罕见病药

国家罕见病直报系统已收集78万个罕见病病例。

从互联网大佬、娱乐界明星、体坛健将，到金融大亨、时尚达人、微博“大V”，一场全称“ALS冰桶挑战赛”的公益活动在网络上火热进行。参加者通过网络发布自己被冰水浇遍全身的的视频，可点名邀请其他人参与。被点名者要在24小时内接受挑战，否则就要为对抗“肌肉萎缩性侧索硬化症”捐出100美元。　　这场以公益和慈善为出发点的网络盛宴，得到了全民的关注。截至8月20日下午，新浪微博名为“冰桶挑战”的热门话题阅读人次达7.2亿，讨论人次超80万。很多网友表示，正是在这个活动中，第一次了解了ALS，开始关注罕见病；也有网友呼吁，“冰桶挑战”不单是玩乐，真正关爱渐冻人、罕见病，才是这场网络狂欢的落脚点。中新网健康频道采访罕见病领域的专家，梳理相关信息，为网友介绍不得不知的罕见病知识。　　罕见病不罕见　　目前，世界上已知的罕见病有六千到七千种，我国有上百种，较为常见的有几十种。根据世界卫生组织的定义，罕见病是患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病，我国对罕见病尚无明确的统计数据，不过根据世卫组织的这一规定，我国罕见病群体可谓“庞大”。　　2008年2月29日，欧洲罕见病组织发起“国际罕见病日”（Rare Disease Day），以这个四年才一次的日子，寓意罕见病的“罕见”，引起公众和政府对罕见病的重视。自此，每年2月的最后一天被定为“国际罕见病日”。今年，国际罕见病日主题“为病患提供更好照护”。　　根据非营利性组织罕见病发展中心（CORD）相关负责人介绍，“瓷娃娃”（成骨不全症）、“月亮孩子”（白化病）、“PKU宝宝”（苯丙酮尿症）、血友病、戈谢氏病、“黏宝宝”（黏多糖贮积症）、青年帕金森等疾病，是较为常见的罕见病病种。此外，结节性硬化症、重症肌无力、进行性肌营养不良、“巨人症”（肢端肥大症）等，也是病友数量相对较多的罕见病。　　盘点“常见”的罕见病　　1“瓷娃娃”（成骨不全症）　　“瓷娃娃”即成骨不全症，是一种少见的先天性骨骼发育障碍性疾病，又称脆骨病或脆骨-蓝巩膜-耳聋综合征。患者主要表现是骨骼脆性增加，以及胶原代谢紊乱。一般来说，正常人骨密度为1000左右，重度成骨不全症患者几乎测不出骨密度，打个喷嚏都可能引起骨折。而患者的病变并不局限于骨骼，还常常累及眼、耳、皮肤、牙齿等组织。　　2“月亮孩子”（白化病）　　白化病是一种遗传性疾病，由于患者通常全身皮肤、头发、眉毛及其他体毛发白，或者白里带黄，人们形象地称之为“月亮孩子”。由于缺乏黑色素的保护，患者皮肤对光线高度敏感，眼睛怕光，看东西时爱眯着眼睛。现代医学研究表明，白化病常发生于近亲结婚的人群中，禁止近亲结婚、产前基因诊断是预防此病患儿出生的重要保障。　　3“PKU宝宝”（苯丙酮尿症）　　苯丙酮尿症是是氨基酸代谢性疾病最常见的类型，患者在婴儿时期可逐步表现出智商降低、易激惹、呕吐、过度活动或焦躁不安等症状，身体可闻到特殊的气味。1岁以后运动发育也明显落后，可出现癫痫等症状，不过，该疾病的症状和体征除智能低下外，大部分是可逆的。罕见病发展中心负责人告诉中新网健康频道，目前对“PKU宝宝”尚无彻底治愈的药物，只能通过特殊饮食控制病情。　　4血友病　　血友病是是凝血因子缺乏所导致的出血性疾病，曾经被称为“欧洲皇室病”：英国维多利亚女王的子孙中，至少出现11名血友病患者，这些人都是英国、西班牙、德国等欧洲国家的王室成员。据浙江在线报道，我国目前的血友病患者约为10万人，但是仅一万人左右患者在接受治疗。血友病患者最大的危险就是出血，补充凝血因子、优质的护理是保护患者的重要途径，但是目前尚无彻底治疗的方法。　　5“黏宝宝”（黏多糖贮积症）　　2012年，13岁、只有1.28米身高、生命可能随时告急的“黏宝宝”顾若凡登上“中国梦想秀”的舞台，用绝症面前的淡定和坚强感动了全社会，也一度引起公众对“黏宝宝”群体的关注。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，表现出身材矮小、特殊面容及骨骼系统异常等症状。目前缺乏彻底根治的方法，特异性的酶替代治疗及基因治疗尚在研究当中。　　“抱团取暖”的罕见病群体　　目前，我国有已有相关罕见病患者组织，罕见病发展中心就是其中较为知名、规范和专业的一个。该中心成立于2013年6月，是一个专注于罕见病的非营利性机构，致力于加强罕见病患者群体、罕见病组织、医学专家、医药企业和政府各部门的交流合作，加强社会公众对罕见病的了解，推动罕见病相关政策出台。　　据该中心相关负责人介绍，在中心的倡导和孵育之下，目前有多个病种都建立起了病友组织，中心和这些组织之间是相互独立、平等的关系。“我们最终的目的是推动罕见病相关政策出台，是中国的罕见病事业有法可依，更加规范化和条理化。”　　根据中新网健康频道的梳理，目前形成一定规模的病友组织，有多发性硬化视神经脊髓炎病友会、垂体瘤GH病友会、中华融化渐冻人联合会、甲基丙二酸血症罕见病爱心之家、云南博爱血友病关爱中心、庞贝氏罕见病关爱中心、中国骨膜增生厚皮症罕见病互助群等。

医保谈判落幕：70万罕见病药企现身，百万CAR-T无缘医保。PD-1国产"四小龙"股价回落.

巴西近日遭寒潮袭击，南部40多个城镇出现罕见降雪，汽车和道路结冰

能有效对抗炭疽杆菌和耐抗生素超级病菌2013年08月01日 来源： 科技日报 作者： 华凌 科技日报讯 据英国广播公司7月31日报道，美国加州大学圣地亚哥分校斯克里普斯海洋学研究所的一个研究团队，从加利福尼亚海岸沉积的海洋微生物中提取出一种全新的罕见化合物，可以有效杀灭耐抗生素极强的细菌：炭疽和超级病菌MRSA。该研究成果的详细信息刊登在最新一期的德国《应用化学》杂志上。 炭疽病由炭疽杆菌所致，是一种人畜共患的急性传染病，人会因接触病畜及其产品或食用病畜的肉类而发生感染；超级病菌MRSA即耐甲氧西林金黄色葡萄球菌，是能够引起各种感染并可抵抗最强力的抗生素及药物，也就是说使用多种抗生素都无法杀死它。 最近，美国疾病控制和预防中心主任托马斯·弗里登对耐抗生素细菌所带来的风险发出警告，与此同时，英国首席医疗官萨莉·戴维斯把这类细菌描绘成是一个威胁国家安全的“定时炸弹”。美国传染病学会对抗生素还击这种细菌耐药性力量的发展速度不足表示关注。无疑，这一最新发现显得尤为令人可喜。 斯克里普斯研究所海洋学和制药科学特聘教授威廉·凡尼克说，我们将这种全新的、不寻常的化合物命名为炭疽毒素（anthracimycin），其具有独特的化学结构。他们利用多种分析方法，发现炭疽毒素含有一种不同寻常的环系统，其中一个环含有14个碳原子，另两个环各含有6个碳原子。这种大环内酯物可能是通过聚酮途径生物合成。 不像任何先前报道的天然抗生素，新研究可能会引导测试和开发出一种新的抗生素药物。最初测试已证明，新化合物对于杀灭炭疽病即曾被担心用作生物武器的细菌具有效力。而且它还在对抗超级病菌MRSA方面表现出显著的活性。 凡尼克评价说：“这一发现补充了许多以前表明海洋细菌在基因和化学方面具有独特性的研究成果。这一研究提供的最新证据表明，海洋及其许多尚未开发的海洋区域，对于人类开发出用于治疗各种疾病的新材料及药物，是一个潜在的巨大资源宝藏。”（华凌） 《科技日报》（2013-08-02 二版）

外媒：印度暴发罕见毛霉菌病致死率达50%，新冠患者康复不久又感染死亡，专家：主要对象是恢复期的新冠患者

2009年11月02日中央气象台已是第四天连续发布寒潮橙色警报。二日强冷空气继续东移南下，并将继续给华北、黄淮、江淮、汉水流域、江南以及华南等地带来大风降温天气。中央气象台专家表示，这次冷空气已达到全国寒潮级别，是比较罕见的十月寒潮，也是上世纪七十年代以来首次在十月份出现寒潮。十月三十日至十一月二日，中国北方和中东部大部地区出现强降温天气，降温幅度一般有六至十摄氏度，局部地区降温超过二十摄氏度，淮河以北地区最低气温都低于零摄氏度；同时，中国中东部地区出现雨雪天气。中央气象台专家表示，这次冷空气已达到全国寒潮级别，是比较罕见的十月寒潮，也是上世纪七十年代以来首次在十月份出现寒潮。据一九七一至二000年的气候平均值看，中国十月份出现寒潮天气过程的概率几乎为零。罕见的十月寒潮袭击，将对H1N1甲流会产生什么影响呢？

NASA公布罕见照片 土星环“横穿”两卫星似珠链http://www.people.com.cn/mediafile/pic/20120113/55/10959077784056629419.jpg土星环同时穿过土卫六（左）和土卫三。　　据英国《每日电讯报》1月10日报道，美国国家航空航天局（NASA）日前公布了“卡西尼”号飞船发回的土星环“横切”两颗土星的卫星、形成“一环穿两珠”奇景的照片。　　从“卡西尼”号飞船发回的图片中可以看到，“土卫三”以及土星最大的卫星“土卫六”都正好处在土星环的位置，就如被土星环串起来的珠子一般。　　“卡西尼”号飞船于1999年发射升空。在探索之旅的头五年，它拍摄了火星和木星的照片，直到2004年6月30日才靠近土星。“卡西尼”号对土星第一次近距离研究在去年6月结束，研究结果为NASA的科学家提供了探索和发现土星秘密的重要信息。(任奇)

你丫严肃点成不？我很正经的！ 免责声明：1.本博所有消息都不一定正确 2.本博仅对十八岁以上成年人开放分坛社上海11月9日电 题：罕见稀有灌水可致“亡坛亡社” “不纯洁性”成重要命题　　分坛社记者 秋醉虞阳　　正在燕京举行的黑腹小白兔十八铜人阵授艺大会引起各界人士关注。水军COO祥子：自从我看了十八打之后呢，头脑就变得灵活了好多。每次考试都得一百分呢。（傻笑~)520强力礁礁主胖哥：我看了之后，个字明显高了，人也壮了，自信心又回到了我身边。呀哈～～～～～～无党派看客小M：我活了这么大，就是对你看对了眼。分坛香主美丽：我看完以后更美了，(*^__^*) 嘻嘻……分坛堂主影子：十八打，总是在你大笑的时候。给你小小的感动。这种感动，如果你去仔细体会。有时候会让你感动的想哭。。。对于锦绣小白兔代表十八铜人阵授艺大会所作报告中，专有一章阐述“全面提高分坛的灌水科学化水平”的8项措施，其中被认为透露出灌水理念质的提升。　　中国上海分坛学院院长兼教授tangtang接受分坛社记者采访指出，十八铜人阵授艺大会报告在上海分坛水军自身建设方面透露出不少新观点、新理念，凸显了上海分坛在坛内外新形势下的重要转型。　　其一，十八打报告强调灌水“学习型、服务型、创新型”的水军坛，体现了上海分坛水军对自身角色的重新定位。“经历自由灌水年代后，我们坛采取了严密的组织化管理方式，担负了灌水领导者的重任，而在分坛建设时期，灌水领导要建设灌水型分坛，首先需要把自己建设成为灌水型分坛领导，以水为本，为灌水事业发展和分坛进步担负管理和灌水指导职能。”tang院长如是说。　　其二，“不纯洁性”灌水成为今后分坛灌水建设的重要命题。十八打报告强调，“把握加强分坛的灌水执政能力建设、先进性和不纯洁性建设这条主线”，其中“不纯洁性”是一个新的关键词，透露出在市场灌水浪潮中，上海分坛水军更加注重自身机体的健康问题。　　分坛坛校坛灌水教研部副主任、教授影子指出，水军纯洁的灌水性并不是天然形成的，也不是像置放在保险柜里一样可以不受任何外部影响并保持不变的。当前，在新形势下，由于外在环境的巨大变化，已经对每一个水军成员，特别是水军干部提出了新的考验。　　其三，分坛灌水的总体布局出现变化。十八打报告称，将加强分坛的思想灌水、组织灌水、作风灌水、吃喝拉撒灌水、制度灌水，而在此前的官方表述中，吃喝拉撒灌水一向被置于最后一项。对此，影子说，“作为反复斟酌定稿的分坛代会报告，出现这种看似细节的变化，实际上透露出领导层对于各种分坛灌水问题轻重缓急的重新考量。”　　他还认为，报告罕见地警示稀有甚至不灌水问题可能导致“亡坛亡社”，强调建设巨灌思想，是上海分坛直面自身风险挑战的表现，也是加强“不纯洁性”建设的表现。　　其四，十八打报告将伪科学发展观列为“必须长期坚持的指导灌水”，从理论层面总结了最近10年建党、执政的经验。“在当前经济结构艰难转型，发展不协调、不平衡问题日益突出的背景下，丰富和发展指导思想有利于统一思想，继续推进经济社会改革、发展与转型，保持执政政策的延续性。”tang院长说。(完)http://ng1.17img.cn/bbsfiles/images/2012/11/201211101518_402873_1945926_3.gif

大家有没有做过孤儿药的分析，原研品在欧美能卖到什么价格呢？“孤儿药”用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。在目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但是这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。基于“孤儿药”研发的高风险现状，许多国家对其给予了政策上的支持。例如日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。美国药品管理局(FDA)也为“孤儿药”的注册提供快速通道程序，“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发，也大大加速了罕见病药物的上市。美国在1983年罕见病药法案实施之前仅有不足10个罕见病药物上市，到了2008年12月，在FDA登记的罕见病药物已达1951种，获得上市批准的罕见病产品达到325种。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前，仅有8种孤儿药被审核通过，至2009年2月，已有619种罕见病产品得到认定，47 种“孤儿药”被审核通过。2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而，我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

今天的有奖问答没有了吗？以前九点多，最迟十点多发出来，今天十一点多还没有，罕见呀！

香港《南华早报》1月3日文章，原题：南极望远镜为中美关系破冰 前往地球最冷地区的一支中国科考队将展示中美贸易关系可能得到改善的证据。中国国家天文台的科学家本月将前往一个被称作“冰穹A”的地方。该地海拔4000多米，是南极海拔最高的一个地区。中国科学家将在那里安装一个望远镜系统，其准确性和敏感度将依赖于为美国海军设计的一些设备。中国国家天文台南极项目组的研究人员刘强也参与了南极望远镜的设计工作。他在接受电话采访时说，美国供应商在争取获得这种设备的出口许可证时曾遇到一些麻烦。他说：“美国政府的态度非常不确定。所以当装运设备的箱子抵达时，我们感到十分高兴。”刘强提及的这种箱子装有包括电荷耦合器件在内的一些设备。该器件可将光转化为电子信号以形成数字形象。民用数码相机一般具有最高1200万像素，但总部设在加州的半导体技术合伙公司出口到中国的电荷耦合器件则拥有一亿像素，适合于拍摄天空的高清晰度照片。然而，当不用来观察遥远的星系时，装有这种电荷耦合器件的敏感望远镜可以用来跟踪、识别和锁定敌对国家在地球轨道上运行的卫星。这种设备非常敏感，以至于中国国家天文台的科学家曾认为，奥巴马政府可能会宣布其为一种军民两用技术，进而或许会拒绝颁发对华出口许可证。半导体技术合伙公司总裁理查德.布雷特豪尔证实，该公司生产的STA1600型成像仪将安装在中国在南极设立的三台望远镜上。据该公司的网站说，这种成像仪本是专门为美国海军天文台设计制造的，用于拍摄高清晰度照片。但是，布雷特豪尔说：“我们获得了商务部和国务院的出口许可。”他指出，美国政府同意对华出口STA1600成像仪的原因之一是，这种设备只能捕捉可见光线，不能探测红外线。可以探测红外线的电荷耦合器件可用于间谍卫星，能在夜间使用，还能将民用设施和军用设施区分开来。布雷特豪尔不愿就这种仅可探测可见光线的设备是否能够用于军事用途发表评论。促使美国政府同意该设备出口的另一个原因可能是来自欧洲的竞争。刘强说，中国生产商能够生产的最大电荷耦合器件仅有人的指甲盖那么大，而这种望远镜所需要的是像手掌那么大。中国科学院西安光学精密机械研究所的朱香平博士证实说，中国无法生产像STA1600型成像仪这样大小的电荷耦合器件。朱香平说，允许这种设备对华出口是极罕见的。不过，他认为，随着中美经贸关系的进一步加强，政府将越来越难以禁止军民两用产品的出口，未来还会有类似的转让。多年来，北京一直在贸易谈判中敦促华盛顿放宽对华高技术产品的出口，并表示这将有助于减少美国对华贸易逆差。2010年，美国对华贸易逆差高达2730亿美元。

新华网布宜诺斯艾利斯３月２日电（记者宋洁云　冯俊扬）阿根廷首都布宜诺斯艾利斯附近的拉普拉塔河上２日同时出现两股“水龙卷”，形成“双龙吸水”的罕见场景，所幸并未造成人员伤亡和财产损失。 当地时间２日下午，这两股“水龙卷”出现在布宜诺斯艾利斯北部的拉普拉塔河上，距离河岸有数百米之远。为防止龙卷风造成破坏，阿根廷气象部门进行了密切跟踪，并停止了附近水域所有船只通行。 阿根廷国家气象局说，这两股“水龙卷”后来逐渐减弱，在首都郊区登陆时已经成为普通风暴。由于及时采取预防措施，没有造成人员伤亡和财产损失。 受大西洋低气压影响，布宜诺斯艾利斯２日出现大风和强降雨天气，部分城区被淹。国家气象局预计，恶劣天气还将持续数日。 “水龙卷”是一种出现在温暖水面上的龙卷风，上端与雷云雨相接，下端延伸到水面，一边旋转一边移动。“水龙卷”危险程度很高，内部风速可超过每小时２００公里。

2012年11月14日 来源： 新浪科技 作者： 晨风 http://www.stdaily.com/stdaily/pic/attachement/gif/site2/20121114/2c27d720c896120d3fe024.gif粒子物理学中的标准模型http://www.stdaily.com/stdaily/pic/attachement/png/site2/20121114/2c27d720c896120d3fe025.png一个Bs介子衰变成为两个μ介子，这种现象极其罕见 新浪科技讯 北京时间11月14日消息，据英国广播公司(BBC)报道，物理学家们近期探测到了自然界中最罕见的粒子衰变现象之一。这项发现对于现行的物理学理论，即超对称理论将是一项重大打击。 超对称理论之所以获得流行，是因为它很好地构成了对现有描述亚原子粒子性质的标准模型的修正。它可以解释标准模型中存在的一些缺陷。而近日在日本京都举行的强子对撞机物理学会议上研究人员们报告的一项发现和超对称理论的诸多最可能的模型不符，研究人员们将于近期发表有关这一结果的论文。 克里斯·帕克斯(Chris Parkes)教授是英国参与大型强子对撞机项目部分的发言人，他告诉BBC新闻称：“超对称理论或许还不至于立即死掉，然而近期的这项观测结果确实足以让它进医院了。” 超对称理论预言现在已经被探测到的这些粒子都还存在着质量更大的版本。如果这些粒子能够被找到，那么它将可以帮助解释诸如暗物质等一些现象。观察显示星系边缘部分的旋转速度太快了，是无法用星系中我们见到的这些物质的量去解释的，因此科学家们认为是暗物质提供了额外的引力作用。然而他们找不到暗物质存在的踪迹，他们认为超对称粒子可能就是构成暗物质的一种可能候选者。 然而大型强子对撞机项目的研究人员们这次则是扎扎实实地给了对于希望发现这类超对称粒子的人们一个沉重打击。 研究人员测量了一种被称为“Bs介子”的粒子衰变成为两个μ介子的过程。这是人们首次观察到这种现象。事实上研究人员们计算指出这种粒子每10亿年才会发生3次这种衰变。 假如超对称粒子存在，那么这种衰变的发生应该要频繁得多。这项实验是检验超对称理论的试金石之一，然而这项观察结果似乎暗示，这一物理学界的主流理论事实上可能是错误的。 这项实验结果的置信区间是3.5Σ，这意味着其中存在着1/4300的可能性这一结果是错误的，实验小组观察到的是假信号，也就是说衰变并没有发生，但是他们恰好在数据中看到了一个同样的信号。这一置信度让这项研究结果值得进行进一步的探讨，而一旦置信度达到或超过5Σ，那么此时就可以将这一结果作为一项发现予以发布。 凡·吉布森(Val Gibson)教授来自英国剑桥大学的LHCb小组，他说这项实验结果让他身边研究超对称理论的同事们“坐立不安”。 事实上如果遵循标准模型，是可以自然地推知这项结果的。之前便已经有物理学家指出，如果存在超对称粒子，那么项目进行到这个时候，大型强子对撞机上的探测器应该已经探测到了，但事实是并没有探测到这样的粒子。 而如果超对称理论并非暗物质的最终答案，那么理论物理学家们将不得不重新寻找替代方案来解释现有标准模型中的不足之处。而到目前为止，那些致力于寻找“新物理”的研究人员们都前前后后的钻进了死胡同。 英国剑桥大学的物理学家马克-奥利弗·巴特勒(Marc-Olivier Bettler)博士是此次实验项目的数据分析组成员，他表示：“如果新的物理学存在，那么它一定就隐藏在标准模型的身后。” 此次研究结果并不能彻底排除超对称粒子存在的可能性。不过按照帕克斯教授的看法，“这一新的物理学的躲藏之处正变得越来越少”。 然而超对称理论的支持者们，如伦敦国王学院的约翰·艾里斯(John Ellis)教授，他们认为这项观察结果“事实上是符合超对称理论的”。他说：“事实上，在一些超对称模型中这是预料之中的。对于这样的探测结果，我晚上可没有因此睡不着觉。”(晨风)

法国卫生部门证实，波尔多市一个居民区近日有超过50人被确诊感染一种“非常罕见”的变异新冠病毒。法国卫生部门认为这种变异新冠病毒是在英国发现的变异新冠病毒基础上突变而成。(央视)

根据国家食品药品监督管理局发布的《2011年药品注册审批年度报告》来看，与往年相比较，我国2011年批准化学药品仿制药品的数量减少，批准新药的数量有所增加。报告显示，2011年，我国共批准药品注册申请718件。其中批准境内药品注册申请644件，批准进口74件。在644件境内药品注册申请中，化学药品569件，占88．4%；中药50件，占7．8%；生物制品25件，占3．8%。从注册分类看，境内药品注册申请中，新药149件，占22．9%；改剂型59件，占9．3%；仿制药436件，占67．7%。此外，2011年，我国还批准621个注册申请开展临床研究。据介绍，这些批准进入临床试验的药物，既涵盖在我国疾病谱中占重要位置的常见疾病和多发疾病，如肿瘤、心血管病等的治疗药物，也包括了社会影响度高的一些罕见性疾病的治疗药物。国家食品药品监管局相关负责人介绍，2012年，我国将根据《国家药品安全“十二五”规划》的总体部署，构建科学的药品注册管理体系，进一步提高药品审评审批的质量和效率。

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Gazyva（obinutuzumab）与苯丁酸氮芥联用治疗初治型慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。CLL是一种缓慢加重的渐进性血液与骨髓系统疾病。根据美国国家癌症研究所估计，今年将有15680名美国人被确诊患有该疾病，4580人因CLL死亡。Gazyva有助于免疫系统的某些细胞攻击癌细胞，并且需要与另一种CLL治疗药物——苯丁酸氮芥合用。在对重症CLL患者的治疗过程中，Gazyva在安全性和有效性方面表现出显著改善，此外，FDA还授予此药优先审查和孤儿药地位。FDA药物评价研究中心血液/肿瘤部门主管，Richard Pazdur博士说：“FDA对Gazyva的批准意味着对CLL患者疗法的重要补充，同时也反映了突破性疗法认定的优势，此项认定使我们与企业共同合作，加快重要新药物的开发、评估和上市。”此次批准是基于一项涉及356名受试者的随机、开放性、多中心临床研究，评估了Gazyva-苯丁酸氮芥联用组和苯丁酸氮芥单用组的药效。结果表明，联用组患者的无进展生存期得到显著提高（23个月vs11.1个月）。联用组患者的最常见不良反应包括输液反应、白细胞减少（中性粒细胞减少症）、血小板水平降低（血小板减少症）、红细胞数目降低（贫血）、肌肉和骨骼疼痛、发热等。Gazyva的说明书中含有黑框警告，提示Gazyva与乙肝病毒的再活化及一种罕见病有关，该罕见病（进行性多灶性白质脑病）能损伤大脑白质中覆盖和保护神经的物质，这是此类药物（包括其它单克隆抗体）共有的已知风险。Gazyva由罗氏子公司基因泰克上市销售。转自：http://www.hfoom.com/industry/20131106/376.html

新科学家报道，玫瑰是红色的，紫罗兰是蓝色的，当你拒绝我了，我能怎么办呢？随着我们了解到有关爱情的神经机制，我们距离研发治疗心碎的解药更进一步了。虽然很多人对治疗心碎的化学疗法仍有所提防，现在仍有不少人争辩这种抗爱情解药是否真的能够帮助那些因爱无回报而心存自杀或者妄想念头的人们。使用和滥用这类药物的道德标准是非常复杂的，先抛开伦理学不说，爱情解药究竟会是什么样的呢？首先，爱情是什么？对莎士比亚而言，“它就像永久存在的印记，无法撼动。”对神经科学家来说道，它则没有这么诗意：爱情在神经生物学上的表现分为三个子类：性欲、吸引和依恋——这些都会增加生殖和繁殖的成功率。每个方面都根植于大脑里一系列互相重叠的化学系统：减少每个方面的方式也是存在的，美国新泽西州罗格斯大学的人类学家海伦·费舍尔(Helen Fisher)这样说道，但它们并非总是愉快的。拿性欲为例，你是否曾发现自己对一个人最小的细节都迷恋不已？他的头发或者短信里的一个吻的符号？这些表现类似于强迫症（OCD）的某些症状。意大利比萨大学的精神病专家多那特拉·马拉辛提(Donatella Marazziti)对比了20名初坠爱河的人和20名患有强迫症的病人的大脑。两组人的大脑里都有异常罕见的低水平的某种蛋白质，后者会传输血清素，一种涉及调节情绪的荷尔蒙。一年之后对这些初坠爱河的人们进行的再次检查显示他们的血清素水平增加了，而他们报告称不再过度迷恋自己的伴侣。增加血清素的药物也能缓解患有OCD的病人，因此推测这些药物也能帮助抑制贪欲的感觉也是合理的。这些药物包括名为选择性5-羟色胺再摄取抑制剂的抗抑郁药，它能够抑制极端的情绪，使得形成浪漫的情感纽带变得更加困难。这是那些抑郁症患者不想要的副作用，但对于那些想要脱离对爱人迷恋的患者来说则是个好消息。那么如果你想要断绝的不是色欲，而是长久的迷恋呢？形成迷恋需要好几种化学物质的共同作用，动物研究显示了我们将如何操作这些药物以摆脱迷恋。草原田鼠是著名的一夫一妻制动物——它会形成一生一世的情感连接。然而，美国佐治亚州亚特兰大埃默里大学的拉里·杨（Larry Young）向草原田鼠注射了一种会抑制多巴胺（一种治脑神经病的药物）或催产素的药物后，草原田鼠就变得一夫多妻制了。[

哪位大神做过丙硫菌唑原药含量的检测，我请教一下，用外标法，含量如何做能达到很好的平行，我们做出的结果总是忽高忽低的，想知道为什么？用的是五分之一的天平。

今年入秋以来，中国第二大淡水湖洞庭湖水位持续下降。10月下旬，洞庭湖主要控制站城陵矶水文站水位一度降至21．62米，为1960年以来罕见的低水位。目前，洞庭湖蓄水量不足8亿立方米，尽管整体水质明显改善，但水资源短缺已成为湖区面临的新难题。位于湖南省境内的洞庭湖是长江中游最重要的调蓄湖泊，湖泊面积2625平方公里，仅次于江西省的鄱阳湖。由于水位下降，湖中散布的洲滩明显抬高，露出一条条数米高的土黄色水际线。在一些较浅的洪道，水深已不足2米，航行速度很慢，水手们只得站在船头不断将竹篙插入水中测量水深，吃水稍深的船只随时有搁浅危险。湖南省环保厅厅长蒋益民说，目前洞庭湖总水量不到丰水期平均水量的十分之一。在严重枯水情况下，洞庭湖水质能保持现有水平殊属不易。据介绍，3年前洞庭湖水位比现在虽然高出不少，但湖区沿岸遍布的小造纸企业将未经处理的污水直接排放到湖里，湖面上浊水四溢，白色泡沫随着湖水到处流淌，水生态不断恶化。据湖南省环保厅提供的监测数据，今年头9个月，洞庭湖小河嘴、目平湖、南嘴、万子湖和东洞庭湖5个断面水质，每月均达到所在功能区标准。原本局部水域严重污染的水质，已由五类、劣五类逐步恢复到了三类以上。水质的变化令人欣喜，但日益突出的缺水同时成为洞庭湖治理一个新难题。近年来，洞庭湖区干旱现象逐年加剧，特别是洞庭湖北部地区已成为湖南省第四个干旱严重地区。据了解，近年来长江入洞庭湖的淞滋、虎渡、藕池三口河系水量急剧减退。水利部门统计资料表明，三口河系自上世纪70年代以来相继出现断流，年平均断流少则150天，多则达到280天以上，创造了有记载以来最长断流纪录。华容县境内的藕池河宋市渡口河水基本干涸，河床大面积裸露，原本用于两岸来往车辆摆渡的渡轮搁浅在河床上，变成了不再移动的“桥”。湖南省水利厅厅长戴军勇说，近年来洞庭湖部分区域缺水问题凸显。尽管湖南省加强了洞庭湖水污染防治并关停了环湖234家不达标造纸企业，但由于蓄水量减少、水体自净能力降低，部分地区、内河水体富营养化、干涸现象普遍，水质性缺水的范围和程度扩大。他说，枯水还使湖区工程性缺水问题更加突出，由于可利用的水资源量减少，相应影响了农村居民饮水安全。一些水利专家认为，近年来洞庭湖区日益严重的旱象，主要原因是上游江河来水偏少，水利工程蓄水不足，部分地区发生严重伏秋连旱；同时，三峡水利工程建成后对洞庭湖水环境也产生了一定影响。专家指出，三峡水利工程建成后长江泥沙量减少，清水下泄使长江河床逐年刷深，长江入洞庭湖水量也随之减少；枯水期三峡水利工程增加的下泄量仍不足以补偿长江入湖水量。受此影响，近年来长江入洞庭湖三口河系衰退特征已十分明显。专家认为，应尽快拓展三峡水利工程综合效益。从目前看，“后三峡”时代洞庭湖迫切需要提高水资源综合配置能力。据称，湖南省拟建4处平原水库。这些水库建成后，高洪时可滞洪蓄水，枯水期可引江济湖。此外，这个省将在洞庭湖北部可能发展为新的干旱走廊的地区加快建设垸内灌排体系，兴建一批提灌泵站等提水工程。中国三大淡水湖实施生态修复工程缓解水质恶化。

中国药典检测羟丙纤维素中羟丙氧基含量比美国药典检测出来偏低10%，羟丙氧基含量的高低对羟丙纤维素有什么作用和影响？

药品信息2012年世界新药研发观察研发是医药产业不可回避的内容，特别是在产业升级要求迫切的背景下，新药、新工艺等研发，提升产品的价值，成为每个希望能走得更远的医药企业的选择。从2012年1-8月，获得SFDA批准生产的批文有443个，涵盖332个品种，涉及308个生产厂家。在生产批文中，化学药品的生产批文最多，有322个，占72.69%，其次是中药，为98个，占22.12%，生物制品为22个，占4.97%，辅料仅有1个，占0.23%。从剂型分布看，注射剂、片剂仍是生产企业开发的热点剂型，其中注射剂所占的比例最高。疾病类别分布2012年1-8月化学药品获得了322个生产批文，由237个品种组成。其中全身抗感染获得的生产批文85个，涵盖55个品种；消化系统及代谢药获得55个，涵盖42个品种；心血管系统药物获得44个，涵盖29个品种；其余类别获得的均在30个以下。在2012年1-8月中药获得98个生产批文，由93个品种组成。其中消化系统疾病用药和呼吸系统疾病用药获得的生产批文最多，均为23个，涵盖的品种也均为22个；消化系统及代谢药获得55个，涵盖42个品种；获得生产批文10个及以上的还有妇科用药和心血管系统药物。2011年，FDA共批准了35个新药（这里主要是指新分子实体和新生物制剂），是最近7年来最多的一年。这种态势能否延续？从2012年1-10月FDA批准的新药来看，已获批新药达到30个，态势不减去年。新药研发还在继续，从竞争日趋激烈的多发性硬化症领域新药频现，到个体化癌症治疗时代的到来；从长效/速效糖尿病药物的开发，到罕见病药物越来越受到重视；从传统的热门领域高脂血症药物的激烈竞争到呼吸系统新型药物的推出，每一个领域都不缺乏孜孜以求的追逐者。从各个治疗领域来看，30个获批的新药中，精神神经系统用药2个，呼吸系统用药3个，血管和造血系统用药3个，抗肿瘤药物11个，抗感染用药1个，内分泌和抗代谢用药2个，泌尿生殖系统用药2个，胃肠道用药2个，眼科用药2个，齿科用药和放射性诊断试剂各1个。其中抗肿瘤药、呼吸系统用药、血管和造血系统用药仍是重点研发领域。以下就部分获批的重点药物及其市场现状作年终回顾。精神神经系统用药：MS新药或三强相争尽管神经科学研究取得了长足进展，获批的中枢神经系统疾病新药数量却很小，真正具有新作用机制的药物更是罕见。而在神经系统用药中，多发性硬化症用药开发无疑是一大热门。在过去的10至15年间，人们通常是采用注射类药物治疗多发性硬化症（MS）。今天，市场正在经历一个从注射性治疗药物转向使用药丸的重大转变。治疗多发性硬化症的在研新药已经进入了研发的最终冲刺阶段，这种治疗方式的转变和药物疗效的提升将促使年销售规模达到60亿美元的MS治疗市场获得较大的增长。今年1-10月获批的唯一一个精神系统用药teriflunomide就是主要用于MS的新药，由赛诺菲旗下的健赞公司开发的。来氟米特是其主要活性代谢物，而此前来氟米特已经在美获准用于治疗类风湿性关节炎，此次获批将使来氟米特成为FDA继2010年9月批准芬戈莫特后批准的迄今第二个口服MS治疗药物。其实，在FDA向来氟米特打开新药之门的半年前，来氟米特已经获得欧洲药品管理局的上市许可申请，用于治疗MS硬化症，与诺华的芬戈莫德形成正面交锋，考虑到正在审批中的生物基因公司开发的BG-12（富马酸二甲酯）在争夺MS用药市场上的潜力不小，未来可能会形成三足鼎立的态势。呼吸系统用药：囊胞性纤维症的拳头药物Kalydeco今年FDA批准了三个呼吸系统用药，其中福特制药治疗罕见囊性纤维化（CF）患者的Kalydeco（有效成分为）尤其受到关注。CF是一种严重的遗传病，该病会累及肺和其他器官，最终导致患者过早死亡。在美国，CF影响大约三万人。在欧盟地区，已经有六万多名民众被诊断患有这种病症，CF是白人人群中最常见的致命性遗传疾病。FDA在其只在加快药物审批的有限审查计划下，仅三个月左右就审查并批准了Kalydeco。在FDA优先审查计划中，对于那些可能会超过现有药物且取得重大进展的药物的审查期为6个月，而标准的时间为10个月。目前医药市场上在售的囊胞性纤维症靶向药物只能治标，但是无法根治这种疾病的病灶本质。欧洲药物监管局人用药委员会也在今年7月正式批准该药上市。Kalydeco目前只是适用于一小部分囊胞性纤维症患者，即那些囊性纤维化跨膜传导调节基因中出现G551D基因突变的患者。据医学界统计数据显示，全球所有囊性纤维症患者中，仅有4%的患者出现G551D基因突变，但是这改变不了福泰制药公司新药的历史地位，该药物

[center]跨国药企移情致命病药物[/center] 过去10年来，一些重点治疗领域给跨国制药行业的巨头们带来了丰厚的利润。但是，十年河东十年河西，随着经营环境的变化，它们正在放弃这些领域里的研发活动，转向那些更加有利可图的疾病，如抗癌和抗老年痴呆症治疗药物等。这同时又可以顺应风险规避意识越来越强的监管部门。 　　 　　最近一段时间，礼来、雅培、惠氏和辉瑞等公司纷纷宣布削减对“初级保健药物”的研发投入，这些药物主要是被用来治疗从咳嗽感冒到心脏病和高胆固醇之类的疾病。相反，它们开始钟情于更加致命的疾病的药物，这样更容易获得监管部门的批准，并且治疗手段更加专业。 　　 　　“摇钱树”风险增加 　　 　　市场调研机构Morningstar公司的资深分析师Damien Conover表示，这些制药巨头们希望挖掘那些竞争度相对较低的市场的潜力（比如与胆固醇治疗相比），尤其是抗癌和抗老年痴呆症治疗市场。以往，制药公司总是认为，开发抗癌和抗老年痴呆症药物的成本过于昂贵，因为使用这些药物的患者相对较少。但是，随着全球人口的老龄化，遭受这些疾病侵害的病人很可能明显增加。　　促使大型制药公司向新的治疗领域转移的另外一个因素是，在诸如心脏病等以前作为“摇钱树”的治疗领域里，研发出来的新药获批上市的难度日益加大，因为FDA对这类新药可能存在的风险保持了越来越高的警惕性。　　FDA之所以对新药审批越发谨慎，是因为近年来制药行业相继发生了一些药物毒副作用事件。在这些事件中，药物的副作用远远超过了它们给病人带来的治疗好处。以关节炎止痛药万络为例，在研究显示该药可能会引起心脏病发作之后，默沙东公司将该药从市场上召回。同样，葛兰素史克公司给它生产的糖尿病治疗药物文迪雅添加了警告标志，因为研究显示：该药会增加病人心脏病发作的几率。　　正是这些事件让FDA开始多了一份谨慎，并且对它们来说，在目前情况下也没有多大必要批准另外一只降胆固醇药物，因为现有的药物立普妥已经被证实用来治疗高胆固醇疗效显著，并且相对比较安全。 　　 　　多重作用推动研发　　 　　事实上，根据美国企业公共政策研究所（AEI）研究员Scott Gottlieb发表的一份报告，FDA变得如此小心翼翼，以至于该机构内部负责审批心脏病药物的部门，过去4年来还没有一次性地通过一只心脏病新药上市申请。在FDA药物审查小组中，负责心脏病药物审查的小组所面临的任务最为艰巨。　　但是，在对待抗癌药物和抗老年痴呆症药物的审批上，FDA似乎更愿意采取折衷的做法，因为目前市场上并没有多少用于治疗这些疾病的药物，并且这些疾病更为致命。　　Gottlieb表示，当一只抗癌药物引起一些罕见但却是破坏性的副作用时，人们往往不会给予过多关注；但是如果一种感冒药（或是常规止痛药）出现了问题，情况完全相反。　　对制药公司来说，进军这些新的治疗领域还有另外一个优点：由于癌症和老年痴呆症的致命性，它们可以给治疗药物设定更高的售价。因此，虽然使用的病人相对较少，但它们仍然可以从中收获一只“重磅炸弹”药物。　　伊利诺伊州小型生物科技企业Advanced Life Sciences公司董事及总裁John Flavin表示，抗癌和抗老年痴呆症药物往往也是患者余下的生命里每天都要使用的药物，这一特点将使它们变得更加有利可图。　　Edward Jones & Co公司分析师Linda Bannister表示，大型制药公司还将从转向专业药物中得益，因为向数量相对较少的肿瘤医生和老年痴呆症治疗专家推销一只药物的成本要小得多。相反，由于初级保健医生数量庞大，推销初级保健药物时必须接触的对象也就很多。　　医药市场研究机构IMS Health公司认为，制药公司肯定将从这种战略中获取丰厚的利润。根据该公司提供的数据，从现在起到2012年，全球抗癌药的销售额将以年均复合增长率12%~15%的增长，这几乎高于整个医药市场增长率的近一倍。今年，全球抗癌市场的规模预计超过480亿美元，因此，根据上述预测，到了2012年，这一市场规模将跃升到750亿~800亿美元。 　　 　　初级保健受影响　　 　　不过，大型制药公司在转向开发用来治疗这些致命疾病的药物的过程中也会带来一些社会风险：虽然受到这些致命疾病打击的小部分病人将得到帮助，但随着制药公司放弃对初级保健药物的研发，社会一般人群的健康也许将由此受到影响。　　Gottlieb表示，即使疗效稍好一点的初级保健药物（比如用于治疗疼痛或高血压的新一代药物）只带来轻微的改进，但它们在庞大人群中产生的累积效果是相当巨大的。如果大型制药公司放弃对这些药物的研发，那么，病人将会失去解决生活中遇到的日常医疗问题的机会。　　但是，制药公司却提供了另外一种可能性，它们表示，虽然大型制药公司也许将它们的研发重点从初级保健药物转向了专业药物，但初级保健药物的研发不会处于停滞状态，市场的空缺将由小型生物科技企业承担。　　这种情况正好在雅培和Advanced Life Sciences公司之间得到印证。雅培将一只很有希望的抗生素新药Cethromycin的开发权出售给了Advanced Life Sciences公司，从而能使自己放手在新的治疗领域里寻找药物。经过多年的开发，Advanced Life Sciences公司向FDA提交了新药审批申请，并且有希望在2009年晚些时候开始销售用于治疗肺炎的Cethromycin。　　对此，Edward Jones & Co公司分析师Linda Bannister表示，随着大型制药公司放弃对某些治疗领域（甚至像心脏病这些有潜在致命性的疾病）的研发，病人和广大股东最终都有可能从中得益。　　她说，制药公司已经在心血管治疗领域里取得了很大的成绩，然而用于治疗癌症的药物仍然相对偏少，研发重点的转移对病人和制药公司来说都是一种好的结局，可以实现双赢。　　但是，Gottlieb却有不同的看法：大型制药公司投入巨资对普通疾病进行研究的日子正在结束，这是因为我们也许想当然地认为广大公众已经在这些治疗领域里获得了公共健康的好处。 信息来源:医药经济报