药物临床

中国加快引进国际创新药物，去年仅与德国拜耳集团的拜耳先灵医药就启动了20项新药临床试验，使目前的进行的新药临床试验达到31个。这是拜耳医药保健中国总裁李希烈今天透露的最新数据。 　　李希烈在此间举行的专家座谈会上称，中国卫生部和国家食品药品监督管理局支持医疗机构参与国际性的药物临床试验，以使中国患者更快获得新创新药物以及疗法，从而提高治疗效果，改善生活质量。 　　据介绍，中国上海有机研究所于1996年就与拜耳医药签署了第一份药物化学合作研究协议，去年拜耳医药又在北京成立了全球研发中心——拜耳先灵医药中国创新中心和在清华大学联合研究中心 由双方科学家共同合作进行针对肿瘤、女性健康、心脏病、糖尿病等领域药物研发。 　　专家指出，该中心可充分整合科研人员网络，扩大中国患者参与早期临床试验，推动加速新药在中国的审批流程，满足监管部门和医疗机构的需求。 　　据知，2009年中国已批准拜耳先灵医药的三种新产品进入临床使用。该公司去年在华业务以28%升幅增长，全年销售额达到5.3亿欧元，成为在华前三大外资医药公司之一。

p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 随着肿瘤逐渐成为人们常见的一种重大疾病，全球各医疗、政府机构均采取了相应的措施来缓解肿瘤带给民众的影响。我国近几年加大对抗肿瘤药物的研发力度，相应的政策法规也逐步推行，目的是为了使国内民众更好的去应对肿瘤疾病，这也是重大的民生举措。抗肿瘤药物在临床中的应用是至关重要也是民众关心的问题，因此抗肿瘤药物临床应用监测工作的开展是必要的。若能做到全面监测抗肿瘤药物的应用情况，对于该类药物在市场的健康流通以及临床的有效应用是很重要的。另一方面，对于加快落实抗肿瘤药物的降价，提高抗肿瘤药物可及性也很重要。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 近日国家卫生健康委办公厅发布了“关于开展全国抗肿瘤药物临床应用监测工作的通知”，主要内容为决定对抗肿瘤药物临床应用情况进行监测，并开发与之对应的全国抗肿瘤药物临床应用监测网实施。该举措目的是为了掌握我国抗肿瘤药物临床应用情况，进一步加强肿瘤规范化诊疗管理。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em " 原文如下： /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/415b7da8-b6de-4143-a5c7-e5093776cb85.jpg" title=" 1.png" alt=" 1.png" / /p p style=" text-align: center " strong 关于开展全国抗肿瘤药物临床应用监测工作的通知 /strong br/ /p p style=" text-align: center " 国卫办医函〔2018〕1108号 br/ /p p style=" text-align: justify " 　　各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委(卫生计生委)： /p p style=" text-align: justify " 　　为掌握我国抗肿瘤药物临床应用情况，进一步加强肿瘤规范化诊疗管理，我委组织国家癌症中心开发了全国抗肿瘤药物临床应用监测网，决定对抗肿瘤药物临床应用情况进行监测。现将有关要求通知如下： /p p style=" text-align: justify " 　　一、高度重视抗肿瘤药物临床应用监测工作 /p p style=" text-align: justify " 　　肿瘤是严重威胁我国人民健康的重大疾病。党中央、国务院高度重视保障肿瘤患者健康权益，特别是党的十九大以来，实施了一系列有力措施，督促抗肿瘤药物加快降价，减轻肿瘤患者用药负担，提高抗肿瘤药物可及性。开展抗肿瘤药物临床应用监测工作，掌握抗肿瘤药物的应用现状，对于规范肿瘤诊疗行为、保障医疗质量和医疗安全、促进抗肿瘤药物合理使用具有重要意义。各级卫生健康行政部门和医疗机构要高度重视抗肿瘤药物临床应用监测工作，加强组织管理，按照要求做好监测工作，为调整完善抗肿瘤药物管理政策提供科学依据。 /p p style=" text-align: justify " 　　二、做好抗肿瘤药物临床应用监测的组织管理 /p p style=" text-align: justify " 　　各省级卫生健康行政部门要指定责任部门和责任人，负责辖区内抗肿瘤药物临床应用监测的组织和管理工作。相关医疗机构要指定责任部门和责任人，负责本机构抗肿瘤药物临床应用监测数据的上报工作。请各省级卫生健康行政部门于2018年12月15日前将有关信息表(见附件1、2)发送至我委医政医管局和国家癌症中心，统一分配并开通“全国抗肿瘤药物临床应用监测网”账号和密码。省级卫生健康行政部门和医疗机构相关责任人可凭分配的账号和密码登录网址(http://59.110.235.21)，按系统提示进行操作。 /p p style=" text-align: justify " 　　三、做好监测数据上报和日常管理工作 /p p style=" text-align: justify " 　　(一)监测医院范围。 /p p style=" text-align: justify " 　　1.登记肿瘤科的三级综合医院。 /p p style=" text-align: justify " 　　2.肿瘤专科医院。 /p p style=" text-align: justify " 　　(二)监测主要内容。恶性肿瘤患者的门诊、住院、诊断、治疗、检查检验、随访等相关数据，抗肿瘤药物采购和使用清单数据等，共计19张监测表。具体监测内容请登录监测网，按照要求执行。 /p p style=" text-align: justify " 　　(三)分阶段上报数据。 /p p style=" text-align: justify " 　　1.自2019年2月10日起，每月10—20日完成上个月的数据上报(监测表1—19)。 /p p style=" text-align: justify " 　　2.对于2013年1月—2017年12月期间的数据按年上报，对于2018年1月之后的数据按月上报，具体要求： /p p style=" text-align: justify " 　　(1)2019年1月15日前，完成抗肿瘤药物采购清单、使用清单(监测表1—2)上报工作。 /p p style=" text-align: justify " 　　(2)2019年1月16日—2月14日，完成其他数据(监测表3—19)上报工作。 /p p style=" text-align: justify " 　　(四)数据质量管理和信息反馈。医疗机构要按照要求加强监测工作管理，确保上报数据及时、准确、完整。我委将组织国家癌症中心对上报数据开展质量控制和核查，并定期将相关数据分析结果反馈填报单位。 /p p style=" text-align: justify " 　　(五)数据上报和使用。各医疗机构要按照监测表要求及时调整医院信息系统，实现上报数据人工抓取。监测数据的使用管理参照《全国药物临床应用监测网数据管理办法(试行)》(国卫办医发〔2016〕23号)执行。 /p p style=" text-align: justify " 　　各省级卫生健康行政部门和医疗机构在开展抗肿瘤药物临床应用监测工作过程中遇到问题，可及时联系我委医政医管局和国家癌症中心。我委将继续加强监测网络建设，逐步扩大监测医院范围，推动实现监测数据的自动采集、自动上报。 /p p style=" text-align: justify " 　　国家卫生健康委医政医管局联系人：孙超、王曼莉 /p p style=" text-align: justify " 　　联系电话：010—68792995、68792733 /p p style=" text-align: justify " 　　传　　真：010—68792206 /p p style=" text-align: justify " 　　电子邮箱：yzygjyhc@nhc.gov.cn /p p style=" text-align: justify " 　　国家癌症中心联系人：郭强 /p p style=" text-align: justify " 　　联系电话：010—87787399、13911278099 /p p style=" text-align: justify " 　　电子邮箱：natdss@cicams.ac.cn /p p style=" text-align: justify " 　　附件 1.省级卫生健康行政部门抗肿瘤药物临床应用监测工作责任部门和责任人信息表 /p p style=" text-align: justify " 　　2.抗肿瘤药物临床应用监测医疗机构责任人和数据上报工作人员信息表 /p p style=" text-align: right " 　　国家卫生健康委办公厅 /p p style=" text-align: right " 　　2018年12月11日 /p

记者日前从国务院联防联控机制科研攻关组获悉，我国已有自主研发的新冠药物完成Ⅲ期临床试验，正申请附条件上市。另有多个药物在国内外开展Ⅲ期临床试验，当前显示出积极疗效。　　从恢复期患者血液分离得到的几百个抗体中，筛选出2株活性高、互补性强的抗体——清华大学、深圳市第三人民医院和腾盛博药团队研发的新冠病毒抗体组合药物BRII-196/BRII-198，近期已完成国外Ⅲ期临床试验，并经有关部门紧急调用，在国内为800多例感染者提供了临床救治。　　清华大学医学院教授张林琦介绍，国外Ⅲ期临床试验数据显示，该抗体组合药物可降低78%的重症和死亡率，且对新冠病毒变异株依然保持活性。该药物10月已向国家药监局滚动提交附条件上市申请，同时向美国药监局提交紧急使用授权申请。　　由中国科学院微生物研究所与上海君实生物联合开发的中和抗体JS016，也已在11月完成国际多中心Ⅱ期临床试验，目前数据显示取得了积极疗效。　　“我们与国际药企合作，截至目前JS016已在全球15个国家获得紧急使用授权，在全球分配药物超过50万剂。”中科院微生物研究所研究员严景华介绍，有关部门已征调3000剂JS016，用于新冠肺炎临床病人同情用药，目前该药物正在积极推进Ⅲ期临床试验。　　另据介绍，苏州开拓药业的新一代雄激素受体拮抗剂普克鲁胺、河南师范大学的阿兹夫定正在国内外开展Ⅲ期临床试验，北京大学和北京丹序的中和抗体BGB-DXP-604以及中科院上海药物研究所的FB2001、VV116也都在研发过程中。　　国务院联防联控机制科研攻关组有关负责人介绍，目前新冠药物研发主要围绕阻断病毒进入细胞、抑制病毒复制、调节人体免疫系统3条技术路线开展，我国在这些技术路线上均有部署。　　由科技部、国家卫生健康委、工业和信息化部、国家发展改革委、国家药监局、国家中医药局等部门组成的国务院联防联控机制科研攻关组药物研发专班，自2020年2月16日设立以来，组织全国优势专家团队，全力推进有效药物和治疗技术研发工作。

总局关于发布药物临床试验的生物统计学指导原则的通告(2016年第93号)　　为加强对药物临床试验生物统计工作的指导和规范，国家食品药品监督管理总局组织制定了《药物临床试验的生物统计学指导原则》，现予发布，自本通告发布之日起执行。原国家食品药品监督管理局《关于发布化学药物稳定性研究等16个技术指导原则的通知》(国食药监注〔2005〕106号)中发布的《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》废止。　　特此通告。　　附件：药物临床试验的生物统计学指导原则.docx　　食品药品监管总局　　2016年6月1日

p 　　国家食品药品监督管理总局9月9日发布关于药物临床试验机构和合同研究组织开展临床试验情况的公告(2015年 第172号) br/ /p p 　　2015年8月25日，国家食品药品监督管理总局发布《关于药物临床试验数据自查情况的公告》(2015年第169号)，有1094个品种提交了自查资料。国家食品药品监督管理总局将对所涉及到的药物临床试验机构(以下简称临床试验机构)和合同研究组织(CRO)进行核查。现将有关情况公告如下： /p p 　　一、承接人体生物等效性试验和Ⅰ期临床试验的临床试验机构82家(见附件1)，其中，7家临床试验机构承担生物等效性试验和Ⅰ期临床试验数量20项以上，分别是中南大学湘雅三医院(63项)、辽宁中医药大学附属第二医院(52项)、苏州大学附属第二医院(40项)、中国人民解放军第四军医大学第一附属医院(39项)、华中科技大学同济医学院附属同济医院(31项)、辽宁中医药大学附属医院(22项)、长春中医药大学附属医院(20项)。 /p p 　　二、承接Ⅱ、Ⅲ期药物临床试验的临床试验机构383家(见附件2)，其中，13家临床试验机构承担了60项以上，分别是四川大学华西医院(114项)、吉林大学第一医院(73项)、浙江大学医学院附属第一医院(70项)、北京协和医院(69项)、北京大学第一医院(68项)、北京大学人民医院(68项)、上海交通大学医学院附属瑞金医院(68项)、中国人民解放军第四军医大学第一附属医院(66项)、南京医科大学第一附属医院(66项)、华中科技大学同济医学院附属同济医院(65项)、华中科技大学同济医学院附属协和医院(65项)、中国人民解放军第二军医大学第二附属医院(61项)、天津中医药大学第一附属医院(61项)。 /p p 　　三、承接临床试验的CRO126家(见附件3)，其中，6家CRO承接临床试验数量20项以上，分别是广州博济新药临床研究中心(70项)、沈阳亿灵医药科技有限公司(46项)、安徽万邦医药科技有限公司(41项)、上海凯锐斯生物科技有限公司(28项)、北京万全阳光医学技术有限公司(27项)、杭州泰格医药科技股份有限公司(22项)。 /p p 　　四、国家食品药品监督管理总局对自查资料涉及的临床试验机构和CRO将进行临床试验数据核查，发现存在真实性问题的临床试验机构和CRO，按照2015年第117号公告的要求进行处理。国家食品药品监督管理总局并对其以前完成的全部药物临床试验数据进行追查。发现已批准生产或者进口品种药物临床试验存在弄虚作假的，吊销生产企业的药品批准文号，吊销药物临床试验机构的资格，追究直接责任人和有关人员的责任。 /p p 　　五、在国家食品药品监督管理总局核查前，临床试验机构或CRO应主动开展自查，发现存在不真实问题的，应主动将情况报告国家食品药品监督管理总局药品化妆品注册管理司，并督促申请人主动退回申请，国家食品药品监督管理总局公布退回的申请人和品种名单，不予核查及立案调查。 /p p 　　六、对申请人、临床试验机构、CRO有弄虚作假情形的，欢迎研究人员、医务人员通过12331电话或网络向国家食品药品监督管理总局行政事项受理服务和投诉举报中心举报。国家食品药品监督管理总局对举报有功人员予以奖励。 /p p 附件： /p p style=" line-height: 16px " img src=" /admincms/ueditor/dialogs/attachment/fileTypeImages/icon_rar.gif" / a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201509/ueattachment/ef856d1c-1f96-48de-a381-ffe5e6e78da3.rar" 承接人体生物等效性试验和Ⅰ期临床试验情况.rar /a /p p style=" line-height: 16px " img src=" /admincms/ueditor/dialogs/attachment/fileTypeImages/icon_rar.gif" / a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201509/ueattachment/47fda04e-2df8-4171-afd1-ca19764c22d5.rar" 承接Ⅱ、Ⅲ期临床试验情况.rar /a /p p style=" line-height: 16px " img src=" /admincms/ueditor/dialogs/attachment/fileTypeImages/icon_rar.gif" / a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201509/ueattachment/8185b92d-7d98-4124-bee9-e85efec44f8a.rar" CRO承接临床试验情况.rar /a /p p br/ /p

静注COVID-19人免疫球蛋白（pH4）为治疗用生物制品一类新药，是全球首款采用新冠灭活疫苗免疫后血浆制备的新冠肺炎特异性治疗药物，也是国药集团中国生物抗击新冠科研攻关团队在治疗领域的又一突破性成果。 新冠特免是以经批准的中国生物新型冠状病毒灭活疫苗免疫后健康人血浆为原料，采用低温乙醇蛋白纯化分离法，并经病毒灭活及去除方法制备而成的含有高效价SARS-CoV-2中和抗体的静脉注射特异性人免疫球蛋白。静注COVID-19人免疫球蛋白（pH4）　　该药品主要用于治疗新型冠状病毒肺炎COVID-19，规格为5000U/瓶(1.25g, 25ml)、10000U/瓶(2.5g, 50ml)。　　据悉，全球尚无同品种上市，全球也尚无其他厂家基于已上市新冠疫苗免疫后血浆开展静注COVID-19人免疫球蛋白的临床申报。临床仍缺乏针对新冠肺炎的特效治疗手段或药物。　　2020年1月30日，中国生物牵头承接科技部国家重点研发计划“公共安全与风险防控与应急技术装备”重点专项“2019-nCoV感染恢复期患者特异血浆和特异免疫球蛋白制备“项目。2020年4月，国药集团中国生物全球率先在新冠康复者恢复期血浆疗法的基础上，研发制备了治疗新冠特效药物——特异性人免疫球蛋白，以康复者恢复期血浆或经批准的中国生物新型冠状病毒灭活疫苗免疫后健康人血浆为原料制备而成，含有高效价SARS-CoV-2中和抗体。该治疗药物已经被纳入卫健委《新型冠状病毒肺炎诊疗方案》。　　国药集团中国生物研制的新冠灭活疫苗于2020年12月30日获批附条件上市，是我国首个获批上市的新冠疫苗，并于2021年5月7日获得世界卫生组织紧急使用认证；中国生物是在全球范围内唯一在新冠抗疫领域研制4款新冠疫苗、3款诊断试剂、2款治疗药物的生物制品企业。

p & nbsp & nbsp 记者14日从在京召开的全国食品药品监督管理暨党风廉政建设工作会议上了解到，2015年全年完成 a href=" http://www.instrument.com.cn/application/industry-S22.html" target=" _self" title=" " style=" color: rgb(255, 0, 0) text-decoration: underline " span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 药品 /strong /span /a 审评9394件，比上年增加90%，解决注册积压初见成效。 /p p 　　国家食品药品监督管理总局局长毕井泉在会上介绍，为提升中国药品质量和疗效，2015年，食品药品监管总局提出了提高仿制药审批标准、优化临床试验申请等10项政策。并加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，按“特别审评程序”批准了具有自主知识产权的全球新药脊髓灰质炎灭活疫苗、世界首个手足口病预防肠道病毒71型灭活疫苗生产上市，完成了我国自主研发的重组埃博拉疫苗的临床试验申请审批、醋酸阿比特龙片等肿瘤用药的上市审评。 /p p 　　“同时，我们也在整肃临床试验数据造假‘潜规则’，着力净化药品研发生态环境，确保百姓在用得起药的基础上用得放心。”毕井泉说。2015年7月，国家启动药物临床试验数据自查核查工作，对待批生产的1622个药物临床试验项目数据真实性、规范性进行核查，并分3批派出20个检查组开展现场核查。截至2016年1月12日，撤回和不通过合计1151个，占自查核查总数的80%，其中企业主动撤回占到77%，剩余待核查项目273个。 /p p 　　毕井泉指出，当前，药品行业面临着生产原材料、劳动力成本、研发费用等上升，招标竞价压力加大，企业利润空间压缩等问题，个别企业掺杂使假、制假售假、擅自改变工艺、非法交易等问题时有发生，监管队伍不强、技术水平不高、主观能动性不够等依然是药品监管工作面临的严峻挑战。必须在安全质量标准、企业生产经营行为规范、药品医疗器械研发技术指导原则、法规规章制度、监管信息化、检验检测体系、职业化检查员队伍等方面加强建设，重点加大监督检查、产品抽检和案件查处力度，切实保障人民群众的生命健康安全。 /p p 　　“强大的监管才能造就强大的产业。”毕井泉说，我们要以有效的监管制度创新服务于产业的发展创新，使制药大国迈向制药强国的目标逐步实现。 /p p 　　据悉，2016年，食品药品监管总局将加快推进仿制药质量疗效一致性评价，促进制药工业提升高科技产品的含金量 加快推进药品上市许可持有人试点，有效调动研发人员的积极性并减少药品生产的低层次重复建设 建立以临床疗效为导向的审评制度，确保上市药品发挥名副其实的疗效 推进医疗器械分类改革，鼓励医疗器械创新研发。 /p p br/ /p

6 月 14 日，强生制药公布了 pimodivir（ jnj-63623872）用于急性季节性甲型流感成人患者治疗的临床 2b 研究（topaz trial）的积极试验结果，试验表明，相比安慰剂组，该治疗药物单药可以显著降低病患的病毒载量并达 7 天之久。与此同时，相比 pimodivir 同剂量的单药用药组，pimodivir 与 oseltamivir (ost)联用可以将病患的病毒载量降到更低水平。这项试验的主要研究终点相关数据已在上海举办的第 5 届流感及其他呼吸道病毒国际协会及抗病毒治疗组（isirv-avg）会议上进行口头陈述，显示相比安慰剂治疗，pimodivir 治疗可以取得病毒载量曲线下面积（auc）（通过定量即时聚合酶链锁反应 [qrt-pcr] 进行侦测）具有统计学意义的显著降低并超过 7 天时间。这项研究中，没有出现和 pimodivir 治疗相关的严重不良反应。发生频率最高的治疗后不良事件为腹泻和恶心。相比 300mg pimodivir 的给药剂量以及安慰剂，腹泻的发生率在 pimodivir 600mg 剂量组更常见（无论单药或联用治疗）。pimodivir 由于在甲型流感感染领域的治疗潜力，已经在 2017 年 3 月获得了 fda 快速通道地位，公司计划在 2017 年下半年开始临床 3 期研究。杨森制药副总裁、呼吸道疾病研发负责人 julian a. symons 表示：“流感属于全球范围严重的公共卫生安全事件之一，对抗病毒药物的耐药也是一直以来的关注点，对于因流感病毒而住院的患者更是缺少治疗性药物，pimodivir 无论是使用单药还是与 oseltamivir 联合均显著降低了病毒的载量，这意味着 pimodivir 将极有可能为甲型流感患者提供一种新的治疗选择。”pimodivir 属于全球首创的流感病毒聚合酶复合物 pb2 亚单位抑制剂药物，由强生公司在 2014 年从 vertex pharmaceuticals 获得了药物的全球开发权益。强生公司表示，该药物由于可以抑制流感病毒聚合酶复合物 pb2 亚单位，可以通过新的作用模式来克服甲型流感已出现的耐药性。

p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 2020年9月15日——科迪亚克生物科学公司（CodiakBioSciences，Inc.）宣布开始外泌体治疗候选药物exoIL-12 Ⅰ期临床试验。exoIL-12通过Codiak专有的engEx& #8482 外泌体平台进行基因改造，在外泌体表面携带IL-12，将IL-12递送到肿瘤微环境（TME）中来增强IL-12的剂量控制，并限制全身暴露和相关毒性。该试验是Codiak的第一项人体临床试验，也是Codiak预期于2020年启动的两个临床开发计划中的第一项。 /p p style=" text-align: center" img style=" max-width: 100% max-height: 100% width: 339px height: 75px " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202012/uepic/828302fd-8dc7-4287-a32c-cf03769854cc.jpg" title=" 福流生物logo.jpg" alt=" 福流生物logo.jpg" width=" 339" height=" 75" / /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202012/uepic/51afeb67-be12-40d3-8b69-f238995ec23f.jpg" title=" 002.png" alt=" 002.png" / /p p br/ /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " strong 关于engEx& #8482 平台 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 在Codiak开发的engEx& #8482 外泌体药物递送平台可广泛应用于药物传递和蛋白表达，通过对外泌体进行基因改造，在外泌体表面表达“脚手架蛋白” span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong PTGFRN /strong /span 进而可实现多种蛋白的融合表达。本次临床一期的exoIL-12外泌体就是通过将IL-12基因与PTGFRN蛋白融合，使其表达在外泌体表面，将外泌体递送至所需的细胞和组织。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " “据我们所知， strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " exoIL-12是第一个进入临床开发的工程化外泌体 /span /strong ，这使该试验的启动不仅对Codiak而且对于整个外泌体治疗领域都是一个真正的里程碑，”Codiak首席执行官Douglas E.Williams博士说。 /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202012/uepic/e2bfb26d-bd3c-45ad-9a00-058eee958244.jpg" title=" 003.jpg" alt=" 003.jpg" / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " strong 福流生物与engEx& #8482 平台 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 福流的纳米流式（NanoAnalyzer）对Codiak开发engEx& #8482 平台时的脚手架蛋白确定发挥了建设性作用。如在Codiak公司2020专利（专利号US20200222556 A1）中提到，他们发现 span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong PTGFRN蛋白 /strong /span 在外泌体中高表达，是其他蛋白融合表达的最佳选择。如下图，对PTGFRN广泛表达于外泌体表面进行验证时，作者检测了融合表达GFP的CD9、CD81、PTGFRN三个蛋白的外泌体，发现CD9阳性率为48%，CD81阳性率为81%，而PTGFRN的阳性率高达97%（Figure38 图左）；并且PTGFRN的荧光强度是CD81的两倍多（Figure38 图右）；这表明，应用基因工程技术可以在外泌体上几乎100%表达PTGFRN，这也意味着可以将目的蛋白表达于所有外泌体表面，这样就能大大提高蛋白的表达效率，另外也可以用PTGFRN特异抗体对所有外泌体进行高效率纯化回收，最终实现提高治疗效果和外泌体产量的巨大经济效益。 /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202012/uepic/e0619320-7d99-4c0c-ac1d-6fb86daa6be0.jpg" title=" 004.png" alt=" 004.png" / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 值得指出的是， span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 这是首次在外泌体水平对基因改造后的PTGFRN外泌体进行单颗粒检测 /strong /span ，相较于传统Western Blot只能在总量上对蛋白进行定量，纳米流式可以在单个外泌体水平对蛋白的表达量进行鉴定和分析，与CD9和CD81蛋白相比，PTGFRN几乎在每一个外泌体上都有表达，为目的蛋白高效率表达和外泌体高效率纯化回收奠定了理论基础，显示出纳米流式无可比拟的单颗粒检测优势。 /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202012/uepic/44235c80-0bf0-4489-9dea-8b6956f1e8f3.jpg" title=" 005.png" alt=" 005.png" / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 关于福流 /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" font-size: 14px " 厦门福流生物科技有限公司致力于纳米流式检测技术（NanoAnalyzer）的研发，目前研发的纳米流式是一个高通量、多参数分析检测平台，可在单颗粒水平上对颗粒的粒径、浓度、生化性质进行高通量、多参数的分析，为生命科学和生物医学打开了通往纳米世界的大门。详细参数如下： /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" font-size: 14px " 1.检测范围涵盖整个外泌体粒径（30-150nm）； /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" font-size: 14px " 2.荧光灵敏度可达单分子水平（PE分子）； /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" font-size: 14px " 3.分辨率与冷冻透射电镜媲美； /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" font-size: 14px " 4.前所未有的检测灵敏度：低至7nm纳米金颗粒散射光检测，检测范围7-1000nm； /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" font-size: 14px " 5.世界首台纳米颗粒（& lt 100 nm）多参数定量表征流式设备； /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" font-size: 14px color: rgb(165, 165, 165) " （文源：福流生物） /span /p p style=" text-align: center line-height: 1.5em text-indent: 0em " span style=" font-size: 14px " 更多生命科学资讯讲座请扫码 /span /p p style=" line-height: 1.5em text-indent: 0em " span style=" font-size: 14px " /span /p p style=" text-align: center " img style=" max-width: 100% max-height: 100% width: 126px height: 126px " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202012/uepic/7136a341-7127-41e1-81d4-0d5851c810d4.jpg" title=" 3i生仪社 二维码.jpg" alt=" 3i生仪社 二维码.jpg" width=" 126" height=" 126" / /p

导读癫痫病（Epilepsy）在我国又被称为“羊角风”，是一种慢性脑功能障碍综合征，多发病于儿童时期，发病后若不及时控制可留下脑损伤后遗症，影响智力发育。目前临床上常用的抗癫痫药物大多治疗窗较窄，个体差异较大，为了有效控制和治疗癫痫病情，减少毒副作用，AGNP精神科治疗药物监测共识指南强烈推荐在抗癫痫药使用过程中开展血药浓度监测，以帮助患者制订个体化给药方案，降低中毒风险，提高治疗效果。岛津方案 适用于临床样本的26种抗癫痫药物联合检测方法市场上治疗癫痫的药物种类繁多，为了提高检测的通量和灵敏度，LC-MS/MS检测法在行业内备受青睐，为满足抗癫痫药物血药浓度监测的国内市场需求，岛津公司开发了26种抗癫痫药物联合检测方案，只需1针进样，5分钟内完成分析，大大提高了分析效率和检测通量。 26种抗癫痫药物色谱图岛津临床质谱LCMS-8050CL 样本前处理和分析性能：采用同位素内标蛋白沉淀法提取人血清中26种抗癫痫药物，通过LC-MS/MS内标法定量分析。0.5μL进样量下的LLOQ信噪比30，线性相关系数0.9992，质控品准确度在86.3~113.2%内，精密度RSD(n=6)在0.61~5.52%内，分析性能满足临床检测要求。 表1. 抗癫痫药物血清基质校准品和质控品相关分析性能*线性拟合采用1/C加权,R0.9992 Volex色谱柱适用复杂组分的分离分析Velox实心核表面多孔颗粒系列色谱柱（Shim-pack Volex PFPP (50 mm x 2.1 mm I.D., 2.7 μm),P/N：227-32021-02,岛津（上海）实验器材有限公司）兼顾色谱分离效率和耐受性设计，在5分钟内实现26种抗癫痫药物快速分离。部分化合物基质样本定量限色谱图（流动相：5 mM甲酸铵水；甲醇/乙腈=1/1） 结语岛津临床质谱可以轻松应对26种抗癫痫药物血药浓度联合检测的需求，解决临床TDM监测灵敏度低、抗干扰能力弱、检测通量小的难点，助力抗癫痫药物血药浓度监测。 文中推荐技术方法方案仅用于医学专业人士技术交流，不作为临床诊断依据。

“海南省药物临床前药理毒理学研究重点实验室”日前通过了专家组验收，经省科技厅批准正式设立。 　　据悉，该实验室由海南医学院筹建二年多，以药物安全性评价研究为重点，集新药研发、科学研究为一体，开展药物临床前药理毒理学研究，并着力于体制创新，走产、学、研相结合的道路。 　　实验室成立后将成为我省药物临床前安全性评价等相关研究的科学研究和高级人才培养基地，为我省创新药物的研发，降低新药在临床上的风险性，确保上市创新药在临床使用剂量下安全有效，保证病人安全用药具有重要的意义。

近日，“以创新，谋未来”成都天府国际生物城创新生态体系建设发展高峰论坛举行。生物医药领域院士、专家学者、企业代表齐聚天府国际生物城，共同探讨生物医药产业生态圈建设，推动生物医药产业创新发展。　　活动现场，由海枫生物打造的成都天府生物城新药临床前药效评价基地宣布投用。谱聚医疗董事长赵蕾代表谱聚医疗出席签约仪式，在各位与会领导与专家的见证下签订合作协议。　　谱聚医疗董事长赵蕾表示，谱聚医疗作为国产高端临床质谱的引领者，很高兴成为海枫生物的战略合作伙伴，双方将共同围绕临床药物研发创新所需要的样本定性定量分析、代谢鉴定等工作开展深度合作，助力提升药物发现能力，加速药物研究进程。　　海枫生物打造的成都天府生物城新药临床前药效评价基地，与新药靶点验证、先导化合物优化、成药性筛选与评价、临床前安全性评价、中试工艺研究、临床试验等共同形成成都天府生物城覆盖新药研发全链条全周期的公共服务平台。　　关于海枫生物　　随着生命科学及生物技术的快速发展，国内外基于新机制、新靶点的创新药物研发呈现出爆发式增长，而目前的药物有效性评价已不能满足新药研发的需求 近年来，全球新药研发因有效性未达预期终点而导致的失败比例越来越高，给制药企业造成数十亿美元的损失。　　海枫生物致力于探索和设计最有效的创新药物评价方法 公司拥有一支具备30年药效研究经验的科学家团队和按GLP要求提供服务的技术管理团队，确保试验规范、可靠地执行以及符合全球监管机构的要求。

p style=" text-align: center " img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201710/insimg/b52805b6-11be-4705-833b-8d335b1046fe.jpg" title=" 5.jpg" / /p p 　　意见稿中，对药物临床试验机构应当具备的基本条件以及备案制运行管理的细则做了明确，以下为《药物临床试验机构管理规定(征求意见稿)》全文： /p p style=" text-align: center " 　　 strong 药物临床试验机构管理规定 /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　(征求意见稿) /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　第一章 总 则 /strong /p p 　　第一条 为加强药物临床试验机构的监督管理，根据《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国药品管理法实施条例》《医疗机构管理条例》，以及中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，制定本规定。 /p p 　　第二条 药物临床试验机构是指符合《药物临床试验质量管理规范》(GCP)和相关技术指导原则等要求，具有承担药物临床试验能力的机构。 /p p 　　第三条 在中华人民共和国境内开展以注册为目的的药物临床试验，以及开展药物质量和疗效一致性评价的生物等效性试验，应当在药物临床试验机构中进行。药物临床试验机构实行备案管理。凡符合条件的医疗机构、医学研究机构和医药高等学校及社会力量投资设立的临床试验机构均可备案，仅开展药物临床试验相关的生物样本等分析，不实行备案管理。国家食品药品监督管理总局负责建立“药物临床试验机构备案管理信息平台”(以下简称备案平台，网址：***)。 /p p 　　第四条 食品药品监管部门、卫生计生行政部门根据各自部门职责负责药物临床试验机构的监督管理工作。 /p p style=" text-align: center " 　　 strong 第二章 药物临床试验机构条件 /strong /p p 　　第五条 药物临床试验机构应当具备的基本条件包括： /p p 　　(一)具有医疗机构执业许可证，开展药物临床试验的项目应当与医疗机构执业许可的诊疗科目相一致 /p p 　　(二)具有与开展药物临床试验相适应的诊疗技术能力 /p p 　　(三)具有与药物临床试验相适应的独立的工作场所、临床试验用药房、资料室，以及必要的设备设施 /p p 　　(四)具有掌握药物临床试验技术与相关法规，能承担药物临床试验的研究人员，主要研究者具有高级职称，参与过3个以上药物临床试验 /p p 　　(五)开展药物临床试验的专业具有与承担药物临床试验相适应的床位数和/或门急诊量 /p p 　　(六)具有急危重病症抢救的设施设备、人员与处置能力 /p p 　　(七)具有承担药物临床试验的组织管理机构 /p p 　　(八)具有与开展药物临床试验相适应的医技科室 /p p 　　(九)具有药物临床试验伦理委员会 /p p 　　(十)具有药物临床试验管理制度和标准操作规程 /p p 　　(十一)具有防范和处理药物临床试验中突发事件的管理机制与措施 /p p 　　(十二)具有药物临床试验相关信息与数据管理系统，能确保试验数据形成和处理过程完整、可溯源 /p p 　　(十三)创新药物首次在人体进行的试验，或者临床风险较高的临床试验，如窄治疗窗药物的试验、可能引起心血管意外、感染等比较严重药物相关不良事件后果的试验，以及导致低血糖、低血压、眩晕等需要临床密切监测的试验，应在三级医疗机构开展 /p p 　　(十四)国家食品药品监督管理总局、国家卫生和计划生育委员会规定的其他条件。 /p p style=" text-align: center " 　　 strong 第三章 备案与运行管理 /strong /p p 　　第六条 药物临床试验机构应当自行或者聘请第三方对其药物临床试验技术水平、设施条件及专业特点进行评估，形成评估报告。 /p p 　　第七条 药物临床试验机构对于在备案平台所填写信息的真实性和准确性承担全部法律责任。备案的基本信息将向社会公开，接受公众的查阅、监督。 /p p 　　第八条 药物临床试验机构按照备案平台要求注册机构用户，完成基本信息表填写，提交医疗机构执业许可证等备案条件的资质证明文件，经备案平台审核通过后激活账号，填写组织管理架构、设备设施、研究人员、临床试验专业、伦理委员会、标准操作规程等备案信息，按备案平台要求上传附件和评估报告，备案平台将生成备案号。 /p p 　　第九条 已备案的药物临床试验机构应当按照相关法律法规和GCP要求在备案的专业开展药物临床试验，确保研究的科学性、符合伦理及研究资料真实性、准确性、完整性，研究过程可追溯性。 /p p 　　第十条 药物临床试验管理机构对药物临床试验进行管理，统筹药物临床试验的立项管理、试验用药品管理、资料管理、临床研究协调员管理等运行管理相关工作，持续提高药物临床试验质量。 /p p 　　第十一条 伦理委员会负责审查药物临床试验方案，审核和监督药物临床试验研究者的资质，监督药物临床试验开展情况并接受监管部门检查。 /p p 　　第十二条 主要研究者应当监督药物临床试验实施及各研究人员履行其工作职责的情况，并采取措施实施药物临床试验的质量管理，确保数据的可靠、准确。 /p p 　　第十三条 备案的药物临床试验机构应于每年1月31日前通过备案平台填报上一年度药物临床试验(含伦理审查)整体情况。 /p p 　　第十四条 当备案信息发生变化时，药物临床试验机构应当于5个工作日内在备案平台中按要求填写并提交变更情况。 /p p 　　第十五条 注册申请人应当委托备案的药物临床试验机构开展药物临床试验，食品药品监管部门不接受在非备案机构参与研究的药品注册申报资料。注册申请人可自行或者聘请第三方对备案的药物临床试验机构进行评估。 /p p 　　第十六条 备案的药物临床试验机构在与注册申请人签署药物临床试验合同后，应当在开展药物临床试验第1例受试者入组前将项目信息录入备案平台。 /p p 　　第十七条 备案的药物临床试验机构接到境外药品监管部门检查药物临床试验要求的，应在接受检查前将相关信息录入备案平台，并在接到检查结果后3个工作日内将检查结果信息按备案平台要求录入。 /p p style=" text-align: center " 　　 strong 第四章 监督检查 /strong /p p 　　第十八条 省级食品药品监管部门会同省级卫生计生行政部门根据备案的药物临床试验机构自我评估情况、研究者的资质经验、开展药物临床试验情况、监督检查情况等对备案的药物临床试验机构开展不同频率的监督检查。 /p p 　　第十九条 国家食品药品监督管理总局对备案的药物临床试验机构GCP执行情况进行检查。 /p p 　　第二十条 食品药品监管部门通过监督检查备案的药物临床试验机构所开展的药物临床试验，发现其未按照规定实施GCP的，给予警告，责令限期改正 逾期不改正的，责令药物临床试验机构或专业整改并处罚款，整改期间不得再承接药物临床试验，已承接的药物临床试验不得入组新病例。药物临床试验机构或专业整改完成后，通过备案平台提出申请，经省级食品药品监管部门现场检查和评估，审核通过后方可继续开展药物临床试验。 /p p 　　第二十一条 药物临床试验机构未按照本规定备案，国家食品药品监督管理总局不接受其完成药物临床试验数据用于药品上市许可，以及已上市药品开展的质量和疗效一致性评价。 /p p 　　第二十二条 违反本规定，备案时隐瞒真实情况、存在重大遗漏、提供误导性或虚假信息的或者采取其他欺骗手段取得备案的，取消其备案。 /p p 　　第二十三条 备案的药物临床试验机构存在资料造假，涉嫌犯罪的，依法移送公安机关。 /p p 　　第二十四条 食品药品监管部门对备案的药物临床试验机构监督检查及处理情况，应当及时录入备案平台并向社会公布。 /p p 　　第二十五条 对备案的药物临床试验机构开展监督检查的各级管理部门不履职尽责的负责人及工作人员，按照相关法律法规给予处理。 /p p style=" text-align: center " 　　 strong 第五章 附 则 /strong /p p 　　第二十六条 药物临床试验机构备案号格式为：药临床机构备字+4位年代号+6位顺序编号。 /p p 　　第二十七条 中央军委后勤保障部卫生局、中国人民武装警察部队后勤部卫生局负责军队、武警所属备案的药物临床试验机构的监督检查工作。 /p p 　　第二十八条 对疫苗、戒毒等特殊药物需在疾病预防控制机构、戒毒机构等特定机构开展药物临床试验的，参照本规定管理。 /p p 　　第二十九条 食品药品监管部门对于药物临床试验机构备案和监督检查，不收取费用。 /p p 　　第三十条 本规定自xxxx年x月x日起施行，由国家食品药品监督管理总局负责解释。《药物临床试验机构资格认定办法(试行)》(国食药监安〔2004〕44号)、《关于开展药物临床试验机构资格认定复核检查工作的通知》(国食药监注〔2009〕203号)和《关于印发一次性疫苗临床试验机构资格认定管理规定的通知》(食药监药化管〔2013〕248号)同时废止。 /p p br/ /p

最新赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用专辑内容丰富，囊括：赛默飞世尔科技色谱质谱历史发展，色谱质谱产品介绍，色谱质谱用于药物开发与临床分析应用文章等等。现拆分成29个文件，以供广大分析工作者下载参考。感谢您长期以来对赛默飞世尔科技的支持与信赖！ 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-1 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-2 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-3 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-4 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-5 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-6 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-7 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-8 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-9 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-10 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-11 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-12 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-13 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-14 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-15 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-16 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-17 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-18 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-19 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-20 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-21 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-22 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-23 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-24 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-25 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-26 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-27 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-28 赛默飞世尔科技药物开发与临床分析应用技术专辑-29 关于Thermo Fisher Scientific（赛默飞世尔科技） Thermo Fisher Scientific(赛默飞世尔科技)（纽约证交所代码：TMO）是全球科学服务领域的领导者，致力于帮助客户使世界更健康、更清洁、更安全。公司年销售额超过100亿美元，拥有员工约33,000人，在全球范围内服务超过350,000家客户。主要客户类型包括：医药和生物公司，医院和临床诊断实验室，大学、科研院所和政府机构，以及环境与工业过程控制装备制造商等。公司借助于Thermo Scientific和Fisher Scientific这两个主要的品牌，帮助客户解决在分析化学领域从常规的测试到复杂的研发项目中所遇到的各种挑战。Thermo Scientific能够为客户提供一整套包括高端分析仪器、实验室装备、软件、服务、耗材和试剂在内的实验室综合解决方案。Fisher Scientific为卫生保健，科学研究，以及安全和教育领域的客户提供一系列的实验室装备、化学药品以及其他用品和服务。赛默飞世尔科技将努力为客户提供最为便捷的采购方案，为科研的飞速发展不断地改进工艺技术，提升客户价值，帮助股东提高收益，为员工创造良好的发展空间。欲获取更多信息，请浏览公司的网站：www.thermo.com.cn

p 　　国家食品药品监督管理总局起草了《关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告(征求意见稿)》，于2016年8月19日至9月18日首次向社会公开征求意见，共收到制药企业、医疗机构、合同研究组织和行业协会等单位以及个人反馈意见280条。国家食品药品监督管理总局结合反馈意见进行了修改。 /p p 　　在修改过程中，国家食品药品监督管理总局坚持按照法律法规要求，明确政策界限，严肃查处注册申请中临床试验数据造假行为 同时，又从实际出发，区别并非主观故意及其他客观情况影响判定的，给予补救措施。采纳了合理意见建议，主要归纳有6项： /p p 　　一、对于数据造假的行为，不列入漏报可能与临床试验用药相关的严重不良事件和漏报试验方案禁用的合并药物等情况。 /p p 　　二、对于药物临床试验数据造假的申请人在被处罚期间所涉及品种，如确属临床急需，可以提出特殊申请，国家食品药品监督管理总局组织专家论证后作出是否受理的决定。 /p p 　　三、对于数据造假所涉及的药物临床试验机构，由临床试验机构限期整改调整为所涉及专业限期整改。 /p p 　　四、对于数据造假所涉及的主要研究者，参与研究所有已受理的注册申请由不予批准调整为暂停审评审批。 /p p 　　五、对于数据造假涉及的品种，明确处理相关人员的程序，调整向社会公布和列入黑名单的内容。 /p p 　　六、对于处理及当事人的复议，增加相关内容，明确具体程序和途径。 /p p 　　未采纳的意见建议归纳有3项： /p p 　　一、建议根据发现数据造假的比例处理，在比例较小时不进行行政处罚。法律法规规定是根据违法行为本身的性质来定性，具体数量是情节问题。国家食品药品监督管理总局药物临床试验数据核查发现数据造假后终止了核查进程，在未完成全部药物临床试验数据的核查情况下，并不能保证其他数据的真实。用发现数据造假比例进行处理，法律依据不足。对此项意见未予采纳。 /p p 　　二、建议仅对数据造假的临床试验机构和研究者进行处罚，不对申请人处罚。根据法律法规规定，申请人提出药品注册并承担相应法律责任。申请人是开展药物临床试验的委托人和受益人，必须保证注册申请中临床试验数据的真实、完整和规范，是相关法律责任主体。对此项意见未予采纳。 /p p 　　三、建议黑名单中不列入具体监查员信息。建立黑名单制度，将名单具体化，强化对具体监查人员的责任追究并向社会公开，是促进申请人监督药物临床试验项目实施责任的有效落实措施。对此项意见未予采纳。 /p p 　　国家食品药品监督管理总局现将修改后的《关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告(修改稿)》再次向社会公开征求意见。请于2017年4月21日前将有关意见以电子邮件形式反馈国家食品药品监督管理总局药品化妆品注册管理司。 /p p 　　联系人：罗小文 /p p 　　电子邮箱：luoxw@cfda.gov.cn /p p & nbsp & nbsp 全文如下： /p p style=" text-align: center " 　　 span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告(修改稿) /strong /span /p p 　　据《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号)的有关要求，针对部分药品注册申请中的临床试验数据不真实甚至弄虚作假问题，2015年7月22日国家食品药品监督管理总局发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》(2015年第117号)，组织对已申报生产或进口的待审药品开展临床试验数据核查工作。此后，国家食品药品监督管理总局先后发布了《关于8家企业11个药品注册申请不予批准的公告》(2015年第229号)、《关于14家企业13个药品注册申请不予批准的公告》(2015年第260号)、《关于7家企业6个药品注册申请不予批准的公告》(2016年第92号)。上述公告中所述药物临床试验活动中存在的数据不真实、不完整和不规范等问题，违反了《中华人民共和国药品管理法》及其实施条例和《药物临床试验质量管理规范》(GCP)的有关规定，给药品安全性、有效性带来隐患，严重影响公共安全。现将药物临床试验数据核查中发现的有关问题的处理意见公告如下： /p p 　　一、申请人、药物临床试验机构和合同研究组织的责任： /p p 　　(一)申请人是药品注册的申请者和权利人，必须保证注册申请中临床试验数据的真实、完整和规范，监督临床试验项目的实施，对所报申请资料及相关试验数据可靠性承担法律责任。 /p p 　　(二)研究者受申请人委托具体实施临床试验项目，必须保证试验行为符合GCP规定，保证试验数据真实、完整、规范及可溯源，对临床试验数据真实性、完整性、规范性承担直接法律责任。临床试验机构是药物临床试验项目直接管理者，对临床试验数据的真实性、完整性和规范性负有管理监督责任。 /p p 　　(三)临床试验合同研究组织受申请人委托，承担临床试验相关工作，对临床试验数据真实性、完整性、规范性承担法律及合同约定的责任 对其出具的相关报告和数据承担直接法律责任。 /p p 　　二、违反GCP第六条、二十条、二十六条、二十七条、四十条、四十八条、四十九条、六十二条等规定的下列行为之一的，属于数据造假： /p p 　　(一)编造或者无合理解释地修改受试者信息以及试验数据、试验记录、试验药物信息 /p p 　　(二)以参比制剂替代试验组用药、以试验组用药替代参比制剂或者以市场购买药品替代自行研制的试验用药品，以及以其他方式使用虚假试验用药品 /p p 　　(三)隐瞒、弃用或者以其他方式违反试验方案的选择性使用试验数据 /p p 　　(四)瞒报可能与临床试验用药相关的严重不良事件 /p p 　　(五)瞒报试验方案禁用的合并药物 /p p 　　(六)故意损毁、隐匿临床试验数据或者数据存储介质 /p p 　　(七)其他故意破坏药物临床试验数据真实性的情形。 /p p 　　三、核查发现申请人、药物临床试验机构、合同研究组织的直接责任人和主要研究者有第二条所列数据造假行为的，由国家食品药品监督管理总局依法按以下原则处理，涉嫌犯罪的，移交司法机关处理： /p p 　　(一)对于2015年11月11日《关于药品注册审评审批若干政策的公告》(国家食品药品监督管理总局2015年第230号，以下简称第230公告)发布后核查发现的药物临床试验数据造假，依据《中华人民共和国药品管理法实施条例》第六十五条规定，对药物临床试验数据造假的申请人，自行政处理或者行政处罚决定作出之日起，三年内不受理其申报该品种的药品注册申请。 /p p 　　(二)对第230号公告发布后核查发现的药物临床试验数据造假的申请人，自行政处理或者行政处罚决定作出之日起，一年内不受理其所有药品注册申请，已经受理的不予批准。 /p p 　　在被处罚期间申请人如有确属临床急需的药物上市，可以根据有关规定提出申请，由国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称药审中心)组织专家论证后，报国家食品药品监督管理总局作出决定。 /p p 　　(三)对第230号公告发布后核查发现的药物临床试验数据造假所涉及的临床试验机构，责令所涉及专业限期整改，整改期间不得再承接药物临床试验，已承接的药物临床试验不得入组新病例 整改完成前不接受其参与研究的申报资料。药物临床试验专业整改完成后应委托第三方机构审查评估，并向国家食品药品监督管理总局提出申请，检查通过后恢复临床试验资格 检查不通过的，取消其临床试验资格。 /p p 　　对主要研究者参与研究的所有已受理注册申请暂停审评审批。 /p p 　　临床试验机构同一个专业有两个及以上临床试验出现数据造假行为的，其专业完成临床试验的所有已受理注册申请暂停审评审批。 /p p 　　临床试验机构有三个及以上临床试验出现数据造假行为的，吊销临床试验机构的资格，其机构完成临床试验的所有已受理注册申请暂停审评审批。 /p p 　　(四)有第二条所列数据造假行为的品种，国家食品药品监督管理总局将直接处理其申请人的法定代表人以及在药品注册申报资料上签署姓名的相关责任人。如申请人认为有其他责任人时，可在本公告发布一个月内向国家食品药品监督管理总局报告详细情况并注明其所负责任，国家食品药品监督管理总局核实后一并进行处罚。 /p p 　　(五)对于本条第三项暂停审评审批的具体品种，由国家食品药品监督管理总局通知申请人，并向社会公开。申请人接到通知后15日内向国家食品药品监督管理总局提出撤回申请的，视为主动撤回申请，按主动撤回有关政策处理。申请人认为其临床试验数据真实，能够作出合理解释并提供证据证明的，可以向国家食品药品监督管理总局提出现场核查申请 经核查情况属实的继续审评审批，不属实的将依法查处。 /p p 　　(六)对临床试验数据不完整、不规范，不足以证明药品安全性和有效性的，其注册申请不予批准 仅存在数据不规范，通过补充资料可以完善的，由国家食品药品监督管理总局要求申请人一次性补充，补充后按程序进行审评审批。 /p p 　　(七)根据第二条认定的药物临床试验数据造假的药品注册申请人及其组织机构代码以及项目负责人、监查员和其他直接责任人名单，临床试验机构名单和组织机构代码以及研究者和其他直接责任人名单，合同研究组织名单和组织机构代码以及项目负责人、监查员和其他直接责任人员的名单信息，在国家食品药品监督管理总局作出处罚决定时一并向社会公布，并列入黑名单。 /p p 　　四、有下列情形之一的，责令药物临床试验机构整改，整改期间不得再承接药物临床试验，已承接的药物临床试验不得入组新病例 不按要求整改的，依法查处。 /p p 　　(一)未经受试者知情同意，或者受试者未签署知情同意书，即违背方案对受试者开展临床试验相关操作的 /p p 　　(二)明知临床试验过程中可能存在安全隐患，仍未采取有效措施切实保护受试者，影响受试者安全的 /p p 　　(三)试验用药品保存、使用不当，影响受试者安全的 /p p 　　(四)擅自将药物临床试验某些工作委托给无相关资质的单位或者人员，影响受试者权益、安全以及药物临床试验结果的 /p p 　　(五)其他违反相关法律法规和药物临床试验质量管理规范开展临床试验，明显影响到受试者权益、安全以及药物临床试验数据质量的情形。 /p p 　　五、从重、从轻、减轻和免除处罚的具体情况。拒绝、逃避、阻碍检查的，依法从重处罚，列入黑名单 积极配合监管部门调查核查工作、及时说明和处理存在问题的注册申请的，可依法从轻或者减轻处罚。 /p p 　　按照国家食品药品监督管理总局的公告要求，主动开展自查，主动报告问题，主动撤回申请的，可以免除行政处罚： /p p 　　(一)申请人在核查前主动撤回注册申请的，依据《关于药物临床试验数据自查情况的公告》(国家食品药品监督管理总局公告2015年第169号)，可以免于行政处罚 申请人可以按照《关于药物临床试验数据自查核查撤回品种重新申报有关事宜的公告》(国家食品药品监督管理总局公告2016年第113号)有关要求重新开展或者补充完善临床试验。 /p p 　　(二)临床试验机构、合同研究组织自查发现数据不真实的，主动将具体品种、申请人的名称以及不真实的具体问题向国家食品药品监督管理总局和所在地省级食品药品监督管理局报告，同时告知申请人的，可以免除行政处罚。 /p p 　　在现场核查计划网上公示之前，国家食品药品监督管理总局将不真实的数据所涉及的品种情况通知药品注册申请人，申请人在接到通知15日内向国家食品药品监督管理总局和所在地省级食品药品监督管理局提出撤回申请的，按主动撤回处理 未提出撤回的申请，并且在国家食品药品监督管理总局现场核查中查实临床试验机构和合同研究组织报告存在问题的，依法从重查处。 /p p 　　六、处理及当事人的救济权利。 /p p 　　对数据造假违法行为的处罚，由国家食品药品监督管理总局稽查局会同食品药品审核查验中心(以下简称核查中心)、药审中心以国家食品药品监督管理总局名义作出决定 涉及完整性、规范性问题的处理，由国家食品药品监督管理总局药品化妆品注册司会同核查中心、药审中心以国家食品药品监督管理总局名义作出决定。处罚决定作出前，将书面听取当事人的陈述申辩，当事人应当于3日内提出。当事人的解释及接受解释的情况，在作出处罚决定时一并向社会公开。处罚决定作出后，当事人不服的，可以依法申请行政复议，由国家食品药品监督管理总局组织复议。必要时可以进行听证或者听取专家咨询委员会的意见。 /p p br/ /p

抗体-药物结合物（ADC）在靶向给药方面具有非常明显的优势，但其不足以克服肿瘤异质性所带来的给药局限。近日，来自美国康奈尔大学、斯隆凯特林癌症研究所和一家肿瘤药物公司的联合团队，采取分子工程的路径，开发了一种由超小（小于10 纳米）纳米颗粒-药物构成的缀合物（NDC），这种缀合物与ADC有许多相似之处，且在克服肿瘤异质性方面具有显著优势。相关成果4月22日在线发表于《材料化学》上。科研团队表示，NDC开发的关键挑战包括纳米颗粒载体和细胞毒性药物之间的连接化学设计，以及满足制造控制、稳定性和药物释放的严格标准。只有解决了这些关键环节，才可成功实现NDC的临床翻译。在这项研究中，科研团队采用相关化学方法和分子工程手段，通过精确调整粒子表面化学，将化疗药物和靶向部分共价连接到聚乙二醇（PEG）涂层包覆的超小二氧化硅纳米颗粒平台上，形成缀合物。这种方法利用颗粒表面PEG链之间的间隙来装载药物，与ADC相比，这种缀合物能够显著增强药物装载能力，同时保持良好的生物分布和药代动力学特征。为了在癌症治疗中实现高血浆稳定性和有效药物释放，科研团队开展了相关测试，将环戊二烯硅烷分子插入到颗粒的PEG层中，并与硅芯表面的硅醇基团缩合。通过进一步反应，环戊二烯基团随后被官能团化，从而实现点击化学，细胞毒性有效载荷最终通过可切割连接物点击到颗粒上，实现在癌组织内释放药物。科研团队表示，该研究产生的靶向NDC药物，最近已进入一二期人体临床试验。纳米颗粒-药物构成的缀合物结构示意图

BPC 2022 创新药系列专题会议将于2022年3月22-23日在上海宝华万豪酒店全新亮相。大会分设5大专场，从创新抗体药物（新靶点/ADC/双多抗/… ）、小分子创新药物（PROTAC/AI/变更/… ）、临床转化三大维度出发，特邀200余位创新药研发领军企业、科研学者、法规监管专家与科学家深入新药“源头”进行分享，以临床价值为目标，探索“大小分子”多线发展策略。大会将吸引1500+创新药领域行业精英的踊跃参与。更多会议详情，欢迎咨询：手机：180 1793 9885（微信同号）邮箱：marketing@bmapglobal.com官网：www.bmapglobal.com/bpc2022干货满满！首发议程抢鲜看：亮点• 一网打尽！从源头到CMC案例解析，应对小分子创新药的开发实际挑战• 追踪靶向不可成药靶点的小分子创新药研发的领先实践案例• 解析前沿创新平台技术与品类的成药性开发：PROTAC / 分子胶与更多TPD,AIDD/CADD/SBDD/FBDD/DEL等前沿技术• 聆听小分子创新药在肿瘤激酶、免疫，及非肿瘤（抗感染、神经）领域的药物研发最新进展• 学习小分子药物临床与上市后变更和审查的CMC应对策略• 掌握创新药在冲刺最后一公里NDA申报的注意事项，以及以终为始的CMC开发策略• 学习高端制剂:透皮、缓控释注射剂等高端制剂的处方与工艺开发领先实践结构小分子创新药发现与创新论坛DAY1：靶向不可成药—研发具有竞争壁垒的小分子创新药靶向蛋白降解与PROTAC基于临床价值的创新药药理毒理研究关注点New！程鲁榕，CDE 前药理毒理审评专家 PROTAC肿瘤全新靶点的识别、验证与药物发现New！丁克，中科院上海有机所/暨南大学教授基于新一代结构生物学技术MicroED加速新药发现New！夏荣森，苏州青云瑞晶生物科技有限公司商务总监、合伙人分子胶和PROTAC交叉融合对于肿瘤和免疫药物的开发New！杨小宝，标新生物创始人&董事长&CEO冷冻电镜结构解析指导PROTAC向分子胶的演化New！颜晓东，佰翱得副总裁圆桌讨论：应对PROTAC药物成药性挑战，我们有哪些应对策略？杜武，海创药业资深副总裁马连东，开拓药业副总裁/新药研究院院长戴晗，维亚生物创新中心负责人 基于蛋白质相互作用的E3连接酶设计与TPD化合物的优化以降低毒性（拟）冯焱，领泰生物创始人/CEO分子伴侣介导的蛋白降解平台(CHAMP)助力小分子新药发现New！叶龙，珃诺生物医药新药研发高级总监AIDD/CADD/SBDD/FBDD/DEL等前沿技术制药AI药物设计与临床前开发领先经验New！李铭曦，湃隆生物总裁基于结构的新型FGFR4抑制剂药物发现研究以及FBDD药物发现平台New！邵宁，保诺-桑迪亚药物化学副总裁AI➕分子模拟，打造新一代药物设计开放平台孙伟杰，深势科技创始人、CEO圆桌讨论：我们准备好了吗？新兴跨界技术赋能新药发现中的挑战与落地思考主持人：单波，德琪医药首席科学官党群，真实生物总裁DAY2: 基于临床需求的差异化药物发现AI赋能药物研发案例分享任峰，英矽智能首席科学官肿瘤药物发现与创新-对于疾病的深入理解话题待定张翱，上海交通大学药学院院长化繁为简 - 构建自动化医药研发实验室张晨曦，力扬企业有限公司产品经理 搞药化——新药研发上市成功因素邓炳初，成都百裕制药CSO，复旦大学药学院特聘教授肿瘤免疫小分子PD-1/L1药物研发进展New！王玉光，再极医药董事长圆桌讨论：小分子药物在抗肿瘤领域的机遇与挑战——差异化药物的靶点选择与立项思考主持人：陶维康，恒瑞医药副总经理兼研发中心CEO张劲涛，捷思英达医药技术有限公司董事长兼CEO靶向恶性实体瘤的小分子靶向偶联新药研发New！段建新，艾欣达伟医药创始人、董事长非肿瘤药物发现与创新（抗感染、CNS、慢病等）-对于疾病的深入理解创新药发现：从靶标结构到临床药物徐华强，凯斯凯迪创始人及董事长，中科院受体结构与功能重点实验室创始主任话题待定唐国志，维申医药共同创始人、首席执行官帕金森靶点验证与小分子新药发现（拟）周显波，中泽医药CEO抗乙肝病毒活性天然小分子作用机制及1类新药研发New！许敏，昆明理工大学生命科学与技术学院，教授，博士生导师小分子创新药CMC申报与开发论坛DAY1：冲刺最后一公里—CMC申报与上市应对变更合规挑战对创新药（化学药）临床试验期间药学变更技术要求的相关解读New！李眉，原CDE化学药品及生物制品室室主任兼化药组组长高活性药物从早期开发到商业化生产的控制策略王新峰，赛默飞Patheon™ 制药服务部全球SME已上市药学临床变更实践案例分享（拟）杜争鸣，百济神州高级副总裁，药学部首席总监圆桌讨论：面对各种大小变更，我们该如何尽可能减少变更、符合监管要求与平衡成本最优？主持人：马元辉，海和药物临床前研发部副总裁李景荣，劲方医药CTO、总经理刘波，和记黄埔医药副总裁IND/NDA申报策略与实践小分子创新药评价，处方开发及IND法规要求探讨王志宣，赛诺菲中国研发中心，CMC商务&外部合作总监新药研发中的关键晶型问题陈岑，苏州晶云药物科技股份有限公司/全球商务负责人小分子创新药NDA现场动态核查注意事项与应对策略New！付宜磊，华领医药质量与风险控制部高级副总裁，首席质量官圆桌讨论：我们该如何以最少的工作量与成本合理设计与布局，以满足NDA申报核查要求？滕尚军，亚盛医药化学开发与生产副总裁陈桂良，上海药品审评核查中心主任张津州，华海药业制剂研究院研发总监范文源，百济神州制剂高级总监DAY2：以终为始—小分子创新药物药学与工艺开发创新药物质量分析与开发小分子创新药物基因毒杂质的合规要求与检测策略New！李敏，华海药业副总裁、上海华汇拓医药总经理临床期间/preNDA药学工艺变更的申报要求与桥接试验策略New！郭振荣，前同润生物CMC小分子执行副总裁从QbD的思想平台上来探讨溶出检测在新药研发过程中的功能与角色韩建华，药物溶出检测技术专家美国药典分析方法生命周期通则解析刘捷，美国药典委员会中华区总部科学事务部副总监化学药高端制剂摸索优化、工艺开发与质量分析新型治疗实体的药物递送：挑战与机遇陈霖，Bayer研发总监制剂工艺验证中的过程控制和关键工艺参数的确认吴正红，中国药科大学药学实验中心副主任、教授长效微球高难度注射剂的处方与工艺开发（拟）Connie Yu, 辉凌制药（Ferring）研发创新体系突破技术难点疑点江新安，产品创新与研发管理专家、项目管理专家亮点• 中国创新药出海，如何破局中美澳申报及制定临床开发策略？• 如何丰富自有管线或另辟蹊径？聆听创新药license-in临床重塑开发具体成功案例分享• 后疫情时代，面对全球疫情，国际化及国际多中心临床开发策略与运营将如何高效开展？• 学习生物标志物/类器官模型/AI大数据模型算法等领先技术赋能临床转化与开发的实际案例• 新政频出，抗肿瘤药物，非肿瘤领域罕见病、抗感染、细胞基因治疗疗法等领域临床注册与开发有哪些科学考量？• PD-1/L1,(V)EGFR同质化靶点开发，如何探索下一代抗肿瘤临床适应症以及联合疗法？结构创新药临床转发与开发论坛DAY1: 创新药转化与临床开发 ，新规下的国际化道路中国创新药2.0时代：新药监管与国际化开发趋势大分子药物免疫原性评价策略与FDA法规申报严皓珩，复宏汉霖药政总监，前FDA免疫原性资深评审中国创新药及出海临床试验三期临床开发策略与研究进展New！徐英霖，徐诺药业（南京）有限公司董事长兼首席执行官新指导原则下基因(细胞)治疗临床研发策略与设计（拟）姚毅，前美国FDA资深医疗评审官中国电子递交元年——eCTD法规解读以及准备思路的分享阙兆麟，辉瑞（中国）研究开发有限公司，药品注册文件出版团队经理生物标志物在创新药加速审评/附条件批准中的转化案例解析张韵，百济神州临床生物标志物总监临床药理如何推动创新药物进行全球开发New！胡志强，前华奥泰生物首席医学官圆桌讨论：机遇与挑战并存， 如何提高生物导弹ADC药物临床转化与开发的成功率？New！1. 有效性挑战-耐药 2. 适应症选择 3. 风险隐患决策点主持人：夏钢，浙江医药CSO转化医学加速肿瘤临床开发：生物标志物/AI/模型前沿DAY2: 基于临床需求的创新药适应症开发与试验设计热点疾病、靶点和品类：医学科学考量下的临床开发中国肺癌PD-1/L1临床试验进展与数据分析New！周彩存，上海市肺科医院首席专家、牵头PI头颈部肿瘤的创新药开发：小肿瘤会有大作为New！郭晔，同济大学附属东方医院肿瘤医学部副主任兼一期临床中心主任圆桌讨论：以临床价值为导向的创新药临床申报与开发策略New！1. 何为临床价值 2. 怎样选取对照标准 3. 哪些灵活地带 主持人：华烨，烨辉医药科技有限公司创始人/CEO黑永疆，智康弘义Co-CEO申华琼，纽欧申医药创始人、首席执行官顾娟红，Immune-Onc中国总经理谢志逸，英派药业CMO未满足的乳腺癌临床需求的创新药开发与试验进展New！张剑，复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科行政副主任、I期临床研究病房医疗主任圆桌讨论：PD-1/L1之后，下一代肿瘤免疫/靶向及联合的创新临床开发策略1.差异化立项 2. 适应症的选择 3. 终点定位及设计 等主持人：陈兆荣，百奥赛图副总裁，祐和医药CMO彭彬，岸迈生物 CMO秦续科，科望医药CMO戚川，创胜集团全球临床开发高级副总裁为满足的神经疾病及罕见病药物临床需求及研究思考（拟）王艺，复旦大学教授，儿科神经内科主任医师，博士生导师圆桌讨论：孤儿药物临床申报与研发策略1. 快速通道申报策略2. 附条件批准科学考量 3. 真实世界研究政策与应用条件 等陶晓路，和铂医药转化开发高级副总裁亮点• 全新靶点单抗，创新双/多特异性抗体药物，双/多功能融合抗体，ADC及新型偶联药物一网打尽• 新靶点发现、通路研究、靶点组合逻辑及Biology/MOA探索源头创新• 抗体工程/分子结构设计进一步提高药效、降低毒性打通成药性/可开发性难关• 靶点/适应症创新选择、抗体/偶联方法/Linker/Payload五大要素，逐步探讨• 从1到N，从ADC到AOC/ABC/PDC/RDC/SMDC… 创新偶联药物设计与机制分享• 创新抗体药物复杂结构的系统化CMC管理与国际申报指导结构创新抗体药物专场DAY1：下一步开发之抗体工程/分子设计与更优成药性/可开发性DAY2：拒绝“内卷”之通路/靶点发现与组合策略/生物学/机制与早期研发创新偶联药物专场DAY1：差异化立项之“三元件与五要素”DAY2：从1到N之复杂结构CMC策略与开发创新抗体药物专场——靶点、双/多特异性/功能抗体药物早期研发与成药性/可开发性下一步开发之抗体工程/分子设计与更优成药性/可开发性• 双特异性/功能抗体激活性抗体发现/工程改造平台构建及创新双特异性抗体开发王结义，礼进生物创始人兼首席执行官纳米抗体发现过程中常用技术及方法齐帮若，上海佰英生物科技有限公司研发总监抗PD-L1/TIGIT双特异性抗体创新开发设计与药效优化New！朱向阳，华奥泰生物CEO下一代T细胞导向双特异性抗体开发及细胞因子风暴与改进安全性研究New！Christian Klein，罗氏瑞士研发中心负责人(online)新型生物药免疫原性方法建立的关键考量以及案例分享祝永琴，熙宁生物高级技术总监圆桌讨论：不同双抗结构与分子设计如何更优化：稳定性/纯度，更高药效，更低毒性？王结义，礼进生物创始人兼首席执行官朱向阳，华奥泰生物CEO• 多特异性/功能抗体靶向 EGFR/c-MET 的抗体药及创新三抗设计与开发New！ 韩淑华，嘉和生物首席科学官肿瘤“靶向免疫”治疗的免疫学与多抗GNC药物研发朱义，百利药业董事长&CSOIL-15/IL-15R与双抗融合构建创新三抗分子与开发设计（拟）屈向东，启愈生物创始人兼总经理拒绝“内卷”之通路/靶点发现与组合策略/生物学/机制与早期研发• 差异化靶点/通路研究/适应症开拓最新人源化VH抗体片段研究与新一代双抗开发在抗肿瘤及病毒中的应用New！Dimiter S. Dimitrov 美国匹兹堡大学医学院抗体中心主任，前美国国立卫生研究院癌症中心NIH主任 (Online)创新非肿瘤双抗开发思路与靶点/机制差异化研究（拟）New！ 房健民，荣昌生物联合创始人、首席执行官兼首席科学官全球首创靶点与机制研究及抗非肿瘤抗体药物开发New！ 梁瑞安，中国抗体创办人、董事会主席兼首席执行官新型癌症免疫治疗Treg-Teff调节剂——TNFR2抗体激动剂和拮抗剂New！ 殷刘松，盛禾（中国）生物制药有限公司执行总裁兼首席科学官靶向肿瘤新生抗原的新型生物技术药物潘利强，浙江大学药学院百人计划研究员/浙大一院兼聘教授• 靶点组合策略探索与验证PD-L1×TGF-βRII双抗的肿瘤微环境机制研究与转化医学 廖成，恒瑞医药副总经理基于抗4-1BB纳米抗体的双特异性抗体开发New！ Andy Tsun曾竣玮，普米斯生物技术Discovery Biology副总裁CD47/SIRPα双抗靶点组合选择策略及临床研究进展田文志，宜明昂科创始人、董事长兼总经理Claudin 18.2/4-1BB双抗的肿瘤免疫机制研究与生物学考量天境生物创新双抗开发与靶点组合机理机制的研究陈明久，博奥信生物CEO圆桌讨论：创新双/多抗药物，如何创新？ 靶点选择/组合逻辑 适应症选择 biology挑战：MOA研究谢毅钊，基石药业CSO创新偶联药物专场——ADCs/XDCs药物R&D与CMC开发差异化立项之“三元件与五要素”• 靶点与适应症的选择策略• 抗体部分及偶联方法ADC药物中更优抗体的属性研究New！谭淼，科伦博泰大分子研发 VP非天然氨基酸技术定点偶联优化设计ADC的稳定性与有效性New！张韶辉，Ambrx高级研发运营副总裁,中国区总负责人(Online）圆桌讨论：差异化的偶联药物开发中“三部件”如何突破与创新？秦刚，启德医药科技（苏州）有限公司董事长/总裁刘东舟，华东医药cso兼创新药研发中心总经理桂勋，迈威生物创新发现部高级总监• Linker及 PayloadDS-8201后时代ADC技术平台的设计与发展思路花海清，映恩生物研发副总裁基于体内活性、旁观者效应和安全性的新一代ADC亲水性Linker研究开发New！刘海东，普方生物药化部高级总监独特“双控”设计：PBD前毒素载荷和连接子ADC开发思路与最新数据New！于海翔，基石药业抗体研究高级总监第四代抗体偶联药物的结构特点和未来展望蔡家强，苏州宜联生物CSO• 从1到N之复杂结构CMC策略与开发　• CMC工艺与质量等开发与合规偶联药物“三部件”的合规要求指导与系统性管理策略（拟） 上海药品审评核查中心ADC药物工艺开发与工艺放大挑战与解决思路刘文超，美雅珂生物工艺总监PAT新技术在冻干工艺开发与生产中的应用刘祥运，德祥科技产品经理偶联药物中涉及偶联部分的CMC问题与探索New！杨金纬，浙江新码生物化学总监ADC药物开发中参数分析与CMC策略（拟）魏紫萍，百力司康生物医药（杭州）有限公司创始人• 其他偶联药物开发有效荷载免疫毒素等新一代ADC药物创新开发New！朱建伟，上海交通大学“致远”讲席教授、教育部抗体工程中心主任PDC-多肽偶联药物的设计与开发New！孙立春，美国杜兰大学医学院兼职教授，泰尔康生物创始人及CEO基于肿瘤研发策略与机制研究的双抗ADC开发案例New！赵永浩，江苏康宁杰瑞研发总监… … BPC 2022 创新药专题系列会议BPC 2022 创新药系列专题会议将于2022年3月22-23日在上海宝华万豪酒店全新亮相。三大精品——BioCon-Antibody，PharmaCon，ClinCon同期联袂，设置5大分论坛，聚焦全球创新药行业热点，集结生物制药、化学制药领域精英，围绕下一代双多抗、ADC等偶联药物、PROTAC、AI下小分子创新药等多品类，吸引招商截止倒计时一周仅剩最后两个展位！预订从速！详情咨询：电话：180 1793 9885（同微信）或扫描下方二维码咨询扫描上方二维码了解更多会议详情

p style=" text-align: center " img title=" TUYUDU4W6MFJ({N5XG3ZG`H.png" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201708/insimg/d4f401b5-ff12-4d81-bc8e-521d914593dd.jpg" / /p p 　　《最高人民法院、最高人民检察院关于办理药品、医疗器械注册申请材料造假刑事案件适用法律若干问题的解释》已于2017年4月10日由最高人民法院审判委员会第1714次会议、2017年6月8日由最高人民检察院第十二届检察委员会第65次会议通过，现予公布，自2017年9月1日起施行。 /p p style=" text-align: right " 　　最高人民法院 最高人民检察院 /p p style=" text-align: right " 　　2017年8月14日 /p p style=" text-align: center " strong 　　法释〔2017〕15号 /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　最高人民法院最高人民检察院 /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　关于办理药品、医疗器械注册申请材料造假刑事案件 /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　适用法律若干问题的解释 /strong /p p 　　(2017年4月10日最高人民法院审判委员会第1714次会议、2017年6月8日最高人民检察院第十二届检察委员会第65次会议通过，自2017年9月1日起施行) /p p 　　为依法惩治药品、医疗器械注册申请材料造假的犯罪行为，维护人民群众生命健康权益，根据《中华人民共和国刑法》《中华人民共和国刑事诉讼法》的有关规定，现就办理此类刑事案件适用法律的若干问题解释如下： /p p 　　 strong 第一条 /strong 药物非临床研究机构、药物临床试验机构、合同研究组织的工作人员，故意提供虚假的药物非临床研究报告、药物临床试验报告及相关材料的，应当认定为刑法第二百二十九条规定的“故意提供虚假证明文件”。 /p p 　　实施前款规定的行为，具有下列情形之一的，应当认定为刑法第二百二十九条规定的“情节严重”，以提供虚假证明文件罪处五年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金： /p p 　　(一)在药物非临床研究或者药物临床试验过程中故意使用虚假试验用药品的 /p p 　　(二)瞒报与药物临床试验用药品相关的严重不良事件的 /p p 　　(三)故意损毁原始药物非临床研究数据或者药物临床试验数据的 /p p 　　(四)编造受试动物信息、受试者信息、主要试验过程记录、研究数据、检测数据等药物非临床研究数据或者药物临床试验数据，影响药品安全性、有效性评价结果的 /p p 　　(五)曾因在申请药品、医疗器械注册过程中提供虚假证明材料受过刑事处罚或者二年内受过行政处罚，又提供虚假证明材料的 /p p 　　(六)其他情节严重的情形。 /p p 　　 strong 第二条 /strong 实施本解释第一条规定的行为，索取或者非法收受他人财物的，应当依照刑法第二百二十九条第二款规定，以提供虚假证明文件罪处五年以上十年以下有期徒刑，并处罚金 同时构成提供虚假证明文件罪和受贿罪、非国家工作人员受贿罪的，依照处罚较重的规定定罪处罚。 /p p 　　 strong 第三条 /strong 药品注册申请单位的工作人员，故意使用符合本解释第一条第二款规定的虚假药物非临床研究报告、药物临床试验报告及相关材料，骗取药品批准证明文件生产、销售药品的，应当依照刑法第一百四十一条规定，以生产、销售假药罪定罪处罚。 /p p 　 strong 　第四条 /strong 药品注册申请单位的工作人员指使药物非临床研究机构、药物临床试验机构、合同研究组织的工作人员提供本解释第一条第二款规定的虚假药物非临床研究报告、药物临床试验报告及相关材料的，以提供虚假证明文件罪的共同犯罪论处。 /p p 　　具有下列情形之一的，可以认定为前款规定的“指使”，但有相反证据的除外： /p p 　　(一)明知有关机构、组织不具备相应条件或者能力，仍委托其进行药物非临床研究、药物临床试验的 /p p 　　(二)支付的价款明显异于正常费用的。 /p p 　　药品注册申请单位的工作人员和药物非临床研究机构、药物临床试验机构、合同研究组织的工作人员共同实施第一款规定的行为，骗取药品批准证明文件生产、销售药品，同时构成提供虚假证明文件罪和生产、销售假药罪的，依照处罚较重的规定定罪处罚。 /p p 　 strong 　第五条 /strong 在医疗器械注册申请中，故意提供、使用虚假的医疗器械临床试验报告及相关材料的，参照适用本解释第一条至第四条规定。 /p p 　　 strong 第六条 /strong 单位犯本解释第一条至第五条规定之罪的，对单位判处罚金，并依照本解释规定的相应自然人犯罪的定罪量刑标准对直接负责的主管人员和其他直接责任人员定罪处罚。 /p p 　　 strong 第七条 /strong 对药品、医疗器械注册申请负有核查职责的国家机关工作人员，滥用职权或者玩忽职守，导致使用虚假证明材料的药品、医疗器械获得注册，致使公共财产、国家和人民利益遭受重大损失的，应当依照刑法第三百九十七条规定，以滥用职权罪或者玩忽职守罪追究刑事责任。 /p p 　 strong 　第八条 /strong 对是否属于虚假的药物非临床研究报告、药物或者医疗器械临床试验报告及相关材料，是否影响药品或者医疗器械安全性、有效性评价结果，以及是否属于严重不良事件等专门性问题难以确定的，可以根据国家药品监督管理部门设置或者指定的药品、医疗器械审评等机构出具的意见，结合其他证据作出认定。 /p p 　　 strong 第九条 /strong 本解释所称“合同研究组织”，是指受药品或者医疗器械注册申请单位、药物非临床研究机构、药物或者医疗器械临床试验机构的委托，从事试验方案设计、数据统计、分析测试、监查稽查等与非临床研究或者临床试验相关活动的单位。 /p p 　　 strong 第十条 /strong 本解释自2017年9月1日起施行。 /p p & nbsp /p

导读精神安定类药物是具有舒缓焦虑、安眠、肌肉松弛、癫痫或痉挛的辅助治疗等作用的药物。此类药物在药代动力学方面存在显著的个体差异。在药物剂量几乎相同的情况下，不同个体的体内稳态药物浓度可以相差20倍以上，其原因可能是患者在共患疾病、年龄、合并用药和遗传特性方面的不同导致的药物在吸收、分布、代谢、排泄方面的差异[1]。 依照中国药理学会发布的《治疗药物监测工作规范专家共识》及AGNP发布的《精神科治疗药物监测共识指南》，需使用TDM（therapeutic drug monitoring，治疗药物监测）指导精神安定类药物治疗。岛津应对方案利用岛津临床质谱，可建立血浆样品中25种精神安定类药物的快速准确定量分析。岛津临床质谱 11.0 min内即可完成25种精神安定类药物分析 血浆样品使用试剂进行蛋白沉淀后即可移取上清液，进样分析。采用内标法定量。基质样本定量下限色谱图 色谱条件质谱条件方法学结果 线性关系、精密度依据各级别基质标准品浓度，采用内标法制作校准曲线。所有待测化合物的线性关系良好，线性相关系数均大于0.99。按前处理方法和分析条件对低浓度点质控品连续分析6次，以考察仪器精密度。保留时间和浓度的相对标准偏差分别在0.07 ~ 0.16%和0.77 ~ 6.84%之间，结果表明仪器稳定性良好。 表1. 方法学结果表 质控样品检测结果按前处理方法和分析条件对低、高两个浓度的质控品进行分析，质控品的准确度结果如下表。低、高两个浓度水平的质控测定值均在靶值范围之内，满足要求。 表2. 质控样品检测结果 结语使用岛津临床质谱建立了一针进样同时分析血浆中25种精神安定类药物的检测方法。该方法分析速度快、灵敏度高、准确性好等特点，可为临床精神安定类药物的浓度监测提供参考。 参考文献：[1]AGNP精神科治疗药物监测共识指南:2011[J]. 实用药物与临床, 2016, 19(10):26.*文中推荐技术方法方案仅用于医学专业人士技术交流，不作为临床诊断依据。 撰稿人：徐明

为加强药物临床试验生物样本分析实验室的管理，提高生物样本分析数据的质量和管理水平，根据《药品注册管理办法》、《药物临床试验质量管理规范》、《药物非临床研究质量管理规范》，参照国际规范，国家食品药品监督管理局组织制定了《药物临床试验生物样本分析实验室管理指南(试行)》，并于日前印发。 　　该指南共9章47条，主要对组织机构和人员要求、分析实验室的软硬件要求、实验的过程管理和质量管理体系提出了明确要求 对药物临床试验生物样本分析实验室的组织机构和人员、实验室设施、仪器与材料、合同管理、标准操作规程、实验的实施、数据管理和质量管理等进行了规定。

p 　　就在刚刚，CDE官网显示南京传奇生物的Car-T项目LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂(简称：LCAR-B38M细胞制剂)，以1类新药递交临床试验申请，申请编号为CXSL1700201，CDE承办时间显示为12月11日，这也意味着国内随着CAR-T项目以药物进行监管后，首个国内提交的Car-T项目临床试验申请。 /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201712/insimg/db01ea69-47ee-4786-9a23-e473c5cc2105.jpg" title=" 1_副本.jpg" / /p p 　　在今年2017年6月5日，南京传奇生物ASCO上发布了靶向BCMA的CAR-T疗法的临床数据，一向低调的传奇生物，其惊艳的临床数据使得自己迅速成为焦点。 /p p 　　传奇生物为南京金斯瑞旗下的全资子公司，LCAR-B38M的临床数据并非首次公布，早在2016年12月，金斯瑞就宣布CAR-T疗法取得重要进展，但彼时未引起广泛关注。 /p p 　　 strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " BCMA CAR-T疗法对比 /span /strong /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201712/insimg/c2dc4942-b184-43df-8597-fa1b97a61cc0.jpg" title=" 2_副本.jpg" / /p p 　　从目前看，BCMA CAR-T领域的领先者为Bluebird，而今年ACSO传奇生物的数据发布后，投资者对于Bluedird能否保持领先开始存疑。从公布的数据来比较两者的CAR-T产品，传奇生物的LCAR-B38M是目前规模最大的BCMA CAR-T疗法，入组患者35例，接近Blubird的2倍。从设计上看，均采用4-1BB共刺激信号。从疗效来看，bb2121的总响应率RR为89%，LCAR-B38M为100%。从安全性来看，LCAR-B38M、bb2121均体现了较好的耐受性。 /p p 　　 strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " 国内CAR-T药物竞争格局 /span /strong /p p 　　目前国内CAR-T药物竞争可谓极为激烈，传奇生物、科济生物和复星凯特等作为第一集团，一直在争夺国内CAR-T的临床试验申请，此次传奇生物临床试验提交可谓是先拔头筹。 /p p 　　随着Car-T药物作为药物进行申报后，进一步将此领域的竞争升级。Car-T药物才刚刚起步，临床仍是检验其有效性和安全性的阶段，希望此次的传奇生物的申报带来国内更多Car-T药物药物的临床申请，早日造福国内病患。 /p p br/ /p

7月18日,深圳再生细胞科技有限公司获千万级战略融资。据悉,本轮募集资金将用于推进重点细胞项目的动物实验、研究者发起的临床试验和筹备细胞药物IND等。深圳再生将运用这笔融资资金引进更多优秀人才、加强研发能力、并加速推动细胞药物临床研究进展。此次融资将为深圳再生进一步扩大规模、推进研发提供强有力的支持。作为一家生物细胞行业创新型企业,深圳再生汇聚临床医学、基因与遗传学、细胞生物学等多学科技术人才,为患者提供前沿的细胞治疗方案及康复服务。企业以创新医学和精准医学研究为核心发展方向,肩负医学精准化的使命感和智慧医疗的时代感,以再生、修复、精准、高效、安全构建现代健康服务生态。致力于打造一条具有中国特色的生物领域上中下游全产业链。深圳再生董事长谢广宝表示:“再生医学是生命科学技术的重要驱动力,也是国际生物技术的竞争高地。以干细胞为核心的再生医学生命科技药物将引领未来医药科技的发展,为重大疾病治疗和组织损伤的器官重建开辟全新的治疗策略。” 深圳再生作为细胞治疗行业为数不多的细胞全产业链发展的高科技生物企业,自2016年创立至今,与多家大型三甲医院合作,对7个临床适应症开展了细胞临床应用转化研究 自主掌握了10余种发明专利,有8项细胞类专利获得授权 “间充质干细胞治疗糖尿病ED ”“人源脐带间充质干细胞治疗膝关节软骨损伤”等多个细胞创新药,都已具备新药研究申请(IND)申报条件。本轮投资方立威药业董事长总经理董超林表示:十三五“健康中国”战略的提出,大大利好再生医学行业的创新和规范化发展。在再生医学这个极具爆发力的赛道上,我相信凭借着深圳再生在细胞治疗领域深厚的积累,对创新技术的孜孜探索,以及团队非常资深的研发能力,加上资本市场的助力,深圳再生一定可以在这个领域突围而出,创造出更多有价值的优秀成果,造福人类社会。关于深圳再生深圳再生控股集团汇聚临床医学、基因与遗传学、细胞生物学等多学科技术人才，细胞库标准建设，研发干细胞及其衍生物临床转化、免疫细胞在肿瘤方面的药物研究，承担省市级多项科技项目，获得发明专利十余项公司在全国布局设立子公司，建设区域性细胞资源库和细胞制备平台，支持区域性细胞学研究和药物开发，联合医疗机构合作开展细胞存储及临床研究合作项目。公司以创新医学和精准医学研究为核心发展方向，肩负医学精准化的使命感和智慧医疗的时代感，以再生、修复、精准、高效、安全构建现代健康服务生态。致力于打造一条具有中国特色的生物领域上中下游全产业链细胞王国。深圳再生的创新机遇和发展前景备受业界关注,本次融资进一步巩固了深圳再生在行业中的地位,也为其未来的发展奠定了坚实基础。未来,深圳再生将坚持科技创新、精益求精的态度,通过深圳再生开放共享的资源、技术和服务平台,与更多国内专业临床机构共同构建良性循环的干细胞产业生态圈,共同为推动中国干细胞与再生医学向专业化、规范化和标准化发展添砖加瓦,为人类提供更多先进的生物医疗解决方案。

p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 仪器信息网讯 抗生素滥用问题一直是行业热点话题之一。 span style=" text-indent: 2em " 为加强合理用药和遏制细菌耐药，持续提高抗菌药物合理使用水平，7月23日，国家卫生健康委办公厅印发了《关于持续做好抗菌药物临床应用管理工作的通知》。 /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " span style=" text-indent: 2em " /span /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202007/uepic/6065e773-91c1-4251-a7a5-4a92401d061b.jpg" title=" 640.png" alt=" 640.png" / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " span style=" text-indent: 2em " 《通知》强调了医疗机构要落实抗菌药物临床应用管理的主体责任，从六个方面提出了具体要求。 /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " strong 二级以上综合医院按照规定设立感染性疾病科 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 《通知》要求，各地要落实加强感染性疾病科建设的有关要求，二级以上综合医院按照规定设立感染性疾病科，并在2020年底前设立以收治细菌真菌感染为主要疾病的感染病区或医疗组。要将收治主要细菌真菌感染性疾病的能力以及抗菌药物临床应用管理作为感染性疾病科建设的重要内容。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " strong 优化抗菌药物供应目录 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 医疗机构要结合以基本药物为主导的“1+X”用药模式（“1”为国家基本药物目录，“X”为非基本药物），优化抗菌药物供应目录。制订本机构抗菌药物供应目录和处方集时，除按规定保证品种规格数以外，遴选同类药物时应当选用安全、有效、经济和循证证据充分的品种。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 《通知》要求医疗机构、提高药学专业技术服务水平、加强重点环节管理。鼓励有条件的医疗机构开展重点抗菌药物的治疗药物浓度监测，指导临床精准用药。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " strong 持续加大对感染防控工作的投入力度 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 《通知》表示，各地要将医疗机构内感染防控与抗菌药物临床应用管理统筹部署推进，持续加大对感染防控工作的投入力度。医疗机构应当强化感控部门能力建设，突出业务管理兼专业技术服务的功能定位，感控人员应当掌握感染性疾病相关知识。要落实感控全员培训要求，并将抗菌药物临床应用管理等相关知识纳入培训内容。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 《通知》明确，医疗机构感控部门要参与抗菌药物临床应用管理，以及感染性疾病多学科会诊等工作。推进落实标准预防各项要求，提高医务人员手卫生依从性，严格执行消毒隔离等相关规范标准。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " strong 加 /strong strong 强检验支撑，促进抗菌药物精准使用 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 《通知》提出，各地要结合新冠肺炎疫情防控，进一步加强临床检验实验室建设。三级综合医院、传染病专科医院以及县域内1家综合实力强的县级医院，要具备新型冠状病毒核酸检测能力；其他二级以上医院逐步达到开展新型冠状病毒核酸检测的条件。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 此外，《通知》要求，要加大医务人员培训力度，做好标本检测相关工作、提高微生物检验水平。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " strong 依托信息化建设，助力抗菌药物科学管理 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 已经建立信息系统的医疗机构要将抗菌药物管理相关要求嵌入信息系统，通过信息化手段实现对处方权限授予、处方开具、处方审核、预防用药、标本送检等重点环节的智能管理。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 《通知》要求加强医疗机构实验室信息系统建设，强化细菌真菌药敏试验结果报告并提升耐药监测数据质量。鼓励二级以上医疗机构加入省级或国家级抗菌药物临床应用监测网、细菌耐药监测网和真菌病监测网，按规定报送相关数据。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " strong 强化处方权的培训考核，全面推进抗菌药物管理 /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 二级以上医院要严格落实《抗菌药物临床应用管理办法》要求，定期对医师和药师进行抗菌药物临床应用知识和规范化管理的培训。医师未经本机构培训并考核合格，不得授予抗菌药物处方权。医院不得单纯依据医师职称授予相应处方权限。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 《通知》提出，卫生健康行政部门加强指导检查和监督管理。通过多项措施，不断提高抗菌药物科学管理水平。 /p p br/ /p

近年来，细胞免疫疗法逐步成为治疗肿瘤的热点，其中CAR-T细胞药物不仅在血液肿瘤的治疗中大显身手，同时在实体瘤的治疗也逐渐崭露头角，蕴含巨大潜力。在细胞治疗药物的非临床研究阶段，由于存在种属差异、免疫缺陷等问题，传统动物模型很难准确评估细胞治疗药物在病人体内的真实药效。2021年，CDE发布《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则》，提出“当缺少相关动物模型时，可采用基于细胞和组织的模型（如二维或三维组织模型、类器官和微流体模型等）为有效性和安全性的评估提供有用的补充信息”。人源化、高仿生、标准化的类器官芯片模型已成为细胞治疗药物评价及转化医学研究的关键技术平台。据大橡科技表示，2023年06月28日，北京艺妙神州自研的新一代抗肿瘤药物IM83嵌合抗原受体T细胞注射液（IM83 CAR-T细胞注射液，简称“IM83”），获得国家药品监督管理局的药物临床试验许可，用于治疗晚期肝癌。作为艺妙神州的战略合作伙伴，大橡科技提供了基于肿瘤芯片模型的CAR-T药效评价服务，快速准确筛选出有效候选CAR-T药物，相关数据纳入IND申报数据包。至此，IM83成为国内首个使用类器官芯片数据获批IND的细胞基因治疗（CGT）药物。北京大橡科技有限公司（Beijing Daxiang Biotech Co., Ltd）是中国领先的研发和生产人体类器官和器官芯片的高科技公司，致力于推动和引领类器官和器官芯片在新药研发、疾病建模和个体化精准医疗等领域的广泛应用。大橡科技的器官芯片结合了“类器官”和传统“器官芯片”两种生命科学和工程学领域前沿技术，具有高通量、高仿生、标准化和可控的优势。基于自主研发的器官芯片目前已成功构建出数十种不同肿瘤、肝、肺、肾、肠、脑等各类人体生理及病理模型，并应用于国内外药企的管线开发中。

为了促进治疗药物监测的标准化和规范化发展，由中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会、广东省药理学会治疗药物监测研究专业委员会、国际治疗药物监测与临床毒理学会（IATDMCT）和广东省人民医院主办的“2016 国际治疗药物监测与临床毒理学会区域会议”将于 2016 年 8 月16~17 日在广州召开。 岛津公司分析仪器及天平部积极参与并全程配合会议议程。岛津天平广东省总代理——广州仪通兴仪器仪表有限公司

近日，中国食品药品检定研究院国家药物安全评价监测中心临床检验实验室在通过了美国病理学家学会(CAP)专家的现场检查后，通过了CAP认证。 　　CAP认证是美国病理学家学会创建的一种国际认证，目前是世界各国公认的国际级实验室标准，是美国FDA药品审评时参考的重要依据。通过CAP认证则意味实验室达到世界顶尖水准，并获得国际间各相关机构认可。 　　通过CAP认证的实验室大部分在美国。截至到2010年11月份，亚洲通过CAP认证的实验室在日本有33家、新加坡有17家、中国内地有15家、香港地区有2家，台湾地区有17家。国家药物安全评价监测中心是内地通过CAP认证中唯一从事药物临床前安全性评价研究的实验室。 　　此次安评中心通过CAP认证将为我国自主创新药物研发和医药研发外包服务提供了国际认可的检验平台，帮助企业获得去往国际市场的“通行证”。 　　图为CAP专家派遣的认证检查专家C.Robert Baisden 博士正在对安评中心进行现场检查

p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " strong 总局办公厅公开征求关于调整药物临床试验审评审批的公告(征求意见稿)意见 /strong /span br/ /p p 　　为落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》的要求，食品药品监管总局组织起草了《关于调整药物临床试验审评审批的公告(征求意见稿)》，现公开征求意见和建议。 /p p 　　请有关单位和个人于2018年1月14日前通过电子邮件进行反馈。 /p p 　　联系人：高磊 /p p 　　电子邮箱：gaol@cde.org.cn。 /p p 　　附件：关于调整药物临床试验审评审批的公告(征求意见稿) /p p style=" text-align: right " 　　食品药品监管总局办公厅 /p p style=" text-align: right " 　　2017年12月11日 /p p 　　 strong 附件： /strong img src=" /admincms/ueditor1/dialogs/attachment/fileTypeImages/icon_doc.gif" / a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201712/ueattachment/196f5c80-7e72-40cf-82cc-eb984f84b472.docx" 关于调整药物临床试验审评审批的公告（征求意见稿）.docx /a /p p br/ /p

近日，中科院过程工程研究所生化工程国家重点实验室主任、中国科学院院士马光辉团队与北京辉粒、宜昌人福药业合作研发的小分子药物缓控释微球制剂（注射用RF16001），获得国家药品监督管理局颁发的《临床试验批准通知书》。该制剂将应用于长效局部术后镇痛领域，为首个均一缓控释微球制剂品种。　　通常，患者术后往往会持续疼痛数天，这不利于身心健康，也会延长住院时间、带来医疗负担。　　目前临床上常用阿片类药物、非甾体类抗炎药或局麻药减少术后疼痛，与这些传统镇痛药相比，注射用RF16001具有以下优势：单次给药即可实现长效镇痛，能更好地满足临床术后镇痛需求；无须使用镇痛装置，从而避免因此引发的并发症；作用于局部，全身不良反应较低，可显著提高患者依从性。相较于国外已上市的同类产品，其心脏毒性更小、安全性更高，对运输和存储环境要求较低，可降低药品成本，惠及更多患者。　　据介绍，均一粒径的微球制备一直是我国科技领域的“卡脖子”技术。马光辉团队通过发展全新的微孔膜乳化技术，目前已在水包油型乳液（O/W）、油包水型乳液（W/O）、油包水包油型复乳液（O/W/O）、水包油包水型复乳液（W/O/W）等均一乳液及多糖、聚合物、生物材料等体系获得应用。在此基础上，还建立了颗粒制备过程中结构控制的新理论和新体系，发现和创制了多种颗粒的新功能，并深入研究了颗粒物理化学性质在药物剂型和疫苗递送应用中的构效关系，在生物医药、生化分离、免疫佐剂等领域获得了推广应用，取得了众多科研成果。

【编者按：GCP即药物临床试验质量管理规范(Good Clinical Practice)，是临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织实施、监查、稽查、纪录、分析总结和报告，用以确保试验数据和结果的准确、可靠，以及受试者的安全、隐私和权益得到保护。GCP是药物临床试验全过程的标准规定。】 　　前言 　　每个人的一生中都会遭遇疾病侵袭，随后的“寻医问药”自然难以避免。但是估计大多数人都不甚了解我们日常生活中所接触到的药品必须通过怎样严格的“临床试验”才能获准上市。在我国，医疗机构必须通过国家食品药品监督管理局(以下简称SFDA)和卫生部共同制定的GCP认证才有资格承接新药上市前“临床试验”，以至于认证“秘笈”成为每个待审机构梦寐以求的法宝。 军事医学科学院附属医院药学部刘泽源主任 　　为了探寻药物临床试验GCP认证的“秘笈”，近日仪器信息网工作人员专程拜访了SFDA药物临床试验机构资格认定评审专家、军事医学科学院附属医院药学部刘泽源主任，深入地交流了GCP认证中“软、硬件”以及实验室管理等问题。 　　我国GCP认证：“硬件”、“软件”缺一不可 　　刘泽源主任首先为我们介绍到：“在药物研发过程中通常有两个不同的阶段，一个是‘GCP’，即临床的概念 另一个是‘GLP’(Good Laboratory Practice，即药物非临床研究质量管理规范，就实验室实验研究从计划、实验、监督、记录到实验报告等一系列管理而制定的法规性文件)，即临床前的概念。GCP也就是在近二十年发展起来的，军事医学科学院附属医院于1986年获批通过GCP认证。” 　　“在国外申请机构提交的资料只要符合美国FDA或欧洲EMEA法规要求，其资料就可以被接收 而我们国家目前的GCP属于‘准入’制，相当于设置了一个‘门槛’。既然在中国临床试验有这样一个‘门槛’，就必须进行认证，只有通过GCP认证的单位才有资格承担药物临床试验工作，而这一做法也得到了欧洲一些同行的认可。” 　　关于GCP认证，SFDA已经有明文规定，但这只是最低的要求。现在随着技术水平的提高，刘泽源主任认为不能仅限于基础规定，应该超出这个‘门槛’，否则在审查中不容易通过。 　　作为GCP认证专家，刘泽源主任认为一个合格的GCP认证实验室需要具备以下条件：“硬件”方面，包括独立实验室、配套仪器设备(高效液相色谱仪、高效液相色谱-串联质谱仪)、病区(足够床位)、高素质人员等；“软件”方面，包括准化操作规程(SOPs)、技术力量、质量保证体系、完善的工作流程等。需要指出的是，上述“硬件”、“软件”，二者相辅相成、缺一不可。 　　“在GCP认证资格审查过程中，经常遇到一些关于实验室建设和管理方面的问题，主要包括：实验室、病房、仪器等硬件设施配套不完全；缺乏完善的SOPs以及独立的质量控制和质量保证体系等。” 　　GCP认证之“硬件”：“分析仪器”不容忽视 　　1、药物临床试验中“分析仪器”角色之争 　　谈及药物临床试验中分析仪器的角色，刘泽源主任认为当前业内存在两种观点： 　　一种观点是主张加大分析仪器的投入，一期试验不仅要重视前期耐受性试验，而且还需要重点投入实验室分析检测仪器； 　　另一种观点是建议一期实验室安全性评价发挥出医院的优势，重点是加大耐受性试验仪器设备的投入，而像实验室分析检测业务就可以外包给CRO公司或者第三方测试机构来承担这些方面的工作。 　　2、药物临床试验中“分析仪器”必要性 　　刘泽源主任谈到：“很多进行GCP认证的机构建设一期实验室初期经常会存在同样的困惑：是否在实验室分析检测仪器引进方面加大投入?” 　　“因为SFDA在一期实验室建设方面并没有对分析检测仪器进行明文规定，不像GLP对此有明确的要求。药物临床试验一期实验室需要对药物在上临床前进行安全性评价，虽然安全性评价中耐受性等其他试验阶段不需要分析检测仪器，但是其中药代试验阶段却需要分析仪器对样品进行分析检测，所以一期实验室投入一些分析检测工具也是十分必要的。” 　　“不过根据我们实践经验表明：还是上述争论中第一种观点，更有利于药物临床试验工作的进行。如果拥有一个分析仪器设备完善的实验室，就可以在一期试验过程中随时掌控样品分析进度，从而更好地指导后续工作的进行。” 　　“例如我们实验室曾承接过一个项目，首先根据对方所提供的材料，实验室进行了前期试验，之后将采集到的样品外送分析检测。然而我们在预试工作后发现了问题，进一步查资料，发现确实是对方提供的样品成分与国外资料报道有出入。继而我们及时和申办方联系，重新调整了试验方案，又补做了一些动物试验，才顺利完成了项目。” 军事医学科学院附属医院药学部刘泽源主任领导的团队 　　“我从事GCP工作将近7年的时间，前三年工作中主要采用色谱、免疫法等。近四年来，质谱慢慢成为主力分析检测手段。”采访过程中，在刘泽源主任的引领下，笔者参观了军事医学科学院附属医院药学部临床药理研究实验室。该实验室主要配备了高效液相色谱仪、三重四极杆液质联用仪等专门对一些药物小分子化合物进行定量分析；实验室依靠这些分析仪器就基本上可以满足85%生物样品日常分析工作的要求。 　　“毋庸置疑，SFDA定期的认证都会引发分析仪器的集中购置高潮，主要集中在色谱和质谱。因为大部分药品还是以化学小分子存在，液质联用仪就基本能够满足实验要求了。不过需要指出的是，质谱虽然使用起来更方便，但是其后期的维护要求很高，所以很多人主张外包CRO公司或第三方测试机构来专门承接样品检测也是有一定道理的。” 　　GCP认证之“软件”：完善的实验室管理和SOPs必不可少 　　刘泽源主任指出：“一个合格的GCP认证实验室，必须建立临床Ⅰ期研究试验流程管理和药代生物样品分析实验室的技术标准和管理规范，使其既符合中国国情的同时又符合美国FDA认证标准的要求。” 　　军事医学科学院附属医院药学部临床药理室的临床Ⅰ期研究病房以及药代动力学生物分析实验室经过多年建设，在国内临床研究基地中已具备比较优良的硬件条件，能够满足大多数国内项目的临床Ⅰ期研究需求，并且达到SFDA相关GCP的要求。“但是，与国际标准相比还有一定的差距，主要体现在实验室数据管理网络和实验室标准规范建设等方面需要进一步加强。” 　　为了加强了内部质量保证和质量控制、实验室质量控制以及试验风险控制，从2003年9月起，军事医学科学院附属医院药学部科室着手标准化操作规程(SOPs)的建设。 　　“我们以规范药物临床试验各个环节的实施与操作，并且专门抽调具有丰富经验的药物临床试验专家以及经过GCP培训的专业人员在SFDA机构SOPs的基础上修订、增删及完善已有的药物临床试验管理制度和标准化操作规程，先后经进行了三个版本版的SOPs修订。目前我们的SOPs涵盖62条SOPR(规章制度类)、21条SOPD(设计规范类)、75条SOPP(工作程序类)、38条SOPE(仪器设备类)、18条SOPQ(质量控制类)。 ” 　　“锦上添花”之作：成功开发药物临床试验实验室LIMS系统(CTIMS) 　　为了进一步完善实验室信息化管理，刘泽源主任带领团队与北京迈康斯德医药技术有限公司药代动力学及生物分析实验室合作，参照美国标准共同开发了“临床试验电子化信息管理系统CTIMS”，并完善了相关SOPs，而且配备了中英文双语版本。 　　该CTIMS软件适用于一期实验室的病房管理和实验室本身的分析测试室的管理，但是还需要进行修订从而不断升级完善；目前该系统软件试用情况稳定，反馈良好。“拥有药物临床试验实验室LIMS系统，一方面可以极大提升各临床试验机构的竞争力，另一方面可以提高各待审机构的GCP认证通过率。” CTIMS与同类软件比较情况(CTOS/Watson) 　　CTIMS系统建立并运行了一段时间，已对参与临床试验人员进行了该软件和硬件使用方面的培训，同时在运行过程中对整个系统进行维护和及时升级 。 　　CTIMS使临床试验数据收集、数据核查、安全性等得到全面改善，提高了临床数据管理的质量，提高了我国临床研究的科研水平。 　　谈到该CTIMS系统的产生背景，刘泽源主任介绍到：“这套系统最初是为了保障药物临床试验顺利进行，我们从而自发产生的一个想法。不过现在正好和SFDA政策不谋而合，目前SFDA准备推出的国家一期临床试验指导原则和样品检测实验室管理规定中提出这方面的要求，而我们两年前的设想现在也已经实现。如果SFDA现在提出来我们再开始筹划的话，肯定是来不及的。” 　　“我们没有购置国外的产品，因为国外产品是英文版本不易推广，其次一些功能不适用中国国情。目前有很多单位对此软件进行了咨询，而且我们也已经给部分单位安装试用。如果使用效果理想，我们当然有推向市场的想法。与此同时，我们这次制定的该系统SOPs的适用性、可操作性将更加完善，对于迎接SFDA审查我们信心满满。” 　编者手记 　　采访接近尾声时，刘泽源主任补充说：“我们不会满足已有的成绩，今后还要一如既往地在临床药理领域继续钻研、探讨。” 　　目前，在刘泽源主任领导的军事医学科学院附属医院药学部临床药理研究室团队已经确定了明确的发展目标：建立国际水平的临床试验室；建立符合美国FDA和欧盟EMEA标准的国际开放药代实验室；制定人体生物医学伦理规范 制定针对肿瘤疾病临床用药特点的临床试验设计以及评价技术规范化标准。 　　当笔者问及刘泽源主任其成功之道时，刘主任回答到：“其实我们实验室能够有今天的成绩，没有什么神秘的‘秘笈’，唯一可以确定的就是务实严谨的工作作风，踏实严谨的工作态度，这才是成功的‘不二法门’。” 　　“老老实实做事，本本分分做人。”这就是刘泽源主任多年临床试验工作的真实写照。严谨的作风，朴实的话语，折射出一个当代军人的真我本色。 　　采访编辑：刘娜 　　附录1：军事医学科学院附属医院药学部刘泽源主任简历.doc 　　附录2：军事医学科学院附属医院药学部临床药理室 　　http://307yls.cnkme.com/

2023年9月5日，“聚焦精准治疗多组学技术应用与挑战研讨会&岛津临床药物代谢创新基地启动会”在北医三院隆重召开，线上线下60余位相关领域的专家学者参与了本次研讨会。随着科技进步和人类对健康的需求不断增长，精准治疗已经成为医学发展的重要方向。而多组学技术作为一种研究手段，正在被越来越多的医学研究者所采用。为了提升组学技术在创新药临床开发和临床研究中的应用水平，北京市药学会药物分析委员会主办，北京大学第三医院医学创新研究院药物临床试验机构/代谢中心和岛津中国创新中心联合承办了“聚焦精准治疗 多组学技术应用与挑战研讨会&岛津临床药物代谢创新基地启动会”。本次研讨会邀请了专家针对组学分析技术在临床精准治疗和新药开发中应用等进行报告，并邀请岛津公司工程师分享最新质谱技术及应用方案，最后针对“如何进行高质量质谱分析以支持临床研究”邀请多位专家进行点评和讨论。研讨会期间，“岛津临床药物代谢创新基地”也举行了揭牌启动仪式。北京大学第三医院副院长/血管医学研究所常务副所长/医学创新研究院副院长 唐熠达致辞唐熠达在致辞中表示，三院经过多年的发展，目前门诊量每年500万人左右，手术例数每年8万多人，在医疗服务方面，三院毫无疑问占领头筹。另外，在医学创新研究院的构架下，我们做了非常多的突破性研究并取得了一定进展。但是工欲善其事必先利其器，先进的检测技术是科研和临床诊断不可缺少的支撑，因此，我们也特别希望得到相关领域专家、岛津公司等各方面的支持。同时，也希望能有更多的机会进行相关学术交流，促进技术更好更快发展。岛津企业管理（中国）有限公司董事兼分析计测事业部事业部长 吴彤彬致辞岛津公司于1875年在京都创立，一直秉持“以科学技术为社会做贡献” 的企业宗旨，如今已经成长为全球领先的、综合性的分析仪器解决方案供应商。让我们自豪的是，2002年岛津公司的一名员工——田中耕一先生获得了诺贝尔奖，2018年田中耕一先生课题组以一滴血为样本，建立了阿尔兹海默症的检测方法。岛津中国创新中心致力成为将中国分析化学家的科研成果转化为应用产品的孵化平台，我们期待在这个平台上能够更好的实现岛津公司“以分析和医疗的融合为人类社会作出贡献”的发展战略。2023年岛津制定了新的三年发展计划，其中最重要的一点是提出两个概念，守正和纳新；守正就是坚持岛津的工匠精神，纳新是把更多的新思路和新方法带入到岛津新的发展中。同时，在充满了不稳定性的大环境下，机遇和挑战并存，我们更要做好创新；秉承着“为了人类和地球健康”的理念，岛津公司致力于实现和用户更好共鸣，实现中国社会更好发展。“岛津临床药物代谢创新基地”揭牌北京大学第三医院药物临床试验机构（简称“机构”）成立于1983年，是卫生部第一批国家临床药理基地。机构目前定位为全院药物、医疗器械临床试验技术服务及科创平台。2021年，机构与岛津中国创新中心合作成立“岛津临床药物代谢创新基地”（简称“基地”）即获得批准，如今基地已经开展了一些项目研究工作，并取得了一定成果。今天基地正式揭牌启动，也意味着进入到了快速发展的道路上，必将为临床药物代谢创新贡献力量。本次研讨会上，多位专家围绕着组学分析技术在临床精准治疗和新药开发等领域的应用进展及探索研究主题进行了报告分享。四川大学华西医院研究员/代谢组学与药源性肝损伤研究室主任 李飞报告题目：代谢组学在肝病研究中的应用与挑战代谢组学作为系统生物学的重要组成部分，已渗透到众多研究领域，并广泛应用于疾病诊断、个性化医疗、药物研发、食品营养、环境暴露、毒理等与人类健康密切相关的专业领域。李飞在报告中指出，因代谢物数目庞大、浓度范围宽、理化性质差异大等特点，使得代谢组学分析在结构鉴定、灵敏度、峰容量方面面临着巨大挑战。中南大学研究员/湘雅三医院副院长 吕奔报告题目：多组学技术在精准治疗的应用与挑战：以脓毒症为例全球每年有近5000万脓毒症患者，死亡人数达1100万。而我国脓毒症病死率达36%，明显高于西方发达国家，目前仍缺乏可靠的早期预警标志物和针对性治疗措施。在报告中，吕奔主要介绍了其团队利用蛋白组学研究了脓毒症分子机制， 鉴定了PKR在脓毒症病程中的磷酸化底物与相互作用蛋白、研究PKR底物或相互作用蛋白在脓毒症中的病理生理作用、探讨了PKR抑制剂对脓毒症生存率及脏器功能的影响。北京大学第三医院药物临床试验机构副主任/研究员 刘东阳报告题目：多组学技术在临床新药开发与精准给药的应用与挑战我国十三五期间上市的新药25个，但是，销售额超过1亿的近8个、超过10亿的仅4个；2019年我国药企研发总投入609.6亿元，而辉瑞一家公司年投入就达508亿；原创性新药稀缺，尤其是自主从靶标开发开始研究几乎没有；研发团队不够；种种数据皆表明我国创新药开发面临着巨大挑战。那么，如何在未来五年提高我国新药研发效率与成功率？刘东阳从创新药早期开发主要研究内容和技术开始展开，以糖尿病等为例介绍了其团队在精准用药研究方面所做的工作，最后针对关键之路、良好设计、适宜方法等层面进行了思考和总结。岛津中国创新中心部长 李晓东报告题目：岛津中国创新中心及创新合作模式岛津中国创新中心战略布局环保与能源、科研与组学、临床与诊断、生物医药/制药、营养与安全五大领域；内部协同资源、外部服务客户需求，引领行业发展。在此宗旨下，岛津中国创新中心与中国科学院环境生态研究中心签署创新研发合作框架协议；与中国科学院大连化学物理研究所共建代谢组学研究创新实验室；今天，与北京大学第三医院成立“岛津临床药物代谢创新基地”。报告中，李晓东还介绍了岛津临床质谱技术及主要应用情况，包含LC-MS/MS、MALDI-TOF、GCMS、ICP-MS，以及岛津特色的原位质谱DPiMS、成像质谱显微镜iMScope等产品技术平台。李晓东强调，创新中心的工作基础是同客户以市场需求性为导向的前沿合作研究，以创新发展和合作共赢为目标，希望今后与北京大学第三医院等相关单位加强交流，开展高水平的合作研究工作。此次研讨会上，岛津创新中心的工程师们分别介绍了成像质谱显微镜在医学/医药领域研究中的应用探索、原位质谱技术DPiMS助力甲状腺结节良恶性诊断及疾病研究、基于GC-MS平台的代谢物数据库开发及呼气分析应用探索等内容。岛津中国创新中心应用工程师 董静报告题目： 从观察到分析：岛津成像质谱显微镜在临床科研领域应用探索岛津中国创新中心应用工程师 陈振贺报告题目：岛津DPiMS助力甲状腺结节良恶性诊断及疾病研究岛津中国创新中心应用工程师 张晓莉报告题目：GC-MS平台用于代谢物数据库的开发及呼气分析应用探索本次研讨会的最后一个环节：专家点评。如何进行高质量质谱分析仪支持临床研究？杭婧与李飞、刘东阳等分别发表精彩观点，如临床需与基础研究相结合，需要建设一个对接平台，建立良好机制发挥平台作用等。北京大学第三医院药物临床试验机构主任 李海燕总结李海燕对本次活动做了精彩的总结，给予报告嘉宾高度评价，并希望参会人员能从交流中深受启发、开拓思路，并将专家们的宝贵经验与先进技术运用到实际临床药学工作中。她还特别指出，此次“岛津临床药物代谢创新基地”的揭牌启动是合作的开始，质谱分析技术是临床科研和诊断的支撑，需进一步相互结合、更好地促进精准治疗的发展。