临床试验

3月25日，由南开大学药学院团队自主研发的化药1类新药CP0119片取得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，获准用于治疗结肠慢传输的临床试验。该项目是南开大学作为申报单位的第二项获得临床批件的新药项目，团队曾在2017年获批了南开大学首个新药临床批件。流行病学调查结果显示，我国结肠慢传输发病率达7.3%～20.39%，且近年来发病率呈逐年上升趋势，严重影响患者生活质量，损害患者身心健康，而且可能引发多种严重并发症。现有治疗方法主要分为基础治疗和药物治疗，基础治疗包括调整生活方式和认知治疗，经过4-8周的基础治疗无效可选用药物治疗。但目前现有的治疗手段与治疗效果存在局限性，可选用的治疗方法常常不能令人满意，结肠慢传输的治疗仍然具有挑战性。因此，研发一种高效低毒的治疗药物具有重要意义。CP0119靶向Transgelin治疗结肠慢传输性便秘的作用机制基于此，南开大学药学院院长领衔成立了CP0119创新药物研发团队，项目负责人为周红刚、孙涛和杨光教授。据项目负责人介绍，CP0119是一种新型小分子胶转蛋白（Transgelin）激动剂，Transgelin是钙调蛋白家族中的一种肌动蛋白结合蛋白，相对分子量为22 kDa，主要分布于平滑肌细胞中。同时，CP0119能够激动肠道平滑肌细胞上的Transgelin，促进G激动蛋白（G-actin）向F激动蛋白（F-actin）的聚集，增加肠平滑肌细胞中应力纤维束的形成，进而增强细胞收缩能力，促进肠道蠕动，最终达到改善结肠慢传输的效果。目前没有以Transgelin为靶点治疗便秘的同类药物上市，CP0119的成功开发属于全新靶点的化药1类创新药物。项目骨干艾笑羽副教授和谷小婷老师主要负责推动项目的临床前研究工作。该项目历时4年完成了原料药的中试放大、制剂开发、系统化药理和药代研究以及标准化临床前GLP安全性评价，充分证明了CP0119质量可控、安全有效。因此，CP0119的开发有望成为结肠慢传输患者的新治疗选择，具有较高的经济效益和社会效益。该项目成果还得到了天津医科大学总医院消化科王邦茂主任等临床专家的高度评价。CP0119项目的研发由南开大学药学院和药物化学生物学全国重点实验室（全重）的创新药物研发团队承担，也是与华润医药中国医药研究开发中心和天津国际生物医药联合研究院合作的重要成果，是践行产学研和全重共建单位之间合作的实例。在国家大力发展新质生产力和鼓励高校科研成果转化的大背景下，CP0119片临床试验的成功获批，不仅进一步助力南开大学创新药物研发能力，同时也对培养我校创新药学人才和助力健康中国建设具有重要意义。

p 　　国家食品药品监督管理总局9月9日发布关于药物临床试验机构和合同研究组织开展临床试验情况的公告(2015年 第172号) br/ /p p 　　2015年8月25日，国家食品药品监督管理总局发布《关于药物临床试验数据自查情况的公告》(2015年第169号)，有1094个品种提交了自查资料。国家食品药品监督管理总局将对所涉及到的药物临床试验机构(以下简称临床试验机构)和合同研究组织(CRO)进行核查。现将有关情况公告如下： /p p 　　一、承接人体生物等效性试验和Ⅰ期临床试验的临床试验机构82家(见附件1)，其中，7家临床试验机构承担生物等效性试验和Ⅰ期临床试验数量20项以上，分别是中南大学湘雅三医院(63项)、辽宁中医药大学附属第二医院(52项)、苏州大学附属第二医院(40项)、中国人民解放军第四军医大学第一附属医院(39项)、华中科技大学同济医学院附属同济医院(31项)、辽宁中医药大学附属医院(22项)、长春中医药大学附属医院(20项)。 /p p 　　二、承接Ⅱ、Ⅲ期药物临床试验的临床试验机构383家(见附件2)，其中，13家临床试验机构承担了60项以上，分别是四川大学华西医院(114项)、吉林大学第一医院(73项)、浙江大学医学院附属第一医院(70项)、北京协和医院(69项)、北京大学第一医院(68项)、北京大学人民医院(68项)、上海交通大学医学院附属瑞金医院(68项)、中国人民解放军第四军医大学第一附属医院(66项)、南京医科大学第一附属医院(66项)、华中科技大学同济医学院附属同济医院(65项)、华中科技大学同济医学院附属协和医院(65项)、中国人民解放军第二军医大学第二附属医院(61项)、天津中医药大学第一附属医院(61项)。 /p p 　　三、承接临床试验的CRO126家(见附件3)，其中，6家CRO承接临床试验数量20项以上，分别是广州博济新药临床研究中心(70项)、沈阳亿灵医药科技有限公司(46项)、安徽万邦医药科技有限公司(41项)、上海凯锐斯生物科技有限公司(28项)、北京万全阳光医学技术有限公司(27项)、杭州泰格医药科技股份有限公司(22项)。 /p p 　　四、国家食品药品监督管理总局对自查资料涉及的临床试验机构和CRO将进行临床试验数据核查，发现存在真实性问题的临床试验机构和CRO，按照2015年第117号公告的要求进行处理。国家食品药品监督管理总局并对其以前完成的全部药物临床试验数据进行追查。发现已批准生产或者进口品种药物临床试验存在弄虚作假的，吊销生产企业的药品批准文号，吊销药物临床试验机构的资格，追究直接责任人和有关人员的责任。 /p p 　　五、在国家食品药品监督管理总局核查前，临床试验机构或CRO应主动开展自查，发现存在不真实问题的，应主动将情况报告国家食品药品监督管理总局药品化妆品注册管理司，并督促申请人主动退回申请，国家食品药品监督管理总局公布退回的申请人和品种名单，不予核查及立案调查。 /p p 　　六、对申请人、临床试验机构、CRO有弄虚作假情形的，欢迎研究人员、医务人员通过12331电话或网络向国家食品药品监督管理总局行政事项受理服务和投诉举报中心举报。国家食品药品监督管理总局对举报有功人员予以奖励。 /p p 附件： /p p style=" line-height: 16px " img src=" /admincms/ueditor/dialogs/attachment/fileTypeImages/icon_rar.gif" / a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201509/ueattachment/ef856d1c-1f96-48de-a381-ffe5e6e78da3.rar" 承接人体生物等效性试验和Ⅰ期临床试验情况.rar /a /p p style=" line-height: 16px " img src=" /admincms/ueditor/dialogs/attachment/fileTypeImages/icon_rar.gif" / a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201509/ueattachment/47fda04e-2df8-4171-afd1-ca19764c22d5.rar" 承接Ⅱ、Ⅲ期临床试验情况.rar /a /p p style=" line-height: 16px " img src=" /admincms/ueditor/dialogs/attachment/fileTypeImages/icon_rar.gif" / a href=" http://img1.17img.cn/17img/files/201509/ueattachment/8185b92d-7d98-4124-bee9-e85efec44f8a.rar" CRO承接临床试验情况.rar /a /p p br/ /p

中国加快引进国际创新药物，去年仅与德国拜耳集团的拜耳先灵医药就启动了20项新药临床试验，使目前的进行的新药临床试验达到31个。这是拜耳医药保健中国总裁李希烈今天透露的最新数据。 　　李希烈在此间举行的专家座谈会上称，中国卫生部和国家食品药品监督管理局支持医疗机构参与国际性的药物临床试验，以使中国患者更快获得新创新药物以及疗法，从而提高治疗效果，改善生活质量。 　　据介绍，中国上海有机研究所于1996年就与拜耳医药签署了第一份药物化学合作研究协议，去年拜耳医药又在北京成立了全球研发中心——拜耳先灵医药中国创新中心和在清华大学联合研究中心 由双方科学家共同合作进行针对肿瘤、女性健康、心脏病、糖尿病等领域药物研发。 　　专家指出，该中心可充分整合科研人员网络，扩大中国患者参与早期临床试验，推动加速新药在中国的审批流程，满足监管部门和医疗机构的需求。 　　据知，2009年中国已批准拜耳先灵医药的三种新产品进入临床使用。该公司去年在华业务以28%升幅增长，全年销售额达到5.3亿欧元，成为在华前三大外资医药公司之一。

来自2022年的研究报告，新药从发现、研发、临床试验再到上市，呈现漏斗状的发展趋势。而最终能够顺利成功获批上市的药物，从整个流程来看不到10%。通过数据进行深入分析，可以看到临床前测试及临床试验研究评估是筛除失败的候选药物的关键环节，而且在临床试验阶段表现更为显著。因此充分把握这两个关键环节的技术细节，包括优化前期药物筛选方案，以及通过有效的生物标志物检测技术把控临床试验入组标准和疗效评估方案，将有助于提高新药临床试验的成功率。 （图片来自：doi: 10.1016/j.apsb.2022.02.002） ///// 临床前药效评价是药物研发过程中的关键环节，主要目的是通过细胞实验和动物模型等方法评估候选药物的生物学活性和安全性。临床前药效评价，常用的技术设计思路包括基于细胞反应分析的药物安全性评价以及药效分析中的细胞学实验。此类评价通过监测药物对不同细胞类型的影响，能够初步筛选出具有潜在毒性的化合物，从而避免在后续动物实验中浪费资源。该技术的主要价值在于其高效性和可重复性，使研究人员能够快速获取候选药物的安全性数据。此外，药效分析中的细胞学实验也是一种常见的临床前药效评价方法。此类实验通过观察药物对细胞增殖、分化、凋亡等生物学过程的影响，能够为药物的机制研究提供重要线索。 在临床试验阶段，药效评价的研究设计变得更加复杂和多样化，主要目的是在人体内验证药物的有效性和安全性。临床试验药效评价的技术和方法在实践中不断发展。药物代谢动力学（ADME）检测是一种通过分析药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，评估药物行为的重要技术。此技术能够帮助研究人员了解药物在人体内的动态变化，从而优化药物剂量和给药方案，提高治疗效果并减少不良反应。微小残留病灶检测（MRD）是另一种在临床试验中广泛应用的技术，主要用于评估治疗后残留的癌细胞数量。该技术的高灵敏度使其能够检测到极少量的残留病灶，为治疗效果的评估和患者的长期预后提供重要参考。同时利用生物标志物检测技术也能够更加精确地为病人入组研究以及疗效评估提供价值。 丹纳赫生命科学重视市场需求，基于这一现状于2024年5月24日举办了上海-广州两地联动临床前与临床试验药效评价现场培训交流会。活动在丹纳赫中国生命科学研究院位于上海和广州的应用研发中心同步联动举行，通过实时网络连线互动，来自两地的医药研究专家齐聚一堂，共同探讨药效评价的最新技术与应用。通过一天的理论介绍及实践操作，结合专家的讲解和互动讨论，学员们深入了解了临床前和临床试验药效评价的技术设计思路、主要技术及其应用价值。 丹纳赫中国生命科学研究院 上海应用研发中心 丹纳赫中国生命科学研究院 广州应用研发中心 此次培训我们邀请了多位行业专家担任讲师，他们在各自的领域都有着深厚的理论知识和丰富的实践经验。 药效整体解决方案助力成功的药物研发 欧陆生物 钟孟麟博士 来自Eurofins Discovery欧陆生物的亚太科学项目负责人钟孟麟博士首先介绍了药效评价解决方案在药物研发中的应用，涵盖了从药物靶点识别到临床前优化的全过程。钟老师强调了药效评价在加速药物研发中的关键作用，他详细讲解了药物筛选、靶点验证、候选药物的优化和毒性评估等多个环节，特别是如何通过高通量筛选和计算机模拟技术提高药物发现的效率。此外，他还分享了欧陆生物在药效评价领域的最新研究成果和成功案例，展示了先进技术在新药研发实际应用中的巨大潜力。 药效分析中的细胞学实验 贝克曼库尔特生命科学 贺姮 来自贝克曼库尔特生命科学的流式技术专家贺姮分享了药效分析中的流式细胞术实践经验。她详细介绍了流式细胞术在细胞增殖、细胞毒性、细胞凋亡和细胞迁移等多种细胞学实验中的检测方法，并通过具体的细胞治疗案例，包括标志物检测、MRD检测等展示了这些方法在药效评价中的应用。她强调了实验设计的重要性，包括选择合适的细胞标志物、优化实验条件和标准化操作流程等。贺姮还分享了她在细胞学实验中遇到的挑战和解决方案，为在场的学员提供了实用的指导建议。 基于细胞效应分析的药物安全性评价 美谷分子仪器 朱晖 美谷分子仪器的应用科学家朱晖探讨了基于细胞反应分析的药物安全性评价。朱晖详细讲解了细胞反应分析的基本原理和技术优势，并通过实际案例展示了利用酶标仪和FLIPR在药物筛选和安全性评价中的应用。他强调了细胞反应分析在早期药物研发中的重要性，能够快速筛选出具有潜在毒性的化合物，从而提高研发效率并降低成本。他还介绍了最新的技术进展，比如通过高内涵成像技术结合类器官技术，构建高通量药物筛选平台，展示了前沿的技术视野。临床试验中的药物代谢动力学(ADME)检测 SCIEX中国 雷敏 SCIEX中国药物领域的应用工程师雷敏详细介绍了临床试验中的药物代谢动力学（ADME）检测。雷敏阐述了ADME检测在药物研发中的重要性，通过分析药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，帮助研究人员了解药物的药代动力学特性。她介绍了在ADME检测中使用到的液相色谱-质谱联用技术（LC-MS/MS），并分享了SCIEX在ADME检测领域的最新研究成果和应用案例。 微小残留病灶检测(MRD)对临床试验的关键价值 IDT 王艳霞（线上讲课） 对于分子生物学相关的应用，来自IDT的应用科学家王艳霞分享了微小残留病灶（MRD）在临床试验中的检测价值。王艳霞详细介绍了MRD检测的原理和方法，包括流式细胞术、基于PCR的分子检测技术以及NGS测序技术。她通过具体的研究案例，展示了MRD检测在评估治疗效果和预测患者预后方面的应用，同时探讨了MRD检测在不同癌症类型中的应用前景，并分享了最新的研究进展和技术创新。最后，她展示了通过NGS技术检测MRD的技术路线，为学员提供了深入的技术指导和研究思路。 临床试验研究中的多色免疫荧光生物标记物检测 Abcam 苏倩博士 最后，来自Abcam的大客户经理苏倩博士讨论了多免疫荧光技术在临床试验中的应用，并通过实际案例展示了该技术在药效评价中的特点。她对比了临床前研究和临床试验评价对于新药研发和上市的影响，强调了临床试验评价在新药获批的关键价值，从而提出检测生物标志物的重要性。随后她具体介绍了多色免疫荧光检测中抗体的选择对于实验灵敏度和特异性的重要影响，并通过实际案例分享了如何利用Abcam网站提供的信息，选择合适的抗体进行多色免疫荧光检测，为现场的学员提供了多色免疫荧光实验方面的宝贵技术指导。 活动当天，丹纳赫生命科学为学员们提供了良好的学习环境和丰富的学习资源。无论是在上海还是广州的培训现场，我们都配备了先进的实验设备和专业的技术支持团队，确保每位学员都能在实践中掌握所学知识。通过理论结合现场实操的方式，让学员们进一步深入接触和了解当下在药效评估方面的先进技术。 现场实操演示讲解 基于徕卡显微系统的Cell DIVE超多标组织 成像分析系统讲解多色免疫荧光技术 药筛过程中用到的活细胞成像技术及类器官成像展示 通过此次培训，学员们不仅学到了前沿的药效评价技术，还通过与专家和同行的交流，拓展了视野，启发了新的研究思路。未来，丹纳赫生命科学还将继续举办类似的培训交流活动，致力于推动科学研究的进步和创新，加速科研工作者的发现步伐。药效评价作为药物研发的重要环节，其技术和方法不断发展，为新药的发现和临床应用提供了坚实的科学基础。随着技术的不断进步和应用的不断深入，药效评价将在提升药物研发效率、降低研发成本和提高药物安全性方面发挥越来越重要的作用。我们期待更多的研究人员能够参与到这项工作中，共同推动医药科学的发展与进步。 徕卡显微咨询电话：400-630-7761 关于徕卡显微系统 徕卡显微系统的历史最早可追溯到19世纪，作为德国著名的光学制造企业，徕卡显微成像系统拥有170余年显微镜生产历史，逐步发展成为显微成像系统行业的领先的厂商之一。徕卡显微成像系统一贯注重产品研发和最新技术应用，并保证产品质量一直走在显微镜制造行业的前列。 徕卡显微系统始终与科学界保持密切联系，不断推出为客户度身定制的显微解决方案。徕卡显微成像系统主要分为三个业务部门：生命科学与研究显微、工业显微与手术显微部门。徕卡在欧洲、亚洲与北美有7大产品研发中心与6大生产基地，在二十多个国家设有销售及服务分支机构，总部位于德国维兹拉(Wetzlar)。

总局关于发布药物临床试验的生物统计学指导原则的通告(2016年第93号)　　为加强对药物临床试验生物统计工作的指导和规范，国家食品药品监督管理总局组织制定了《药物临床试验的生物统计学指导原则》，现予发布，自本通告发布之日起执行。原国家食品药品监督管理局《关于发布化学药物稳定性研究等16个技术指导原则的通知》(国食药监注〔2005〕106号)中发布的《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》废止。　　特此通告。　　附件：药物临床试验的生物统计学指导原则.docx　　食品药品监管总局　　2016年6月1日

记者日前从国务院联防联控机制科研攻关组获悉，我国已有自主研发的新冠药物完成Ⅲ期临床试验，正申请附条件上市。另有多个药物在国内外开展Ⅲ期临床试验，当前显示出积极疗效。　　从恢复期患者血液分离得到的几百个抗体中，筛选出2株活性高、互补性强的抗体——清华大学、深圳市第三人民医院和腾盛博药团队研发的新冠病毒抗体组合药物BRII-196/BRII-198，近期已完成国外Ⅲ期临床试验，并经有关部门紧急调用，在国内为800多例感染者提供了临床救治。　　清华大学医学院教授张林琦介绍，国外Ⅲ期临床试验数据显示，该抗体组合药物可降低78%的重症和死亡率，且对新冠病毒变异株依然保持活性。该药物10月已向国家药监局滚动提交附条件上市申请，同时向美国药监局提交紧急使用授权申请。　　由中国科学院微生物研究所与上海君实生物联合开发的中和抗体JS016，也已在11月完成国际多中心Ⅱ期临床试验，目前数据显示取得了积极疗效。　　“我们与国际药企合作，截至目前JS016已在全球15个国家获得紧急使用授权，在全球分配药物超过50万剂。”中科院微生物研究所研究员严景华介绍，有关部门已征调3000剂JS016，用于新冠肺炎临床病人同情用药，目前该药物正在积极推进Ⅲ期临床试验。　　另据介绍，苏州开拓药业的新一代雄激素受体拮抗剂普克鲁胺、河南师范大学的阿兹夫定正在国内外开展Ⅲ期临床试验，北京大学和北京丹序的中和抗体BGB-DXP-604以及中科院上海药物研究所的FB2001、VV116也都在研发过程中。　　国务院联防联控机制科研攻关组有关负责人介绍，目前新冠药物研发主要围绕阻断病毒进入细胞、抑制病毒复制、调节人体免疫系统3条技术路线开展，我国在这些技术路线上均有部署。　　由科技部、国家卫生健康委、工业和信息化部、国家发展改革委、国家药监局、国家中医药局等部门组成的国务院联防联控机制科研攻关组药物研发专班，自2020年2月16日设立以来，组织全国优势专家团队，全力推进有效药物和治疗技术研发工作。

p style=" text-align: center " img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201712/insimg/609fe7d5-d448-4711-8cdf-a5808f869398.jpg" title=" 001.jpg" / /p p 　　12月7日，CRISPR Therapeutics 宣布提交了CTX001 的CTA临床试验申请。CTX001是由CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals联合开发的一种基于CRISPR的基因编辑疗法，用于治疗严重的β地中海贫血和镰刀型细胞贫血。此次CTA临床试验申请一旦通过，将成为首个进入临床试验阶段的商业化CRISPR基因编辑疗法。 /p p 　　CTX001通过对病人自体造血干细胞的基因改造和回输，使病人红细胞高表达胎儿血红蛋白HbF，提高病人红细胞供氧量，达到治疗目的。HbF是一种可以携带大量氧的血红蛋白，通常在出生时表达，成年后被置换为成人血红蛋白。而如果患者成人血红蛋白出现问题，就有可能出现β-地中海贫血、镰刀型细胞贫血等严重疾病。而通过HbF的高表达，则可以代替成人血红蛋白，为机体供氧。 /p p 　　CTX001在欧洲的临床试验预计2018年开始，用于评估CTX001对成年β地贫患者的治疗效果和安全性。同时CRISPR Therapeutics计划于2018年向美国FDA提出NDA新药应用申请，将CTX001用于镰刀型细胞贫血的临床试验。 /p p br/ /p

p & nbsp & nbsp 记者14日从在京召开的全国食品药品监督管理暨党风廉政建设工作会议上了解到，2015年全年完成 a href=" http://www.instrument.com.cn/application/industry-S22.html" target=" _self" title=" " style=" color: rgb(255, 0, 0) text-decoration: underline " span style=" color: rgb(255, 0, 0) " strong 药品 /strong /span /a 审评9394件，比上年增加90%，解决注册积压初见成效。 /p p 　　国家食品药品监督管理总局局长毕井泉在会上介绍，为提升中国药品质量和疗效，2015年，食品药品监管总局提出了提高仿制药审批标准、优化临床试验申请等10项政策。并加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，按“特别审评程序”批准了具有自主知识产权的全球新药脊髓灰质炎灭活疫苗、世界首个手足口病预防肠道病毒71型灭活疫苗生产上市，完成了我国自主研发的重组埃博拉疫苗的临床试验申请审批、醋酸阿比特龙片等肿瘤用药的上市审评。 /p p 　　“同时，我们也在整肃临床试验数据造假‘潜规则’，着力净化药品研发生态环境，确保百姓在用得起药的基础上用得放心。”毕井泉说。2015年7月，国家启动药物临床试验数据自查核查工作，对待批生产的1622个药物临床试验项目数据真实性、规范性进行核查，并分3批派出20个检查组开展现场核查。截至2016年1月12日，撤回和不通过合计1151个，占自查核查总数的80%，其中企业主动撤回占到77%，剩余待核查项目273个。 /p p 　　毕井泉指出，当前，药品行业面临着生产原材料、劳动力成本、研发费用等上升，招标竞价压力加大，企业利润空间压缩等问题，个别企业掺杂使假、制假售假、擅自改变工艺、非法交易等问题时有发生，监管队伍不强、技术水平不高、主观能动性不够等依然是药品监管工作面临的严峻挑战。必须在安全质量标准、企业生产经营行为规范、药品医疗器械研发技术指导原则、法规规章制度、监管信息化、检验检测体系、职业化检查员队伍等方面加强建设，重点加大监督检查、产品抽检和案件查处力度，切实保障人民群众的生命健康安全。 /p p 　　“强大的监管才能造就强大的产业。”毕井泉说，我们要以有效的监管制度创新服务于产业的发展创新，使制药大国迈向制药强国的目标逐步实现。 /p p 　　据悉，2016年，食品药品监管总局将加快推进仿制药质量疗效一致性评价，促进制药工业提升高科技产品的含金量 加快推进药品上市许可持有人试点，有效调动研发人员的积极性并减少药品生产的低层次重复建设 建立以临床疗效为导向的审评制度，确保上市药品发挥名副其实的疗效 推进医疗器械分类改革，鼓励医疗器械创新研发。 /p p br/ /p

p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 4月11日，工作人员在国药集团中国生物新冠疫苗生产基地质量检定部门对新型冠状病毒灭活疫苗样品进行杂质检测。新华社记者 张玉薇 摄 /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202004/uepic/39b89ddf-91f0-459d-b1b4-463125e7d467.jpg" title=" 8791c533b130e707f7c70248916e0cb8.jpg" alt=" 8791c533b130e707f7c70248916e0cb8.jpg" / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 记者4月14日从国务院联防联控机制科研攻关组获悉，我国两款新冠病毒灭活疫苗获得国家药品监督管理局许可启动一二期合并的临床试验，成为最先获得临床研究批件的采用“灭活”技术路线的新冠病毒疫苗。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 此前，军事科学院军事医学研究院腺病毒载体疫苗已获批开展临床试验。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 这意味着我国疫苗研发处于何种进度？不同疫苗又各有什么特点？ /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " 效果需继续评估 灭活疫苗工艺更成熟 /span /strong /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 此次获批进入临床试验的两款新冠病毒灭活疫苗，分别由国药集团中国生物武汉生物制品研究所、北京科兴中维生物技术有限公司各自联合有关科研机构开发。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 据了解，两家单位均在1月紧急开展研制工作，于2月底、3月初完成首批疫苗制备并全面进入动物安全性和有效性评价程序。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 通常而言，启动一期临床试验之前需完成动物实验，证实可将病毒蛋白送入免疫系统的关键部位，使免疫系统能识别病毒。该过程可通过使用灭活或减活的病毒、重组或提取病毒蛋白等方式实现。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 国药集团有关负责人表示，此次获批进入临床试验的灭活疫苗，是通过物理或者化学等方法杀死病毒，但仍保留了病毒引起人体免疫应答活性的一种疫苗。这种技术路线的疫苗有着长期研究基础，具有生产工艺成熟、质量标准可控、保护范围广等特点，在预防甲肝、流感、手足口病、脊髓灰质炎等传染病中均已有广泛应用。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 根据国家相关法律法规，相关企业已为紧急使用做好准备。以国药集团中国生物为例，其申报新冠病毒疫苗临床试验批次产量超过5万剂，量产后每批次产量超过300万剂，年产能1亿剂以上，具备大规模灭活疫苗生产能力。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 不过，临床试验分为一期、二期、三期，样本量不断扩大，疫苗的安全性和有效性需经过持续验证、依次“过关”。根据世界卫生组织之前发布的消息，这个时间通常需要一年以上。 /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202004/uepic/418226e1-9cf3-4415-8550-79d237fceddd.jpg" title=" 222222.jpg" alt=" 222222.jpg" / /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 4月10日，工作人员在国药集团中国生物新冠疫苗生产基地尚未投产的新型冠状病毒灭活疫苗生产车间内测试照度。新华社记者 张玉薇 摄 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 10亿元资金、“战时节奏” 疫苗研发高速开跑 /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 在应急情况下，疫苗研发进入“战时节奏”。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 据了解，国药集团中国生物1月19日即成立了由科技部“863”计划疫苗项目首席科学家杨晓明挂帅的科研攻关领导小组，迅速安排了10亿元研发资金，布局3个研究院所，在两条技术路线上开发新冠病毒疫苗。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 其中，灭活疫苗由国药集团中国生物武汉生物制品研究所与中国科学院武汉病毒所在武汉研发、国药集团中国生物北京生物制品研究所与中国疾病预防控制中心病毒病预防控制所在北京研发。基因工程疫苗则由中国生物技术研究院牵头推进。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 国药集团有关负责人介绍，科研人员先后完成疫苗株筛选、毒种库建立、抗体制备及鉴定、检测方法建立、生产工艺研究、配伍及配方筛选等一系列新冠病毒疫苗的生产和质控关键技术，迅速开展并完成动物体内有效性及安全性评价等工作。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 与此同时，科兴中维的科研团队凭借SARS疫苗研制的相关经验，在浙江省疾控中心、中国医学科学院实验动物研究所、中国疾控中心、中科院生物物理研究所、军事科学院军事医学研究院微生物流行病研究所等单位的合作与大力支持下，新冠病毒疫苗的研发也不断提速。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 科兴中维有关负责人表示，公司已将疫苗研制目标调整为应对全球疫情。现有研究数据显示，疫苗对国内外不同新冠病毒毒株均有较好的交叉中和反应，为疫苗在全球范围内的使用提供了数据支持。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 疫情紧急，国家药监局也做好应急审评审批的准备，组织专家团队早期介入、同步跟进研发进程，在标准不降低、程序不减少、保证疫苗安全有效的前提下，加快审批流程。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong span style=" text-indent: 2em " 5条技术路线并举 陆续进入临床试验 /span /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 疫苗对疫情防控至关重要，对安全性的要求也是第一位的。疫情发生以来，国务院联防联控机制科研攻关组专门设立疫苗研发专班，按照灭活疫苗、重组蛋白疫苗、腺病毒载体疫苗、减毒流感病毒载体活疫苗、核酸疫苗5条技术路线共布局12项研发任务，以确保新冠病毒疫苗研发的总体成功率。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 此前，军事科学院军事医学研究院腺病毒载体疫苗已获批开展临床试验。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 在3月中旬的国务院联防联控机制新闻发布会上，中国工程院院士王军志曾介绍，我国新冠病毒疫苗研发进展总体上处于国际先进行列，大部分研发团队4月份有望完成临床前研究，并逐步启动临床试验。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 王军志表示，在不降低标准、保证安全有效的前提下，我国科学家正争分夺秒加快疫苗研发。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " br/ /p p br/ /p

p 　　与CT、核磁共振并称为医学影像“三大件”的PET设备研制又有新进展。记者近日在华中科技大学采访时了解到，由该校光电国家研究中心研究员谢庆国带领团队研发的首款国产全数字PET已进入临床试验收官阶段，进入临床后将打破国外垄断。 /p p 　　PET是正电子发射断层成像的简称，在肿瘤等重大疾病早期诊断、分期等方面独具优势。这一领域的高端医疗设备一直被国外垄断，让国内患者更好、更便捷地获取高质量医疗影像服务，是谢庆国团队长期以来的攻关目标。 /p p 　　据了解，PET主要用于肿瘤、心脑血管疾病等病理诊断，也可用于相关疾病筛查体检。目前临床全数字PET已针对影像医学诊断时的安全性和有效性，在广州中山大学附属第一医院和附属肿瘤医院进行临床验证。 /p p 　　谢庆国带领团队研发的全数字PET，使用具有自主知识产权的数字PET技术，以“全数字”和“精确采样”为特点，比传统设备能更早、更精准地发现包括肿瘤在内的各种病灶，被称作“癌症预警机”，在癌症、老年痴呆症、帕金森综合征等疑难杂症早期检测领域，具有广泛应用前景。 /p p 　　“数字PET进入临床后，将帮助更多患者解决难题。”谢庆国介绍，华中科技大学数字PET解决了传统PET发展40余年来一直存在的“超高速闪烁信号数字化”难题，实现普及化发展后将大大降低民众获取其服务的门槛。 br/ /p p br/ /p

p 　　近日，一年一度的北美临床肿瘤(ASCO)年会正式开幕，美国FDA局长Scott Gottlieb在此次会议上透露，为了打破抗癌新药审评监管中的障碍，加速抗癌药品的上市速度，FDA将采用药品临床试验数据“实时审评制”，及时告知申请者是否被批准上市或被淘汰出局。 /p p 　　据Scott Gottlieb介绍，“实时审评制”的具体流程是根据药企提交的抗癌新药制作一份共享申请表格，允许FDA审评人员将其评论随时添加到提交的申请文件上，确保了及时沟通交流和分享信息。 /p p 　　Scott Gottlieb表示，在提交申请表和被批准之前，预先和实时审议临床试验数据，一方面是检查审评药企提供的验证数据是否完整和齐备 另一方面，可改变既往对抗癌药审评流程的中规中矩，也有助于药企解决试验药品的质量问题。 /p p 　　目前，“实时审评制”已在上市肿瘤药扩大适应症申请中试点应用，如若试点成功，下一步，FDA或将会把此审评方法和流程扩展到所有癌症新药上市申请程序中去。 /p p 　　除了抗癌药品，FDA对于审批基因治疗和细胞治疗的产品，也有意采用同样的简化规范和审查流程。 /p p 　　在日前华盛顿举行的再生医学年会上，Scott Gottlieb表示，FDA正在进行细胞和基因治疗的新型临床试验设计的应用科学研究，并努力通过使用所有的监管途径制定药物加快开发计划。这包括使用“突破性疗法”认定，以及再生医学先进疗法认定，也称为RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)认定。 /p p 　　Scott Gottlieb透露，FDA将很快发布一套指导文件草案，阐明基因疗法产品的制造和临床开发框架，新的指导意见将集中在与产品有关的问题上，这也将为其他领域的临床开发提供建议。 /p p 　　麻省理工学院发表的一篇论文基于2017年的930种在研产品线预测，到2022年底，将有约40种基因疗法产品获得FDA批准。麻省理工学院还预测，这些批准的基因疗法中45%都将用于治疗癌症。 /p

p 　　美国一家基因编辑公司近日宣布，将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。 /p p 　　据悉，在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。 /p p 　　这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示，该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”。 /p p 　　声明说，美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请，允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201812/uepic/e94cb813-7f47-4eef-875a-4c00c2d3ed56.jpg" title=" 2.jpg" alt=" 2.jpg" / /p p 　　利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变，是儿童先天性失明的最常见原因，全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中，10型是最常见的类型，占该遗传病患者总数的20%至30%。目前，利伯先天性黑朦尚无有效疗法。 /p p 　　按计划，此项临床试验将招募10至20名患者，检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。 /p

同济大学附属东方医院再生医学研究所何志颖研究员表示：项目研究从2018年开始，2021年4月Pre-IND，2024年1月18日IND获批！历时6年艰辛。这是东方医院首个干细胞成药临床试验项目，希望能造福于心衰患者！据报道1月18日，天士力公告其一款创新干细胞药物获得国家药监局批准进入临床试验，主治慢性心力衰竭。公告称，公司收到国家药监局核准签发关于人脐带间充质干细胞注射液（B2278注射液）项目的《药物临床试验批准通知书》，同意开展伴冠状动脉旁路移植术指征的慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭的临床试验。人脐带间充质干细胞注射液（B2278注射液）由上海市东方医院（同济大学附属东方医院）研发，2022年8月天士力与东方医院签署《技术转让（合作）合同》受让相关技术及成果，并在全球范围内，优先在中国开展药品注册申报及后续临床试验开发。临床前研究证明，B2278注射液可通过旁分泌作用调控心肌组织微环境，对于缺血性心肌病中的心肌细胞组织损伤有明显抑制作用，增加动物心功能，促进血管再生，减少心肌凋亡。心力衰竭是由于心脏结构和/或功能异常导致心室充盈和/或射血能力受损的一组临床综合征，是大部分心血管疾病发展的最终阶段，随着年龄增长，心衰患病率和发病率均明显增加。目前对于心力衰竭的治疗主要包括药物治疗、血运重建、细胞和基因治疗，其中冠状动脉旁路移植术（CABG）是常用的血运重建治疗方式，《2022年中国心血管外科手术和体外循环数据白皮书》显示，2022年CABG占心外科手术总量21.1%。上述治疗手段可以在一定程度上延缓心力衰竭的进展，但不能使死亡心肌再生。伴随CABG手术的心肌局部注射干细胞有望通过刺激心脏细胞的增殖和分化、抑制心肌细胞损伤及免疫调节等作用，修复心肌细胞使心肌收缩增强从而对心力衰竭发挥治疗作用。目前国际上获批的干细胞品种已达十余种，但是尚无治疗心衰的干细胞产品上市。

p style=" text-align: justify line-height: 1.75em text-indent: 2em " 备受关注的新冠病毒肺炎潜在药物瑞德西韦（Remdesivir）的第一份临床研究报告，于4月10日在线发表于由美国麻省医学协会所出版的世界顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.75em text-indent: 2em " strong /strong /p p style=" text-align: center" img style=" max-width: 100% max-height: 100% width: 600px height: 145px " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202004/uepic/a9f463ee-605f-4e07-87d9-3a7e72c227e5.jpg" title=" 截屏2020-04-13下午1.08.00.png" alt=" 截屏2020-04-13下午1.08.00.png" width=" 600" height=" 145" border=" 0" vspace=" 0" / /p p style=" text-align: justify line-height: 1.75em text-indent: 2em " strong /strong 该报告的结果显示，68%的患者在用药后症状出现改善，13%的患者结束疗程后死亡。但论文本身也指出，此次同情治疗实验并没有采集病毒载量数据来证实瑞德西韦的抗病毒效果。中方专家点评，该研究是单用药组研究，同时存在研究局限，对结果应谨慎乐观。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.75em text-indent: 2em " span style=" text-indent: 2em " 具体来看，该研究报告样本共61名重症患者，均接受了至少1剂瑞德西韦。其中53人获得完整分析数据（另外8人中，7人没有获取后续治疗数据，另有1人给药错误），分别来自美国（22例）、欧洲、加拿大（22例）以及日本（9例）。在接受治疗前，34名（64%）患者需要有创通气，其中30名（57%）需要机械通气，4名（8%）需要体外膜氧合（ECMO）支持。按照治疗计划，这53名重症患者将接受为期10天的瑞德西韦治疗，随后是18天的随访期。结果这53名重症患者中，有36人（68%）症状减缓，使用呼吸机的30名患者中有17名实现拔管，最终有25人出院；有8人症状恶化，其中7人（13%）死亡；其余人症状未发生改变，其中1人至今仍需ECMO存活。 /span /p p style=" text-align: center" img style=" max-width:100% max-height:100% " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202004/uepic/ae415c62-a651-4bb4-b0c1-8b47132e170c.jpg" title=" 截屏2020-04-13下午1.08.56.png" alt=" 截屏2020-04-13下午1.08.56.png" / /p p style=" text-align: center text-indent: 2em line-height: 1.75em " 36人症状减缓 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " span style=" color: rgb(0, 112, 192) " 在安全性方面，总计32名患者（60%）出现副作用，最常见的是肝脏酶指标升高、腹泻、皮疹、肾功能障碍和高血压。总计12名（23%）患者出现严重副作用，其中包括多器官多器官功能障碍综合征、败血性休克、急性肾脏损伤和高血压。 /span 论文作者认为，此前，在中国进行的一系列研究中，重症COVID-19患者的死亡率在17-78%之间。与这些数字相比，13%的死亡率值得关注。世卫组织于3月1日发布的疫情报告指出，截至当时数据，新冠肺炎重症患者的病死率高达50%。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 然而4月6日《柳叶刀》一篇论文也指出，新冠肺炎疫情前期、中期、后期所得的病死率可能会不一样，前期病死率相对较高。同时，《新英格兰医学杂志》论文作者也指出这一研究中的一些不足，由于这一同情用药项目没有采集病毒负荷的数据，因此无法比较瑞德西韦治疗的疗效与基线病毒负荷和病毒抑制之间的关系。而且这项没有对照组的研究的患者数目不算多，随访时间也比较短。一款原创新药从研发到上市，可能要经历十多年的时间。一些重症患者等不及药物通过长期试验后获批上市，他们在尝试多种现有药物无效后，希望使用可能对他们有效的在研新药。“同情用药”正是在这样的情况下“适时而生”。2019年8月新修订的《中华人民共和国药品管理法》第二十三条规定：“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。” /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 今年2月5日，中日友好医院王辰、曹彬团队在武汉市金银潭医院进开展瑞德西韦随机双盲试验，计划于4月27日结束，该测试主要评价药物的有效性和安全性。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.75em " 4月4日吉利德科学董事长兼首席执行官丹尼尔· 奥戴发表公开信，吉利德利用原有的药物活性成分库存，显著增加了瑞德西韦的可供应量，吉利德现有的供应量共计为150万剂瑞德西韦。这150万剂药品可用于临床试验、同情用药以及扩大可及方案，并将捐赠用于未来可能获得监管批准后的广泛使用。 span style=" text-indent: 2em " 并透露瑞德西韦在全球有7项临床研究同步进行，最早启动的中国临床试验因为入组病例不足受阻，下一个预计发布的重症患者研究结果在本月下旬。新冠肺炎特效药“候选人”瑞德西韦（remdesivir），虽然还未获批上市，但已经在“同情用药”的原则下，于各国展开临床治疗。 /span /p

p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201901/uepic/b383d269-1964-4e37-ac77-666bbbc6c86a.jpg" title=" 1.jpg" alt=" 1.jpg" width=" 430" height=" 244" style=" width: 430px height: 244px " / /p p style=" text-indent: 2em " 用于检测多种癌症的呼吸测试正在进行临床试验。开发者们认为，这项新技术有望大大降低癌症诊断的成本。(图片来源：yahoo) /p p style=" text-indent: 2em " strong style=" color: rgb(0, 112, 192) text-align: center " “呼口气”就能检测癌症? /strong /p p 　　听起来如此“炫酷”的技术正在英国进行关键的临床试验。 /p p 　　慈善机构Cancer Research UK联合一家名为Owlstone Medical的公司希望通过该试验调查，“呼吸测癌”技术——Breath Biopsy& reg 用于检测多种癌症的可行性。 /p p 　　具体来说，试验将收集来自1500人的呼吸样本，从疑似食道癌和胃癌患者开始，然后在未来几个月扩大到前列腺癌、肾癌、膀胱癌、肝癌和胰腺癌患者中。此外，健康的人也将被纳入该试验。 /p p 　　在剑桥的Addenbrooke医院，参与者将被要求对着面罩呼吸10分钟，以便收集样本。之后，样本会被送往实验室进行分析。患者可以在几天内得到结果。 /p p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " strong 01“呼吸测癌”测什么 /strong /span /p p 　　事实上，“呼吸测癌”并不是一种新概念，其背后的科学原理也不新鲜。这种技术检测的主要是一类被称为“挥发性有机化合物”(volatile organic compounds，VOCs)的分子，如醛和酮。 /p p 　　当人体细胞进行生化反应时，VOCs这类分子会被释放出来。然而，如果人患了癌症或其它疾病，细胞的代谢模式会发生改变，进而释放不同模式和(或)数量的VOCs。 /p p 　　因安全无创、简单便捷、接受度高等特点，呼吸检测一直是疾病诊断领域研究的热点。先前，科学家们已经发表过一些针对胃癌、肺癌、前列腺癌、食道癌、结肠癌的呼吸测试技术。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201901/uepic/f95c324a-e1f2-4862-9b3d-f89ff8df92e0.jpg" title=" 2.png" alt=" 2.png" / /p p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(127, 127, 127) " 部分“呼吸测癌”相关的论文 /span /p p 　　举例来说，去年5月，同样是来自英国的科学家在JAMA Oncology杂志上报道了一种能够成功检测出食道癌和胃癌的呼吸测试。在一个包含335名患者的多中心临床试验中，这一无创的呼吸测试能够以85%的准确率从良性疾病中鉴定出癌症。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201901/uepic/346fc858-e145-4ee3-a0f8-21b55f7c5343.jpg" title=" 3.jpg" alt=" 3.jpg" / /p p 　　 span style=" color: rgb(127, 127, 127) " Hanna教授团队也将进行更大规模的临床试验以验证现有的结果，并看看该测试能否诊断其它类型的癌症，如胰腺癌。(Credit: Imperial College London) /span /p p 　　领导这一研究的 George Hanna教授说：“胃癌和食道癌大多数是在晚期才被诊断出来，而此时想要治愈是不可能的。因此，癌症的早期诊断是一种刚需，能够给患者带来更多的治疗选择，挽救更多的生命。” /p p style=" text-align: center " strong span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 02 彻底改变癌症检测 /span /strong /p p 　　Billy Boyle在剑桥大学的TED演讲： strong a href=" https://v.qq.com/x/page/u08230obphv.html" target=" _blank" 一个简单的呼吸测试能诊断疾病吗? /a /strong /p p 　　与针对一种或少数癌症的呼吸测试技术不同，Owlstone Medical公司的Breath Biopsy& reg 技术是一种“通用型呼吸检测”，有望用于检测多种不同类型的癌症。 /p p 　　基于此次开展的临床试验，科学家们想要弄清楚，是否不同癌症类型的代谢特征是相似或不同的，以及这项技术能够多早发现其中任何的异常特征。 /p p 　　如果这项技术最终被证实可用，开发者们希望，它可以作为癌症检测的“第一步”筛查，以判定“被检测者”是否需要进行其它检测，与血液和尿液检测一起，帮助医生实现癌症早期诊断。 /p p 　　Cancer Research UK的David Crosby博士认为，包括Breath Biopsy& reg 在内的呼吸测试技术有可能彻底改变未来检测和诊断癌症的方式。此外，有医生表示，这类技术可能会在10年内最终取代目前的癌症筛查手段。 /p p 　　“我们迫切需要开发新的工具，比如这种呼吸测试，它可以帮助我们更早地发现和诊断癌症，为患者提供最佳的生存机会。”领导该临床试验的Rebecca Fitzgerald教授说。 /p p style=" text-align: center " strong span style=" color: rgb(192, 0, 0) " 03 背后的感人故事 /span /strong /p p 　　查阅资料时，笔者注意到，Breath Biopsy& reg 这一技术开发的背后有着非常触动人心的故事。 /p p 　　2014年圣诞节，癌症夺走了Owlstone Medical公司联合创始人兼CEO Billy Boyle妻子Kate Gross的生命。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201901/uepic/54964ccb-9e85-4b75-9b1f-b6239df8b65a.jpg" title=" 4.jpg" alt=" 4.jpg" / /p p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(127, 127, 127) " Gross女士 /span /p p 　　Gross女士的一生虽短暂，但不平凡。她曾在牛津大学学习英语，工作后担任过英国两位首相的顾问。去世那一年，她还因在非洲的慈善工作被授予大英帝国勋章之官佐勋章(OBE)。 /p p 　　2012年10月，Gross女士在一次出差途中感觉胃痛。从加州飞回家后，她直接去了医院。很快，医生确诊她患上了结肠癌，并且癌症已经扩散到了肝脏。2013年，在成功进行了肝脏肿瘤切除手术后，Gross女士能够继续活着的渺茫希望似乎变大了一些。 /p p 　　遗憾的是，不久后，她的癌症又复发了，并扩散到了骨头。在她与癌症抗争的过程中，化疗并没有起到多大帮助，2014年年底，药物彻底失效了。不久后，她的生命停在了36岁，留下其丈夫Billy Boyle独自陪伴他们的双胞胎儿子。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201901/uepic/08762673-3ae7-4dab-af9f-203105bdde4a.jpg" title=" 5.jpg" alt=" 5.jpg" / /p p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(127, 127, 127) " Billy Boyle及其妻子和双胞胎儿子。 /span /p p 　　妻子的离开让Billy Boyle感受到了癌症对家庭巨大的破坏力。 /p p 　　尽管悲伤，但这位剑桥大学的工程学毕业生并没有因此一蹶不振，相反，他与人合伙创办了一家公司，也就是Owlstone Medical，希望彻底改变癌症的诊断。 /p p 　　因为，在他看来，如果能够早点诊断出癌症，他的家庭也许就不会遭受这样的厄运了。 /p p 　　Billy Boyle希望，包括Breath Biopsy& reg 在内的一些新技术能够更早地检测出癌症，避免更多的家庭重复他们的悲伤故事。 /p p style=" text-align: center " span style=" color: rgb(192, 0, 0) " strong 04 写在最后 /strong /span /p p 　　2013年4月，发表在PLOS ONE上的一项研究表明，人类在呼吸时呼出的化合物其实像指纹一样独一无二。或许，在不久的将来，临床医生会像使用常规的血液检测一样运用呼吸测试。 /p

5月27日，国家药监局发布《药品生产质量管理规范（2010年修订）》临床试验用药品附录的公告（2022年 第43号），根据《药品生产质量管理规范（2010年修订）》第三百一十条规定，现发布《临床试验用药品（试行）》附录，作为《药品生产质量管理规范（2010年修订）》配套文件，自2022年7月1日起施行。以下为附录全文：临床试验用药品（试行）第一章　范 围第一条 本附录适用于临床试验用药品（包括试验药物、安慰剂）的制备。已上市药品作为对照药品或试验药物时，其更改包装、标签等也适用本附录。第二章 原 则第二条 临床试验用药品的制备和质量控制应当遵循《药品生产质量管理规范》的相关基本原则以及数据可靠性要求，最大限度降低制备环节污染、交叉污染、混淆和差错的风险，确保临床试验用药品质量，保障受试者安全。第三条 临床试验用药品的制备和质量控制具有以下特殊性：（一）在新药早期临床试验阶段，通常尚未形成成熟的制备工艺，尚不具备充分确认和验证的条件；（二）对新药的特性、潜在作用及毒性的了解不够充分，对试验药物关键质量属性的识别，对质量控制指标和方法的研究还需进一步深入；（三）临床试验用药品制备过程可能同时涉及试验药物制备、安慰剂制备、对照药品和试验药物更改包装标签等不同活动，随机和盲法的要求也增加了临床试验用药品制备过程混淆和差错的风险。应当基于以上的特殊性，以及其不同研发阶段的特点和临床试验设计的要求等，对临床试验用药品进行相应的控制。第四条 在保证受试者安全且不影响临床试验质量的前提下，临床试验用药品的质量风险管理策略可根据研发规律进行相应调整。防控突发公共卫生事件所急需的药物研发，应当根据应急需要按照安全可靠、科学可行的原则进行临床试验用药品制备。第三章 质量管理第五条 临床试验用药品制备单位应当基于风险建立质量管理体系，该体系应当涵盖影响临床试验用药品质量的必要因素，并建立文件系统，确保质量管理体系有效运行。第六条 申请人对临床试验用药品的质量承担责任。如临床试验用药品委托制备，申请人应当对受托单位质量管理体系进行审计和确认，并签订委托协议和质量协议，明确规定各方责任，确保临床试验用药品符合预定用途和质量要求。第七条 临床试验用药品制备场地、处方工艺、批量规模、质量标准、关键原辅料和包装材料等发生变更，以及进行技术转移时，应当对可能影响临床试验用药品安全性的变更进行评估，变更和评估情况应当有记录，确保相关活动可以追溯。应当对偏离制备工艺、质量标准的情况，以及其它可能影响临床试验用药品质量的偏差进行调查评估，并有相应记录。第四章 人 员第八条 参与临床试验用药品制备的人员应当具有适当的资质并经培训，具备履行相应职责的能力。负责制备和质量管理的人员不得互相兼任。第九条 申请人应当配备放行责任人，负责临床试验用药品的放行。（一）资质：放行责任人应当至少具有药学或相关专业本科学历（或中级专业技术职称或执业药师资格），具有至少五年从事药品研发或药品生产质量管理工作的实践经验，其中至少有一年的药品质量管理经验。放行责任人应当具备必要的专业理论知识，并经过与放行有关的培训。（二）主要职责：放行责任人承担临床试验用药品放行的职责，确保放行的每批临床试验用药品的制备均符合相关法规和质量标准，并出具放行审核记录。第五章 厂房、设施和设备第十条 制备临床试验用药品的厂房、设施和设备应当符合《药品生产质量管理规范》及相关附录的基本要求。厂房、设施、设备的确认范围应当基于风险评估确定。第十一条 应当根据临床试验用药品的毒性、药理活性与潜在致敏性等特性，结合品种的适用人群、给药途径、受试者的风险等因素，进行临床试验用药品与其它临床试验用药品或已上市药品等共线生产的可行性评估。共线生产时，应当采取适当的控制措施（如阶段性生产方式等），最大限度地降低制备过程中污染与交叉污染的风险。在早期临床试验阶段，如对试验药物毒性、药理活性等的认识不充分，试验药物的制备宜使用专用或独立的设施、设备。第六章 物料管理第十二条 应当建立原辅料及包装材料质量标准，其内容的详细程度应当与药物研发所处阶段相适应，并适时进行再评估和更新。制备单位应当对临床试验用药品制备所用原辅料及包装材料进行相应的检查、检验，合格后方可放行使用。对于早期临床试验用药品所用辅料及包装材料可依据供应商的检验报告放行，但至少应当通过鉴别或核对等方式，确保其正确无误。临床试验用药品为无菌药品的，其制备所用辅料、与药品直接接触的包装材料还应当进行微生物和细菌内毒素等安全性方面的检验。第十三条 应当建立操作规程，对物料留样进行管理。用于临床试验用药品制备的每个批次的原辅料、与药品直接接触的包装材料均应当留样。留样数量应当至少满足鉴别的需要。留样时间应当不短于相应的临床试验用药品的留样时间（稳定性较差的原辅料除外）。与药品直接接触的包装材料（如输液瓶），如成品已留样，可不必单独留样。第七章 文件管理第十四条 应当制定临床试验用药品制备的处方工艺、操作规程，以及所用原辅料和包装材料、中间产品及成品的质量标准和检验操作规程等文件。文件内容应当尽可能全面体现已掌握的产品知识，至少涵盖当前研发阶段已知的或潜在的临床试验用药品的关键质量属性和关键工艺参数。在药物研发的不同阶段应当对处方工艺、质量标准、操作规程等文件进行评估，必要时进行更新。更新的文件应当综合考虑最新获取的数据、适用的技术要求及法规要求，并应当能够追溯文件修订历史情况。第十五条 临床试验用药品制备过程中，如处方工艺调整或变更，应当对不同的处方工艺进行唯一性识别编号，并能够追溯到相应的制备过程。第十六条 申请人应当制定规程明确临床试验用药品包装中药物编码的生成、保密、分发、处理和保存等要求。涉及盲法试验的，还应当制定紧急揭盲的程序和文件。第十七条 申请人应当建立临床试验用药品档案，并随药物研发进展持续更新，确保可追溯。（一）档案至少应当包括以下内容：1.临床试验用药品研究情况的概述，包括化学结构、理化特性、生物学特性、药理毒理特性、拟定临床适应症及用药人群特征等；2.原辅料、与药品直接接触的包装材料的生产商信息；3.原辅料、与药品直接接触的包装材料、中间产品、原液、半成品和成品的质量标准及分析方法；4.处方工艺；5.中间控制方法；6.历次成品标签；7.历次临床试验方案与药物编码（如适用）；8.与受托方相关的质量协议（如适用）；9.稳定性数据；10.贮存与运输条件；11.批生产记录、批包装记录及检验报告；12.对照药品的说明书（如适用）；13.临床试验用药品为中药制剂的，还需包括所用药材基原、药用部位、产地、采收期，饮片炮制方法，药材和饮片的质量标准等；14.临床试验用药品为生物制品的，应当包括制备和检定用菌（毒）种和细胞系/株的相关信息。（二）档案应当作为临床试验用药品放行的评估依据。（三）临床试验用药品在不同场地进行不同制备步骤的操作时，申请人需在档案中汇总保存全部场地的上述相关文件或其核证副本。第十八条 临床试验用药品档案至少应当保存至药品退市后2年。如药品未获批准上市，应当保存至临床试验终止后或注册申请终止后2年。第八章 制备管理 第一节 制 备第十九条 临床试验用药品制备应当尽可能采取措施防止污染、交叉污染以及混淆、差错。应当制定清洁操作规程明确清洁方法，并进行必要的确认或验证，以证实清洁的效果。第二十条 在工艺开发期间，应当逐步识别关键质量属性，确定关键工艺参数，并对制备过程进行适当的中间控制。随着对质量属性认识的深入及制备过程数据的积累，制定工艺规程，明确工艺参数及控制范围。临床试验用药品的制备管理应当持续改进、优化和提高，保证临床试验用药品符合质量要求。第二十一条 临床试验用药品的关键制备工艺应当按照相关技术要求进行评估和论证。早期临床试验阶段，试验药物制备工艺尚不能完全确定的，应当通过必要的监测以保证符合质量要求，保障受试者安全。确证性临床试验阶段进行工艺验证的，其范围和程度应当基于风险评估确定。临床试验用药品为无菌药品的，灭菌工艺或无菌生产工艺的验证应当遵循现行相关技术要求，确保其无菌保证水平满足要求；临床试验用药品为生物制品的，还应当确保病毒等病原体或其他外源因子灭活/去除效果，保障受试者安全。第二十二条 临床试验用药品制备应当能够确保同一批次产品质量均一。在确定处方工艺后，应当确保临床试验用药品批间质量一致。第二十三条 临床试验用药品在不同的场地进行制备时，应当开展不同场地之间药物质量的可比性研究。第二节 对照药品第二十四条 采用已上市药品进行对照试验时，应当确保对照药品的质量。盲法试验中，需要将对照药品进行改变包装、标签等操作时，应当充分评估并有数据（如稳定性、溶出度等）证明所进行的操作未对原产品的质量产生明显影响。第二十五条 因盲法试验需要，使用不同的包装材料重新包装对照药品时，重新包装后对照药品的使用期限不应当超过原产品的有效期。盲法试验中试验药物和对照药品使用期限不一致时，有效期标注应当以较近的使用期限为准。第二十六条 采用安慰剂进行对照试验时，应当确定安慰剂的处方工艺，避免安慰剂的外观和性状引起破盲。制备安慰剂所用物料应当符合相应的质量要求。应当建立安慰剂的质量标准，检验合格方可放行用于临床试验。应当依据稳定性研究确定安慰剂的贮存条件和有效期。第三节 包装、贴签第二十七条 临床试验用药品通常以独立包装的形式提供给临床试验中的受试者。应当充分考虑临床试验方案设计样本量以及质量检验、留样和变更研究等所需要的临床试验用药品数量，根据临床试验进展计划足量制备、采购或进/出口。为确保每种产品在各个操作阶段数量准确无误，应当进行物料平衡计算，并对偏离物料平衡的情况进行说明或调查。第二十八条 为确保临床试验用药品包装和贴签的准确性，应当建立操作规程，明确防止贴错标签的措施，如进行标签数量平衡计算、清场、由经过培训的人员进行中间控制检查等。涉及盲法试验的，还应当采取有效措施防止试验药物与对照药品（含安慰剂）出现贴签错误。对于需要去除原有产品标签和包装的操作，应当采取相应措施防止试验药物与对照药品（含安慰剂）出现污染、交叉污染以及混淆、差错。第二十九条 临床试验用药品的包装应当能够防止和避免其在贮存和运输过程中变质、污染、损坏和混淆，任何开启或更改包装的活动都应当能够被识别。第三十条 试验药物和对照药品通常不得在同一包装线同时包装。因临床试验需要在同一包装线同时包装的，应当有适当的操作规程及设备，并确保相关操作人员经过培训，避免发生混淆和差错。第三十一条 临床试验用药品的标签应当清晰易辨，通常包含下列内容：（一）临床试验申请人、临床试验用药品的名称等；（二）识别产品与包装操作的批号和/或编号（用于盲法试验的临床试验用药品的标签信息应当能够保持盲态）；（三）临床试验编号或其他对应临床试验的唯一代码；（四）“仅用于临床试验”字样或类似说明；（五）有效期，以XXXX（年）/XX（月）/XX（日）或XXXX（年）/XX（月）等能明确表示年月日的方式表示；（六）规格和用法说明（可附使用说明书或其他提供给受试者的书面说明，内容应当符合临床试验方案要求）；（七）包装规格；（八）贮存条件；（九）如该临床试验用药品允许受试者带回家使用，须进行特殊标注，避免误用。第三十二条 内外包装上均应当包含本附录第三十一条中全部标签内容。如内包装标签尺寸过小无法全部标明上述内容，应当至少标注本附录第三十一条中标签内容的（一）至（四）项。第三十三条 如需变更有效期，临床试验用药品应当粘贴附加标签，附加标签上应当标注新的有效期，同时覆盖原有的有效期。粘贴附加标签时不得覆盖原批号或药物编码。经申请人评估后，可在开展临床试验的机构进行粘贴变更有效期的附加标签操作。粘贴附加标签操作应当按照申请人批准的操作规程进行，操作人员须经培训并批准，操作现场需有人员复核确认。粘贴附加标签应当在临床试验相关文件或批记录中正确记录并确保可追溯。申请人应当对附加标签操作的临床试验用药品进行质量审核。第三十四条 应当根据临床试验方案的设盲要求，对临床试验用药品包装的外观相似性和其他特征的相似性进行检查并记录，确保设盲的有效性。第九章 质量控制第三十五条 质量控制活动应当按照质量标准、相关操作规程等组织实施。每批次临床试验用药品均须检验，以确认符合质量标准。应当对检验结果超标进行调查评估。第三十六条 每批临床试验用药品均应当留样：（一）留样应当包括试验药物和安慰剂，留样的包装形式应当与临床试验用药品的包装形式相同，留样数量一般至少应当能够确保按照相应质量标准完成两次全检，并至少保留一件最小包装的成品。（二）已上市对照药品的留样数量可基于风险原则确定，留样数量应当满足对照药品可能的质量调查需要，并至少保留一件最小包装的成品。（三）临床试验用药品更改包装的，应当按更改前后的包装形式分别留样，每种包装形式至少保留一件最小包装的成品。（四）留样应当包括已设盲的临床试验用药品，至少应当保存一个完整包装的试验药物、对照药品（含安慰剂），以备必要时核对产品的信息。（五）临床试验用药品的留样期限按照以下情形中较长的时间为准：1.药品上市许可申请批准后两年或临床试验终止后两年；2.该临床试验用药品有效期满后两年。第三十七条 应当制定稳定性研究方案，稳定性研究的样品包装应当与临床试验用药品的包装形式一致。对于更改包装材料的临床试验用药品，应当考察变更包装后样品的稳定性。第十章 放 行第三十八条 临床试验用药品的放行应当至少符合以下要求：（一）在批准放行前，放行责任人应当对每批临床试验用药品进行质量评价，保证其符合法律法规和技术要求，内容包括：1.批记录，包括批生产记录、批包装记录、批检验记录等；2.所有偏差和变更、后续完成的调查和评估已完成；3.临床试验用药品包装符合要求，标签正确无误；4.生产条件符合要求；5.设施设备的确认状态、制备工艺与检验方法的验证状态；6.原辅料放行情况及中间产品、成品检验结果；7.对照药品（含安慰剂）的有关检验结果（如适用）；8.稳定性研究数据和趋势（如适用）；9.贮存条件；10.对照品/标准品的合格证明（如适用）；11.受托单位质量管理体系的审计报告（如适用）；12.对照药品合法来源证明（如适用）；13.其他与该批临床试验用药品质量相关的要求。 （二）临床试验用药品的质量评价应当有明确的结论，如批准放行、不放行或其他决定，并经放行责任人签名。（三）应当出具临床试验用药品放行审核记录。第十一章 发 运第三十九条 申请人在临床试验用药品发运至临床试验机构之前应当至少确认以下内容，并保存相关记录：（一）临床试验用药品已批准放行；（二）已符合启动临床试验所必需的相关要求，如伦理委员会及药品监督管理部门的批准或同意；（三）对运输条件的检查和确认。第四十条 临床试验用药品的发运应当根据申请人的发运指令及具体要求进行。第四十一条 申请人应当根据临床试验用药品的包装、质量属性和贮存要求，选择适宜的运送方式，采取相应措施防止出现变质、破损、污染、温控失效等问题，并确认临床试验用药品被送至指定的临床试验机构。第四十二条 向临床试验机构运送的临床试验用药品应当至少附有合格证明、运送清单和供研究机构人员使用的接收确认单。临床试验用药品的运送应当保留完整的书面记录，记录内容通常应当包括临床试验用药品名称或代码、剂型、规格、批号或药物编码、数量、有效期、申请人、制备单位、包装形式、贮存要求以及接收单位和地址、联系方式、发运日期、运输方式、过程中的温度监控措施等。如委托运输，还应当包括承运单位的相关信息。运送记录的内容可根据设盲需要进行适当调整。第四十三条 临床试验用药品通常不得从一个临床试验机构直接转移至另一临床试验机构。如必需时，申请人和交接双方的临床试验机构应有完善的转移临床试验用药品的质量评估及操作规程，充分评估并经申请人批准后方可执行。第十二章 投诉与召回第四十四条 对由于临床试验用药品质量问题引起的投诉，申请人应当与制备单位、临床试验机构共同调查，评估对受试者安全、临床试验及药物研发的潜在影响。放行责任人及临床试验相关负责人员应当参与调查。调查和处理过程应当有记录。第四十五条 需要召回临床试验用药品时，申请人应当根据操作规程及时组织召回。临床研究者和监查员在临床试验用药品召回过程中应当履行相应的职责。第四十六条 当对照药品或临床试验方案规定的其他治疗药品的供应商启动药品召回时，如涉及产品质量和安全性问题，申请人应在获知召回信息后立即召回所有已发出的药品。第十三章 收回与销毁第四十七条 申请人应当建立相应的操作规程，明确临床试验用药品的收回流程和要求。收回应当有记录。收回的临床试验用药品应当有明确标识，并储存在受控、专用的区域。第四十八条 收回的临床试验用药品通常不得再次用于临床试验。如必需时，申请人应当对收回的临床试验用药品的质量进行充分评估，有证据证明收回的临床试验用药品质量未受影响，并按照相应的操作规程处置后方可再次使用。第四十九条 申请人负责对未使用的和收回的临床试验用药品进行销毁。如授权临床试验机构或第三方进行销毁，应当书面授权，必要时申请人进行检查，以防止临床试验用药品被用于其他用途。确认临床试验用药品的发出、使用和收回数量平衡后，方可对未使用的和收回的临床试验用药品进行销毁。销毁应当有完整记录，内容至少包括销毁原因、销毁时间、销毁所涉及的批号和/或药物编码、实际销毁数量、销毁人、监督人等信息。销毁记录应当由申请人保存。第十四章 附 则第五十条 本附录下列术语的含义是：（一）放行责任人指具有一定的专业资历和药品研发及生产质量管理经验，承担每批临床试验用药品放行责任的人员。（二）临床试验用药品档案包括临床试验用药品研发、制备、包装、质量检验、放行及发运等相关活动的一组文件和记录。（三）药物编码通过随机分组的方法分配到每个独立包装的编码。（四）早期临床试验是指临床药理和探索性临床试验，原则上应包括初步的安全性评价、药代动力学研究、初步的药效学研究和剂量探索研究。第五十一条 临床试验用药品所用原料药参照本附录执行。国家药品监督管理局2022年第43号公告附件.doc

p style=" text-align: center " img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201710/insimg/b52805b6-11be-4705-833b-8d335b1046fe.jpg" title=" 5.jpg" / /p p 　　意见稿中，对药物临床试验机构应当具备的基本条件以及备案制运行管理的细则做了明确，以下为《药物临床试验机构管理规定(征求意见稿)》全文： /p p style=" text-align: center " 　　 strong 药物临床试验机构管理规定 /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　(征求意见稿) /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　第一章 总 则 /strong /p p 　　第一条 为加强药物临床试验机构的监督管理，根据《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国药品管理法实施条例》《医疗机构管理条例》，以及中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，制定本规定。 /p p 　　第二条 药物临床试验机构是指符合《药物临床试验质量管理规范》(GCP)和相关技术指导原则等要求，具有承担药物临床试验能力的机构。 /p p 　　第三条 在中华人民共和国境内开展以注册为目的的药物临床试验，以及开展药物质量和疗效一致性评价的生物等效性试验，应当在药物临床试验机构中进行。药物临床试验机构实行备案管理。凡符合条件的医疗机构、医学研究机构和医药高等学校及社会力量投资设立的临床试验机构均可备案，仅开展药物临床试验相关的生物样本等分析，不实行备案管理。国家食品药品监督管理总局负责建立“药物临床试验机构备案管理信息平台”(以下简称备案平台，网址：***)。 /p p 　　第四条 食品药品监管部门、卫生计生行政部门根据各自部门职责负责药物临床试验机构的监督管理工作。 /p p style=" text-align: center " 　　 strong 第二章 药物临床试验机构条件 /strong /p p 　　第五条 药物临床试验机构应当具备的基本条件包括： /p p 　　(一)具有医疗机构执业许可证，开展药物临床试验的项目应当与医疗机构执业许可的诊疗科目相一致 /p p 　　(二)具有与开展药物临床试验相适应的诊疗技术能力 /p p 　　(三)具有与药物临床试验相适应的独立的工作场所、临床试验用药房、资料室，以及必要的设备设施 /p p 　　(四)具有掌握药物临床试验技术与相关法规，能承担药物临床试验的研究人员，主要研究者具有高级职称，参与过3个以上药物临床试验 /p p 　　(五)开展药物临床试验的专业具有与承担药物临床试验相适应的床位数和/或门急诊量 /p p 　　(六)具有急危重病症抢救的设施设备、人员与处置能力 /p p 　　(七)具有承担药物临床试验的组织管理机构 /p p 　　(八)具有与开展药物临床试验相适应的医技科室 /p p 　　(九)具有药物临床试验伦理委员会 /p p 　　(十)具有药物临床试验管理制度和标准操作规程 /p p 　　(十一)具有防范和处理药物临床试验中突发事件的管理机制与措施 /p p 　　(十二)具有药物临床试验相关信息与数据管理系统，能确保试验数据形成和处理过程完整、可溯源 /p p 　　(十三)创新药物首次在人体进行的试验，或者临床风险较高的临床试验，如窄治疗窗药物的试验、可能引起心血管意外、感染等比较严重药物相关不良事件后果的试验，以及导致低血糖、低血压、眩晕等需要临床密切监测的试验，应在三级医疗机构开展 /p p 　　(十四)国家食品药品监督管理总局、国家卫生和计划生育委员会规定的其他条件。 /p p style=" text-align: center " 　　 strong 第三章 备案与运行管理 /strong /p p 　　第六条 药物临床试验机构应当自行或者聘请第三方对其药物临床试验技术水平、设施条件及专业特点进行评估，形成评估报告。 /p p 　　第七条 药物临床试验机构对于在备案平台所填写信息的真实性和准确性承担全部法律责任。备案的基本信息将向社会公开，接受公众的查阅、监督。 /p p 　　第八条 药物临床试验机构按照备案平台要求注册机构用户，完成基本信息表填写，提交医疗机构执业许可证等备案条件的资质证明文件，经备案平台审核通过后激活账号，填写组织管理架构、设备设施、研究人员、临床试验专业、伦理委员会、标准操作规程等备案信息，按备案平台要求上传附件和评估报告，备案平台将生成备案号。 /p p 　　第九条 已备案的药物临床试验机构应当按照相关法律法规和GCP要求在备案的专业开展药物临床试验，确保研究的科学性、符合伦理及研究资料真实性、准确性、完整性，研究过程可追溯性。 /p p 　　第十条 药物临床试验管理机构对药物临床试验进行管理，统筹药物临床试验的立项管理、试验用药品管理、资料管理、临床研究协调员管理等运行管理相关工作，持续提高药物临床试验质量。 /p p 　　第十一条 伦理委员会负责审查药物临床试验方案，审核和监督药物临床试验研究者的资质，监督药物临床试验开展情况并接受监管部门检查。 /p p 　　第十二条 主要研究者应当监督药物临床试验实施及各研究人员履行其工作职责的情况，并采取措施实施药物临床试验的质量管理，确保数据的可靠、准确。 /p p 　　第十三条 备案的药物临床试验机构应于每年1月31日前通过备案平台填报上一年度药物临床试验(含伦理审查)整体情况。 /p p 　　第十四条 当备案信息发生变化时，药物临床试验机构应当于5个工作日内在备案平台中按要求填写并提交变更情况。 /p p 　　第十五条 注册申请人应当委托备案的药物临床试验机构开展药物临床试验，食品药品监管部门不接受在非备案机构参与研究的药品注册申报资料。注册申请人可自行或者聘请第三方对备案的药物临床试验机构进行评估。 /p p 　　第十六条 备案的药物临床试验机构在与注册申请人签署药物临床试验合同后，应当在开展药物临床试验第1例受试者入组前将项目信息录入备案平台。 /p p 　　第十七条 备案的药物临床试验机构接到境外药品监管部门检查药物临床试验要求的，应在接受检查前将相关信息录入备案平台，并在接到检查结果后3个工作日内将检查结果信息按备案平台要求录入。 /p p style=" text-align: center " 　　 strong 第四章 监督检查 /strong /p p 　　第十八条 省级食品药品监管部门会同省级卫生计生行政部门根据备案的药物临床试验机构自我评估情况、研究者的资质经验、开展药物临床试验情况、监督检查情况等对备案的药物临床试验机构开展不同频率的监督检查。 /p p 　　第十九条 国家食品药品监督管理总局对备案的药物临床试验机构GCP执行情况进行检查。 /p p 　　第二十条 食品药品监管部门通过监督检查备案的药物临床试验机构所开展的药物临床试验，发现其未按照规定实施GCP的，给予警告，责令限期改正 逾期不改正的，责令药物临床试验机构或专业整改并处罚款，整改期间不得再承接药物临床试验，已承接的药物临床试验不得入组新病例。药物临床试验机构或专业整改完成后，通过备案平台提出申请，经省级食品药品监管部门现场检查和评估，审核通过后方可继续开展药物临床试验。 /p p 　　第二十一条 药物临床试验机构未按照本规定备案，国家食品药品监督管理总局不接受其完成药物临床试验数据用于药品上市许可，以及已上市药品开展的质量和疗效一致性评价。 /p p 　　第二十二条 违反本规定，备案时隐瞒真实情况、存在重大遗漏、提供误导性或虚假信息的或者采取其他欺骗手段取得备案的，取消其备案。 /p p 　　第二十三条 备案的药物临床试验机构存在资料造假，涉嫌犯罪的，依法移送公安机关。 /p p 　　第二十四条 食品药品监管部门对备案的药物临床试验机构监督检查及处理情况，应当及时录入备案平台并向社会公布。 /p p 　　第二十五条 对备案的药物临床试验机构开展监督检查的各级管理部门不履职尽责的负责人及工作人员，按照相关法律法规给予处理。 /p p style=" text-align: center " 　　 strong 第五章 附 则 /strong /p p 　　第二十六条 药物临床试验机构备案号格式为：药临床机构备字+4位年代号+6位顺序编号。 /p p 　　第二十七条 中央军委后勤保障部卫生局、中国人民武装警察部队后勤部卫生局负责军队、武警所属备案的药物临床试验机构的监督检查工作。 /p p 　　第二十八条 对疫苗、戒毒等特殊药物需在疾病预防控制机构、戒毒机构等特定机构开展药物临床试验的，参照本规定管理。 /p p 　　第二十九条 食品药品监管部门对于药物临床试验机构备案和监督检查，不收取费用。 /p p 　　第三十条 本规定自xxxx年x月x日起施行，由国家食品药品监督管理总局负责解释。《药物临床试验机构资格认定办法(试行)》(国食药监安〔2004〕44号)、《关于开展药物临床试验机构资格认定复核检查工作的通知》(国食药监注〔2009〕203号)和《关于印发一次性疫苗临床试验机构资格认定管理规定的通知》(食药监药化管〔2013〕248号)同时废止。 /p p br/ /p

p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " strong span style=" text-indent: 2em " 仪器信息网讯 /span /strong span style=" text-indent: 2em " 2020年3月19日，作为国际领先的生物工艺完整解决方案和设备供应商，赛多利斯宣布其BIOSTAT& reg STR生物反应器系统暨生物工艺助力天津康希诺生物股份有限公司（以下简称“康希诺生物”）与军事科学院军事医学研究院生物工程研究所，成功研发出重组新型冠状病毒疫苗(腺病毒载体)(Ad5-nCoV)，并获批进入临床试验，成为中国首个进入临床试验的新冠疫苗。 /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 据《新闻联播》报道，中国工程院、军事科学院军事医学研究院陈薇院士在经过两个多小时的答辩后，他们团队联合康希诺生物股份有限公司研制的重组新型冠状病毒疫苗顺利获批，进入临床试验阶段。该疫苗基于国际疫苗制备通行标准，通过了医学、药效学、药理、毒理等研究，完成了新冠疫苗设计、重组毒种构建和cGMP条件下的生产制备，并通过了第三方疫苗安全性、有效性评价和质量复核。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 据悉，康希诺生物此次联合军事科学院军事医学研究院生物工程研究所研制的Ad5-nCoV疫苗，采用基因工程方法构建，以复制缺陷型人5型腺病毒为载体，可表达新型冠状病毒S抗原，拟用于预防新型冠状病毒感染引起的疾病。在该疫苗研发过程中，主要采用了赛多利斯先进的一次性生物反应器系统BIOSTAT& reg STR进行了疫苗的上游制备，保证了工艺快速线性放大，节省了开发时间。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 在Ad5-nCoV研制中大放异彩的赛多利斯生物反应器系统BIOSTAT& reg STR，作为升级后的一代拥有更加强大的软硬件和集成的Flexsafe& reg STR一次性生物工艺袋，能够安全、快速、简便地实现生物制品和疫苗的工艺放大、防止交叉污染并减少了重复使用清洗灭菌的时间，从而将疫苗制备周期从过去的几个月，缩短到数周之内。 /p p style=" text-align: center line-height: 1.5em " img style=" max-width: 100% max-height: 100% width: 390px height: 436px " src=" https://img1.17img.cn/17img/images/202003/uepic/c1d58397-de01-4c0e-bb88-0940078ec995.jpg" title=" 赛多利斯.png" alt=" 赛多利斯.png" width=" 390" height=" 436" / /p p style=" text-align: center line-height: 1.5em " 赛多利斯生物反应器系统BIOSTAT& reg STR /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " strong span style=" color: rgb(247, 150, 70) " 赛多利斯市场部负责人黄献先生 /span /strong 表示：“每一支新疫苗的诞生，都是人类与疾病抗争史上的里程碑。我们备感荣幸，能够在数次重大疫苗的研制过程中帮助客户和伙伴，在安全、合规的前提下，缩短疫苗的研发周期，做出领先技术企业应有的社会贡献。赛多利斯团队在疫情高发时期紧急调配人员和设备，全力支持了疫苗前期的研发。我们衷心祝愿Ad5-nCoV疫苗早日成功通过临床试验，为全球民众战胜新冠病毒病，提供精准的弹药。” /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 据悉，这也是赛多利斯先进的产品和工艺再次助力康希诺生物与陈薇团队进行合作。2017年10月，军事科学院军事医学研究院陈薇团队与天津康希诺生物股份公司联合研发的重组埃博拉病毒病疫苗，是全球首个获得新药注册认证的埃博拉病毒病疫苗，也同样是赛多利斯生物反应器系统BIOSTAT& reg STR50，在其中贡献了独特价值。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " span style=" color: rgb(247, 150, 70) " strong 关于赛多利斯 /strong /span /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 我们的使命 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 在赛多利斯，我们致力于帮助科学家和工程师简化和加快生命科学和生物工艺的开发过程，从而推出疗效更好、更经济实惠的新药。 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 我们的愿景 /p p style=" text-align: justify text-indent: 2em line-height: 1.5em " 作为领军企业，我们为所在领域的顶尖专家搭建了一个充满吸引力和活力的平台。我们将创造性思维融合在一起，以实现共同目标：通过技术突破改善更多人的健康状况。 /p

p 　　近日，CFDA正式印发了《医疗器械临床试验机构条件和备案管理办法(征求意见稿)》，《征求意见稿》提出，按照《国务院关于修改〈医疗器械监督管理条例〉的决定》(中华人民共和国国务院令第680号)的要求，医疗器械临床试验机构由资质认定改为备案管理。 /p p 　　 strong 附《医疗器械临床试验机构条件和备案管理办法(征求意见稿)》 /strong /p p 　　各省、自治区、直辖市食品药品监督管理局，有关单位： /p p 　　按照《国务院关于修改〈医疗器械监督管理条例〉的决定》(中华人民共和国国务院令第680号)的要求，医疗器械临床试验机构由资质认定改为备案管理。为做好相关贯彻落实工作，国家食品药品监管总局医疗器械注册司组织起草了《医疗器械临床试验机构条件和备案管理办法(征求意见稿)》，现公开征求意见，请你单位组织研究，于2017年8月25日前反馈意见和建议。 /p p 　　各省、自治区、直辖市食品药品监督管理局组织汇总辖区内医疗机构和相关企业意见，并将书面意见和电子版反馈我司。其他单位或人员的意见可以电子邮件或传真方式反馈。 /p p 　　联系人：程锦，王晓光 /p p 　　联系电话：010-88331453，88331463 /p p 　　传真电话：010-88331443 /p p 　　电子邮箱：mdct@cfda.gov.cn /p p 　　附件：医疗器械临床试验机构条件和备案管理办法(征求意见稿) /p p 　　食品药品监管总局器械注册司 /p p 　　2017年8月4日 /p p 　　第一章总则 /p p 　　第一条为了加强和规范医疗器械临床试验机构管理，根据《医疗器械监督管理条例》的规定，制定本办法。 /p p 　　第二条本办法所指的医疗器械临床试验机构备案，是指医疗器械临床试验机构按照程序、条件和要求，将机构概况、专业技术水平、组织管理能力、伦理审查能力等信息提交食品药品监督管理部门进行存档、备查的过程。 /p p 　　第三条本办法适用于在中华人民共和国境内开展医疗器械临床试验的机构备案管理工作。 /p p 　　第二章备案条件 /p p 　　第四条医疗器械临床试验机构应当具备开展医疗器械临床试验相应的专业技术水平、组织管理能力、伦理审查能力等以下条件： /p p 　　(一)具有医疗机构执业资格 /p p 　　(二)具有二级甲等以上资质 /p p 　　(三)承担需进行临床试验审批的第三类医疗器械临床试验的，应为三级甲等医疗机构 /p p 　　(四)具有医疗器械临床试验管理部门，配备适宜的管理人员、办公条件，并具有对医疗器械临床试验的组织管理和质量控制能力 /p p 　　(五)具有符合医疗器械临床试验质量管理规范要求的伦理委员会 /p p 　　(六)具有医疗器械临床试验管理制度和标准操作规程 /p p 　　(七)具有与办理备案专业相关医疗器械相适应的诊疗科目和能够承担医疗器械临床试验的人员 /p p 　　(八)医疗器械临床试验主要研究者应当具有高级职称，参加过3个以上医疗器械临床试验，办理备案专业应与医疗机构执业许可诊疗科目一致 /p p 　　(九)已开展相关医疗业务，能够满足医疗器械临床试验所需的受试人群要求等 /p p 　　(十)具有防范和处理医疗器械临床试验中突发事件和严重不良事件的应急机制和处置能力 /p p 　　(十一)国家食品药品监督管理总局、国家卫生和计划生育委员会规定的其他条件。 /p p 　　第五条承担体外诊断试剂临床试验的血液中心和中心血站、设区的市级以上疾病预防控制机构等非医疗机构，应当至少具备以下条件： /p p 　　(一)具有相应业务主管部门发放的机构资质证明文件 /p p 　　(二)具有体外诊断试剂临床试验的管理部门，配备相应人员、办公条件，并具有对体外诊断试剂临床试验的组织管理和质量控制能力 /p p 　　(三)能够开展伦理审查工作 /p p 　　(四)具有体外诊断试剂临床试验管理制度和标准操作规程 /p p 　　(五)具有与办理专业相关体外诊断试剂相适应的诊疗科目和能够承担临床试验的人员 /p p 　　(六)临床试验主要研究者应当具有高级职称，办理备案专业应与本机构业务范围一致 /p p 　　(七)已开展相关业务，能够满足体外诊断试剂临床试验所需的受试人群要求等 /p p 　　(八)具有防范和处理医疗器械临床试验中突发事件和严重不良事件的应急机制和处置能力 /p p 　　(九)国家食品药品监督管理总局、国家卫生和计划生育委员会规定的其他条件。 /p p 　　第三章备案程序 /p p 　　第六条国家食品药品监督管理总局组织建立医疗器械临床试验机构备案管理信息系统(以下简称备案系统)，用于开展医疗器械临床试验机构备案管理工作。 /p p 　　第七条医疗器械临床试验机构应当根据本办法的要求对本单位是否具备医疗器械临床试验条件和能力进行评估，并自行在备案系统中备案。 /p p 　　第八条医疗器械临床试验机构应当按照要求，在备案系统中如实填写以下内容： /p p 　　(一)机构名称、机构性质、地址、联系方式 /p p 　　(二)机构级别、规模概况，包括床位、人员配备、建筑面积、医疗设备、注册资金等 /p p 　　(三)拟开展医疗器械临床试验的专业及主要研究者概况 /p p 　　(四)医疗器械临床试验管理部门负责人和联系方式 /p p 　　(五)提交包含如下内容的自查报告： /p p 　　1.临床试验管理部门概况、人员介绍、管理制度、标准操作规程等 /p p 　　2.伦理委员会或伦理审查工作概况，包括人员、制度等 /p p 　　3.医疗器械临床试验质量管理体系建立运行概况 /p p 　　4.临床试验管理部门人员、研究者的医疗器械临床试验相关法规和专业知识培训情况 /p p 　　5.防范和处理医疗器械临床试验中突发事件、严重不良事件的应急机制和处置能力情况 /p p 　　6.既往开展医疗器械临床试验的情况 /p p 　　7.其他需要说明的情况。 /p p 　　第九条医疗器械临床试验机构应按照备案系统要求，上传医疗机构执业资格许可证照、医疗机构级别证明文件、其他机构资质证明文件和资料符合性声明等材料。 /p p 　　第十条国家食品药品监督管理总局通过备案系统发放备案号，并及时公布医疗器械临床试验机构名称、地址、联系人、联系方式和主要研究者等有关备案信息供公众查询。 /p p 　　医疗器械临床试验机构办理备案后可以承担医疗器械临床试验。 /p p 　　第十一条医疗器械临床试验机构名称、机构负责人员、地址、伦理委员会、医疗器械临床试验专业和主要研究者等备案信息发生变化时，医疗器械临床试验机构应当登陆备案系统，在线填写相关信息变更情况。 /p p 　　第十二条医疗器械临床试验机构备案后，应当在每年1月31日前在线提交本单位上一年度开展医疗器械临床试验工作总结报告。 /p p 　　第十三条医疗器械临床试验机构决定不再开展医疗器械临床试验的，应登陆备案系统，取消备案。 /p p 　　第四章监督管理 /p p 　　第十四条省级食品药品监督管理部门应当每年定期将本行政区域医疗器械临床试验机构备案的相关信息通报同级卫生计生行政部门。 /p p 　　第十五条省级食品药品监督管理部门、卫生计生行政部门应按照各自监管职责，加强对本行政区域医疗器械临床试验机构的监督管理和信息沟通。对发现的违法违规行为，按照《医疗器械监督管理条例》及其他相关法规规定组织查处。发现隐瞒有关情况或者提供虚假材料办理临床试验机构备案的，或者存在缺陷、不适宜继续承担临床试验的临床试验机构，报告国家食品药品监督管理总局、国家卫生和计划生育委员会。 /p p 　　医疗器械临床试验机构应当对相关监督管理工作予以配合。 /p p 　　第十六条隐瞒有关情况或者提供虚假材料办理临床试验机构备案的，或者存在缺陷、不适宜继续承担临床试验的临床试验机构，国家食品药品监督管理总局取消其机构或相关专业的备案信息，通报国家卫生和计划生育委员会，并进行公告。 /p p 　　对隐瞒有关情况或者提供虚假材料被取消备案的医疗机构或者相关专业，三年内不接受其备案 对存在缺陷、不适宜继续承担临床试验被取消备案的临床机构或者相关专业，一年内不接受其备案。 /p p 　　第十七条医疗器械临床试验机构的备案信息涉及国家机密、商业秘密或者个人隐私的，应当符合《中华人民共和国保守国家秘密法》及其他相关法律法规的规定。 /p p /p

近日，国家药监局发布关于实施《医疗器械临床试验质量管理规范》有关事项的通告。公告显示，《医疗器械临床试验质量管理规范》（2022年第28号）（以下简称《规范》）已经发布，自2022年5月1日起施行。为做好《规范》实施工作，现将有关事项通告如下：一、做好新旧制度文件衔接工作自2022年5月1日起，尚未通过伦理审查的医疗器械临床试验项目，应当按照《规范》进行调整后开展临床试验；对于已经通过首次伦理审查的项目，可以按照原相关文件要求开展工作。二、 同步执行相关范本要求为配合《规范》实施，进一步指导临床试验开展，配套发布《医疗器械临床试验方案范本》《医疗器械临床试验报告范本》《体外诊断试剂临床试验方案范本》《体外诊断试剂临床试验报告范本》《医疗器械/体外诊断试剂临床试验严重不良事件报告表范本》《医疗器械/体外诊断试剂临床试验基本文件目录》（附件1-6），与《规范》同步实施。　　三、 积极推进《规范》实施工作　　各省级药品监督管理部门应当加强《规范》的宣贯培训工作，督促本行政区域内医疗器械临床试验申办者和临床试验机构落实《规范》要求，提高临床试验质量，确保临床试验过程规范，结果真实、准确、完整和可追溯。　　特此通告。　　　　附件：1.医疗器械临床试验方案范本　　　　　2.医疗器械临床试验报告范本　　　　　3.体外诊断试剂临床试验方案范本　　　　　4.体外诊断试剂临床试验报告范本　　　　　5.医疗器械/体外诊断试剂临床试验严重不良事件报告表范本　　　　　6.医疗器械/体外诊断试剂临床试验基本文件目录国家药监局2022年3月30日1648714444906080320.doc1648714444888029362.doc1648714444854080090.doc1648714444972034581.doc1648714444800058874.docx1648714444957071978.doc

p 　　国家食品药品监督管理总局起草了《关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告(征求意见稿)》，于2016年8月19日至9月18日首次向社会公开征求意见，共收到制药企业、医疗机构、合同研究组织和行业协会等单位以及个人反馈意见280条。国家食品药品监督管理总局结合反馈意见进行了修改。 /p p 　　在修改过程中，国家食品药品监督管理总局坚持按照法律法规要求，明确政策界限，严肃查处注册申请中临床试验数据造假行为 同时，又从实际出发，区别并非主观故意及其他客观情况影响判定的，给予补救措施。采纳了合理意见建议，主要归纳有6项： /p p 　　一、对于数据造假的行为，不列入漏报可能与临床试验用药相关的严重不良事件和漏报试验方案禁用的合并药物等情况。 /p p 　　二、对于药物临床试验数据造假的申请人在被处罚期间所涉及品种，如确属临床急需，可以提出特殊申请，国家食品药品监督管理总局组织专家论证后作出是否受理的决定。 /p p 　　三、对于数据造假所涉及的药物临床试验机构，由临床试验机构限期整改调整为所涉及专业限期整改。 /p p 　　四、对于数据造假所涉及的主要研究者，参与研究所有已受理的注册申请由不予批准调整为暂停审评审批。 /p p 　　五、对于数据造假涉及的品种，明确处理相关人员的程序，调整向社会公布和列入黑名单的内容。 /p p 　　六、对于处理及当事人的复议，增加相关内容，明确具体程序和途径。 /p p 　　未采纳的意见建议归纳有3项： /p p 　　一、建议根据发现数据造假的比例处理，在比例较小时不进行行政处罚。法律法规规定是根据违法行为本身的性质来定性，具体数量是情节问题。国家食品药品监督管理总局药物临床试验数据核查发现数据造假后终止了核查进程，在未完成全部药物临床试验数据的核查情况下，并不能保证其他数据的真实。用发现数据造假比例进行处理，法律依据不足。对此项意见未予采纳。 /p p 　　二、建议仅对数据造假的临床试验机构和研究者进行处罚，不对申请人处罚。根据法律法规规定，申请人提出药品注册并承担相应法律责任。申请人是开展药物临床试验的委托人和受益人，必须保证注册申请中临床试验数据的真实、完整和规范，是相关法律责任主体。对此项意见未予采纳。 /p p 　　三、建议黑名单中不列入具体监查员信息。建立黑名单制度，将名单具体化，强化对具体监查人员的责任追究并向社会公开，是促进申请人监督药物临床试验项目实施责任的有效落实措施。对此项意见未予采纳。 /p p 　　国家食品药品监督管理总局现将修改后的《关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告(修改稿)》再次向社会公开征求意见。请于2017年4月21日前将有关意见以电子邮件形式反馈国家食品药品监督管理总局药品化妆品注册管理司。 /p p 　　联系人：罗小文 /p p 　　电子邮箱：luoxw@cfda.gov.cn /p p & nbsp & nbsp 全文如下： /p p style=" text-align: center " 　　 span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告(修改稿) /strong /span /p p 　　据《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号)的有关要求，针对部分药品注册申请中的临床试验数据不真实甚至弄虚作假问题，2015年7月22日国家食品药品监督管理总局发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》(2015年第117号)，组织对已申报生产或进口的待审药品开展临床试验数据核查工作。此后，国家食品药品监督管理总局先后发布了《关于8家企业11个药品注册申请不予批准的公告》(2015年第229号)、《关于14家企业13个药品注册申请不予批准的公告》(2015年第260号)、《关于7家企业6个药品注册申请不予批准的公告》(2016年第92号)。上述公告中所述药物临床试验活动中存在的数据不真实、不完整和不规范等问题，违反了《中华人民共和国药品管理法》及其实施条例和《药物临床试验质量管理规范》(GCP)的有关规定，给药品安全性、有效性带来隐患，严重影响公共安全。现将药物临床试验数据核查中发现的有关问题的处理意见公告如下： /p p 　　一、申请人、药物临床试验机构和合同研究组织的责任： /p p 　　(一)申请人是药品注册的申请者和权利人，必须保证注册申请中临床试验数据的真实、完整和规范，监督临床试验项目的实施，对所报申请资料及相关试验数据可靠性承担法律责任。 /p p 　　(二)研究者受申请人委托具体实施临床试验项目，必须保证试验行为符合GCP规定，保证试验数据真实、完整、规范及可溯源，对临床试验数据真实性、完整性、规范性承担直接法律责任。临床试验机构是药物临床试验项目直接管理者，对临床试验数据的真实性、完整性和规范性负有管理监督责任。 /p p 　　(三)临床试验合同研究组织受申请人委托，承担临床试验相关工作，对临床试验数据真实性、完整性、规范性承担法律及合同约定的责任 对其出具的相关报告和数据承担直接法律责任。 /p p 　　二、违反GCP第六条、二十条、二十六条、二十七条、四十条、四十八条、四十九条、六十二条等规定的下列行为之一的，属于数据造假： /p p 　　(一)编造或者无合理解释地修改受试者信息以及试验数据、试验记录、试验药物信息 /p p 　　(二)以参比制剂替代试验组用药、以试验组用药替代参比制剂或者以市场购买药品替代自行研制的试验用药品，以及以其他方式使用虚假试验用药品 /p p 　　(三)隐瞒、弃用或者以其他方式违反试验方案的选择性使用试验数据 /p p 　　(四)瞒报可能与临床试验用药相关的严重不良事件 /p p 　　(五)瞒报试验方案禁用的合并药物 /p p 　　(六)故意损毁、隐匿临床试验数据或者数据存储介质 /p p 　　(七)其他故意破坏药物临床试验数据真实性的情形。 /p p 　　三、核查发现申请人、药物临床试验机构、合同研究组织的直接责任人和主要研究者有第二条所列数据造假行为的，由国家食品药品监督管理总局依法按以下原则处理，涉嫌犯罪的，移交司法机关处理： /p p 　　(一)对于2015年11月11日《关于药品注册审评审批若干政策的公告》(国家食品药品监督管理总局2015年第230号，以下简称第230公告)发布后核查发现的药物临床试验数据造假，依据《中华人民共和国药品管理法实施条例》第六十五条规定，对药物临床试验数据造假的申请人，自行政处理或者行政处罚决定作出之日起，三年内不受理其申报该品种的药品注册申请。 /p p 　　(二)对第230号公告发布后核查发现的药物临床试验数据造假的申请人，自行政处理或者行政处罚决定作出之日起，一年内不受理其所有药品注册申请，已经受理的不予批准。 /p p 　　在被处罚期间申请人如有确属临床急需的药物上市，可以根据有关规定提出申请，由国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称药审中心)组织专家论证后，报国家食品药品监督管理总局作出决定。 /p p 　　(三)对第230号公告发布后核查发现的药物临床试验数据造假所涉及的临床试验机构，责令所涉及专业限期整改，整改期间不得再承接药物临床试验，已承接的药物临床试验不得入组新病例 整改完成前不接受其参与研究的申报资料。药物临床试验专业整改完成后应委托第三方机构审查评估，并向国家食品药品监督管理总局提出申请，检查通过后恢复临床试验资格 检查不通过的，取消其临床试验资格。 /p p 　　对主要研究者参与研究的所有已受理注册申请暂停审评审批。 /p p 　　临床试验机构同一个专业有两个及以上临床试验出现数据造假行为的，其专业完成临床试验的所有已受理注册申请暂停审评审批。 /p p 　　临床试验机构有三个及以上临床试验出现数据造假行为的，吊销临床试验机构的资格，其机构完成临床试验的所有已受理注册申请暂停审评审批。 /p p 　　(四)有第二条所列数据造假行为的品种，国家食品药品监督管理总局将直接处理其申请人的法定代表人以及在药品注册申报资料上签署姓名的相关责任人。如申请人认为有其他责任人时，可在本公告发布一个月内向国家食品药品监督管理总局报告详细情况并注明其所负责任，国家食品药品监督管理总局核实后一并进行处罚。 /p p 　　(五)对于本条第三项暂停审评审批的具体品种，由国家食品药品监督管理总局通知申请人，并向社会公开。申请人接到通知后15日内向国家食品药品监督管理总局提出撤回申请的，视为主动撤回申请，按主动撤回有关政策处理。申请人认为其临床试验数据真实，能够作出合理解释并提供证据证明的，可以向国家食品药品监督管理总局提出现场核查申请 经核查情况属实的继续审评审批，不属实的将依法查处。 /p p 　　(六)对临床试验数据不完整、不规范，不足以证明药品安全性和有效性的，其注册申请不予批准 仅存在数据不规范，通过补充资料可以完善的，由国家食品药品监督管理总局要求申请人一次性补充，补充后按程序进行审评审批。 /p p 　　(七)根据第二条认定的药物临床试验数据造假的药品注册申请人及其组织机构代码以及项目负责人、监查员和其他直接责任人名单，临床试验机构名单和组织机构代码以及研究者和其他直接责任人名单，合同研究组织名单和组织机构代码以及项目负责人、监查员和其他直接责任人员的名单信息，在国家食品药品监督管理总局作出处罚决定时一并向社会公布，并列入黑名单。 /p p 　　四、有下列情形之一的，责令药物临床试验机构整改，整改期间不得再承接药物临床试验，已承接的药物临床试验不得入组新病例 不按要求整改的，依法查处。 /p p 　　(一)未经受试者知情同意，或者受试者未签署知情同意书，即违背方案对受试者开展临床试验相关操作的 /p p 　　(二)明知临床试验过程中可能存在安全隐患，仍未采取有效措施切实保护受试者，影响受试者安全的 /p p 　　(三)试验用药品保存、使用不当，影响受试者安全的 /p p 　　(四)擅自将药物临床试验某些工作委托给无相关资质的单位或者人员，影响受试者权益、安全以及药物临床试验结果的 /p p 　　(五)其他违反相关法律法规和药物临床试验质量管理规范开展临床试验，明显影响到受试者权益、安全以及药物临床试验数据质量的情形。 /p p 　　五、从重、从轻、减轻和免除处罚的具体情况。拒绝、逃避、阻碍检查的，依法从重处罚，列入黑名单 积极配合监管部门调查核查工作、及时说明和处理存在问题的注册申请的，可依法从轻或者减轻处罚。 /p p 　　按照国家食品药品监督管理总局的公告要求，主动开展自查，主动报告问题，主动撤回申请的，可以免除行政处罚： /p p 　　(一)申请人在核查前主动撤回注册申请的，依据《关于药物临床试验数据自查情况的公告》(国家食品药品监督管理总局公告2015年第169号)，可以免于行政处罚 申请人可以按照《关于药物临床试验数据自查核查撤回品种重新申报有关事宜的公告》(国家食品药品监督管理总局公告2016年第113号)有关要求重新开展或者补充完善临床试验。 /p p 　　(二)临床试验机构、合同研究组织自查发现数据不真实的，主动将具体品种、申请人的名称以及不真实的具体问题向国家食品药品监督管理总局和所在地省级食品药品监督管理局报告，同时告知申请人的，可以免除行政处罚。 /p p 　　在现场核查计划网上公示之前，国家食品药品监督管理总局将不真实的数据所涉及的品种情况通知药品注册申请人，申请人在接到通知15日内向国家食品药品监督管理总局和所在地省级食品药品监督管理局提出撤回申请的，按主动撤回处理 未提出撤回的申请，并且在国家食品药品监督管理总局现场核查中查实临床试验机构和合同研究组织报告存在问题的，依法从重查处。 /p p 　　六、处理及当事人的救济权利。 /p p 　　对数据造假违法行为的处罚，由国家食品药品监督管理总局稽查局会同食品药品审核查验中心(以下简称核查中心)、药审中心以国家食品药品监督管理总局名义作出决定 涉及完整性、规范性问题的处理，由国家食品药品监督管理总局药品化妆品注册司会同核查中心、药审中心以国家食品药品监督管理总局名义作出决定。处罚决定作出前，将书面听取当事人的陈述申辩，当事人应当于3日内提出。当事人的解释及接受解释的情况，在作出处罚决定时一并向社会公开。处罚决定作出后，当事人不服的，可以依法申请行政复议，由国家食品药品监督管理总局组织复议。必要时可以进行听证或者听取专家咨询委员会的意见。 /p p br/ /p

为加强药物临床试验生物样本分析实验室的管理，提高生物样本分析数据的质量和管理水平，根据《药品注册管理办法》、《药物临床试验质量管理规范》、《药物非临床研究质量管理规范》，参照国际规范，国家食品药品监督管理局组织制定了《药物临床试验生物样本分析实验室管理指南(试行)》，并于日前印发。 　　该指南共9章47条，主要对组织机构和人员要求、分析实验室的软硬件要求、实验的过程管理和质量管理体系提出了明确要求 对药物临床试验生物样本分析实验室的组织机构和人员、实验室设施、仪器与材料、合同管理、标准操作规程、实验的实施、数据管理和质量管理等进行了规定。

沃森生物公告，由公司控股子公司上海泽润生物科技有限公司自主研发的“重组人乳头瘤病毒九价病毒样颗粒疫苗（6、11、16、18、31、33、45、52、58型L1蛋白）（毕赤酵母）”（简称“九价HPV疫苗”），于近日正式启动“重组人乳头瘤病毒九价疫苗与Gardasil 9免疫原性比较Ⅲ期临床试验”首例受试者入组，标志着该疫苗正式进入Ⅲ期临床研究阶段。

如今，中国科学家即将利用CRISPR–Cas9基因编辑技术将修饰后的细胞注入人体进行人类临床试验，这将是世界上首个在人类机体中进行的CRISPR试验。　　进行这项研究的是来自四川大学华西医院(West China Hospital)的研究者Lu You(卢铀)，他计划下个月在肺癌患者机体中检测利用CRISPR–Cas9修饰后的细胞的性能，这项临床试验已于7月6日获得了医院伦理审查委员会的批准审核。研究者卢铀，毕业于华西医科大学，长期从事肺癌和食管癌等胸部肿瘤放化疗和分子靶向治疗的临床与基础研究，肿瘤综合治疗及抗肿瘤新药临床试验研究。　　来自宾夕法尼亚大学从事免疫疗法的研究人员Carl June表示，这或许是一项让我们很多人都非常激动的研究，同时也是一项将CRISPR–Cas9基因编辑技术推向人类临床试验的巨大进步。目前科学家们利用许多基因编辑技术来进行人类临床试验，其中包括研究者June进行的一项研究，他们当时利用基因编辑技术来帮助患者抵御HIV，June同时也是一项临床试验的科学顾问，这项研究计划利用CRISPR–Cas9修饰的细胞来用于癌症治疗。　　上个月，由美国国立卫生研究院相关专家组成的顾问小组已经批准了这项研究计划，但该临床试验还需要得到FDA及大学伦理审查委员会的批准，美国的研究人员表示，他们将在今年年底开始这项研究计划。　　无效的化疗　　这项在中国进行的人类临床试验将会招募转移性的非小细胞肺癌患者和化疗、放疗及其它疗法相继失败的肺癌患者，研究者Lu表示，目前针对癌症的疗法选择非常有限，而基于CRISPR的技术或将为多种疾病的患者带来光明，尤其是那些每天需要治疗的癌症患者。　　研究者Lu的研究团队将从招募的患者机体提取免疫细胞-T细胞，随后利用CRISPR–Cas9基因编辑技术敲除细胞中的特殊基因，该基因所编码的蛋白PD-1可以扮演细胞检查点的角色，其可以对细胞发起的特殊免疫反应进行检查，从而抑制健康细胞被攻击。CRISPR–Cas9技术可以同分子向导配对来识别出携带特殊酶类的染色体上的特殊遗传序列。　　随后研究者在实验室中扩增被基因编辑的细胞，并将这些修饰后的细胞重新注入到患者的血液中，这些工程化的细胞就可以在患者机体中进行循环并且“游入”癌症组织中 即将在美国进行的临床试验也利用了类似的方法来敲除编码PD-1的基因，同时研究者还计划敲除第二个基因，并在细胞重新注入患者体内之前插入第三个基因。　　去年，FDA批准就已经批准了利用抵御肺癌的基于两种抗体的疗法来阻断PD-1，但研究者很难预测这些抗体疗法能够阻断PD-1以及激活机体免疫反应的程度。相比较而言，以较大的把握来剔除关键基因阻断PD-1，同时通过扩大细胞的培养来增加反应的机会，这样或许比基于抗体的疗法效果要强很多，”来自纽约市斯隆凯特林癌症纪念中心的研究者Timothy Chan这样说道。　　验证细胞　　如今我们都知道，CRISPR技术可以对基因组中错误位点的基因进行编辑，但同时也会带来有害的副作用，来自华西医院的研究者Lei Deng表示，这项临床试验所使用的细胞将会由合作者之一的一家成都的生物技术公司进行检验和鉴定，从而确保修饰后的细胞在被注入患者机体之前其纠正的基因已经被敲除了。　　由于这项技术可以靶向作用T细胞，而T细胞可以以多种非特异性的方式来介导多种免疫反应，因此研究者Timothy Chan担心，这种方法或许有可能诱导过度的自体免疫反应，从而使得细胞开始攻击机体肠道组织或者肾上腺及其它正常组织。如今研究人员从肿瘤特殊位点提取出了特殊的T细胞，因为这些T细胞可以特异性地攻击癌细胞 研究者Deng说道，该临床试验中靶向作用的肺癌肿瘤组织或许并不容易接近，如今我们将再次确保FDA批准的抗体疗法的作用，以使其不会产生较高比率的自体免疫反应。　　研究者指出，目前进行的I期临床试验将会检测这种方法的安全性，Deng表示，我们将检测三种不同的剂量体系对10名患者的作用效果，同时我们计划逐渐增加患者的作用剂量，并且从一名患者开始进行研究，同时监测患者是否会出现副作用，并且密切关注患者血液中的标志物的水平，以此来揭示疗法是否在患者机体中发挥作用。　　快速的声誉　　研究者Lu说道，进行审核的过程花费了半年时间，同时我们还需要投资大量的时间和人力，其中包括同医院内部的审查委员会密切沟通，而且NIH对其它CRISPR试验的批准同时也加强了医院内部审查委员会对这项临床试验的自信。　　来自北海道大学的研究者Tetsuya Ishii说道，如今中国在CRISPR技术上发展迅速，已经获得了相当大的声誉 据研究者Lu介绍，他们也将会快速推进这项临床试验，因为他们经历过对癌症患者进行的临床试验疗法。　　研究者June并不惊讶为何中国的研究队伍可以在CRISPR临床实验上走在世界前列，如今中国对生物医药研究领域高度关注。Ishii指出，如果临床试验一开始就被纳入研究计划的话，那么在CRISPR基因编辑领域中国或许会将进行一系列临床试验 ，比如对人类胚胎进行首个CRISPR基因编辑试验，以及开发出首个CRISPR编辑的猴子。　　2015年我国中山大学黄军就教授同中山大学附属第一医院的周灿权教授就在Protein&Cell发表了他们的援救成果，文章中他们利用 CRISPR/Cas9系统对人类胚胎基因组改造的研究结果，该研究一度引发了新一轮的伦理学争论。今年4月份，刊登于国际杂志the Journal of Assisted Reproduction and Genetics上的一项研究论文中，来自广州医科大学的研究人员利用基因编辑技术CRISPR/Cas9对人类胚胎进行了遗传性修饰用来抵御HIV，该研究也遭到一度热议。　　最后研究者Lu说道，我希望我们是第一个进行这项临床试验的人，更重要的是，我们希望可以通过这项临床试验获得足够多的积极性证据。

7日，科研攻关组疫苗研发专班工作组组长、国家卫生健康委科技发展中心主任郑忠伟7日表示，我国部署的新冠病毒疫苗研发5条技术路线的所有疫苗实现了临床试验的全覆盖。　　7日，国务院联防联控机制就进一步做好疫情防控和疫苗接种有关情况举行发布会。会上有记者问：早在去年年初，我国就已经部署了新冠病毒疫苗研发的5条技术路线，请问目前有什么新的进展？　　对此，郑忠伟指出，我国从疫情暴发之初布局了5条技术路线，推进新冠病毒的疫苗研发，包括了灭活疫苗、腺病毒载体疫苗、重组蛋白疫苗、减毒流感病毒载体疫苗和核酸疫苗，主要的目的就是要确保成功率。　　“在这里我可以明确告诉大家一个信息，到目前为止，我们5条技术路线的所有疫苗实现了临床试验的全覆盖。”郑忠伟介绍称，其中灭活疫苗已经有3款获得国家药监局附条件上市的批准，有2款经国家药监局同意开展了紧急使用。重组蛋白疫苗有一款已经获得国家药监局同意开展了紧急使用，目前有3款在开展III期临床试验，有5款在开展I、II期临床试验。腺病毒载体疫苗有一款已经获得了国家药监局批准附条件上市，还有3款正在开展I、II期临床试验。减毒流感病毒载体疫苗正在进行II期临床试验，也已经开始在准备境外的III期临床试验。核酸疫苗我国分别有一款mRNA疫苗、一款DNA疫苗，近期都已经获得了国外III期临床试验的批件，估计最近就能在境外开展III期临床试验。

近日，为进一步配合《药品管理法》《药品注册管理办法》中关于创新药相关政策贯彻实施，药审中心组织制定了《创新药（化学药）临床试验期间药学变更技术指导原则（试行）》，自发布之日起施行。2020年7月，CDE就发布了相关征求意见稿，历时8个月，现正式发布试行指导原则。据公开资料显示，我国约90%的药物为仿制药，但国家依然高度重视创新药的研发，《国家创新驱动发展战略纲要》、《" 十三五 " 国家科技创新规划》、《医药工业发展规划指南》等规划指南均提出有关创新药发展的目标，并且设立了专项以推动新药研发。在创新药的研发过程中，“变更”不可避免，本指导原则明确指出创新药临床试验期间发生药学变更时， 申请人应当遵循风险评估原则， 结合变更拟发生的临床研究阶段、受试人群、品种特点、 对药物已有认知以及针对变更的初步研究等， 科学地评估变更可能产生的影响。具体见附件。《创新药（化学药）临床试验期间药学变更技术指导原则（试行）》.pdf

扩大投资，助力临床客户加速药物上市；携手合作，推动药物研发惠及广大患者2019年9月26日，苏州——今日，科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技（以下简称：赛默飞）正式宣布其临床试验（苏州）工厂完成设施扩建，以提升其综合临床试验供应链和运输服务网络。此外，赛默飞还宣布与前沿生物达成战略合作，双方将合作开发用于治疗人类免疫缺陷病毒（又称艾滋病，英文简称HIV）的全新治疗方案。赛默飞临床试验（苏州）工厂正式揭幕作为全球规模最大的医药合同定制研发生产组织（英文简称：CDMO），赛默飞提供包括原料药与制剂的开发、临床试验与商业药品的生产、临床试验供应链管理和病毒载体的开发与制造在内的多重解决方案，可以满足各类规模企业需求。预计2019年全年，赛默飞全球投资将超过2.7亿美元，用以完善制药服务设施，招募和维持人才，帮助客户向全球患者提供最优质的药物。赛默飞临床试验（苏州）工厂完成扩建为响应中国鼓励药物创新的号召，新近扩建的赛默飞临床试验（苏州）工厂将服务于不断增长的药品研发供应链需求，聚焦于为客户及其患者提供优质的初级和二级包装解决方案。该工厂将帮助满足中国客户不断增长的临床试验需求，为新兴生物科技公司提供发展资源，推动候选新药早日上市。赛默飞全球及中国区高管出席赛默飞临床试验（苏州）工厂揭幕仪式苏州工厂扩建后总面积近7,000平米，将提供包括产品存储、包装、分发在内的全方位服务。不仅新增Beta 内酰胺产品存储能力、10℃至20℃存储能力以及冷链存储等设施和服务，而且还扩展了当前15℃至25℃，2℃至8℃和-20℃温度区间的存储面积。总投资额近440万美元，苏州工厂扩建后将成为赛默飞在亚太区域的最大的临床试验服务工厂。该工厂也是中国目前唯一一个套胶囊服务供应商，这一包装方式已经在全球及本地盲法临床研究中得到广泛应用。该工厂还具备满足不同要求、高标准的药品标签的打印能力，可提高生产率，加快产品上市。揭幕当天，政府官员、行业专家及各位学者共聚一堂，借助圆桌讨论的形式分享彼此见解，并就药物贴签的趋势以及中国在改善患者预后方面取得的进展展开讨论。赛默飞中国区总裁艾礼德（Tony Acciarito）表示，“通过扩建赛默飞临床试验（苏州）工厂，提升制药服务业务能力，赛默飞致力于为客户提供全球领先的专业科学知识和世界级的综合服务网络，借高质量保障和持续创新的专业科学服务，帮助我们的客户满足全球患者需求。”赛默飞临床试验业务总裁Leon Wyszkowski表示，“赛默飞临床试验（苏州）工厂的揭幕是赛默飞全球扩大在华综合临床供应链计划的重要一环，该工厂将专注于高质量保障、冷链物流和产能革新。”携手前沿生物，加速创新广谱中和HIV抗体上市赛默飞宣布与中国生物制药公司前沿生物达成战略合作伙伴关系，以加速新型艾滋病病毒广谱中和抗体3BNC117的商业化，从而履行其帮助客户向全球患者提供最优质药物的承诺。赛默飞将成为3BNC117的独家原液生产合作伙伴，以支持其关键临床研究、工艺验证和全球商业供应。该产品将由赛默飞位于美国密苏里州圣路易斯市的生物制药基地生产。赛默飞与前沿生物战略合作签约仪式合影“苏州工厂的扩建、与前沿生物达成的战略合作，都表明赛默飞有能力帮助客户应对药物开发全过程每一阶段的复杂挑战，”赛默飞执行副总裁兼制药服务业务总裁Michel Lagarde表示，“赛默飞非常期待帮助客户实现药品从实验室到上市的全过程，帮助他们让世界更健康。”此次战略合作将借助赛默飞在生物制药开发和生产领域积累的丰富经验和良好声誉，充分发挥前沿生物在艾滋病抗病毒治疗领域的创新研发能力，加速3BNC117的上市，为HIV患者提供更安全有效的治疗方案，造福患者，挽救生命。 关于赛默飞世尔科技赛默飞世尔科技（纽约证交所代码：TMO）是科学服务领域的世界领导者。公司年销售额超过240亿美元，在全球拥有约70,000名员工。我们的使命是帮助客户使世界更健康、更清洁、更安全。我们帮助客户加速生命科学领域的研究、解决在分析领域所遇到的复杂问题与挑战，促进医疗诊断发展、加速药物上市进程、提高实验室生产力。借助于首要品牌Thermo Scientific、Applied Biosystems、Invitrogen、Fisher Scientific和Unity Lab Services，我们领先结合创新技术、便捷采购方案和全方位服务。欲了解更多信息，请浏览公司网站：www.thermofisher.com关于赛默飞世尔科技中国赛默飞世尔科技进入中国发展已超过35年，在中国的总部设于上海，并在北京、广州、香港、成都、沈阳、西安、南京、武汉、昆明等地设立了分公司，员工人数约为5000名。我们的产品主要包括分析仪器、实验室设备、试剂、耗材和软件等，提供实验室综合解决方案，为各行各业的客户服务。为了满足中国市场的需求，现有7家工厂分别在上海、北京、苏州和广州等地运营。我们在全国还设立了8个应用开发中心以及示范实验室，将世界级的前沿技术和产品带给中国客户，并提供应用开发与培训等多项服务；位于上海的中国创新中心结合中国市场的需求和国外先进技术，研发适合中国的技术和产品；我们拥有遍布全国的维修服务网点和特别成立的中国技术培训团队，在全国有超过2600名专业人员直接为客户提供服务。我们致力于帮助客户使世界更健康、更清洁、更安全。欲了解更多信息，请登录网站：www.thermofisher.com关于前沿生物前沿生物药业（南京）股份有限公司成立于2013年，是一家立足中国、面向全球，具有国际竞争力的创新型生物医药企业，致力于研究、开发、生产及销售针对未满足的重大临床需求的创新药。公司拥有一个已上市且在全球主要市场获得专利的原创抗艾滋病新药，两个处于美国II期临床阶段、已获专利（或专利许可）、且具有明确临床疗效的在研新药。同时，公司拥有行业先进的长效多肽药物研发实力、经验丰富的研发团队、GMP认证的生产设施、中国市场的医学推广团队和海外市场开拓团队，覆盖从创新药物发现、临床前研发和全球临床开发、生产与销售的全产业链，在HIV长效治疗及免疫治疗细分领域具有全球竞争力。公司自成立以来聚焦长效多肽领域的新药研发，针对未满足的临床与患者需求，注重差异化产品开发战略。公司核心产品为国家1类新药、中国首个治疗艾滋病的原创新药、全球首个长效HIV融合抑制剂--艾博韦泰（商品名“艾可宁”），于2018年5月获得国家药监局生产与上市销售批准，2018年8月起开始在中国销售，并已开启了海外市场的前期开拓及药品注册。艾可宁的上市及广阔的市场前景为公司进一步提升核心竞争力及新药研发实力提供了坚实的基础。欲了解更多信息，请浏览公司网站：www.frontierbiotech.com

p style=" text-align: center " img title=" TUYUDU4W6MFJ({N5XG3ZG`H.png" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201708/insimg/d4f401b5-ff12-4d81-bc8e-521d914593dd.jpg" / /p p 　　《最高人民法院、最高人民检察院关于办理药品、医疗器械注册申请材料造假刑事案件适用法律若干问题的解释》已于2017年4月10日由最高人民法院审判委员会第1714次会议、2017年6月8日由最高人民检察院第十二届检察委员会第65次会议通过，现予公布，自2017年9月1日起施行。 /p p style=" text-align: right " 　　最高人民法院 最高人民检察院 /p p style=" text-align: right " 　　2017年8月14日 /p p style=" text-align: center " strong 　　法释〔2017〕15号 /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　最高人民法院最高人民检察院 /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　关于办理药品、医疗器械注册申请材料造假刑事案件 /strong /p p style=" text-align: center " strong 　　适用法律若干问题的解释 /strong /p p 　　(2017年4月10日最高人民法院审判委员会第1714次会议、2017年6月8日最高人民检察院第十二届检察委员会第65次会议通过，自2017年9月1日起施行) /p p 　　为依法惩治药品、医疗器械注册申请材料造假的犯罪行为，维护人民群众生命健康权益，根据《中华人民共和国刑法》《中华人民共和国刑事诉讼法》的有关规定，现就办理此类刑事案件适用法律的若干问题解释如下： /p p 　　 strong 第一条 /strong 药物非临床研究机构、药物临床试验机构、合同研究组织的工作人员，故意提供虚假的药物非临床研究报告、药物临床试验报告及相关材料的，应当认定为刑法第二百二十九条规定的“故意提供虚假证明文件”。 /p p 　　实施前款规定的行为，具有下列情形之一的，应当认定为刑法第二百二十九条规定的“情节严重”，以提供虚假证明文件罪处五年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金： /p p 　　(一)在药物非临床研究或者药物临床试验过程中故意使用虚假试验用药品的 /p p 　　(二)瞒报与药物临床试验用药品相关的严重不良事件的 /p p 　　(三)故意损毁原始药物非临床研究数据或者药物临床试验数据的 /p p 　　(四)编造受试动物信息、受试者信息、主要试验过程记录、研究数据、检测数据等药物非临床研究数据或者药物临床试验数据，影响药品安全性、有效性评价结果的 /p p 　　(五)曾因在申请药品、医疗器械注册过程中提供虚假证明材料受过刑事处罚或者二年内受过行政处罚，又提供虚假证明材料的 /p p 　　(六)其他情节严重的情形。 /p p 　　 strong 第二条 /strong 实施本解释第一条规定的行为，索取或者非法收受他人财物的，应当依照刑法第二百二十九条第二款规定，以提供虚假证明文件罪处五年以上十年以下有期徒刑，并处罚金 同时构成提供虚假证明文件罪和受贿罪、非国家工作人员受贿罪的，依照处罚较重的规定定罪处罚。 /p p 　　 strong 第三条 /strong 药品注册申请单位的工作人员，故意使用符合本解释第一条第二款规定的虚假药物非临床研究报告、药物临床试验报告及相关材料，骗取药品批准证明文件生产、销售药品的，应当依照刑法第一百四十一条规定，以生产、销售假药罪定罪处罚。 /p p 　 strong 　第四条 /strong 药品注册申请单位的工作人员指使药物非临床研究机构、药物临床试验机构、合同研究组织的工作人员提供本解释第一条第二款规定的虚假药物非临床研究报告、药物临床试验报告及相关材料的，以提供虚假证明文件罪的共同犯罪论处。 /p p 　　具有下列情形之一的，可以认定为前款规定的“指使”，但有相反证据的除外： /p p 　　(一)明知有关机构、组织不具备相应条件或者能力，仍委托其进行药物非临床研究、药物临床试验的 /p p 　　(二)支付的价款明显异于正常费用的。 /p p 　　药品注册申请单位的工作人员和药物非临床研究机构、药物临床试验机构、合同研究组织的工作人员共同实施第一款规定的行为，骗取药品批准证明文件生产、销售药品，同时构成提供虚假证明文件罪和生产、销售假药罪的，依照处罚较重的规定定罪处罚。 /p p 　 strong 　第五条 /strong 在医疗器械注册申请中，故意提供、使用虚假的医疗器械临床试验报告及相关材料的，参照适用本解释第一条至第四条规定。 /p p 　　 strong 第六条 /strong 单位犯本解释第一条至第五条规定之罪的，对单位判处罚金，并依照本解释规定的相应自然人犯罪的定罪量刑标准对直接负责的主管人员和其他直接责任人员定罪处罚。 /p p 　　 strong 第七条 /strong 对药品、医疗器械注册申请负有核查职责的国家机关工作人员，滥用职权或者玩忽职守，导致使用虚假证明材料的药品、医疗器械获得注册，致使公共财产、国家和人民利益遭受重大损失的，应当依照刑法第三百九十七条规定，以滥用职权罪或者玩忽职守罪追究刑事责任。 /p p 　 strong 　第八条 /strong 对是否属于虚假的药物非临床研究报告、药物或者医疗器械临床试验报告及相关材料，是否影响药品或者医疗器械安全性、有效性评价结果，以及是否属于严重不良事件等专门性问题难以确定的，可以根据国家药品监督管理部门设置或者指定的药品、医疗器械审评等机构出具的意见，结合其他证据作出认定。 /p p 　　 strong 第九条 /strong 本解释所称“合同研究组织”，是指受药品或者医疗器械注册申请单位、药物非临床研究机构、药物或者医疗器械临床试验机构的委托，从事试验方案设计、数据统计、分析测试、监查稽查等与非临床研究或者临床试验相关活动的单位。 /p p 　　 strong 第十条 /strong 本解释自2017年9月1日起施行。 /p p & nbsp /p

3月25日，由斯微(上海)生物科技有限公司、同济大学附属东方医院合作研发的针对预防新型冠状病毒肺炎的mRNA疫苗Ⅰ期临床试验正式启动。启动“mRNA新型冠状病毒肺炎疫苗在18岁及以上健康易感人群中接种的安全性及免疫原性的随机、双盲、安慰剂对照Ⅰ期临床试验”，标志着上海自主研发mRNA新冠肺炎疫苗正式进入了预防新冠疫情的临床试验行列。（图片来源：上海市东方医院官微）　　据悉，为应对新冠肺炎疫情，斯微生物、东方医院联合中国疾病预防控制中心，与高福院士谭文杰团队开展密切合作，于2020年1月开始研发mRNA新冠肺炎疫苗。本疫苗研发项目被国家科技部作为新冠疫苗的五条研发路线之一应急立项，并由国家卫健委疫苗专班监督和支持。　　利用此前依托上海市科委“上海市信使核糖核酸(mRNA)应急疫苗技术创新中心”和“上海张江国家自主创新示范区干细胞战略库与干细胞技术临床转化平台”课题建设的斯微mRNA合成平台的研究成果和自主专利技术，在40天内快速合成、制备和测试疫苗样品。　　mRNA疫苗原理是让mRNA编码病毒的抗原蛋白序列。mRNA 在进入人体细胞内后，会被人体细胞作为模板，来生产病毒的抗原蛋白，同时激活人体的体液免疫和细胞免疫，产生保护性抗体。　　经过近一年的研发攻关，在国家科技部新冠应急项目、上海市科委以及同济大学新冠应急专项的支持下，该项目完成了疫苗的临床前评价研究，并相继完成全部药学、药理毒理及申报相关临床材料的滚动提交内容。今年1月4日，该项目获得国家药品监督管理局签发《药物临床试验批件》(批件号2020L00047)，应急批准mRNA新型冠状病毒肺炎疫苗(COVID-19-mRNA Vaccine)进行临床试验。　　此项目同时纳入“同济大学疫苗实验室”专项项目。在该实验室平台上，同济大学附属东方医院等多家医院曾开展mRNA肿瘤疫苗临床试验，已初步取得良好效果，并对疫苗实验室平台进行了严格的安全性及有效性评价。

药品信息数据公开已取得一系列进展。 　　随着国际上对医药工业共享临床试验数据的呼声愈加强烈，以及拥有巨额利润的制药公司不断被爆出蓄意隐瞒影响药品安全性和有效性数据的丑闻，欧洲正着手为临床实验数据的公开建立相应措施。 　　位于伦敦的欧洲药品管理局(EMA)专门负责药品审查工作，该机构正在酝酿一项政策，其目的在于向公众发布一部分制药公司提交的临床试验数据。并且英国医药行业内重量级的组织机构与制药公司将于4月举行会谈，会议召开的具体日期可能是4月19日。届时，来自生物医学慈善组织英国维康信托基金会、医学科学院、英国制药工业协会，以及医学研究慈善协会的代表将云集一堂，共同商讨数据公开的问题。 　　美国早已规定用于提交审批的临床实验数据必须在公共联机注册表中列出。其他国家也有鼓励数据公布的相关法规。但一些研究人员担忧关键数据的不透明会对药品的安全性评估造成负面影响。 　　2012年，EMA声称，将积极地发布制药公司提交的部分数据。该机构目前正在与制药公司、研究人员以及投资者共同研究具体的执行方案，该方案预计将于2014年1月正式实施。 　　美国加利福尼亚大学旧金山分校药物学家Lisa Bero认为数据透明的一系列进展是一场胜利，但也将面临很多的阻力。例如信息公布的方式、信息的详细程度、由谁掌管信息的发布，以及由谁拥有触及那些可能含有实验参与者个人信息数据的权力。 　　2010年，欧洲监察专员规定详细的临床实验数据不属于商业机密，但是有关患者级别的数据不可能大规模向公众开放。另外，制药公司、研究人员、实验投资者以及患者团体就谁拥有赋予研究者接触数据的权力，以及谁拥有相关法规的执行权争执不下。 　　美国约翰斯霍普金斯大学的布鲁姆伯格公共卫生学院临床试验中心负责人Kay Dickersin认为，严厉的司法制裁是促使数据信息透明化的唯一方法。她说：“对于一些违规行为光罚款是不够的，某些人必须要为此蹲监狱。”