基因泰克

Dako，安捷伦旗下为全球提供癌症诊断服务的子公司，于当地时间3月5日宣布，已收到来自美国食品药品监督管理局(FDA)的批准在两项该公司提供的协同诊断检测里添加Kadcyla。 　　Kadcyla(ado-曲妥珠单抗emtansine)是基因工程技术公司(以下简称基因泰克)的新药，针对已经使用了基因泰克药物Herceptin (曲妥单抗)并进行紫杉类化疗的HER2阳性乳腺癌患者。增加Kadcyla的两项检测是Dako公司的HercepTest 和 HER2 IQFISH pharmDx。 　　当天的公告实际为Dako和基因泰克的合作成果，后者是罗氏集团旗下的一家子公司。合作开始于2012年初，同年晚些时候，Dako公司向FDA提交了申请书，申请在Dako公司的两项协同癌症检查中添加对基因泰克生产的用于HER2阳性转移性乳腺癌患者的药物的检测。 　　基因泰克的Kadcyla，是一种共轭抗体药物，与Dako公司的HercepTest 和 HER2 IQFISH pharmDx检测同时被FDA批准。 　　Dako公司的HercepTest 和 HER2 IQFISH pharmDx检测将作为诊断工具来识别适合使用Kadcyla治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者。 　　“在Dako，我们专注于提高癌症诊断，因为患者的生命依靠于它，”Dako公司首席执行官兼安捷伦高级副总裁Lars Holmkvist说，“与不懈致力于攻克癌症的公司合作是实现这一目标的重要元素之一。今天FDA的批准就是Dako和基因泰克间良好合作的结果。” 　　Dako公司目前执行的战略是结合自身在协同诊断方面的优势和能力与制药公司合作，以增加协同诊断的数量并最终提高个性化医疗。 编辑：Lily

2022 年 9 月 27 日，可编程 CAR-T 细胞疗法公司 “Arsenal Biosciences” 宣布：其已与罗氏旗下的 “基因泰克” 达成一项多年的合作协议，双方将联合部署 ArsenalBio 的专有技术用于 T 细胞的工程化及高通量筛选，以确定 T 细胞疗法中的有效基因电路。 作为交易的一部分，Arsenal 将在接下来的合作中获得潜在的 7000 万美元收益，包括预付款以及在研究、开发和商业进程中的里程碑付款。Arsenal Biosciences Arsenal Biosciences，成立于 2019 年，是一家致力于利用合成生物技术编程 T 细胞以开发下一代疗法的生物技术公司。就在不久之前的 9 月 6 日，ArsenalBio 刚刚完成了 2.2 亿美元的 B 轮融资，投资者中便包括了百时美施贵宝。成立至今，ArsenalBio 已经获得超过 3 亿美元的资金。 根据 ArsenalBio 方面的介绍，其正在构建业界最大的治疗增强型基因电路的 DNA 文库，这其中包含了 “用于改进肿瘤靶向性的逻辑门控” 和 “支持多种药物功能的合成线路”。之后通过 CRISPR 系统，将设计的基因电路导入细胞当中，以生成多功能 T 细胞药物。 “通过基因电路赋予细胞对所处细胞环境进行感知、计算、决策以及响应的能力”，可编程的细胞疗法，是合成生物学之于医药领域的关键应用之一。在该方向上的代表性公司还有着 Timothy Lu 的 Senti Bio，其在 6 月刚刚于纳斯达克成功上市。 可编程细胞疗法（来源：Senti Bio） 基于自身的可编程细胞疗法平台，ArsenalBio 正在推进用于卵巢癌的临床管线 AB-1015，以及针对于肾、前列腺和其他癌症适应症的早期开发候选者。而据报道，此次与罗氏和基因泰克在基因电路上的合作研发，将重点围绕 “肿瘤微环境” 所展开。 “虽然 T 细胞疗法在血液恶性肿瘤的运用已经取得了重大进展，但是实体瘤上有着额外的挑战，如对抗性的肿瘤微环境，这限制了过继性 T 细胞疗法的有效性。” 在报道当中，ArsenalBio 方面这样介绍道。 “ArsenalBio 的工程平台整合了多项技术，包括基于 CRISPR 的高通量基因编辑、合成生物学和计算生物学，用以创建新的合成生物学编程项目，旨在增强 T 细胞功能，使它们能够克服存在于实体瘤及其周围的复杂免疫防御系统。” 罗氏（来源：ANP） 对于罗氏方面，这则是其在持续的细胞疗法布局当中的一部分。相较于诺华、吉利德、百时美施贵宝等，罗氏在 CAR-T 方面的入局则非常之晚，其一直到去年才加入行动，与 Adaptimmune Therapeutics 达成潜在的 30 亿美元 T 细胞疗法交易。 根据合作条款，ArsenalBio 和基因泰克将部署基因电路来研究对于 T 细胞的有效修饰，并通过临床前分析来获取对其影响的新认知。两家公司都将利用这些经验来开发未来的候选治疗药物。 “通过与 ArsenalBio 合作，我们正在获取强大的技术，以促进对 T 细胞生物学编程的理解，对于为难以治疗的癌症提供重要疗法来说，这可能至关重要。” 罗氏制药外部合作全球负责人 James Sabry 这样说道。参考链接：[1] https://www.businesswire.com/news/home/20220927005014/en/Arsenal-Biosciences-Announces-Joint-Discovery-Collaboration-with-Genentech-to-Identify-Features-of-Successful-T-Cell-Therapies-for-Oncology[2] https://www.fiercebiotech.com/biotech/genentech-pays-70m-access-arsenals-armoury-t-cell-tools-quest-solid-tumor-car-t[3] https://www.businesswire.com/news/home/20220906005150/en/Arsenal-Biosciences-Closes-220-Million-Series-B-Financing-to-Advance-Programmable-Cell-Therapy-Programs-into-Clinical-Development[4] https://mp.weixin.qq.com/s/v1ebx_t55XNTI0VapeGegA

p style=" text-align: center " img title=" 001.jpg" src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201712/insimg/c0290159-fbc4-4ab5-91e7-f62c88308bf5.jpg" / /p p 　 strong 　新闻事件 /strong /p p 　　昨天基因泰克宣布将与DiCE Molecules合作开发小分子药物。DiCE的技术平台是DNA编码化合物库(DEL)合成、指导演化、组合化学的复合体，从几亿到上十亿的化合物开始、利用独特优化系统号称可以为任何靶点找到类药配体。这个合作主要研究现在公认的非成药靶点。根据协议，DiCE将获得一定首付和各种里程金，但具体金额都没有公开。 /p p 　　 strong 药源解析 /strong /p p 　　DiCE 是斯坦福大学Pehr Harbury教授于2013年创建的新技术公司，主要利用DEL技术搜索化学空间，为困难靶点寻找小分子配体。去年已经与赛诺菲签订了5年、最多12个靶点的合作计划，获得5000万首付和潜在每个靶点1.8亿各种里程金(总额可达23亿)。昨天是第二次与大药厂合作。 /p p 　　第一代DEL只是用DNA作为一个条形码记录每个化合物的合成历史。这与其它条形码、如不同长度的烷烃没有本质区别，但因为DNA可以通过PCR放大所以反应可以用很少量反应物、因此DEL库可以非常大，上10亿的库并不困难。后来David Liu等人利用DNA的互补双链不仅标记反应物、还可以作为模板控制哪些反应物参加反应。Liu创建了Ensemble并与多家大药厂合作开发困难靶点药物，但今年宣布解散。DEL到目前为止最大的成功据我所知是葛兰素的RIP抑制剂。这个发现不仅利用了DEL，而且还有很多其它最前沿的药物化学技术，值得大家学习一下(这里)。找到的RIP抑制剂选择性和其它性质在激酶抑制剂里确实非常优秀。 /p p 　　DiCE的平台虽然细节很少，但号称是加上筛选压力和遗传变异机制。选择压力比较容易想象，所有筛选平台都要找到个别“适者”、多数情况下就是与靶标蛋白结合的化合物，然后淘汰绝大多数不合时宜的化合物。DiCE的平台是多轮DEL合成。所谓遗传大概是指保留苗头化合物的需要性质，变异则应该是改变分子的某个模块。和天然蛋白只有20个氨基酸不同，DEL的模块可以远远多于20个。这个过程也可能重复合成第一代化合物库里面已经包括的化合物，但更系统的SAR可以增加筛选准确性(去除假阳性、回收假阴性)。 /p p 　　DEL可以在更广阔化学空间更高效筛选先导物，但适合DEL的化学反应是有限的、每个化学反应可以买到的起始原料是有限的。DEL涵盖的空间很大、但对寻找新药不一定最重要。虽然很多技术号称可以合成天然产物类似物，但多数只能合成简单的分子类型，DiCE似乎还只能合成多肽类似物。当然更重要的障碍是筛选压力(即优化系统)。优化指标现在还基本是一本糊涂账，我们即不知道哪些性质候选药物需要有、也不知这些万里挑一的化合物有哪些致命隐私。对于抗体药物选择性可以比较可靠地假设已经合格，但小分子药物城府要深得多，经常在关键时刻才交代脱靶活性。虽然GSK的RIP1抑制剂说明DEL可能非常有用，但Ensemble的倒闭也说明DEL也只是诸多技术中的一个。 /p p /p

2020年8月4日上海 -- 布鲁克道尔顿中国（以下简称：布鲁克）与上海吉凯基因医学科技股份有限公司（以下简称：吉凯基因）签署战略合作协议，双方将共同打造行业内高标准的蛋白质组学综合性平台。吉凯基因临床科研事业部总经理曾立博士、布鲁克道尔顿中国区商务经理何磊先生携相关负责人参与此次签约仪式。左2：吉凯基因临床科研事业部总经理曾立博士；右2：布鲁克道尔顿中国区商务经理何磊先生；左1：吉凯基因临床科研事业部副总经理徐述先生；右1：布鲁克道尔顿中国区应用经理刘先明先生双方就建立前沿的蛋白质组和代谢组学研究平台，加深合作以帮助科学家系统性解决蛋白组以及代谢组研究领域所遇到的复杂问题进行深度探讨。会谈中，曾立博士提到：“吉凯基因自2002年成立以来，一直与临床医生保持着广泛而深入的合作，在合作中建立了更贴近医生，更侧重于临床样本的科研服务平台。吉凯基因致力于将最前沿的质谱技术应用到临床科研和诊断中，努力解决技术问题，将珍贵的临床样本转化成有价值的资源。”何磊先生提到：“布鲁克最新推出的timsTOF Pro质谱系统，是为组学研究而开发的最新一代离子淌度高分辨质谱仪，基于timsTOF Pro开发的 4D-蛋白组学技术以其优异的灵敏度、超强的稳定性、无以伦比的扫描速度而享誉业界。期待着与吉凯基因深入合作，共同为临床科研领域的用户提供更完善的解决方案。”随后，吉凯基因临床科研事业部公共平台经理金菁博士同布鲁克道尔顿中国区蛋白质组学应用经理刘先明先生就高深度、高精准度的前沿蛋白质组学分析技术进行详细交流和探讨。最后，布鲁克生命科学质谱全球执行副总裁Rohan Thakur博士作远程致辞。开启转化蛋白组学4D时代！布鲁克将离子淌度分离的概念引入组学研究，使得组学研究进入了4D新时代。基于TIMS（捕集离子淌度技术）的CCS值测定技术的出现，让每一个离子都能被检测到，这推动了深度机器学习技术，从而更深入挖掘信息。过去的一年里，各个研究团体对timsTOF质谱平台（timsTOF Pro和timsTOF fleX）的接受度超过我们预期，因为使用者们也意识到TIMS技术带来的优势。timsTOF Pro带来的采集速度与灵敏度的同时提升，使得其在短梯度下也能实现蛋白深度覆盖，结合其在大队列样本分析中展现出的卓越稳定性，相信基于4D质谱平台开发的高通量和高灵敏度临床蛋白组学方法，必将在生物医学基础研究和临床诊断中有着广阔的应用前景。伴随随着4D-蛋白质组学方案的不断完善，转化蛋白组学将进入全新时代，临床队列研究也必将从中获益。有了在4D-蛋白质组学积累的经验，布鲁克继续推进技术创新，又推出了timsTOF fleX质谱平台和MALDI-2新型离子源，实现对组学数据与质谱成像信息的整合。通过这些技术，您可以在同一台质谱上，对特定细胞群进行识别定位，通过组织成像发现在肿瘤内、肿瘤边界和肿瘤远端的脂质或细胞表面聚糖的变化，再进行蛋白质组学、脂质组学和代谢组学的深度分析。这样的研究在过去是不曾有的，这进一步推进了质谱新技术向临床应用的转化。

亚洲动植物基因组学大会 PAG ASIA 2024于6月5-7日在深圳成功举办。数百位中国、日本、韩国等亚洲基因组学研究的专家学者参加了本次大会，围绕最前沿的研究课题进行了深入探讨。 表型组学与基因组学互为表里，一方面表型组分析能够验证基因的实际功能及其与环境的关系，两者结合才能完整解释特定基因的作用以及如何发挥作用；另一方面，通过表型组筛选出优良品种，则可能发掘出发挥作用的关键基因。北京易科泰生态技术公司作为大会唯一动植物表型组学仪器与技术方案供应商参加了本次会议。易科泰表型组学研究技术在植物光合、抗逆、发育、次生代谢；大小鼠、家禽家畜、昆虫、水生动物以及人体能量代谢等研究方向上均可提供专业的技术方案，在本次会议期间，受到了参会专家的极大关注。 除草剂表型组学鉴定技术方案： 植物病理组学技术方案： 植物气候变化响应表型组学技术方案： 家禽能量代谢技术方案： 易科泰生态技术公司提供动植物表型组学研究检测全面解决方案：w 高通量、非接触、非损伤、数字化、可视化w FluorCam叶绿素荧光成像与PlantScreen高通量植物表型成像分析平台w PhenoTron® 系列植物表型成像分析平台，自动传送版、XYZ三维自动扫描成像版，或其它定制系统w FluorTron® 多功能高光谱成像分析系统、FluorTron® 光合表型成像分析系统w PhenoTron® 一体式智能LED培养与表型在线检测复式平台，适于组织培养、种子萌发及种苗表型分析、光生物学研究，为植物提供最佳光配方w PhenoTron® -SR，From shoots to roots，植物根系与种苗（土壤以上部分）高通量表型成像分析w PhenoPlot® 作物表型成像分析平台，基于易科泰近地遥感技术，轻便型或大型双轨平台，适于大田或温室作物原位表型成像分析w RhizoTron® 植物根系多功能高光谱成像分析系统w 大田机器人表型成像分析系统 w 便携式多功能能量代谢测量技术w 大鼠、小鼠等实验动物能量代谢测量技术w 灵长类能量代谢测量技术w 畜禽能量代谢测量技术方案w 果蝇能量代谢测量技术w 斑马鱼能量代谢测量技术w 人体能量代谢测量技术w 动物活动与生理指标（体温、心率等）监测技术

癌细胞善于逃避死亡，癌细胞逃避细胞毒性T淋巴细胞（CTL）致命攻击的方法之一就是有效修复自身细胞膜的损伤。发现异常细胞（感染病毒的细胞或肿瘤细胞）后，细胞毒性T淋巴细胞（CTL）双管齐下，通过穿孔素（perforin）和颗粒酶（granzymes）将异常细胞归零，穿孔素和颗粒酶都是蛋白质毒素，前者在异常细胞上打孔，后者穿过这些孔诱导异常细胞凋亡。然而，癌细胞内善于逃避细胞毒性T淋巴细胞（CTL）致命攻击，其方法之一就是有效修复自身细胞膜的损伤，但其中的具体机制并不清楚。2022年4月22日，基因泰克公司（Genentech）的研究人员在 Science 期刊发表了题为：ESCRT-mediated membrane repair protects tumor-derived cells against T cell attack 的研究论文。该研究发现并证实了ESCRT（内吞体分选转运复合体）介导的细胞膜修复机制导致癌细胞逃避细胞毒性T淋巴细胞（CTL）致命攻击，而抑制ESCRT通路能够促进CTL对癌细胞的杀伤，这为肿瘤免疫治疗提出了一种新的有潜力的治疗靶点。研究团队想要确定细胞是否具有保护自身免受细胞毒性T淋巴细胞（CTL）攻击的内在机制。内吞体分选转运复合体（ESCRT）与细胞膜修复有关。研究团队将高分辨率成像数据与活细胞功能分析结合，发现并证实癌细胞通过 ESCRT 蛋白来逃避细胞毒性T淋巴细胞（CTL）的攻击，ESCRT（内吞体分选转运复合体）多年前就被发现与细胞膜修复有关。研究团队发现，在穿孔素被释放后，ESCRT蛋白会被精确招募到细胞毒性T淋巴细胞（CTL）和癌细胞的接合位点，从而修复穿孔素在细胞膜上的打孔，这种修复机制可以延迟或阻止杀伤性颗粒酶进入癌细胞，从而让癌细胞逃避死亡。研究团队推断，抑制ESCRT蛋白介导的穿孔修复，有望使细胞毒性T淋巴细胞（CTL）更好地杀伤癌细胞。而之前也有研究显示，长时间抑制ESCRT通路足以导致细胞死亡。因此，研究团队使用了两种替代方法：一种是使用CRISPR基因编辑敲除ESCRT通路中的Chmp4b基因，一种是过表达ESCRT通路中的磷酸化酶VPS4的突变体。实验结果显示，这两种方法都能阻止ESCRT修复癌细胞膜中穿孔素的打孔，从而增加这些癌细胞被细胞毒性T淋巴细胞（CTL）杀伤的敏感性。基因泰克肿瘤学研究副总裁 Ira Mellman 博士该研究的通讯作者、基因泰克肿瘤学研究副总裁 Ira Mellman 博士表示：这项研究表明，癌细胞使用一种普遍的膜修复机制来保护自己免受免疫系统攻击，这既是意料之外又在意料之中。从进化上讲，这可能有助于健康细胞防止不必要的或意外的误杀，但在癌症中，这可以部分解释癌细胞对免疫疗法的固有抵抗力。了解和解决这一机制将有助于开发更有效的癌症免疫疗法。总的来说，该研究揭示了ESCRT介导的细胞膜修复是一种重要的且之前未被关注的癌细胞逃逸免疫系统杀伤的方式。在该研究中，抑制ESCRT通路能够显著提高细胞毒性T淋巴细胞（CTL）的杀伤效率。这提示了我们，ESCRT通路是一个有价值的癌症治疗靶点。Ira Mellman 博士表示，接下来将在功能上解析ESCRT复合体，以进一步确定治疗靶点。

一、项目基本情况项目编号：ZGGJ-BJ21-24051270项目名称：中国农科院作科所作物基因资源与育种平台设备购置项目预算金额：1138.800000 万元（人民币）采购需求：包号序号标的名称数量(台/套）单项设备最高限价（万元）本项目最高限价（万元）是否允许采购进口产品简要技术需求或服务要求备注011全光谱激光共聚焦显微镜1300530是详见招标文件第五章采购需求投标人需注意，本项目报价时，货物单项报价不允许超过给出的单项设备最高限价，否则按无效投标处理2超高效液相色谱四极杆飞行时间质谱联用仪1230是021高压冷冻仪1300430是2振动切片机120否3三重四极杆液质联用仪1110否031实时荧光定量PCR仪149178.8否2质构仪138.3是3差示扫描量热仪135.5是4杜马斯定氮仪145是5扫描振镜111是 合同履行期限：交货日期：采购人指定时间，详见招标文件第五章采购需求本项目( 不接受 )联合体投标。二、获取招标文件时间：2024年05月20日 至 2024年05月24日，每天上午9:30至12:00，下午12:00至17:00。（北京时间，法定节假日除外）地点：北京市朝阳区慧忠路5号远大中心C座2层203或线上获取方式：本招标文件每套（每包）售价为500元人民币，售后不退。购买招标文件需报名供应商首先在中工国际招标有限公司网站上进行信息填报，填报链接：http://101.200.176.189/qpoaweb/prg/gys/baoming.aspx?id=7381Gl0Q填报并将公司信息提交成功后对公转账或现场付款，详见特别告知。售价：￥500.0 元，本公告包含的招标文件售价总和三、对本次招标提出询问，请按以下方式联系。1.采购人信息名 称：中国农业科学院作物科学研究所　　　　　地址：北京市海淀区中关村南大街12号　　　　　　　　联系方式：010-82952950　　　　　　2.采购代理机构信息名 称：中工国际招标有限公司　　　　　　　　　　　　地　址：北京市朝阳区慧忠路5号远大中心C座2层203　　　　　　　　　　　　联系方式：张跃 15600611080　　　　　　　　　　　　3.项目联系方式项目联系人：张跃电　话：　　15600611080

南加州时间2021年11月11日，Fluidigm公司宣布推出最新一代微流控平台Biomark™ X。Biomark X将Fluidigm经典的 Juno™ 系统及Biomark HD 系统集成到一个平台上，在延续灵活、多功能、可扩展基因组学平台的同时，更兼具了Sample to answer的强大功能。 Biomark X的推出使得工作流程更简化，操作更便捷，所需人工操作时间更少，工作效率更高，且单次可运行更多的数据，从而可在更短的时间内得到结果。 “应用RT-PCR进行研发及应用研究时，数据的准确度及可重现性极为重要。” Fluidigm总裁兼首席执行官Chris Linthwaite表示。“如今，借助Biomark X，我们将强大的微流控平台提升到一个新的水平，最大限度地缩短人工操作时间，让研究人员能够专注于更重要的问题。该系统可以显著降低劳动力成本，并具备快速sample to answer的能力，这在基因检测领域越来越重要。 ” “当前有很多临床实验室，包括制药、合作研究组织和学术实验室，奋战在对抗疾病和新兴病原体的第一线，Biomark X可为这些临床实验室提供下一代解决方案。我们相信这对广大客户来说-无论是当前还是未来的合作伙伴-都将是非常有价值的。”Linthwaite 谈道：“Biomark X 提供多种解决方案，以期客户价值最大化。我们还可对工作流程进行定制，欢迎广大合作伙伴前来征询，共同谋求发展壮大。” “该设备预计在2022 年第一季度开始交付。基于我们的先驱技术CyTOF技术开发的第四代质谱流式平台CyTOF XT推出5个月之后，BiomarkX 的推出再一次引领我们迈向2025创新愿景。我们期待这两个先进的平台可以助力探索当今生物学及人类健康的最重要的问题，我们对此感到非常自豪。” Biomark X 是一个一机多能的系统，可轻松胜任多种应用研究，包括基因分型，样本鉴定，菌株鉴定，保护生物学，个人基因组学，基因表达，病原体检测，药物基因组分析，和移植预后等。该平台支持开发和创建定制分析方法，提供多种测试研究选项，并能够根据需要调整靶标数量。

我国的水稻研究已进入了一个全新的领域，目前华大基因农能平台已经完成400多个水稻基因的转基因克隆工作，依托华大基因强大的高通量测序技术，今后将进一步加快水稻转基因育种研究工作。这是记者在6月29日结束的&ldquo 水稻基因组学与农业应用研讨会&rdquo 上获悉的消息。 　　作为世界上最早种植水稻的国家，水稻一直在我国的粮食生产中起着举足轻重的作用。 　　本次会议邀请了来自中国科学院、中国农业科学院、中国水稻研究所、华中农业大学等国内高校、研究所近百名专家与会。中国水稻研究所钱前教授的报告《超级稻产量等性状基因的精确定位与分子育种》，以近年来水稻育种研究中的热点&ldquo 分子育种&rdquo 为本次研讨会展开了序曲，引起与会专家们的广泛关注。 　　华大基因等国内多家单位曾于2002年率先合作完成籼稻基因组框架图与精细图的绘制工作，并在国际着名杂志《科学》发表科学专论。华大基因研究院农能平台的张耕耘博士说，目前华大基因农能平台已经完成400多个水稻基因的转基因克隆工作，依托华大基因强大的高通量测序技术，今后将进一步加快水稻转基因育种研究工作。 　　&ldquo 尽管我国的杂交水稻技术目前在国际上处于领先地位，但随着国际育种公司加速基因资源的争夺、新的优质品种不断涌现，如果不加强分子育种技术研究，我们的水稻育种研究将面临被国际水平赶超的危险。&rdquo 华大基因研究院李瑞强博士接受采访时说。

2018年2月1日，赛默飞世尔科技（中国）有限公司实验室产品和服务与苏州克睿基因生物科技有限公司，双方达成战略合作协议，携手共建基因编辑研发中心并合作开发液体活检市场。双方的战略合作旨在有机结合各自的技术优势和市场资源，共同推动CRISPR基因编辑技术在医疗、诊断等领域的产业化及商业化。CRISPR基因编辑技术能够在细胞中精准识别特定DNA序列并制造双链断裂，从而实现定向基因改造，特异性调控细胞功能。相比上一代的TALEN及锌指核酸酶等技术，CRISPR系统具有高效、快速、简单易用等特点。因此自2013年张锋教授与丛乐博士成功利用CRISPR/Cas9在哺乳动物细胞中实现基因组编辑，便立即获得了学术界、工业界及资本界的高度关注。在2015年由国际顶尖学术杂志《Science》评选出的“年度十大科技突破”中，CRISPR基因编辑技术位居榜首。随着对CRISPR系统的工程改造以及基于应用场景的持续优化，CRISPR基因编辑技术已经广泛应用于医疗、诊断、新药开发、畜牧、育种、科研等多个领域，市场潜力巨大。克睿基因首席运营官李秋实博士表示："在十亿级的基因组中精准识别二十个碱基序列的能力以及高效的基因定向改造能力，赋予了CRISPR系统无限的应用潜力。通过对CRISPR系统及其应用方法的优化，克睿基因建立了国际顶尖的医疗级CRISPR基因编辑技术平台以及多条独特的医疗及诊断产品管线。与赛默飞世尔一流的实验室整体解决方案以及丰富的液体活检市场资源的结合，将进一步提高CRISPR基因编辑技术原创性应用的开发及商业化速度。"赛默飞实验室产品和服务事业部总经理谢英女士评价说："克睿基因是国内外最有前途的基因编辑公司并将此技术造福于人类，赛默飞非常愿意全力支持高科技公司的发展。"让我们拭目以待，赛默飞世尔与克睿基因的强强联手，定能在共同推动CRISPR基因编辑技术在医疗、诊断等领域的产业化及商业化等方面取得卓越成绩。

p style=" line-height: 1.75em " & nbsp & nbsp & nbsp & nbsp 2月1日，英国人工授精与胚胎学管理局（HFEA）首次批准了“在人类胚胎上使用基因编辑技术”的实验。研究人员将能深入了解健康的人类胚胎发育过程中出现的各种变化，并在此基础上改善体外人工授精培养的胚胎的发育质量，为不孕患者提供更好的治疗方法。 /p p style=" line-height: 1.75em " & nbsp & nbsp & nbsp & nbsp 据物理学家组织网报道，HFEA在一份声明中称，“我们的伦理委员会已经批准伦敦弗兰西斯· 克里克研究所凯茜博士更新其实验室有关研究的许可证，包括胚胎的基因编辑。” /p p style=" line-height: 1.75em " & nbsp & nbsp & nbsp & nbsp 凯茜花了数十年时间研究人类胚胎的发育过程，试图去了解最开始的那7天：一个受精卵如何发育成包含200到300个细胞囊胚。她说：“这些研究如此重要的原因是，流产和不孕非常常见，但具体原因尚不清楚。弄清楚这一过程中究竟发生了什么及哪里出了错，将对人类生命早期发展有更深入了解，或将提高体外受精成功率。” /p p style=" line-height: 1.75em " & nbsp & nbsp & nbsp & nbsp 凯茜博士打算使用CRISPR/Cas9技术对人类胚胎进行编辑，以减少研究中所需要的胚胎数量。CRISPR技术已经被证实比同类方法更加高效，她相信其团队能够使用该技术成功编辑10个胚胎中的8个。其研究使用的是生育诊所中体外受精后剩下的、捐赠于科学研究的人类胚胎。在经过研究后，这些胚胎会发育到7日后被销毁。 /p p style=" line-height: 1.75em " & nbsp & nbsp & nbsp & nbsp 此举可能会再度引发伦理问题，因为从去年4月开始，基因编辑人类胚胎在全球科学界就引起很大争议。爱丁堡大学动物生物技术教授布鲁斯· 怀特洛说，该项目应该可以“帮助不孕夫妇和减少流产的痛苦”。这所大学人口健康科学信息研究所的莎拉· 陈（音译）则指出，这项研究“触及到一些敏感性问题，因此，HFEA应仔细考虑到研究中的伦理问题。” /p p style=" line-height: 1.75em " & nbsp & nbsp & nbsp 总编辑圈点 /p p style=" line-height: 1.75em " & nbsp & nbsp & nbsp & nbsp 去年，中山大学科学家利用CRISPR技术，修改了几个胚胎的地中海贫血基因，引发广泛关注，成为去年最大科学事件之一。CRISPR这一利器用于人类，引发伦理争议，看来是无可避免了。科学家在何种情况下能被允许操作人类胚胎，还会有长期的讨论交锋。但就像干细胞研究显示的，即使胚胎实验受阻，仍会有别的办法推进基因编辑技术在人体应用。 /p p br/ /p

加快生物制药的研发速度 默克为金瑞斯提供全方位的产品、服务和培训，助力其平台建设默克工艺解决方案副总裁兼亚太区负责人贝努瓦（Benoit Opsomer）先生致辞德国达姆施塔特，2019年3月19日——全球领先的科技公司默克宣布与中国生物科技公司南京金斯瑞生物科技有限公司（以下简称“金斯瑞”）签署合作备忘录，建立专注于质粒和病毒载体生产的战略联盟。“生产高质量的质粒和病毒载体是细胞和基因治疗商业化过程中的关键环节，”默克执行董事会成员、生命科学首席执行官吴博达（Udit Batra）表示，“默克是全球最大的病毒载体制造商之一，这项合作将使金斯瑞获得我们在基因和细胞治疗生产方面近30年的经验支持。“默克工艺解决方案中国区总经理王慕阳女士致辞 金斯瑞生物药事业部运营副总裁汪东亮也展望了此次合作的乐观前景，他表示：“对于这次战略合作，我们感到非常振奋。金斯瑞通过与默克强强联合所打造的cGMP生产平台将更好地服务于本地和海外客户，加快药物研发的商业化进程。” 金斯瑞生物药事业部运营副总裁汪东亮先生致辞双方就加速中国细胞和基因治疗的产业化和商业化达成了联盟。金斯瑞是一家总部位于中国南京的领先生物技术公司，致力于在中国建立符合全球标准的质粒和病毒生产服务平台。默克将为金斯瑞提供全面的产品、培训和咨询服务，涵盖从实验室开发到大规模GMP生产环节中的工艺设计、厂房设施概念设计到质量管理体系建立等各个方面。默克是为数不多的几家拥有工业化生产病毒载体工艺的制造商之一。为支持个性化的治疗产品的研制，基因往往需要通过病毒载体被输送到免疫细胞中，如默克生产的病毒载体。作为一家病毒载体代工生产服务商和生物工艺设备及耗材制造商，默克能为客户提供独一无二的整体服务。 中国细胞基因治疗行业的迅猛发展，以及随之而来对于细胞基因治疗大规模工业化生产的市场需求，已经成为了默克为中国企业输出相关专业技术经验的重要推动力。根据clinicaltrials.gov的数据显示，中国在基因修饰细胞疗法临床试验的开展方面处于世界领先地位。如今，中国有130多家企业正在研发细胞和基因疗法，范围从CAR-T/TCR-T、AAV到溶瘤病毒1。此外，在2017年12月至2018年12月期间，中国企业共已提交了28项细胞与基因治疗新药临床研究申请(IND)2，其中超过三分之一已获批准进行临床试验。默克计划为金斯瑞提供全方位的工艺产品、服务和员工培训，支持其构建世界一流的质粒和病毒载体生产平台，从而加快中国细胞和基因治疗的产业化进程。 关于默克工艺解决方案默克工艺解决方案是默克生命科学三大事业部之一，致力于为生物制药、化学制药企业提供产品开发、商业化生产所需全系列工具，已成为预过滤、无菌过滤、除病毒过滤、超滤、层析纯化、一次性生产、培养基、生物反应器、缓冲液、药用原辅料、工程技术及验证领域的全球领导者。默克工艺解决方案的成功源于对高质量产品、先进监管技术的不懈追求以及致力于帮助客户实现其需求的精神。 关于南京金斯瑞生物科技有限公司金斯瑞是中国领先的医药研发合同外包服务机构(CRO) ，拥有基因合成、多肽合成、抗体开发、蛋白表达等生物试剂定制平台和一站式生物药研发平台。金斯瑞拥有一站式抗体药开发解决方案，涵盖抗体药发现（杂交瘤技术、噬菌体展示技术、全人源技术、双特异抗体技术）、抗体工程（人源化、成药性评价与优化、亲和力成熟）等抗体药发现服务。金斯瑞的细胞治疗整体解决方案涵盖了IND申报资料撰写，临床样本生产和商业化生产。生产工艺的开发控制确保了合规性，记录真实完整确保可追溯性，所有的试验偏差都被严格研究及记录。金斯瑞始终以“提供最好的质量给客户，为客户的利益服务”为理念，致力于帮助客户缩短生物创新药进入临床的时间，并显著降低客户研发的成本，加速医药转化，共建健康未来，助力2025医药行业“中国制造”。

p 　　2014年被当作深圳创新样板的两家企业，在2015年6月双双迎来了“借壳上市”的传闻。一家是被称为无人机界的“苹果”——大疆创新 另一家是被称为基因测序界的“富士康”——华大基因。 /p p style=" text-align:center " img alt=" " height=" 265" src=" http://pic.biodiscover.com/files/3/hn/201506231120225592.jpg" width=" 515" / /p p 　　大疆创新将借壳山西某上市公司的传闻遭到否认并指称假新闻之后，华大基因或将华大科技和华大医学合并，放弃港股改投A股的消息，则因华大基因公关部的缄默显得“可能性极大”。 /p p 　　“深圳式创新”贯穿了整个2014年，华大基因、大疆创新、光启科学作为其中样本被翻来覆去提及，成为最热门的创新企业代表。而其中，创业历史最长的华大基因，因其特殊的出身和发展、因“没上大学就做研究”的大量年轻人而略显神秘的企业文化，被视为中国式创新的代表。 /p p 　　从北京南下深圳，从拒绝资本到拥抱资本，从海外上市到回归A股，从理想主义到投身商业，华大基因演绎了一个典型的中国式创新故事。 /p p 　　“深深宝还是深圳惠城?”随着A股不断的惊涛骇浪，“华大基因即将买壳上市”的传闻再度达到巅峰，与不久前仍然“神秘”的形象不同，目前深圳每个谈论股票的聚会上，人们都在预测华大基因的最后选择，有人甚至根据数个条件计算出华大基因可能购买的壳公司不过10家。“干脆都买下来持有到停牌，这可是能涨十倍的股啊。” /p p 　　曾被分析师预测“整体上市市值将超过腾讯”的华大基因，5月底确认放弃海外上市，转投A股。在此前的5月19日，深圳市委书记马兴瑞刚刚带队参观华大基因。 /p p 　　6月8日，华大基因全资子公司Complete Genomics(简称“CG”)自行生产的首批“超级测序仪”Revolocity亮相—在今年1月举行的第33届JP摩根健康投融资大会上，华大基因研究院院长王俊曾表示，该测序仪准确率之高“让人不敢相信”。密集放出的消息使人们相信，华大基因上市箭在弦上。 /p p 　　“你们明天派人审核完了，我后天就加入(上市)。”2015年2月，华大基因董事长汪建在深交所楼里的喊话明确而有力，用迫不及待来形容亦不为过。 /p p 　　这与四年前截然相反，“华大基因是一个独特的大机构，而不是公司。”2011年，一直被认为“匪气”很重的汪建如是说。彼时汪强调，即便再赚钱，科学研究依旧是第一位。 /p p 　　数年来，华大基因经历了自觉或被迫的大规模商业化，在资本的介入和政策的扶持下迅速长成庞然大物。在一场接一场“大跃进”式的融资和成长中，华大基因的商业化遭遇政策、资本和竞争对手的挑战，道路并不平坦。 /p p 　　但汪建始终在四处传播他的梦想：让人人都能活到100岁、管理癌症甚至攻克癌症。“孩子出生了，不再有地中海贫血，中国的聋哑学校应该关掉95%，这是我马上想做的事情。”汪建在一次演讲上说。 /p p 　　至于钱，汪建始终强调自己“会要饭”、“能忽悠来钱”、“擅长打肿脸充胖子”。对于钱的工具化和不在乎的姿态，是他和华大基因极力希望外界接纳的理想主义形象的一部分。 /p p 　　马兴瑞在5月19日参观时说，华大基因目前正处在产业化关键时期，市委市政府将提供针对性服务，助推华大基因在农业、海洋产业、基因检测、精准医疗、健康服务等领域尽快实现产业化和跨越式发展。 /p p 　　作为一个多次登顶雪山的登山者，汪建在一次次的“不得已”当中，似乎已经越来越接近他的梦想。子公司对超级测序仪的推出，让他有希望摆脱对上游测序仪生产商的依赖。 /p p 　　记者多次就上市、创新等问题联系华大基因方面，但华大基因表示“暂时不接受财经媒体采访”。 /p p 　　 strong 先后拥抱资本 /strong /p p 　　在很长一段时间里，外界都未能分清这个容身于深圳盐田区一个旧鞋厂中的“机构”，到底是科研机构、国有公司还是民营公司，甚至连资本方也如此。 /p p 　　但过去数年，这个“全世界最大的基因测序工厂”在资本和公众面前越来越清晰，资本的参与，将华大基因催熟为现在的模样。 /p p 　　2012年12月，为收购美国上市公司Complete Genomics，华大基因的大门首次被资本敲开。强势的汪建终于搭理资本，过程却让资本方痛苦不堪。 /p p 　　当时的汪建叫价33亿元估值，此外，华大基因刚开始提出的投资时间也让投资机构望而却步。“华大基因提出希望机构能够在6-10年持续地投入，而不是3年内就IPO，据了解，没有一家机构同意。”一名接近华大基因的人士透露。当时，投资机构不答应投资这么长时间，而华大基因眼看已经接近2012年底，收购CG的计划已逼近，出于资金快速到账的需要，汪建最终妥协。 /p p 　　很多与华大基因有过接触的投资机构均表示，“华大基因很强势”。据悉，当时信心满满的华大基因要求和投资机构签订双向对赌协议，而这对于国内的投资机构来说并不普遍。 /p p 　　谈判的结果是，华大基因宣布旗下子公司华大科技出让42%股份，融资13.98亿元人民币。其中，光大控股4亿元，云锋基金2.3亿元，红杉资本2亿元。深圳本地深创投的投资额为2000万元，汪建嘲笑对方“胆小”。投资机构显然冲着上市而去，当时的华大基因即被预计将在2015年上市—并且政府强烈希望它在A股上市。 /p p 　　最终签订的协议直接对华大科技2013、2014年度的净利润确定了数额，若不能达到规定利润，则需要出让一定股份给投资人。2013年，投资机构对于华大基因业绩完成情况、规范化治理都很满意—尽管有华大基因内部人士向记者称，“2013年的收入透支了2014年的”。 /p p 　　据公开报道，另一子公司华大医学的投资机构前后共有三批。2014年的第一批投资者包括深创投、苏州软银天维创投、上海国和现代服务业股权投资、成都光控西部创投、北京荣之联(002642,股吧)科技、深圳盛桥新领域投资、深圳红土生物创投、上海景林景麒投资等8家机构。2014年5月16日，第二批投资机构入驻，分别为上海腾希投资、深圳华弘资本、深圳南海成长创赢投资、中金佳成(天津)医疗投资等共4家。紧接着，又有包括松禾创投，青岛金石灏汭投资、深圳有孚创投等7家机构进行了投资，此外，深圳创投等也再一次进行了跟投。 /p p 　　除了钱，投资人最初还被要求配置与投资额相当的业务量，即带着业务投资。而汪建曾称，投资人的话语权与占股比例并非一致，“我们可以规定，投资人的话语权只占投资额的一定比例，比如1/10、1/20。” /p p 　 strong 　对赌压力下的“改革” /strong /p p 　　如此自信和强势的姿态，随着2014年的一纸禁令而急转直下。2014年2月，食品药品监管总局、国家卫生计生委联合下发通知，叫停基因测序，根据规定，目前国内使用的基因检测仪器、诊断试剂和相关医用软件等产品，需经食品药品监管部门审批注册，并经卫生计生行政部门批准技术准入方可应用。已经开展的，要立即停止。 /p p 　　此前，作为华大基因的主营业务之一的基因测序，已经开展了数年。尽管2014年7月，卫生部批准华大基因的两个基因检测仪恢复使用，使华大基因成为国内首批获批的基因检测公司，但4个多月的业务影响，已使华大基因完成对赌协议承诺颇有压力。“到后期华大基因显得很吃力。”一位华大基因前员工向记者表示。 /p p 　　为了实现盈利目标并准备2015年上市，华大基因在2014年后期开始了大刀阔斧的架构调整。“不少原先在华大科技的部门，在架构调整后，都移到了总部，因为不赚钱。被留在华大科技的都是赚钱的部门。”前述华大基因前员工表示。 /p p 　　架构调整还让华大基因实行扁平化管理，按照项目划分部门，并且每个部门要完成一个确定的利润额。目前，华大基因内部有100多个小组，每个组长直接对高层负责，高层则仅有八个人。“受伤最大的是中层管理层，多年闯过来的管理者，被高层下了死命令，每年要赚多少万，而且只能管十几个人的部门”。 /p p 　　这对华大基因的内部管理也形成了挑战，据华大基因内部人士称，华大基因一直将“科研做得很好的人，技术很牛的人，拉去做管理”，却一直没有聘请数量足够的专业管理人士。此前亦有资本方将架构调整前的华大基因评价为“架构复杂、管理混乱”。 /p p 　　在外部，华大基因也削减对于代理商的需求。2014年12月22日，华大基因在官网推出“‘爱in家’基因指导生育健康服务”，并称之为“采用轻松便捷的O2O方式开展的健康服务”。华大医学也密集开设各类“基因大讲堂”活动，总裁常常亲自上阵讲授助理团队制作的PPT。据《21世纪经济报道》报道，汪建曾下令取消全部代理商，最终的折中方案是提高门槛、严格准入。“医疗领域具有双向垄断(特性)，直接教育百姓的效果更好。”华大医学总裁尹烨的书架上如今摆满O2O营销书籍，并被称为“科普CEO”。 /p p 　　一般而言，医药、器械行业的潜规则为“4倍空间”，即终端价格与生产厂家销售给代理商的价格是4倍关系，差价被代理商、科室、医院按比例分配，历经多年而形成所谓潜规则。但华大基因将代理商价格与终端价格的差距缩减为2倍左右，即提高代理商拿货价格并降低终端价格。 /p p 　　更重要、也更众所周知的调整是，汪建原本打算将华大科技上市，后来的计划却将华大医学也一并上市，原因是华大科技盈利能力有限。流传于华大基因内部的说法是，“华大基因想要科技多赚钱，因为科技是家里大姐姐，没嫁出去的时候就要赚钱给弟弟妹妹。但现在科技赚的钱不够多，所以把华大医学绑在一起上市。” /p p 　　汪建曾向媒体坦陈，他理解商业化和研究之间的紧张关系。“如果我们过于商业化，会看不到未来，”他表示，“但如果我们只考虑未来，也不合适”。这样的双重任务，要求他必须既有梦想，同时又要成为商业战略家，在基础研究和更迅猛的商业化之间实现平衡。 /p p 　　华大基因在2014年一度已聘请投行准备前往海外上市，但2014年底，上市消息被确认回到A股。快速上市也许能够解开华大基因的资本套索，像此前的每一次一样，让它转危为安。 /p

p style=" text-align: center " 　 img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201903/uepic/22506cf5-5909-4022-83a3-3fd7e13aec9a.jpg" title=" 00.jpg" alt=" 00.jpg" style=" text-align: center " / /p p style=" text-align: center " 研究人员在观察胚胎培养情况。中科院神经科学研究所供图 br/ /p p 　　“渐冻人”(运动神经元症)、“玻璃娃娃”(成骨不全症 )、“月亮孩子”(白化病)、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 /p p 　　据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见病是单基因遗传病。近年来，随着基因编辑技术的逐渐成熟，基因治疗被人们寄予厚望。 /p p 　　然而，基因治疗的风险不可低估，其中“脱靶效应”是基因编辑技术最大的风险来源。 /p p 　　近日，中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与中科院马普计算生物学研究所、中国农科院深圳农业基因组研究所及美国斯坦福大学团队合作，开发出一种名为GOTI的全新的检测基因编辑工具脱靶技术。该技术可精准客观地评估基因编辑工具的脱靶率。该研究于3月1日在线发表于《科学》。 /p p 　 strong 　难题： /strong /p p strong 　　如何有效检测基因编辑工具的安全性 /strong /p p 　　CRISPR/Cas9是广受关注的新一代基因编辑工具。学术界普遍认为，基于CRISPR/Cas9及其衍生工具的临床技术将为人类的健康作出巨大贡献。然而，基因编辑工具“脱靶”风险也一直备受关注。若将其应用于临床，“脱靶效应”可能会引起包括癌症在内的很多种副作用。 /p p 　　中科院神经科学研究所研究员杨辉在接受《中国科学报》采访时表示，临床技术对于潜在风险和副作用的容忍度极低，因此一种能突破之前限制的脱靶检测技术，将成为CRISPR/Cas9及其衍生工具能否最终走上临床的关键。 /p p 　　“其实，过去人们推出过多种检测脱靶的方案，但这些方法都存在局限性。传统上，对脱靶的检测依赖于算法预测，靠不靠谱无人得知 或依赖于体外扩增，但这个会引入大量的噪音，会导致检测的精确度大打折扣。”杨辉说。 /p p 　　由于不能高灵敏度地检测到脱靶突变，尤其是单核苷酸突变，因此关于CRISPR/Cas9及其衍生工具的真实脱靶率一直存在争议。 /p p 　　然而，任何科学技术归根结底都需要服务于全人类，尤其像基因编辑这样的神奇技术。想要有效地操纵这把“上帝的手术刀”，还得给它做个全方面的体检。 /p p 　　 strong 突破： /strong /p p strong 　　GOTI技术精准捕捉“脱靶”逃兵 /strong /p p 　　要提升检测脱靶效应的精度，就必须彻底颠覆原有的脱靶检测手段。 /p p 　　为实现这一目标，实验人员建立了一种名叫GOTI的脱靶检测技术。“我们在小鼠受精卵分裂到二细胞期时，编辑一个卵裂球，并使用红色荧光蛋白标记。小鼠胚胎发育到14.5天时，将整个小鼠胚胎消化成为单细胞，利用流式细胞分选技术并基于红色荧光蛋白，分选出基因编辑细胞和没有基因编辑的细胞，然后通过全基因组测序比较两组差异。这样就避免了单细胞体外扩增带来的噪音问题。”中国农科院深圳农业基因组研究所研究员左二伟告诉《中国科学报》。 /p p 　　同时，由于实验组和对照组来自同一枚受精卵，理论上基因背景完全一致，因此直接比对两组细胞的基因组，其中的差异基本就可以认为是基因编辑工具造成的。这样便能发现此前脱靶检测手段无法发现的完全随机的脱靶位点。 /p p 　　随后，该团队将成功建立的GOTI投入基因编辑技术脱靶检测。 /p p 　　实验人员先是检测了最经典的CRISPR/Cas9系统。结果发现，设计良好的CRISPR/Cas9并没有明显的脱靶效应。但是，同样被寄予厚望的CRISPR/Cas9衍生技术BE3则存在非常严重的脱靶，而且这些脱靶大多出现在传统脱靶预测认为不太可能出现脱靶的位点。 /p p 　　杨辉建议，人们应冷静地分析一些新兴技术的安全性。这些脱靶位点有部分出现在抑癌基因上，因此经典版本的BE3有着很大的隐患，目前不适合作为临床技术。 /p p 　　 strong 未来： /strong /p p strong 　　完善基因编辑治疗手段、建立行业标准 /strong /p p 　　杨辉告诉记者，团队接下来将进一步检测BE3除导致异常基因突变外还可能存在的其他问题，并在此基础上，设法改进这个系统，从而建立一种不会脱靶，也没有其他风险的单碱基突变技术。 /p p 　　中科院马普计算生物学研究所研究员李亦学表示，最新工作建立了一种在精度、广度和准确性上远超之前的基因编辑脱靶检测技术，显著提高了基因编辑技术的脱靶检测敏感性，有望借此开发出精度更高、安全性更好的新一代基因编辑工具。 /p p 　　“我们希望未来可基于这项新技术，制定一些行业标准。凡是进入临床的基因编辑技术，必须经过这套系统的检验才能证明其安全性，以便让这个领域有序、健康地发展下去。”他说。 /p p 　　中科院院士、中科院神经科学研究所所长蒲慕明认为，该技术针对基因编辑的安全性问题，“有了它，便可以更加客观、可靠地评估基因编辑工具的脱靶率”。 /p p 　　针对该技术在单碱基编辑工具BE3中发现的重大“安全隐患”，蒲慕明表示：“这能让我们重新审视基因编辑技术的安全性，但不是说这项技术不能再开展基因治疗了。正是因为已经建立新的检测技术，我们才知道如何去修正、改善BE3，从而开发安全性更高的新一代基因编辑工具，造福患者。” /p

p 　　最近深圳创新企业大疆科技、华大基因等备受关注，外界纷纷传闻两者可能在A股借壳上市。在大疆将借壳山西某上市公司传闻遭否认后，华大基因的资本动态一直像谜题一样。 /p p 　?巧合的是，泰康人寿董事长陈东升昨日在出席北京武汉商会活动时透露，泰康已投资20亿元入股华大基因，成华大基因第二大股东。腾讯科技暂无法核实具体投资数额，华大基因也无回应。 /p p 　?陈东升说，中国新常态经济的四个方面：娱、教、医、养(老)，都是10万亿规模，未来中国有3个产业浪潮，分别是互联网、基因工程、人工智能，这也都是10万亿规模的产业。 /p p ??“泰康不是保险公司，不是金融企业，而是以生命健康为主业的公司。”陈东升说，泰康将逐渐把生命健康产业总部迁移到武汉，要在武汉打造“生命健康城”。 /p p ??华大基因被视为是“基因界的腾讯”，与泰康在基因工程领域可以有很好的合作，这应该是泰康投资华大基因的重要原因。不过，陈东升并未透露此次泰康入股华大基因的日期。 /p p span style=" font-size: 14px " ??需要注意的是，2014年7月，华大基因方面曾表示，该集团旗下华大科技、华大医学计划于2015年分别在香港和深圳上市，并透露相关工作正在稳步推进中。 /span /p p ??近期，有媒体报道称，华大基因已放弃在港IPO的计划，转而回归A股，原定分别在香港上市的两家子公司华大科技和华大医学将合并为一家企业在A股IPO。 /p p 　?华大基因旗下的华大科技，是专注于服务生命科学研究者和搭建全产业链服务网络，已在2012年完成整合，并在香港、武汉和美国的萨克拉门托设有生产基地。 /p p 　?华大基因旗下另一计划在深交所上市的华大医学，成立于2010年，是一家以基因组学和蛋白质组学检测为主营业务的医疗健康服务公司。 /p p 　?华大医学在2011年开始商业化运作，虽然仅在少数几个试点业务城市进行相关的医学活动，但2011年营收达2000万元，2012年即达1.4亿元。 /p p 　?早前，华大基因董事长汪健曾在射深交所公开表示，“你们明天派人审核完了，我后天就加入(上市)。不然，我不会到这个楼里来了。”汪健的态度引发外界猜测。 /p p 　?资料显示，华大基因已成立16年，真正产业化和高速发展是9年前公司迁入深圳后开始的。 /p p 　?华大基因总裁王俊曾表示，基因技术的发展使得基因和每个人切身利益密切相关，会诞生巨大的产业，基因技术也就不仅被科学家所广泛了解，也会越来越多的被广大老百姓所知道。 /p p 　?王俊对腾讯科技表示，华大基因的收入来自很多领域，比如与药厂、科研机构单位合作，目前合作比较多的包括华大医学，华大农业等，“我们有很多有意思的农业产品能推广出来。” /p p 　?华大基因一直相对低调。当前，对于陈东升关于泰康投资20亿元入股华大基因，成第二大股东的表态，华大基因并无回应。 /p

仪器信息网讯 2021年6月18日，国际领先的生物工艺完整解决方案提供者赛多利斯与国内基因治疗先行者五加和基因科技于北京大兴生物医药产业基地举行战略合作签约仪式。双方将展开深度技术合作，共同搭建高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台。双方将携手推出面向行业从业者的工艺技术培训项目，为高速发展中的中国基因治疗行业培养更多优质人才，推动基因治疗产业在中国的商业化和长期发展。内容提要：双方将展开深度合作，整合技术优势，共同开发并优化高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台，为客户降本增效；双方将携手推出面向基因治疗从业者的工艺技术培训，旨在为高速发展的本土基因治疗行业输出更多人才，完善行业生态；这项合作致力于赋能本土基因治疗赛道，加速中国基因治疗商业化，早日惠及更多患者，让基因药“治得好，用得起”。“国内基因治疗行业在积累多年后正式进入发展快车道。五加和在病毒载体领域深耕多年，跟赛多利斯有悠久的合作历史。此次的合作有助于加速本土基因药物的上市速度和成本降低，最终使药物研发团队和患者受益。”五加和基因科技创始人兼董事长董小岩先生表示：“国内基因治疗药物受众群体巨大，‘没得治’和‘用不起’是患者面临的首要问题。我们的最终目的是让中国老百姓都能用上基因药。不但要‘治得好’，还要‘用得起’。”“本次合作是基于长期的相互信任。作为生物工艺完整解决方案领导者，我们高度重视细胞和基因治疗在中国的快速发展，正在持续加大投入。” 赛多利斯生物工艺及解决方案事业部中国区负责人王旭宇女士表示，“赛多利斯的技术和产品在基因治疗领域拥有独特的创新优势：高通量的ambr® 平台结合MODDE® 的DoE实验设计方法可有效加速上游工艺开发速度；CIMmultus® 整体柱在提高AAV(腺相关病毒)的纯化收率的同时有效去除空壳病毒，从而提高生产效率。五加和基因科技是深耕病毒载体基础研究的专家——本次合作将充分结合双方的优势。不但要为国内的基因治疗企业提高工艺效率，还要从长期考虑，为行业输出更多人才，加速基因治疗在中国的商业化进程。”关于赛多利斯赛多利斯是国际领先的生命科学研究和生物制药行业合作伙伴。集团的实验室产品及服务板块为生物制药企业以及各类科研机构提供创新的实验室设备及产品，以满足客户开展高端科研实验和严苛的质控需求。集团的生物工艺解决方案板块提供全套的生物制药设备，并专注于一次性解决方案，帮助客户安全高效地生产生物药品和疫苗。集团营业额保持着两位数的年均增长率，并通过收购互补性技术不断扩大我们的业务范围。2020财年，集团销售额达23.4亿欧元。截止2020年，集团拥有约11,000名员工，60多个生产和销售基地，服务于全球用户。关于五加和基因科技五加和基因科技为客户提供从药物设计到商业化⽣产的⼀体化CDMO解决⽅案。公司技术团队在病毒载体领域潜心耕耘20余年，拥有AAV（腺相关病毒）、HSV（单纯疱疹病毒）、AdV（腺病毒）、LV（慢病毒）等多种临床级病毒载体制备经验。五加和基因于北京建有两个中试与研发基地共7000多平⽶，CDMO服务范围包括科研服务、符合GMP要求的中试和临床级制品的制备服务、质量研究服务和注册申报服务，满⾜客户从早期研发、新药临床试验申报和I/Ⅱ/Ⅲ期临床试验的要求。

p style=" line-height: 1.75em " & nbsp & nbsp & nbsp span style=" line-height: 1.75em " 目前，我国科研人员克隆了100多个重要基因，获得1000多项专利，取得了抗虫棉、抗虫玉米、耐除草剂大豆等一批重大成果，我国自主基因、自主技术、自主品种的研发能力显著提升。13日，农业部就社会公众和新闻舆论关心的农业转基因情况召开发布会。 /span /p p style=" line-height: 1.75em " 　　农业部科技教育司司长廖西元介绍，今年中央1号文件强调，要“加强农业转基因技术研发和监管，在确保安全的基础上慎重推广”。全球转基因研发发展势头强劲，研发对象更加广泛，已涵盖了至少35个科，200多个种，涉及大豆、玉米、棉花、油菜、水稻和小麦等重要农作物，以及蔬菜、瓜果、牧草、花卉、林木及特用植物等 研究目标更加多样，由抗虫和抗除草剂等传统性状向抗逆、抗病、品质改良、营养保健拓展 转基因技术更加精准，基因编辑技术、定点重组技术的突破使基因操作实现安全化、精准化。 /p p style=" line-height: 1.75em " 　　廖西元强调，中国作为农业生产大国，必须在转基因技术上占有一席之地，为此，国务院2008年批准设立了转基因重大专项，支持农业转基因技术研发。目前，我国基因克隆技术已经达到世界先进水平，专利总数仅次于美国，居世界第二位 在国际上率先将基因编辑技术应用于水稻、小麦等作物育种，创新了基因删除、定点重组等安全转基因技术 培育出一批抗虫水稻、抗虫玉米、抗除草剂大豆新品系，育成新型转基因抗虫棉新品种147个，减少农药使用40万吨，增收节支社会经济效益450亿元 布局建设了转基因生物安全评价和检测监测技术平台，研制了一批转基因生物安全评价和检测监测新技术、方法、标准 形成了稳定的人才队伍，构建了完善的转基因生物及产品安全评价和监测检测技术体系，有能力确保转基因产品研发和产业化安全。 /p p style=" line-height: 1.75em " 　　廖西元指出，“十三五”期间，我国将以核心技术为主的抢占科技制高点战略，瞄准国际前沿和重大需求，克隆具有自主知识产权和“育种价值”的新基因 以经济作物和原料作物为主的产业化战略，加强棉花、玉米品种研发力度，推进新型转基因抗虫棉、抗虫玉米等重大产品的产业化进程 以口粮作物为主的技术储备战略，要保持抗虫水稻、抗旱小麦等粮食作物转基因品种的研发力度，保持转基因水稻新品种研发的国际领先地位。 /p p style=" line-height: 1.75em " br/ /p

美国时间2012年7月2日， ILS的宣布，上周五其已经收购了贝克曼库尔特(以下简称为贝克曼)基因组位于摩里斯维尔的设施，并建成ILS基因组。 　　ILS基因组提供基因分型、基因表达，以及生物制剂产品安全测试等服务。ILS首席商务官Sam Tetlow被任命为ILS基因组总经理。 　　该公司表示，&ldquo 它具有基因表达谱的关键平台，包括Affymetrix、Illumina、安捷伦、Sequenom，以及生命科技应用生物系统等各大公司相关平台。&rdquo 　　丹纳赫2011年68亿美元收购了贝克曼，贝克曼的一位发言人告诉GenomeWeb NEWS，&ldquo ILS购买的只是贝克曼基因组的设施及部分资产，并不是贝克曼基因组业务。&rdquo 她拒绝透露该交易的条款。 　　ILS总部设在北卡罗来纳州，主要想联邦和商业客户提供研究支持。其核心功能包括调查毒理学、遗传毒理学、分子生物学、病理学、环境和信息科学的服务。

基因检测技术是生命科学和生物技术发展的重大革命。为加快基因检测技术普及惠民，推动重大创新成果产业化，近段时间，湖南省和贵州省相继发布了关于支持基因测序技术应用的政策。　　贵州省：《支持基因检测技术应用政策措施(试行)》　　日前，贵州省公开发布《支持基因检测技术应用政策措施(试行)》支持政策。政策主要支持以下九个方面：组建网络化基因测序机构体系、支持拓展业务空间、探索纳入医保报销范围、支持基因测序技术研发及产业化、支持人才队伍建设、加大融资支持、落实财税扶持政策、落实政府采购政策、加强组织协调。此次政策提出高龄单独两孩孕产妇出生缺陷基因筛查享受全免费政策。　　完善基因检测收费标准体系：高龄单独两孩孕产妇出生缺陷基因筛查享受全免费政策。　　为了推动基因测序普及，贵州政策探索多元化付费机制，总结黔西南州兴义市无创产前基因检测、新生儿耳聋基因检测、妇女宫颈癌(HPV)筛查试点经验，探索建立财政补贴、医保报销和个人自付共同承担的基因检测付费机制，适时向全省推广。加快推动治疗药物基因检测、罕见病基因检测按规定纳入医保支付范围。高龄单独两孩孕产妇唐氏综合征等出生缺陷基因筛查享受全免费政策。　　支持拓展业务空间：运用基因检测技术开展精准医疗和个体化用药　　政策提出支持基层医疗卫生机构将医学检验服务整体外包给具备资质的基因检测机构。鼓励有条件的地区，以政府采购方式推广新生儿遗传性耳聋、唐氏综合征等遗传性疾病基因筛查 采取政府采购和患者自付相结合的方式，开展针对地中海贫血的遗传筛查和产前诊断、高龄产妇无创DNA检测以及肿瘤、心脑血管疾病和感染性疾病等重大疾病的基因检测。依托贵州医科大学肿瘤医院建立精准医学中心，运用基因检测技术开展精准医疗和个体化用药，提高治疗有效性和安全性。　　湖南省：《湖南省促进基因检测技术应用若干政策(试行)》　　2015年8月28日，湖南省人民政府印发了关于《湖南省促进基因检测技术应用若干政策(试行)》的通知，为加快海南省基因检测技术的发展和普及，提出了12项政策，包括以政府采购的方式开展和推广遗传病基因检测、开展基因检测试点、大力推广个性化医疗、将部分基因检测费用纳入医保等。　　根据此政策，湖南将选择一批试点地区开展基因检测技术应用专项行动，针对曾生育智力障碍患儿或夫妇之一系智力障碍患者的对象，且现无存活子女的计划生育特殊家庭，由省政府专项基金和指定有资质的医疗机构共同出资，免费开展“先证者诊断”及产前诊断服务，降低出生缺陷儿的出生概率。　　基因测序纳入医保，二胎优生有望普及　　二胎政策与基因测序千丝万缕的关联　　近日，全面放开二孩的消息一时间炸开了锅，上了各大媒体的头条。关于二胎政策对基因测序领域的影响评估报道也越来越多。生育政策的调整，对于基因行业的从业者来说，特别是国内无创产前基因检测相关项目的企业，这既是一个机遇也是一个挑战。　　根据广证恒生研报中的数据，二胎政策将使二代基因测序在优生优育领域的市场规模至少扩增到1.1-1.2倍，约为30亿元；无创产前检测(NIPT)作为二代基因测序应用最成熟的领域，二胎政策使或将使其市场将扩大至约200亿元；胚胎植入前遗传学诊断(PGD)，即第三代试管婴儿，其市场扩容所需的三大催化因素是二代基因测序技术、政策放开和市场需求，因此，在具备了各方面条件后PGD市场将有望扩增至100亿元左右。　　无创产前检测(NIPT)与二胎优生　　进入新世纪，我国人口发展呈现出重大转折性变化。人口总量增长势头明显减弱，劳动年龄人口开始减少，老龄化程度不断加深，家庭养老抚幼功能弱化，少生优生成为社会生育观念的主流。此次二孩政策全面放开，优生依旧会是社会生育观念的主流。如何优生，这里孕妇的产前检测就扮演重要的角色。　　无创产前检测(NIPT)在2011年底引入美国和西欧，并迅速商业化应用到中东，南美，南亚、东南亚，以及非洲。无创产前检测在我国正式进入轨道之前也遭遇了不少坎坷。2014年2月国家卫计委紧急叫停了国内无创产前基因检测等项目，然而2014年12月国家卫计委又谨慎的放开了包括遗传病诊断、产前筛查与诊断、植入前胚胎遗传学诊断等项目的试点应用单位，从此正式拉开了二代基因测序用于医学临床相关项目的序幕。　　随着研究的深入，无创检测的条件和范围有望不断扩大，延伸至包括微缺失/重复综合征和常见的孟德尔遗传病等。检测染色体非整倍体的商业化进程正在提速，市场规模稳步增加。早期的染色体和其他遗传性异常检测为更好的孕期护理创造了条件，同时可以更为合理的调动有限的医疗资源服务于有遗传异常的新生儿的健康管理成为可能。　　近年来，随着环境污染及生育年龄的延后，高龄孕妇越来越多，二胎政策放开后，高龄产妇的数量将会增加。研究显示，高危及高龄孕妇怀有染色体非整倍体与其他染色体疾病的风险显著升高。NIPT临床数据显示，高龄孕妇中三大染色体非整倍体阳性率约1.36%，高风险孕妇中三大染色体非整倍体阳性率约0.94%。无创产前检测的出现，使高龄及高危产妇的的产前诊断进一步优化。　　基因测序纳入医保，优生渔翁得利　　无创产前检测(NIPT)作为二代基因测序应用最成熟的领域，倘若基因测序纳入医保完全落实，那么二胎优生将渔翁得利。如今在国内，局部省份相继出台政策，贵州发布高龄单独两孩孕产妇唐氏综合征等出生缺陷基因筛查享受全免费政策。湖南省就计划生育特殊家庭免费开展“先证者诊断”及产前诊断服务，降低出生缺陷儿的出生概率。　　此次贵州政府特别指出关于新生儿筛查以及高龄产妇产前检测的收费问题。为了完善基因检测收费标准体系，贵州省政府探索建立财政补贴、医保报销和个人自付共同承担的基因检测付费机制，鼓励有条件的地区，以政府采购方式推广新生儿遗传性耳聋、唐氏综合征等遗传性疾病基因筛查 采取政府采购和患者自付相结合的方式，开展针对地中海贫血的遗传筛查和产前诊断、高龄产妇无创DNA检测以及肿瘤、心脑血管疾病和感染性疾病等重大疾病的基因检测。此政策对于当地二胎优生无疑又是一重大利好消息!　　备注：本文部分内容参考贵州省人民政府官网、湖南省人民政府官网、生物医学互助平台、健康点。

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默克公司今天宣布，将投资750万加元(约合600万美元)加入结构基因组联盟。 　　公司在声明中表示，投资所支持的研究项目是为开发分子探针以研究基因调控的表观遗传机制。应用探针将扩充和加深对多个疾病领域，特别是癌症和炎症性疾病领域生物学机制的理解 　　默克和结构基因组联盟表示，支持项目聚焦于竞争前期研发化学探针。 　　结构基因组联盟的公共部门与私人企业合作模式是为了推动新药靶点到私人企业这一药物研发计划。学术机构的合作研究者利用知识，技术和工具来发现和描述这些靶点。 　　结构基因组联盟由艾伯维(AbbVie)，拜耳(Bayer)，勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)，加拿大创新基金会(the Canada Foundation for Innovation)，加拿大礼来(Eli Lilly Canada)，加拿大基因组中心(Genome Canada)，葛兰素史克(GlaxoSmithKline)，杨森(Janssen)，加拿大默克(Merck Canada)，诺华(Novartis)，安大略研究与创新部(the Ontario Ministry of Research & Innovation)，辉瑞(Pfizer)，武田(Takeda)和维康基金会(Wellcome Trust)联合资助。（仪器信息网译）

美国市场调查与咨询公司MarketsandMarkets发布了一份全球基因分型市场的分析报告，分析并研究了北美、欧洲、亚洲及其他地区的市场主要推动力、限制因素和机遇。 根据这份报告，全球基因分型市场的规模将从2015年的62亿美元增长到2020年的170亿美元，复合年均增长率达到22.3%。 基因分型是目前很热门的研究，其应用非常广泛。在农业领域中，可以进行性状基因的精细定位、分子辅助育种、种子资源鉴定等；在医学领域中，主要是疾病的分子遗传机制研究、疾病基因定位、药物敏感或疾病易感性位点筛选等。 MarketsandMarkets的报告指出，这个市场的增长归因于遗传疾病的发病率越来越高，以及人们对个性化医疗的认识加深。同时，由于技术进步，DNA测序的价格在不断下降。此外，动植物遗传分析的需求在不断增长，这也催生了更多农业基因组学工具。然而，缺乏相应的报销政策以及缺乏技术诀窍，这在一定程度上限制了市场的增长。 之前，基因分型分析多采用限制性片段长度多态性（RFLP）等技术，如今，人们大多依靠芯片和测序仪等工具。这份报告根据产品和服务、技术、应用、终端用户以及区域，对基因分型市场进行了细分。 报告指出，根据产品和服务来分，这个市场可分为仪器（测序仪和分析仪）、试剂和试剂盒、生物信息学软件和基因分型服务。在2014年，试剂和试剂盒占了整个基因分型市场的49%。预计推动基因分型试剂市场的因素包括：更多的试剂出现，以及人们要通过基因分型来评估药物疗效和安全性，个性化慢性病的治疗，以及开发良好的动植物品种。 这一市场的主要供应商包括Affymetrix（美国）、Illumina（美国）、赛默飞世尔（美国）、QIAGEN（荷兰）、安捷伦（美国）、贝克曼库尔特（美国）、Sequenom（美国）、罗氏（瑞士）、GE Healthcare（英国）和Fluidigm（美国）。 北美则是全球基因分型的主要市场，占据了主要的份额，紧接着是欧洲。然而，亚太地区和其他地区（拉丁美洲）则有望实现强劲增长。报告预计，在2015-2020年期间，亚太地区市场有望以25.4%的复合年均增长率增长。印度、中国和巴西等国家将大大推动市场增长。这主要是由于引进医疗改革，政府和私人机构的投资增加，以及癌症、糖尿病和心血管疾病患者的医疗需求未得到满足。

该笔资金将主要用于新业务的开发和新市场的开拓。公司形成了医学基因检测、科研技术服务和生物云平台为主体的清晰战略定位。同时，公司正在酝酿大手笔的全球精英招募计划。 　　高通量测序技术的不断发展，使测序成本不断降低 国家政策的开放并明确把高通量测序列为&ldquo 十二五&rdquo 以及未来的支柱性产业方向。产业、投资、市场和政策分析以及科研等领域纷纷表示：高通量测序已经完成了市场化的全部准备，即将迎来井喷式发展的大好契机。作为行业第一梯队的百迈客，很早就引起了资本市场的关注，此次融资计划，向百迈客提出意向合作的投资公司高达数十家。 　　据了解，完成此轮融资后，百迈客将启动三个行业&ldquo 制高点&rdquo 计划，以支持公司未来的发展战略：一是基础设施&ldquo 制高点&rdquo 计划。全面引进如HiSeq 4000基因测序仪和三代测序仪，持续保持百迈客在科技服务领域的引领地位。已引进DA Proton测序平台，医学检测实验室将于2015年8月份全面投入使用。继生物云平台1.0版上线之后，继续加强云平台的开发和升级，拓展国际市场，以完成在生物大数据上的全球布局。 　　二是研发&ldquo 制高点&rdquo 计划。将继续加大对研发的投入力度，最终形成具有百迈客特色和市场优势的拳头产品。同时，全面整合百迈客研究院、联合实验室等平台，最终形成技术上的行业优势和产品上的市场竞争力。 　　三是人才的&ldquo 制高点&rdquo 计划。百迈客将启动全球招募计划，在全球范围内抢夺顶尖和一流人才，实现人才的多元化战略，以此推动百迈客未来的发展战略。 　　百迈客创始人、董事长兼CEO郑洪坤认为此次融资为百迈客的未来战略奠定了坚实的基础。同时表示百迈客一定借助资本市场的力量，加强对研发、人才招募和发展的投入，以好的产品回馈于社会，造福于人民。

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人体基因被称为世上最神秘的东西，在众多疾病背后很多都是基因在“捣乱”。12月13日 ，记者探访岛城基因神秘基地——市妇儿中心遗传科，了解了一些基因背后的故事：每个人体内都有隐藏的致病基因，有的基因传男不传女 、有的基因让人“防不胜防”，明明父母都很正常 ，到了孩子身上却发生了突变等 。作为山东半岛唯一一家基因检测中心，市妇儿中心从今年2月份率先开设耳聋患者检测点，今年年底将建成全市基因检测平台，可以揪出30多种先天性遗传病基因，提前预防或提供治疗方案。 　　有的基因在“潜伏” 　　病例：新生宝宝13天离世只因父母体内藏有“隐性致病基因” 　　记者从市妇儿中心了解了几个有关基因背后的故事。新新(化名)出生那天，全家人都守在病房外焦急而充满期望地等待，终于盼到孩子抱出来了 ，大家却越看越觉得奇怪：孩子反应有点慢，四肢张力也不够，而且医生检查发现，新新的肌张力竟然不断在下降。 　　全家人慌了 ，孩子的这些异常表现也引起了新生儿科冯主任的注意，经验丰富的他看完后脑子里瞬间出现了一个病症：“难道是脊肌萎缩症?” 　　脊肌萎缩症，起病于婴儿期，儿童期或青少年期，其特征是由脊髓前角细胞与脑干内运动核进行性变性引起的骨骼肌萎缩。新新的血液样本被紧急送入医院遗传科主任俞冬熠手中，通过基因检测结果确认就是这种遗传病。 　　父母都很正常，好好的孩子怎么会得这种基因遗传病呢?之后孩子的父母也接受检测发现，原来他们体内同时带着这种“隐性致病基因”，两个隐性致病基因结合在一起，成为造成孩子疾病的有害基因。 　　脊肌萎缩症最恐怖的地方在于，它会让全身越来越软，器官越来越衰竭，只能眼睁睁地看着体内突变基因将身体一点点侵蚀。从出生到去世，新新只坚持了 13天。 　　俞主任说，这个孩子的父母如果再想生宝宝的话，还有1/4的几率会遗传到这种基因，所以下一个孩子还得提前做好检查。 　　有的基因“重男轻女” 　　病例：从脚软到头，他只能慢慢等待死亡 　　人体体内有3万多个基因，这些基因们各有各的性格，比如有的基因“重男轻女”思想很严重，喜欢传男不传女，不过，这个基因可不是什么好基因。 　　前段时间，俞主任见到了患者小兵(化名)，虽然已经6岁，但小兵还是不会走路，只能由爸爸背着来到医院。不是小兵不努力，只因为他得了一种“怪病”。小兵的父亲向医生描述：小时候孩子好好的，学走路学得也快，去年的一天，自己爬楼梯，走着走着忽然摔倒了，扶起来再走又摔倒了，孩子当时说脚没劲。小兵父亲当时也没多想，以为休息一下就好了，没想到孩子这病却越来越厉害了 。“刚开始是脚没劲，后来到了小腿 、后来又到大腿，到现在几乎已经走不了了，说实在用不上劲。” 　　“进行性肌营养不良的特点就是这样，先从下肢开始无力，再慢慢上移，最终整个人只能坐在轮椅上了。”俞主任解释，进行性肌营养不良也是一种基因遗传病，主要是由于 X染色体基因突变所致，也就是说，小兵的妈妈肯定是这种基因的携带者，她将基因传到了儿子身上 。 　　“这种基因有个特点是传男不传女，男孩患病几率为50% ，女孩染色体有病变但大多不患病。但这种基因也让人很无奈，没有好的治疗手段，一般患者在20岁左右就会因呼吸衰竭死亡。”俞主任解释。 　　有的基因很“脆弱” 　　病例：喜欢被爸爸高高抛起，听力却越来越差 　　孩子们都爱被爸爸高高地抛起，再被有力地接住，因为爸爸的力量大，被他用手高高抛起后感觉特别开心。但3岁的西西(化名)命运却跟别的孩子不一样，他也喜欢被爸爸高高抛起，但自己的听力却越来越差。父母跟他说什么，他得反应好半天，因为他实在听不清，到医院检查才知道，孩子这是聋了 。俞主任从孩子体内查出有“一巴掌致聋”基因。 　　“这种基因的特点是很脆弱，说话声音太大或者受到什么撞击，都有可能让它出现，造成耳聋。”俞主任详细介绍说：“‘一巴掌致聋基因’临床表现为大前庭水管综合征，一旦患者头部受到撞击，或感冒、发烧，都将诱发耳聋，具体地说，在幼儿时期被大人高高抛起或被打一巴掌、受到大分贝声音刺激，这类人都可能耳聋。” 　　有的基因让人“防不胜防” 　　病例：父母基因都正常，到了孩子身上却突变了 　　基因，可不是你想掌控就能掌控的，有时候它也会发发脾气，明明很正常却非要变得不正常，这种“变态”基因出现在了 12岁的男孩小海(化名)身上 。 　　小海今年12岁，非常聪明、学习也很好，但他却是个侏儒症孩子，四肢就是不发育，和几岁的小朋友一样。小海的妈妈想再生一个孩子，去医院做基因检测，结果显示一切正常。 　　“当时查出父母完全正常，只是因为在精子、卵子结合或者受精卵形成过程中，位点上发生了突变，小海就变成这样了 。”俞主任说，但若小海将来要生宝宝，他身上的显性致病基因就会有1/2的几率传给下一代，所以到时小海一定得做好筛查才行。 　　数字 　　体内基因你了解多少 　　基因：基因(遗传因子)是遗传的物质基础，是DNA(脱氧核糖核酸)分子上具有遗传信息的特定核苷酸序列的总称，是具有遗传效应的DNA分子片段。基因通过复制把遗传信息传递给下一代，使后代出现与前一代相似的性状。可能很多人觉得一出生就患有的病才是遗传病，其实不然。有些基因造成的遗传病会随着人体增长 、年龄增大慢慢呈现出来。 　　3万：人体内共有3万个基因，通过复制 、表达、修复，完成生命繁衍、细胞分裂和蛋白质合成等重要生理过程，基因是生命的密码，记录和传递着遗传信息。 　　8个：目前，人类已经发现的单基因遗传病有3000多种，每个正常人身上都隐藏着八九个有害基因，如果在特定情况下，这种有害基因会出现给人体带来疾病，所以说“人无完人”这个词是有道理的。 　　1/50：脊肌萎缩症(也称软瘫)，因染色体基因发生突变而导致。其实它的人体携带率很高，达到了1/50。 　　7%：为什么现在先天性耳聋发病率这么高，其实最重要的是先天性耳聋的基因携带率太高了，达到7%，也就是说100个人中就有7个人身上携带着这种基因。如果带有这种隐性致病基因的两个人结合在一起，就给了致病基因结合的机会，就有可能生出耳聋宝宝。 　　调查 现能诊断6种遗传病但检查的人不多 　　市妇儿中心遗传科从2007年开展基因检测项目，目前能诊断出6种基因遗传病。但采访中记者了解到，大家对基因检测的意识依然不够强，专门开展的耳聋基因检测去的人也不是很多。 　　被检测聋儿中6成有致病基因 　　耳聋是残疾病种中发病率最高的一种，岛城的耳聋宝宝人数居高不下，但现在通过专门的耳聋基因检测芯片，既能确诊患者又能筛查出携带者，确实能有效阻止更多耳聋宝宝的出生。为此从今年2月份开始，市妇儿中心遗传科专门开设了耳聋患者检测点，开展耳聋患者基因检测项目。既可以对聋人进行基因检测，确诊是属于哪种致病基因，并提出治疗指导意见，也可以在耳聋父母怀孕前对他们体内基因进行筛查，通过筛查从而避免很多耳聋宝宝的出生。 　　记者从市妇儿中心了解到，目前来做耳聋基因检测的不多，到目前为止仅有100多例，其中一半是10岁以下的耳聋患儿。不过即便在这50名耳聋患儿中，也有六成患儿被查出体内带有耳聋致病基因。“虽然做检测的人数不多，但这个比例已经让人非常吃惊了。如果更多人能来做检测，这个数据还会更多。”俞主任介绍。 　　据了解，目前发现导致耳聋的基因有三种：先天性耳聋基因、“一针致聋”基因和“一巴掌致聋”基因，只要能提前筛查或者及时检测就能避免耳聋宝宝的出生或者避免疾病出现。 　　今年，北京市曾对当地20839名听力残疾人做基因筛查，结果显示，近15%聋人因先天基因致聋，其中60%的耳聋由父母遗传导致，70%至80%可通过检测发现致聋基因突变。针对这种情况，目前北京、江苏省将于明年正式开展新生儿耳聋基因筛查，这项筛查将更大力度对所掌握监控地区耳聋发病情况，提前发现、提前预防，降低耳聋发病率。提到青岛市目前的耳聋情况，专家也都期盼着，什么时候也能开展这样的大型筛查，从源头切断基因遗传。 　　大多数人没有基因检测意识 　　除了耳聋基因外，脊肌萎缩症、智力低下、软骨发育不全、男子少精弱精还有进行性肌营养不良，这是目前市妇儿中心遗传科能诊断的6种遗传疾病。但从2007年正式开展基因检测项目到现在，真正来做诊断的人却不多。 　　“多数情况是，前一个出生的孩子查出有遗传疾病，为了放心，再要二胎时他们就会来做筛查、检测。这时候的基因检测相当于一个‘保卫者’，为生一个健康宝宝保驾护航。”俞主任说，有的人在检测中发现孩子没有再出现这样的基因问题就彻底放心了，有的确实提前发现后采取了果断措施，避免了先天性遗传病宝宝的出生。 　　但仍有很多人对基因检测的意识还是不到位。俞主任无奈地告诉记者：“做基因检测的人少，一来是因为大家的基因检测意识还不够，只做症状诊断，而没有采取基因诊断。另外有些医护人员也不知道青岛也能做基因诊断，有的患者专门跑到北京、上海等别的地方做。” 　　对于耳聋基因的检测和预防，这方面岛城技术已经相当成熟，如果在每个阶段，市民能提高自己的保健意识，就能避免更多耳聋宝宝的出生。如果市民家中有聋人，这几方面一定要做好了，最好去做个检查。 　　耳聋父母怀孕前。不管双方都是耳聋人还是其中一方是，在准备要宝宝前，先去做个基因检测，看看体内是否“潜伏”着致病基因。 　　妊娠期查基因。在妊娠期，对胎儿进行聋病易感基因筛查，推测胎儿听力是否正常，减少聋儿的出生概率。 　　给孩子做听力基因筛查。有些孩子开始是正常的，但体内可能会隐藏着“一针致聋”或者“一巴掌致聋”基因，通过检测如果真的存在这种基因，就可以避开危险因素。 　　基因检测平台能测出30多种基因遗传病 　　“多数疾病诊断目前只能停留在临床表现阶段，其实很多疑难杂症真正的原因出现在基因上。”俞主任说，今年年底前医院将进一步引进基因分析仪等设备，调试完毕后初步建成全市规模化基因检测平台。届时能被诊断出的疾病将增加到30多种，血友病、脆骨症、视网膜母细胞瘤、苯丙酮尿症等疑难杂症都逃不过。 　　同时，不仅能将遗传疾病诊断出来，还能筛查出致病基因的携带者并提前预防。另外，目前基因检测尚未全面开展，检测的价格也比较高，俞主任说：“下一步对价格这方面看看能否有所调整，让更多有需要的人都能有这种意识，提前来做基因检测。” 　　值得一提的是，建成这个规模化的全市基因检测平台后，不仅能为有遗传病患者的家庭提供便利，正常人也能去做基因筛查。“比如说可以通过筛查看看体内是不是有导致高血压、糖尿病的基因，如果有就得提前注意，防止疾病发生。”俞主任说。 　　不过，因为每个人体内都含有隐性致病基因，如果查到双方都带有高携带率隐性基因，那就得提前做检测，避免那1/4的几率发生，从而避免生出遗传病宝宝，也可以避免两个带有相同致病基因的人在一起。 　　揭秘 “三部曲”揪出致病基因 　　人体中有 3万多个基因，怎样从众多基因中快速找出那个致病基因?遗传科主管技师李朔简单介绍，其实揪出这些致病基因有三部曲，两天时间就够了。 　　“先从血液中提取出基因组，这时里面藏了3万多个基因，根据前期检查找到怀疑致病的基因条。但这部分的基因量太少了，想要做分析研究根本不够。我们可以对这一部分基因进行复制，从两边慢慢扩增到发病点。这样，有了足够的基因就能对他们进行分析了。分析基因主要看它们的序列，对照着正常的基因序列，看看它们的排序是多了还是少了、是短了还是长了，之后确定这种情况是属于自身基因突变还是属于遗传来的致病基因。如果是遗传的因素，那就得对他们的父母进行筛查，确保下一个宝宝会正常。” 　　据了解，揪出致病基因的时间一般为两天，有的可能会三天左右。从时间上看，还是很快的。 　　相关链接 有些基因其实很有意思 　　随着人类对基因的研究越来越多，有人发现了一些有意思的基因。 　　特殊基因决定睡眠时间：爱睡懒觉的人要有好借口了，因为睡懒觉可能和遗传有关。据媒体报道，欧洲一项研究发现，体内有一种名为“ABCC9”基因的人每天需要比没有这种基因的人多睡半小时。总计有1万多人参加了这项研究，研究人员比对他们的睡眠时间以及血液样本的DNA分析报告后发现，人对于睡眠的需求差异很大。 　　基因决定你的压力大小：研究人员基林费尔南德斯教授发现，携带压力基因的人，他们大脑中负责调解情感的“原始”区域变得异常活跃。来自欧洲神经系统科学团体年会上的消息称，大约一半的人携带“压力基因”，那意味着很多人害怕出乱子，容易感受到压力。

生物制药如治疗性蛋白质、疫苗、基因与细胞治疗是一个不断快速增长药物领域。生物制药原料药和药品中蛋白质聚集体和不溶性颗粒是需要充分评估和控制的杂质，因为它们有可能引发免疫原性反应，影响产品的安全性和有效性。中美药典中现行的颗粒定义是10-100 nm为蛋白寡聚体，0.1-1 μm为亚微米颗粒/纳米聚集体，1-100 μm是亚可见颗粒/微米聚集体，∽100 μm是可见颗粒。目前基因治疗产品亚可见颗粒分析方法可参考USP787、788和789对治疗性蛋白质注射液和眼科溶液中亚可见颗粒的规定。对于含量超过100mL容器中的治疗性蛋白质注射剂，总颗粒数≥10 μm的颗粒≤6000，对于≥25 μm颗粒≤600。 不同于治疗性蛋白质产品，基因治疗产品大多采用病毒作为载体包括腺病毒（AdV）、腺相关病毒（AAV）或慢病毒（LV）、溶瘤病毒等，所以细胞、病毒和脂质纳米颗粒等递送载体本身就是颗粒，可通过大小、形态、含量和浓度的分析技术来表征。这些基于病毒载体的基因治疗产品剂型主要是注射剂，相关质量标准可参考生物大分子药物不溶性颗粒技术要求。但由于病毒颗粒异质性和复杂性，以及对最终产品的有效性和安全性可能影响，如降低病毒的转导效率和诱发免疫原性反应等，所以需要多种不同技术和方法联合使用，实现更全面更准确的基因治疗产品颗粒表征。以rAAV载体的基因治疗产品为例，病毒颗粒本身是无包膜的，二十面体结构，直径约为25nm，可形成各种不同大小的变体和聚合形态。AAV大小变异体和聚集体可增加临床实验的免疫原性，较大的AAV聚集体在转导细胞效力方面可能降低，进而改变产品疗效。目前有多种技术来表征相关产品溶液中颗粒大小，从纳米级到肉眼可见级别，对于不同粒径大小的颗粒可采用不同技术进行分析表征。对于纳米级别颗粒，可采用动态或静态光散射（Dynamic or Static Light Scattering）、SEC-HPLC、电镜（EM）、原子力显微镜 (AFM)、分析型超速离心机（AUC）、纳米颗粒跟踪分析技术（NTA，Nanosight）和非对称流场流动分级（A4F）等；对于微米级别颗粒，可采用光阻法（LO）、微流成像颗粒分析技术（MFI）、库尔特颗粒计数（Coulter counter）等。可见颗粒可采用拉曼/红外显微镜、荧光显微镜或目测法等。可用于AAV颗粒分析的代表性方法参考下图。颗粒分类中亚可见颗粒是一种聚集形式，经历了相分离并变得不溶。多个国家药典规定注射剂亚可见颗粒物检测采用光阻法（LO）和显微计数法。其中光阻法只能计数颗粒大小和数目，不能看到颗粒形态。美国药典1787推荐了微流成像颗粒分析技术作为大小和形态表征重要的方法。同时推荐在保质期内应该评估产品中2-10 μm亚可见颗粒的范围和水平，10 μm以下颗粒总数分成两组≥2-5μm和≥5-10μm来统计。2021年中国食品药品检定研究院发表文章，详细比较了微流成像颗粒分析方法和光阻法对17种单克隆抗体的亚可见微粒分析结果，显示了微流成像颗粒分析技术在准确性方面具有优势，未来可能用于放行质量控制和稳定性研究。代表性亚可见颗粒分析方法介绍微流成像颗粒分析方法（MFI）：技术原理是待测样本在流经样本检测池过程中，在固定的检测窗口处，采用高频成像检测器动态连续检测样本中颗粒物，获取一系列的数据照片，最终通过软件对所获取的颗粒物照片进行分类和计数分析。核心技术是通过精确地控制样本检测池中的流速，配合静态的图像捕获，使相邻两次成像检测液柱无重叠，从而避免对样本颗粒的重复计数，同时需要保证85%以上样本实现了颗粒成像检测，配合全景深立体成像，保证所有检测到的颗粒都在景深范围内，实现对颗粒大小检测准确性。该方法提供了样本中颗粒真实图像的原位条件，对捕获的数字图像进行分析，实现了颗粒的可视化、计数、大小调整和表征。还可根据颗粒图像、对比度和形状，可能指示颗粒的来源和类型如蛋白聚集、硅油、气泡和纤维等。与图像数据库联合使用，可识别一些颗粒，有助于了解污染源和产品性质。与光阻法和显微计数法相比，缩短了分析时间，具有更高重复性和分辨率。满足2-10 μm范围内亚可见颗粒分析需求。光阻法（LO）介绍：被检测的液体通过专门设计的流通室，与液体流向垂直的入射光束由于被液体中的粒子阻挡而减弱，从而使传感器输出的信号变化，这种信号变化与粒子通过光束时的截面积尺寸成正比。这种比例关系可以反映粒子的大小。每一个粒子通过光束时引起一个电压脉冲信号，脉冲信号的多少反映了粒子的数量。光阻法检测颗粒范围为1∽300 μm（USP 40）。以光阻法为原理设计的微粒检测仪主要包括取样器、传感器和计算机控制的检测和数据处理系统。不同设备测量粒径范围涵盖了2∽100μm，检测粒径浓度为0∽10000个/ml，取样体积为0.2∽100 mL。符合药典对大小容量注射液和粉针剂不溶性微粒检测需求。其主要优势是可直接观察溶液中颗粒，具有大量历史数据的药典推荐方法。操作简单可进行中高通量检测。劣势是对比度低，可能会低估制剂配方中形成的不可见蛋白质颗粒，对气泡敏感，某些脱气技术会改变样本性质，更重要的只适合表征颗粒大小和分布，不能通过形态来分析颗粒。电感应区检测方法：基于库尔特原理检测颗粒，可检测0.4∽1600μm范围内的颗粒（不同商业化库尔特颗粒计数及粒度分析仪有变化）。稀释悬浮在电解液中的样本颗粒通过小孔管时，取代相同体积的电解液，在恒电流设计的电路中导致小孔管内外两电极间电阻发生瞬时变化，从而中断电场，产生电位脉冲。脉冲信号的大小和次数与颗粒的大小和数目成正比。 信号响应不受颗粒类型的影响（如颜色、硬度、不透明度和折射率变化）。本技术优势不受溶液光学特性的影响，可实现单孔中高通量样本检测。劣势是需要大样本体积，需要较低颗粒浓度，有时样品必须在电解质溶液中稀释获得足够电导率，可能会改变样品性质。同样也不能提供形态学参数。显微计数法：采用光学显微镜（LM）检测和分析颗粒，光在样品上透射或反射后通过一系列透镜，直接采用目镜观测，或数码相机采集信号成像。图像分析可使用软件系统，按照一定参数对颗粒群体进行分析。优势是可直接观察溶液中颗粒，可视化计数颗粒大小和数目，并鉴别颗粒形态。可与红外或拉曼计数整合来鉴定颗粒化学组成。但劣势是人工分析费时费力和通量低，难以看到低光学对比度颗粒，自动化程度低。颗粒鉴定表征可采用傅里叶红外光谱（FTIR）显微镜、显微拉曼光谱和扫描电镜-能谱分析（SEM-EDS）等技术，本文不做深入论述。基因治疗产品亚可见颗粒分析案例鉴于不溶性微粒研究在生物制品中重要性，有必要深入研究病毒为载体基因治疗产品中病毒颗粒聚集体和不溶性颗粒形成原因，并找到相应的解决方案来提高基因治疗产品的研发和质量控制水平。以下案例简要说明基因治疗产品亚可见微粒分析方案。AAV生产超滤工艺中颗粒监控AAV生产过程中超滤环节将AAV浓缩并置于最终制剂配方缓冲液中，作为生产工艺中关键步骤，需要深入研究和加深对AAV载体超滤的理解。美国Voyager Therapeutics公司研究超滤膜截留分子量和操作条件对复合再生纤维素（CRC）超滤膜的通量和传输的影响，采用AAV2和AAV9两个血清型病毒载体，以及对AAV超滤行为的定量理解，并指导工艺开发。利用微流成像颗粒分析方法（MFI）研究病毒浓缩超滤工艺开发过程中产生的亚可见颗粒，当通过CRC超滤膜时，膜截留分子量和操作条件对通量影响。下图结果展示1到10μm之间颗粒采用MFI检测时存在明显差异。两个批次A和B实验，对于特定的膜批次，当处理时间较长时，亚可见微粒浓度较高。与较低TMP 6.5 psig相比，当采用更高TMP（20 psig）进行超滤时，亚可见微粒浓度降低。这归因于较低TMP下超滤时，泵通过管道和通道次数增加导致。本研究可指导超滤工艺的条件设置。MFI系统具备自动进样系统，可一次自动检测多达90个样本，非常适合AAV生产过程中工艺优化。不同渗透率RC2A膜超滤的AAV2样本的不同大小颗粒评价，上图批号Lot A样本，下图Lot B样本AAV基因治疗产品稳定性研究制剂配方中AAV长期稳定性和密封容器封闭的完整性是冷冻产品两个关键方面。为了最大限度地减少化学和物理降解，也为了长期存储和运输，AAV原料药和产品制剂通常冷冻在≤-60 °C下，有时允许产品制剂短期存储在医院的2-8°C冰箱中。在制造、贴标签和临床使用过程中会在室温和冷藏条件下发生冻融循环。除了长期稳定性外，在外暴露期间AAV的稳定性也很重要。不同AAV血清型和制剂配方差异导致这期间的稳定性也会有所不同，所以在制剂配方早期开发过程中获得数据来确认AAV在制造、贴标签和临床使用期间将保持稳定是有意义的。为了研究温度、存储时间和冻融率对AAV8和AAV9稳定性的影响，美国REGENXBIO公司研究低浓度和高浓度AAV8和AAV9病毒在五个冻融循环中，预期存储以外时间的稳定性，考察病毒关键质量属性变化情况。下图是采用数字PCR检测病毒载体基因组浓度（GC/mL），结果显示病毒效力和浓度在方法误差范围内保持稳定。采用光阻法检测亚可见微粒（Particles/mL ≥10 μm）。左边第1列是配方F1中AAV8，第2列是配方F3中AAV8。每个小图中左边一对柱状图是低浓度结果和右边一对柱状图是高浓度结果。对照组标记为Cont.和累积预期存储时间外暴露样本标记为TOIS。实验结果显示TOIS后颗粒数非常低，≥2 μm的颗粒≤78个/mL，≥10μm的颗粒≤10个/mL，≥25μm的颗粒≤2个/mL，和≥50μm的颗粒0个/mL。在本研究设定实验条件下，结果表明AAV8和AAV9产品质量属性保持在可接受范围内，稳定性适合用于生产和临床使用。作者认为光阻法有局限，可能低估了半透明的蛋白质颗粒和病毒聚集体颗粒，后续研究需要采用微流成像技术对亚可见颗粒进行表征和稳定性研究。同样研究冻融条件对病毒载体稳定性影响，美国堪萨斯大学疫苗分析和制剂中心科学家（Vineet Gupta，2022，Journal of Virological Methods）研究了淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒（LCMV）载体稳定性，使用TEM、NTA和MFI三种互补的病毒颗粒表征技术研究病毒载体在冻融应激下稳定性。4种不同制剂配方（Form 1-4）在0、3和6个冻融循环条件下亚可见颗粒变化，研究冻融对病毒载体稳定性影响。参考下图，结果证明了通过MFI可检测到样本中存在大量的亚可见微粒。揭示某些制剂（制剂F1和F3）病毒载体亚可见颗粒浓度与病毒载体滴度损失之间存在负相关，制剂配方2和4没有变化。与上述研究类似，Kumru等2015年观察到在冻融循环时，特定配方中溶瘤单纯疱疹病毒1的体外效力值和亚可见颗粒浓度之间呈现负相关。基于多项研究，不同制剂配方中观察到结果可能有所不同，所以在评估病毒感染能力和稳定性时，需要同步进行亚可见颗粒研究。综上所述，基因治疗产品在研发、生产、存储等多个工艺过程中需要持续监测样本中颗粒情况，从早期到晚期开发阶段都需要监测颗粒的动态变化过程，探索研究病毒聚集体和颗粒产生的原因。可采用多种不同分析检测技术联合使用，针对纳米级和微粒级颗粒进行全范围覆盖。特别是参考中美药典对不溶性颗粒检测规定，借鉴生物大分子蛋白质药物颗粒分析经验，不同方法优势互补，采用光阻法、显微计数法和微流成像颗粒分析方法（MFI）对亚可见微粒进行深入研究，分析基因治疗原料药和药品中颗粒形成原因，可用于优化病毒载体生产和纯化工艺、筛选合适制剂配方和存储条件，提高产品质量稳定性和安全性，保证产品疗效。索取资料请扫上方二维码参考文献：Alexandra Roesch, Sarah Zolls, et al. Particles in Biopharmaceutical Formulations, Part 2: An Update on Analytical Techniques and Applications for Therapeutic Proteins, Viruses, Vaccines and Cells. Journal of Pharmaceutical Sciences(2021) 1−18于雷，裴德宁等. 基因治疗产品中病毒颗粒的微粒特性研究. 药物分析杂志 Chin J Pharm Anal 2020,40(1)Andrew D.Tustian, Hanne Bak. Assessment of quality attribute

据南方日报报道，深圳华大基因研究院7日宣布，在人感染H7N9禽流感病例出现后，华大基因即积极联系参与对病毒的研究，并立即开启应急通道。目前，华大基因已建立了快速检测平台，可在36小时内对样本进行精确检测，希望能尽快得到样本。 　　据悉，华大基因研究院已经构建了流感及重大传染病基因组数据库，可及时应对各种突发公共卫生事件。华大基因技术平台可为包括流感病毒在内的多种呼吸道病毒及细菌提供基因组检测服务。

2013年10月21日，华大基因(BGI)表示，其已经购买了37台 Life Technologies新一代测序仪Ion Proton，并且将在今年年底至少再购入12台Ion Proton。 　　此外，总部设在中国深圳的华大基因表示，它已经与Life Technologies签署了供应和许可协议。 　　根据一份声明，华大基因将使用Ion Proton用于外显子组和转录组测序，以及异倍体筛查研究。华大基因已经验证了Proton的PI芯片，在2-3小时测序过程中，其可提供8000万读长。 　　&ldquo 它是灵活的和可负担得起的，所以我们可以快速部署在世界各地的许多卫星实验室，用于所有的应用，&rdquo 华大基因董事王珺(音译)在一份声明中说。 &ldquo Ion Proton速度非常快，使得我们可以在几天，而不是几周，就可以给我们的客户和合作伙伴提供结果。&rdquo 　　华大基因也是Illumina公司的最大客户，在其深圳和香港的机构运行着超过100台的HiSeq 2000测序仪。今年三月，中国的华大基因研究院以1.18亿美元收购全基因组测序服务提供商Complete Genomics。 　　就在上个月，另一家中国诊断服务公司iGenomics(广州爱建生物技术有限公司)购买了32台Life Technologies新一代测序仪Ion Proton。(编译：杨娟)