新药研制

p 　　日前，在北京中华世纪坛举办的“慈善北京宣传周”活动中，“临床研究促进公益基金”(以下简称公益基金)的成立吸引了很多关注的目光。作为癌症患者，北京抗癌乐园园长孙桂兰在公益基金成立大会上表示，新药研制对人类健康是必不可少的事情。患者是新药临床研究的主要对象和最终受益者，但一直以来我国患者对临床研究的价值和意义知之甚少。 /p p strong 　　公众偏见，临床研究软肋 /strong /p p 　　我国药物临床研究自上世纪90年代才逐步开展起来,近几年发展迅速，到2016年底，已有2万余项临床试验在同步进行。业内人士认为，中国新药临床试验是在全球同行的带动下逐步发展起来的，这些发展主要体现在医学和制药领域，但是整个社会对于新药的研发、医学探索的认知并没有明显进步，公众的观念没有得到很好的引导，官方的、正面的宣传非常欠缺，不实的、负面的谣言却很容易流传，导致整个社会对新药临床试验缺乏科学认知。 /p p 　　众所周知，在新药研发过程中，需要大量患者参加临床试验，用以证明药物的安全性和有效性。尽管我国是人口大国，但是在新药临床试验中，我国受试者占比却很小，对上市新药作出最大贡献的是欧美国家的受试者。 /p p 　　“全球99%的原创新药都是国外研发的，95%以上参加新药临床试验的受试者都是国外的。”公益基金秘书长、中国医学科学院肿瘤医院GCP中心办公室原主任李树婷说，“我国有庞大的人口和患者人群，有复杂的疾病，但中国人在全球新药临床研究病例的贡献只有4%。公众对临床试验怀有偏见，对参与新药试验感到恐惧和迷茫，认为医院是利用患者进行试验从中渔利。这种偏见阻碍着我国医学探索和前进的脚步。” /p p 　　杭州泰格医药总经理、公益基金主要发起人曹晓春认为，近些年我国患者对于临床研究的认识已经有了很大提高，但与发达国家相比还有很大差距。“我去过美国、新加坡、韩国的很多临床研究中心，那里有很多宣教资料，这些资料告诉患者什么是临床研究，患者如何参与等等，他们针对患者的教育做得非常好。而我国的临床研究中心资料相对较少。”她深有感触地说，“现在做新药临床试验，一是受试者招募困难，患者参与临床试验会有很多顾虑 二是知情同意的过程非常困难，有时跟患者沟通半天，患者回家一商量，家里人就反对。这都是由于公众对临床研究认识偏差所致。” /p p 　　北京大学第三医院药物临床试验机构主任、心内科李海燕教授公布了一项在中、美、印、韩4国对公众临床研究认知的调查结果，该项目在北京市8个区域调查了400多人。调查结果显示，在对临床研究的认知度方面，北京的认知度与美、印等国差别不大，但信任度大约只有别国的一半 利他主义(即进行临床研究是为了社会、为了他人)方面，中国最低，只有22%,而印度为65%，美国为51%。结果值得国人深思。 /p p strong 　　医学进步，不能只靠医生 /strong /p p 　　目前我国是世界第二大医药消费国，几年后就会成为第一大医药消费国。但是，“市场上99%的新药都是国外研发的，为此我们要承受高昂的价格。”李树婷举例说，罗氏的抗肿瘤药赫赛汀，患者术后通常需要应用一年，要花费几十万元。“对于这样的药物，中国要等其专利过期，才能进行仿制，才能让我们的患者用得起。” /p p 　　所以，我国加强新药研发非常迫切，也正因为如此，国家把生物制药列为重要发展战略。 /p p 　　“我们一定要研制自己的新药，研制国人能用得起的好药。但是医学的进步光靠医生不行。人们的共同参与，才有今天的医学进步。”李树婷说，医学研究不同于其他科学研究，它需要人体参与研究试验。“每个普通人都有条件参与临床研究，健康时可以作为健康受试者参与临床试验 罹患疾病的时候，疾病也可以作为某个新药的研究对象。” /p p 　　李海燕表示，在临床研究中，受试者本身是一个非常重要的环节。受试者的参与、信任和理解，对于获得高质量的临床数据非常关键。“公益基金应该进行一些通俗易懂的公众教育，引导人们正确认识临床研究，通过各方努力做好受试者教育。” /p p 　　对于人们对参与临床试验的顾虑，李树婷表示，新药临床试验在我国经过20多年的发展有了很大进步，现在知情同意和伦理方面的审查都非常严格。“参与临床试验并不可怕，这是一件对自己、对他人都有利的事情。”她说。 /p p 　　据了解，为了改善临床研究的现有环境，公益基金将开展线上、线下宣传教育，宣讲临床研究相关知识、分享经验 以药企发起的新药研发项目为课题，开展患者招募、疾病知识传播、用药指导等 建立受试者保护办公室，接受受试者咨询和投诉，协助解决受试者的问题和困难，提供伦理方面的救助等。 /p p 　　“新药研发不仅需要患者参与临床试验，而且需要患者主动配合，积极提供自己的数据，这对保证临床试验的质量非常重要。临床研究更讲究对科学的奉献精神。”曹晓春希望，更多业内人士，包括药厂、CRO、研究者等各方人士都能参与进来，大家共同努力，改善公众对临床研究的认识，让更多的人参与或支持临床研究的良性发展。 /p p /p

近日，以色列《耶路撒冷邮报》报道，由以色列伊齐罗夫医院教授纳迪尔阿尔伯团队研制的抗新冠肺炎新药“EXO-CD24”二期临床实验再次取得积极成果，超过90%的参与实验的重症患者在5天内治愈出院。以色列总理会见 阿尔伯教授（左二）。图源：以色列政府新闻办公室 由于此前以色列疫情好转，重症患者数量较少，二期实验在希腊进行。据报道，在希腊多所医院内接受EXO-CD24治疗的90名患者中，有93%在5天内出院，对未能快速治愈的患者似乎也有一定的积极效果，无一例需插管或使用呼吸机治疗，更无一例死亡。　　EXO-CD24是CD24蛋白与外泌体的结合体。CD24能够降低免疫系统作用，外泌体则是小的脂质囊泡，主要作为CD24的运输工具。该药物通过鼻腔吸入，主要作用于患者肺部，其原理是通过抑制重症新冠患者常见的“免疫风暴”，使免疫系统更安全地清除病毒。　　2020年9月，以色列卫生部批准EXO-CD24开启临床试验。首批30名重症患者中有29人在经过5天治疗后全部治愈，无一例因药物出现严重的副作用。阿尔伯表示，当前实验的目的是验证该药物是否安全，直到目前，在一、二期实验的患者中没有发现任何明显的副作用。　　此前，阿尔伯曾称，相比使用类固醇激素类药物遏制免疫风暴的传统治疗方案，EXO-CD24通过气管直接吸入免疫风暴的“心脏”——肺部，使用外泌体技术低剂量局部给药，安全性高，无不良反应且效果显著。同时，其易于生产、成本较低。此外，该药物或可用于其他急性呼吸窘迫综合征、哮喘、过敏反应、自身免疫系统疾病的治疗。　　据悉，EXO-CD24即将开始下一阶段实验，该阶段将有155名重症患者参与，其中三分之二使用EXO-CD24治疗，三分之一服用安慰剂，预计将在今年年底结束。

生物医药重大新药研发创制将获400亿资金支持 　　权威人士6日向中国证券报记者透露，有关部门计划“十二五”期间投向生物医药产业的重大新药研发、创制领域专项资金将在400亿元左右，比“十一五”期间翻了一番多。在具体支持领域中，对生物制品研发的支持力度明显加大。 　　在这400亿元专项资金中，中央财政拨款100亿元，其余为地方各级政府配套资金及企业自筹资金。而“十一五”期间投入相同领域的专项资金额度为178亿元。 　　权威人士透露，即将出台的生物医药产业“十二五”规划重点突出了对生物制品研发及产业化的支持力度，提出在2015年前争取实现10个以上拥有自主知识产权的生物技术药品产业化工程。 　　根据生物医药产业“十二五”规划，在基本药物研究开发、工艺改进、技术创新、规模化生产等方面取得研究突破的医药企业有望获得专项资金支持。 　　生物制品领域具体包括基因工程、细胞工程、酶工程等。为实现上述目标，我国将出台与生物制品研发相关的专项支持政策，例如用生物药技术改造传统药物专项、用酶法替代化学药生产专项等。 　　目前我国已有200多家医药企业在开展生物制品药物的研发生产，但生物制品在整个医药生产总值的占比只有10%左右。专家预测，随着政策支持力度的“加码”，生物制品“十二五”期间有望取得重大研发突破。

作为医学科技创新的重要战略布局，我国自2008年起正式实施“重大新药创制”国家科技重大专项。据统计，截至2015年年底，中央财政投入近128亿元，各方配套经费近200亿元，倾力支持该专项的1595个立项专题，一批中国原创的新药由此破茧成蝶，脱颖而出。　　1月14日，由国家卫生计生委指导，健康报社主办的2017中国卫生与健康科技创新发展高峰论坛在京召开。部委领导、两院院士、资深专家齐聚一堂，分享卫生与健康科技创新成果和进展，谋划科技创新发展大计。　　“重大新药创制”科技重大专项技术总师桑国卫院士会议现场　　而在该论坛的重大新药创新发展分论坛上，陈凯先、陈志南、黄璐琦3位院士，张永祥、王军志两位研究员，国家食品药品监督管理总局注册司化药处杨胜处长等领导和专家，就我国“重大新药创制”科技重大专项研发进展和趋势等话题进行了深入剖析，清晰勾勒出我国由制药大国向制药强国加速转变的宏伟蓝图。　　一、医药创新不能满足于跟跑和并跑　　——上海市科协主席陈凯先院士　　医药研发的重心随着世界疾病谱的变化也在不断调整，生物技术药在全球范围内增长速度相当之快，但全球药品市场的50%仍被化学药品所占据，化学药在促进医药产业发展、保障人类健康方面仍然占据最重要的位置。从全球来看，新兴市场国家的药物研发不断崛起，占据越来越大的比重。　　近十几年来，我国医药工业总产值一直保持着平稳快速的增长：从2001年的2143亿元稳步增长到2015年的2.7万亿元左右，2001年~2010年的复合增长率高达21.9%。我国的药品实物产量也已跃居世界第一，我国医药市场也已经超越日本位居世界第二。2004年~2010年的生物医药销售收入复合增长率同样以16.4%高居世界第一。　　这些数字背后可以看到广阔的前景，但是也隐含着我国的研发创新与医药产业强国之间存在着巨大的差距。我国第一个有自主知识产权的喹诺酮类药物出现在2009年，比国际上晚了40年 第一个非甾体抗炎药比国际上晚了12年 第一个靶向抗肿瘤药物比国际上晚了10年。这几个数字背后，反映出的是我国化学创新药物正在不断缩短与国际的差距。　　重大新药创制专项的实施有力地推动了创新药物的研发。“十一五”期间，重大专项在化学药的部署方面，共安排专项投入10亿元左右，支持项目300多项 “十二五”期间支持的项目增加到接近600项，其中一部分是从“十一五”延伸而来，支持的经费增加到22亿元，新审批进入临床或取得新药证书的研究成果显著增加。　　重大专项实施以来，我国药物创新体系建设成绩显著，初现雏形，在新药筛选、药代、制剂等平台建设，以企业为核心的创新孵化基地建设，关键技术攻关等方面都取得了令人骄傲的成绩。在全球最重要的4种国际性药物化学期刊上，我国1991年~2000年发表文章90篇，2001年~2010年发表文章数量猛增到1720篇。以其中最重要的一种药物化学杂志JMC为例，2008年以前，我国在该刊上发表论文数及投稿录用率远低于欧美及日本和印度等国 2009和2010年，这两项数据就有了较快上升，其中2010年的发表论文数与德国并列第五，占该刊发表论文总数的5.43%。　　我国的医药产业经历了模仿创新的阶段，模仿国外的作用机制和靶点来创新化合物，取得了不少成绩，研发了不少创新药物，但在药物研发最为关键的靶点上，我国的创新还很少。重大新药创制要力争进入原始创新阶段，一方面不断有新的品种出现，同时也要有新技术研究的突破来支撑更持久的创新，把创新提高到更高的水平，从跟跑、并跑，逐渐实现在一些方面能够领跑。　　二、迎接生物制药的新挑战　　——第四军医大学陈志南院士　　来自Evaluate Pharma的最新数字显示，全球生物技术药物的产业和市场规模，已经由2014年的1613亿美元增长到2015年的1789亿美元，增长率高达10.9%，远超全部药物2.5%的增长率 同期我国的生物技术药物产业和市场规模也由2750亿元增长到2979亿元，年增长率为8.3%。　　在生物技术产业“三分天下”的局面下，抗体药物是第一大产业，其2013年的全球销售额为557.2亿美元，2015年就达到了700亿美元。截至目前，美国FDA和欧盟EMEA批准的抗体药物已经达到63个，近700亿美元的全球销售额也几乎来自这63个抗体药物。除了主要用于肿瘤和RA治疗，近年来药企相继研发将抗体用于非癌适应证，诸如哮喘、血脂异常、多发性硬化症等诸多领域，已经取得关键进展。　　我国重大新药创制专项中的生物药领域项目中，已经上市或取得新药证书的有6个，已经完成三期临床试验的有10个，正在进行三期临床试验的有4个，二期临床有5个。抗体药物是我国在“十三五”期间的一个重要发展方向，我国应加强抗体发现技术平台的建设，包括修饰性抗体药物技术、人源抗体开发技术、高亲和力抗体开发技术、基于抗原表位的新功能表位抗体等。　　在生产药物产业化技术平台方面，我国应重点发力的方向包括，培养基开发、提纯用填料开发、可抛弃型生产线、生产工艺及制剂开发平台、符合国际标准的大规模生产车间等。最近国家发布了《“十三五”生物技术发展专项规划》，在对生物技术药物的规划中，就涉及细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等。我们要迎接新一轮的挑战，规划和规范这些技术、治疗方案等。　　三、《中医药法》引领中药创新　　——中国中医科学院常务副院长黄璐琦院士　　2016年对于中医药事业的发展来说，可谓天时、地利、人和。年初连续发布的《中医药发展战略规划纲要》和《国家“十三五”规划纲要》，都明确提出了中医药的发展目标 8月，全国卫生与健康大会召开，提出了新的国家卫生政策，坚持中西医并重，推动中医药和西医药相互补充、协调发展，努力实现中医药健康养生文化的创造性转化和创新性发展 年底，历经33年艰辛历程，《中医药法》终于获得通过颁布。　　“十二五”期间，重大新药创制重大科技专项，支持了一批中药新药的研制。2010年~2015年，共有17个品种获得了中药新药证书生产批件，分别有4个品种进入一期临床试验、9个进入二期临床试验、2个进入三期临床试验，另有9个品种获得临床批件即将开展临床试验。在培育中药品种的二次开发方面，已经形成以系统工程学为指导的二次开发模式，并且以临床循证为证据进行了大规模的研究，销售过亿的中药大品种达到500余个，占中药工业总产值的28%。　　重大新药创制还促进了中药质量的提升和保障，形成了具有中药特色的理论和技术体系，并充分利用系统生物学、生物信息学、分析化学等现代科学技术，形成了一些评价方法，一共阐明了7大类中药毒性的分子生物学机制，5味有毒中药外用功能被2010版《中国药典》采纳。　　在中药现代理论体系指导下，重大新药创制也加快了中药国际化步伐，具体表现包括复方丹参滴丸、血脂康胶囊、扶正化瘀胶囊、穿心莲片等已在美国完成不同程度的临床试验，丹参药材和粉末等药材标准进入美国药典，17个草药专论列入欧盟药典。　　“十二五”期间，重大新药创制还建成了以中国中医科学院中药研发技术平台为代表的，国际一流的中药新药研究服务大平台。在这个平台上，多项关键技术取得了突破，其中包括中药注射剂的研究平台、中药雾化吸入制剂研究平台、复方新药处方设计、中成药大品种循证评价及大品种二次开发等。我国以该平台为核心，建成了综合性的中药新药的协同创新的支撑体系，面向国际开发中药新药研发新模式，并形成了产业化。　　《中医药法》出台后，国家鼓励医疗机构根据本医疗机构临床用药需要配制和使用中药制剂，支持应用传统工艺配制中药制剂，支持以中药制剂为基础研制中药新药。这对医院院内制剂是一个明确的定位。保护传统中药加工技术和工艺，支持传统剂型中成药的生产，鼓励运用现代科学技术研究开发传统中成药，明确了下一步中药新药创制中的方向性问题。今后的中药新药创制应聚焦重大需求，遴选潜力品种，促进新药突破，在以往立项支持品种中，遴选创新性强、疗效显著、安全性高的中药新药品种，进行重点支持，争取有所突破。针对上市的创新药物，通过深入开展中药复杂作用机制的现代研究，大力加强基础与临床的结合，探索新的研究模式和方法学体系，系统阐释临床价值与科学机制，全面提升科技内涵，培育重磅品种，促进产业发展突破。　　今后的中药新药创制中，要选取至今仍广泛应用、疗效确切、具有明显特色与优势的古代中医典籍所记载的方剂，构建完善的质量管理体系，研发生产品质卓越、满足临床需求的经典名方。中药新药创制还应重视经典名方及新药材的研发 找准重点方向，加快中药海外注册步伐 整合技术平台，服务中药新药研发，将以往支持的关键技术、技术平台进行整合，实现平台网络化，有效服务新药研发，充分发挥已有平台的支撑作用 促进成果转化，建立信息交流平台，实现品种、技术、平台等信息共享，促进成果转化。　　四、医药科技从仿制转向创制　　——军事医学科学院研究员张永祥　　重大新药创制的实施方案明确了5大重点任务，分别是创制新药方面的创新药物研究开发、药物大品种技术改造，以及技术平台、基地联盟、关键技术研究等单项能力建设。　　重大新药创制在“十二五”期间取得的成绩，获得了社会各方的高度评价，“十三五”期间的发展也被给予了厚望。　　重大新药创制促进了我国药物研发创新体系的逐步完善。目前，已基本建成上中下游紧密衔接的网格化国家药物创新体系，技术链和产业链逐步融合 多个国家级药物创新综合性大平台获得专项滚动支持，研发体系逐渐进入世界先进行列 一批GLP平台通过国际认证，达到国际先进水平，中国食品药品检定研究院成为发展中国家第一个WHO生物制品标准化和评价协作中心 建成了亚洲最大的化合物样品库。　　在加速推进中药现代化进程方面，重大新药创制专项累积获得21个中药新药证书，7个临床批件 有7个品种年销售额突破了30亿元，成为名副其实的大品种 我国的中药工业年产值从2008年的1965亿元增长至2014年的7302亿元，增长了3.7倍。　　目前，我国已建设企业创新孵化基地60多个，生物医药产业园及产学研联盟26个，参与企业340余家，形成各具特色的生物医药产业集聚区域，促进了区域创新和经济发展。重大专项的实施有力带动了医药产业发展和企业创新，实现了直接经济效益约1600亿元，产生间接效益约3000亿元。促进规模以上医药工业增加值年均增长13.4%，居各工业门类的前列 医药工业主营销售过百亿的企业由专项实施前的两家增至2015年的16家。　　“十二五”期间，有多个国产药物在美国、欧盟等海外市场获批上市 国内20余家制药企业的生产线通过欧美等发达国家GMP认证 国产乙脑减毒活疫苗、流感病毒裂解疫苗通过WHO预认证，进入WHO采购名单 由我国专家研究制订的丹参等中药材标准进入美国药典，钩藤、虎杖、桔梗等列入欧盟药典，这些都充分说明我们国际化发展非常迅速。　　重大新药创制将围绕战略需求和民生现实需求两个维度，突出产品和技术两条主线，提升自主创新、转化应用和国际竞争三种能力，落实管理改革任务，优化制度环境，加快成果转化应用。“十三五”期间，我国将力争研制完成30个创新性强、防治重大疾病、市场前景好、拥有自主知识产权的新药 针对重大疾病防治或突发疫情、罕见病以及儿童、老年等特殊人群用药需求，研制一批临床急需和具有市场潜力的重大品种 推动国产药物、制剂等在发达国家完成临床试验或药品注册。同时依托重大品种研制，突破制约新药研发和产业化的重大核心关键技术，抢占新药创制的科技制高点 提升技术平台服务创新、辐射带动的能力和国际化水平。　　五、为创新药安全有效保驾护航　　——中国食品药品检定研究院研究员王军志　　生物药在疾病的预防和治疗中发挥越来越重要的作用，科学系统的质量研究与安全评价是创新药安全有效的重要保障。　　重大新药创制专项在“十二五”期间，专门设立了研究课题，对各类创新生物技术药物的评价提供新的支持。目前，已经完成了一系列国家一类新药的质量标准的研究，包括重组蛋白类、基因治疗类、疫苗类，对其评价标准和控制范围做出了详细的研究。　　EV71疫苗是我国生物制药的一个重大突破，在重大新药创制专项支持项目中，有3家企业联合攻关，其质量评价是监管科学研究的瓶颈。如果不能准确定量研究，就不能保证疫苗的有效，不能进行质量控制。EV71标准品是第一个由我国主导研制的生物药国际标准品，为全球EV71疫苗研发提供了“标尺” 研究内容纳入国家《预防性疫苗临床前技术指导原则》，支持了我国EV71疫苗在全球率先上市，保证了我国在手足口疫苗研发领域的领先地位。　　此外，“国家疫苗生产菌种全基因组序列及蛋白指纹图谱库的建设和应用”研究，解决了我国疫苗生产菌毒种质控中尚未解决的重大问题，首次在国家层面建立了疫苗生产用菌毒种基因组数据库和蛋白指纹图谱数据库，建立了数据管理系统和生物信息分析平台，并筛选出了相关质控标志物，建立了疫苗生产株多种质控新方法。　　六、审评审批服务于研发创新　　——国家食药监总局药化注册管理司化药处处长杨胜　　2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，改革大幕正式拉开。为鼓励创新，国家食药监总局以改革药品审评审批制度为契机，相继推行了药品上市许可持有人制度、仿制药一致性评价、化学药品注册分类改革、药品优先审评审批等一系列措施，旨在不断提高药品质量，鼓励药物研发、创新，促进产业结构调整和转型升级，提升中国制造药品的国际竞争力。　　提高药品质量是药品审评审批制度改革的核心。在这方面，国家食药监总局将提高药品审批标准和开展仿制药一致性评价作为切入点。实施化学药品注册分类改革传递出的一个重大信号就是鼓励创新，监管部门已完善、制订、转化技术指导原则150余项，初步形成与国际标准等同的药品审评技术指南。截至2016年11月，已受理新化学药分类申请929件。　　在提高药品质量方面，难度最大、耗时最长、意义重大的一项改革就是仿制药一致性评价。国家食品和药品监督管理总局成立了仿制药质量一致性评价办公室，专门负责一致性评价的总体工作 陆续发布了10个政策文件和5个技术指导原则，后续还将适时发布政策文件和技术指导原则，辅助、指导并推动企业开展一致性评价工作 通过电子方式接受公开参比制剂申请备案，已有2400多个备案申请获得受理。　　随着我国医药经济的快速发展和研发的活跃，药品注册申请积压“多”、审评“慢”的问题日益突出。为此，国家食药监总局采取了一系列措施提高效率，包括增加审评人员、建立沟通交流机制、实行药品与包材辅料关联审批等。　　在当前国家创新驱动战略的大背景下，国家食药监总局推行了一系列鼓励创新的举措，开展上市许可持有人制度，鼓励科研机构研发创新的积极性 以具有临床价值的新药和临床急需的仿制药为导向，实行优先审评审批 开展临床试验数据核查，构建良好的创新研发环境。

摘要干细胞治疗癌症可能是最有效的办法，国内外已开始有干细胞治疗肿瘤进入临床应用。但由于肿瘤发生的基因突变机制相当复杂，就目前的技术水平还很难以在基因结构水平上彻底治疗肿瘤。肿瘤属表观遗传学疾病☆。针对癌基因治疗工程应该是以表观遗传学为基础理论手段来彻底根治。要通过表观遗传学手段将癌基因复制持久能转变为其他动能或转移至另一分子，这才是根治癌症最有效途径之一。基因工程量子技术手段为我们制备出安全适用的干细胞抗癌药物增添了新的途径。广谱抗癌新药一抑癌间充质干细胞就是这样一种崭新的全能技术。 间充质干细胞低免疫原性,全能性，是发展成广谱抗肿瘤药物的重要支撑间充质干细胞具有独特 低免疫原性和全能性,在大量的同种异体动物 临床移植实验中都表现出和角膜移植类似的免疫豁免特性。无论采用静脉注射、皮下注射、复合骨诱导或其它方式移植, 间充质干细胞的耐受原效应都不受影响。间充质干细胞属于多能干细胞。具有多向分化潜能、可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞，连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能，间充质干细胞的这种全能性，是发展成广谱抗肿瘤药物的重要支撑。同时干细胞中未分化细胞miRNAs是一类含量丰富的非蛋白编码小分子 RNA, miRNAs主要是与靶 mRNA的 3′UTR区域结合 ,抑制 mRNA的翻译或直接使 mRNA降解 ,能调节多种生物功能。一些 miRNAs,如 miR2 172 92,可能作为致癌基因 而另一些 miRNAs,如 miR2 15,可作为抑癌基因 ,它们在肿瘤的发生、发展过程中起着重要作用。（在干细胞中有致癌基因，又有抑癌基因怎样发挥抑癌基因作用，又怎样消除致癌基因致癌性，全面统一调控它们抗癌生物活性，这才是抑癌间充质干细胞的独特功能。临床应用干细胞之所以不成功矛盾的地方有赖于此）。抑癌间充质干细胞根治癌症原理抑癌间充质干细胞就是利用基因工程技术敲除间充质干细胞中未分化细胞miRNAs,如 miR2 172 92等致癌基因磷酸化物质。保留利用miRNAs,如 miR2 15等抑癌基因,具有独特低免疫原性和全能性的间充质干细胞。抑癌间充质干细胞是一种广谱抗肿瘤新药。抑癌间充质干细胞抗肿瘤药物原理是利用细胞基因平衡原理一利用抑癌间充质干细胞小分子RNA, miRNAs去平衡沉默癌基因的一种基因工程技术。我们是利用高分子生物滤过装置，在滤过装置中配置高效的活性生物分子药物，对流过癌细胞透析仪的间充质干细胞中的癌基因生长因子直接起到逆转作用，逆转后的间充质干细胞，直接生成抑癌间充质干细胞（抑癌基因}重新输入癌基因原发灶(平衡沉默修复癌基因)，彻底性的杀灭原发灶中的癌细胞及重新编辑扶正缺陷免疫细胞的抗癌功能。有句成语叫解铃还须系铃人。比喻谁惹得麻烦就还得需要谁去解决。癌是细胞核DNA裂变。DNA复制持久性增长还得依靠DNA疗法，RNA疗法，蛋白质疗法来解除转移癌的复制持久能。研究癌基因弛豫现象是解除癌症的根本保证。如何解除癌DNA激发态，返回细胞稳定基态不能再通过复制衰变过程，而是要通过分子间转移或将DNA复制能转变为动能或转移至另一分子，这才是根治癌症最有效途径之一。此方法有很多。我们可以从手术切下肿瘤组织、肿瘤术后引流液中、癌性胸腹水获取DNA，RNA来能制取抗癌药物。但都是来自于患者，获取受患者组织局限性不能广泛应用。我们也可以从过继性免疫疗法中获取来解除转移肿瘤复制能。例如肿瘤浸润淋巴细胞TIL、TCR-T以及CAR-T三种过继性免疫疗法中获取免疫球蛋白肽键能，来快速解除DNA核能。但免疫球蛋白分子能比DNA核能小要千万倍。虽然这些方法有很多,但都属制备性技术。不是一种独特的抗癌药物。抑癌间充质干细胞的出现，它意味着抑癌间充质干细胞正在快速成长为一种广谱抗肿瘤药物。抑癌间充质干细胞制备技术抑癌间充质干细胞制备技术及工作原理不同于分子遗传学基因工程技术敲除方法,这种量子生物学技术为我们制备临床安全应用抑间充质干细胞抗癌药物增添了一个新的途径。干细胞开发与化学小分子、生物大分子在内的结构和成分明确药物有着很大的不同，干细胞是活细胞，具有异质性，其大小、形态具有一定的差异，在功能、行为、状态方面也不同。同种间充质干细胞在不同微环境中可以发挥不同作用并有潜在致恶性肿瘤风险.挑战了传统药物开发的一些基本理念和规律。然而抑癌间充质干细胞则不同，它是通过滤过装置中配置高效的活性生物分子药物处理后,消除了干细胞基因中所有的生长因子,只保留了间充质干细胞DNA，RNA分子结构基因和成分.因此是明确并相对稳定的细胞DNA，RNA分子体系。抑癌间充质干细胞全部属抑癌基因结构,质量可控这才是抗癌药物的基础和前提。抑癌间充质干细胞制备方法及工作程序不同于普通透析与过滤。透析（HD）仅仅清除小分子有毒物质排出体外；滤过透析（HDF）是过滤增强对中分子毒素的清除作用。癌细胞透析技术优于单纯透析与过滤。癌细胞透析是在组织液透析的基础上，利用胞质效技术，交换DNA蛋白质分子高低激发态物质来平衡时空的量子技术及药物。抑癌间充质干细胞制备技术由三项专利技术组成：生物时间机器专利技术,癌细胞透析仪专利技术，生物减速剂抗癌技术,可用于生产抑癌间充质干细胞抗肿瘤药物，或者直接应用临床对癌症患者进行癌细胞透析治疗，治疗实体癌细胞及重新编辑扶正缺陷免疫细胞的抗癌功能。治疗设备及活性生物分子药物都是国家在册药典药物，可以直接应用于临床，并且能立杆见影。根治肿瘤疗效100%.不需投资，可以直接临床应用及推广产品。抑癌干细胞抗癌成果初见成效我们从手术切下的肿瘤组织、肿瘤术后引流液、癌性胸腹水中获取DNA，RNA制取抑癌干细胞miRNAs等药物。输入癌细胞原发灶，能修复沉默癌基因，彻底杀灭原发灶中的癌细胞及重新编辑扶正缺陷免疫细胞的抗癌功能。抑癌干细胞miRNAs抗癌实验成果展示 （2013年武大医学院病毒所中心实验室）抑癌间充质干细胞给癌症治疗带来了新希望。如果在肿瘤治疗，干细胞应用上有意向合作的老师和企业家请联系我们。让我们一起为治服肿瘤，安全成功应用干细胞而共同努力。武大医学部病毒学研究所严银芳武汉市武昌东湖路115号联系电话15927431505最近几年尤其是癌症基因组测序项目的实施，使得人们开始重新审视这一理论。人们发现基因被激活或失活，并不一定要通过DNA序列改变，表观遗传调控失常也可和基因突变一样造成致癌后果。

p style=" text-align: center " img title=" 1.jpg" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201709/insimg/25ecf99f-6cd4-465a-9203-e32ee6433983.jpg" / /p p 　　近日，2018年“重大新药创制”科技重大专项(下称新药专项)开始申报。申报指南明确，“十三五”期间要聚焦重点领域，实施重大项目，实现“突”的跨越。新药专项实施管理办公室(下称专项办)负责人提醒企业：“2018年可能是专项支持力度最大的一年，申报单位要抓住机遇冲刺。” /p p 　　规模以上医药工业增加值同比增长11.3%，增速较上年同期提高1个百分点，高于全国工业整体增速4.4个百分点，位居工业全行业前列……工信部8月24日发布的2017年上半年医药工业运行数据，显示了我国医药产业的蓬勃发展，也凸显新药专项的实施效果。 /p p 　　10年催生28个一类新药 /p p 　　“中国老百姓为什么看病贵，原因就在于我国95%的专利药、95%的医疗设备被国外公司垄断。”提及新药创制的重要性，专项办主任、国家卫生计生委科教司司长秦怀金曾这样感叹。但新药专项实施10年来，情况正在逐步改善。 /p p 　　“10年来，新药专项共部署项目(课题)1641项，投入中央财政资金143亿元，新药专项支持的94个品种获得新药证书，其中28个为首次上市的一类新药。”国家卫生计生委副主任曾益新近日公布了新药专项实施以来取得的成绩：自2008年实施以来，新药专项在促进创新药研发与医药产业跨越式发展、填补国家战略空白方面成绩斐然，催生的一类新药数量是专项实施前的5倍。这些新药在恶性肿瘤、重大病毒感染性疾病、自身免疫性疾病等10类重大疾病治疗领域有着填补临床空白、实现进口替代的作用，缓解了群众看病贵、用药难问题。 /p p 　　贝达药业研发上市的盐酸埃克替尼(凯美纳)，是新药专项支持的最为人乐道的产品之一。它是我国首个拥有自主知识产权的肺癌小分子靶向抗癌药，打破了国外药品在此领域的垄断，迫使进口药在专利到期前提早降价。凯美纳获批为EGFR突变阳性肺小细胞癌(NSCLC)的一线治疗用药后，将患者的日治疗费用从550元左右降到了390元。中国医药创新促进会“重大新药创制”科技重大专项绩效评估报告显示，在评估期内，凯美纳反超进口药特罗凯和易瑞沙，在NSCLC治疗药物市场以38.79%的市场份额雄踞榜首 截至2015年底，凯美纳的累计销售额达到24.58亿元。而据贝达药业最新数据，2016年凯美纳实现营收10.35亿元，销量同比增长31.46%。 /p p 　　新药专项支持的生物药在治疗领域均有突破，其中翘楚EV71型灭活疫苗于2015年底在我国获批、全球首发。临床试验证明，EV71型灭活疫苗对受试者的保护率达到97.3%，能有效降低手足口病的发病率和病死率，是国产疫苗由“中国制造”向“中国创造”转变的里程碑式产品。北京市疾控中心副主任庞星火表示，得益于该疫苗的使用，今年上半年，北京市共报告手足口病病例4652例，较去年同期下降55.77%，无死亡病例报告。 /p p 　　新药专项也改善了老百姓用药贵状况。深圳微芯的西达本胺(爱普沙)是全球首个治疗外周T细胞淋巴瘤的口服药物，其上市后的价格仅为国外同类药物月治疗费用的1/10 恒瑞医药研发的甲磺酸阿帕替尼(艾坦)，是全球首个治疗晚期胃癌的小分子抗血管生成靶向药物，上市后的价格仅为国外同类药物的1/5 中国医学科学院医学生物学研究所研制的Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗埃必维，打破了发达国家对脊髓灰质炎灭活疫苗的生产技术垄断，迫使进口野毒Salk株脊髓灰质炎灭活疫苗在我国的销售价格从每剂198元降至40元以下。此外，新药专项支持的恩替卡韦、伊马替尼等产品，均实现了进口替代。 /p p 　　“我国已有16个制剂品种在欧美等发达经济体上市，拉莫三嗪控释片在美国市场份额超过60%，乙脑减毒活疫苗进入了联合国采购清单。” 曾益新亮出新药专项的国际“战绩”。 /p p 　　协同创新疏通研发渠道 /p p 　　圆梦诺贝尔奖的青蒿素，是我国上世纪多部门成功合作的典范。新药专项延续了青蒿素的研发经验。“政策协调在新药研发中的作用不可忽视。”专项办负责人说，新药专项实施以来，专项办与国家食品药品监管总局(CFDA)、国家发展改革委以及人社部等多部门协调，为新药专项支持产品快速上市疏通渠道。 /p p 　　2016年2月，CFDA发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，优先审评制度正式落地。截至今年7月，已有200余种药品进入优先审评审批程序，一批创新药和临床急需药借此加速上市。事实上，在此之前，专项办和CFDA便为新药专项中的创新药和临床急需药打造了优先审评通道。“经专家评审推荐，我们协调开通优先审评通道，对专项支持的创新性强、临床急需药品开展优先审评，凯美纳就是首个通过此通道获批的新药。”上述负责人说。在药品审评审批改革之后，这一通道直接并入“绿色通道”，新药专项的支持成为药品准入的条件之一，“基本每年都有新药出来，今年杭州歌礼仿制的丙肝治疗药物丹诺瑞韦和南京前沿的长效抗艾滋病药物已进入‘绿色通道’，有望今年上市。” /p p 　　此外，CFDA还为新药研发与国际接轨创造良好条件。如发文鼓励境外未上市新药在境内外同步开展临床试验，缩短新药境内外上市时间 有条件加入国际人用药品注册技术协会(ICH)，中国制药行业将实施国际最高标准。新药专项技术总师、中国工程院院士桑国卫说：“中国药企与外企站在了同一起跑线上。” /p p 　　新药进入招标采购，也彰显了多部门的支持。在公立医疗机构药品集中招标采购中，获得新药专项支持被列入技术加分项，在各省招标采购文件中均有体现。得益于新药专项的推进，在2017版医保目录中，从2008年到2014年新药专项支持的上市新药都拿到了入场券，而在此之前，国家卫生计生委管理的新农合已纳入专项支持的创新产品。目前，专项办正着力推进新药专项支持产品进入基药目录。相关人员表示：“进入基药目录的前提是药价降到合理的范畴，而创新药价格相对较高，这一过程可能需要一段时间。但如果能够进入，对于新药专项支持产品的市场推广和销售将起到巨大的激励作用。” /p p 　　此外，专项办还与国家卫生计生委及地方政府协调，推动新药专项支持的产品扩大产能。如借助国家对生物产业等战略性新兴产业的扶持政策，国家发展改革委对部分新药专项承担企业进行扶持补贴。Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗便是受益项目之一，相关企业不仅得到了8000万元的资金扶持，而且获得了低息贷款，得以扩大产能，保证疫苗供应。 /p p 　　在专利法的修订中，相关部门也积极为创新药争取权益，努力为企业争取良好的政策环境。“一方面，我们希望能在修订的法案和后续执行细则中加强药品专利保护，以此鼓励大家的创新积极性 另一方面，我们希望在专利法中增添新药抢仿、专利池等制度设计，以便于我国企业在与外国药企接触时，能合理利用法律武器和贸易规则，进行谈判与合作。” 专项办负责人传达出创新药物研发和仿制药生产企业的共同诉求。 /p p 　　明年或是专项支持力度“最强年” /p p 　　日前印发的《重大新药创制科技重大专项2018年度课题申报指南》称，“2018年是专项‘十三五’期间的重要时段”，将“遴选优秀项目，查缺补漏、完善布局，同时立足长远，进行前瞻性部署”。这意味着新药专项已经进入冲刺阶段。 /p p 　　“接下来的几年，无论从项目申报、评审还是管理，我们都会比以前更加规范和高效。”上述负责人介绍，专项办正在多举措提升服务质量。从管理体制上，专项办正配合科技体制改革，优化重大专项的管理体制，从管理上响应国务院“放管服”号召，积极与国际接轨。据了解，专项办将逐渐缩短重大专项的管理体制层级，在明晰各层级职责的同时，实行决策、执行、监督分离的管理办法。“我们将一方面跟上游的科技部、财政部、国家发展改革委三部门衔接，进行战略规划，确定优先支持的研究方向并进行政策保障 另一方面，将对下游项目管理专业机构国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心进行业务指导，规范项目的申报、评选和验收工作 而对终端的课题承担单位，我们将加速从科研管理向创新服务转变，为科研人员和企业创造更好的内外部环境，从资金支持和政策保障上入手，让他们能更安心地做研发，加快成果产出。”该负责人说。 /p p 　　据介绍，为把财政支持用在“刀刃”上，专项办正在委托第三方对医药产业创新能力进行评估，试图建立国家新药创新能力评估体系。这个体系将进行横向和纵向比较，在横向与欧美日等研发强国比较，并通过纵览我国创新研发历史进程，定位我国目前新药创新能力所处的位置。“希望通过评估，查找我国在新药研发能力上的短板，明确重大专项应该重点支持哪些领域、哪些单位、哪些阶段，据此研究制定相关政策。”该负责人认为，这将有利于为牵头组织部门决策提供精准服务。 /p p 　　2018年无疑也是企业申报新药专项的最好时期。曾益新要求，“我们必须抓住今明两年任务部署的窗口期，严格依据国务院批准的‘十三五’专项实施计划，进一步聚焦2020年预期重大标志性成果。” 据了解，2017年和2018年是新药专项“十三五”任务部署的重要阶段。而在此之前，由于国家重大专项管理体制整体改革进程的调整和新药专项本身的计划部署，新药专项“十三五”的部署略有收缩。“‘十三五’的任务进程有点慢，但实际上我们在‘十三五’阶段的支持力度和资金投入是最大的。”专项办负责人介绍，2016年是对“十二五”期间项目的补充，部署的课题相对较少，2017年的项目目前尚未完成立项工作，2018年的项目理论上应该在2017年底确定，而2019年专项办将要开始对项目成果进行梳理和验收。据此他认为，中间的2018年在获取支持力度上“或是2020年前最大的一批了”。而曾益新近日透露，在新药专项方面，中央财政2018的投入将达到50亿元——这一数额已超过此前几年累计投入的1/3。 /p p 　　近日，2018年“重大新药创制”科技重大专项开始申报。申报指南明确，“十三五”期间要聚焦重点领域，实施重大项目，实现“突”的跨越。新药专项实施管理办公室负责人提醒企业：“2018年可能是专项支持力度最大的一年，申报单位要抓住机遇冲刺。” /p p /p

时间：2012年4月14～16日 地点：上海 　　近期，科技部、工信部等相继颁布了我国《十二五生物技术发展规划》、《医药工业十二五发展规划》等统领全局的纲领性文件。“十二五”时期，我国生物医药产业面临的重要任务之一，就是要加快推进生物制药、化学制药、中药等各领域新技术的开发和应用，促进医药工业转型升级和由大变强快速发展。 　　新药创制关键技术是制约新药研发和产业化发展的重要因素，也是实现我国新药研发技术赶超国际标准、推动医药产业技术升级和实现国际化的重要环节。为了更好地瞄准我国创新药物研发的技术瓶颈，突破和掌握一批核心关键技术，支撑和引领我国创新药物的研发与产业化，在科技部、卫生部、国家食品药品监督管理局等有关部门的大力支持下，中国医药科技成果转化中心、中国医药企业发展促进会、中国医药产业技术促进联盟将再度联袂GE(中国)医疗集团拟定于2012年4月14～16日在上海举办“第四届中国国际新药创制关键技术研讨会(Key Tech'2012)”。 　　本届研讨会将围绕全球和我国新药创制关键技术与产业化应用最新发展动态，重点关注药物发现、中试放大与工程化集成，以及规模化生产等环节中热点关键技术问题，邀请政府主管部门有关领导，以及国际、国内各有关领域顶级科技和产业化专家，做精辟分析和互动交流。 　　一、时间、地点 　　1、时间：2011年4月14日全天报到，4月15～16日正式会议。 　　2、地点：上海世博洲际酒店(上海浦东新区雪野路1188号) 　　二、组织机构 　　1、支持单位：科技部中国生物技术发展中心、科技部火炬高技术产业开发中心、国家食品药品监督管理局注册司、国家新药创制重大科技专项管理办公室等 　　2、主办单位：中国医药科技成果转化中心、中国医药企业发展促进会、中国医药产业技术促进联盟 　　3、协办单位：GE(中国)医疗集团 　　4、承办单位：上海奉贤生物医药技术转移中心、上海奉贤生物科技发展有限公司 　　5、媒体合作：中国医药技术经济网、生物谷、生物通、丁香园、中国医药经济信息网、米内网、维普资讯 《中国医药技术经济与管理》、《中国生物工程》、《生物技术世界》、《中国新药》、《中国药学》、《药物分析》、《生物产业技术》等等。 　　三、会议主要内容 　　第一部分：开幕式及主题报告 　　我国新药创制关键技术研究取得的进展与突破(科技部中国生物技术发展中心领导) 　　加强产学研技术联盟，实现关键技术突破与产业化(国家新药创制重大科技专项管理办公室领导) 　　“十二五”时期，我国新药注册技术审评与质量标准进展与趋势(国家食品药品监督管理局注册司) 　　建立我国转化型新药研发的新途径 　　全球生物制药研发与产业化关键技术进展 　　New technologies support drug innovation from R&D to manufacturing 　　(Lotta Ljungqvist GE医疗集团生命科学部生物技术研发总裁) 　　第二部分： 新药研发关键技术 　　重大新药创制综合性新药研究开发关键技术平台的建设与应用 　　分子标靶发现与药物筛选 　　靶向治疗肿瘤的纳米载体制剂关键技术研究 　　人源化抗病毒基因工程抗体关键技术研究 　　再生医学与新药发现 　　治疗性乙肝疫苗研究关键技术进展 　　生物标志物在药物发现和发展中的作用 　　利用Capto平台解决抗体片段纯化的挑战 　　第三部分：转化与放大 　　全球生物仿制药的市场前景 　　重组蛋白和单克隆抗体的临床前生产技术研究 　　生物制药CMO在中国的发展 　　肿瘤靶向细胞凋亡诱导剂及靶向性高效抗血栓蛋白药物的研制 　　药物质量控制和分析新技术 　　构建创新药物孵化基地作为关键技术集聚创新的新模式 　　第四部分： 新药规模化生产关键技术 　　QbD和DoE 在胰岛素工艺研发中的应用 　　重组疫苗研制与产业化关键技术 　　单克隆抗体药物研制与产业化关键技术 　　建设中国首个国际GMP标准下的以哺乳细胞培养为主的生物药产业基地 　　Fc-融合蛋白和重组治疗性蛋白的研发与产业化 　　新GMP标准下的工艺验证 　　包含精益生产在内的企业整体解决方案 　　第五部分：分会：药物发现前沿和手段:分子和细胞水平的最新应用，助力新药发现 　　第六部分：参观GE(中国)总部和研究开发中心(张江开发区) 　　(以上具体报告题目和演讲嘉宾请参见第二轮会议通知) 　　四、论文征集 　　在总结往届研讨会经验基础上，本次研讨会特设论文征集环节，面向广大科研院所、大专院校、企业单位征集与主题相关的学术研究、课题研究、工艺技术改造等论文。入选文章，大会将统一整理成论文集随大会资料一起发放，并优先安排在《中国医药技术经济与管理》、《中国生物工程》、《生物技术世界》、《中国新药》、《中国药学》、《药物分析》、《生物产业技术》等杂志发表。欢迎大家踊跃赐稿! 　　五、参会费用 　　本次会议参会代表须缴纳注册费2000元/人，包括会务费、资料费等。住宿统一安排，费用自理(费用详情请见报名表)。请在确定报名后将注册费汇至如下指定帐户： 　　户 名：上海奉贤生物科技发展有限公司 　　开户行：深圳发展银行上海奉贤支行 　　帐 号：110 115 1373 2502 　　七、报名办法 　　热忱欢迎国际、国内生物医药企业、科研院所、大学、科技开发公司、国家(省级)重点实验室、国家(省级)工程技术研究中心、新药研发服务机构，以及医药科技产业园区、大学科技园、药物孵化基地，以及国家重大新药创制科技专项课题承担单位的负责人、专业技术骨干踊跃报名。 　　联系方式如下： 　　中国医药科技成果转化中心(北京) 　　北京华创阳光医药科技发展有限公司 　　电 话：(010)51665863-879/828/829 　　传 真：(010)64014452或51665863-889 　　联系人：秦璇、周雪梅、刘志宏 　　E-mail：forum@pharmtec.org.cn 　　中国医药科技成果转化中心上海分中心(上海) 　　上海奉贤生物医药技术转移中心 　　上海奉贤生物科技发展有限公司 　　电 话：(021)37195217、37195801 　　传 真：(021)37195217 　　联系人：陆燕、谈建国、彭雷 　　E-mail：fxbiotech@pharmtec.org.cn 　　附件：参会报名表 　　2012第四届中国国际新药创制关键技术研讨会 　　The 4th International Symposium on Key Technologies for New Drug Innovation and Manufacture 　　参会报名表 　　编号： 单位名称 通讯地址 邮　编 联系人 姓名： 办公电话： 手机： E-mail: 参会人员 姓 名 部门/职务 联系电话 Email 1 2 3 住宿与交通 世博洲际酒店（5星），□单间（900元/天/含早）□合住（1000元/天/含早） 富驿商旅酒店，参考价：220元/天，预订电话：021-61009100，步行5分钟 汉庭快捷酒店，参考价：229元/天，预订电话：021-22064088，步行8分钟 格林豪泰酒店，参考价：259元/天，预订电话：021-61055566，步行10分钟 （以上酒店除世博洲际酒店外，其他酒店请代表自行预订，报会议名称可享受协议价） 是否参加参观活动 □是 □否 注：4月16日下午组织参观GE（中国）总部和研究开发中心（张江开发区） 是否参加论文征集 □是（论文请按照规定格式以附件发送） □否 论文题目： 是否有参加互动 □药物发现专题与专家进行互动交流 □生物医药转化与放大专题与专家进行互动交流 □生物医药产业化专题与专家进行互动交流 希望会议中听到哪个领域或哪位专家的演讲？ 备注 　　注：请认真填写本表，并以传真、Email或从Http://www.pharmtec.org.cn 下载后发送至010-64014452(FAX)、021-37195217(FAX)或E-mail:forum@pharmtec.org.cn、fxbiotech@pharmtec.org.cn

通过创制一批创新药物，开展药物大品种技术改造，老百姓“用药难、用药贵”可望得到缓解。3月2日，记者从国家科技重大专项办公室获悉，通过“新药专项”的持续支持，截至目前，已有16个品种获得新药证书，24个品种提交新药注册申请 36个药物大品种技术改造进展顺利。 　　“十一五”时期，一批新药品种研发课题取得阶段性成果。中国人民解放军第三军医大学研制的重组口服幽门螺杆菌疫苗是我国自主研发、具有完全自主知识产权的原创性疫苗，是世界上第一个获得新药证书的同类疫苗。全世界有近一半人口感染幽门螺杆菌，仅中国感染者就超过6亿，每年我国因胃癌死亡约20万人。临床试验表明，口服幽门螺杆菌疫苗保护率高达72.1%，在国内外口服疫苗中位居前列。该疫苗的应用可望为胃溃疡、胃癌的防控提供重要手段。中科院上海药物创制的氟喹诺酮类新药盐酸安妥沙星，填补了我国该领域50年的空白，其化学结构全新，有自主知识产权，药效明确优于国际临床一线用药，价格仅为国外同类产品的1/3。我国自主研发的第一个新一代小分子靶向抗癌药埃克替尼，用于化疗失败的晚期肺癌的治疗，即将上市，有望打破国外替尼类药物对国内市场的垄断。 　　此外，“重大新药创制”专项中的36个药物大品种技术改造课题进展顺利。我国人口主要死亡原因之一的急性缺血性脑卒中尚无有效的救治药物，由中国医学科学院和石药集团合作研制的丁苯酞软胶囊，是世界上第一个专门用于急性缺血性脑卒中的药物。丁苯酞高端制剂产品氯化钠注射液也已上市，在疗效相似的前提下所需费用约为国外同类药物的1/5，为我国高发的中风疾病治疗提供重要手段。再如已投产上市的新型抗高血压药物“玄宁”，疗效显著，且产品售价是国外同类产品的1/3。2009年，“玄宁”市场销量突破2亿元，估计可减少医疗费用支出4亿元以上。进口抗肿瘤新药“阿霉素脂质体”价格为8890元/支，国内同类产品经技术改造后，价格可降低一半左右。

6月4日，国家科技重大专项“重大新药创制”组织实施情况座谈会在天津滨海新区举行。天津市委副书记、滨海新区区委书记何立峰会见了卫生部副部长刘谦一行，共同出席会议并讲话。市委常委、市委教育工委书记苟利军参加会见并主持座谈会。中科院院士、南开大学校长饶子和，中国工程院院士张伯礼和刘昌孝出席。市委、市政府有关部门，滨海新区，部分高校有关负责同志参加座谈会。会后，天津市国际生物医药联合研究院向滨海新区递交了《天津市国际生物医药联合研究院建设目标责任书》。 　　何立峰首先代表市委、市政府对刘谦副部长一行来津检查指导工作表示欢迎，对卫生部长期以来给予天津工作的支持和帮助表示感谢。他说，充分发挥在改革开放和自主创新中的重要作用，是中央赋予天津和滨海新区的重大任务。当前，我们正在深入贯彻落实胡锦涛总书记和温家宝总理对天津工作的讲话精神，按照中央和市委的决策部署，加快推进经济发展方式转变，努力构筑高端高质高新化的产业结构，大力发展新兴产业，不断提高科技研发水平，全力保持经济社会又好又快发展。 　　何立峰说，实施国家科技重大专项“重大新药创制”是保障人民群众身体健康、促进我国医药产业加快发展的战略举措。天津市委、市政府一直高度重视生物医药产业的创新发展，并将其列为本市八大优势支柱产业之一，加大资金投入，完善政策措施，推进产学研结合，组织科技攻关，积极抢占发展制高点，不断增强产业核心竞争力。目前，联合研究院综合性平台已经建成使用，国家生物医药国际创新园初具规模，一批海外高层次人才和项目落户。天津生物医药产业正在展现出巨大发展潜力和广阔发展空间。我们将充分发挥天津的区位、交通、政策、人才、市场等优势，不断加快生物医药产业创新发展。考察团此行来津，对天津工作是一次有力推动，我们要认真听取意见和建议，进一步拓宽视野，创新机制，努力把天津打造成为生物医药研发转化和产业发展基地。 　　刘谦对天津在推进“重大新药创制”组织实施所做的工作和取得的进展给予充分肯定。他说，近年来，天津在加快生物医药产业和增强创新药物研发能力等方面，做了大量工作，打下了坚实基础，取得了很好成绩，希望天津在推进重大专项和加快发展生物医药产业方面继续加大力度，走在前列，为推动国家重大新药创制工作做出新的贡献，卫生部将一如既往地给予支持和帮助。 　　截至目前，本市共承担了国家“重大新药创制”科技重大专项39个课题，获中央财政拨款3.8亿元。通过专项实施，研制一批具有自主知识产权和市场竞争力的新药，建立一批具有先进水平的技术平台，形成支撑我国药业自主发展的新药创新能力与技术体系。 　　在津期间，刘谦一行先后到天士力制药股份有限公司、天津药物研究院、天津中医药大学、天津市国际生物医药联合研究院进行调研，并听取有关情况汇报。 　　生物医药“滨海模式” 　　以天津国际生物医药联合研究院为代表，通过不断深化体制机制创新，本市在实践中探索出了以“政府搭台，市场机制 国有资产，企业运行 不设围墙，开放联合 国际认证，互利共赢”为特征的“滨海模式”，通过高效整合现有资源，与重点科研单位优势互补，合力搭建国际化、高水平的平台体系。 　　如今，联合研究院综合性大平台已建成使用，先后引进了106个研发团队和项目，其中76个项目已经入驻研究院，海外项目超过50%，带动了一批国内外项目组成员为天津生物医药产业发展服务。预计到今年底，将有100个团队在研究院从事研发工作。

CXO产业需求旺盛作为新药研发产业链的服务商，CXO贯穿于中游环节，提供包括药物发现、临床前试验、临床试验（I-III期）、生产、注册申请、上市等服务，主要业务模式可分为CRO、CMO/CDMO等。CXO产业链为药企的新药研发赋能，它的市场规模与药企的研发投入、创新药和仿制药市场的发展密切相关。据Frost &Sullivan统计，全球医药行业的投入一直稳步增长，到2023年，预计将超过2000亿美元。其中，美国作为研发投入最高的国家，2023年预计研发资金将超900亿美元，而中国的医药市场相对美国还处于成长阶段，但其增速却远高于美国和全球市场，2023年研发投入预计将达500亿美元，近五年复合增速达16.9%，且未来有望继续保持高速发展的良好态势。医药行业研发投入情况（十亿美元）（图片来源：Frost & Sullivan，国元证券研究所）研发投入的持续增长为 CXO 行业提供了有力的支撑和广阔的发展空间。近年来，我国的CXO产业需求旺盛，业务收入不断增长，2020年版块整体收入达488亿元，同比增长32%。有业内人士分析，未来5到10年，中国的CXO市场将继续保持高速发展。中国CXO整体业务收入（亿元）（图片来源：公司公告，Wind，国元证券研究所）高端仿制药进口替代空间大上述提到，中国药企对医药研发的投入逐年增加，以期在医药市场占据更大的份额。其中，高端仿制药和创新药预计将是药企提升竞争力的发展核心。长期以来，我国创新药的专利过期后仍然垄断着市场，直到4+7开启了专利悬崖才扭转这一局面，通过一致性评价的国产仿制药逐步实现了对高价原研药的替代，获得增量市场。这一政策的实施，不仅增加了高端仿制药进口替代的空间，还使得国内医药产业环境剧变，药企对仿制药市场的重视程度越来越高。从药物治疗领域来看，内分泌、感觉器官、生殖系统等治疗大类的进口药占比最高，口服血糖、降血脂、胰岛素等慢性病和靶向小分子等领域进口替代的空间更大。我国不同治疗领域前 100 名进口和国产药品销售额占比（图片来源：PDB， 中信证券，招商银行研究院）有业内人士认为，随着老龄化和慢病化趋势加剧，药品的使用量将持续增长，仿制药的需求有望保持稳健，而中国仿制药产业仍具备持续快速增长的潜力，并有望培育出数家甚至更多全球性的大型仿制药企业。国家政策鼓励创新药发展创新药市场一直是各大药企的必争之地，因为一旦研发成功，往往意味着之后几年时间可以专利独占，企业可在数年内独享市场，获取源源不断的利润来源。近年来，中国政策鼓励更多的药企业去投入研发创新药，以期推动整个国产制药行业从仿制药向创新药的转型。随着政策的陆续落地，直接影响了国内制药产业的发展方向，众多小型初创企业和已上市的大型药企，纷纷调转方向，将更多的精力和资金投入到创新药研发上来，创新药市场也呈现出蓬勃发展的良好态势。根据CDE发布的《2020年度药品审评报告》，2020年底，药审中心完成中药、化学药、生物制品各类注册申请行政审批共8646件，较2019年增长44.51%，全年受理1类创新药注册申请共1062件（597个品种），较2019年增长51.71%。以化药为例，报告中公布的1类创新化学药IND申请694件（298个品种），较2019年增长40.77%，品种数较2019年增长57.67%。2016-2020年审评通过批准化学药IND申请（图片来源：CDE）三发合力驱动仪器市场新药研发作为CXO、高端仿制药、创新药市场蓬勃发展的重要一环，一直是资本投资热门领域。研究内容方面不论是药物合成、靶点研究还是临床试验都离不开制药相关仪器的帮助，如光谱、色谱、基因测序仪、PCR、电泳仪、生化分析仪等。因此，CXO、高端仿制药、创新药市场的发展必将会带动仪器行业的发展，为仪器制造商带来机遇。借此东风，许多国产仪器在制药市场开始发力，尽管目前许多高端科研仪器仍然依赖进口，但在大市场扩容的前提下，一些国产仪器也开始初露头角，在抢占市场份额的同时查漏补缺，趋向成熟。虽然起步晚，基础较薄弱，但相信在未来，我国高端科研仪器的研制和应用之路一定会越走越宽。

仪器信息网讯 乘着刚刚落下帷幕的“两会”东风，在科技部、卫生部、国家食品药品监督管理局等有关部门的大力支持下，中国医药科技成果转化中心联袂GE(中国)医疗集团于2011年4月8～10日在北京稻香湖景酒店成功举办了“第三届中国国际新药创制关键技术研讨会”，来自国内外科研、制药、大学院校、管理咨询、投融资机构等各个不同行业和部门的近200名代表报名参加了本届研讨会。 会议现场 　　2011年是我国“十二五”社会经济发展的开局之年，生物医药产业作为未来我国重点培育和发展的七大战略性新兴产业之一，将承载着艰巨而伟大的历史使命。制药业又是生物医药产业中的重中之重，抢占和攻克制约我国药物创新和产业化过程中许多亟需解决的瓶颈技术、核心技术和共性技术等关键技术，是促进我国生物医药产业经济发展方式转变和产业结构调整，提升我国生物医药产业发展技术能级和核心竞争力所在。 中国医药科技成果转化中心主任芮国忠先生主持大会开幕式 GE(中国)医疗集团生命科学部大中华区总经理余德健先生致辞 　　本届研讨会着重围绕全球和我国新药创制关键技术发展趋势、策略和措施的热点问题，以及新药创制关键技术最新研究和产业化应用动态，邀请了政府主管部门的有关领导，以及国际、国内各有关领域顶级技术权威专家做了精彩报告。 国家食品药品监督管理局注册司张伟司长 　　张伟司长在会上作了《完善体制机制 鼓励新药创新 促进医药产业结构调整》的报告，主要就2010年我国医药产业的发展情况、目前药品注册法规修订和更新进展、药品注册批准情况、药品注册管理的体制机制改革进展及“十二五”规划思路进行了一一介绍。 中国生物技术中心马宏建副主任 　　马宏建副主任的报告题目为《新药研发关键技术进展和发展策略措施》，重点阐述了我国新药专项的基本概况、医药科技的发展趋势、我国医药研发关键技术的进展情况、新药专项“十二五”的主要安排及相关的发展策略措施等。 天津国际生物医药联合研究院杨诚副院长 　　杨诚副院长以《与重大疾病相关的蛋白质结构、功能以及创新药物的关键技术研究》为题，结合自身的研究成果，向与会代表介绍了创新药物研究中与重大疾病相关的蛋白质结构、功能等关键技术。 抗体药物国家工程研究中心郭亚军主任 　　郭亚军主任的报告题目为《抗肿瘤抗体药物的研制及规模化生产关键技术进展》，报告内容主要包括临床治疗肿瘤的单克隆抗体的发展现状及国际竞争者的动向、抗体药物研制及产业化的关键技术等。 GE(中国)医疗集团生命科学部全球首席科学家Nigel Darby先生 　　Nigel Darby先生在《GE生命科学——促进全球创新药物研发和生产》报告中提到，GE医疗的新药创制解决方案可以为各大厂商及科研机构提供从药物研究、开发到生产的可放大的公共技术服务平台，对科研成果进行技术服务、技术孵化。针对不同表达体系的技术平台，对具有自主知识产权和市场前景的创新药物提供有效的技术服务，较大幅度地提高产量和质量，降低成本，并促其早日获得新药临床批件。 天津国际生物医药联合研究院院长饶子和院士莅临本次会议 　　此外，其他许多围绕新药创制关键技术和研究进展方面的报告也是精彩纷呈，如中国医学科学院副院长、中国协和医科大学副校长詹启敏教授的报告《肿瘤创新药物关键技术若干思考》，中国医学科学院、中国协和医科大学药物研究所副所长杜冠华研究员的报告《新药发现模式的转变与发展》、中科院生物物理研究所生物大分子重点实验室副主任阎锡蕴研究员的报告《肿瘤血管靶分子的发现与抗体药物》等。同时，GE医疗集团的多名科学家也将分别在专题论坛上发表精彩演讲。 GE(中国)医疗集团展位 　　本届“中国国际新药创制关键技术研讨会”是中国医药科技成果转化中心继去年和GE(中国)医疗集团成功联合举办“第二届中国国际新药创制关键技术研讨会”后的又一次合作，GE(中国)医疗集团为本次研讨会提供了鼎力赞助。 GE“璀璨创想之夜”欢迎晚宴

11月3日，黑龙江省卫生健康委、省中医药管理局等五部门联合印发《关于加强医疗机构中药制剂调剂使用管理的通知》，围绕医疗机构中药制剂调剂使用规范使用、支持政策、监督管理、科技创新等四方面提出规范化管理政策。在推进医疗机构中药制剂科技创新方面，《通知》提出，要加快科研攻关，推进中医防治常见病、多发病、重大疾病技术研究，积极推动中药制剂向中药新药转化。推动中药制剂研制，加强以黑龙江道地、大宗中药材为主要原料的中药制剂开发，推进古代经典名方研发和新药转化。对于来源于经验处方的中药制剂优先纳入调剂使用目录。在规范医疗机构中药制剂调剂使用方面，《通知》提出，鼓励符合条件的医疗机构进行调剂使用申报，明确配送方式由调入方与调出方自行协商，可自行配送或委托第三方配送，明确医疗机构中药制剂实行自主定价。在支持医疗机构中药制剂调剂使用发展方面，《通知》提出，支持建设区域中药制剂中心，探索开展医疗机构中药制剂研发、委托配制等服务，建立中药制剂共享配送中心，借助“互联网+”“物联网”等新业态，提供中药制剂调剂使用等服务。同时完善医保政策，相关部门批准调剂使用的医疗机构中药制剂，已纳入基本医保基金支付范围的，按乙类药品管理，由个人账户支付。在加强医疗机构中药制剂调剂使用的监督管理方面，《通知》提出，要推进不良反应与疗效评价系统使用，鼓励医疗机构开展临床评价，探索建立与中药临床定位相适应、体现其作用特点和优势的疗效评价标准，引入真实世界证据用于中药制剂再评价。同时，要加强医疗机构中药制剂调剂使用协同管理，以部门联动带动服务优化。据了解，《通知》结合黑龙江省医疗机构中药制剂调剂工作实际，经医疗、法律等多行业专家学者反复研讨形成。《通知》的印发，对推进“健康中国”建设，逐步构建完善的药品供应政策体系，保障黑龙江人民用药安全和用药需求有重要意义。

关于组织重大新药创制科技重大专项2017年度课题申报的通知各有关单位：　　按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006—2020年)》，经国务院批准，“重大新药创制”科技重大专项(以下简称专项)于2008年启动，由国家卫生计生委和军委后勤保障部牵头组织实施。按照《科技部 发展改革委 财政部关于编制重大专项2017年度计划有关要求的通知》(国科发专〔2016〕103号)及专项实施工作的有关要求，牵头组织部门在广泛征集相关部门、地方和各领域专家意见基础上编制完成专项2017年度课题申报指南，并经科技部、发展改革委和财政部审定，现组织开展专项2017年度课题申报工作。　　现将2017年度课题申报指南印发给你们，请各单位按照要求认真做好课题的组织和申报工作。　　附件：重大新药创制科技重大专项2017年度课题申报指南.doc　　重大新药创制科技重大专项实施管理办公室　　2017年1月25日重大新药创制科技重大专项2017年度课题申报指南　　“重大新药创制”科技重大专项(以下简称专项)以实际应用和产业发展为导向，其主要目标为针对严重危害我国人民健康的10类(种)重大疾病(恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病以及其他常见病和多发病)，研制一批重大药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加速我国由仿制向创制、由医药大国向强国的转变。专项实施期为2008年至2020年，按照三个五年计划分阶段落实。　　目前，专项实施已进入最后攻坚阶段。按照三个五年计划“铺、梳、突”的总体发展策略，结合科学院、工程院、社科院对专项标志性成果的咨询评估意见，在“十一五”和“十二五”已部署课题的基础上，“十三五”期间将继续坚持创新定位和“培育重大产品、满足重要需求、解决重点问题”的“三重”原则，以产品和技术为主线，在战略需求和现实需求两个维度上，聚焦重点领域，实施重大项目，实现“突”的跨越。同时依据《科技部发展改革委 财政部关于印发国家科技重大专项(民口)聚焦调整意见的通知》(国科发专〔2015〕78号)要求，将重点任务由原五大任务板块调整为品种与关键技术、核心创新平台能力建设两部分，不再单独支持候选药物、一般性大品种技术改造、单纯性技术研发和孵化基地建设等项目。　　2017年度课题是“十三五”实施计划的主体，主要支持有望取得重大突破、对实现专项“十三五”总体目标有重要作用的研究内容，实施期限为2017-2020年。主要采取自下而上和自上而下相结合的方式部署任务，以进一步提高课题的目标性和集成度。立项主要以定向委托、定向择优、公开择优方式组织，加强后补助的支持力度。　　定向委托和定向择优课题以国家重大需求和问题为导向，强化课题的顶层设计。定向委托课题明确牵头单位，由牵头单位按照本指南规定的研究内容，组织集成优势单位，编制课题实施方案，并填写正式申报书，经专家多轮论证不断完善后形成立项建议。定向择优课题采取公开申报，由符合条件的优势单位自主申报，经专家评审确定牵头单位和参与单位，并提出整合建议，由牵头单位组织各参与单位再次编制课题实施方案并填写正式申报书，通过专家多轮论证不断完善后形成立项建议。　　公开择优课题由申报单位自主申报，经评审专家两轮评审后，择优遴选并分类整合(采取二级合同单独管理)后提出立项建议，如符合定向委托或定向择优课题支持方向的则纳入相应课题。　　鼓励国内课题申报单位与境外(包括港澳台地区)研发机构联合申请。鼓励在国内创新创业的海外高层次人才申报课题。　　2017年新立项课题组织立项工作将继续依托统一的国家科技管理信息系统公共服务平台(以下简称公共服务平台)，并由专业机构——国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心(以下简称科技发展中心)具体实施，科技发展中心受理课题申请后，将根据专家评审和论证情况，提出年度计划建议。　　立项工作遵循“公开、公平、公正”的原则，组织专家充分整合优势力量，严格遴选，系统集成，论证完善，实现协同创新。　　一、 研究方向　　1. 定向委托课题　　1.1. 药物一致性评价关键技术与标准研究　　研究内容：开展药物一致性评价相关新技术、新方法及关键技术研究 开展原料药及制剂处方工艺、质量标准提高、人体生物等效性等研究 开展仿制药的国家参比制剂及其目录、仿制药一致性评价相关的技术指导原则研究，探索建立我国仿制药品技术标准与市场信息披露制度 开展药品专利信息检索系统、功能性辅料数据库和化学仿制药口服固体制剂溶出曲线数据库研究。　　考核指标：建立我国化学仿制药口服固体制剂参比制剂目录 制定仿制药一致性评价检测相关的技术指导原则和操作规范 建立部分药物的标准制剂和标准品库 建立3-5项一致性评价相关新技术和新方法 突破5-7种药物生物等效性评价关键技术 指导解决不少于50个品种一致性评价过程中的技术难题。　　拟支持课题数：1项。　　有关说明：委托中国食品药品检定研究院牵头，联合食品药品监管总局药品审评中心、优势科研院所和相关企业实施。　　1.2. 青蒿素及其衍生物创新药物研究　　研究内容：基于青蒿素的化学结构和作用机理，针对疟疾耐药性等问题，研发新型抗疟药物，包括化学单体药物、复方药物或新型制剂 研究青蒿素类药物对红斑狼疮等其它疾病的治疗作用，开发新的适应症 开展青蒿素原料高效制备技术研究。　　考核指标：研发新型抗疟药物，其中2-3个申请临床研究 完成1-3个青蒿素的新适应症临床前和临床研究，其中1-2个申请新药证书 青蒿素原料成本降低20-30%。　　拟支持课题数：1项。　　有关说明：委托中国中医科学院中药研究所牵头组织，联合有良好青蒿素研究基础的单位共同开展。　　1.3. 天然产物来源创新药物新品种研发及其关键创新技术体系　　研究内容：在品种研究方面，开展我国天然产物来源的创新药物研究及原创药物临床新适应症研究，并开展相关科学问题和关键技术的深入研究，研制一批具有重要国际影响力的原创天然药物。在药物复杂体系方面，以我国天然药物复方为基础，建立能够解析药物作用靶标及机理、质量可控的现代复方药物技术体系。在技术方面，重点研究天然复杂化学小分子的高效鉴定、(类)天然活性分子组合物的发现、离子通道等分子靶标、机理及信号通路、符合天然药物的药动/药效/毒性关联研究技术、微量活性单体的全合成和半合成技术、合成生物学、生物酶工程等新技术。　　考核指标：获得1-2个天然产物来源药物品种新药证书，获得至少8个品种的临床批件，开展至少15个品种临床前研究 突破关键技术10项以上 承担相关技术服务，实施成果转让。　　拟支持课题数：1项。　　有关说明：委托中国医学科学院药物研究所牵头，组织药物研发相关优势单位(单位包括企业、科研院所、高等院校、医疗卫生机构等，以下同)实施，鼓励持有已进入临床研究或已获得临床试验申请受理通知书的创新品种、或该方向国际前沿自主专利技术的单位与牵头单位联合申报。　　1.4. 新靶点小分子药物新品种研发及其关键创新技术体系　　研究内容：以个性化药物研发革新药物研发模式，针对中国人高发的重大复杂性疾病，研制极具市场前景的创新小分子药物 突破GPCR等新靶标研究技术瓶颈，开展GLP-1分泌相关GPCR 、SGLT2等膜蛋白关键靶标在糖尿病等治疗中的作用，加速推动抗2型糖尿病个性化药物研究 发现一批具有研发前景的潜在靶标，确认作用机制与假设，并对新靶标进行确证性研究 发展新药设计与发现研究的核心技术，设计、合成和筛选一批具有全新化学结构的先导化合物 构建集药物代谢动力学、药效学及安全性评价三位一体的成药性评价技术体系 创建基于临床生物标记物群的转化药动/药效/毒性评价技术体系 建立和优化临床前系列评价模型与技术。　　考核指标：获得1-2个小分子药物品种新药证书，获得至少8个品种临床批件，开展至少15个品种的临床前研究 突破关键技术10项以上 承担相关技术服务，实施成果转让。　　拟支持课题数：1项。　　有关说明：委托中国科学院上海药物研究所牵头，组织药物研发相关优势单位实施，鼓励持有已进入临床研究或已获得临床试验申请受理通知书的创新品种、或该方向国际前沿自主专利技术的单位与牵头单位联合申报。　　1.5. 应急医学药物新品种研发及其关键创新技术体系　　研究内容：重点建立应急医学药物的快速研发、制备、规模生产、储备转运等一系列的关键技术和生产工艺研发链。建立以快速侦检、诊断技术及生物医学防护为目标的支撑体系 建立应急防护医学新结构、新功能药物的靶点筛选、确认以及成药性评价技术体系 建立应急防护药物制备新工艺，如药物重组表达技术和中试工艺研究 建立应急防护药物的产业化工艺及储备系统 建立重大公共卫生事件药物防控的预判体系，提前部署针对性药物研究，加快应急防护药物在维护国家安全和国际维和行动中的应用和转化。　　考核指标：获得1-2个应急药物品种新药证书，获得至少8个品种临床批件，开展至少15个品种临床前研究，突破关键技术10项以上并在实际研发或生产中应用，承担相关技术服务。　　拟支持课题数：1项。　　有关说明：委托军事医学科学院毒物药物研究所牵头，组织药物研发相关优势单位实施，鼓励持有已进入临床研究或已获得临床试验申请受理通知书的创新品种或拥有该方向国际前沿自主专利技术的单位与牵头单位联合申报。　　2. 定向择优课题　　2.1. 耐药菌防治药物品种及共性关键技术研发　　研究内容：开展新结构和/或新作用机制的抗菌药物及其增效剂研究 开展基于病原机制的抗耐药菌药物发现关键技术及创新品种研究 开展以宿主识别、防御、免疫机制为代表的基于宿主机制的抗耐药菌药物发现关键技术及创新品种研究 建立整合现代筛选与药效评价技术、多水平、全新机制的体内外评价体系。　　考核指标：突破3-5项抗耐药菌药物发现及临床前评价关键技术，并基于关键技术的应用，2-3个创新品种获得临床批件。　　拟支持课题数：1项。　　有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。　　2.2. 高端制剂、新型辅料品种及共性关键技术研发　　研究内容：开展新型高端制剂研发及规模化发展的重大共性关键技术研究，重点开展新型注射液、缓控释、长效靶向释药关键技术，新型吸入给药制剂及其规模化发展的重大共性关键技术和药物制剂三维(3D)打印关键技术研究 研发新型药用辅料、新型包材及给药装置并获准生产，突破共性关键技术 完善新型辅料等质量评价和工业化生产技术体系的构建 开展我国具有优势的新药及制剂的国际化研究。　　考核指标：突破4-6项重大共性关键技术 研制不少于15个高端制剂品种并通过国际市场(美国、欧盟或日本)注册 至少3个应用新型药用辅料的药物品种进入临床研究或获得生产批件。　　拟支持课题数：按照剂型类别设置5项。　　有关说明：遴选优势企业牵头，组织相关单位联合实施，优先支持创新品种的国际化相关研究。　　2.3. 治疗艾滋病和丙型肝炎药物研发　　研究内容：针对艾滋病和丙型肝炎防治需求，开展单方及复方制剂等重点品种研发。　　考核指标：4-7个品种获得新药证书或生产批件。　　拟支持课题数：2-3项。　　有关说明：遴选具有技术优势的企业牵头，组织相关单位联合实施。　　2.4. 儿童用药品种及关键技术研发　　研究内容：开展适宜于儿童的速释、缓控释、肺部给药及直肠给药等关键技术研究 开展适合儿童用药的矫、掩味技术和口感评价体系研究 开展临床亟需的儿童用药系列品种的制备及产业化关键技术研究 开展针对儿童常见病、多发病等亟需药物品种和口服液体制剂、吸入制剂、栓剂等儿童适宜的剂型研究。　　考核指标：突破2-3项关键技术，10-15个儿童用药物品种获得临床批件 2-3个儿童用亟需药物品种获得生产批件。　　拟支持课题数：1-2项。　　有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。优先支持国家卫生计生委、工业和信息化部和食品药品监管总局办公厅发布的《首批鼓励研发申报儿童药品清单》中的品种。　　2.5. 基于中医典籍的经典名方研发　　研究内容：以《伤寒论》、《金匮要略》等中医古籍(清代以前)记载、且组方未开发成现有注册中成药的经典名方为基础，依托已具备的前期临床预试及工艺、质量标准、药效研究，可采用大数据挖掘及现代新药开发技术，按照国家药品注册相关要求，完成相应中药复方制剂的药学或临床研究。　　考核指标：开展30-35个中药经典名方开发研究，明确中医证候或适应症，突出临床优势，10个以上品种获得临床批件或生产批件。　　拟支持课题数：1-2项。　　有关说明：由具有中药开发生产能力和经验的企业牵头，组织相关单位联合实施。　　3. 公开择优课题　　3.1. 中药新品种研发及其关键创新技术　　研究内容：开展组分中药和现代复方中药等创新中药及民族药的研发，突破中药新药发现、评价等关键技术瓶颈 支持已有研究基础或具有显著临床疗效优势的中药活性成分新药研发，如大黄酸、益母草碱、小檗碱、仙茅苷、淫羊藿苷等 建立临床中医药疗效大数据与中药新药开发的技术和分析方法。　　考核指标：获得一批新品种的临床批件和新药证书 突破一批关键技术。　　3.2. 创新抗体药物新品种研发及其关键创新技术　　研究内容：研发针对10类(种)重大疾病的创新抗体药物。筛选确认新抗体的新靶点，突破抗体修饰前沿关键技术 支持已有研发基础的创新抗体药物和新型修饰型抗体药物，如ADCC增强抗体药物、智能交联药物(ADC、前体靶向药物等) 加强自主知识产权的抗体药物研发及产业化技术体系建设。　　考核指标：获得一批创新抗体药物的临床批件和新药证书，突破一批关键技术。　　3.3. 重组新型蛋白药物及基因治疗、核酸药物新品种研发及其关键创新技术　　研究内容：研发针对10类(种)重大疾病的重组新型蛋白药物及基因治疗、核酸药物。加强自主创新重组药物研发，突破重组技术、基因导入技术等前沿关键技术 支持已有研发基础的重组新型蛋白药物及基因治疗、核酸药物 加强自主知识产权的该领域研发及产业化技术体系建设。　　考核指标：获得一批创新重组新型蛋白药物及基因治疗、核酸药物的临床批件和新药证书，突破一批关键技术。　　3.4. 示范性新药临床评价技术平台建设　　研究内容：围绕10类(种)重大疾病，建设符合国际规范的I-Ⅳ期临床研究中心 完善我国药物临床试验质量管理规范(GCP)评价体系的规范化和信息化建设 开展国际前沿的新药临床评价关键技术和大规模随机多中心临床和结局研究。　　考核指标：每年新开展若干项新药专项支持和国内企业发起的Ⅰ-Ⅳ期临床试验。　　有关说明：优先支持承担过专项GCP平台类课题、管理规范、无临床试验数据弄虚作假记录的医疗机构。　　3.5. 重要资源性平台及关键技术体系　　研究内容：　　化合物资源库：采用“互联网+”模式，以实时和互动为特征，面向全国提供样品资源和筛选技术服务，同步建设实体化合物库和虚拟化合物库，促进成药性评价。　　中药组分资源库：建立单味中药组分库和中药方剂公益性组分库，建立资源开放共享机制，为新药筛选和中药大品种二次开发提供样品和技术服务。　　考核指标：　　化合物资源库：为药物研发机构提供样品和技术服务，建成自有、完备的实体库和虚拟库。　　中药组分库：建立并完善中药组分库公共信息平台，提供对全行业的技术服务。　　有关说明：采取事前立项事后补助的方式进行支持。　　3.6. 临床亟需药物研发　　研究内容：针对恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病等10类(种)重大疾病(包括罕见病)防治需求，重点支持临床亟需、短缺的通用名化学药和生物类似药的临床试验及关键技术研究。　　考核指标：突破一批关键技术，相关品种完成临床研究、获得新药证书或生产批件。　　有关说明：采取事前立项事后补助的方式支持。　　3.7. 中药和生物药品种国际化相关研究　　研究内容：支持中药新药在欧美等发达国家开展临床试验及相关技术研究，突破中药品种国际化相关技术，推动名优产品国际注册进程。支持疫苗、抗体、重组蛋白和多肽药等生物药开展生产工艺优化、国际临床研究、国际认证等相关研究。　　考核指标：若干中药品种完成Ⅱ、Ⅲ期国际临床研究或国际新药注册。若干生物药品种完成国际临床研究、获得WHO预认证或获得出口注册许可。　　有关说明：采取事前立项事后补助的方式支持。　　3.8. 联合疫苗及免疫规划疫苗的研发　　研究内容：开展十三价肺炎等多联多价疫苗的临床研究及规模化制备工艺研究 开展相关疫苗的质量控制标准研究 按照WHO预认证标准开展无细胞百白破等免疫规划疫苗及黄热疫苗的生产工艺、质量标准的升级换代研究。　　考核指标：突破一批关键技术，相关疫苗完成临床研究、获得新药证书或生产批件，建立相应疫苗的质量标准。　　有关说明：采取事前立项事后补助的方式支持。　　3.9. 其它　　在10类(种)重大疾病范围内，依据“三重”原则，重点支持少量具有原创性的品种研发和关键技术研究。　　考核指标：突破一批关键技术，相关品种完成临床研究、获得新药证书或生产批件。　　3.10. 事后立项事后补助课题　　申报范围：2015年6月以来获得食品药品监管总局核发的新药临床研究批件、新药证书、生产批件，且在相应研发阶段未获得本专项支持的药物品种，拥有自主知识产权的优先。　　二、申报评审方式　　根据不同的立项方式，具体申报及评审流程如下：　　(一)定向委托课题。采用一轮申报方式。委托的牵头单位严格按照指南规定要求，组织集成优势单位，编制课题实施方案，通过公共服务平台填写正式申报书，经推荐单位提交科技发展中心。科技发展中心组织专家进行多轮论证，牵头单位组织不断修改完善，形成立项建议。　　(二)定向择优课题。采用两轮申报方式。　　——预申报和推荐。针对指南定向择优课题内容(或部分内容)组织申报(可单独亦可联合优势单位)，通过公共服务平台填写并提交预申报书，经推荐单位提交科技发展中心。　　——形式审查和第一轮评审。科技发展中心在受理课题预申报后，组织开展形式审查和第一轮评审工作。第一轮评审重点对申报内容的先进性和创新性、承担团队能力和基础等进行评价。提出牵头单位、参与单位及课题集成的建议。第一轮评审原则上不进行会议答辩或召开论证会，必要时可根据需求临时组织答辩或论证。　　——正式申报和第二轮评审。牵头单位收到科技发展中心正式申报通知后，组织参与单位编写正式申报书，并通过公共服务平台直接提交。科技发展中心对正式申报书进行形式审查，并组织专家重点对课题研究内容、技术路线、研究团队、研究目标、考核指标等进行多轮论证，提出立项建议。　　(三)公开择优课题。采用两轮申报方式。　　——预申报和推荐。申报单位针对指南公开择优课题内容组织申报，通过公共服务平台填写并提交预申报书，经推荐单位提交科技发展中心。　　——形式审查和第一轮评审。科技发展中心在受理课题预申报后，组织开展形式审查和第一轮评审工作。第一轮评审重点对申报内容的先进性和创新性、承担团队的能力和基础进行评价，遴选优势单位形成进入第二轮评审的课题。　　——正式申报和第二轮评审。申报单位收到科技发展中心正式申报通知后，编写正式申报书，并通过公共服务平台直接提交。科技发展中心对正式申报书进行形式审查，并组织专家进行评审。按照研究内容和研究阶段进行分类集成，提出立项建议。课题采取任务归类、子课题二级合同单独管理的方式进行立项和过程管理。　　事后立项事后补助课题采用一轮申报方式，申报单位根据指南要求，直接通过公共服务平台填写并提交正式申报书，经推荐单位上报科技发展中心后进行形式审查，并组织专家开展评审工作，根据专家评审情况提出立项建议。　　三、经费支持　　申报单位所在地方政府相关部门或主管部门原则上应承诺一定比例的配套经费，配套经费与中央财政经费比例不低于1:1。企业申报课题应有明确的自筹经费投入，并先行投入研发经费，自筹经费与申报中央财政经费比例不低于1:1。各申报单位应按照研发需求，实事求是编制经费预算。若中央财政经费预算被评审核减后，原承诺的其他来源资金的总额不得等比例减少。　　四、申报条件和要求　　(一)申报单审答辩的依据。请按照时间要求完成网上填报工作。　　1.单位注册。申报单位通过公共服务平台进行在线注册，具体注册流程及要求请认真阅读公共服务平台说明。已经注册的申报单位不需要重新注册，未注册单位建议尽早完成注册。　　2.账号创建。单位注册通过审核后，申报单位使用所注册的账号(单位管理员账号)登录公共服务平台，创建申报用户账号，并将申报课题在线授权给申报用户。　　3.在线填报。申报用户在线填报申报材料，完成后提交至单位管理员审核。单位管理员审核确认后，将申报材料在线提交至推荐单位，推荐单位审核后提交到科技发展中心。　　4.填报时间。一轮申报课题申报单位网上填报申报书的时间为：2017年2月20日以后-2017年3月28日17：00，两轮申报课题第一轮网上填报预申报书的时间为：2017年2月20日以后-2017年2月27日17：00。请申报单位合理安排课题填报时间，按时提交课题申报材料。　　公共服务平台网站：http://service.most.cn/　　咨询电话：010-88659000(中继线)　　传真:010-88654001/4002/4003/4004/4005。　　技术支持邮箱：program@most.cn　　(二)组织推荐。请推荐单位于网上填报截止后5个自然日内(以寄出时间为准)，将加盖推荐单位公章的推荐函(纸质，一式2份)、推荐项目清单(纸质，一式2份)寄送科技发展中心。推荐项目清单须通过系统直接生成打印。　　(三)材料报送。课题申报书在线提交后，申报单位下载打印申报书电子版，用A4纸双面打印，正文与附件一并装订成册(简易胶装)，一式2份(均为盖章原件，封面标注正本，自行存档份数自定) 电子版光盘一份。　　申报单位于网上填报截止后7个自然日内将加盖申报单位公章的申报书(纸质，一式2份)送达科技发展中心。　　(四)集中形式审查。收到申报材料后，科技发展中心组织开展集中形式审查。　　通过形式审查的课题，将进入后续评审环节。答辩的具体要求由科技发展中心另行通知。　　(五)请严格按照时间要求完成提交和报送，逾期不予受理。　　(六)材料报送地址与咨询电话：　　受理单位：国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心　　寄送地址：北京市西城区车公庄大街9号五栋大楼B3座6层603　　邮政编码：100044　　咨询电话：010-88312265　　传真号码：010-88312271

饶子和作新药发现报告：“抗非典”药物已研制成功 新药如能顺利通过临床实验，将作为国家的战略储存药物 　　5月16日上午，应南方科技大学(筹)邀请，中科院院士、南开大学校长饶子和在南科大启动校区作主题为蛋白质结构与新药发现的学术报告会，他透露，“抗非典”药物已经研制成功。 　　饶院士在报告中介绍了自己对SARS病毒的研究成果，他说，SARS病毒是世界上发现的26种冠状病毒中的一种，也是唯一能对人体造成巨大危害的冠状病毒。其他冠状病毒还普遍存在，而SARS却“走”了，不过也难说一定不会再回来。所以自2003年以来，对SARS的研究从未停止。他透露，他所带领的团队已经研究出效果显著的“抗非典”药物，如果能顺利通过临床实验，将作为国家的战略储存药物。 　　饶子和校长是我国著名生物学家，主要从事与重要病毒和肿瘤相关的蛋白质结构、功能以及创新药物的研究，取得了一系列重要的原创性研究成果，在SARS病毒、禽流感病毒和膜蛋白的三维结构与功能的研究中有突出贡献。 　　饶子和校长在报告会后与南科大朱清时校长座谈。饶子和说：“南开大学历史悠久，学术成果丰厚，在许多学科领域有自己的优势，相信可以对南科大的创建提供有力帮助，这算是‘南南联合’。”本次讲座是继3月中旬我国著名物理学家陈应天来南科大讲座之后的第二场讲座。据校方相关人员介绍，今后，南方科技大将不断邀请国内国际高端人才来校交流，以营造浓厚学术氛围，促进带动学科繁荣发展。

p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 关于组织重大新药创制科技重大专项2018年度课题申报的通知 /strong /span /p p style=" text-align: center " 国卫科药专项管办〔2017〕32号 /p p 各有关单位： /p p 　　按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006—2020年)》，经国务院批准，“重大新药创制”科技重大专项(以下简称专项)于2008年启动，由国家卫生计生委和军委后勤保障部牵头组织实施。按照专项2017年度工作计划，牵头组织部门在广泛征集相关部门、地方和各领域专家意见基础上编制完成专项2018年度课题申报指南，并经科技部、发展改革委和财政部审定，现组织开展专项2018年度课题申报工作。 /p p 　　现将2018年度课题申报指南印发给你们，请各单位按照要求认真做好课题的组织和申报工作。 /p p style=" text-align: right " 　　重大新药创制科技重大专项实施管理办公室 /p p style=" text-align: right " 　　2017年7月28日 /p p 　　附件： a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201708/ueattachment/6203875b-bda2-4937-ae9b-1b2bd933f0f4.doc" style=" color: rgb(0, 176, 240) text-decoration: underline " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 重大新药创制科技重大专项2018年度课题申报指南.doc /span /a span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 　 /span /p p style=" line-height: 16px " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 　　 /span a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201708/ueattachment/993fd26a-6b2b-4cf3-a109-e6bb845d2488.docx" style=" color: rgb(0, 176, 240) text-decoration: underline " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 附件1-填写说明.docx /span /a /p p style=" line-height: 16px " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 　　 /span a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201708/ueattachment/277471c7-ad98-40cd-9ee7-5f98f604cb0b.doc" style=" color: rgb(0, 176, 240) text-decoration: underline " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 附件2-形式审查标准.doc /span /a /p p style=" line-height: 16px " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 　　 /span a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201708/ueattachment/d91d84e1-802b-4337-8042-f3edb09ef81e.doc" style=" color: rgb(0, 176, 240) text-decoration: underline " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 附件3-编写专家组名单.doc /span /a /p p style=" line-height: 16px " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 　　 /span a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201708/ueattachment/8223589c-95fa-43b0-9826-1d5d286de61b.docx" style=" color: rgb(0, 176, 240) text-decoration: underline " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 附件4-预申报书.docx /span /a /p p style=" line-height: 16px " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 　　 /span a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201708/ueattachment/cf1e78c7-3ae0-4ceb-8a79-33d384f14053.docx" style=" color: rgb(0, 176, 240) text-decoration: underline " span style=" color: rgb(0, 176, 240) " 附件5-正式申报书.docx /span /a /p p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 重大新药创制科技重大专项2018年度课题申报指南 /strong /span /p p 　　“重大新药创制”科技重大专项(以下简称专项)以实际应用和产业发展为导向，其主要目标为针对严重危害我国人民健康的10类(种)重大疾病(恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病以及其他常见病和多发病)，研制一批重大药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加速我国由仿制向创制、由医药大国向强国的转变。 /p p 　　“十三五”期间专项将继续坚持创新定位和“培育重大产品、满足重要需求、解决重点问题”的“三重”原则，以产品和技术为主线，以完成自主创新药物与急需品种研发取得重大突破、建成国家药物创新技术体系、中药现代化取得突破性成果、引领医药行业发展与推动行业转型和实现国产药品的国际化等五大预期重大标志性成果为目标，在战略需求和现实需求两个维度上，聚焦重点领域，实施重大项目，实现“突”的跨越。同时依据《科技部 发展改革委 财政部关于印发国家科技重大专项(民口)聚焦调整意见的通知》(国科发专〔2015〕78号)要求，将重点任务由原五大任务板块调整为品种与关键技术、核心创新平台能力建设两部分，不再单独支持候选药物、一般性大品种技术改造、单纯性技术研发和孵化基地建设等项目。 /p p 　　2018年是专项“十三五”期间的重要阶段，将紧紧围绕专项总体目标，遴选优秀项目，查缺补漏、完善布局，同时立足长远，进行前瞻性部署，提升原始创新能力。2018年课题立项主要以定向委托、定向择优、公开择优方式组织，适度进行后补助的支持，实施期限为2018-2020年。 /p p 　　定向委托和定向择优课题以国家重大需求和问题为导向，强化课题的顶层设计。定向委托课题明确牵头单位，由牵头单位按照本指南规定的研究内容，组织集成优势单位，编制课题实施方案，并填写正式申报书，经专家多轮论证不断完善后形成立项建议。定向择优课题采取公开申报，由符合条件的优势单位自主申报，经专家评审确定牵头单位和参与单位，并提出整合建议，由牵头单位组织各参与单位再次编制课题实施方案并填写正式申报书，通过专家多轮论证不断完善后形成立项建议。公开择优课题由申报单位自主申报，经评审专家两轮评审后，择优遴选并分类整合(采取二级合同单独管理)后提出立项建议，如符合定向择优课题支持方向的则纳入相应课题。 /p p 　　鼓励经国家自然科学基金、国家重大科技专项、国家重点研发计划或改革前计划国家科技计划(专项、基金等)支持项目产生的成果申报课题,促进科技成果转移转化 鼓励国家高层次人才、青年科学家和在国内创新创业的海外高层次人才申报课题 鼓励国内课题申报单位与境外(包括港澳台地区)研发机构联合申请。新药品种临床研究课题原则上由企业牵头申报 新药品种类课题原则上单一品种单独申报，不得多个打包。 /p p 　　2018年新立项课题组织立项工作将继续依托统一的国家科技管理信息系统公共服务平台(以下简称公共服务平台)，并由专业机构国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心(以下简称科技发展中心)具体实施。 /p p span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 　　一、研究方向 /strong /span /p p 　　 strong 1. 定向委托课题 /strong /p p strong 　　1.1. 创新生物技术药评价及标准化关键技术研究 /strong /p p 　　研究内容：针对新型疫苗、抗体、重组蛋白、免疫细胞治疗产品等创新生物技术药研发及国际化发展需求，开展关键质量属性的创新性评价方法研究及关键技术标准化研究：建立系列转基因细胞等体外生物活性替代测定新方法、CD19及CD20-CART等治疗性细胞产品成药性及安全性评价关键技术及药效学模型以及人源创新抗体药物评价新模型 建立HPV等新型多价疫苗、新表达系统疫苗及新发突发传染病疫苗的创新性评价技术及符合国内外新药审评规范的质控标准 建立传统疫苗创新性再评价技术体系 支持疫苗WHO预认证相关研究。 /p p 　　考核指标：建立2-3种转基因细胞等细胞活性测定替代新方法并应用于细胞因子、免疫检查点人源化单抗和双特异性抗体的评价 建立2-3个用于人源抗体成药评价的人源化嵌合小鼠模型 建立2-3个治疗性细胞产品药学及安全性评价方法以及药效学评价模型，并形成规范的产品质量评价标准 建立新型疫苗质量标准3-5种 建立2-3种已上市疫苗对变异株效力的再评价体系 主持1-2项生物技术药评价用国际标准品的研制。 /p p 　　拟支持课题数：1项。 /p p 　　有关说明：委托中国食品药品检定研究院和食品药品监管总局药品审评中心共同牵头，联合国家级转化医学研究中心和其他优势科研院所、医疗机构和企业等实施。 /p p 　　 strong 2. 定向择优课题 /strong /p p strong 　　2.1. 器官纤维化防治药物研发 /strong /p p 　　研究内容：针对脂肪肝的发病机制，开展防治非酒精性脂肪肝及肝纤维化等创新药物研发 结合特发性肺纤维化等疾病治疗药物新靶点研究成果，开展相关创新品种研发。鼓励开展固定剂量复方以及新型给药技术和新制剂研发。 /p p 　　考核指标：获得2-3个新药证书或生产批件，至少8个品种获得临床批件，突破关键技术10项以上。 /p p 　　拟支持课题数：2-3项。 /p p 　　有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。 /p p 　　 strong 2.2. 个性化药物及其伴随分子诊断试剂研发 /strong /p p 　　研究内容：重点开展针对恶性肿瘤等的个性化抗体药物、小分子靶向药物及相应的伴随分子表型诊断试剂盒研究 对已上市的抗体药物及小分子靶向药物开展适合中国人群适应症的临床研究，确定其个性化分子表型，建立该药物的伴随诊断方法，申报新适应症批件。 /p p 　　考核指标：完成一批抗体及小分子药物个性化评价，获得新适应症注册批件10-15项及伴随分子表型诊断试剂盒注册证10-15项。 /p p 　　拟支持课题数：2-3项。 /p p 　　有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。 /p p 　 strong 　2.3. 埃博拉等新疫苗及基于新佐剂疫苗研发 /strong /p p 　　研究内容：开展埃博拉疫苗的临床和产业化研究 针对我国流行毒株，开展布尼亚病毒、诺如病毒、登革热等临床急需疫苗研制 开展采用新型重组载体等新技术以及基于新佐剂疫苗研发。 /p p 　　考核指标：埃博拉疫苗获得新药证书和生产批件 1-2个临床急需品种获得新药证书或完成临床研究，建成质量评价标准 1-2个基于新技术及1-2个基于新佐剂的疫苗完成临床前研究并获得临床批件。 /p p 　　拟支持课题数：3-4项。 /p p 　　有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。 /p p 　　 strong 2.4. 基于大数据的中药新药研发 /strong /p p 　　研究内容：围绕心脑血管疾病、代谢性疾病、变态反应性疾病等中药治疗具有特色的疾病，系统整理和挖掘文献记载、临床用药经验等数据，选择临床确有良好疗效或特色的传统方、名方验方、协定方及医院制剂等，借鉴系统生物学、网络药理学和组学等新技术，按照现代新药研发要求和规范，研发中药新药。 /p p 　　考核指标：获得2-3项中药新药证书或生产批件，至少5个品种获得临床批件 突破关键技术10项以上。 /p p 　　拟支持课题数：1-2项。 /p p 　　有关说明：遴选优势单位牵头，组织相关单位联合实施。 /p p 　　 strong 2.5. 中药先进制药与信息化技术融合示范研究 /strong /p p 　　研究内容：为提升中药产品质量，推动中药产品进入国际市场，结合重大品种，开展先进中药制药技术研究。参照国际先进制药理念，将先进信息技术、自动化技术和智能制造技术与中药制药技术融合，搭建数字化中药制造技术平台，构建符合国际规范的中药生产质量标准和全过程质量控制体系，引领国际发展。 /p p 　　考核指标：建立中药先进制药技术平台，建立2条示范性生产线 形成5-8项中药智能制造关键技术 在不少于5家企业10个中药品种中应用。 /p p 　　拟支持课题数：1-2项。 /p p 　　有关说明：遴选优势单位与集成电路、无线宽带移动通信等专项技术平台联合，组织相关企业联合实施。 /p p 　 strong 　2.6. 示范性新药临床评价技术平台建设 /strong /p p 　　研究内容：围绕10类(种)重大疾病，建设符合国际规范的I-Ⅳ期临床研究中心，开展国际前沿的新药临床评价关键技术和大规模随机多中心临床和结局研究。 /p p 　　考核指标：每年新开展若干项新药专项支持和国内企业发起的Ⅰ-Ⅳ期临床试验。 /p p 　　拟支持课题数：不超过5项。 /p p 　　有关说明：支持承担国家临床医学研究中心建设任务的医疗机构。 /p p 　　 strong 2.7. 创新药物非临床安全性评价研究关键技术 /strong /p p 　　研究内容：开展人体芯片、生物标志物、3D细胞模型、计算机毒性预测、活体成像技术、干细胞诱导分化细胞模型等体外替代方法和前瞻性新技术、新方法研究，进一步完善药物依赖性评价、大动物生殖毒性评价、致癌性评价以及眼科毒理学评价等技术和方法 开展新型细胞治疗产品、新抗体、新疫苗、重组蛋白、核酸药物和基因治疗产品等生物技术新品种，中药新药以及特殊制剂安全性评价技术研究 开展临床检验等实验室间比对和能力验证研究 开展国际互认及国际毒理学家资质认证 完善电子数据的信息化管理 开展重大创新药物品种的全套临床前安全性评价技术服务。 /p p 　　考核指标：建立10-15项药物临床前安全性评价新技术 相关技术体系通过国际认证 完成不少于50个创新药物的安全性评价技术服务。 /p p 　　拟支持课题数：1项。 /p p 　　有关说明：由GLP机构牵头，组织相关科研院所或企业申报。优先支持既往承担过专项课题的GLP机构。 /p p 　　 strong 2.8. 新药创新成果转移转化试点示范项目 /strong /p p 　　研究内容：围绕促进新药研发创新成果转移转化的需求，带动和促进新药研发及产业化发展，构建具有世界先进水平的开放性新药创制共性技术平台和共享服务平台 充分利用互联网+、大数据等技术，突破制约从研发链到产业链的核心关键瓶颈技术，重点研究并提升靶点研究与确认、化合物优化、工艺研发、临床前评价、临床评价和上市后临床价值评价等技术水平 构建科技成果展示交易、产业服务和金融服务等平台，研究并完善加快创新药物和临床亟需药物上市的政策保障体系，形成区域化示范效应。 /p p 　　考核指标：建成技术、人才、资金、政策整合集成、优势突出的全链条开放性新药成果转移转化公共关键技术和系统服务平台，达到新药研发全链条规模化、标准化、国际化的高质量一站式服务能力，每年承接新药成果转移转化服务100个以上(其中一类新药不低于30个)，5个以上关键技术平台(包括GLP、GCP)获得国际认证或国际行业认可 突破10项以上核心关键技术并在品种研发或产业化中应用 至少支持50个新药品种国内申报,其中30个新药品种国际国内申报 至少支持10个品种获得新药证书 推进10个以上已上市新药的临床价值再评价研究 培育/孵化30家具有显著创新能力的新药研发/生产企业，培育3家年产值超过100亿元、具有国际竞争力的大型骨干企业。 /p p 　　拟支持课题数：不超过3项。 /p p 　　有关说明：由省级有关部门组织国家级高新技术开发区牵头联合有关企业、高校和科研院所、医疗机构等申报，要求具有较高的生物医药创新和产业基础，具备从药物发现、临床前评价到临床评价的一站式新药研发服务能力,所在区域为国家自主创新示范区，省级政府将医药产业列为支柱产业并出台或承诺出台生物医药产业发展规划、市场准入与产业激励政策，具有良好改革示范效应，要求中央财政资金、地方政府投入资金和其他资金投入比例不低于1：2：3。 /p p 　　 strong 3. 公开择优课题 /strong /p p strong 　　3.1. 重大新药研发 /strong /p p 　　研究内容：针对恶性肿瘤、心脑血管、耐药性病原菌感染、病毒感染等重大疾病，重点支持具有自主知识产权、临床价值大、市场前景好，处于临床前和临床研究阶段的原创性化学药、中药、生物药新药研发及其相关关键技术研究，鼓励开展具有优势、特色的固定剂量复方以及新型给药技术和新制剂研发 立足长远发展需求，积极转化和应用国内外新药研发相关基础研究的最新成果，开展药物新靶标以及基于新靶标、新作用机制等创新药物发现研究。 /p p 　　考核指标：突破一批关键技术，相关品种完成临床前或临床研究，并获得临床研究批件、新药证书或生产批件。 /p p 　　拟支持课题数：临床研究阶段药物不限，临床前药物不超过50项。 /p p 　　 strong 3.2. 临床亟需药品研发 /strong /p p 　　研究内容：针对当前我国防治疾病的用药需求，解决临床亟需药品的可及性，重点支持以下领域的新药、首仿药及其制剂研发：艾滋病、乙肝、丙肝、耐药性结核病等重大传染性疾病防治药物及耐药菌防治药物 儿童用药物，鼓励结合国家卫生计生委等三部门联合发布的鼓励研发申报儿童药品清单中的品种开展研究 罕见病治疗急需药物 眼科疾病治疗药物及制剂 针对阿片类和甲基苯丙胺等新型毒品的戒毒药物 防治慢性阻塞性肺病等其它临床亟需药品。结合制剂改良等需求，针对提高疗效、降低毒副作用或克服现有重大品种的不足，开展化学药、中药及生物药新制剂研发。 /p p 　　考核指标：突破一批关键技术，相关品种获得临床研究批件、新药证书、注册批件或生产批件。 /p p 　　拟支持课题数：不限。 /p p 　　有关说明：采用事前立项事后补助。 /p p 　　 strong 3.3. 国产药品国际化相关研究 /strong /p p 　　研究内容：支持国产化学药、中药和生物药及其制剂开展国际临床研究，进行临床研究数据的评价，研究制定相关技术标准，突破相关关键技术及技术壁垒，在欧美等发达国家或“一带一路”沿线国家注册上市，或通过WHO预认证。 /p p 　　考核指标：完成国际临床试验并获得上市或出口许可。 /p p 　　拟支持课题数：不限。 /p p 　　有关说明：符合条件的企业、科研院所及高校均可申报，鼓励国际国内同时申报并开展相关临床研究。采用事前立项事后补助。 /p p 　　 strong 3.4. 事后立项事后补助课题 /strong /p p 　　申报范围：2015年6月以来获得食品药品监管总局核发的新药证书或生产批件，且在相应研发阶段未获得本专项支持的药物品种。重点支持创新性强、拥有自主知识产权的创新药物及临床需求大、市场前景好的首仿药，以及通过欧美等发达国家注册、获得上市许可的国产药物。 /p p 　　拟支持课题数：不限。 /p p 　　有关说明：符合条件的企业、科研院所及高校均可申报。 /p p 　 span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 　二、申报评审方式 /strong /span /p p 　　根据不同的立项方式，具体申报及评审流程如下： /p p 　　(一)定向委托课题。采用一轮申报方式。委托的牵头单位严格按照指南规定要求，组织集成优势单位，编制课题实施方案，通过公共服务平台填写正式申报书，经推荐单位提交科技发展中心。科技发展中心组织专家进行多轮论证，牵头单位组织不断修改完善，形成立项建议。 /p p 　　(二)定向择优课题。采用两轮申报方式。 /p p 　　——预申报和推荐。针对指南定向择优课题内容(或部分内容)组织申报(可单独亦可联合优势单位)，通过公共服务平台填写并提交预申报书，经推荐单位提交科技发展中心。 /p p 　　——形式审查和第一轮评审。科技发展中心在受理课题预申报后，组织开展形式审查和第一轮评审工作。第一轮评审重点对申报内容的先进性和创新性、承担团队能力和基础等进行评价。提出牵头单位、参与单位及课题集成的建议。第一轮评审原则上不进行会议答辩或召开论证会，必要时可根据需求临时组织答辩或论证。 /p p 　　——正式申报和第二轮评审。牵头单位收到科技发展中心正式申报通知后，组织参与单位编写正式申报书，并通过公共服务平台直接提交。科技发展中心对正式申报书进行形式审查，并组织专家重点对课题研究内容、技术路线、研究团队、研究目标、考核指标等进行多轮论证，提出立项建议。 /p p 　　(三)公开择优课题。采用两轮申报方式。 /p p 　　——预申报和推荐。申报单位针对指南公开择优课题内容组织申报，通过公共服务平台填写并提交预申报书，经推荐单位提交科技发展中心。 /p p 　　——形式审查和第一轮评审。科技发展中心在受理课题预申报后，组织开展形式审查和第一轮评审工作。第一轮评审重点对申报内容的先进性和创新性、承担团队的能力和基础进行评价，遴选优势单位形成进入第二轮评审的课题。 /p p 　　——正式申报和第二轮评审。申报单位收到科技发展中心正式申报通知后，编写正式申报书，并通过公共服务平台直接提交。科技发展中心对正式申报书进行形式审查，并组织专家进行评审。按照研究内容和研究阶段进行分类集成，提出立项建议。课题采取任务归类、子课题二级合同单独管理的方式进行立项和过程管理。 /p p 　　事后立项事后补助课题采用一轮申报方式，申报单位根据指南要求，直接通过公共服务平台填写并提交正式申报书，经推荐单位上报科技发展中心后进行形式审查，并组织专家开展评审工作，根据专家评审情况提出立项建议。 /p p 　 span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 　三、经费支持 /strong /span /p p 　　申报单位所在地方政府相关部门或主管部门原则上应承诺一定比例的配套经费，配套经费与中央财政经费比例不低于1:1。企业申报课题应有明确的自筹经费投入，并先行投入研发经费，自筹经费与申报中央财政经费比例不低于1:1。各申报单位应按照研发需求，实事求是编制经费预算。若中央财政经费预算被评审核减后，原承诺的其他来源资金的总额不得等比例减少。 /p p 　　 span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 四、申报条件和要求 /strong /span /p p 　　(一)申报单位应按照申报指南中的研究内容、考核指标、有关说明、实施期限、申报方式等要求进行申报。 /p p 　　(二)申报单位应为中国大陆境内注册1年以上(注册时间为2016年7月31日前)的企事业法人单位，具有较强的科技研发能力和条件，运行管理规范，过去5年内在申请和承担国家科技计划项目中无不良信用记录。政府机关不得作为申报单位进行申报。同一课题须通过单个推荐单位单一途径推荐申报，不得多头申报和重复申报。 /p p 　　(三)课题负责人申报当年不超过60周岁(1957年7月31日以后出生)，工作时间每年不得少于6个月。课题负责人须具有副高级(含)以上专业职称，或已获得博士学位两年以上并有固定工作单位(不包括在站博士后)。课题负责人应为该课题主体研究思路的提出者和实际主持研究的科技人员。中央和地方各级政府的公务人员(包括行使科技计划管理职能的其他人员)不得申报课题。 /p p 　　(四)为确保国家科技重大专项研究任务的完成，课题负责人限申报1个课题。国家重点基础研究发展计划(973计划，含重大科学研究计划)、国家高技术研究发展计划(863计划)、国家科技支撑计划、国家国际科技合作专项、国家重大科学仪器设备开发专项、公益性行业科研专项(以下简称改革前计划)，国家重点研发计划的在研项目(含任务或课题)负责人以及国家科技重大专项的在研课题(含子课题)负责人不得牵头申报本专项课题。课题主要参加人员的申报课题和改革前计划、国家重点研发计划在研项目(含任务或课题)、国家科技重大专项在研课题(含子课题)总数不得超过2个 改革前计划、国家重点研发计划在研项目(含任务或课题)负责人、国家科技重大专项在研课题(含子课题)负责人不得因申报本专项课题而退出目前承担的任务。任务合同书执行期到2017年12月31日前的在研课题不在限项范围内。 /p p 　　各申报单位在正式提交课题申报书前可利用公共服务平台查询相关参与人员承担改革前计划、国家重点研发计划和国家科技重大专项在研课题情况，避免重复申报。 /p p 　　(五)专项总体专家组成员不得牵头或参与本专项课题申报。 /p p 　　(六)受聘于内地单位的外籍科学家及港、澳、台地区科学家可申请作为本专项的课题负责人，全职受聘人员须由内地聘用单位提供全职聘用的有效证明，非全职受聘人员须由内地聘用单位和境外单位同时提供聘用的有效证明，并随纸质课题申报材料一并报送。 /p p 　　(七)课题负责人过去3年内在申报和承担国家科技计划项目中无不良信用记录。 /p p 　　(八)课题负责人须遵守科学道德，实事求是地填写课题申报书，保证课题申报书的真实性，不得弄虚作假，不得将研究内容相同或者近似的课题进行重复申报。对于故意在课题申报中提供虚假资料的，一经查实，取消申报课题，纳入诚信记录，并在3年内取消个人申报本专项的资格，根据实际情况，对申报单位给予通报和处理。 /p p 　　(九)联合申报各方须签订联合申报协议，明确约定各自所承担的任务、责任和经费。其他单位以协作方式参与课题实施。 /p p 　　(十)国内课题申报单位可以与境外(包括港澳台地区)研发机构联合申请。但境外研发机构所需研究经费须自行解决，并应有明确的知识产权归属合同约定。 /p p 　　(十一)因药物临床试验数据不真实、不完整和不规范等在食品药品监管总局处罚期间的申请人、药物临床试验机构及合同研究组织不得申报相关研究课题。 /p p 　　(十二)既往承担专项课题(含子课题)，验收结论为“不通过”的单位和负责人不得申报课题。 /p p 　　(十三)课题申请受理后，原则上不能更改申报单位和负责人。 /p p 　　(十四)其他曾严重违反专项管理规定的单位和人员不得申报。 /p p 　　 span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 五、申报流程 /strong /span /p p 　　申报单位根据申报指南要求，通过公共服务平台填写并提交申报书。推荐单位对课题申报单位及联合单位的资质、科研能力等进行审核，并通过公共服务平台统一报送。推荐单位主要有：国务院有关部门科技主管机构，军委后勤保障部卫生局 各省、自治区、直辖市、计划单列市及新疆生产建设兵团科技主管部门、卫生计生主管部门 原工业部门转制成立的行业协会 国家高新技术园区管委会。推荐单位应依据隶属关系或属地管理原则组织推荐，并对所推荐课题的真实性等负责。国务院有关部门、军委后勤保障部限推荐有隶属关系的单位，省级科技主管部门、卫生计生主管部门、国家高新技术园区管委会限推荐其行政区划内的单位，行业协会推荐其会员单位。科技发展中心在受理课题申报后，进行形式审查，并组织专家开展评审工作。 /p p 　　根据课题不同立项方式，课题申报分为一轮申报和两轮申报两种，立项方式详见专项申报指南。 /p p 　　(一)网上填报。课题申报通过公共服务平台在线填报。申报单位通过公共服务平台完成单位注册、账号创建、在线填报、在线提交等工作，报送至推荐单位。推荐单位完成在线审查并上报。填报信息将作为后续形式审查、评审答辩的依据。请按照时间要求完成网上填报工作。 /p p 　　1.单位注册。申报单位通过公共服务平台进行在线注册，具体注册流程及要求请认真阅读公共服务平台说明。已经注册的申报单位不需要重新注册，未注册单位建议尽早完成注册。 /p p 　　2.账号创建。单位注册通过审核后，申报单位使用所注册的账号(单位管理员账号)登录公共服务平台，创建申报用户账号，并将申报课题在线授权给申报用户。 /p p 　　3.在线填报。申报用户在线填报申报材料，完成后提交至单位管理员审核。单位管理员审核确认后，将申报材料在线提交至推荐单位，推荐单位审核后提交到科技发展中心。 /p p 　　4.填报时间。一轮申报课题申报单位网上填报申报书的时间为：2017年8月1日以后-2017年9月11日17：00，两轮申报课题第一轮网上填报预申报书的时间为：2017年8月1日以后-2017年8月15日17：00。请申报单位合理安排课题填报时间，按时提交课题申报材料。 /p p 　　公共服务平台网站：http://service.most.cn/ /p p 　　咨询电话：010-88659000(中继线) /p p 　　传真:010-88654001/4002/4003/4004/4005。 /p p 　　技术支持邮箱：program@most.cn /p p 　　(二)组织推荐。请推荐单位于网上填报截止后5个自然日内(以寄出时间为准)，将加盖推荐单位公章的推荐函(纸质，一式2份)、推荐项目清单(纸质，一式2份)寄送科技发展中心。推荐项目清单须通过系统直接生成打印。 /p p 　　(三)材料报送。课题申报书在线提交后，申报单位下载打印申报书电子版，用A4纸双面打印，正文与附件一并装订成册(简易胶装)，一式2份(均为盖章原件，封面标注正本，自行存档份数自定) 电子版光盘一份。 /p p 　　申报单位于网上填报截止后7个自然日内将加盖申报单位公章的申报书(纸质，一式2份)送达科技发展中心。 /p p 　　(四)集中形式审查。收到申报材料后，科技发展中心组织开展集中形式审查。 /p p 　　通过形式审查的课题，将进入后续评审环节。答辩的具体要求由科技发展中心另行通知。 /p p 　　(五)请严格按照时间要求完成提交和报送，逾期不予受理。 /p p 　　(六)材料报送地址与咨询电话： /p p 　　受理单位：国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心 /p p 　　寄送地址：北京市西城区车公庄大街9号五栋大楼B3座6层603 /p p 　　邮政编码：100044 /p p 　　咨询电话：010-88312265 /p p 　　传真号码：010-88312271 /p

2011年是我国“十二五”社会经济发展的开局之年，生物医药产业作为未来我国重点培育和发展的七大战略性新兴产业之一，将承载着艰巨而伟大的历史使命。制药业是生物医药产业重中之重，抢占和攻克制约我国药物创新和产业化过程中许多亟需解决的瓶颈技术、核心技术和共性技术等关键技术，是促进我国生物医药产业经济发展方式转变和产业结构调整，提升我国生物医药产业发展技术能级和核心竞争力所在。为此，在科技部、卫生部、国家食品药品监督管理局等有关部门的大力支持下，中国医药科技成果转化中心将再度联袂GE(中国)医疗集团拟定于2011年4月8-10日在北京举办“第三届中国国际新药创制关键技术研讨会(Key Tech'2011)”。 　　本届研讨会着重围绕全球和我国新药创制关键技术发展趋势、策略和措施的热点问题，以及新药创制关键技术最新研究和产业化应用动态，邀请政府主管部门有关领导，以及国际、国内各有关领域顶级技术权威，做精辟分析和互动交流。 　　会议时间、地点与日程安排 　　1、时间：2011年4月8日全天报到，4月9-10日正式会议 　　2、地点：北京稻香湖景酒店 　　地址：北京海淀区中关村生命科学园北清路往西10公里，TEL：(010)58718888、58710288 　　3、日程安排 时 间 会 议 内 容 4月8日（星期五） 报到注册、入住 Label-Free用户技术交流会 4月9日（星期六） 开幕式 2011新药创制关键技术研讨会 欢迎晚宴 4月10日（星期日） 2011新药创制关键技术研讨会 互动交流 　　会议主要内容与嘉宾 　　4月9日(周六) 09:30 - 12:00 AM 牡丹多功能厅 　　9:30-10:00 开幕式 　　我国新药创制关键技术进展及“十二五”发展策略与措施 　　新药创制科技重大专项管理办公室主任、卫生部科教司司长 何维 　　完善我国新药审评批机制，鼓励新药创制，促进医药产业结构调整 　　国家食品药品监督管理局注册司司长 张伟 　　10:00-12:00 主题报告 　　10:00-10:40 与重大疾病相关的蛋白质结构、功能以及创新药物的关键技术研究 　　天津国际生物医药联合研究院院长、中国科学院院士 饶子和教授 　　10:40-10:55 茶休 　　10:55-11:25 GE生命科学---促进全球创新药物研发和生产 　　Darby Nigel，Chief Technology Officer, LS - GE Healthcare 　　11:25-12:00 肿瘤抗体药物的产业化发展进展 　　抗体药物国家工程研究中心 郭亚军研究员 　　12:00-13:15 午餐 　　4月9日(周六) PM 13:30 - 17:30 牡丹多功能厅 　　13:30-14:05 肿瘤治疗药物关键技术研究进展 　　中国医学科学院副院长、中国协和医科大学副校长 詹启敏教授 　　14:05-14:40 我国新药研发与产业化现状与发展趋势 　　 中国医学科学院、中国协和医科大学药物研究所副所长 杜冠华研究员 　　14:40-15:15 肿瘤血管新靶分子的发现及抗体药物 　　中国科学院生物物理研究所生物大分子重点实验室副主任 阎锡蕴教授 　　15:15-15:30 茶休 　　15:30-16:05 中国抗体药物的研发与产业化进展 　　 北京百泰生物药业有限公司董事长 白先宏 　　16:05-16:40 单克隆抗体药物的关键技术研究和产业化发展 　　 中美奥达生物技术(北京)有限公司生产总监 孙雷博士 　　16:40-17:15 应用生物反应器进行乙型脑炎灭活疫苗的工业化生产 　　 辽宁成大生物股份有限公司副总经理 高军高级工程师 　　17:15-17:45 神经炎症和神经退行性疾病新药研究 　　 Head, Neuroimmunology DPU, GSK R&D China 卢宏韬 　　17:45-18:00 互动交流 　　18:30-20:00 欢迎晚宴 　　4月10日(周日) 09:30 - 12:00 AM 牡丹多功能厅 　　09:30-10:05 天然产物组合生物合成 　　武汉大学药学院组合生物合成与新药发现重点实验室 孙宇辉教授 　　10:05-10:40 An integrative application of Biacore and ITC in early drug discovery 　　现代(后基因组)药物开发中生物物理应用研究 　　诺华(美国)生物医学研究院分析科学部生物物理及光谱学实验室负责人 周劲博士 　　10:40-10:50 茶休 　　10:50-11:25 复方中药抗艾滋病毒的关键技术研究 　　北京工业大学生命科学与生物工程学院 李泽琳教授 　　11:25-12:00 干血点(DBS)检测在临床前研究的应用 　　Walter King R&D Leader, LS consumables - GE Healthcare 　　12:00-13:15 午餐 　　4月10日(周日) 13:30 - 17:30 PM 牡丹多功能厅 　　13:30-14:05 人工血液代用品研制中的关键技术 　　生化工程国家重点实验室主任、国家生化工程技术研究中心(北京)首席科学家 苏志国研究员 　　14:05-14:40 聚合物纳米胶束体内输运过程的研究 　　中国科学院生物物理研究所蛋白质与多肽药物实验室副主任 梁伟研究员 　　14:40-15:15 核酸药物的合成和修饰关键技术 　　北京大学分子医学研究所核酸技术实验室主任 梁子才教授 　　15:15-15:30 茶休 　　15:30-16:05 利用心肌干细胞进行药物毒性筛选 　　 GE Healthcare 产品市场经理 王冬 　　16:05-16:40 有效开发生物制药新产品 　 GE Healthcare Fast Trak 生命科学中心经理 隋礼丽 　　16:40-17:15 抗药性抗体(免疫原性)检测的新方法 　　Stefan Lofas，Principal Scientist - GE Healthcare 　　17:15-17:30 互动交流 　　参会对象 　　热忱欢迎国际、国内生物医药企业、科研院所、大学、科技开发公司、国家(省级)重点实验室、国家(省级)工程技术研究中心、新药研发服务机构，以及医药科技产业园区、大学科技园、药物孵化基地等相关机构专业技术骨干和负责人踊跃报名。 　　参会费用 　　本次会议参会代表须缴纳会务费1800元/人(《中国医药技术经济与管理》杂志理事单位免费，单位组团参会可优惠)，包括会务费、资料费等。住宿统一安排，费用自理。请在确定报名后将会务费汇至如下指定帐户： 　　户 名：北京华创阳光医药科技发展有限公司 　　开户行：工行北京鼓楼分理处 　　帐 号：0200003209006832105 　　联系办法 　　联系办法 　　中国医药科技成果转化中心 　　电　话：(010)51665863-879\801\870或(010)64011361(直线) 　　联系人：秦璇、姚宝莹、黄敏 　　传 真：(010)64014452或51665863-828 　　E-mail: forum@pharmtec.org.cn 　　http://www.pharmtec.org.cn (中国医药技术经济网) 　　中国医药科技成果转化中心 　　二0一一年三月十二日 附件：报名回执表.doc

日前，国家科技部公布了56家第二批企业国家重点实验室建设计划名单，华药集团抗体药物研制国家重点实验室位列其中。在抗体药物领域同时获批的还有上海张江生物技术有限公司。 　　抗体药物是现代生物制药的核心组成部分，以靶向性好、疗效高、副作用小等优点日益受到重视，凭借快速的市场增长率已成为当今国际生物技术药物发展的主流。我国在此领域与国际先进水平差距巨大，攻克以抗体药物为重点的重大疾病防治和新药创制的关键技术，被列为国家中长期科技发展的战略目标之一。建设抗体药物研制国家重点实验室的目的在于，通过建立起国际水平的抗体药物开发基地，开发出具有自主知识产权的抗体药物及其生产工艺，实现我国在抗体药物开发技术领域的跨越式发展，改变我国生物技术药物低水平重复的局面。 　　华北制药集团自1985年以来相继开发出基因工程乙肝疫苗、吉姆欣、吉赛欣、济脉欣等产品，并建成符合国际GMP标准的现代化模块式生物制药产业化基地金坦公司。近年又开发多个生物技术药物，其中重组人源抗狂犬病毒抗体是我国第一个具有自主知识产权的重组人源抗体，作为国家一类新药已获国家药监局临床批文 重组人血白蛋白也已进入临床申报并开始建设产业化基地。目前，华药已建成了较为完整的生物技术药物研发体系，并拥有按照国际标准建设的完整的生物技术药物质量控制及检测平台，为国内生物技术药物研发提供了与国际接轨的通道。

国家药监局局长邵明立在近日举行的“2010年全国食品药品监督管理工作会议”上披露，2009年新受理药品注册申请3357件，新药申请比例已达到35%。药监局副局长吴浈表示，我国药品注册申报的数量和结构基本回归理性。 　　分析人士预期，未来将逐步加大药品审批的结构调整和数量控制，新药所占的比重将进一步提升。 　　2009年我国全面实施新修订的药品注册管理办法，提高注册审批门槛，减少低水平重复申报。 　　药监局人士表示，药品审批制度改革的目的在于增加新药审批量，降低仿制药品审批量，提高新药在整个药品量所占的比例。这意味着，未来擅长研制创新药的医药企业将获得更多的市场认可，而仿制药企业无疑将面临更加激烈的竞争。 　　会议还披露，国家药品标准提高行动计划进展顺利。年内开展了1600余个品种药品标准提高研究工作。一批提高药品安全性和质量可控性的技术方法得到推广应用。修订发布医疗器械标准221项。 　　药监局负责的系列法律文件都在进行中。其中，《药品管理法》修订的前期调研基本完成，《医疗器械监督管理条例》和《保健食品监督管理条例》已提交国务院法制办审查。

根据美国总统拜登2022年12月下旬签署的一项法案，新药不需要在动物身上进行试验就能获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这标志着在经过80多年的药物安全监管后，人们对动物的使用发生重大转变。该法案取代了1938年的规定——潜在药物必须在动物身上进行安全性和有效性测试，允许FDA在动物或非动物试验后，将药物或生物大分子（如抗体）推广到人体试验。据《科学》报道，该法案主要推动者、人道经济中心研究和监管政策主任Tamara Drake和一些组织认为，在药物研制过程中，FDA应该更多依赖计算机建模、“器官芯片”和其他在过去10至15年里发展起来的非动物方法。不过，支持动物研究的团体正在淡化这项法案。美国医学进步组织通讯主管Jim Newman认为，非动物技术试验仍处于初级阶段，多年内都无法取代动物模型。他指出，FDA在要求进行动物试验方面仍然拥有自由裁量权。他预计FDA短期内不会改变策略。FDA通常要求用一种啮齿动物（如小鼠或大鼠）和一种非啮齿动物（如猴子或狗）进行毒性测试。有关公司每年使用数万只动物进行此类测试。然而，仍有超过90%进入人体临床试验阶段的药物因为不安全或无效宣告失败。这为那些认为动物试验是浪费时间、金钱和生命的人提供了“证据”。哈佛大学生物工程师Don Ingber说：“动物模型错误的往往比正确的多。”由他开发的器官芯片技术正在被美国人体器官芯片研发商Emulate商业化。当一种药物通过该芯片时损伤了细胞，它就会发出毒性警告。Emulate的研究称，其肝脏芯片正确识别了87%的各类药物，且没有错误标记任何无毒药物。其他动物替代品还有来自干细胞的类器官——它们在预测肝脏和心脏毒性方面显示出了希望。法案支持者还鼓吹数字人工神经网络在快速识别药物毒性作用方面的潜力。然而，动物研究倡导组织“理解动物研究”首席执行官Wendy Jarrett认为，非动物方法无法捕捉到药物给人类试验参与者带来的所有风险。“比如我们可以看到某种候选药物不会损害肝细胞，但我们不知道的是，它是否会让人咳嗽、是否会损害肠道或大脑。”FDA首席科学家Namandjé Bumpus表示，当其他方法准备就绪时，该机构支持放弃动物试验的尝试。“我们支持有科学依据的替代方法，并鼓励开发人员提供必要的数据显示其是否安全有效。”

5月19日，山西省政府新闻办举行新闻发布会，深入解读山西省政府办公厅此前印发的《关于全面加强药品监管能力建设的通知》有关内容。《通知》将促进中药传承创新作为重点工作任务之一，并提出开展中药传统功效挖掘和新药创新研究。《通知》明确，鼓励高等院校、科研机构加强中药药效基础、作用机理等基础性科学研究，开展中药传统功效挖掘和新药创新研究。支持企业运用中医药理论、真实世界证据、循证医学等开展中药研发，加强对经典名方、验方、民间方、少数民族医方的收集、筛选，研制疗效确切、作用机理清晰的中药产品。鼓励企业运用新技术、新工艺以及体现临床优势的新剂型改进已上市品种。贯彻国家中药研究相关技术指导原则，加强全过程质量控制，促进中药传承创新。推动工业互联网在全省疫苗、生物制品、血液制品、特殊药品、中药注射剂等高风险监管领域的融合应用，推进实施非现场监管。为加强地方标准建设，《通知》提出，积极推进中药材、中药配方、中药饮片相关地方标准制修订。推进省级检验检测机构“中药质量控制国家重点实验室”建设。重点支持中药、生物制品(疫苗)、高端医疗器械等领域的监管科学研究。

国务院出台《关于发展和培育战略性新兴产业的决定》将实现中国医药产业的升级，未来生物医药将成为医药产业发展的主流。而发展生物医药并不意味着抛弃化学药品和中药等传统医药产业，但传统医药产业必须尽快实现产业升级。 　　发展生物医药实现走出去的目标 　　“国家大力发展生物医药产业将整体提升中国医药产业的档次，实现产业升级。”中国医药企业管理协会会长于明德表示，相比传统医药产业，生物医药对环境污染较少，对资源依赖性较小，对技术要求比较高，而利润增长也高于整个行业。在基因工程、遗传工程、细胞工程、酶工程等技术基础上开发出来的治疗肿瘤、类风湿等疾病的新药，治疗效果非常好，需求增长巨大，发展生物医药，就是要抓住技术的制高点。 　　中国科学技术战略研究院一份调研报告显示，中国的生物医药产业经过三十年的发展后，在国家“863”计划、“973”计划、国家自然基金等国家科技计划项目，以及国家科技重大专项“重大新药创制”的支持下，在功能基因组研究，干细胞研究生物芯片研究等技术领域跨入了国际先进行列。根据国际生物经济大会统计，2008年，我国生物医药实现产值8666亿元。 　　但是相比国际水平，中国的生物医药行业自主创新能力弱，创新产品少，企业规模小仍是普遍现象。在生物技术发明专利申请方面，国外在华申请中78%为企业申请，我国企业申请只有25%，高校和个人申请量都高于企业。 　　中投顾问医药行业研究员郭凡礼表示，国家对生物产业大力发展，有利于中国生物医药企业的快速崛起和快速扩张，更重要的是将使中国医药融入到国际市场中。 　　由于认证问题，中国医药出口一直以原料药出口为主，药品制剂出口十分薄弱。公开资料显示，2009年，我国生物医药出口额为8717.5万美元，且近9成为生物疫苗。同时期的进口额却达8亿美元，相差十分悬殊。 　　据于明德透露，中国政府正在创造条件加快制剂走出去的速度，特别是走向美国、欧盟、日本这样的主要消费市场。生物药和化学药都将是重点支持对象之一。 　　受政策积极影响，不少企业已经将目标瞄准了产品出口，记者采访的多家药企表示未来都有产品出口计划。 　　新药创新将进入新一轮高潮 　　长期以来，我国生物医药是 “以仿为主”，中国部分医药企业虽然在研发上面有投入，但是从整体来看，投入并不高。 　　中国科学技术发展战略研究院的调研数据显示，生物、生化医药制造中的研发经费占产业总产值的比例，美国、日本分别为22%和15%，中国只有1.7% 世界500强中，医药企业每年投入的科研开发费用占销售额的比例一般在15%~20%，中国相对应的比例还不到2%。 　　企业研发热情不高是主要原因。新药研发有风险，将会影响到企业的销售。大药企因为有比较稳定的市场，不愿意投入 中小药企是没有实力进行研发，所以中国企业对新药研发的投入不足。 　　不过这种情况有望改变，“中国发展生物医药产业将引来新一轮新药创新的高潮。”于明德表示，战略新兴产业决定是长期的发展目标，经过5年、10年的发展后，估计中国有25个左右的原创新药批量问世。 　　中美生物医药协会(CABA)会长王义汉博士刚刚完成对中国生物医药产业的调研，他告诉《每日经济新闻》记者，政府的千人计划、百人计划 各省市如广东、湖南、湖北等地不断进行的招商，都在吸引优秀的生物医药人才回到中国。 　　政府还相继出台了一些促进生物医药发展的金融政策，去年6月份，国家直接拿出60多亿元资金对重大新药的创制进行了支持。据媒体报道，正在制定的生物医药产业“十二五”规划中，国家还将投入100多亿元对新药创制进行支持，单个新药研发项目可获得数千万元乃至上亿元的支持。 　　新药的监管方面也将迎来新规。据王义汉透露，应科技部等有关部门的要求，近期他们刚刚提交了生物产业发展“十二五”规划的建议，其中新药创新方面的监管是主要内容之一。 　　在新药审批上，中美生物协会建议，监管部门加快对新药的审批速度，同时提高新药创制的门槛，让真正的创新药获得审批，并获得相应的价格优势，保证企业的巨额研发投入获得相应的利益回报。这些都会体现在未来的“十二五”规划中。 　　王义汉还建议政府采取一定税收等优惠政策引导民间资本对生物医药进行投资。生物医药产业投资效益大，而且不受经济周期的影响，具有抗周期性。唯一制约就是周期长，不像其他产业见效那么快，这时候国家应该出台相应的税收和价格政策，鼓励和引导民间对生物医药的投资。 　　对于普通百姓来说，生物医药新药研发所带来的最大好处就是，不仅治疗效果更好、副作用更小，而有中国自主产权的产品，价格相对要便宜得多。 　　在与国外品牌的竞争中，不少内资的创新药都采取低价竞争的策略。中国是肝病大国，而干扰素是治疗病毒性肝炎的首选药，沈阳三生在研发生产成功后，不断降价，使价格降到了同类产品的三分之一，国外进口产品的五分之一，引发了业内的价格革命。百泰生物研制的新药上市后，其价格也是外资品牌同类产品的三分之一。

山东省政府近日发布意见，提出2011年将重点建设山东省重大新药创制中心，到2015年，把其建设成为国内一流的国家新药研发大平台。 　　据介绍，山东将在济南高新区建设29万平方米左右的国家新药研发大平台中心区，包括12个单元技术平台的新药创制公共服务平台，以及中试车间、生物医药重点实验室和生物医药企业孵化器，成为全国主要的新药创制、成果转化和医药企业密集区。 　　与此同时，山东省将依托山东大学、中国海洋大学、山东中医药大学等科研力量建设生物药与化学药创新基地、海洋药创新基地、中药创新基地、实验动物基地、新药临床研究基地、创新药物孵化基地等六类研发基地，使其成为山东省新药研发和产业发展的支撑力量，推动形成以济南、淄博和潍坊为主体的“鲁中新药产业密集区”；以青岛、烟台、威海为主体的“半岛新药产业密集区”；以枣庄、济宁、临沂、菏泽为主体的“鲁南新药产业密集区”。每个密集区医药产值达到500亿元以上。 　　山东省提出，到2015年，把山东省重大新药创制中心建设成为国内一流的国家新药研发大平台，培育3－5个具有较强竞争力的创新药物孵化基地；国家工程（技术）研究中心、重点（工程）实验室、企业技术中心等国家级医药科技创新平台达15家以上，产业化示范企业达50家以上；研制10个具有自主知识产权或市场竞争力的创新药物，50个优势品种实现产值、利税双倍增；30个医药创新团队达到国内先进水平，部分达到国际先进或国内领先水平，使医药产业成长为山东省的支柱产业。

目前，我国医药市场规模很大，但国内公司开发的创新药却屈指可数。在此背景下，施一公创立的医药公司诺诚健华（香港联交所代码：09969）宣布，公司自主研发的新型BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂宜诺凯® （通用名：奥布替尼片）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。奥布替尼是一种潜在同类最佳、高选择性及不可逆BTK抑制剂，用于治疗多种B细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病。取得突破性成果后，诺诚健华董事长崔霁松博士感慨道“从研发最终到达患者，奥布替尼走过了一条不平凡的道路，奥布替尼展现了良好的安全性和有效性。我们也会再接再厉，继续开发出更多优质的创新药，造福患者。”诺诚健华成立于2013年，由新药开发专家兼拥有丰富经验的企业管理者崔霁松博士和知名结构生物学家、西湖大学校长施一公院士联合创立。是一家商业阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫类疾病治疗领域的一类新药研制，适用于中国病人高发的淋巴瘤、肝癌、胆管癌、尿路上皮癌等多种恶性肿瘤及自身免疫类疾病。除奥布替尼外，诺诚健华目前有10款候选药物，包括3种处于I/II期临床试验的候选药物及7种处于IND准备阶段的候选药物。

p style=" text-align: left text-indent: 2em " 2月4日是第19个“世界癌症日”。面对我国癌症防治的严峻形势，医疗专家呼吁加大癌症新药研发投入力度，进一步提高我国癌症新药的可及性。 /p p style=" text-indent: 2em " 根据中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会日前发布的《以药物创新应对癌症的挑战》报告，美国近期癌症患者的5年生存率已比1975年提高41%，83%的生存率延长归功于包括创新药在内的新疗法。然而，我国在2010~2014年全球癌症新药可及性的排名远不及美国和英国等发达国家，49个新药中仅有6个在我国上市。 /p p style=" text-indent: 2em " “30多年来没有有效的化疗药物或靶向药物能治疗食管癌，胃癌的靶向药物只有一种。”北京大学肿瘤医院副院长沈琳在报告发布会上说，由于与西方国家癌症疾病谱不同，中国人易得的食管癌、胃癌等本身就是世界难题，其新药临床试验容易失败，导致研发投入意愿下降，从而形成恶性循环。 /p p style=" text-indent: 2em " 由于健康产业发展迅速，激烈竞争迫使很多企业同步开展很多研究，因而精细化程度不足，研发失败概率增加。沈琳认为，这也是癌症新药上市慢的原因之一。 近两年我国已开始采取措施努力提高癌症新药可及性。2017年，纳入医保目录的36种谈判药品中，15种西药是肿瘤治疗药；国家食品药品监督管理总局也将防治恶性肿瘤具有明显临床优势的药品注册申请纳入了优先审评审批范围。随着医改深入推进和创新药物注册审评加快，我国越来越多治疗肿瘤前沿创新药物的研发、上市将与国际同步。 /p p style=" text-indent: 2em " 诺华肿瘤（中国）肿瘤医学部副总裁赵燕表示，创新药的研发是一个系统工程，需要跨学科的科学家之间和药企之间加强合作。沈琳认为，加大癌症新药研发力度、提高癌症新药可及性，需要政府、制药企业、医院和医务人员共同努力。 /p p style=" text-align: right text-indent: 0em " 中国科学报/高敬 董峻 /p

上世纪二十年代，细菌学家亚历山大弗莱明发明青霉素，至今仍是医药界一大传奇。进入21世纪，仅靠科学家个体研究，直接促成新药诞生的情况几乎绝迹。随着生物医学与其他学科的日渐融合，制药越发成为一个复杂的系统工程，对基础研究、中试、临床试验各环节紧密配合的要求更高。对上海而言，中试环节由于整体缺乏良好的合作机制，成为制约产业发展的“短板”。 　　针对这一问题，民革上海市委和上海交大科研院日前提出建议：由张江生物医药基地、中科院上海药物研究所、上海交通大学、复旦大学、上海生物芯片有限公司、上海中信国健药业有限公司、上海医药临床研究中心共同成立“新药国家实验室”。这一阵容不仅有利于上海承接“重大新药创制”的国家重大专项，更有望通过关键共性技术的研究，在整个城市的生物医药产业链中补上薄弱一环。 　　近三年来，上海生物医药产业虽然保持了年均15%的增幅，但从全国来看，排名已从2004年的第三，下降到2008年的第七。以“合作”为纽带的中试环节缺失，是业内公认的主要原因。中试环节规模大、投入高。欧美等国政府与跨国企业不惜斥巨资，建立了多个国家级新药研究实验室，但国内很少有企业能独自承担所有投入。据了解，仅配备一条200升体积的动物细胞培养线和配套设施，就需人民币几千万元 建一个符合规范要求的抗体药物生产工厂，至少要投资两亿元以上。除了巨大的成本支出外，国内许多企业自身研发能力薄弱，也没有足够的成果用来中试。 　　酝酿中的“新药国家实验室”将全面挑起关键共性技术攻关、中试开发、人才培养等重任，其中最重要的，是打通上游研发和中试生产之间的桥梁。国内企业大多无力挑起中试重任，而科研单位虽有一些有“苗头”的候选药物，但也不可能独自完成从上游开发到临床试验，再到制备销售的全部工作。如果以新药实验室的形式争取国家和地方的支持，再由企业、院所分别投入资金和技术，将有望为新药产业化持续输送“炮弹”，并带动上下游试剂耗材、科研设备、生产设备、检测等相关行业的发展。 　　“新药国家实验室”的定位，有很明确的产业化指向。专家建议，参与组建的企业自身必须有很强的“造血”机能，而不是简单把高校和科研院所的实验室资源相叠加。国家实验室的主要服务对象也是企业，涉及到工艺优化、成本降低等问题，也要给予企业足够的发言权和尝试空间。 　　记者了解到，中信国健公司是专家建议的实验室成员单位之一。经过多年努力构建的抗体药物中试平台，他们已经有了“联合实验室”的雏形，治疗肿瘤和自身免疫性疾病的抗体类药物可以在此实现高效的研制和生产。第二军医大学教授郭亚军说，平台成功的背后有国家和市科技部门的持续支持，以及二军大等高校的合作，但企业的积极投入是最重要的基础，“不需要每个企业都要有如此实力，但上海应该再培养几个‘中信国健’，让它们承担起推进生物医药产业化的重任。”

本报旧金山电美国一家生物制药公司日前宣布，他们研制出一种新药，经动物实验测试发现对目前流行的甲型H1N1流感病毒有效，而且由于它不直接作用于病毒，不容易出现病毒耐药性问题。 　　美国NEXBio生物制药公司13日在旧金山举行的美国抗微生物制剂和化疗会议上报告说，他们研发的试验新药“流感酶”在实验鼠身上取得了良好的疗效，对于普通季节性流感和目前流行的甲型H1N1流感都有效。接下来，他们还将进行相关的临床试验。 　　与达菲等神经氨酸酶抑制剂类药物不同，“流感酶”的主要成分是唾液酸酶融合蛋白。它作用的对象是细胞本身，使宿主细胞表面的唾液酸受体失去活性，流感病毒就无法与受体结合，也就无法附着细胞。而达菲等药物的原理是抑制流感病毒表面的神经氨酸酶，使其无法感染细胞，因此病毒容易发生变异产生耐药性。 　　NexBio公司在当天发布的新闻公报中说，“流感酶”在试验中没有表现出任何明显的抗药性。另外，对于已经对达菲药物产生耐药性的流感病毒毒株，“流感酶”也能抵御其入侵细胞。 　　流感病毒最大的特点就是易变，在传播过程中容易变得对抗病毒药物产生耐药性。目前甲型H1N1流感病毒在世界多个国家传播，临床中通常使用瑞士罗氏公司的达菲进行治疗。但据罗氏最新的统计，全球已报告23例对达菲产生耐药性的甲型H1N1流感病例。

“重大新药创制”科技重大专项实施管理办公室于近期在北京组织召开了新药筛选技术平台课题工作汇报会。中国生物技术发展中心副主任贾丰、平台领域责任专家王广基副校长、专项实施管理办公室有关人员参加了会议。王广基副校长就平台“十一五”期间的建设与未来的发展阐述了观点并代表总体专家组提出了要求，专项实施管理办公室领导指出4家筛选平台课题承担单位要明确发展方向，突出各自的特色特点，加强平台的基础建设，强化平台的对外服务功能，建立互惠互利的共享机制，在硬件、软件建设方面要统一标准，注重人才梯队建设，确保顺利完成“十一五”阶段的建设任务。 　　会上4位平台课题负责人与团队内主要研究骨干围绕“十一五”期间平台的建设目标，分别汇报了平台的阶段性进展及工作的重点，并进行了广泛深入的学术交流，就平台基础条件、体系建设、项目成果、特色特点以及结题考核指标展开了热烈讨论，重点讨论了筛选平台课题考核指标体系。与会人员一致认为，此次会议的召开促进了各平台间的互动交流，对于加强平台课题的过程管理、确保平台各项建设工作的顺利实施和圆满结题具有重要意义。

“中国国际新药创制前沿技术与产业化发展高峰论坛暨项目合作洽谈会”是中国医药科技成果转化中心、中国医药技术转移与产业化联盟专业化打造的以“促进新药创制高新技术交流，推动产业化应用”为宗旨的高端平台。本活动始创于2003 年，迄今已连续成功举办了8 届，共邀请了国际、国内顶级医药机构300 多位知名权威专家发表讲演，共推出350 多项创新药物项目进行合作洽谈。据统计，八年来参会的中外医药机构近1500 家、2000 多人次，其中制药企业代表约占50-60%，科研院所、大学、科技研发公司等机构代表约占20-30%，医疗、CRO 和其他相关机构约占10-30%。本活动的成功举办，有力促进了国际、国内药物创新和研制中新兴技术、先进技术、核心技术和关键技术的交流与合作，并且始终得到了科技部、卫生部、国家食品药品监督管理局，以及举办地所在地方政府等有关部门的大力支持，受到了中外制药及相关机构高度的赞誉和青睐。 　　本届大会以“突破• 融合• 聚变”为主题，将重点围绕我国“十二五”时期生物医药产业发展战略，大力促进我国生物医药产业的重大技术突破，加速新药创制高新技术与产业发展的融合，推动我国生物医药战略性产业集聚和集约化发展。热忱欢迎广大制药企业、行业协会、研究院所、大学院校、管理咨询及投融资机构等代表踊跃参会，共襄大会盛举。 　　时间地点 　　1、时间：2011年9月23-26日(23日报到，24-25日正式会议，26日参观考察) 　　2、地点：青岛黄海饭店 　　主办单位： 　　中国医药科技成果转化中心 　　中国医药技术转移与产业化联盟 　　支持单位： 　　科技部中国生物技术发展中心 　　科技部火炬高技术产业开发中心 　　卫生部医药卫生科技发展研究中心 　　国家药监局药品注册司 　　中国医药企业发展促进会 　　协办单位： 　　青岛市医药行业协会 青岛蓝色生物科技园发展有限责任公司 绿叶制药集团　 　　上海复星(医药)集团　山东国际生物科技园　IMS市场调研咨询有限公司　上海奉贤生物医药技术转移中心 　　支持媒体： 　　《中国医药技术经济与管理》杂志、中国医药技术经济网、生物谷、维普资讯、慧聪制药工业网、麻省理工科技创业网、丁香园、生物科技产业网、医学会议在线、科学网、中国医护服务网、中原药械网、医药网、东方药交会网、《现代仪器》杂志、中国生物器材网、《生物产业技术》杂志、《中国新药》杂志、仪器信息网、米内网 　　一、 主题报告 　　“十二五”我国制药产业技术升级路线图规划——国家发展与改革委员会相关部门领导 　　“十二五”我国新药审评机制改革和能力建设——国家食品药品监督管理局药品注册司领导 　　“十二五”我国新药创制关键技术突破与企业自主创新——国家新药创制重大科技专项实施办公室、卫生部科教司领导 　　建立我国转化型新药研发的新途径——上海中医药大学校长 陈凯先院士 　　全球化新药创制的突破之路：交互整合研发管理——IMS Health China 首席咨询顾问 严尚军博士 　　我国生物技术药物标准和质量控制新技术进展——中国食品药品检定研究院副院长 王军志研究员 　　国际天然植物药研发与监管进展——中国食品药品检定研究院、中药民族药首席检定专家林瑞超研究员 　　二、专题报告 　　专题一：化学药物创制前沿技术 　　G蛋白偶联受体靶向药物关键技术 　　——上海交通大学药学院院长 叶德全教授 　　新型胶束释药系统关键技术研究 　　——中科院生物物理研究所 梁伟研究员 　　透皮制剂产业化技术开发进展 　　——重庆医药工业研究院副总经理 张涛博士 　　新型缓控释制剂在新药研发与产业化中的应用 　　———绿叶制药集团副总裁 李又欣博士 　　药物大品种技术改造——以丁苯酞软胶囊为例 　　——石药集团有限公司研发总监 牛占旗博士 　　分子靶向治疗药物的研发与产业化 　　——浙江贝达药业有限公司总经理 王印祥博士 　　新型糖尿病靶点治疗药物：机遇与挑战 　　——华医药有限公司总裁，首席执行官 陈力博士 　　专题二：生物技术药物创制前沿技术 　　肝癌干细胞的抗体靶向治疗 　　——中国医学科学院肿瘤研究所 杨治华研究员 　　重组蛋白质药物研发前沿技术与产业化进展 　　——跨国制药企业相关专家 确定中 　　免疫耐受疫苗技术的研发和潜在的临床应用 　　——复旦大学上海医学院卫生部和教育部医学分子病毒学重点实验室 王宾教授 　　反义核酸药物研究前沿技术及产业化 　　——军事医学科学院放射与辐射医学研究所 王升启研究员 　　免疫脂质体抗肿瘤药物研发进展 　　—— CGB LYTIMVAL BIOTECH, S.L. 　　专题三：中药、天然药物创制前沿技术 　　中药复方制剂研究中的关键问题 　　——中国中医科学院中药研究所副所长 朱晓新教授 　　天然活性产物的结构改造 　　——中国医学科学院药物研究所 郭宗儒研究员 　　源于传统中药的先导化合物筛选与优化 　　——山东靶点药物研究有限公司总经理、烟台大学 刘珂教授 　　中药治疗神经退行性病变研究进展 　　——军事医学科学院 确定中 　　“冬虫夏草菌丝体”发酵技术与治疗肝病天然植物药物TCM700国际化开发路径 　　——台湾泰宗生物科技股份有限公司执行副总经理 王雅俊博士 　　专题四：新药安全性评价前沿技术 　　抗感染药物安全性评价关键技术与应用进展 　　——中国医学科学院北京协和医学院新药评价中心主任 王爱平研究员 　　化学药物非临床安全性研究关键技术 　　——军事医学科学院新药安全评价中心主任 丁日高研究员 　　中药注射剂安全性与过敏原性评价的新技术研究 　　——山东大学新药评价中心主任 刘兆平教授 　　生物制品(疫苗)及生产用原辅料安全性评价关键技术 　　——中国食品药品检定研究院 确定中 　　专题五：转化研究新兴技术在新药创制中的应用 　　系统生物学筛选药物新靶标 　　——四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室 黄灿华教授 　　药物基因组学与个体化药物治疗新技术进展 　　——中南大学临床药理研究所副所长 刘昭前教授 　　生物标志物与抗肿瘤新药临床研究 　　——广东省人民医院副院长 确定中 　　三、新药项目发布、对接与合作洽谈 　　组织国际、国内新药研发和技术转移机构，强力推出实用性强、创新度高，有特色、较成熟的新药高新技术项目，通过展示发布、配对洽谈等多种方式，为企业的战略发展提供更完善的服务。 　　参会对象 　　1、国内外制药企业从事新药研发和创新的技术骨干，以及主管研发、创新和企业发展战略的中、高层管理人员 　　2、各类新药创制相关的科研院所、大学，国家重点实验室、工程技术中心，以及科技开发公司等技术骨干、课题负责人和中高层管理人员 　　3、从事新药临床前和临床试验的研发外包服务机构(CRO)的技术骨干和中高层管理人员 　　4、国内从事临床药理和临床试验评价的专业机构、医疗机构(临床基地)的专业骨干、科室主任和临床基地负责人 　　5、其他从事新药开发、投资、技术转让和产业化促进的机构包括医药科技产业园区、科技孵化器、投资机构、企业集团、科技中介机构等项目负责人和中、高层管理人员。 　　合作商机 　　1、演讲交流 　　论坛除特别邀请的重要演讲嘉宾外，还为中外有关制药企业、研发机构、CRO机构等提供特别演讲机会，欢迎各机构围绕上述分论坛中涉及的各项议题，积极举荐合适演讲题目和专家，仅限一名，RMB10000元。 　　2、项目交流与合作洽谈 　　热忱欢迎各类机构积极举荐优秀创新药物合作项目，包括项目技术转让、合作开发、投融资或企业并购重组等。大会推介时间为15分钟/单元，RMB3000元。 　　3、宣传展台 　　论坛期间特设立企业产品(包括仪器设备)、技术或服务等展示洽谈区，由大会统一布置并提供展台、展板，进行企业品牌、产品、技术或服务等展示交流和合作洽谈。 　　4、会前/中会 　　根据合作单位需要，大会可在会前或会中组织相关专题活动(如企业技术创新工作会议、专题培训、发展战略研讨、客户招待会等)。 　　5、会刊广告 　　收费标准：封底5000元/P，封二、封三4000元/P，彩色插页3000元/P。 　　参会费用 　　参会代表须缴纳会务费2800元/人 中国医药技术转移与产业化联盟成员、《中国医药技术经与管理》杂志订户、3人以上组团报名参会可优惠，详情请来电来函咨询。 　　请您在确定报名后将费用汇至如下指定账户： 　　户 名：北京华创阳光医药科技发展有限公司 　　开户行：北京市工行鼓楼分理处 　　帐 号：0200003209006832105 　　报名方式 　　欢迎中外制药企业、研发机构、生物医药投融资机构等踊跃报名参会，请及时填写“参会报名表”传真或Email至中国医药科技成果转化中心。联系方式如下： 　　地 址：北京西城区鼓楼西大街154号(100009) 　　联系人：刘晓琳、周雪梅、秦 璇、姚宝莹、黄 敏、胥光军 　　电 话：010-51665863转858/868/879/801/870/878 　　010-64011361(直线) 　　传 真：(010)64014452 　　E-mail: info@pharmtec.org.cn 　　大会网站：Http://www.pharmtec.org.cn/hitech2011

被誉为医药行业“黑马”的济宁辰欣药业，近10年来保持着年均销售收入和利润40%的增长率，这要远高于全国医药行业平均增长率 力诺宏济堂制药已经建设成为亚洲最大、中国唯一的麝香酮生产基地 齐鲁制药的生物制品重组人粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)、重组人白细胞介素-11分别占国内30%、60%的市场份额……一个个医药巨头，在齐鲁15万平方公里的版图上矗立起来，而与之呼应的，则是山东省医药产品销售收入连续六年全国排名第一的傲人姿态。 　　“从2006至2009年，我省医药工业销售收入保持了年均22.2%的增幅，医药行业占全省GDP的比重由2006年的3.2%升至3.88%，对全省经济增长的贡献度稳步提升。”4月，在山东省有关部门向国家“重大新药创制”科技重大专项领导小组的有关汇报中，山东省科技厅厅长翟鲁宁表示。 　　据了解，2009年山东省医药工业销售额达到1310.14亿元、利润128.07亿元、缴税185.87亿元，分别比上年增长26.43%、22.2%和24.13%。其中销售收入连续六年保持国内领先，税收和利润额提前一年超额完成“十一五”规划指标。 　　大块头有大智慧，山东省医药产值六连冠背后，是该省扎扎实实的研发和推进产业化努力的结果。 　　—— 新药大平台 —— 　　鲁药产业迎来机遇 　　刚开始时，“国家重大新药创制专项”并没有规划在山东建设“国家新药大平台”。前者是《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020年)》确定的16个科技重大专项之一。其中建设“国家新药大平台”是专项的重点内容，其目标是依托环渤海、长三角、珠三角等区域技术、产业优势，组建若干国家新药技术创新的核心平台，为我国新药研究开发的持续创新提供有力的技术支撑。作为我国制药产业发展最具活力的区域，山东省医药产业亦面临着缺乏高端创新团队、重大新药创制能力低等问题，建设“新药大平台”正可谓对症下药，但在现实中，这个医药大省却险些成了旁观者。 　　面对困难，按照山东省省委、省政府的有关部署，山东省科技厅牵头整合了山东大学、中国海洋大学、省药科院、省医学科学院、山东中医药大学、省中医药研究院等6家山东省医药领域的优势科技资源，组建了山东省重大新药创制中心。其建设目标是：以济南高新区为重点，建成以“一区、六基地、二十个示范企业”为主要内容的现代新药研究与成果转化体系 同时，不断加强与科技部等有关部门的衔接，“省重大新药创制平台建设”成功通过了国家“重大新药创制”科技重大专项总体专家组的答辩，最终成功争取“国家新药大平台”落户山东。 　　点评：好事多磨，经过近一年的努力，山东省最终如愿争取到“新药大平台”的落户。平台对山东医药产业的意义自然不用赘言，在此值得一提的是山东省上上下下对此事的重视。首先在省委、省政府的层面上，不但将其作为山东省与科技部第二次省部会商内容之一，省委、省政府的主要领导还分别做出批示，对进一步做好跟进、落实做出要求，并责成省科技厅牵头做好这项工作。分管科技的李兆前副省长亲自调度，确定每月调度一次大平台建设进展。 　　《2010年山东省政府工作报告》将大平台建设列为2010年全省重点建设的三大科技创新平台之一。从山东省到济南市再到济南高新区，建立了“三级政府联动”机制，以从组织上保障平台运行。前前后后的忙碌，平台取之不易，政府部门的良苦用心可见一斑——对直接收益者山东省医药产业和众多药企来说，这是他们的机遇。 　　—— 新药 —— 　　重大科技成果层出不穷 　　山东省医药产业快速发展的标志之一就是，新药研发重大科技成果的层出不穷。 　　据了解，历年山东省最高科学技术奖获奖者中有三分之一是医药专家，大平台专家管华诗、谢立信、张运、凌沛学和赵志全等5名医药专家分获山东省最高科学技术奖。近三年，共有7项重大新药科技成果获得国家科技奖励二等奖以上，10项重大新药科技成果获得省一等科技类奖励。其中，2009年度管华诗院士领衔完成的“海洋特征寡糖的制备技术(糖库构建)与应用开发”项目获得国家技术发明一等奖，该成果在海洋特征寡糖关键制备技术与方法及海洋药物开发方面，取得了众多重要突破，是海洋药物研究领域的标志性成果。 　　据统计，自实施重大新药创制科技专项以来，山东省共获得国家支持项目39项(含第三批)，国拨经费2.6亿元。通过积极承担国家任务，山东生物医药的自主创新能力显著提高，在培育医药新的增长点上实现了新跨越。三年多，共获得国家批准新药证书226件，临床研究批件483个。其中，一类新药证书9个、一类新药临床研究批件12个,还有7个一类新药临床研究申请获得国家受理，今年预计有10个一类新药将要完成临床前研究，还有20个以上的一类新药处于临床前研究阶段。 　　点评：山东医药产值实现六连冠，背后的支撑何在?企业的推动。那谁又在推动企业呢?人才和成果。山东省医药专家频频摘取省科技最高奖桂冠和科研成果屡次获得国家科技大奖，便能说明近年来人才和成果对医药产业的推动有多么强劲。 　　长期以来，鲁药“重大新药自主创新能力不强”屡屡为外界诟病。但新药大平台在山东的布局，却恰好是这一问题解决之道。获得的一类新药证书，一类新药临床研究批件无不说明了这一点。 　　—— 研发 —— 　　新药孵化能力走在全国前列 　　制药企业的技术开发中心是孵化新药的摇篮。 　　目前大平台产业化示范企业建成省级以上企业技术中心15家，其中国家级企业技术中心6家。齐鲁制药、鲁南制药、东阿集团、烟台绿叶等10余家企业设立了博士后流动站，齐鲁制药、鲁南制药建有国家工程实验室2个，在鲁南制药、烟台绿叶制药建有国家企业重点实验室。企业研发投入大幅增加，以企业为主体的自主创新能力进一步提高，新药孵化能力走在全国前列。如齐鲁制药有限公司近五年来共申请发明专利43项，承担和参与各级科技计划近50项，获得各级科技进步奖数十项，目前建立了包括136项课题的在研产品线，其中化学药物105项，生物技术药物15项，欧美注册药物16项。其中化药1类或生物制品1/2类：13项 化学1类雷诺嗪缓释片和卢比替康胶囊正在进行临床研究。绿叶制药公司共获得授权发明专利79项，含国际发明专利11项。目前在研新药项目40余个，其中化学2类“注射用石杉碱甲长效缓释微球”和“注射用罗替可丁长效缓释微球”均属国际首创，目前正在申请临床研究。 　　点评：众所周知，新药研发具有“高投入、高风险、高产出”的特点，动辄几亿、几十亿、上百亿元的投入，以及里面蕴含的高风险，可令任何一家药企望而却步。商人逐利而居，可依靠现有的仿制药生存 只有企业家才能从长计议，敢于真金白银地投入，从而换得事业的长久发展。 　　我们欣喜地看到，山东的制药企业在建研发中心，在投入上的踊跃积极，在新药孵化方面亦走到了全国前列。这实在是企业家们的长远眼光，必将换来企业发展的长久回报。 　　—— 产品 —— 　　大企业大品牌星光灿烂 　　按照翟鲁宁的介绍，一幅描绘山东大型药企成长规模的“群象图”跃然纸上。 　　2009年，山东省销售收入过亿元的企业达到86家，过10亿元的12家。其中10余家企业销售收入进入全国百强。科技重大专项重点培育的骨干医药企业发展较快。例如，大平台产业化示范企业：齐鲁制药集团的销售收入突破50亿元，在中国医院用药销售排行中列第4位 瑞阳制药有限公司销售收入达34.7亿元，拥有全国最大的单车间粉针和冻干粉针生产线，是全国最大的头孢类原料药生产基地之一 新华制药实现销售收入23.25亿元，出口创汇1.34亿美元，是亚洲最大的解热镇痛类药物生产与出口基地。富康制药2009年实现销售收入20亿元，实现利税2.5亿元。据不完全统计，山东省产值3000万元以上的国家基本药物和国内市场占有率第一的大品种64个，其中吡哌酸、阿司匹林等16个品种国内市场占有率第一，1个国际第一。 　　点评：这是一串产值过亿、过十亿元的医药大品种清单：菏泽步长制药的丹红注射液(销售额17亿元)、寿光富康制药的甲氧苄啶(TMP，13亿元)、东阿阿胶的阿胶系列产品(12亿元)、山东鲁维制药的维生素C(9亿元)、鲁南制药的单硝酸异山梨酯系列制剂(6.7亿元)，迪沙药业的格列吡嗪片(5亿元)，齐鲁制药的神经节苷脂钠盐(6亿元)。 　　山东不缺乏大企业，但像医药行业这种单品种就能实现数十亿产值的企业尚不多见。翟鲁宁厅长曾经对制约山东省迈向医药科技强省的主要问题有着清醒的认识，其中之一便是：“‘小、散、弱’的问题比较突出，企业个头小、企业数量不少但分散全省各地。”在国家已在山东布局建设新药大平台的有利背景下，相信这串清单会越来越长。 　　—— 基地 —— 　　医药企业“摇篮”扎堆发展 　　在山东，一批医药企业和成果已在“母胎”中蠢蠢欲动。“母胎”便是渐成规模的企业孵化基地。眼下，山东省已整合济南、烟台、潍坊医药产业园申报国家“重大新药创制专项第三批——创新药物孵化基地建设”课题，并顺利通过答辩。 　　济南高新区医药科技园是山东省第一家国家级科技企业孵化器，也是国家生物工程与新医药产业基地。现有在孵医药企业120余家，从业人员2万余人，目前已形成技术研发、产品生产、专业服务、教育培训等医药产业服务价值链条 潍坊高新区生物医药科技产业园已完成2亿元投资，设立了“院士工作站”、“博士后科研工作站”，2010年被科技部认定为国家高新技术创业服务中心,是“国家级生物医药专业孵化器”，目前入园孵化企业已经达到54家，孵化基地中建有规模以上创新药物企业研发中心15个，园区企业与全国47所高校建立了长期稳定的合作开发关系 烟台国际生物科技园区由烟台市高新区与绿叶制药集团共同建设，辖有山东绿叶制药有限公司、烟台荣昌制药有限公司、烟台同和医药科技有限公司等15家创新药物研发、生产企业。 　　点评：一方面，制药企业的特殊性决定了它对自然环境和智力环境的高要求。另一方面，各地市还要考虑创新资源的厚薄，主抓产业与生物医药的契合度。两者双向选择的解决便出现了济南、烟台、潍坊三地的医药产业园。 　　前面已经说过，山东省的医药企业个头小、企业数量不少但分散全省各地，这是影响本省医药产业做大做强的障碍所在。如何培养好的药企苗子，如何聚拢中小药企攒紧力量，医药产业园任重而道远。

以毒攻毒，充分利用自然界天然的复杂合成毒素，一直是世界医学界研制开发新药物的有效路径。为开发高效、负担得起的糖尿病或肥胖新药，欧盟第七研发框架计划(FP7)提供600万欧元资助，总研发投入940万欧元，由欧盟5个成员国法国(总协调)、西班牙、葡萄牙、比利时和丹麦，以及跨学科生物化学科研人员和联合制药工业组成了欧洲VENOMICS研发团队。从2011年11月开始，该团队致力于毒蛇毒素新药的研制开发，并取得了积极进展。　　研发团队首先在全球范围内成功优化筛选出“高效毒素”的200余种毒蛇，进行人工培育。采用最新开发的高精度质谱仪技术和其它先进技术，对203种最具活力的毒蛇毒液样本、复杂的生物化合物分子结构开展研究分析，成功分类出4000余种毒素“微蛋白”。根据毒性的峰值，将其应用于各类新药的开发。　　目前，该团队的大部分研发创新活动已转向糖尿病、肥胖症、心血管疾病、人体过敏和癌症等靶向药物开发，其中收集的各项研究数据已证实，毒蛇毒素对抑制和治疗糖尿病或肥胖具有明显疗效。新药物的发现和定性定量通常需要2-3年时间，尚需10年或15年时间进行临床试验、产品认证和商业开发，最终才能进入市场。