 　　但聂凌虎告诉记者，此后，因其疗效得不到业内的一致认可，开发者又陷入专利和股权官司，“今又生”并没有获得预想的口碑和经济收益。 　　“p53的重要性毋庸置疑，但癌症并不是一股只有单个决口的洪流，一旦发病就是诸多关口一齐崩溃，拦得住p53，也很难拦住所有。”他表示。 　　推进基因治疗，攻克“载体”难题是关键 　　目前，在基因治疗领域，学界主要攻克的对象就是载体，通过改造使其提高安全性和效率。其中，非病毒载体就是一种新的研究方向。 　　非病毒载体最初在基因治疗临床试验中的使用率很低，但它的生物安全性显然要高于病毒载体。随着脂质体、多聚物，以及它们的复合物等载体的出现，结合电脉冲、超声等技术，一定程度上可以提高导入效率和靶向性。因此，聂凌虎认为，很难说，现在的小众产品未来就不会超越主流的病毒载体。 　　而目前被认为最为理想的是一种被称为腺相关病毒(AAV)的载体，它没有毒性，不致病，宿主范围广，稳定性好。 　　美国费城儿童医院和霍华德休斯医学研究所以及宾夕法尼亚大学联合组成的一个研究小组已经在12名年龄介于8岁到44岁之间的利伯氏先天性黑内障(LCA)病人身上，使用了以这种无毒性小病毒为载体的基因疗法。 　　研究人员将正常的基因RPE65植入眼部，在眼球后面产生感光色素，取代了那些因病丧失的色素，从而恢复眼部的光敏性。尽管该疗法并没有让所有病人恢复正常视力，但是，有一半的人重见了光明。 　　不过，据聂凌虎介绍，国外还存在一种新的思路，那就是通过移植基因来改良造血干细胞。造血干细胞属于骨髓细胞，它可以产生血液和免疫系统中所有的细胞，被改良造血干细胞可以使宿主产生新的免疫系统，从而让肿瘤消失，这与直接移植造血干细胞的效果相似。同时，造血干细胞是悬浮的，即使是病毒载体进入，在整个循环系统里面，它们也能相对均匀地接触这些悬浮的细胞，避免冲撞到“要命”的细胞而产生副作用。 　　美国印第安纳州大学医学院研究人员在动物实验中就用通过改良的慢病毒载体将抗黑色素瘤T细胞受体基因插入到小鼠的造血干细胞中，并最终完全消除了肿瘤。 　　“基因治疗的突破也许会从造血干细胞开始。”他认为。 　　基因诊断更成熟，治疗主要靠引导 　　从开始的盲目乐观与热情到意识到副作用时的失望与怀疑，对于基因治疗，人们正在回归理性。正如李瑶说的，基因治疗的确有一定价值，尤其在一些单基因遗传病以及某些肿瘤疾病上，但它并不是万能的，在当前的认识和技术水平下，大多还在Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段，距离应用还差得很远。 　　不过，专家们一致认为，相较于基因治疗，基因诊断技术则要现实和成熟许多。据美国国家疾病控制中心基因检测部公开的数据显示，目前已存在1000多种疾病的基因诊断技术。 　　在那些已知致病基因的疾病诊断中，可以通过个人DNA的检测，观察是否存在染色体异常、对应基因有突变，或者基因表达程度问题，从而判断疾病是否发生。 　　目前应用非常广泛的应该是对新生儿单基因遗传病以及染色体异常的筛选，比如地中海贫血、唐氏综合症、色盲等等。 　　此外，对于成年人来说，还有例如线粒体基因突变糖尿病、镰刀型贫血症、老年性痴呆等等，当然还有人们熟悉的一些癌症，比如结肠癌、乳腺癌等等。 　　而在聂凌虎看来，乳腺癌的基因诊断和治疗模式是当前个体化基因医疗的一个理想模式。 　　BRCA1和BRCA2被称为是乳腺癌的易感基因，一个女性如果发现携带这种基因，在70岁以前她有65%的几率患乳腺癌，BRCA1和BRCA2基因检测在发达国家作为一项预防乳腺癌的手段早已进行。有意思的是，它们虽然“凶猛”，BRCA1突变者对化疗的临床反应率为100%，可以说非常敏感，化疗的治愈效果自然很好。 　　“这种模式，即通过基因诊断先使疾病层层分型，再针对每种类型进行对应的引导治疗。”聂凌虎坦言，单指基因治疗，目前在临床应用上也只能做到引导用药、治疗。

分享：基因编辑技术能否有助于将细胞疗法用于治疗实体瘤？珀金埃尔默旗下Horizon Discovery的乔纳森弗兰普顿 (Jonathan Frampton) 在给Laboratory News的一篇撰文中，介绍了如何利用碱基编辑技术来降低当前昂贵的治疗成本，使其成为治疗癌症的主流方法。开发同种异体细胞疗法还需解决一些挑战，包括如何避免破坏患者的免疫系统。目前有两种有效的细胞疗法能治疗“液体肿瘤”（白血病和淋巴瘤）。诺华研发的Kymriah和吉利德科学研发的Yescarta两种药物使用的细胞均属于嵌合抗原受体(CAR) T细胞——两者最初均表现出高反应率，这种高反应率会在部分患者中形成持久的临床反应。虽然这些疗法的前期效果良好，但如何让下一代细胞疗法能够有效治疗实体瘤，仍面临不少问题。2019年，美国新增约176,000名液体肿瘤患者，而实体瘤新增患者约为160万（几乎增长10倍）。此外，由于Kymriah和Yescarta 均属于自体疗法（使用患者体内的细胞用于药物生产），这种个体的治疗成本很高，分别为475,000美元（Kymriah）和373,000美元（Yescarta），这远远超出了大众可以承受的医疗预算范围。相比之下，如使用一般抗癌药物，患者每月的花费约为10,000 美元。这种情况下，需要作出哪些改变，才能让细胞疗法成为治疗癌症的主要方法呢？基因编辑技术—能否将细胞疗法用于治疗实体瘤？尽管细胞疗法是一种复杂的癌症治疗形式，但它可以直接靶向液体肿瘤。细胞疗法可以通过血液进入白血病和淋巴瘤细胞，从而不需要靶向特定的组织或器官，也无需在杂乱无章的毛细血管网络中进行导航以及长时间驻留在免疫抑制和缺氧的实体瘤微环境中。人们普遍认为，需要进一步完善细胞疗法才能应对和克服这些挑战，从而提高患者的生存率。 避免出现脱靶染色体易位要增加存活率、增殖率和持久性，需要精确调节治疗细胞，这可能涉及对多个基因进行编辑。虽然普遍使用的基因编辑器CRISPR-Cas 在改变单个遗传信息时具有很强的稳健性，但这一过程会使得DNA双链产生断裂 (DSB) ，导致细胞出现脱靶染色体易位。借助单编辑或双编辑技术，在正确的指引和谨慎使用下，就很少会出现遗传信息的改变；不过，如需要编辑多个基因，产生染色体易位和其他遗传畸变的风险就会增加，这种风险可能会引起致癌细胞的产生，对于患者来说这无疑是一种潜在的灾难。在需要对一个或两个基因进行编辑，如果可以精确地识别出用于患者治疗的已编辑过细胞，就可避免易位现象。然而，当需要编辑的细胞较多时，很难精确识别已编辑细胞，进而导致致癌易位风险的增加。碱基编辑器：避免出现双链断裂碱基编辑作为基因编辑领域一项相对较新的技术，正在受到人们的关注。碱基编辑器可以在不使用核酸酶来导入DNA 双链断裂的情况下，持续高效地在原代细胞中进行基因编辑。利用碱基编辑在DNA中形成一个缺口（或单链断裂）并借助脱氨酶改变特定的碱基对，这样就可以通过在早期编码外显子中引入终止密码子来实现高效的基因敲除。未来几年，碱基编辑会对细胞疗法的发展产生更明显的影响，尤其是对同种异体细胞、非自体细胞治疗的发展的影响。通用型同种异体细胞疗法？借助同种异体细胞疗法，可以将健康供体转换为通用型治疗细胞，可以大规模生产治疗细胞并集中储存，在治疗需要时可以随时获取。但要开发同种异体细胞疗法会面临一些挑战，包括如何才能避免破坏患者的免疫系统。为了克服这个问题，就必须改造现行的同种异体细胞疗法，使其具有隐身模式，在这种模式下，患者的免疫系统将它视为“自我”的一部分。要开发出这样的细胞，需要修改多个基因，而且这些基因很可能会被敲除。碱基编辑器将在编辑多个基因方面发挥关键作用，这样能够在不使用免疫抑制药物的情况下，延长同种异体治疗细胞在患者体内的存活时间。同种异体细胞疗法的供应链简单、易大规模生产，成本上比自体细胞疗法更低。相关医疗经济研究结果表明，如果能够实现规模经济，同种异体细胞疗法的费用可以降到每剂7500美元，毫无疑问这将有助于进一步推广细胞疗法，使其成为主流疗法。推广细胞疗法持久临床反应的高效细胞疗法是另一个可以实现的目标。它需要将免疫细胞的疗法在治疗液体肿瘤中的成功经验转应用于治疗实体瘤，它需要修改免疫细胞，使其能够适应更为复杂的实体瘤微环境，同时降低此类疗法的成本。这两个目标都可以通过应用高效的基因编辑技术开发同种异体细胞疗法来实现。目前人们正利用CRISPR-Cas进行细胞开发，随着安全性不断提高，未来的同种异体细胞疗法利用碱基编辑器来改变基因信息，将为真正的细胞疗法治疗肿瘤带来雨霖。作者: Jonathan Frampton，珀金埃尔默旗下Horizon Discovery业务发展合伙人（Corporate Development Partner）

2021年11月4日，加州大学尔湾分校的Leigh Turner在Cell Stem Cell上发表了文章The American stem cell sell in 2021: U.S. businesses selling unlicensed and unproven stem cell interventions，描述了2021年美国商业化的干细胞市场现状。文中提到2021年3月，美国有1480家企业运营2754家诊所在出售所谓的针对各种疾病的干细胞治疗产品，这一数据是5年前的4倍多。这些干细胞治疗产品并未经过FDA批准，同时缺乏支持安全性和有效性的相关证据。值得多说一句的是，近些年，Leigh Turner在包括Nature等杂志上发表过多篇对于干细胞临床化的评论性文章。引言目前，近1500家美国企业有做广告表示他们可以进行针对各种疾病乃至受伤的干细胞治疗，尽管这些产品没有经过FDA授权，以及没有令人信服的临床证据。在20年前，就已经有企业在出售未授权或未批准的干细胞治疗产品。之后，这一市场急剧扩大，美国政府也出台了与干细胞治疗相关的详细法规以规范这一市场，包括FDA如何解释和应用这些法规的指导性文件，和企业进入这一市场的监管机制文件。通过对干细胞治疗网上广告的调查，发现美国公司销售此类产品比世界其他任何国家都要多，甚至一度成为“干细胞旅游”的目的国。为了调查美国干细胞治疗现状，作者应用了Google对2016至2021年之间的数据进行了搜索和分析，这些数据包括企业或者诊所的位置、干细胞产品的类型、产品定位、价格、企业分类等等。企业或诊所的地理分布截至2021年3月31日，美国有1480家企业经营的2754家诊所在出售直接面向消费者的干细胞治疗产品。这些诊所主要分布于3个州，加州（347家）、佛罗里达州（333家）、德克萨斯州（310家），这三家占据了三分之一（990/2754）以上。第4为亚利桑那州，和新泽西州差不多。虽然前3的州人口数量也多，但是似乎并不完全和人口数量挂钩，比如亚利桑那州的人口数量在全美排第十四。图：每个州里出售干细胞治疗产品的诊所数量干细胞产品类型这些企业刊登的广告中，自体干细胞相关产品最多。671家企业（45.33%）销售的是自体骨髓来源的干细胞产品，437家（29.52%）是自体脂肪来源的干细胞产品，42家（2.83%）是自体外周血来源的干细胞产品，7家是自体骨髓和脂肪来源的干细胞产品。异体干细胞产品也有很多。350家（23.64%）销售脐带血或组织来源的干细胞产品，260家（17.56%）销售羊膜干细胞产品，47家（3.17%）销售胎盘干细胞产品。另外还有25家销售没有指定来源的干细胞产品。在1480家企业中，有595家（40.2%）在销售间充质干细胞产品。大多数企业都在推广他们所声称的特定类型的干细胞产品，然而有220家（14.86%）尽管有相关广告，但是并没有明确声明他们的干细胞来源或者类型。在市场中，也有一些“与众不同的”企业，比如有三家公司销售异种干细胞产品，三家公司销售胚胎干细胞产品，一家公司销售“非常小的胚胎样”干细胞产品。与2016年不同的是，2021年没有销售诱导多能干细胞产品（编者注：诱导多能干细胞就这么没有牌面）。另外，还有一种新型的产品受到了人们关注。有99家（6.68%）销售干细胞来源的外泌体产品。这一现象似乎表现出干细胞“周边”也受到了人们的青睐。图：干细胞产品类型可以看到，这些干细胞产品中骨髓或脂肪来源的自体干细胞最多，但也有干细胞“周边”产品。需要说一句的是，这些产品都需要FDA的批准。产品定位这些干细胞产品主要定位于可以缓解疼痛。在1480家企业中，有1262家（85.27%）表示他们的产品可以用来治疗疼痛综合征。第二常见的是应用于骨科疾病和外伤，有689家（46.55%）企业表示他们的产品可以针对此类疾病。有339家（22.90%）表示他们的产品可以针对运动损伤。顺着往下，134家（9.05%）表示可以治疗神经系统疾病，122家（8.24%）可以治疗免疫相关疾病，95家（6.41%）针对肺部和呼吸系统疾病，94家（6.35%）针对勃起障碍和其他性别相关疾病。88家（5.94%）可以治疗皮肤疾病和伤口，86家（5.81%）声称可以与治疗心血管疾病，54家（3.64%）针对糖尿病，39家（2.43%）针对泌尿系统疾病，36家（2.43%）针对脊髓损伤或瘫痪，29家（1.95%）针对视力损伤，23家（1.55%）针对自闭症和脑瘫，还有37家（2.5%）声称可以治疗成人阿尔茨海默症。除了疾病，有123家（8.31%）针对美容，109家（7.36%）针对脱发，89家（6.01%）针对衰老。图：干细胞产品的定位费用大多数公司没有在其网站上公布其干细胞产品的费用。在1480家企业中，只有56家（3.78%）列出了其产品价格。最低的是1200美元，最高的是28,000美元，平均为5118美元，价格中值为4000美元。对于大多数患者来说，这些干细胞治疗是自付。企业类型在这些销售干细胞治疗的企业中，有335家（22.63%）以干细胞诊所或者干细胞/再生医学机构的形式存在。大多是企业并没有标榜自己为干细胞诊所或者企业，而是使用了其它一些术语，比如缓解疼痛中心（204家，13.78%）、整形外科护理（181家，12.22%）、整合医学（106家，7.16%）、足部医疗（88家，5.94%）、脊椎治疗中心（77家，5.20%）、骨科或运动医学（67家，4.52%）、脊柱治疗（58家，3.91%）、康复（51家，3.44%）、整容手术（50家，3.37%）。也有一些以水疗中心、抗衰老研究所、自然疗法诊所、针灸诊所、激光诊所或牙科诊所的形式存在，只有极少数的挂靠在科研单位。图：企业类型

p img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201908/uepic/431e240b-a9e0-4a52-ad99-a2e2f0314d20.jpg" title=" 12331.jpg" alt=" 12331.jpg" / /p p 　　2019年8月30-31日，由中国生物工程学会与商图信息联合主办，美国华人生物制药科技协会(CBA)特别支持，一年一度的IGC China 2019第三届中国国际免疫& amp 基因治疗论坛将于北京新云南皇冠假日酒店隆重召开! /p p 　　IGC 2019分为创新免疫疗法& amp 基因治疗专场与细胞免疫治疗研发与产业化专场，集结60+国内外免疫、病毒专家学者、领先企业研发科学家汇聚北京，针对双轨制细胞免疫治疗、下一代抗体免疫治疗、溶瘤病毒、基因编辑及治疗、免疫联合疗法等热难点做精彩分享! /p p 　　论坛结构 /p table border=" 1" cellspacing=" 0" cellpadding=" 0" style=" border: none" tbody tr class=" firstRow" td width=" 568" colspan=" 2" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" text-align:center line-height:32px" strong span style=" font-family:& #39 微软雅黑& #39 ,& #39 sans-serif& #39 color:#82C56A background:white" 创新免疫疗法 span & amp /span 基因治疗专场 /span /strong /p /td /tr tr td width=" 284" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" text-align:center" strong span style=" font-family:& #39 微软雅黑& #39 ,& #39 sans-serif& #39 " 溶瘤病毒及基因治疗专题 strong /strong /span /strong /p /td td width=" 284" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" text-align:center" strong span style=" font-family:& #39 微软雅黑& #39 ,& #39 sans-serif& #39 " 创新抗体免疫疗法专题 strong /strong /span /strong /p /td /tr tr td width=" 284" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" text-align:center line-height:32px" strong span style=" font-size:14px font-family:& #39 微软雅黑& #39 ,& #39 sans-serif& #39 " 主题： /span /strong span style=" font-size:14px font-family:& #39 微软雅黑& #39 ,& #39 sans-serif& #39 " 加速溶瘤病毒、基因编辑、基因疗法从实验室到产业化 /span strong /strong /p /td td width=" 284" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" text-align:center line-height:32px" strong span style=" font-size:14px font-family:& #39 微软雅黑& #39 ,& #39 sans-serif& #39 " 主题： /span /strong span style=" font-size:14px font-family:& #39 微软雅黑& #39 ,& #39 sans-serif& #39 " 从 /span span style=" font-size:14px font-family:& 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rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 第二军医大学东方肝胆外科医院及国家肝癌科学中心分子肿瘤研究室主任、研究员、博导； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 王智明 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 天士力创世杰（天津）生物制药有限公司总经理； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 蔡宇伽 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 上海交大系统生物医学研究院研究员、博士生导师、基因治疗实验室主任； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 方志正 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 武汉滨会生物科技股份有限公司副总经理； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 蔡立刚 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 博威德董事长兼总经理，首席科学家； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 魏东 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 /span span CEO /span span style=" font-family:宋体" ； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span Glover Clive /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span Pall /span span style=" font-family:宋体" 中国战略总监 /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 马志宇 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span GE /span span style=" font-family:宋体" 医疗生命科学事业部生物制药市场负责人； /span /p /td /tr /tbody /table p 　　 创新抗体免疫疗法专题: /p table border=" 1" cellspacing=" 0" cellpadding=" 0" style=" border: none" tbody tr class=" firstRow" td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 田志刚 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 中国工程院院士，中国科学技术大学生命科学学院教授，免疫学研究所所长； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 张成城 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 美国德克萨斯州大学西南医学中心终身教授； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 傅新元 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 四川大学华西医院“人类疾病和免疫治疗实验室”主任、健艾仕生物医药科技（杭州）有限公司董事长； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 余国良 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 冠科美博联合创始人兼首席执行官； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 严孝强 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 健能隆医药技术（上海）有限公司首席科学家； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 李康 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 百济神州生物药研发资深副总裁 /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 胡稳奇 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 北京天广实副总经理； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 邵辉 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 依生生物总经理； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 赵冰 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 徐诺医药临床和注册部副总裁（大中华区） /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 李其翔 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 中美冠科首席科学官； /span /p /td /tr /tbody /table p 　　 细胞制品法规与产业化专题 /p table border=" 1" cellspacing=" 0" cellpadding=" 0" style=" border: none" tbody tr class=" firstRow" td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 张叔人 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 中国医学科学院肿瘤医院肿瘤研究所免疫室研究员、博士生导师、原免疫室主任； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 孟淑芳 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 中国食品药品检定研究院细胞室主任； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 李懿 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 广东香雪精准医疗技术有限公司总裁兼 /span span & nbsp CSO /span span style=" font-family:宋体" ； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 王立群 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 复星凯特生物科技有限公司总裁； /span strong /strong /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 孙艳 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 上海细胞治疗集团副总裁； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 张宇 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 颐昂生物科技（上海）有限公司总裁； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 齐菲菲 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 艺妙神州联合创始人兼 /span span CTO /span span style=" font-family:宋体" ； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 谭畅 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 上海吉凯基因项目总监； /span /p /td /tr /tbody /table p 　　 细胞免疫治疗技术创新专题 /p table border=" 1" cellspacing=" 0" cellpadding=" 0" style=" border: none" tbody tr class=" firstRow" td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span Saar Gill /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 宾夕法尼亚大学医学助理教授、 /span span Carisma & nbsp Therapeutics /span span style=" font-family:宋体" 联合创始人； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span Jean-Pierre Latere /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 比利时 /span span Celyad /span span style=" font-family:宋体" 公司首席运营官； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 焦顺昌 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 解放军总医院肿瘤科主任； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 李柱 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 厦门诺康得生物科技有限公司，董事长 /span span /CEO /span span style=" font-family:宋体" ；厦门诺康得生物科技有限公司创始人 /span span , /span span style=" font-family:宋体" 董事长兼 /span span CEO /span span style=" font-family:宋体" ； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 李小双 /span /strong /p /td td width=" 448" valign=" top" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 恒瑞源正（深圳）生物科技有限公司首席医学官 /span span / /span span style=" font-family:宋体" 首席运营官； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 王明军 /span /strong /p /td td width=" 448" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 深圳因诺免疫有限公司常务副总经理，深圳市因诺转化医学研究院执行院长； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 吕璐璐 /span /strong /p /td td width=" 448" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span style=" font-family:宋体" 合源生物科技（天津）有限公司 /span span CEO /span span style=" font-family:宋体" ； /span /p /td /tr tr td width=" 121" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" strong span style=" font-family:宋体" 钟星宇 /span /strong /p /td td width=" 448" style=" border: 1px solid rgb(0, 0, 0) padding: 5px " p style=" line-height:150%" span BD /span span style=" font-family:宋体" 公司生命科学部高级技术专家； /span /p /td /tr /tbody /table p 　　更多嘉宾信息持续更新中& #8230 & #8230 /p p 　　优惠报名倒计时1周，7月31日前注册，4人同行，一人免单! /p p style=" text-align: center " 　　扫描二维码，立刻报名! /p p style=" text-align: center " img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201908/uepic/e798dca0-10e3-4426-acb9-07e2d598d402.jpg" title=" 21212.png" alt=" 21212.png" / /p p 　　行业领先企业已经集结，立即联系我们成为其中一员! 满满干货，让你不虚此行! /p p 　　特别鸣谢以下赞助商和媒体朋友的大力支持： /p p img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201908/uepic/0790a0f1-b1d8-4b7f-b6b2-d46f6b60efa5.jpg" title=" 21211111.jpg" alt=" 21211111.jpg" / /p

近几十年来，医疗技术快速发展，对人们健康做出了巨大贡献，但是越来越多难以治愈的疾病，如癌症、糖尿病、心血管疾病和老年痴呆症等发病率也在不断攀升，而以化学药物和手术治疗为支柱的传统西医学发展逐渐遭遇瓶颈。 20世纪末以来，以干细胞技术为核心、被科学界誉为第三次医学革命的再生医学成为了人们治愈此类疾病的新希望。全球干细胞领域领军人物哈佛大学资深医学专家威廉.雷德博士说：“再生医学是继药物、手术治疗后的又一场医学革命，他拥有治愈疾病、器官再生、延长生命的潜能。并且可以完全颠覆我们的行医方法”。 一、间充质干细胞间充质干细胞(MSC)是一类早期未分化细胞，具有自我更新、自我复制、无限增殖及多向分化潜能等特点，可通过分泌细胞因子，减少炎症、减少组织细胞凋亡、促进内源性组织器官的干祖细胞增殖及进行免疫调节，从而作为种子细胞达到修复组织器官的效果。 目前间充质干细胞治疗各种疾病的临床试验在世界范围内都在如火如荼的进行中，截止目前，clinicaltrial.gov网站注册应用的间充质干细胞相关的临床试验超过950项，中国临床试验注册中心注册的间充质干细胞临床试验超过150项。 二、间充质干细胞治疗优势多向分化：具有强大的增殖能力和多向分化潜能；免疫调节：免疫原性低，有免疫调节功能，使用不引起免疫排斥反应，且可抑制排斥反应；数量丰富：各组织中含量丰富，易于采集。繁殖力强：经体外培养可达10亿个，供多次使用。安全可靠：基因稳定，不易突变，多次传代扩增后仍具有干细胞特性。适用面广：适用范围广泛，几乎可用于治疗所有的组织损伤、衰老及退行性病变。三、临床产品示例1.移植物抗宿主病：TEMCELL2016年2月，Mesoblast公司的药物在日本获批上市，商品名称TEMCELL。TEMCELL是一款骨髓来源的间充质干细胞产品，主要批准用于儿童和成人的移植物抗宿主病。这是日本国内首个获批的异体细胞治疗药物。2.骨关节炎治疗药物：CartistemMedi-post公司的Cartistem是通过分离间充质干细胞，培养并制成商品化的药物。主要用于治疗由于年龄、创伤、退行性及疾病引起的骨关节炎。爱必信为您提供优质的无血清培养基，助力细胞治疗！爱必信无血清培养基优点：1.无外源动物蛋白成分，大大降低各类病毒、霉菌和支原体等的污染风险。2.全程无血清生产，极大降低批次间差异。3.可用于原代分离，且培养过程无需包被培养板。4.扩增效率高，24h左右增殖翻倍，节省培养时间。5.内毒素 abs9416 成软骨检测染液 100ml 462 abs9415 成骨检测染液 100ml 462 abs9413 无血清细胞冻存液（治疗级） 100ml 1712 abs9417 无血清细胞冻存液（科研级） 100ml 662 abs9402 Xeno-Free人间充质干细胞培养基 100ml/500ml 998/3108 abs9401 Xeno-Free人间充质干细胞培养基（无酚红） 100ml/500ml 998/3108 abs9405 人多能干细胞分化培养基 500ml 2289 abs9404 人多能干细胞完全培养基 500ml 3444 abs9403 人多能干细胞条件培养基 500ml 2772 abs9409 人多能干细胞消化液 100ml 305 abs9420 人脂肪干细胞无血清培养基(无酚红） 500ml 2548 abs9419 人脐带间充质干细胞无血清培养基(无酚红） 500ml 2548 abs9407 人间充质干细胞成脂分化试剂盒 100ml 1953 abs9418 人间充质干细胞成软骨分化试剂盒 100ml 2069 abs9406 人间充质干细胞成软骨分化试剂盒 100ml 2069 abs9408 人间充质干细胞成骨分化试剂盒 100ml 2541 abs9412 ES/iPS细胞冻存液 100ml 1943Absin特色产品线（全部现货）：WB相关：ECL发光液、预染marker、预制胶；IHC相关：二抗试剂盒、组化笔；IP/CoIP试剂盒；激动剂/抑制剂；血清、BSA、蛋白酶K、CTB、TTX、CEE；凋亡试剂盒；呼吸爆发试剂盒；ELISA试剂盒；重组蛋白；抗体: 二抗、标签抗体、对照抗体；定制服务(抗体/多肽/蛋白/标记/检测)... 爱必信(上海)生物科技有限公司联系邮箱：info@absin.cn公众平台：爱必信生物

疫苗学的新时代即将来临。早在新冠病毒大流行之前，mRNA就处于治疗和疫苗开发重大进展的前沿位置，但正是新冠疫苗的开发——尤其是辉瑞和BioNTech的疫苗——推动了 mRNA 疗法在全球享有盛誉。 mRNA疗法为开发新疫苗提供了令人兴奋的可能性。尽管有这种潜力，但mRNA的低保真度和低稳定性可能会给科学家们带来障碍。本文探讨了如何在 Biopharma Group 的创新冷冻干燥解决方案的帮助下实现您的mRNA治疗目标。mRNA 在疫苗学中的潜力mRNA疗法彻底改变了疫苗的开发方式。作为一种有吸引力的抗原来源，mRNA 在疫苗学中因其提供的适应性而具有优势——无论是在其编码的表位的数量还是性质方面。mRNA药物的全部潜力尚未实现。随着不断的进步，预计mRNA将改善世界各地人们的疾病、病毒和遗传疾病的结果。mRNA让科学家有机会治疗和预防我们目前无法治疗的疾病。直接从细胞内部产生蛋白质是其他药物无法实现的，因此潜在的mRNA持有是深不可测的。目前，针对疟疾、多发性硬化症和癌症的基于mRNA的疗法正在开发中。mRNA的速度和适应性使其成为疫苗的有吸引力的基础。新冠肺炎大流行期间，mRNA疫苗证明了它可以在体外快速开发和适应抗原靶标。快速地开发使疫苗能够更快地进入市场——既节省时间又能挽救生命。mRNA治疗的挑战除了 mRNA提供的令人兴奋的可能性之外，它还带来了一系列挑战。mRNA*的困难之一是其快速的降解时间。与DNA相比mRNA缺乏稳定性并且降解速度更快。为了保存API，mRNA 疫苗必须在-80℃下冷冻以进行长期储存。在辉瑞和BioNTech的Covid疫苗推出期间，储存和运输mRNA疫苗的挑战凸显出来。由于mRNA的性质，传统上疫苗需要在-70℃下储存最多十天。这将运输和储存一次限制为5000剂。对于储存和运输基于mRNA的疫苗的挑战，有一个智能解决方案：冷冻干燥。 冻干：mRNA疫苗的冷冻干燥解决方案冷冻干燥或是您实现mRNA治疗目标所需的解决方案。冻干使生产具有快速重构能力的稳定形式的高质量、可行的基于mRNA的疫苗成为可能。 冻干是一种产品和液体制剂干燥过程，用于将样品调整为可行但适合储存、运输和重组为*用户的稳定、安全产品的形式。那么这是如何实现的呢？首先，将产品样品冷冻以操纵冰晶结构，然后在真空条件下降低压力以实现升华。这是从样品中去除未结合水的主要干燥阶段。在二次干燥阶段，结合水升华到选定的残留水分水平。冷冻干燥条件是可变的，以适应不同样品的独特特性。冷冻干燥过程确保样品的稳定性和活性成分得以保持。通过限制分子的降解，样品在重构后仍然是可行的。冷冻干燥可以让样品在不依赖冷供应链的情况下储存更长的时间，从而延长产品的保质期并使其更容易在世界各地分销。冷冻干燥解决方案冻干解决方案在制药和诊断领域越来越受欢迎，因为它们为mRNA治疗提供了可能性。德祥携手英国Biopharma Group集团提供创新的冷冻干燥解决方案，以促进基于mRNA的药物的研发。 对冻干配方提供多个维度的分析我们拥有您实现基于mRNA的药物雄心所需的一切。我们甚至提供咨询和冻干培训课程，帮助您提高能力，包括合作开发新项目。要了解有关我们的冷冻干燥解决方案以及它们如何支持基于mRNA的疫苗开发的更多信息，欢迎与我们联系

作为免疫、基因及细胞治疗领域产学研医转化影响力最高的年度品牌盛会之一，IGC 2022第六届免疫基因及细胞治疗大会将于8月30-31日在北京盛大召开。• 对于前沿疗法的申报、技术评价、伦理遗传资源的政策与监管有哪些最新要求？• 基因治疗细胞治疗的非临床药理毒理、CMC该如何评价？动物及替代模型该如何选择？• 推进临床，IIT/IND该如何满足申报要求？首次人体试验我们该怎么进行剂量的爬坡、试验的设计？• 国内不同载体递送（AAV及其他病毒、纳米颗粒LNP-mRNA、外泌体等）技术、基因编辑技术、通用型细胞治疗技术、iPSC干细胞技术、再生医学基因治疗等的前沿研发与药物转化将有哪些突破与融合？如何应对CMC产业化挑战？• 应对实体瘤挑战，细胞免疫联合治疗将有哪些布局以及组合可能？临床前与临床进展几何？• … … 面对前沿创新疗法的成药性与监管挑战，IGC 2022全新升级启航！IGC将从4大会场14大细分专题出发，解析国内外免疫细胞治疗、基因治疗、干细胞治疗最新的政策与监管趋势，探讨国内外AAV及其他病毒载体基因治疗、非病毒载体基因治疗（纳米颗粒核酸递送、外泌体等）、体内基因编辑治疗、通用型细胞免疫治疗、实体瘤细胞免疫治疗与联合、干细胞基因治疗、iPSC与MSC干细胞治疗等的新研究、新技术、新产品的领先突破，促进国家产学研医的深入交流与合作，加快中国免疫基因及细胞治疗的产业转化！感恩回馈！老客户专享！6月17日前，5人组团注册报名，立减￥1380 起！更有限时早早鸟特惠！为感谢行业同仁对IGC一直以来的大力支持，特面向IGC的往届参会嘉宾与参展企业，开放惊喜参会/参展折扣！详情欢迎联系组委咨询：180 1793 9885（同微信）全新升级 | 大会结构百家争鸣：基因治疗技术创新与研发• 专题：基于病毒载体的下一代基因治疗研发• AAV 基因治疗• 其他病毒载体下的基因治疗• 专题：基因编辑疗法与新型非病毒递送下的基因疗法• 体内基因编辑技术与疗法研发• 新型非病毒递送系统下的基因疗法-纳米颗粒、外泌体等• 专题：基因治疗热点聚焦• 基因治疗IIT/IND申报与非临床评价• 基因治疗临床需求、申报及研发领先实践强强联合：下一代细胞免疫治疗与联合治疗• 异体通用型细胞免疫治疗监管与评价• 通用型细胞免疫治疗创新研发• 实体瘤免疫细胞治疗及联合治疗• 非肿瘤细胞免疫治疗时代已来：干细胞治疗研发与产业化• 干细胞治疗监管与评价• 再生医学干细胞基因治疗前沿• iPSC诱导多功能干细胞治疗研发• 下一代MSC干细胞治疗研发-外泌体、同种异体等精英荟萃 | 谁将参加？工业界药物发现、研发、药理毒理、临床部1. 细胞免疫治疗2. AAV及其他病毒载体基因治疗3. 基因编辑治疗4. 非病毒载体基因治疗、核酸疗法5. 干细胞治疗、干细胞基因治疗6. 从事肿瘤联合治疗：免疫检查点抗体/溶瘤病毒/肿瘤疫苗科研院校研究员/学者医学院、生命科学、药学院、免疫所医院临床医生/研究员肿瘤科血液科生物治疗科眼科神经科其他上游供应商原料、耗材、仪器、设备、软件解决方案CRO/CDMO/法规/市场服务提供商政府/监管机构… … 百家争鸣 | 往届嘉宾盛况（列举）高福，中国科学院院士、中国疾病预防控制中心主任Jonathan Sprent，美国科学院、澳大利亚科学院双院士罗建辉，国家药审中心生物制品药学部部长宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗产品开发实验室Joseph Melenhorst，宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗产品开发实验室主任袁宝珠，前中国食品药品检定研究院细胞资源储藏及研究中心主任Michael G. Covington，Juno首席CMC法规政策和战略负责人颜光美，中山大学药理学教授，中山大学原副校长石远凯，国家癌症中心副主任，中国医学科学院肿瘤医院副院长韩为东，解放军总医院分子免疫学研究室主任蒋海燕，Editas Medicine临床前科学副总裁田志刚，中国工程院院士，医学免疫学家，中国科学技术大学生命科学学院教授，免疫学研究所所长Saar Gill，宾夕法尼亚大学医学助理教授、Carisma Therapeutics联合创始人饶春明，前中检院生验所重组药物室主任，国家药典执行委员孟淑芳，中国食品药品检定研院生物制品检定所细胞室研究员张叔人，中国医学科学院肿瘤医院教授高光坪，美国麻省大学医学院医学院终身讲席教授、美国国家发明家科学院院士和美国微生物科学院院士于雷，中国食品药品检定研究院重组药物室副研究员Sol Ruiz，EMA生物制品工作组主席、EMA CAT前沿治疗委员会西班牙主席、西班牙药监局生物药与前沿疗法负责人Mark A. Kay，斯坦福大学医学院人类基因治疗学系主任，前美国基因与细胞治疗学会顾问委员会主席王建祥，中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所长林欣，清华大学医学院教授，基础医学系系主任Joe Fraietta，宾夕法尼亚大学助理教授与科学总监、DeCART Therapeutics联合创始人范勇，科济生物全球注册事务高级副总裁，前FDA、CBER药学审评员，国际细胞与基因治疗学会（ISCT）孔祥银，安达生物首席科学家，中科院肿瘤与微环境重点实验室主任、分子遗传学课题组组长李秋棠，纽福斯CSO、美国路易斯维尔大学医学院眼科和视觉科学系终身教授刘卫平，北京大学肿瘤医院移植与免疫治疗病区副主任… … *更多往届嘉宾阵容及会后报告，欢迎联系组委：180 1793 9885（同微信）6月17日前，5人组团注册报名，立减￥1380 起！更有限时早早鸟特惠！扫码咨询共促发展 | 招展/论坛组织工作全面启动IGC 2022第六届免疫基因及细胞治疗大会的招展/论坛组织工作现已全面启动。• 多种合作形式火热开放中！基于IGC在业界的品牌影响和优质口碑，现已与30余家免疫基因及细胞治疗领军供应商企业达成参展意向。🔥主题演讲、包袋赞助、独家冠名等多种合作形式火热开放中！名额有限，详情咨询：180 1793 9885（同微信）• IGC 2022 演讲嘉宾火热征集中！演讲摘要/论文投稿，经组委评估并确认的嘉宾将享受以下福利：• 获得一张免费全程参会证；• 会议期间午餐券、嘉宾招待晚宴；• 在会议期间专享演讲嘉宾休息室；• 组委会官方宣传与推广。投稿邮箱：igc@bmapglobal.com 扫码查看官网赞助 / 演讲 / 媒体合作事宜，欢迎联系组委会电话：+86 180 1793 9885邮箱：igc@bmapglobal.com网址： www.bmapglobal.com/igc2022

全球医药研发领域， 各种新疗法新技术不断涌现，“中国创新”实力早已不容小觑。伴随着国家各类医药政策的扶持和资本的孵化，中国生物医药创新迎来了新的历史机遇。大量生物医药企业如雨后春笋般地涌现，但与此同时，不断繁荣发展的背后也面临着产品同质化问题，热门靶点赛道扎堆等现象严重，如何差异化的从源头创新布局生物医药，以满足临床未被满足的需求，从而快速推动生物医药产业的发展。为此，2021BRD中国(北京)生物药创新开发大会，将于北京丰大国际酒店、11月18-19日举办，届时将邀请众多生物医药行业领域知名大咖，共同探讨当下创新研发、生产与应用的经典案列与技术难点。赞助参展、主题演讲、商务晚宴等更多形式，可联系： 13764316839会议火热报名中，扫描二维码立即报名2021BRD大会架构设置2021BRD大会适合那些人参会？单抗/双抗/ADC等抗体药研发生产机构与企业科学仪器、试剂、消耗品供应商抗体药、细胞与基因治疗医药企业/研发企业/CD-MO/CRO公司重组蛋白类产品研发生产机构与企业细胞制品研究机构与企业基因治疗制品研发机构与企业溶瘤病毒制品研发机构与企业核酸疫苗与药物研究机构与企业生物医药产业园区/监管机构/投资机构等等2021BRD大会部分重磅嘉宾介绍李定纲北京陆道培血液病医院医疗执行院长、主任医师李定纲主任现为 美国约翰.霍普金斯内外科学会会员、中国澳门抗癌慈善协会名誉会长、中国医药生物技术协会基因治疗分会委员、国际冷冻外科协会常务理事、中国非公立医疗机构协会生物技术与细胞应用专业委员会委员等。李定纲主任自1982至2004年在首都医科大学附属北京友谊医院普外科从事临床、科研与教学工作，其间于1990至1994年在美国约翰. 霍普金斯大学外科学系从事肿瘤外科专业的博士后研修工作。李定纲主任自2004年以来，带领北京海淀医院与燕化医院肿瘤基因治疗中心的医护团队，积极探索并创新性地应用现代生物基因免疫技术（P53基因药物等），在临床治疗中开展多学科团队（MDT）协作，形成了独特的治疗理念与实践体系。其团队不仅收治了大量来自中国各地的肿瘤患者，而且也吸引了来自美国、德国、英国、瑞典、挪威、西班牙、新加坡、印度、巴基斯坦等近40多个国家与地区的近千位肿瘤患者来院就医，成为新中国成立以来收治国际肿瘤病人最多的中国的医院科室。王立群星奕昂（上海）生物科技有限公司董事长、创始人兼执行总裁现任董事长、创始人兼执行总裁，星奕昂（上海）生物科技有限公司• 中国科学技术大学 细胞生物学 学士• 美国泽维尔大学 工商管理 硕士• 美国马里兰大学 分子生物学 博士• 美国国立卫生健康研究所 博士后曾任：– 副总裁兼首席技术官，复星医药产业公司 （负责集团干细胞平台的建设）– 首席执行官，复星凯特生物科技 （在不到三年内完成中国首例CAR-T产品的技术转移，注册临床，生产报批和上市申请）– 首席运营官，西比曼生物科技 （主持管理了免疫细胞和干细胞两大平台的临床和生产）– 资深总监和运营负责人, 葛兰素史克中国研发中心– 战略合作和项目管理总监，阿斯利康中国创新中心– 研发项目管理副总监，百时美史贵宝美国研发中心– 团队负责人和资深科学家，宝洁制药美国研发中心毕昌昊，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员毕昌昊，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员，合成生物技术研究组PI，曾担任国家“863项目”首席科学家。本科及硕士毕业于南开大学，2009年于弗罗里达大学取得博士学位，先后在美国特拉华大学和劳伦斯伯克利国家实验室工作，2014年开始在中科院天津工生所担任研究组PI。现从事合成生物学技术方法的创建与运用、基因编辑技术研发和基因治疗、人工细胞和细胞机器设计构建等方向研究，开发的几种代表性的合成生物学和基因组编辑技术方法具有较大影响，已有上百个国内外实验室索取材料并使用。在主流学术期刊Nature Biotechnology, Metabolic Engineering, ACS Synthetic Biology, Journal of Bacteriology, AEM等发表SCI论文50余篇，申请国际专利两项。顾雨春，英国阿斯顿大学再生医学所所长，呈诺医学创始人CSO教授、博士生导师，现任英国阿斯顿大学再生医学研究所所长，北京呈诺医学科技有限公司科学家、创始人、北京医院客座教授；曾任北京大学分子医学研究所教授、伯明翰大学副教授，伯明翰大学妇产医院荣誉顾问、剑桥大学St. Edmund’s College、 Wolfson College 研究员、GSK药品研究顾问；英国皇家生理学会干事、英国微循环学会会员。拥有多年新型免疫细胞、干细胞药物研发生产经验，带领研发了针对卵巢癌“现货型”异体来源嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）注射液和针对急性脑卒中的人诱导多能干细胞（iPSC）来源内皮祖细胞注射液，均是该领域第一个获得CDE受理临床试验申报的突破性细胞产品，是国内免疫细胞及干细胞治疗应用发展进程中的重要里程碑。回爱民，复星全球合伙人，复星医药执行总裁，全球研发总裁兼 CMO复星全球合伙人，复星医药执行总裁，全球研发总裁兼首席医学官，科学委员会主任，复星医药产业发展有限公司联席总裁。同时担任上海市干细胞治疗重点实验室主任，中国药促会肿瘤学委员会副主任。曾任第5届中国肿瘤学术大会学术委员会副主任。曾任赛诺菲全球副总裁，负责全球肿瘤临床研发 。回爱民博士拥有30年全球顶尖医学中心及知名药企癌症诊疗及药物研发经验，直接领导了Ixazomib，Isatuximab (anti-CD38) 等多个小分子及生物制剂抗癌药的全球研发及注册上市。 主导了伊莎咗咪，阿伐曲珀帕等多款创新药在中国的研发注册上市。发表论文近九十篇（包括新英格兰医学杂志，自然医学，柳叶刀，细胞癌症等顶级杂志），最近更主导了复星医药与BioNTech合作mRNA新冠疫苗项目协约签署及在大中华区域的研发和注册（ 港澳台已上市）。刘滨磊，武汉滨会生物科技股份有限公司董事长兼总经理刘滨磊博士毕业于英国南安普敦大学，2010 年回国创办武汉滨会生物科技股份有限公司。刘滨磊博士致力肿瘤免疫治疗及溶瘤病毒研究20 多年，在英国BIOVEX 公司任分子病毒首席科学家负责研发的“溶瘤I 型单纯疱疹病毒肿瘤治疗注射液”，是第一个临床III 期试验证明有效的溶瘤病毒，被美国Amgen公司收购并获得FDA批准上市。刘博士带领滨会团队承担了国家重大新药创制、863、973、十二五支撑计划、自然科学基金、国家创新基金等多项国家科技计划项目，并建立了溶瘤病毒（oHSV2）技术平台，研发的首款产品OH2注射液已获得单药和联合用药3个临床批件，是国内唯一多适应症单药及联合用药均进入临床Ⅱ期且取得积极数据的溶瘤病毒产品。基于领先的oHSV2溶瘤免疫治疗平台，除了丰富的溶瘤病毒产品管线，还积极开发病毒载体疫苗、重组蛋白疫苗和核酸疫苗，多领域覆盖技术平台拓展。周新华，嘉和生物药业有限公司创始人总裁/执行董事周新华博士（Dr. Joe Zhou），在担任10年嘉和生物药业首席执行官后，现任嘉和生物药业有限公司创始人总裁/执行董事，复旦大学/北京大学客座教授。曾任全球最大生物制药公司Amgen 工艺开发科学总监。在嘉和生物任CEO的10年中，从无到有打造了关键技术团队；打造了关键技术，使得PD-1单克隆抗体表达能力达到全球生物制药企业的最高水平；打造了由50%生物类似药，30%快速跟进抗体药和20%的新靶点新分子由10个治疗性抗体组成的产品线，并且都分别获得中国药监部门和韩国药监局临床批准。由Amgen 任用并受聘于北京大学担任IPEM项目长达10年的客座教授。由于他的在单克隆抗体光氧化变黄分子机制的发现和领导力，2007 年获AMGEN 的科学工程进步奖。周博士主编两部书籍，150 多次国内外大会演讲，发表60多篇论文、18 篇专利和10多篇英文书籍章节。周博士是CPDQA发起人和第一届主席，是ISPE 中国区生物制药的发起人和第一届主席，是Amgen的中国校友会第一届主席。自2013年来多次作为国家人才库评审员，参加国家和各省市人才，团队及项目的评审。中央组织部专家，获2020年上海白玉兰纪念奖。田文志，宜明昂科生物医药技术（上海）有限公司创始人、董事长兼总经理田文志，上海市“千人计划”专家、浦东新区“百人计划”专家、科技部火炬中心科技创新创业人才、复旦大学药学院兼职教授，现任宜明昂科生物医药技术（上海）有限公司董事长兼总经理。于 1995 年 10 月至 2011年 4 月先后在瑞典、美国留学及工作，主要从事肿瘤免疫学及抗肿瘤抗体药物开发研究。累计发表学术论文 30 余篇，克隆新基因 7 个，参编英文专著一部，申请新药发明专利 10 项，获得授权 6 项。2011 年 4 月辞职回国，先后创办了华博生物医药技术（上海）有限公司、宜明昂科生物医药技术（上海）有限公司及宜明探科生物医药技术（上海）有限公司。回国 10 年以来，已将7 个新药项目开发至临床试验阶段，其中 6 项已开展临床试验。尚小云，苏州茂行生物科技有限公司联合创始人、首席执行官中国免疫学会终身会员，湖北省肿瘤学会免疫专委会理事，重庆市生物信息学会理事。从事肿瘤免疫治疗研究近20 年，涉及多个I类新药项目的临床前及临床研究。主持“重大新药创制”国家科技重大专项一项，主持科技部“国家科 技资源共享服务平台计划”课题一项，国家自然科学基金委项目及省部级项目多项。申请或获得国家发明专利二十余项，获得软件著作权八项，发表专著一部，以第一作者或共同作者发表论文18篇，其中SCI收录期刊论文11篇，累计影响因子60余分，论文被引192次。多项科技成果已进入临床转化阶段。获得重庆市新产品创新青年科技人才 （2013）等奖项。创业团队入选苏州市姑苏创业领军人才计划（2018），入选苏州工业园区2019创业领军人才项目。创业项目入选2019未来医疗100强通用型CAR-T TOP5，获2020第四届全国生命科学大会生命科技创新创业大赛创新奖。刘勇，深圳益世康宁生物科技有限公司 总经理/首席科学家刘勇教授，ACTL靶向性抗肿瘤免疫技术首席科学家。毕业于浙江医科大学，获博士学位。1998年前往美国，先后获得中国国家自然科学基金，浙江省自然科学基金、美国国立卫生研究院（NIH）、美国国家和国阿肯色州癌症协会等科研项目资助。师从国际腺相关病毒领域权威保罗.赫蒙雷特(Paul Hermonat)以及2011年诺贝尔获奖者拉尔夫.史坦曼(Ralph Steinman)。曾担任美国阿肯色大学医学院洛克菲勒肿瘤中心的基因及生物治疗中心副主任曾担任美国斯坦福桥大学医学院肿瘤中心的免疫治疗中心副主任（筹）浙江医科大学博士学位美国阿肯色医科大学博士后，助理教授、副教授、教授、临床讲师美国和香港内科肿瘤医师执照ACTL技术发明人，益世康宁首席科学家中国、香港、日本等多所大学、研究机构和医院的特特聘、客座或荣誉教授美国临床肿瘤学会(ASCO)的肿瘤生物及免疫治疗委员会成员美国2019 TOP 100肿瘤学家数家与肿瘤、免疫、病毒以及分子生物学有关的国际基础和临床期刊的编辑部成员或专职评阅人赵学强，华夏英泰（北京）生物联合创始人CEO华夏英泰联合创始人及CEO赵学强博士，是中科院免疫学博士、美国安德森癌症中心博士后、清华大学医学院副教授，在肿瘤免疫学领域积累了近20年的研究经验，已在国际高水平期刊上发表论文30余篇，主持/参与国家及省部级基金项目超10项，申请工程改造T细胞相关专利20余项。2018年3月，赵学强博士与国际知名分子免疫学家、清华大学基础医学系主任林欣教授联合创立华夏英泰。华夏英泰专注于创新型T细胞免疫治疗产品的开发及产业化，拥有两大独有技术平台STAR-T和enTCR-T，以及成熟的工艺开发及质量控制产业化平台。目前已与国内多家一流医院合作启动了10余项备案的First-in-Human临床研究，取得了积极的临床安全性与有效性数据，相关临床研究数据在2020年ASH和2021年EHA上发布，STAR-T针对实体瘤的临床前成果2021年在Science子刊发表。蔡家强，苏州宜联生物医药有限公司，创始人首席科学官蔡家强博士是苏州宜联生物医药的联合创始人并担任CSO。创建宜联生物以前，蔡博士曾任上海翰森医药副总经理（2019-2020）和科伦药物研究院副院长分管创新研发工作（2015-2019）。蔡博士有近30年生物医药创新研发经验，先后领导负责过超过100个项目的新药研发工作，发表文章/专利200多件，领导完成30个临床前候选化物的提名，25个创新化合物处于临床/临床前的不同阶段。蔡博士曾获得大连市十大杰出青年（1991），四川省特聘专家（2016），和江苏省双创人才（2020）等荣誉称号。回国前曾于默克英国研发中心任资深研发组长，回国后曾任上海药明康德高级主任。蔡博士毕业于大连化学物理研究所获博士学位（1989），于伦敦大学学院完成博士后训练学习（1991-1997）。黄长江，烟台迈百瑞国际生物医药股份有限公司 首席科学官黄长江博士，烟台迈百瑞国际生物医药有限公司，首席科学官，美国加州大学洛杉矶分校医学院分子医学博士后。从事人体分子医学研究30多年，12授权专利-32受理专利，发表文章专著等一百多篇。黄博士于2011年回国，获得国家十二五，十三五重大新药创制专项数千万基金支持，在荣昌生物园筹建了抗体-药物的研发团队与三大核心技术平台， 建立了高效的生物制药与化学制药的研发队伍，获得了优秀泰山学者称号，并获得科技部，省，市以及开发区多项科研基金，完成了中国第一个抗癌靶向新药RC48ADC（维迪西妥）的分子设计，早期研发，并2021年6月成功上市， 提高了恶性肿瘤病人的存活期与生活质量，取得显著临床效果。此外，利用在连接子，连接方式和小分子毒素设计&合成与偶联方面积累的丰富经验，成功建立了迈百瑞公司抗体-ADC核心技术平台，该平台已经为多个公司设计并成功开发了多个新型ADC临床试验药物。秦刚，启德医药科技（苏州）有限公司，董事长兼CEO秦刚博士拥有20年国内外知名生物医药研究机构的科研与管理经验，他毕业于德国哥廷根大学/马普学会获得神经生物学博士，随后分别任职于马普生物化学研究所和中国科学院。先后获得苏州工业园区科技领军人才、姑苏创新创业领军人才称号，主持十三五重大新药创制项目。在国际一流期刊发表多篇原创研究论文，作为核心发明人已申请国际、国内专利20余项，部分已获全球授权。作为启德医药新药研发的领军者，带领跨学科研发团队成功搭建自主知识产权、国际领先的LDC技术和智能连续偶联研产平台（iLCD），启德医药已搭建跨领域、国际化高端管理团队，聚焦于ADC药物为代表的新一代生物偶联药物开发，目标是针对多种恶性肿瘤开发具有best-in-class或first-in-class潜力的新药以满足迫切临床需求。张文军，广州爱思迈生物医药科技有限公司，创始人广州爱思迈创始人张文军博士参与抗体药物研发近20年，曾先后就职于美国诺华、Tanox、阿斯利康/MedImmune、MacroGenics及BMS等著名跨国公司。在MacroGenics公司工作期间，张文军博士开发出新型BsAb技术平台——DART平台，其研究成果发表于美国著名的血液学杂志Blood，他主持研发的MGD011双抗分子以5.75亿美元的价格转让给强生制药公司。在美国BMS公司工作期间，他负责向美国FDA申报了两个新药上市许可证，其中包括著名的抗肿瘤药物Opdivo和Empliciti。张文军博士于2015年在美国新泽西州创办了Bison生物制药公司。期间，他独立发明了具有完全知识产权的新型BsAb嵌合技术，该技术发明国际专利已获中国、美国、日本、加拿大、澳大利亚、韩国等国家授权。2016年，张文军博士回国创立了广州爱思迈生物医药科技有限公司。爱思迈利用具有自主知识产权的双抗平台ExMab®，开发出多个BsAb抗肿瘤新药，其中进展最快的分子EX101与EX103目前已进入临床I期试验阶段。吴克,武汉博沃生物科技有限公司CEO吴克博士拥有30年以上的行业经验，成功主持开发出 7个获得中国国家药品监督管理局批准并上市的生物制品，拥有中国和PCT发明专利20多项。曾任上海泽润生物科技有限公司执行总裁、企业负责人，在此之前，他曾担任卫生部武汉生物制品研究所科研处长、项目办主任等职。2011年3月发起创办上海博沃，2013年获“亚太地区最佳年度公司”称号。2012年创办武汉博沃，率团队两次获得“湖北省双创战略团队”称号，2020年荣膺“德勤•中国明日之星”。吴克博士具有欧美留学经历，是中欧国际工商管理学院（CEIBS）和长江商学院（CKGSB）的校友，是湖北省政府特聘产业教授。童浩萱, 智源信使，创始人智源信使创始人童浩萱博士本科就读于浙江大学，后于哈佛医学院拿到博士学位，其博士期间的导师为《我不是药神》中神药格列卫的发明者之——汤姆罗伯茨教授。攻读博士期间，童浩萱参与了哈佛医学院附属肿瘤医院在脱氧核糖核酸、核糖核酸，人乳头瘤病毒及肿瘤疫苗的研发，以及诺华小分子药、抗体药、生物药在乳腺癌、肺癌、结肠癌和肝癌中的开发，临床试验设计等工作，积累了丰富的科研经验，成功推进多项临床试验和多项药品的上市。博士毕业后，童浩萱便加入了美国波士顿知名的旗舰医药投资公司Flagship Pioneering，期间主要负责生物医药企业的孵化、项目开发、上市等运营工作。其间，童博士负责的成功上市案例包括NSDQ: MRNA、ALNY、SYRO、MCRB、SRTP等。董文吉，中吉智药(南京)生物技术有限公司创始人、董事长中吉智药(南京)生物技术有限公司创始人、董事长；中国协和医科大学博士；美国纽约血液中心博士后；新药创始人俱乐部会员。致力于病毒载体和疾病基因治疗技术研发。具有超过二十年血红蛋白病等疾病及基因治疗相关研究经验和病毒载体开发经历。2018年全职创立中吉智药，开始基因治疗的产业化工作。李红文, 荣昌生物制药（烟台）股份有限公司 副总裁生物学博士。荣昌生物制药（烟台）股份有限公司副总裁。具有10余年哺乳动物细胞表达系统研究开发以及单抗、双抗、融合蛋白、ADC等多种产品工艺开发经验。在高效重组表达载体设计、抗体类药物重组细胞株开发、工艺开发、工艺表征研究、商业化规模生产工艺放大、GMP生产管理以及无血清培养基开发及产业化等方面具有丰富的理论和实践经验。张宇，中源协和细胞基因工程股份有限公司，副总经理兼CSO；中源药业CEO北京航空航天大学学士、硕士，德国杜塞尔多夫大学干细胞与再生医学专业博士，高级工程师。曾任颐昂生物科技（北京）有限公司总裁兼首席执行官，德国波恩科技大学讲师、德国宇航局亥姆霍兹中心助理研究员和意大利帕勒莫大学访问学者等。主持或参加了国家科技部重点研发专项、EU、德国教育科技部BMBF、研究基金会DFG等资助的研究项目，累计在细胞治疗领域发表高水平SCI论文十余篇，发明专利若干项。目前担任天津医科大学双聘教授，国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟副秘书长，天津市干细胞再生医学转化企业重点实验室主任，天津市血液细胞治疗技术企业重点实验室主任，《药学进展》杂志等编委，Current Stem Cell Research&Therapy等杂志的审稿人。入选天津131人才计划，3551光谷人才计划，首批A类天津绿卡获得者。方显锋，广州昂科免疫生物技术有限公司，总经理方显锋，中科院生物物理研究所生物学/免疫学博士，先后在美国希望城贝克曼研究所免疫系和清华大学医学院免疫所从事T细胞功能与发育博士后研究。2018年参与广州昂科免疫创建并领导原创新药CD24Fc注射液治疗重症新冠肺炎和新一代靶向CTLA4抗体药物ONC-392注射液治疗晚期实体瘤安全性与耐受性的临床试验的注册申报和1期临床试验的开展。余学军，华道（上海）生物医药有限公司创始人/董事长兼CEO全国卫生产业企业管理协会常务理事全国卫生产业企业管理协会细胞医药产业创新中心分会副会长。毕业于第四军医大学（现空军军医大学）和第二军医大学（现海军军医大学），曾任第二军

在医疗器械领域国家政策频吹暖风的大背景下，这个预期颇丰的市场更受到投资人青睐。　　然而，在利好声一片的国内医疗器械领域中却出现了“瘸腿”失衡现象，即生产诊断类产品的企业远远多于治疗类企业，进而也直接导致诊断类产品的投资份额所占更多。比如，目前国内在监护、超声、心电等诊断类领域已经基本实现产品“自给自足”。　　“这是国内医疗器械市场一个普遍现象：业内多数企业宁愿做诊断产品，也不去涉猎治疗类产品。投资方对于治疗类产品的生产企业更是相对谨慎。”中兴合创投资管理有限公司投资总监刘明宇在接受《中国科学报》记者采访时表示。　　“一边倒”偏诊断　　目前，医院里的医疗器械大致可以分为两大类，即诊断设备类和治疗设备类。诊断类包括常见的影像类（X光机、CT、磁共振、B超等）、分析仪器（血球、生化、免疫分析仪器等）、电生理类（心电图机、脑电图机等）等。治疗类包括激光治疗机、麻醉机、呼吸机、放射治疗机械等。　　据统计，中国医疗器械上市企业中70%以上都是做诊断类产品，例如深圳迈瑞、东软医疗、江苏鱼跃、威高集团、安科生物、迪安诊断、理邦仪器等。其中，深圳迈瑞、山东威高等大企业已可与外资品牌相抗衡。　　但是国内治疗类产品上市企业却相对较少，仅有乐普医疗、珠海和佳、山东新华医疗等。　　记者在采访中了解到，目前，我国大型治疗类设备主要还是依靠从美国、德国等进口，比如大型放疗设备几乎都是采用美国瓦里安和瑞典医科达的产品。　　“对于想进入医疗器械领域的人士，如果对这个行业并不熟悉，我通常都建议他们在选切入点的时候，能做筛查类的就不要做诊断类的，能做诊断类的就不要做治疗类的。”刘明宇直言，国内诊断类和治疗类医械的确出现了明显的不平衡发展现象，原因在于，诊断类产品确实比治疗类产品容易入手，且投资回报也快。　　为何“跛足”　　那么，为什么治疗类产品始终做不大呢？　　“这主要由于治疗类产品的注册周期相对较长，同时产品上市后担负的责任更大。”刘明宇认为，治疗类产品上市后一旦出现问题，会牵连很多方面，严重的甚至引起一些医疗事故，造成医疗纠纷。　　相比之下，诊断类产品就不同。作为判断病因的辅助工具，类似超声、监护、心电、X射线等，单一手段并不能彻底确诊病情，比如肿瘤诊断，必须要结合病理分析才能最终确诊。因此诊断类产品风险相对较小，注册也较为容易一些。　　“此外，治疗类调备投资者的回报周期相对较长。比如国外有些治疗类产品的研发机构十年还没出成绩，而国内大部分投资方显然不愿耗费这么长时间在治疗类产品上。”刘明宇表示。　　另外，在记者调查走访中了解到，医院对诊断类设备需求量更大，对治疗类设备需求相对要小，而且要求更高。　　“医院都会根据自身需要合理配置医疗设备。治疗类设备在各医院几乎均已配置完毕。”康联集团采购部经理马艳彬认为，一般情况下，病人到医院首先要用到诊断设备对病情进行全面诊断筛查，而治疗方面，主要是以药物为主，当然也有疾病需要治疗设备的帮助，例如肾病患者需要透析机、心脏病人需要支架、肿瘤病人需要伽马刀等。　　此外，刘明宇认为，附加费用的问题也是导致治疗类产品在国内“萎缩”的原因。　　“治疗类产品类似药物，除了产品本身，对市场推广能力的要求更高，往往需要投入资金去教育、培训客户如何操作和使用。”刘明宇向记者作了一个形象的比喻：“就好比‘达芬奇手术机器人’，一套至少要上千万元，在‘上岗’前，需要对使用者提供长时间的培训服务，‘先有驾照后买车’，这加大了企业成本。”　　中国医药物资协会医疗器械分会秘书长陈红彦也向记者表示，医疗器械行业是一个知识、人才、技术、资金高度密集型的高技术产业，存在“国外研制，国内仿制”的问题。而治疗类产品的技术门槛很高，以国内许多企业现有的资金、人力水平难以达到。　　“两条腿走路”　　针国内医疗器械领域存在的这种诊断类和治疗类医械发展不平衡的问题，如何在顶层设计上对其进行合理规划？　　中信建投经济咨询研究总监周锐指出，医疗器械企业应把握住大好的发展机遇，加大研发投入，加快技术创新，向市场提供科技含量高的产品，实现医疗器械全产业链的转型升级。　　“治疗类器械的确需加强创新能力，但是创新不能盲目，其本身就是一个水到渠成的阶段性过程，慢慢积累条件才能成熟。”刘明宇表示，创新不能片面而谈，既要有商业模式的创新，又要有技术方面的创新，“两条腿走路”，才能走得又稳又远。　　刘明宇还建议：“政府须多投入资金支持早期项目，因为早期治疗类项目的研发要花费很长时间，指望商业性资金投入不太现实。政府加大扶持力度，会促进我国自主研发、自主创新品牌的推广和运用。”　　例如，以色列仅有约800万人口，全国有生命科学产业公司750家，其中一半以上从事医疗器械研发和生产，拥有先进的诊断类和治疗类医疗器械产业。但是因为该国自身市场狭小，只能靠出口技术维持发展，促使该国创新能力强大。欧美很多治疗类大企业都去收购以色列国内从事该领域研发的小企业。　　“中国拥有广阔的市场，国内治疗类医疗器械企业可以通过收购、兼并等手段，形成自己的产权，然后推广出去。大型医疗器械企业多数只注重品牌和市场，小企业则着力创新，这是比较好的社会分工。所以我们的大企业也开始整合全球资源，在国际范围内收购自主研发型小企业。”刘明宇表示。　　“相信在今后的医疗事业发展中，治疗类设备之路不会走得很艰难，国内一定会涌现出很多优秀的治疗类设备生产企业，实现诊断类和治疗类产品均衡发展。”马艳彬说。

7月6日，契合新型治疗技术当下如火如荼的发展趋势, 2017默克新型治疗技术论坛在张江博雅酒店圆满落幕。 大会伊始，默克生命科学工艺解决方案中国区总经理，王慕阳女士为此次论坛致开场词，她仅代表默克表达了生命科学部门在新型治疗创新革命中的良好愿景。王慕阳总经理强调：随着干细胞治疗、免疫细胞治疗，基因编辑等新型治疗方式的兴起，其欣欣向荣的态势正推动着整个制药行业的高速发展。与此同时，为了顺应新型治疗技术现象级的增长模式，我国药品监管机构也在不断完善相关研发以及生产标准。默克作为全球生物制药流程解决方案的提供者，始终关注新型治疗领域的动态发展，也希望在如今新的技术要求与法规标准下，通过自身不断的研发与创新，助力制药行业在“新型治疗技术”上的不断推陈出新。 (大会现场）（默克生命科学工艺解决方案中国区总经理，王慕阳女士，致开场词） 作为此次大会的主办方，默克生命科学有幸邀请到第三军医大学西南院生物治疗中心主任，钱程教授，上海雅科生物科技有限公司CEO，张鸿声博士，复星凯特生物科技有限公司总裁，王立群博士，科济生物医药（上海）有限公司董事长，李宗海教授，博生吉安科细胞技术有限公司技术副总，胡思怡博士五位业界大咖亲临现场，就新型治疗领域最前沿的技术咨询，最新的行业动态展开分享与讨论，其话题涵盖《新型CAR-T细胞治疗癌症基础和临床应用研究》，《CAR-T细胞治疗B细胞恶性血液病的新策略》，《CAR-T技术开发中CMC的考量》，《实体瘤CAR-T研发的进展及挑战》以及《肿瘤免疫细胞治疗和基因-病毒治疗的产业化前景和挑战》，为现场嘉宾带来了一场全天候的学术盛宴。（第三军医大学西南院生物治疗中心主任，钱程教授,分享《新型CAR-T细胞治疗癌症基础和临床应用研究》）（上海雅科生物科技有限公司CEO，张鸿声博士,分享《CAR-T细胞治疗B细胞恶性血液病的新策略》）（复星凯特生物科技有限公司总裁，王立群博士,分享《CAR-T技术开发中CMC的考量》）（科济生物医药（上海）有限公司董事长，李宗海教授,分享《实体瘤CAR-T研发的进展及挑战》）（博生吉安科细胞技术有限公司技术副总，胡思怡博士,分享《肿瘤免疫细胞治疗和基因-病毒治疗的产业化前景和挑战》）与此同时，来自默克生命科学的张涛博士，安世民博士， 王立志先生， 周园博士，孙肖龙先生以及韩璐璐女士6位技术专家进一步就默克产品线在新型治疗领域的应用做了精彩的阐述。依托于生命科学工艺解决方案的综合实力，默克可提供的产品覆盖了细胞培养、溶液制备、质粒生产及纯化、病毒制备及纯化等全工艺步骤，全面符合GLP研发级应用及GMP级别的生产要求。除此之外，默克也具备了用于工艺开发的技术交流中心MSAT以及相关工艺验证实验室。从科学研究，临床应用到生产转化，默克有足够的能力为新型治疗工艺的落地提供全方位的支持。（默克工艺流程在新型治疗中的运用展示墙）（默克工艺解决方案大中华区市场技术副总监，杨森先生与参会嘉宾进行现场交流） 伴随着2017默克新型治疗技术论坛的顺利落幕，大会的成功举办不仅为新型治疗领域带来了明确的学术意义，也进一步加深了默克生命科学与行业内各企业的沟通，交流，紧密协作。默克生命科学誓将通过自身的不断研发与创新，助力新型治疗技术的黄金时代。

2020年11月5日，作为专注于流式细胞产品新技术和解决方案的制造商和供应商，Cytek Biosciences（Cytek）宣布完成1.2亿美元的D轮融资。本轮融资由RA 资本和高瓴资本共同领投，OrbiMed和LYFE 资本跟投。本轮融资将用于拓展Cytek的全球布局，加强其高速增长的势头，并帮助公司向全球客户提供强大的革新性技术平台。Cytek公司CEO蒋文斌博士表示：“本轮融资不仅是投资界对我们在流式细胞技术领域做出的突出贡献的肯定，也代表着业界对我们公司的创新技术正在推动科研领域重大研究方向和新兴科技发展这一事实的认可。我们将继续致力于提高流式细胞技术的性能并扩展其应用范围，为全球的科研和临床工作者提供他们所需的工具，改善患者诊疗水平。”随着本轮融资，RA 资本和高瓴资本也加入了Cytek的董事会。RA 资本的董事总经理Andrew Levin表示:“我们的投资基于事实论据，我们特别关注寻找创新技术能力，以应对尚未被解决的挑战。Cytek正以其经过市场验证的独特的创新技术和解决方案引领流式细胞术的下一篇章。我们很高兴能参加他们推进肿瘤和细胞生物学研究的使命。”Cytek研发的免疫细胞分析系统，代表着过去几十年里流式细胞技术领域第一次飞跃式的技术进步。拥有专利的技术和独特的系统构造，Cytek全光谱流式细胞仪，可以检测细胞上荧光染料标记的全波段光谱信号。这项技术使Cytek® Aurora拥有超强的多色能力，可以运行40色以上的应用方案，大幅提升从每个样品中能获取的检测参数，为免疫系统中不同免疫细胞呈现出更加完整的图像。最近，随着一系列新产品cFluor™ 试剂的上市，标志着Cytek正发展成为细胞分析市场（包括临床诊断市场）的全面解决方案供应商。Cytek的D轮融资将助力加速公司的转型，并为公司在关键研究领域的拓展，如免疫治疗、免疫肿瘤学和感染性疾病（如COVID-19）等领域，提供强有力的支持。关于Cytek BiosciencesCytek Biosciences是高端流式细胞产品的领先制造商和供应商，为全球提供先进的流式细胞仪设备和解决方案。公司总部位于美国硅谷，2015年在上海设立分公司即上海厦泰，2017年在无锡设立标准化生产基地，2019 年在日本东京和荷兰阿姆斯特丹成立分部、北京设立办事处。公司致力于创新技术和应用的开发，为科学家、研究人员、实验室技术与临床专家等能够深入研究和诊断生物细胞样本及细胞分群提供新型工具，提供优质的服务, 以高性能、高性价比的产品帮助实验与临床诊断安全有效开展。我们的光谱流式技术，满足了肿瘤生物学、免疫学、基因组学、新型疫苗开发等研究领域中的长期渴求；专利产品cFluor™ 试剂，能够帮助使用者在多色技术体系中取得最佳效果。目前，我们的产品，正被全球知名制药、CRO公司、癌症研究机构和疫苗开发公司使用着。特别在COVID-19细胞免疫学方面，我们的产品与解决方案进入了欧美众多前沿临床研究机构。

打造GE医疗亚洲首个细胞及基因治疗实验室，赋能中国精准医疗新发展中国上海（2018年7月19日） — 为加速细胞治疗与基因治疗的临床转化流程、推进全产业链的商业化进程，GE医疗今日宣布在位于其上海浦东张江的中国研发中心建设成立全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心。该中心的成立标志着GE医疗在深耕精准医疗探索、推进治疗技术创新和扩大细胞与基因治疗产业化平台建设领域进入了崭新的里程碑。据悉，技术中心将通过构建全面的自动化及数字化生态系统，采用先进的细胞与基因治疗科研及生产制备设备、产业解决方案和全方面的技术服务加速行业的标准化整合，为推动整个大健康产业的深入发展提供新动能。GE医疗生命科学事业部全球首席执行官Emmanuel Ligner先生、GE医疗生命科学事业部细胞治疗业务全球总经理Ger Brophy博士、GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆先生携众多嘉宾出席了当天的开幕仪式。GE医疗细胞与基因治疗亚洲技术中心启动仪式随着全新的技术中心落成， GE医疗具备了符合BSL2标准的细胞治疗与基因治疗专用实验室，在细胞治疗方面开发了细胞收集、细胞分离、扩增以及储存运输的解决方案，同时建立了广泛使用在细胞治疗流程中的质粒和慢病毒的制备生产平台；在基因治疗方面具备了多种病毒载体的生产流程，采用了一次性上游培养技术，并配备了良好放大性的下游纯化技术，最大培养规模可达到200L。为了更好地支持细胞与基因治疗工艺开发，GE医疗还建立了相关的分析技术配置，涵盖了包括流式细胞仪、荧光显微镜、HPLC、Qpcr和电泳设备等在内的先进检测仪器设备。“得益于得天独厚的地理优势，张江药谷聚集了许多生物技术与现代医药产业领域的创新企业，通过一定规模的集群效应，有助于加快生物技术与现代医药产业的新兴科技产业战略步伐。依托张江药谷强有力的发展机遇，GE医疗将构筑多点、多维的企业生态圈，拓宽细胞免疫治疗产品研发布局，在良性的集群创新政策下，推动中国精准医疗的快速发展。”GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆表示，“GE医疗始终践行‘关爱先行’理念，以患者健康和满意度为中心，助力应对重大健康难题和医疗挑战。今后，我们将充分利用技术中心和应用专家团队，携手更多的合作伙伴进行新工艺研发、建立完善的标准化操作规程和进行临床应用的探索，帮助中国制药企业加速细胞与基因治疗产品临床转化及商业化进程，以实现更精准的疾病诊断及疗效评估，造福更多患者。” 全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心坐落于GE医疗在上海的生物工艺中国技术培训中心（以下简称“Fast Trak中国”）内。目前，GE医疗在全球拥有五个Fast Trak中心，分别位于瑞典乌普萨拉、美国波士顿、印度班加罗尔、韩国首尔和中国上海。Fast Trak中国自2006年开始为中国和亚洲市场提供技术服务，服务范围包括生物制药、基因组学和细胞研究，并在临床科研、生物制药研发和产业化以及生物产业人才培养等方面取得了诸多显著成果。目前，Fast Trak中国已完成了超过40项生物药工艺开发项目和8个生物药临床申报项目，其中涵盖重组蛋白、血液制品、疫苗和单克隆抗体等多个领域。与此同时，Fast Trak中国还为终端用户提供了3000人次以上的培训服务已帮助他们建立更好的技术能力。为了提供全面的技术服务，Fast Trak中国已经建立1800平方米的了四大技术平台，包括人才培训平台、工艺开发平台、中试报批生产平台以及细胞和基因治疗平台。所有这些技术平台都采用了最先进的一次性技术平台来进行客户工艺开发和中试生产服务。全新的扩建将进一步加大GE医疗在药物研发平台、应用开发平台以及人才培养等方面的投入，助力中国生物制药企业和科研机构实现"产、学、研"一体化的综合跨越，并为缩短商业化进程和推动中国生物制药产业的国际化进程贡献力量。开幕典礼当天，GE医疗还宣布与国内新兴的细胞治疗研发与服务平台公司亘喜生物（Gracell Bio）就细胞基因治疗生产项目达成战略合作意向。GE医疗会为后者提供细胞和基因治疗企业解决方案，共同开发应用于血液和实体瘤治疗的通用型CAR-T和其它新型细胞治疗产品的生产工艺，提高生产流程的设计灵活性、封闭性和自动化，并进一步加速其产业化的过程。GE医疗与亘喜生物签署战略合作意向书 关于GE医疗GE医疗集团是GE公司（NYSE: GE）旗下的医疗健康业务部门，年营收达190亿美元。作为领先的医学成像、监护、生物制造以及细胞和基因治疗技术提供商，GE医疗通过提供智能设备、数据分析、软件应用和服务，实现从疾病诊断、治疗到监护全方位的精准医疗。GE医疗拥有100多年的悠久历史，在全球拥有5万多名员工。公司致力于帮助全球各地的患者、医疗服务提供商、科研人员和生命科学企业更为有效地改善医疗服务成果。如需了解GE医疗集团的最新信息，请关注GE医疗中国微信、微博，或登录GE医疗中国官网。

“癌症”已经成为人类健康的第一杀手。　　根据中国肿瘤登记中心最新统计数据，2015年我国预计有429.2万新增肿瘤病例和281.4万死亡病例。如此高的新增病例和死亡率使得人们谈“癌”色变。那么癌症有哪些有效的治疗方法呢?　　目前恶性肿瘤治疗主要依赖放射治疗、手术治疗和化疗。下面我们就讲讲肿瘤放射治疗技术的“前世今生”。　WilliamHenry Bragg　　放射治疗作为一种物理治疗手段已有100多年历史。自1896年贝克勒尔发现天然放射性现象之后的第8年，也就是1903年，英国物理学家威廉亨利布拉格William Henry Bragg与克里曼Kleeman在实验中观测到：带电粒子束在射入物质时，根据其能量大小会在某个深度形成一个剂量高峰。科学界将这一伟大发现(估计这哥俩根本没意识到他们的这个发现有多牛掰多伟大~)称之为“Bragg峰”(中文译为“布拉格峰”)。　　科学家们很快发现，这种带电粒子束与传统射线(就是X射线，γ 射线什么的~)相比优势相当明显。　　 　　Robert R. Wilson　　1946年美国物理学家威尔森Robert R. Wilson(这哥们可是参与曼哈顿计划的著名核物理学家)大胆提出，可将这种具有物理优势的射线应用于医学领域。　　威尔森认为，带电粒子束或可在治疗肿瘤领域有突出表现，他的依据是：传统高能X射线穿越人体时，沿途会不断释放大量能量，肿瘤前后的正常组织也受到了相当剂量的照射。而带电粒子束有独一无二的“布拉格峰”，射线进入人体后，高能带电粒子束在射程前段仅会释放较少能量，直至射程末端，巨大的能量才会彻底释放，从而大幅减少了肿瘤周边正常组织的照射剂量。　　 　　各种放射线在体内的剂量分布对比图　　在该理念提出不到10年，也就是1954年，美国的劳伦斯伯克利(LBL)实验室就开始启动粒子束治疗研究，此后瑞典、日本、德国的研究机构相继开展质子及重离子治疗研究̷̷　　兰州重离子加速器作为核物理学领域非常重要的研究工具，主要用来探索物质微观结构、物质起源和宇宙规律等基础物理研究，中国科学院近代物理研究所的科研人员利用兰州重离子加速器国家实验室得天独厚的有利条件，于上世纪90年代初，在国内率先开展重离子治疗肿瘤基础研究，进行了放射物理、放射生物学实验以及一些治癌技术的初步预研，为重离子临床治疗积累了一些必要的基础数据。　　在2006年-2013年期间，共完成了213例前期临床实验研究，包括皮肤鳞癌、恶性黑色素瘤、神经纤维瘤、前列腺癌、原发性肝癌等。试验患者大部分为常规治疗复发或无效病例，经过1个疗程(12-16次治疗)的试验研究治疗，大部分患者4年肿瘤局部控制率和存活率均达到60%以上，成功治疗了许多位于重要器官的恶性肿瘤，疗效十分显著，使我国成为继美国、日本和德国之后全球第四个掌握重离子治癌技术的国家。　　重离子治疗技术使肿瘤放疗的精确性达到当今最高水平，既能有效杀灭肿瘤细胞，又能最大限度保护周围健康组织，既能有效杀灭乏氧的或者放疗抵抗的肿瘤细胞，又对各个细胞周期的肿瘤细胞都具有不可逆性杀伤作用。重离子治疗的优势简单粗暴地概括起来就是四点：精度高、疗程短、疗效好、副作用小。因此无论是生物学效应还是物理学特性，重离子都被誉为是面向二十一世纪最理想的放疗用射线。　　目前，世界各国都在竞相发展重离子肿瘤治疗设备的研制与相关机构的建设。但是重离子放疗因其设备复杂，建造和维护成本较高，目前全世界只有9家重离子医院。　　中国科学院近代物理研究所研发设计的完全拥有自主知识产权的医用重离子加速器，也是目前世界上最小的重离子治疗专用加速器示范装置，已通过了科技部、环保部、商务部、国家质量监督检验检疫总局组织的国家重点新产品认定，并已于2012年先后在武威离子治疗示范中心和兰州重离子医学创智产业园区投入建设。其中武威重离子肿瘤治疗中心于2015年12月成功建成出束，即将开始临床试验治疗。　　 　　武威重离子治疗示范装置　　这标志着我国第一台完全拥有自主知识产权的医用重离子加速器装置投入运行，也标志着我国大型医疗设备的国产化取得了重大突破。医用重离子加速器是我国大科学装置回馈社会、造福于民的典范，必将在人类征服癌症的奋斗过程中做出重要贡献。(中国科学院近代物理研究所供稿)　　参考文献　　[1]叶飞 李强《重离子治癌相关研究》 原子核物理评论 第7卷第3期 2010年9月　　[2]王岚 戴小亚 全球质子重离子医院现状与展望 China Academic Journal Electronic House

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6月29日，契合新型治疗技术当下如火如荼的发展趋势, 第二届默克新型治疗技术论坛在上海淳大万丽圆满落幕，活动成功邀请到近150位行业内专家共襄盛举。该论坛由默克主办，上海市生物工程学会、浦东新区生物产业行业协会、医麦客传媒协办。通过与协会的通力合作，进一步深化交流，推动行业进步。 卫政熹先生在开幕致辞中表示：随着干细胞治疗、免疫细胞治疗，基因编辑等新型治疗方式的兴起，其欣欣向荣的态势正推动着整个制药行业的高速发展。自2010年起，各类新型治疗临床试验接踵而至，就已申报的临床试验数量而言我国已经在这场新型治疗的革新之战中抢得先机，全球排名第二仅次于美国。与此同时，为了顺应新型治疗技术现象级的增长模式，我国药品监管机构也在不断完善相关研发以及生产标准。默克作为全球生物制药流程解决方案的提供者，始终关注新型治疗领域的动态发展，也希望在如今新的技术要求与法规标准下，通过自身不断的研发与创新，助力制药行业在“新型治疗技术”上的不断推陈出新。 大会现场默克生命科学业务中国董事总经理，卫政熹先生（Steve Vermant）致开幕辞 本年度的新型治疗技术论坛有幸邀请到中国食品药品检定研究院研究员，李永红先生；上海血液学研究所所长，任瑞宝教授；无锡药明生基医药技术有限公司总经理，姚树元先生；上海原能细胞科技有限公司副总裁兼技术总监，何晓文博士；博生吉安科细胞技术有限公司CART事业部经理，汪敏博士；复兴凯特细胞技术有限公司质量控制经理，周勤华先生。在场嘉宾们就新型治疗领域最前沿的技术资讯，最新的行业动态，最相关的法规政策展开分享与讨论。其话题涵盖《2020版药典中人用基因治疗控制总论起草情况介绍》，《白血病精准医学研究》，《CAR-T细胞疗法产品GMP生产及质量控制》，《CART新结构的开发及实体瘤治疗中的应用研究》、《CART-细胞全自动制备工艺的意义与前景》以及《细胞治疗行业微生物控制法规要求及解决方案》，为现场嘉宾带来了一场全天候的学术盛宴。(中国食品药品检定研究院研究员，李永红先生) (上海血液学研究所所长，任瑞宝教授)(无锡药明生基医药技术有限公司总经理，姚树元先生)(上海原能细胞科技有限公司副总裁兼技术总监，何晓文博士)(博生吉安科细胞技术有限公司CART事业部经理，汪敏博士)( 复兴凯特细胞技术有限公司质量控制经理，周勤华先生) 与此同时，来自默克生命科学工艺解决方案中国区总经理王慕阳女士也出席了此次论坛，来自默克生命科学的Martin Wisher博士, 史秋明博士, 王鑫博士, 安世民博士, 付晨先生和唐莹女士6位技术专家进一步就默克产品线在新型治疗领域的应用进行了精彩阐述。依托于生命科学事业部的综合实力，默克在新型治疗行业内蓄积了先进的技术实力，通过创新技术的转化实践，达成了基因编辑，细胞因子检测，细胞分析等在研发和临床实践中的应用。通过产品整合与技术创新，全面覆盖了从细胞培养、质粒制备、病毒制备、到工艺开发、GMP产业实施、质量体系建设等技术实施。通过工艺解决方案的技术交流、工艺验证、及生物安全性检测服务的拓展，实现从科学研究、生产转化到临床应用的整体支持能力。通过与全球法规事务的有机联动，共同推进了产业法规和技术质量体系规范化实施的进程。 默克生命科学一直积极与新型治疗领域内的专家、企业紧密协作。作为第二届默克新型治疗技术论坛，这将是一个良好的开端，我们必将持续完善，通过研发和创新机制，助力新型治疗产业的腾飞，也期待与您来年再次相聚。 会议主办：默克 会议协办：上海市生物工程学会 浦东新区生物产业协会 医麦客传媒

近日，深圳市深研生物科技有限公司宣布完成了亿元级B轮融资。本轮融资由斯道资本领投，玖菲特投资、钜科投资跟投，老股东某国际知名产业集团持续跟投，星汉资本担任独家财务顾问。本轮所筹资金将用于公司细胞治疗智能化生产装备平台的研发及海内外市场拓展，同时将进一步加强对病毒载体大规模生产技术的研发。公司资料显示，深研生物成立于2014年，是一家专注于基因治疗及细胞治疗领域中的核心技术与核心工艺的研究与开发的科技型企业。公司致力于通过计算机科学、电子工程、纳米材料、化学工程等多学科与生命科学的交叉融合、技术创新，在生命科学领域发现革新途径，使生命科学技术向前快速演进，并逐步解决基因治疗、细胞治疗、生命科学与医药研发领域中所面临的一系列关键技术问题。在基因与细胞治疗核心技术领域，深研生物专注于开发核心技术。通过自身的技术优势和自主研发的自动化实验平台，公司开发了一系列生物技术平台，助力基因与细胞治疗领域的发展。针对传统瞬时转染方式生产慢病毒载体的缺点，深研生物创新地研发出基于稳转细胞系的慢病毒载体生产系统，EuLV® ️系统。这一技术突破了慢病毒载体规模化生产的技术瓶颈，大大提升了慢病毒载体的生产效率及产品一致性，并大幅降低了慢病毒载体的生产成本，为慢病毒载体的生产带来了革命性的改变。根据智慧芽数据显示，深研生物及其关联公司目前共有30余件专利申请，其中发明专利超过20件，公司专利布局主要聚焦于称重传感器、分离机等相关领域。