治疗方案

p 　　2017年11月15日，由中国食品药品国际交流中心主办、GE医疗生命科学事业部协办的“细胞治疗法规与技术研讨会”在北京召开。 /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201711/insimg/69ed878c-f1d6-4f1a-abfd-eb0e0d76b491.jpg" title=" 1_副本.jpg" / /p p 　　在研讨会期间，GE医疗在亚洲区正式发布了细胞治疗企业整体解决方案，以极富产业实践价值的整合解决方案模式，推动细胞治疗的产业化应用，促进癌症等重大疾病新型和个性化诊疗方案的开发与普及，助力精准医疗的发展和“健康中国”战略实施。 /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201711/insimg/e1e60c5c-2371-4432-8352-c269ad5d0551.jpg" title=" 2_副本.jpg" / /p p 　　细胞治疗技术的兴起，为应对癌症等重大疾病从本质上提供了全新的解决方案，正迅速改变着医疗保健领域的现状! /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201711/insimg/17d2a205-44fe-4cf9-8f0a-239f578cdda3.jpg" title=" 3_副本.jpg" / /p p 　　目前，在全球超过800个再生医学临床试验中，有超过40%的项目属于免疫细胞疗法，仅细胞治疗应用于肿瘤治疗市场就有望在2030年达到300亿美元的规模。截至目前，中国的干细胞治疗临床研究项目占全球的10%，而免疫细胞治疗临床研究则占全球的1/3，中国已成为仅次于美国的第二大市场。加之诸多国家政策的大力扶持，产业规模急剧增长，对细胞治疗的产业化、生产效率和可扩展性也提出了更高要求。 /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201711/insimg/4f20e1c8-5055-4f1f-b6fc-fa785c74bd0a.jpg" title=" 4_副本.jpg" / /p p 　　GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆表示：“作为GE医疗集团业务增长最快的部门之一，GE医疗生命科学事业部致力于帮助高科技生物制药企业研发和生产对人类健康至关重要的革命性药品。面对细胞治疗这一突破性新疗法，GE医疗始终站在行业最前沿，凭借GE的技术专长和可扩展的生产解决方案，推动全球最新疗法的产业化应用。GE是一家能提供涵盖生物科学、工程技术和规模生产等全方位解决方案的企业，我们的细胞治疗业务将能够极大支持产业的大规模生产需求。” /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201711/insimg/4ca51be9-b497-416d-86c1-c60ae4acd1f7.jpg" style=" " title=" 5_副本.jpg" / /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201711/insimg/0135f5a6-3106-4b5b-ae8a-33c47e259026.jpg" style=" " title=" 6_副本.jpg" / /p p 　　作为GE细胞治疗解决方案的全新整合升级，此次亚洲首发的GE医疗细胞治疗企业整体解决方案涵盖模块化细胞治疗生产方案KUBio& #8482 、灵活生产平台FlexFactory& #8482 和贯穿全程的全方位服务，包括细胞治疗工艺流程开发、Fast Trak培训、项目管理和数字化咨询服务等各个方面，贯穿设备采购、初期建设乃至后期调试及装配等全程，无论处于何种建设阶段，都能极大缩短建设符合GMP标准的生产套件及设施的工程周期，确保更快速、高效的运行，提速细胞治疗药物上市，降低成本，加速实现细胞治疗的产业化。 /p p style=" text-align: center" img src=" http://img1.17img.cn/17img/images/201711/insimg/0b231eb5-98ac-44c1-96da-573a8ae1205f.jpg" title=" 7_副本.jpg" / /p p 　　其中，模块化细胞治疗生产方案KUBio& #8482 融合了世界级前沿技术和功能完备的即用型设施，采用预制模块式的生产模式，具备高度灵活的特点，能分阶段建设符合GMP标准的生产套件及设施，并根据后期生产需求的增加，添加相应模块套件，从而快速完成扩建，可有效降低前期投资风险。 /p p br/ /p

“我亲历了武汉和河北两次抗疫，根据国家版指南，新冠肺炎患者经过积极救治，病毒检测两次核酸转阴就可以出院，但核酸转阴只表示没有传染性，而非完全治愈。”2021年全国两会召开在即，全国人大代表，中国工程院院士张伯礼在接受科技日报记者采访时表示，目前新冠肺炎患者救治工作进入尾声，但出院后康复阶段的患者应引起高度关注。　　图源：新华社　　张伯礼告诉记者，今年全国两会期间，他将提交《关于重视新冠肺炎康复问题的建议》。张伯礼表示，目前虽然对新冠肺炎缺乏全病程的追访资料，但据报道，美欧新冠后遗症出现概率和严重程度均比我国严重，有关后遗症问题已引起国内外重视。我国也迫切需要进行及时全面的中西医康复干预，同时积极总结中西医康复的方案和经验，使之规范化，并进行长期追访。　　“据观察，相当一部分病人出院后仍存在活动后憋喘、肺部炎症未吸收、免疫指标紊乱、脏器功能损伤等不同程度的呼吸功能、躯体功能、免疫功能等障碍，还有疲乏、肌肉酸痛、烦躁、心悸、盗汗等表现及焦虑、抑郁等心理障碍。”张伯礼说，根据他的团队在武汉、天津、石家庄三地救治及康复经验，亟需进行及时中西医综合康复干预，及早康复、综合康复、规范康复可以达到防复阳促痊愈的目的，帮助他们早日回归岗位、回归社会。　　张伯礼提出五条建议：　　1. 相关部门对新冠肺炎患者的康复问题予以高度关注，开展一揽子新冠肺炎康复问题科学研究，建立统一的中西医康复治疗方案和评价标准 　　2. 建立康复定点医院，开展医务人员康复培训，并建立康复平台进行长期追踪观察和评估 　　3. 出台相关政策措施，鼓励患者主动康复，居家康复，自觉参与康复治疗 　　4. 康复工作中坚持中西医并重，中西药并用原则。尤其要发挥中医药的特点和优势，在统一的康复方案基础上，制定一人一策的中西医结合的个体化康复方案，有针对性地进行康复治疗 　　5. 建议相关部门将新冠肺炎患者康复期医药支出纳入医保，给予适当比例报销。有关部门在康复药品及器械研发及注册方面予以支持。　　“目前河北新增确诊病例已清零，黑龙江和吉林也已经降为个位数，全国疫情防控取得显著成效。”张伯礼认为，我国在疫情救治中，中西医结合、中西药并用已为全球抗疫贡献了中国力量，“作为康复阶段的先行者，我们也必将为未来全球新冠肺炎患者的康复治疗提供中国方案。”

基因治疗是通过将修饰的基因传递至靶细胞中，从而把患者体内的突变基因替换为相对应的健康基因拷贝来实现治疗或者预防疾病的目的。与传统的药物治疗相比，基因治疗是从根本上对疾病进行控制，所以有着非常好的发展前景，在世界范围内得到越来越多医药行业的关注和投入。 将正常基因（外源）导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。 病毒越来越多的用作载体，用于传递基因治疗的遗传物质和疫苗应用。重组腺相关病毒（recombinant Adeno-Associated Viruses, rAAV）是基因治疗最为常用的病毒载体之一。 一、如何开发高效安全的 rAAV 疗法?为了开发通过受控和经济的制造工艺生产的高效的 rAAV 疗法，需要解决从病毒衣壳设计到确定最佳工艺和配方条件，再到全面质量控制的多重挑战。应对这些挑战，需要针对 rAAV 样品下列属性进行量身定制的分析表征： Ø 测定衣壳蛋白或者颗粒滴度（capsidor particle titer）Ø 完整 rAAV 颗粒的百分比Ø 空-载比（Full-empty ratio）Ø 颗粒的粒径Ø 聚集体形成（aggregate formation）Ø 热稳定性（Thermal stability）Ø 基因组释放（genome release）Ø 衣壳电荷（capsid charge）等 而所有这些都可能影响最终产品的关键质量属性（CQA）。 通常，rAAV 滴度和病毒载量是使用酶联免疫吸附试验（ELISA）、定量聚合酶链式反应（qPCR）、液滴数字聚合酶链式反应（ddPCR）、分析超速离心（AUC）和电子显微镜（EM）的技术组合测定的。这些方法通常既费时又费力，而且其准确性和精确性也值得怀疑[1]。因此，业内越来越需求一种不依赖于使用专用试剂和昂贵的参考标准品的快速分析解决方案。 动态光散射(DLS)、多角度动态光散射（MADLS）、电泳光散射（ELS）、尺寸排阻色谱-多角度光散射（SEC-MALS）、纳米颗粒跟踪技术（NTA）、等温滴定量热法（ITC）和差式扫描量热法（DSC）可以提供有关病毒载体的关键分析和质量属性的重要信息，从而能够对多种参数进行表征、比较和优化。 样品关键参数马尔文帕纳科的技术方案衣壳蛋白尺寸DLS、NTA衣壳蛋白及转基因的绝对分子量SEC-MALS (OMNISEC)衣壳滴度或颗粒计数MADLS, SEC-MALS(OMNISEC), NTA含基因病毒颗粒百分比分析SEC-MALS (OMNISEC)聚集形成分析DLS, MADLS, SEC-MALS (OMNISEC), NTA碎片化分析SEC-MALS (OMNISEC)热稳定性分析DLS, DSC高级结构分析DSC血清型鉴定DSC衣壳解聚及基因组注入DLS, DSC衣壳蛋白尺寸ITC电荷分析ELS表1 总结了病毒载体研究中各种重要的关键属性（CQA），以及马尔文帕纳科可以对应提供表征此类信息的各项技术。 DLS、MADLS、SEC-MALS、NTA、ITC和DSC属于无标记的生物物理技术，需要最少程度的方法开发，并且可以很容易的应用于各个阶段，强化了基因治疗开发的分析工作流程。 二、高效的表征技术概念解读动态光散射（DLS）动态光散射(DLS)是一种非侵入式技术，可以测量由颗粒分散体系或分子溶液引起的散射光强度随时间的波动。由于进行布朗运动的颗粒或者分子的随机运动，散射光的强度会随之发生波动。使用自相关算法分析这些强度波动可以确定平移扩散系数，随后根据斯托克斯-爱因斯坦方程确定流体力学尺寸。多角度动态光散射（MADLS）多角度动态光散射（MADLS）通过使用三个不同的检测角度（背面、侧面和正面）并将获取的光散射信息组合成一个与角度无关（Angular-Independent）的粒径分布，从而可以对多模态的样品进行更高分辨率的尺寸测定。应用MADLS技术的扩展还可以测量出颗粒浓度（Concentration）。电泳光散射（ELS）电泳光散射（ELS）测定来自在电场中进行电泳的颗粒或者分子的散射光的频移（Frequency Shift），并能够计算出Zeta电位。颗粒的Zeta电位是颗粒在特定介质中获得的总电荷，可用于预测分散体系的稳定性并深入了解所研究的颗粒的表面化学。尺寸排阻色谱（SEC）尺寸排阻色谱（SEC）是一种分离技术，可根据分子进出柱中多孔凝胶基质的流体力学半径来分离分子。搭配一系列先进的检测器，如光散射（LS）、UV、RI和粘度，可以测量绝对分子量、分子大小、特征粘度、支化和其他参数。差式扫描量热法（DSC）差式扫描量热法（DSC）是一种直接分析天然蛋白质或其他生物分子热稳定性的技术，无需外在荧光素或者内源荧光，它通过测定在恒定的升温速率下使生物分子发生热变性过程中的热容变化来实现。 案例研究 | 综合使用多种技术表征 rAAV性状：衣壳分子量、聚集状态、滴度、稳定性… … 1，空 rAAV5 衣壳分析SEC-MALS (OMNI-SEC)测量产生的关键数据是绝对分子量，与柱保留时间或用于校准系统的任何标准无关。在空rAAV的情况下（Fig.1 和表2），主要单体的Mw为3.84 x 106 g/mol。空衣壳蛋白的理论分子量为3.8 x 106 g/mol，证实该分析结果符合预期。 图1 rAAV5 空壳三重色谱图表2 rAAV5空壳的定量参数 Mw/Mn 描述样品的分散性，接近1的值表示峰中有单个群体，远高于1的值表示峰内有多个群体。在空 rAAV 的情况下，单体和二聚体的 Mw/Mn 值接近1，表明是单一群体。聚集体和碎片 Mw/Mn 值显著高于1，表明单个峰内具有不同分子量的多个群体（表2）。 样品的分数（Fraction of Sample）描述了样本在群体之间的分布情况，在这种情况下，84.7% 的样品是单体。蛋白质分数（Fraction of Protein）表示样品中衣壳的百分比；在这种情况下，单体是99.8%的衣壳。这证实样品是空的 rAAV5 。从这种单一分析方法中获得的另一个关键信息是样品滴度；在这种情况下，对于空的 rAAV5，测得的滴度为 5.91x1013 vp/mL。 2，完整 rAAV5 衣壳分析完整 rAAV5衣壳的SEC-MALS (OMNISEC) 分析如图2和表3所示。对于主要的单体峰，计算出的符合Mw为4.49 x 106 g/mol，其中86%为衣壳。这样，完整的rAAV5的蛋白质组分的Mw为3.86 x 106 g/mol，与表2中的空rAAV5衣壳生成的数据一致。单体部分占比93%，样品具有总滴度7.48 x 1013 vp/mL。 图2 完整 rAAV5 的三重色谱图表3 完整 rAAV5 的定量参数 3，rAAV5 稳定性研究病毒衣壳的稳定性和功能是一种平衡行为。病毒衣壳必须足够稳定以包含和保护其中的基因组，与宿主细胞表面结合，它们必须提供足够的构象稳定性以在复制位点释放基因货物。 AAV载体脱壳的机制仍然知之甚少。衣壳脱壳和基因组释放似乎需要结构变化。基于差示扫描荧光法和差示扫描量热法（DSC）收集的AAV热稳定性已发表数据，AAV热转变的Tm值与衣壳解聚过程有关，可作为AAV血清型的鉴定指标；一种血清型的空AAV衣壳和完整AAV衣壳的Tm值通常非常相似，并且它们与衣壳动力学、衣壳脱壳和基因组释放没有明显的相关性。 图3 空rAAV5 和完整 rAAV5的DSC数据比较，扣除空白和基线的DSC数据。垂直方向标记的区域具有明显不同的热转变过程。表4 从DSC获得的空 rAAV5 和完整 rAAV5 样品的热稳定性结果 文章中记录的完整和空 rAAV5 样品的DSC曲线叠加（图3），根据空 rAAV5 和完整rAAV5 样品的整体 DSC 图谱差异以及热稳定性参数（如 Tonset 和 Tm2，表 4），可以在图 3 中 DSC 曲线上识别出四个不同的区域，它们可以暂且归因于以下几点：#1■ 仅在完整的 rAAV5 中出现的区域，从50℃一直延展至 75℃，这个过程大约 30 分钟。这可能归因于热应激下衣壳蛋白结构和稳定性变化导致的 ssDNA 的动力学控制下的注射；#2■在空 rAAV5 中出现的最明显的预转变过程；#3■ 主要转变过程，即协同的 rAAV5 衣壳蛋白发生解组装，这由具有血清型特异性的 Tm 值所决定；#4■ 仅在完整 rAAV5 中出现的另外的转变过程，很可能归因于 ssDNA 的解链。结论：以上几例是综合应用马尔文帕纳科多种互补技术对基因治疗常用的AAV载体一些关键属性的表征，这些无标记生物物理技术需要最少的方法开发，可以从衣壳设计阶段到开发、配方开发和药物原料和产品进行深入表征，加强体内基因治疗开发的分析工作流程。 详细内容可参文献 (Pharmaceutics 2021, 13(4), 586 https://doi.org/10.3390/pharmaceutics13040586）[1] Burnham, B. Nass, S. Kong, E. Mattingly, M. Woodcock, D. Song, A. Wadsworth, S. Cheng, S.H. Scaria, A. O’Riordan, C.R. Analytical ultracentrifugation as an approach to characterize recombinant adeno-associated viral vectors. Hum. Gene Ther. Methods 2015, 26, 228–242 三、纳米粒度及电位分析仪：DLS/ ELS/ MADLS 马尔文帕纳科 Zetasizer Ultra 纳米粒度及Zeta电位分析仪具有真正的多角度动态光散射技术（MADLS® ），提供更高的粒度测量分辨率，及与角度无关的粒度结果，并能够测量颗粒浓度。图4 Zetasizer Ultra纳米粒度及Zeta电位分析仪 四、OMNISEC 凝胶渗透色谱仪：GPC/SEC马尔文帕纳科OMNISEC凝胶渗透色谱仪是一套完整的凝胶渗透/尺寸排阻色谱(GPC)/(SEC)，有前端色谱分离系统、检测器和软件组成，是灵敏准确的多检测器GPC/SEC 系统，可以准确测定：Ø 绝对分子量和分子量分布Ø 特性粘度和分子结构Ø 样品浓度Ø 以及其他多种关键参数图5 OMNISEC凝胶渗透色谱仪 五、PEAQ-DSC 微量热差示扫描量热仪：DSC 马尔文帕纳科 MICROCLA PEAQ-DSC 微量热差示扫描量热仪能够帮助用户快速确认维持高级结构稳定性的最佳条件，提供简洁、无缝的工作流程和自动化批量数据分析，其所提供的热稳定性信息被业内视为“金标准”技术，是一种非标记、全局性的数据。图6 MicroCal PEAQ-DSC 微量热差示扫描量热仪 关于马尔文帕纳科马尔文帕纳科的使命是通过对材料进行化学、物性和结构分析，打造出更胜一筹的客户导向型创新解决方案和服务，从而提高效率和产生可观的经济效益。通过利用包括人工智能和预测分析在内的技术发展，我们能够逐步实现这一目标。这将让各个行业和组织的科学家和工程师可解决一系列难题，如提高生产率、开发更高质量的产品，并缩短产品上市时间。 联系我们：马尔文帕纳科销售热线: +86 400 630 6902售后热线: +86 400 820 6902联系邮箱：info@malvern.com.cn官方网址：www.malvernpanalytical.com.cn

各有关单位：经市政府同意，现将《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》印发给你们，请认真推进落实。  特此通知。  上海市科学技术委员会上海市经济和信息化委员会上海市卫生健康委员会2022年10月31日上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）  为进一步促进上海细胞治疗科技创新与产业发展，加快建设具有国际影响力的生物医药产业创新高地，全力打造世界级生物医药产业集群，根据《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》《上海市战略性新兴产业和先导产业发展“十四五”规划》《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，制定本行动方案。  一、指导思想  以中国特色社会主义思想为指导，立足新发展阶段，完整、准确、全面贯彻新发展理念，服务构建新发展格局，坚持“四个面向”，针对细胞治疗创新链和产业链深度融合、技术迭代快、临床依赖度高、产品个性化定制化等发展规律和特征，以打造细胞治疗创新策源地和产业增长极为主线，着力强化原始创新、临床转化与产业创新能力，构建与上海产业发展特色相匹配、与国际标准相衔接的政策体系，加快形成促进细胞治疗领域科技创新新范式和产业发展新模式，有力推动上海细胞治疗产业高质量发展。  二、基本原则  ——坚持创新策源。瞄准全球细胞治疗领域科技前沿，聚焦免疫细胞、干细胞等重点领域和关键环节，加强基础研究和应用基础研究，加快突破细胞治疗关键核心技术，提升上海在全球细胞治疗领域的科技创新策源能力。  ——坚持双链融合。疏通基础研究、应用研究和产业化双向链接快车道，推进技术、人才、资本等要素加速集聚，促进产业链上下游深度协作，强化产医融合，推动研究成果转化与应用，形成细胞治疗创新链和产业链深度融合发展新格局。  ——坚持赋能产业。聚焦细胞治疗产业发展需求，进一步统筹全市优势科研力量、临床和产业资源，优化产业空间布局，营造良好创新创业环境，强化产品上市与推广、特殊货物通关、伦理审查和人遗审批等政策支持，推动质量标准体系建设，加快提升细胞治疗产业发展能级和水平。 ——坚持开放合作。以全球视野谋发展，以共赢思维促合作，搭建各类合作交流平台，促进国内外创新资源汇聚流动，推动更多上海优质细胞治疗企业与产品“走出去”，积极融入国内国际双循环格局，打造立足上海、面向全国、辐射全球的细胞治疗重要创新节点城市。  三、主要目标  到2024年，上海细胞治疗科技创新策源能力显著增强，临床研究和转化应用明显加速，创新资源要素高效配置，产业能级大幅提升，产业规模达到100亿元。创新人才汇集，各类科研机构、临床研究及服务平台等竞相崛起，科技领军企业集聚，建成科技支撑引领作用突出、创新链和产业链深度融合的细胞治疗创新策源地和产业新高地。  ——创新和临床转化能力显著增强。探索发现若干细胞治疗新机制、新靶点、新方法，突破一批制约产业发展的关键技术、核心装备及材料。构建衔接紧密、转化顺畅、协同高效的临床研究体系，建设市级及以上细胞治疗创新基地和平台（重点实验室、技术创新中心等）20家，打造一批研发与制备公共服务平台，新增临床试验批件和备案创新申报项目20个以上。  ——产业能级大幅提升。上海细胞治疗产业加快占据全球产业链中高端，创新产品上市申请量3个以上。发挥上海生物医药产业创新高地集聚优势，培育5个以上各具特色的市级细胞治疗产业集聚区，提升产业承载能力。引进培育50家龙头企业和创新型企业，集聚50名产业高端人才和100名产业英才。  四、重点任务  （一）增强科技创新策源能力  1. 强化基础研究前瞻布局  前瞻布局免疫新靶点发现、干细胞命运调控、新型工程化细胞疗法等基础前沿和学科交叉领域研究，促进基础研究与应用基础研究融通发展，加强与中医药等学科创新融合，推动建设一批细胞治疗重点实验室和技术创新中心，积极谋划布局市级科技重大专项。（市科委、市发展改革委、市卫生健康委、市经济信息化委、市教委）  2. 加强关键技术攻关  强化高通量靶点筛选、体外基因修饰系统、新型载体递送技术、高质量源头细胞制备、细胞产品溯源等关键技术攻关，推动人工智能、单细胞技术等前沿技术应用，加速细胞治疗产品相关工程化技术及生产工艺的创新与产业化。（市科委、市经济信息化委、市发展改革委、市药品监管局、市卫生健康委）  3. 加快核心装备与材料研发  开展自动化封闭式细胞处理设备、过程分析技术系统等仪器装备及功能鉴定试剂、细胞培养基、病毒纯化层析填料等试剂和耗材研发攻关与应用，实现细胞治疗生产核心装备与材料自主可控。（市科委、市经济信息化委、市发展改革委、市药品监管局、市卫生健康委）  （二）提高临床研究和转化水平  4. 加强临床研究布局  完善医疗机构引导和激励机制，集聚各类创新资源，依托相关医院在细胞治疗领域建设若干临床医学研究中心，构建细胞治疗临床研究基地网络体系。探索开展首次应用于人体的细胞治疗临床试验（First-in-human），鼓励开展研究者发起的临床研究（IIT），重点推动针对肿瘤、免疫系统疾病、神经系统疾病、运动系统疾病的细胞治疗产品研发和技术攻关，推进细胞治疗产品临床规范应用，提升细胞治疗临床研究能力和诊疗水平。（市卫生健康委、市科委、市经济信息化委、市发展改革委、市药品监管局、申康医院发展中心）  5. 建立临床研究和转化平台  提升国家干细胞转化资源库、中国科学院细胞资源库等平台的细胞制备、存储、检测和研发服务能力，推动建设相关细胞资源库，为细胞治疗产业各创新主体提供稳定、高质量的细胞来源及技术服务。对标国际标准，优化提升细胞制剂研发与制备服务平台和第三方检测服务平台功能，构建市级细胞治疗临床研究公共服务平台，为企业与医疗机构提供按需制备的研究级和临床级细胞制品，及产品质量追溯等服务。（市科委、市卫生健康委、市发展改革委、市药品监管局、申康医院发展中心、市财政局）  6. 深化产医融合发展  依托市级医院医企协同研究创新平台（HI-CLIP），推动企业研发需求与医疗机构临床资源的有效对接。支持细胞治疗企业与国家干细胞临床研究备案机构、产医融合示范基地等合作，联合开展细胞治疗新技术新疗法临床研究。健全收益共享机制，促进企业承接和转化医疗卫生机构科技成果。支持细胞治疗创新产品和服务认定为高新技术成果转化项目。鼓励探索“前院后工厂”等细胞治疗产业发展新模式，促进产医深度融合。（市经济信息化委、市卫生健康委、市发展改革委、市科委、市药品监管局、申康医院发展中心）  （三）提升产业发展能级  7. 优化产业空间布局  打造“一核多点”的细胞治疗产业特色集聚区。依托浦东张江细胞和基因治疗产业园，建设细胞治疗科技创新与产业发展核心区；依托浦东外高桥自贸壹号生命科技产业园，打造细胞治疗生命健康产业示范地；依托临港新片区生命蓝湾，打造具有国际竞争力的细胞治疗研发制造地；依托金山湾区生物医药港，打造国内一流的细胞治疗产品商业化生产地；推进嘉定南翔、宝山北上海、徐汇关港、闵行浦江、奉贤美谷等细胞治疗产业基地协同发展，打造世界级细胞治疗产业集群。（市经济信息化委、市科委、上海科创办、相关区政府）  8. 提升企业创新能级  优化细胞治疗资源要素配置，加快技术创新中心、制造业创新中心、产业创新中心等创新基地建设。大力培育和支持细胞治疗领域高新技术企业，积极吸引国内外细胞治疗产业链头部企业、优质企业和研发机构来沪发展。鼓励本市细胞治疗企业与国际领先机构、企业合作，推进细胞治疗创新和产业国际化。支持细胞治疗企业布局和引进国际专利，鼓励创新型企业做大做强“拳头产品”。（市经济信息化委、市科委、市发展改革委、上海科创办、相关区政府）  9. 促进产业全链条发展  推动细胞治疗产业链上下游协同发展，实施“固链、强链、补链、延链”工程，加快高端生物试剂、生物原料、病毒载体、培养系统、检测设备、生产设备等关键装备和材料的国产化。提升细胞治疗领域CRO、CDMO、细胞检测等研发服务能力，加快免疫细胞、干细胞等创新产品上市进程；搭建产品供应链体系与相关流通商贸平台，保障药品供应和群众用药安全。（市经济信息化委、市科委、上海科创办）  10. 加强行业服务能力建设  组建上海细胞治疗产业联盟等行业组织，促进交流合作，为企业和创业者提供专业指导，打造细胞治疗论坛和峰会品牌，营造浓厚创新创业氛围。组建细胞治疗相关标准化专委会，推动样本采集、生产制备、产品质量检测等细胞治疗标准制定，并积极推广使用。（市经济信息化委、市科委、市卫生健康委、市市场监管局、市药品监管局、市知识产权局）  （四）强化政策支持  11. 加强产品上市审批支持和服务  加强本市企业创新产品上市支持，对在本市注册的企业、获得上市许可并在本市转化的细胞治疗产品，给予最高3000万元的资金支持，每个单位每年累计支持额度不超过1亿元。支持细胞治疗相关企业购买生物医药产品责任保险，对符合条件的主体保费给予50%的财政补贴，单个保单的补贴不超过50万元。按照“提前介入、主动服务”原则，推动本市重点细胞治疗在研创新产品成为国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心优先沟通交流的重点品种，为产品审评审批提供事前事中指导和服务，加快细胞治疗产品上市进程。编制政策汇编，帮助相关主体快速准确了解细胞治疗相关审评审批、管理、服务事项和优惠政策。（市药品监管局、市经济信息化委、市财政局、市科委、市卫生健康委、市地方金融监管局、上海银保监局）  12. 推动研发用物品及特殊物品通关便利化  推动研发用物品进口试点工作，建立细胞治疗特殊物品进出境联合监管机制，优化高风险治疗特殊物品进出境管理程序。针对X光检查可能损害血液细胞活性等情况，研究优化查验措施。（市经济信息化委、市商务委、上海海关、市发展改革委、市科委、市生态环境局、市交通委、市卫生健康委、市药品监管局、上海科创办、民航华东管理局）  13. 优化伦理审查和人类遗传资源审批服务  探索推动医院间伦理互认，提高伦理审查效率和质量，保护受试者安全、健康和权益。定期开展业务培训，提高细胞治疗相关企业人类遗传资源专员队伍能力，加强人类遗传资源申报咨询服务工作，提升服务质量。（市卫生健康委、市科委、市经济信息化委、浦东新区、申康医院发展中心）  五、保障措施  （一）加快产品推广应用  积极推荐已上市细胞治疗创新产品进入国家医保药品目录和“沪惠保”等惠民型商业医疗保险。发挥多层次商业医疗保险作用，推动本市企业、商业保险公司及医疗机构等共同合作探索分期付费、按疗效付费等创新支付模式。鼓励细胞治疗相关研究机构、医疗机构及企业投保人体临床试验相关的责任保险产品。同等条件下鼓励医院优先使用本市研发生产的细胞治疗产品。对正在开展临床试验、用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞治疗药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查和知情同意后可在开展临床试验的机构用于其他病情相同的患者。（市经济信息化委、市医疗保障局、市地方金融监管局、上海银保监局、市药品监管局、市科委、市卫生健康委）  （二）加强创新人才引育  发挥“海聚英才”品牌影响力，实施细胞治疗行业高端技术人才评定项目，大力引进高端人才。积极推荐细胞治疗领域重点单位纳入人才引进重点机构名单，支持符合条件的具有细胞治疗相关工作经历的海外人才按照留学回国人员落户政策申办落户。对具有细胞治疗相关海外工作经历的人才可参照留学回国人员申办落户。对高端人才子女入学、居留签证等方面给予政策保障与支持。加大启明星、学科带头人等科技人才计划对细胞治疗相关人才的支持力度，实施细胞治疗“产业菁英”等人才培养专项行动，培养创新创业领军人才和青年人才。创新人才培养模式，建设细胞治疗教育实训基地，打造细胞治疗临床人才培养基地，推进校企合作、医企合作，培养复合型专业人才。（市人力资源社会保障局、市经济信息化委、市科委、市卫生健康委、市教委、相关区政府）  （三）强化金融支持  发挥上海生物医药产业股权投资基金等政府投资基金引导作用，加大对初创期、成长期细胞治疗企业的支持力度。加大对细胞治疗企业的信贷投放力度，鼓励在沪银行推出更多金融服务产品，支持“新药贷”等应用于细胞治疗领域。深化“浦江之光”行动，推动细胞治疗相关企业在科创板等境内外资本市场上市，给予扶持和奖励。强化券商等金融机构对优质细胞治疗企业的上市服务。鼓励引导社会资本向细胞治疗领域汇聚投入，支持并购重组，加快产业升级，做大做强创新型企业。（市发展改革委、市国资委、市经济信息化委、市科委、上海科创办、市地方金融监管局、上海银保监局、上海证监局、相关区政府）

抗体药经过30余年的发展，已成为全球医药市场的重要组成部分，目前大分子生物制药市场（包括重组蛋白类药物）急速增长已突破千万亿美元。从2017年市场表现来看，全球10大最畅销药物中：除2个小分子药物以外，另外8个都是大分子药物，包括6个抗体药物和2个融合蛋白。其中药王“Humira”销售额高达184亿美元，上市16年来累计为Abbvie贡献了1120亿美元销售额。近年来新型肿瘤免疫调节抗体药物（如PD-1/PD-L1阻断剂）的兴起也带来了新的治疗突破，其中由BMS研发的第一个针对PD-1的治疗型抗体Opdivo，以近60亿美元上榜Top10。 在药物研发方向，生物大分子药物市场高度集中，巨头垄断地位“超然”，而同时生物制药市场也孕育着诸多新机会和变化，新靶点、新作用机制的抗体药层出不穷，研发企业在生物制药领域大有可为。针对生物大分子制药研发流程的每一个环节，PerkinElmer公司可提供覆盖分子-细胞-活体-组织的全方位检测技术、仪器平台、试剂耗材及相关服务。 针对生物大分子制药研发流程的每一个环节，PerkinElmer公司可提供覆盖分子-细胞-活体-组织的全方位检测技术、仪器平台、试剂耗材及相关服务。针对杂交瘤、噬菌体或人源B细胞等不同文库的抗体筛选，高通量多模式检测系统、多标试剂（如高灵敏度免洗Alpha技术）及细胞株、高内涵细胞显微成像系统、自动化样品处理工作站可以在分子及细胞水平提供最佳的高通量抗体筛选及优化方案。对于抗体药物的临床前/临床功能验证、安全评价及治疗效果，可借助生化检测及分子影像学平台，完成从分子机制、细胞信号通路、组织微环境及整体动物水平的系统评价。针对抗体工艺开发及生产质控过程中的抗体纯度、糖基化、片段化/聚合化、荷电异质性及宿主细胞残留等重要质控指标，全自动毛细管电泳抗体分析系统和多模式检测及专业试剂盒可大大降低该环节的技术成本。另外，随着医疗大数据时代的到来，PerkinElmer Signal数据挖掘分析系统，结合高质量显微成像技术和数字定量病理智能算法，为基础研究到临床实践的转化进一步助力加速。该应用方案将涵盖： 体外抗体高通量筛选及优化体外抗体功能性评价及研究动物活体水平抗体治疗评价临床组织病理抗体诊断治疗详情请点击样本封面下载生物大分子制药整体解决方案样本：关于珀金埃尔默：作为全球领先的科研仪器和服务提供商，珀金埃尔默公司致力于为创建更为健康的世界而不懈努力。我们的业务涵盖医学诊断、科研和分析仪器等。我们在全球拥有11000名专业技术人员，时刻准备着为客户提供最优质的服务，帮助客户解决各项科学难题。我们在分析检测、医学成像、信息技术和售后服务方面的专业知识，以及深入的市场洞察力，可协助客户为改善我们的生活环境而不懈探索。2017年，珀金埃尔默年应收达23亿美元，为超过150个国家和地区提供服务，为标准普尔500指数中的一员，纽交所上市代号1-877-PKI-NYSE。了解更多有关珀金埃尔默公司的信息，请访问PerkinElmer官方网站www.perkinelmer.com.cn

全球主要的单细胞分离系统提供商美国Namocell公司与Takara Bio及HepaTx近日联合宣布三方合作研发针对晚期肝脏疾病的细胞治疗方案，将HepaTx研发的可发育成肝脏细胞的脂肪组织内干细胞，首先利用Namocell专有的单细胞分离仪进行分离，然后用Takara Bio的SMART-Seq® 试剂盒进行单细胞RNA测序，开发针对晚期肝病以及肝衰竭的治疗方案。 “我们很高兴与Takara及HepaTx合作。我们的单细胞分离平台能够迅速有效地分离和获取HepaTx研发的可发育成肝脏细胞的脂肪组织内干细胞。希望三方在这个领域的合作能够从根本上改变晚期肝病的临床治疗方法，并取代肝移植。Namocell快速、轻柔的细胞分选技术为细胞治疗等领域所需的单细胞分析提供了优越的解决方案。” Namocell CEO Junyu Lin博士表示。 “我们非常高兴能与Namocell和HepaTx合作，为开发新的临床解决方案做出贡献。 Namocell的单细胞分离平台，加之我们的SMART-seq技术，是进行基于孔板的单细胞RNA测序的完美组合。研究人员从而能够对单个细胞进行全序列分析，更深层次底地了解基因表达和细胞分化。” Takara Bio USA的NGS副主任Suvarna Gandlur博士说。 “Namocell的单细胞分离仪与Takara的单细胞RNA-seq是单细胞测序的理想组合，将推动我们的细胞治疗产品的开发，帮助我们进行更深入的分子层面的研究，并使我们的细胞治疗平台更快地进入临床。我们的目标是为晚期肝病及肝衰竭患者提供可扩展的临床解决方案，用细胞治疗取代肝脏移植。三方的合作将帮助我们早日实现这一目标。”HepaTx CEO Eric Schuur博士说。 关于NamocellNamocell提供全球先进的单细胞分选分离平台，用于单细胞研究与治疗的开发。Namocell的单细胞分离仪为识别和分离单细胞提供了最快捷、最简便的途径，让用户能够用对细胞非常轻柔的方式一步完成单细胞的分选和分离。Namocell的产品应用于单细胞基因测序、细胞系开发、CRISPR基因编辑、细胞治疗、干细胞、单克隆抗体开发、稀有细胞分离、以及合成生物学等生命科学及临床研发领域。 关于HepaTxHepaTx是一家研发针对晚期肝病的新型细胞治疗的再生医学公司。HepaTx的技术平台可将脂肪组织内的干细胞发育为功能性肝细胞，再将这些功能性肝细胞直接注入肝脏，使肝脏恢复再生功能。该项细胞治疗技术由美国斯坦福大学授权并受专利保护。 关于Takara Bio USA Inc.Takara Bio USA，Inc.（TBUSA；前身为Clontech Laboratories，Inc.）是Takara Bio Inc.的全资子公司，生产和销售用于生命科学的试剂盒、试剂和仪器，包括NGS、PCR、基因传递、基因组编辑、干细胞研究、核酸和蛋白质纯化，以及自动化样品制备。

治疗药物监测（Therapeutic drug monitoring，TDM）是以药物动力学与药效动力学理论为指导，借助现代先进分析技术，通过对患者血液或其他体液中药物浓度检测，实现给药方案个体化，提高药物疗效，避免或减少药物毒副反应，达到最佳治疗效果；同时也可以为药物过量中毒的诊断和处理提供有价值的实验室依据，将临床用药从传统的经验模式提高到比较科学的水平。在发达国家，TDM 已成为临床实验室常规检查项目和临床医生用药的依据。在我国卫生部临床检验中心规定已将 TDM 列为常规工作，但是由于各医院水平发展不平衡，TDM 工作主要在大城市中部分大型医院开展，因此，出现很多患者因为用药不合理影响到临床药物的治疗效果或导致药物中毒的事件。现今，药物不良反应中的 A 型反应（量变型异常）是由药物药理作用的延伸或增强所引起与剂量明显相关，发生率较高、死亡率较低、可以预测，TDM 对 A 型反应有重要临床指导作用。实施 TDM 的临床指征有：1、药物治疗指数低，安全范围窄，治疗血药浓度往往与中毒浓度接近，如地高辛和环孢素等；2、血药浓度与药理作用具有相关性；3、具有非线性动力学特性的药物。如：苯妥英钠、普萘洛尔等。4、长期用于治疗和预防的药物；5、药动学个体间血药浓度差异大的药物，如三环类抗忧郁药；6、怀疑病人药物中毒，有些药物中毒症状与剂量不足时的症状类似，而临床又难以辨别。如抗癫痫药物苯妥因中毒。7、心、肝、肾、肠道疾病引起 ADME 显著变化者，肝肾功能不全或衰竭者使用主要经肝代谢消除或肾排泄的药物；8、合并用药产生相互作用可能影响疗效；9、确认患者是否按医嘱服药，以及提供治疗上的医学法律依据等其他情况。 TDM 隶属于临床检验范畴，我国尚未相关测定方法的评估指导意见，大部分实验室仍然参考《群体药代动力学研究技术指导原则》或《临床前药代动力学研究技术指导原则》等进行方法学考察，有关测定需求的确定、允许总误差、质量控制方法、方法验证流程等，与现代临床检验学的质量管理与方法验证存在较大差距。岛津公司作为全球著名的分析仪器综合生产厂商，进入中国已经 30 多年，始终秉承创业宗旨“以科学技术向社会做贡献”，不断钻研领先时代、满足社会需求的科学技术。岛津公司迎合客户需求和行业发展趋势，推出了《治疗药物监测（TDM）解决方案》。本应用文集汇集了 LC、LCMSMS 等不同测试方法以满足检测的需求，供广大医学检验行业从业人员参考。期待我们的工作会给您带来有益的帮助!关于岛津 岛津企业管理（中国）有限公司是（株）岛津制作所于1999年100%出资，在中国设立的现地法人公司，在中国全境拥有13个分公司，事业规模不断扩大。其下设有北京、上海、广州、沈阳、成都分析中心，并拥有覆盖全国30个省的销售代理商网络以及60多个技术服务站，已构筑起为广大用户提供良好服务的完整体系。本公司以“为了人类和地球的健康”为经营理念，始终致力于为用户提供更加先进的产品和更加满意的服务，为中国社会的进步贡献力量。

Cellaca® PLX Image Cytometer图像式细胞分析仪带来工作流程的革新，一站式满足多个关键质量属性的分析。ellaca® PLX Image Cytometer图像式细胞分析仪带来工珀金埃尔默日前推出Cellaca® PLX Image Cytometry System图像式细胞分析系统，这是业界第一款能让研究人员在单个自动化工作流中实现对细胞样本多个关键质量属性（CQA）进行分析和评估的台式平台，包括对细胞性质、质量和数量的分析评估。拥有尖端技术的Cellaca® PLX系统由珀金埃尔默旗下的Nexcelom公司设计，它整合了一流的图像式细胞分析仪的硬件、软件、经验证的耗材和可跟踪的数据报告功能于一体，无需复杂的校准程序或严格的培训要求，即可操作。为了进一步提升客户体验，这一专利解决方案中还使用了来自珀金埃尔默旗下BioLegend公司经验证的抗体试剂盒对试剂方案进行优化。这一新产品可为研究人员提供超越流式细胞术和染色方法的扩展细胞样本CQA分析选项，而这些分析选项历来都需要采用各种不同的仪器和分析方法进行分析。通过这些功能的整合，Cellaca® PLX系统能够让研究人员在一台仪器中同时检测多个标记物（多路技术），并通过简单易用的现代化用户界面在短短数秒内即可执行免疫表型分析和细胞活性测定。珀金埃尔默生命科学事业部高级副总裁Alan Fletcher表示，“制药公司在细胞和基因治疗领域大举投入，然而他们面临的一项重大挑战是如何对复杂的细胞样本进行评估，以满足研究和制造过程中巨大的科研需求和严苛的法规要求。目前我们仍在对Cellaca® PLX Image Cytometer图像式细胞分析平台在治疗领域的应用加以开发，我们预计它对于从事CAR-T细胞治疗研究，简化免疫细胞表型分析的下游流程而言，将具有重大意义。”珀金埃尔默旗下Nexcelom公司是细胞分析领域自动化细胞计数技术和图像式细胞仪产品的领先供应商，其产品包括现有的应用广泛的Cellaca® MX高通量自动化细胞计数仪。有关新平台Cellaca® PLX Image Cytometer及其它图像式细胞分析仪和试剂的更多资讯，可在11月5日至10日在第五届中国国际进口博览会上了解，珀金埃尔默将在国家会展中心（上海）8.1号馆B4-03展示其生命科学及细胞和基因治疗产品组合的最新创新。关于珀金埃尔默珀金埃尔默是领先的端到端解决方案提供商，帮助科学家、研究人员和临床医生更好地开展疾病诊断、发现新的个性化药物、监测食品的安全与质量，并推进卓越的环境及应用分析。85年来，珀金埃尔默秉承为打造更健康的世界而持续创新的使命，不断推动科学技术的进步。在全球，我们拥有超过16,000名专业人员，与商业、政府、学术及医疗健康领域的客户保持密切合作，为之提供涵盖试剂、检测方法、仪器、自动化、信息化技术和战略服务的全面解决方案，助力客户加快工作流程，并带给其切实可行的洞见以作出更好的决策。珀金埃尔默也在通过极具活力的ESG和可持续发展项目，积极践行企业公民责任。2021年，珀金埃尔默年营收约50亿美元，服务于190个国家和地区，为标准普尔500指数的一员。了解更多有关珀金埃尔默的信息，请访问www.perkinelmer.com.cn

罗氏(Roche)和Ascletis近日宣布，双方将合作在中国开发和商业化罗氏的研究药物danoprevir，该药用于治疗丙型肝炎。 　　据估计，在中国超过1000万病人患有慢性丙肝。已经证明Danoprevir对于基因1型丙型肝炎有积极响应。罗氏公司和Ascletis正在联合开发一种可能的治疗方法，以解决严重的公共卫生问题，并为中国丙型肝炎患者提供一个有效的新的治疗选择。 　　根据协议，Ascletis公司将提供资金支持，并在大中国范围内(包括台湾、香港和澳门)开发和商业化danoprevir，公司也将负责该药的监管事宜。在达到特定开发和商业里程碑时，Ascletis公司将从罗氏公司获得支付款。Ascletis和罗氏将合作的临床开发和商业化。 编译：刘丰秋

疫苗学的新时代即将来临。早在新冠病毒大流行之前，mRNA就处于治疗和疫苗开发重大进展的前沿位置，但正是新冠疫苗的开发——尤其是辉瑞和BioNTech的疫苗——推动了 mRNA 疗法在全球享有盛誉。 mRNA疗法为开发新疫苗提供了令人兴奋的可能性。尽管有这种潜力，但mRNA的低保真度和低稳定性可能会给科学家们带来障碍。本文探讨了如何在 Biopharma Group 的创新冷冻干燥解决方案的帮助下实现您的mRNA治疗目标。mRNA 在疫苗学中的潜力mRNA疗法彻底改变了疫苗的开发方式。作为一种有吸引力的抗原来源，mRNA 在疫苗学中因其提供的适应性而具有优势——无论是在其编码的表位的数量还是性质方面。mRNA药物的全部潜力尚未实现。随着不断的进步，预计mRNA将改善世界各地人们的疾病、病毒和遗传疾病的结果。mRNA让科学家有机会治疗和预防我们目前无法治疗的疾病。直接从细胞内部产生蛋白质是其他药物无法实现的，因此潜在的mRNA持有是深不可测的。目前，针对疟疾、多发性硬化症和癌症的基于mRNA的疗法正在开发中。mRNA的速度和适应性使其成为疫苗的有吸引力的基础。新冠肺炎大流行期间，mRNA疫苗证明了它可以在体外快速开发和适应抗原靶标。快速地开发使疫苗能够更快地进入市场——既节省时间又能挽救生命。mRNA治疗的挑战除了 mRNA提供的令人兴奋的可能性之外，它还带来了一系列挑战。mRNA*的困难之一是其快速的降解时间。与DNA相比mRNA缺乏稳定性并且降解速度更快。为了保存API，mRNA 疫苗必须在-80℃下冷冻以进行长期储存。在辉瑞和BioNTech的Covid疫苗推出期间，储存和运输mRNA疫苗的挑战凸显出来。由于mRNA的性质，传统上疫苗需要在-70℃下储存最多十天。这将运输和储存一次限制为5000剂。对于储存和运输基于mRNA的疫苗的挑战，有一个智能解决方案：冷冻干燥。 冻干：mRNA疫苗的冷冻干燥解决方案冷冻干燥或是您实现mRNA治疗目标所需的解决方案。冻干使生产具有快速重构能力的稳定形式的高质量、可行的基于mRNA的疫苗成为可能。 冻干是一种产品和液体制剂干燥过程，用于将样品调整为可行但适合储存、运输和重组为*用户的稳定、安全产品的形式。那么这是如何实现的呢？首先，将产品样品冷冻以操纵冰晶结构，然后在真空条件下降低压力以实现升华。这是从样品中去除未结合水的主要干燥阶段。在二次干燥阶段，结合水升华到选定的残留水分水平。冷冻干燥条件是可变的，以适应不同样品的独特特性。冷冻干燥过程确保样品的稳定性和活性成分得以保持。通过限制分子的降解，样品在重构后仍然是可行的。冷冻干燥可以让样品在不依赖冷供应链的情况下储存更长的时间，从而延长产品的保质期并使其更容易在世界各地分销。冷冻干燥解决方案冻干解决方案在制药和诊断领域越来越受欢迎，因为它们为mRNA治疗提供了可能性。德祥携手英国Biopharma Group集团提供创新的冷冻干燥解决方案，以促进基于mRNA的药物的研发。 对冻干配方提供多个维度的分析我们拥有您实现基于mRNA的药物雄心所需的一切。我们甚至提供咨询和冻干培训课程，帮助您提高能力，包括合作开发新项目。要了解有关我们的冷冻干燥解决方案以及它们如何支持基于mRNA的疫苗开发的更多信息，欢迎与我们联系

目前，全球仍在继续竞相寻找抗击COVID-19 爆发流行的最有效策略。迫切需要有效的公共卫生干预措施和可靠的治疗手段来扭转这一激增趋势，与此同时也推动了多种用于改善患者预后的药物开发。感染早期进行治疗是最有希望的，在寻找早期重要的临床数据过程中，发现当前批准的药物有新的适应症（又称药物再利用）。基于这个情况，把早期治疗中，对人体安全有效的药物分子进行联合用药，用于各种筛选试验。据说这是一种具有成本效益的药物开发技术，相比新疗法可以更快地治疗新冠肺炎患者。人类与COVID-19的斗争仍在继续，从长远角度来看，接种新冠疫苗是最有效的预防手段，它有助于个体产生免疫力，在不良事件发生时使个人感染风险降到最低。疫苗是一种生物物质，在外来入侵物质（如病毒）刺激身体后做出应答并产生抗体。抗体是由免疫B细胞天然产生的蛋白质，其主要机制是通过与病毒部分特异性结合并阻止其进入细胞，从而免于感染或者控制感染发展为疾病。大多数获得批准的疫苗基本是通过皮下注射和肌肉注射这两种方式进行接种。通常，这些抗体在接种疫苗或感染后自然产生，但也可以在实验室中通过生物工程进行制备。实验室制备的抗体称为单克隆抗体 (mAb)，其产生的方式主要通过静脉注射以及注射给药。尽管最近全球疫情有所改善，但许多国家仍面临着早期治疗需求无法满足的困境，早期检测对于避免产生重症病例和免于住院治疗具有重要意义。因此，随着治疗方法的不断研究，抗病毒的口服固体制剂 (OSD)出现并应用。第一个用于早期COVID-19治疗的抗病毒口服药物是由默克公司研发的莫努匹韦，临床数据表明，在治疗初期或病毒仍在复制的阶段，该药品具有很高的治疗疗效，这种药物会增加病毒RNA突变的频率并削弱病毒复制。COVID-19防治方法cGMP生产设施在药物开发和制造的所有阶段，必须遵守国际和国家法规，这保证了这些无菌产品在投放市场时的安全性和有效性。当前良好生产规范（cGMP）是一项由食品和药物管理局（FDA）、世界卫生组织 （WHO）、欧洲药品管理局（EMA）、药品检验联合检验计划（PIC/S）、治疗品管理局（TGA）和其他地方监管机构等执行的法规。这种正式的法规在充分实施后，可以避免造成污染、混淆、偏差、故障和错误，并确保药品符合其质量标准。根据FDA cGMP和无菌指南，有两个对无菌药品质量特别重要的清洁区域：• 关键区域该区域被视为关键区域，因为该区域内的已灭菌药品易受污染，且在后续过程中不能对其直接接触的容器进行灭菌。因此，必须对周围环境进行严格控制，以保持产品的完整性和无菌性。在该区域开展的活动包括灌装区域、产品密封操作之前和期间过程对无菌材料进行操作（例如，无菌传递、无菌材料添加等）。区域中气溶胶颗粒数目非常重要，因为它们可能通过作为微生物载体而对产品造成外来或生物污染。根据FDA的cGMP/无菌指南以及ISO 14644-1:2015，关键区域空气洁净等级为ISO 5级。ISO 14644-1规定，空气清洁度由每立方米允许的最大颗粒浓度进行分类。• 辅助清洁区域辅助清洁区域可以发挥多种功能。通常，这些区域是准备、操作或转移非无菌成分、产品配方、产品处理中需要的材料、设备、和容器的地方。辅助洁净区的空气洁净度分类取决于此处开展活动的性质。美国食品和药品监督管理局建议，在动态条件下，无菌处理附近的直接接触区域应符合ISO 7级（最低）动态标准。生产厂家也可以将该区域划分为ISO 6级或将整个无菌灌装室保持在ISO 5级的水平。而按照 ISO 8级空气清洁度等级分类的区域适用于非关键操作（例如，设备清洁等）。一个区域的ISO分类等级越高，运营成本就越高。由于增加了大量的HEPA和ULPA过滤器，风机和暖通空调的功耗也随之增加，以满足所需的空气洁净等级。符合cGMP的洁净室洁净室旨在为无菌和非无菌产品的加工提供高水平的清洁度，以确保产品的质量、安全性和加工工艺效率。根据操作要求，洁净室环境需要控制单位体积的空气中所含确定数量的颗粒。为了实现这一控制，高效空气过滤器（HEPA）和超高效空气过滤器（ULPA）被投入使用，其目的是用来捕获和限制进入洁净室的颗粒数量。此外，风速也需保持在一定水平[根据相关无菌操作指南，通常为0.45 m/s（90 fpm）±20%]，以确保受控空间内每小时有足够数量的换气次数（ACPH）。上述条件将有助于降低污染风险，同时提供合适的环境来进行相关操作。还可以根据需要控制其他相关物理参数，例如温度、湿度、压缩空气参数、噪音和振动以及静电放电等。COVID-19的关键技术由于对 COVID-19 治疗的医疗需求很高，研究人员、制造商和定制研发生产（CDMO）将用以上4种方法重点研究如何提高新药能力。然而，这仍需要特定的专有技术来解决所涉及的复杂性和危险性问题。每个工艺步骤都需要调整设备以优化生产，从临床试验到生产和质量控制过程的监管过程中，需要选择符合cGMP的设备来获得优势。凭借大量的创新和完整的解决方案，Esco Pharma旨在提供符合国际认证GMP的技术，以期在未来制定出更有前景的战略解决方案。现在与Esco Pharma合作，即可为您提供高质量和极具性价比的cGMP洁净室整体解决方案。关于Esco PharmaEsco Pharma提供专业的整套制药核心设备、工艺流程解决方案和优质的服务，提高药品在研发和生产过程中每个过程的无菌水平，优化药品的无菌生产工艺，同时提高在操作过程中对产品的保护，有效地减低交叉污染的发生，提升公共职业健康水平和人类大健康水平。Esco Pharma提供优质定制化平台服务，帮助优化工艺流程使其符合国际职业健康和安全标准，并满足国际化药物、营养制剂、A**P药物、细胞治疗药物、基因治疗药物、疫苗以及药妆品等的研发和生产。 Esco Pharma拥有遍布全球和本地售后服务网点和办公室，配有专业的制药设备资深售后团队，设备备件本地化供应，可根据客户的需求快速反应，迅速为客户进行设备的维修和维护。

7月6日，契合新型治疗技术当下如火如荼的发展趋势, 2017默克新型治疗技术论坛在张江博雅酒店圆满落幕。 大会伊始，默克生命科学工艺解决方案中国区总经理，王慕阳女士为此次论坛致开场词，她仅代表默克表达了生命科学部门在新型治疗创新革命中的良好愿景。王慕阳总经理强调：随着干细胞治疗、免疫细胞治疗，基因编辑等新型治疗方式的兴起，其欣欣向荣的态势正推动着整个制药行业的高速发展。与此同时，为了顺应新型治疗技术现象级的增长模式，我国药品监管机构也在不断完善相关研发以及生产标准。默克作为全球生物制药流程解决方案的提供者，始终关注新型治疗领域的动态发展，也希望在如今新的技术要求与法规标准下，通过自身不断的研发与创新，助力制药行业在“新型治疗技术”上的不断推陈出新。 (大会现场）（默克生命科学工艺解决方案中国区总经理，王慕阳女士，致开场词） 作为此次大会的主办方，默克生命科学有幸邀请到第三军医大学西南院生物治疗中心主任，钱程教授，上海雅科生物科技有限公司CEO，张鸿声博士，复星凯特生物科技有限公司总裁，王立群博士，科济生物医药（上海）有限公司董事长，李宗海教授，博生吉安科细胞技术有限公司技术副总，胡思怡博士五位业界大咖亲临现场，就新型治疗领域最前沿的技术咨询，最新的行业动态展开分享与讨论，其话题涵盖《新型CAR-T细胞治疗癌症基础和临床应用研究》，《CAR-T细胞治疗B细胞恶性血液病的新策略》，《CAR-T技术开发中CMC的考量》，《实体瘤CAR-T研发的进展及挑战》以及《肿瘤免疫细胞治疗和基因-病毒治疗的产业化前景和挑战》，为现场嘉宾带来了一场全天候的学术盛宴。（第三军医大学西南院生物治疗中心主任，钱程教授,分享《新型CAR-T细胞治疗癌症基础和临床应用研究》）（上海雅科生物科技有限公司CEO，张鸿声博士,分享《CAR-T细胞治疗B细胞恶性血液病的新策略》）（复星凯特生物科技有限公司总裁，王立群博士,分享《CAR-T技术开发中CMC的考量》）（科济生物医药（上海）有限公司董事长，李宗海教授,分享《实体瘤CAR-T研发的进展及挑战》）（博生吉安科细胞技术有限公司技术副总，胡思怡博士,分享《肿瘤免疫细胞治疗和基因-病毒治疗的产业化前景和挑战》）与此同时，来自默克生命科学的张涛博士，安世民博士， 王立志先生， 周园博士，孙肖龙先生以及韩璐璐女士6位技术专家进一步就默克产品线在新型治疗领域的应用做了精彩的阐述。依托于生命科学工艺解决方案的综合实力，默克可提供的产品覆盖了细胞培养、溶液制备、质粒生产及纯化、病毒制备及纯化等全工艺步骤，全面符合GLP研发级应用及GMP级别的生产要求。除此之外，默克也具备了用于工艺开发的技术交流中心MSAT以及相关工艺验证实验室。从科学研究，临床应用到生产转化，默克有足够的能力为新型治疗工艺的落地提供全方位的支持。（默克工艺流程在新型治疗中的运用展示墙）（默克工艺解决方案大中华区市场技术副总监，杨森先生与参会嘉宾进行现场交流） 伴随着2017默克新型治疗技术论坛的顺利落幕，大会的成功举办不仅为新型治疗领域带来了明确的学术意义，也进一步加深了默克生命科学与行业内各企业的沟通，交流，紧密协作。默克生命科学誓将通过自身的不断研发与创新，助力新型治疗技术的黄金时代。

6月29日，契合新型治疗技术当下如火如荼的发展趋势, 第二届默克新型治疗技术论坛在上海淳大万丽圆满落幕，活动成功邀请到近150位行业内专家共襄盛举。该论坛由默克主办，上海市生物工程学会、浦东新区生物产业行业协会、医麦客传媒协办。通过与协会的通力合作，进一步深化交流，推动行业进步。 卫政熹先生在开幕致辞中表示：随着干细胞治疗、免疫细胞治疗，基因编辑等新型治疗方式的兴起，其欣欣向荣的态势正推动着整个制药行业的高速发展。自2010年起，各类新型治疗临床试验接踵而至，就已申报的临床试验数量而言我国已经在这场新型治疗的革新之战中抢得先机，全球排名第二仅次于美国。与此同时，为了顺应新型治疗技术现象级的增长模式，我国药品监管机构也在不断完善相关研发以及生产标准。默克作为全球生物制药流程解决方案的提供者，始终关注新型治疗领域的动态发展，也希望在如今新的技术要求与法规标准下，通过自身不断的研发与创新，助力制药行业在“新型治疗技术”上的不断推陈出新。 大会现场默克生命科学业务中国董事总经理，卫政熹先生（Steve Vermant）致开幕辞 本年度的新型治疗技术论坛有幸邀请到中国食品药品检定研究院研究员，李永红先生；上海血液学研究所所长，任瑞宝教授；无锡药明生基医药技术有限公司总经理，姚树元先生；上海原能细胞科技有限公司副总裁兼技术总监，何晓文博士；博生吉安科细胞技术有限公司CART事业部经理，汪敏博士；复兴凯特细胞技术有限公司质量控制经理，周勤华先生。在场嘉宾们就新型治疗领域最前沿的技术资讯，最新的行业动态，最相关的法规政策展开分享与讨论。其话题涵盖《2020版药典中人用基因治疗控制总论起草情况介绍》，《白血病精准医学研究》，《CAR-T细胞疗法产品GMP生产及质量控制》，《CART新结构的开发及实体瘤治疗中的应用研究》、《CART-细胞全自动制备工艺的意义与前景》以及《细胞治疗行业微生物控制法规要求及解决方案》，为现场嘉宾带来了一场全天候的学术盛宴。(中国食品药品检定研究院研究员，李永红先生) (上海血液学研究所所长，任瑞宝教授)(无锡药明生基医药技术有限公司总经理，姚树元先生)(上海原能细胞科技有限公司副总裁兼技术总监，何晓文博士)(博生吉安科细胞技术有限公司CART事业部经理，汪敏博士)( 复兴凯特细胞技术有限公司质量控制经理，周勤华先生) 与此同时，来自默克生命科学工艺解决方案中国区总经理王慕阳女士也出席了此次论坛，来自默克生命科学的Martin Wisher博士, 史秋明博士, 王鑫博士, 安世民博士, 付晨先生和唐莹女士6位技术专家进一步就默克产品线在新型治疗领域的应用进行了精彩阐述。依托于生命科学事业部的综合实力，默克在新型治疗行业内蓄积了先进的技术实力，通过创新技术的转化实践，达成了基因编辑，细胞因子检测，细胞分析等在研发和临床实践中的应用。通过产品整合与技术创新，全面覆盖了从细胞培养、质粒制备、病毒制备、到工艺开发、GMP产业实施、质量体系建设等技术实施。通过工艺解决方案的技术交流、工艺验证、及生物安全性检测服务的拓展，实现从科学研究、生产转化到临床应用的整体支持能力。通过与全球法规事务的有机联动，共同推进了产业法规和技术质量体系规范化实施的进程。 默克生命科学一直积极与新型治疗领域内的专家、企业紧密协作。作为第二届默克新型治疗技术论坛，这将是一个良好的开端，我们必将持续完善，通过研发和创新机制，助力新型治疗产业的腾飞，也期待与您来年再次相聚。 会议主办：默克 会议协办：上海市生物工程学会 浦东新区生物产业协会 医麦客传媒

武汉大学医学物理团队针对目前的肿瘤放射治疗手段——闪疗（FLASH），首次在国际上提出了一种应用于质子闪疗技术的快速单层单次扫描技术（基于自主设计的静态和动态的脊形滤波器），可大幅缩短质子笔型束扫描时间。该方法能够满足FLASH所要求的高剂量率的同时，提供与标准的调强质子治疗可比的剂量分布，同时大幅缩短常规笔行束扫描时间，有望推进质子闪疗的临床转发步伐。相关研究成果以“基于脊形滤波器的质子闪疗”为题，近日发表在放射治疗的权威期刊《医学物理》。论文第一作者为武汉大学医学物理专业博士生张国梁，通讯作者为武汉大学教授彭浩。该项目由武汉大学、解放军总医院第五医学中心和无锡新瑞阳光粒子医疗装备公司共同参与。目前全球质子治疗中心和治疗患者数目的年增长速度超过15%，近年来在中国也进入了一个高速的发展阶段，多家肿瘤治疗机构都在筹建质子中心。质子闪疗有望在未来肿瘤治疗中扮演重要的角色，也为国产质子治疗相关技术赶超世界领先水平提供了机遇。据彭浩介绍，闪疗是一种在超高剂量率下进行的超快速放疗手段。和传统剂量率照射相比，闪疗可以在不改变肿瘤控制效果的同时，减少辐射对正常组织和器官的损伤。闪疗效应的一种可能解释是高剂量率导致组织中的氧气耗竭，使正常组织产生辐射抵抗，其他解释包括活性氧化物质和免疫反应。质子放疗由于其先天的剂量率和布拉格峰的优势，是FLASH临床应用的首选。在国际上，质子设备厂商（如IBA，VARIAN等）和诸多质子中心都在开展相关研究，如瑞典的IBA公司给出了基于Hedgehog的解决方案，美国的Varian公司也提出了类似光子放疗中多叶光栅的动态束流调制方案，其目的均为实现快速的束流调制。针对此问题，武汉大学医学物理团队与国产质子设备商新瑞阳光合作，首次提出了一种新型用于质子FLASH的扫描方案。质子笔型束扫描时间长的原因在于，多层能量切换时间（秒级），难以满足闪疗所需的瞬时高剂量率的要求。研究团队设计了一种单能量单层束流扫描技术，通过自主开发设计的脊形滤波器，可以一次照射完成束流调制和适形实现瞬时高剂量率的质子闪疗。相比IBA和Varian两家国外厂商的方案，研究团队的方法真正做到了基于Dose而非Fluence的调强，能在保证高剂量率的同时做到治疗靶区内的剂量适形，也能大幅的缩短治疗时间。以头颈部和肺部肿瘤为例，相比于传统的质子调强治疗，扫描时间可缩短5—10倍左右。相关论文信息： https://doi.org/10.1002/mp.15717

打造GE医疗亚洲首个细胞及基因治疗实验室，赋能中国精准医疗新发展中国上海（2018年7月19日） — 为加速细胞治疗与基因治疗的临床转化流程、推进全产业链的商业化进程，GE医疗今日宣布在位于其上海浦东张江的中国研发中心建设成立全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心。该中心的成立标志着GE医疗在深耕精准医疗探索、推进治疗技术创新和扩大细胞与基因治疗产业化平台建设领域进入了崭新的里程碑。据悉，技术中心将通过构建全面的自动化及数字化生态系统，采用先进的细胞与基因治疗科研及生产制备设备、产业解决方案和全方面的技术服务加速行业的标准化整合，为推动整个大健康产业的深入发展提供新动能。GE医疗生命科学事业部全球首席执行官Emmanuel Ligner先生、GE医疗生命科学事业部细胞治疗业务全球总经理Ger Brophy博士、GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆先生携众多嘉宾出席了当天的开幕仪式。GE医疗细胞与基因治疗亚洲技术中心启动仪式随着全新的技术中心落成， GE医疗具备了符合BSL2标准的细胞治疗与基因治疗专用实验室，在细胞治疗方面开发了细胞收集、细胞分离、扩增以及储存运输的解决方案，同时建立了广泛使用在细胞治疗流程中的质粒和慢病毒的制备生产平台；在基因治疗方面具备了多种病毒载体的生产流程，采用了一次性上游培养技术，并配备了良好放大性的下游纯化技术，最大培养规模可达到200L。为了更好地支持细胞与基因治疗工艺开发，GE医疗还建立了相关的分析技术配置，涵盖了包括流式细胞仪、荧光显微镜、HPLC、Qpcr和电泳设备等在内的先进检测仪器设备。“得益于得天独厚的地理优势，张江药谷聚集了许多生物技术与现代医药产业领域的创新企业，通过一定规模的集群效应，有助于加快生物技术与现代医药产业的新兴科技产业战略步伐。依托张江药谷强有力的发展机遇，GE医疗将构筑多点、多维的企业生态圈，拓宽细胞免疫治疗产品研发布局，在良性的集群创新政策下，推动中国精准医疗的快速发展。”GE医疗生命科学事业部大中华区总经理李庆表示，“GE医疗始终践行‘关爱先行’理念，以患者健康和满意度为中心，助力应对重大健康难题和医疗挑战。今后，我们将充分利用技术中心和应用专家团队，携手更多的合作伙伴进行新工艺研发、建立完善的标准化操作规程和进行临床应用的探索，帮助中国制药企业加速细胞与基因治疗产品临床转化及商业化进程，以实现更精准的疾病诊断及疗效评估，造福更多患者。” 全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心坐落于GE医疗在上海的生物工艺中国技术培训中心（以下简称“Fast Trak中国”）内。目前，GE医疗在全球拥有五个Fast Trak中心，分别位于瑞典乌普萨拉、美国波士顿、印度班加罗尔、韩国首尔和中国上海。Fast Trak中国自2006年开始为中国和亚洲市场提供技术服务，服务范围包括生物制药、基因组学和细胞研究，并在临床科研、生物制药研发和产业化以及生物产业人才培养等方面取得了诸多显著成果。目前，Fast Trak中国已完成了超过40项生物药工艺开发项目和8个生物药临床申报项目，其中涵盖重组蛋白、血液制品、疫苗和单克隆抗体等多个领域。与此同时，Fast Trak中国还为终端用户提供了3000人次以上的培训服务已帮助他们建立更好的技术能力。为了提供全面的技术服务，Fast Trak中国已经建立1800平方米的了四大技术平台，包括人才培训平台、工艺开发平台、中试报批生产平台以及细胞和基因治疗平台。所有这些技术平台都采用了最先进的一次性技术平台来进行客户工艺开发和中试生产服务。全新的扩建将进一步加大GE医疗在药物研发平台、应用开发平台以及人才培养等方面的投入，助力中国生物制药企业和科研机构实现"产、学、研"一体化的综合跨越，并为缩短商业化进程和推动中国生物制药产业的国际化进程贡献力量。开幕典礼当天，GE医疗还宣布与国内新兴的细胞治疗研发与服务平台公司亘喜生物（Gracell Bio）就细胞基因治疗生产项目达成战略合作意向。GE医疗会为后者提供细胞和基因治疗企业解决方案，共同开发应用于血液和实体瘤治疗的通用型CAR-T和其它新型细胞治疗产品的生产工艺，提高生产流程的设计灵活性、封闭性和自动化，并进一步加速其产业化的过程。GE医疗与亘喜生物签署战略合作意向书 关于GE医疗GE医疗集团是GE公司（NYSE: GE）旗下的医疗健康业务部门，年营收达190亿美元。作为领先的医学成像、监护、生物制造以及细胞和基因治疗技术提供商，GE医疗通过提供智能设备、数据分析、软件应用和服务，实现从疾病诊断、治疗到监护全方位的精准医疗。GE医疗拥有100多年的悠久历史，在全球拥有5万多名员工。公司致力于帮助全球各地的患者、医疗服务提供商、科研人员和生命科学企业更为有效地改善医疗服务成果。如需了解GE医疗集团的最新信息，请关注GE医疗中国微信、微博，或登录GE医疗中国官网。

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8 月 16 日，上海市委副书记、市长龚正主持召开市政府常务会议。其中，会议原则同意加快合成生物创新策源、打造高端生物制造产业集群，以及促进基因治疗科技创新和产业发展相关行动方案。该会议指出，要增强优势领域竞争力，强化顶层设计，突出重点靶向攻坚，攻关高精尖关键技术，打造产业发展 " 核爆点 "。▌市场：企业频频获融资上述会议还明确，要激发科研主体创新力，统筹科研资源，聚珠成链、拓链成群，大力引进综合性、高层次、领军型人才，建设高水平新型研发机构，培育高增长科技企业，加强源头创新至产业落地的全链条衔接；要提升发展环境软实力，做好前瞻性政策研究，加速产品研发上市和产业化应用，同时完善监管制度规则，构建高质量规范体系。合成生物与基因治疗均属前沿技术领域，具有高度的产业发展潜力。合成生物即利用工程学思路，模块化改造或创造生物细胞，使其具备合成化合物的能力，其在医疗行业的主要应用包括 RNA 药物、基因编辑治疗、体外检测等方面。而基因治疗作为能够修饰或操纵基因表达的先进疗法，能被应用于遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病等难治疾病。值得一提的是，除医疗健康，合成生物还可应用于化工、农业、食品等场景，其可用于生产具有高附加值、通过传统方法化学生产成本较高、碳排放较大或难以大量获得的产品。根据 CB Insights 分析预测，全球合成生物学市场规模预计到 2024 年将达 189 亿美元，年复合增长率为 28.8%。而弗若斯特沙利文（Frost&Sullivan）调研数据显示，2021 年，全球基因治疗产业市场规模为 37.8 亿美元，预计到 2025 年将达 305.4 亿美元，2016 至 2025 年均复合增长率为 104%。据不完全统计，2023 年初至 7 月底期间，国内有超过 60 家合成生物学企业完成融资进展，而于今年上半年获融的细胞和基因疗法领域相关企业，也有近 40 家。▌城市：除上海外，国内多个城市进行政策引导上海始终将合成生物学技术、基因治疗列为重点发展先导产业。在近期出台的《上海市推动制造业高质量发展三年行动计划（2023 — 2025 年）》中，曾提出布局生物医药基因和细胞治疗、合成生物学等前沿领域，建设医企协同研究创新平台、产医融合创新基地。在今年 6 月举行的第 25 届上海国际生物技术与医药研讨会开幕式上，上海市科委副主任朱启高表示，上海去年出台了促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案，今年还将出台基因治疗的行动方案。除上海，近年国内个多城市相继出台一系列政策支持，对合成生物、基因治疗等前沿领域予以关注。比如：2023 年 2 月，由浙江省政府办公厅印发的《关于培育发展未来产业的指导意见》，其中表示将优先发展包括合成生物、未来医疗在内的 9 个产业。河北省政府办公厅印发的《加快河北省战略性新兴产业融合集群发展行动方案（2023 — 2027 年）》则指出，要支持引导石家庄、秦皇岛等相关地区聚焦、攻关基因组学新技术，加快推进细胞与基因治疗药物的开发和商业化进程，在关键工艺、上下游核心材料、产品开发等方面形成产业集聚和协同。去年 6 月，深圳市政府发布了 "20+8" 政策，计划打造 20 个战略性新兴产业和 8 个未来产业的产业集群，合成生物就是 8 个未来产业之一。实际上，在国家发改委 2022 年印发的《" 十四五 " 生物经济发展规划》中，已经明确包括合成生物学在内的生物经济是未来中国经济转型的新动力，这也是中国首部生物经济五年规划。近日，国务院发布的《关于进一步优化外商投资环境 加大吸引外商投资力度的意见》也明确：鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验，优化已上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请的申报程序。▌产业：研发 + 下游要打通据悉，《上海市合成生物创新策源、打造高端生物制造产业集群行动方案（2023-2025 年）》由上海经信委牵头起草。近日，上海市经委召开 2023 年度第 8 次主任办公会议，邀请中国科学院分子植物学卓越创新中心研究员王勇、弈柯莱生物科技（上海）股份有限公司副总经理田振华和上海智峪生物科技有限公司董事长兼 CEO 王晟等 3 位专家列席，参与审议该行动方案。王晟表示，行动方案整体脉络清晰，对行业发展提供了有力支撑。其中提出的对合成生物学平台建设工作，要突出解决行业所面临的选品难和放大难的问题，要在研发方向上提供更多的与下游产业交流的机会，在生产上提供更多的便利，帮助企业解决选品和生产的核心问题；要在产业政策上更多支持中小企业，尤其是对初创企业和团队加大扶持。弈柯莱生物科技（上海）股份有限公司副总经理田振华表示，关于方案中提到的对新增合成生物医学企业上市的支持，由于目前上市要求对企业的连续性和盈利指标都还有比较严格的标准，且评审周期比较长，建议在 2025 年支持 3至 5 家达标上市企业。弈柯莱是国内合成生物赛道龙头公司之一，其曾冲刺科创板 IPO，公司表示，未来还会继续对资本市场路径进行研判规划，将择机重新启动上市计划。公开资料显示，弈柯莱目前已建有包括转氨酶在内的 21 类工业常用酶的酶库，并建成了酶的高效设计平台，能够根据催化反应需求利用机器学习预测和筛选酶，通过高通量筛选与测试对酶进行快速人工进化，创造出更好的乃至全新的酶突变体。目前，合成生物学相关上市公司主要有：凯赛生物（688065.SH）、华恒生物（688639.SH）等；基因治疗相关上市公司有：和元生物（688238.SH）、药明巨诺（02126.HK）等。

基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。可是病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。 　　①将修饰的DNA注入载体 　　②载体结合到细胞膜 　　③载体通过囊泡进入细胞 　　④囊泡解体释放出载体 　　⑤载体将新基因导入细胞核内 　　⑥细胞利用新基因表达蛋白 　　图片来源：百度图片 　　距离基因治疗的第一例人体试验已经过去二十多年了，然而，这项曾被寄予厚望的治疗手段至今难以真正在临床上实现应用，人们也经历了从开始的盲目乐观与热情到意识到其副作用时的失望与怀疑。也许，回归理性并坚持走下去，基因治疗才有前途。 　　据2012年12月24日BBC报道，英国科学家分析了20个具有肠癌家族遗传史的人的基因组，发现了两处会引起肠癌发病率显著升高的基因变异，分别是POLE和POLD1。POLE 和 POLD1是负责DNA损伤修复的基因，这两个基因功能异常会导致损伤的DNA积累，从而有可能引起肠癌。而这一结果也被认为有助于医生识别出肠癌高危人群，进行早期诊断和治疗。 　　事实上，从2000年“人类基因组计划”宣布有史以来的第一个人类基因组草图完成，到2012年“千人基因组计划”公布1092个高分辨率人类基因组遗传变异整合图谱，人类谱写的生命“天书”越来越精细，科学家们也试图从中读出遗传和致病的密码。然而，截至目前，美国FDI尚未批准任何一种用于临床的基因治疗药物或者方法，基因治疗并非如大众希望的那样可以成为一种常态化的治疗手段。 　　副作用让基因治疗跌入谷底 　　所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，或者，借此过度表达好的基因，把坏的基因遮蔽住，最终达到治疗某种疾病的方法。 　　医生可以选择体内或者体外治疗，前者是直接将携带基因的载体注射到受损细胞所在区域，后者则是抽取病人的血液或者骨髓，分离出未成熟的细胞，接着将基因送入这些细胞，再重新注射到病人的血液中。这些细胞会移动到骨髓，在那边成熟并大量增殖，最终替换掉那些受损的细胞。 　　基因治疗在1990年第一次进行了人体试验，截至2004 年6月底，全世界范围内基因治疗的临床试验方案已有987 个。“基因治疗一度在欧美掀起了一股研究热潮。”中科院北京基因组研究所副研究员聂凌虎说。 　　可正当研究人员信心满怀之时，几起因基因治疗而诱发的事故顿时让这股热潮跌入冰点。 　　自2000 年以来，法国巴黎内克尔医院Fischer 教授对17 名患有严重联合免疫缺陷病的儿童实施基因疗法，正常的基因植入到患儿体内，修复有缺陷的免疫系统，当时疗效很显著，但是从2003 年开始，其中5名患者出现了类似白血病症状，后有一名患病儿童死亡。 　　至此，美国FDA开始意识到基因治疗可能具有潜在的、长期的副作用。大量基因治疗临床试验被搁浅，人们对于基因治疗的期望也跌入谷底。 　　基因载入不可控，一不小心搞破坏 　　其实，基因治疗产生副作用的“罪魁祸首”就是输送治疗基因到达致病靶点的载体。 　　基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。 　　理想的基因治疗应该能根据病变的性质和严重程度的不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。可是，目前，科学家还不具备这样的掌控力。 　　聂凌虎说，病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。 　　“因为癌基因被激活的原理之一就是外源DNA插入过程中破坏了其本身的结构。”复旦大学生命科学学院教授李瑶解释。 　　而让李瑶始终不看好基因治疗的，还在于肿瘤疾病几乎都是多基因疾病，致病机制非常复杂。 　　在肿瘤领域，p53被视为最有分量的抑癌基因，50%以上的肿瘤疾病都与这个基因的功能缺失有关。2004年，深圳赛百诺基因技术有限公司推出了p53 抗癌注射液(又名“今又生”)，由我国SFDA批准上市，它也成为了全世界第一个正式用于临床基因治疗的药物。 　　但聂凌虎告诉记者，此后，因其疗效得不到业内的一致认可，开发者又陷入专利和股权官司，“今又生”并没有获得预想的口碑和经济收益。 　　“p53的重要性毋庸置疑，但癌症并不是一股只有单个决口的洪流，一旦发病就是诸多关口一齐崩溃，拦得住p53，也很难拦住所有。”他表示。 　　推进基因治疗，攻克“载体”难题是关键 　　目前，在基因治疗领域，学界主要攻克的对象就是载体，通过改造使其提高安全性和效率。其中，非病毒载体就是一种新的研究方向。 　　非病毒载体最初在基因治疗临床试验中的使用率很低，但它的生物安全性显然要高于病毒载体。随着脂质体、多聚物，以及它们的复合物等载体的出现，结合电脉冲、超声等技术，一定程度上可以提高导入效率和靶向性。因此，聂凌虎认为，很难说，现在的小众产品未来就不会超越主流的病毒载体。 　　而目前被认为最为理想的是一种被称为腺相关病毒(AAV)的载体，它没有毒性，不致病，宿主范围广，稳定性好。 　　美国费城儿童医院和霍华德休斯医学研究所以及宾夕法尼亚大学联合组成的一个研究小组已经在12名年龄介于8岁到44岁之间的利伯氏先天性黑内障(LCA)病人身上，使用了以这种无毒性小病毒为载体的基因疗法。 　　研究人员将正常的基因RPE65植入眼部，在眼球后面产生感光色素，取代了那些因病丧失的色素，从而恢复眼部的光敏性。尽管该疗法并没有让所有病人恢复正常视力，但是，有一半的人重见了光明。 　　不过，据聂凌虎介绍，国外还存在一种新的思路，那就是通过移植基因来改良造血干细胞。造血干细胞属于骨髓细胞，它可以产生血液和免疫系统中所有的细胞，被改良造血干细胞可以使宿主产生新的免疫系统，从而让肿瘤消失，这与直接移植造血干细胞的效果相似。同时，造血干细胞是悬浮的，即使是病毒载体进入，在整个循环系统里面，它们也能相对均匀地接触这些悬浮的细胞，避免冲撞到“要命”的细胞而产生副作用。 　　美国印第安纳州大学医学院研究人员在动物实验中就用通过改良的慢病毒载体将抗黑色素瘤T细胞受体基因插入到小鼠的造血干细胞中，并最终完全消除了肿瘤。 　　“基因治疗的突破也许会从造血干细胞开始。”他认为。 　　基因诊断更成熟，治疗主要靠引导 　　从开始的盲目乐观与热情到意识到副作用时的失望与怀疑，对于基因治疗，人们正在回归理性。正如李瑶说的，基因治疗的确有一定价值，尤其在一些单基因遗传病以及某些肿瘤疾病上，但它并不是万能的，在当前的认识和技术水平下，大多还在Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段，距离应用还差得很远。 　　不过，专家们一致认为，相较于基因治疗，基因诊断技术则要现实和成熟许多。据美国国家疾病控制中心基因检测部公开的数据显示，目前已存在1000多种疾病的基因诊断技术。 　　在那些已知致病基因的疾病诊断中，可以通过个人DNA的检测，观察是否存在染色体异常、对应基因有突变，或者基因表达程度问题，从而判断疾病是否发生。 　　目前应用非常广泛的应该是对新生儿单基因遗传病以及染色体异常的筛选，比如地中海贫血、唐氏综合症、色盲等等。 　　此外，对于成年人来说，还有例如线粒体基因突变糖尿病、镰刀型贫血症、老年性痴呆等等，当然还有人们熟悉的一些癌症，比如结肠癌、乳腺癌等等。 　　而在聂凌虎看来，乳腺癌的基因诊断和治疗模式是当前个体化基因医疗的一个理想模式。 　　BRCA1和BRCA2被称为是乳腺癌的易感基因，一个女性如果发现携带这种基因，在70岁以前她有65%的几率患乳腺癌，BRCA1和BRCA2基因检测在发达国家作为一项预防乳腺癌的手段早已进行。有意思的是，它们虽然“凶猛”，BRCA1突变者对化疗的临床反应率为100%，可以说非常敏感，化疗的治愈效果自然很好。 　　“这种模式，即通过基因诊断先使疾病层层分型，再针对每种类型进行对应的引导治疗。”聂凌虎坦言，单指基因治疗，目前在临床应用上也只能做到引导用药、治疗。

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中国上海，9月30日 &ndash 9月24日，2010细胞治疗研究进展与临床应用前沿研讨会在天津隆重召开。此次大会由国家干细胞工程技术中心等机构主办，赛默飞世尔科技协办，共有来自全国各地的500余名专家学者出席此次大会。作为大会的协办方和发起者之一，赛默飞世尔科技实验室集团中国区市场经理牛新乐博士做了题为&ldquo 细胞治疗对实验室生物安全性的基本要求&rdquo 的演讲，并向与会者展示了在干细胞治疗、脐血库、免疫细胞治疗等方面，赛默飞世尔已成为中国细胞治疗全新应用的引领者。 此次大会共有韩忠朝教授、付小兵院士、洪涛院士、阮长耿院士等24位国内顶尖细胞治疗基础研究和临床专家，分别就新近研究内容及热门议题做了精彩演讲。大会期间，还举行了细胞产品国家工程研究中心奠基仪式，并正式成立了华夏干细胞产业技术创新战略联盟。此次研讨会促进了细胞治疗从基础研究到临床应用快速、有效地转化，成为中国细胞治疗领域的最高盛会。 细胞治疗作为一个全新领域，近年来在中国取得了长足的进步，中国客观上已成为国际细胞治疗领域的领军力量。作为全球科学服务领域的领导者，赛默飞世尔科技十分重视细胞治疗领域相关产品，组建了拥有深厚专业背景的技术和产品支持团队，率先提出了脐带间充质干细胞临床应用流程、脐血采集和储存流程以及免疫细胞临床应用流程，倡导细胞治疗的流程化；同时，推出了CO2培养箱、台式冷冻离心机、生物安全柜、细胞培养瓶、离心管等一系列仪器及耗材，促进细胞治疗的流程化。 在医疗市场方面，赛默飞世尔有很多举措，积极促进行业的快速发展，细胞治疗是其中非常重要的一个方面。对此，赛默飞世尔科技中国区副总裁迈世福说：&ldquo 赛默飞世尔细胞治疗技术与产品支持团队正致力于科研成果向临床转化的推进工作，服务医疗卫生行业和科研，引领科学进步。我们不仅能为客户量身打造全方位的产品服务，还能够为客户提供专业的技术指导。未来，赛默飞世尔还将继续致力于促进细胞治疗的流程化！&rdquo 想了解更多赛默飞世尔科技在细胞治疗领域的卓越能力，请点击查看：www.thermo.com.cn/CellTherapy. 赛默飞世尔科技展示细胞治疗相关仪器 赛默飞世尔科技展示区 2010细胞治疗研究进展与临床应用前沿研讨会会场坐无虚席 关于赛默飞世尔科技 赛默飞世尔科技（纽约证交所代码：TMO）是全球科学服务领域的领导者，致力于帮助客户使世界更健康、更清洁、更安全。公司年度营收达到100多亿美元，拥有员工35,000多人服务客户。这些客户包括：医药和生物技术公司、医院和临床诊断实验室、大学、科研院所和政府机构以及环境与工业过程控制装备制造商等。公司借助 Thermo Scientific 和 Fisher Scientific 这两大品牌，帮助客户解决从常规测试到复杂的研发项目中所面临的各种分析方面的挑战。Thermo Scientific向客户提供了一整套完整的高端分析仪器、实验室设备、软件、服务、耗材和试剂，以实现实验室工作流程综合解决方案。Fisher Scientific 为卫生保健、科学研究，安全和教育领域的客户提供完整的实验室装备、化学药品、供应品和服务的组合。赛默飞世尔科技将努力为客户提供最为便捷的采购方案，为科研的飞速发展不断地改进工艺技术，并提升客户价值，帮助股东提高收益，还为员工创造良好的发展空间。欲了解更多信息，请浏览公司网站: www.thermofisher.com 或中文网站www.thermo.com.cn；www.fishersci.com.cn 。

2023年1月29日，国家药监局附条件批准上海旺实生物医药科技有限公司申报的新冠病毒感染治疗药物氢溴酸氘瑞米德韦片（商品名称：民得维）、海南先声药业有限公司申报的新冠病毒感染治疗药物先诺特韦片/利托那韦片组合包装（商品名称：先诺欣）上市。根据国家卫生健康委《新型冠状病毒感染诊疗方案（试行第十版）》规定，上述2个药品都属于第十版诊疗方案范围。1月30日，国家医保局印发文件，要求各省级医疗保障部门按照《国家医保局 财政部 国家卫生健康委 国家疾控局关于实施“乙类乙管”后优化新型冠状病毒感染患者治疗费用医疗保障相关政策的通知》（医保发〔2023〕1号）要求，将氢溴酸氘瑞米德韦片、先诺特韦片/利托那韦片组合包装2个药品临时性纳入本省份基本医保基金支付范围，支付至2023年3月31日；同时要求相关省份医保局依法履行药品价格主管部门职责，按照《新冠治疗药品价格形成指引（试行）》做好相关药品首发报价受理和引导工作，公开价格构成信息，接受社会监督。目前，获批上市的国产新冠治疗用药已全部被纳入医保支付范围。其中，中药“三药三方”和阿兹夫定片已正式纳入医保药品目录，氢溴酸氘瑞米德韦片、先诺特韦片/利托那韦片组合包装等药品临时性纳入医保支付范围。

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p 　　提到“质子治疗”，大多数人可能首先会联想到化学原子核中的质子，恰恰是这种微小的粒子，将其应用于癌症治疗上，能取得意想不到的效果，且已经成为目前最先进的癌症治疗技术。 /p p 　　近日，《自然》就刊发了一篇综述，归纳了质子治疗肿瘤的现状和最新进展，为了能让更多癌症患者获得质子精准治疗，专家们提出了三种建议方案：缩小加速器基建规模、更加精准质子、拓展医保覆盖范围，最终把质子治疗肿瘤作为抗癌首选方案之一，让更多患者获益。 /p p 　　质子治疗最早于1946年首次被提出，1954年，美国劳伦斯伯克利国家实验室的研究团队进行了世界首例肿瘤患者的质子治疗。此后，美国、欧洲、日本等相继开始了质子在医学领域的研究，但直到1988年，质子治疗才获得了美国FDA的批准，质子治疗从此开始在肿瘤治疗领域大放异彩。 /p p 　　目前，全美有20多家癌症质子束治疗中心，包括MD安德森肿瘤中心、梅奥医学中心、麻省总医院肿瘤中心、宾夕法尼亚大学附属的癌症质子束治疗中心和佛罗里达州医疗联合机构附属质子束治疗中心等。 /p p 　　2015年5月8日，我国首家质子重离子医院——位于上海国际医学园区的上海市质子重离子医院正式运营，截至到目前，收治患者已突破1000例。 /p p 　　 strong 质子治疗的原理 /strong /p p 　　所谓质子治疗，就是将失掉电子的氢原子原子核，利用回旋加速器或者同步加速器加速到光速约70%，以这种极快的速度穿透到人体内部，到达癌细胞所在的特定部位，速度突然降低并停止，释放出最大能量，产生“布拉格峰”，将癌细胞杀死，同时有效地保护周围正常组织，且副作用小。比如当肿瘤直接与重要器官或结构如脊髓、视神经、心脏等相邻，质子治疗依然能在有效治疗肿瘤的同时保护这些重要器官或结构的功能，这在常规辐射治疗中是不可能的。 /p p 　　同时，质子刀对比其他放射手术方法，其穿透性能强，对病灶的定位效果是最佳的，机器操作的精准度也最高，其对病灶外区域造成的辐射量少，降低诱发二次癌症的几率。与质子治疗相比，X射线治疗诱发第二原发肿瘤的风险高出12倍，接受质子治疗后的患者能拥有更好的生存质量。国外临床治疗数据表明，质子治疗肿瘤有效率达到95%以上，五年存活率高达80%。 /p p 　　此外，质子刀还可以适用于肿瘤复发的治疗，肿瘤之前经过放射治疗后复发，可以再次接受质子治疗，只需要控制质子束的剂量和浓度，这在传统放射治疗中是不可能的。 /p p 　 strong 　质子治疗的优势 /strong /p p 　　临床上，质子束疗法通常可以治疗前列腺癌、头颈部肿瘤、部分儿童肿瘤、胰腺癌，甚至部分早期乳腺癌和肺癌等。 /p p 　　比如，对于早期前列腺癌患者而言，放疗是常见的用于局部前列腺癌的根治性治疗方法。临床试验证明，高放射剂量可以取得更好的治疗效果。然而，对前列腺放射剂量的递增也增加了对于临近正常组织损伤的风险。在外照射放疗的治疗过程中正常直肠的暴露剂量与治疗并发症相关，多表现为直肠出血。因此，病灶区最大剂量同时周围直肠最小化剂量是放射治疗的理想追求。 /p p 　　同样的问题也存在于肺癌的放射治疗中。放疗在转移性肺癌的治疗中起着重要作用，单纯放疗可以治愈Ⅰ期非小细胞肺癌(NSCLC)。放疗也可作为综合治疗的组成用于治疗局部晚期 NSCLC。根治性放疗中需要采用大剂量照射，治疗和剂量必须在预期的治疗毒性与实现肿瘤局部控制的可能性之间取得平衡。 /p p 　　事实上，为了限制辐射损伤邻近正常组织的风险，放疗往往达不到杀死肿瘤的剂量，但质子治疗就能达到上述目的。 /p p 　　《自然》刊文认为：质子治疗癌症对患者的获益还是可预测的，随着质子加速器等技术进步，从质子治疗中获益的患者数量也会增加。 /p p 　　 strong 《自然》刊文指出质子治疗的四大问题 /strong /p p 　　虽然质子治疗比较与传统放射治疗有着无可比拟的优势，但是其依然存在几大问题。 /p p 　　上述提到的《自然》刊文就指出，相对于常规X-射线放疗而言，质子治疗费用至少高出2-3倍，这对于来自普通家庭的患者来讲，这笔高昂的医疗费用是难以承担的，并且未全部覆盖到医保，比如，目前上海质子重离子医院一个疗程的费用是在27.8万元，只能走一些商保渠道。 /p p 　　还比如在美国，虽然医保覆盖了部门部分癌症质子治疗，但是保险公司对于质子治疗适应症患者的选择十分苛刻，有近30%的患者被拒之门外，保险不承担费用，主要原因是临床治疗中提供有明显疗效的临床数据太少，这就形成了一个恶性循环：患者个人的医疗保险不负担，相关临床治疗也很难开展下去。 /p p 　　对于患者而言，质子治疗的医疗费用难以承担，而对于医院来讲，质子设备同样难以承受。 /p p 　　自20世纪90年代以来，加速器的重量从上百吨降到了20吨，加速器直径也缩小了3倍，迄今为止最小的质子治疗加速器直径不到2米，与一张特大号床相当。但是，与旋转机架和其它辅助设备加在一起，即使是最为Mini型质子治疗系统也要占用几百平方米面积，也比一般传统的50平方米治疗室大几倍，目前，多数医院缺乏建造质子治疗专用机构的资金和空间，这些是现实问题。 /p p 　　同时，质子治疗还存在一个更精准度的问题，有医生表示，目前质子束能精确在0.5厘米内，这与X射线类似，将质子束的精密度从厘米精准到毫米级将是下一步必要的技术更新。尤其在治疗肺部和肝脏肿瘤时，肿瘤所处位置是一个移动部位，这将是另一艰难的技术挑战。 /p p 　　此外，精通质子设备安装和调试的专业技术人员以及擅长质子治疗技术医生的短缺也是一大问题。 /p p 　　 strong 改进建议和最新进展 /strong /p p 　　治疗费用方面，《自然》刊文指出保险公司应建立“参考定价”模式，为有相似治疗效果的不同治疗方法建立统一支付标准，这将有助于在新的临床应用中收集质子治疗临床数据。 /p p 　　在设备方面，目标是把质子治疗设备安装在一个房间内，医院可以不另建造治疗室，这样更便于医院更新换代现有的X射线治疗装置，同时，如果一台质子加速器设备价能格降低到500万美元，那么普及应用质子治疗的时代也就不远了，相应地治疗费用也会不断降低。 /p p 　　在精度方面，目前已经探究出几种测量质子束的方法，当质子与原子核相互作用时，它们发出可跟踪的γ射线，当组织器官受到质子脉冲照射加热产生膨胀和收缩时，会释放声波。这种技术在实验环境中可以使质子束精确在几毫米范围，但尚未在临床治疗中应用，克服在临床治疗中的技术障碍需要医疗科研机构、医生和患者的共同努力。 /p p 　　对于专业技术人员和医生的短缺，《自然》刊文提出解决方案之一是使质子治疗工作流程与传统的X射线治疗类似，可以借用现有的放疗医生和技术人员，另一种方法是更多地依靠人工智能和全自动化，通过专家指导系统形成一个AI系统进而指导患者治疗过程。 /p p 　　值得一提的是，《自然》刊文还提到了质子治疗的三项最新进展：质子笔形束可以将辐射剂量准确地照射到实体肿瘤上，减少了从多角度照射患者的必要 快速成像方法可以检测患者位置的微小变化，进而改变光束的精准区域 运用可延展材料制作的“软体机器人”，利用其机器人手臂，对患者进行快速且舒适地定位，减少医生频繁进入治疗室的机会。 /p

哈尔滨首家生物治疗中心落户哈市一院 　　科技日报讯 (记者李丽云 实习生石依诺)哈尔滨市首家生物治疗中心近日落户哈尔滨市第一医院。这一中心的落成给许多&ldquo 无药可治&rdquo 的肿瘤病患者带来了一线生机。 　　当前中国的肿瘤发病率居世界首位。鉴于现有癌症治疗方案的局限性，医学界已开始从强调利用人体免疫来调动人体自发抗癌，这就是国际医学界研究的热点&mdash &mdash 生物治疗。哈尔滨市第一医院院长孟庆刚在当天举行的讲座中说：&ldquo 与传统方法相比，生物治疗的针对性更精确，而且安全无毒副作用。目前已将生物治疗运用到肿瘤、血液病、肝病等多种疾病的治疗当中，并取得了很好的疗效。&rdquo 　　哈尔滨市第一医院生物治疗中心拥有国际先进的细胞治疗实验室和血细胞分离机、调整冷冻离心机、生物安全柜、培养箱等国际先进实验设备，是国内尖端的肿瘤治疗基地。同时汇聚了国内一流的医疗专家，包括肿瘤、细胞免疫学、生物技术等领域的学术权威，中心工作人员九成以上拥有临床和急诊救护经验。

肺癌是全球和我国癌症发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，据世界卫生组织统计，全球每年约有180万人死于肺癌，我国肺癌死亡病例约占全球的40%。数十年来，手术治疗，放射治疗及化疗一直是肺癌治疗的三驾马车，虽然药物和技术有所进步，但对生存率的改善有限。然而近年来随着各种靶向药物和免疫治疗药物的相继问世，各种治疗模式的综合应用，使得肺癌治疗取得了突破性进展，肺癌的总体生存率获得了很大的提升，很多肺癌从绝症变成了慢性病。　　所谓靶向治疗，顾名思义即是专门针对癌细胞上的驱动基因作为靶点，来抑制肿瘤的生长和扩散的治疗方法。驱动基因是指癌细胞上存在的一种特定类型的基因，其突变或异常活性可以导致细胞异常增殖、生存和扩散。靶向治疗相较传统的化疗更为精准，起效快，可减少对健康组织的伤害，通常不会产生传统化疗药物导致的骨髓抑制，肾功能损害等严重毒副作用。靶向药物常见的副作用主要表现为皮疹、腹泻及肝功能损害等，但一般都比较轻微，通过对症治疗基本都能缓解和耐受，一般都无须停药或减量。而且靶向药物基本都是口服的，给药方便，无须住院。约有一半的晚期肺癌患者在其病程中会合并脑转移，传统化疗药物通常不能入脑，而靶向药物则能在脑内达到一定的血药浓度，对脑转移有效。因此，靶向治疗已成为失去手术机会的患者最主要的治疗手段之一，也越来越多的应用于围手术期的患者。　　随着靶向治疗在临床上的广泛应用，如何正确的服用靶向药物需要患者及家属充分知晓。首先服用靶向药物需要定时定量，即每天服药固定在某个时间点；定量是指必须根据医生指导服用相应的剂量，切忌随意增减。但饭前亦或饭后服用引起的疗效差异可以忽略不计，患者可以根据自身胃肠道反应情况灵活选择。靶向治疗究竟需要持续多长时间，也经常困扰患者。晚期肺癌患者，只要靶向药物仍然有效，且无严重不良反应，就需要长期服用，直至耐药的出现。另外对于术后辅助靶向治疗的患者，一般推荐服用吃1-2年，可考虑停药。另外，服用靶向药物期间，需要避免同服某些药物和食物。因为多数靶向药都是通过肝内一种主要的药物代谢酶(CYP3A4酶)进行代谢的，某些药物，如利福平、异烟肼、苯妥英、糖皮质激素、卡马西平、巴比妥类等会诱导CYP3A4酶的产生，导致其含量过高，从而加快靶向药代谢，从而降低药物疗效；而某些食物，如柑橘类水果、石榴、杨桃等，能抑制CYP3A4酶的活性，也会影响靶向药的药效。　　然而需要强调的是，靶向治疗并不适用于所有肺癌患者，通常只适用于特定的肺癌亚型和分子特征。　　肺癌从病理上主要分为两大类型，即小细胞肺癌(SCLC)和非小细胞肺癌(NSCLC)，NSCLC占肺癌的大多数，包括腺癌、鳞癌和大细胞癌等。随着肺癌系列致癌驱动基因的相继确定，肺癌的分型也由过去单纯的病理组织学分类，进一步细分为基于驱动基因的分子亚型，而其中EGFR突变是亚洲NSCLC患者最常见的驱动基因，中国EGFR突变阳性患者约占50%，在女性非吸烟患者中EGFR突变比率则更高。ALK突变的阳性率较低，肺腺癌患者中ALK阳性发病率为6.6%-9.6%，肺鳞癌患者中ALK阳性发病率为3.7%。然而ALK突变是公认的“钻石突变”，其靶向药物的治疗效果尤其好。多项研究表明靶向治疗对比化疗，能够改善和延长驱动基因阳性NSCLC患者的预后和生存。图：驱动基因阳性患者使用靶向治疗疗效好。　　然而以上靶向治疗相较传统化疗更好的疗效，是在明确了驱动基因，选择了合适的靶向药物后取得的。众多研究表明，突变状态未知，盲试靶向药物，耽误治疗时机，无法取得良好疗效，切不可取。因此，为了给给患者提供个体化精准治疗，需要在选择合适的靶向治疗药物之前，进行基因检测。所谓基因检测(也称为分子诊断或分子生物学检测)是一种通过分析肿瘤组织、胸腹腔积液或血液中的DNA来检测驱动基因突变和其他分子标志物的方法。　　那么哪些患者应该做基因检测呢？权威指南推荐首次接受治疗的晚期NSCLC患者接受基因检测，指南推荐初治患者确定EGFR、ALK、ROS1、HER2、BRAF和KRAS等驱动基因突变情况，早期NSCLC患者演变为IV期也应进行基因检测。手术、经皮肺穿刺、气管镜活检等取得的肿瘤组织样品是基因检测首选的样品，检测结果可靠，是首选推荐的分子检测金标准。但有些患者无法通过上述有创的手术或操作获得肿瘤组织标本，这时胸腔积液或腹腔积液等中的细胞学样品，以及血液检查可作为一种补充，但存在假阴性结果。　　基因检测技术及检测基因选择众多，须听取正规医院临床医师的建议，科学、精准地选择检测方案。ARMS和super ARMS适用于组织样品，cobas和微滴式数字PCR适用于组织、细胞学样品和血液样品，FISH、IHC适用于ALK突变检测，荧光-PCR适用于ROS1检测；而二代测序NGS适用于组织样本，可同时检测多个基因，目前临床应用较广泛。　　进行靶向治疗的患者，短则数月，长者数年终将出现耐药，这是目前临床尚无法克服的难题。当一线靶向治疗发生耐药、出现疾病进展后，应该再次取得样本进行基因检测，明确耐药基因突变状态，精准指导后续治疗方案的确立，此即二次基因检测。例如一代靶向药EGFR-TKI耐药后，二次基因检测T790M突变阳性可达到60%左右，这部分患者使用三代EGFR-TKI靶向药物仍可获得临床缓解，延长患者的总生存期。当然经由二次基因检测还会发现其他一些罕见的耐药突变，从而有机会选择针对性的靶向药物。靶向药物耐药后的治疗非常棘手，争议颇多，亟待突破。对于靶向耐药后出现缓慢进展或寡转移的患者，继续原靶向药物治疗的同时辅以局部治疗(放射治疗或手术切除)，同时加用抗血管药物(如贝伐珠单抗等)是已被广泛接受的治疗选择。对于靶向耐药后出现快速进展的患者，如果二次基因检测没有靶点或没有进行二次基因检测，化疗仍是主要治疗手段，近来有研究发现，这部分患者化疗同时联用抗血管药物及免疫治疗，能获得总生存率的改善。　　总之，肺癌靶向治疗的本质是将治疗焦点放在特定的分子异常上，以提高治疗的精准性和有效性，同时减少对患者健康的不必要损害，极大地改善了某些肺癌患者的生存率和生活质量。未来，如何克服靶向药物的耐药仍是亟需解决的难题；对于某些难以成药的靶点，如KRAS突变等，找到有效、低毒的相应靶向药物仍是我们需要面对的挑战。

作为免疫、基因及细胞治疗领域产学研医转化影响力最高的年度品牌盛会之一，IGC 2022第六届免疫基因及细胞治疗大会将于8月30-31日在北京盛大召开。• 对于前沿疗法的申报、技术评价、伦理遗传资源的政策与监管有哪些最新要求？• 基因治疗细胞治疗的非临床药理毒理、CMC该如何评价？动物及替代模型该如何选择？• 推进临床，IIT/IND该如何满足申报要求？首次人体试验我们该怎么进行剂量的爬坡、试验的设计？• 国内不同载体递送（AAV及其他病毒、纳米颗粒LNP-mRNA、外泌体等）技术、基因编辑技术、通用型细胞治疗技术、iPSC干细胞技术、再生医学基因治疗等的前沿研发与药物转化将有哪些突破与融合？如何应对CMC产业化挑战？• 应对实体瘤挑战，细胞免疫联合治疗将有哪些布局以及组合可能？临床前与临床进展几何？• … … 面对前沿创新疗法的成药性与监管挑战，IGC 2022全新升级启航！IGC将从4大会场14大细分专题出发，解析国内外免疫细胞治疗、基因治疗、干细胞治疗最新的政策与监管趋势，探讨国内外AAV及其他病毒载体基因治疗、非病毒载体基因治疗（纳米颗粒核酸递送、外泌体等）、体内基因编辑治疗、通用型细胞免疫治疗、实体瘤细胞免疫治疗与联合、干细胞基因治疗、iPSC与MSC干细胞治疗等的新研究、新技术、新产品的领先突破，促进国家产学研医的深入交流与合作，加快中国免疫基因及细胞治疗的产业转化！感恩回馈！老客户专享！6月17日前，5人组团注册报名，立减￥1380 起！更有限时早早鸟特惠！为感谢行业同仁对IGC一直以来的大力支持，特面向IGC的往届参会嘉宾与参展企业，开放惊喜参会/参展折扣！详情欢迎联系组委咨询：180 1793 9885（同微信）全新升级 | 大会结构百家争鸣：基因治疗技术创新与研发• 专题：基于病毒载体的下一代基因治疗研发• AAV 基因治疗• 其他病毒载体下的基因治疗• 专题：基因编辑疗法与新型非病毒递送下的基因疗法• 体内基因编辑技术与疗法研发• 新型非病毒递送系统下的基因疗法-纳米颗粒、外泌体等• 专题：基因治疗热点聚焦• 基因治疗IIT/IND申报与非临床评价• 基因治疗临床需求、申报及研发领先实践强强联合：下一代细胞免疫治疗与联合治疗• 异体通用型细胞免疫治疗监管与评价• 通用型细胞免疫治疗创新研发• 实体瘤免疫细胞治疗及联合治疗• 非肿瘤细胞免疫治疗时代已来：干细胞治疗研发与产业化• 干细胞治疗监管与评价• 再生医学干细胞基因治疗前沿• iPSC诱导多功能干细胞治疗研发• 下一代MSC干细胞治疗研发-外泌体、同种异体等精英荟萃 | 谁将参加？工业界药物发现、研发、药理毒理、临床部1. 细胞免疫治疗2. AAV及其他病毒载体基因治疗3. 基因编辑治疗4. 非病毒载体基因治疗、核酸疗法5. 干细胞治疗、干细胞基因治疗6. 从事肿瘤联合治疗：免疫检查点抗体/溶瘤病毒/肿瘤疫苗科研院校研究员/学者医学院、生命科学、药学院、免疫所医院临床医生/研究员肿瘤科血液科生物治疗科眼科神经科其他上游供应商原料、耗材、仪器、设备、软件解决方案CRO/CDMO/法规/市场服务提供商政府/监管机构… … 百家争鸣 | 往届嘉宾盛况（列举）高福，中国科学院院士、中国疾病预防控制中心主任Jonathan Sprent，美国科学院、澳大利亚科学院双院士罗建辉，国家药审中心生物制品药学部部长宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗产品开发实验室Joseph Melenhorst，宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗产品开发实验室主任袁宝珠，前中国食品药品检定研究院细胞资源储藏及研究中心主任Michael G. Covington，Juno首席CMC法规政策和战略负责人颜光美，中山大学药理学教授，中山大学原副校长石远凯，国家癌症中心副主任，中国医学科学院肿瘤医院副院长韩为东，解放军总医院分子免疫学研究室主任蒋海燕，Editas Medicine临床前科学副总裁田志刚，中国工程院院士，医学免疫学家，中国科学技术大学生命科学学院教授，免疫学研究所所长Saar Gill，宾夕法尼亚大学医学助理教授、Carisma Therapeutics联合创始人饶春明，前中检院生验所重组药物室主任，国家药典执行委员孟淑芳，中国食品药品检定研院生物制品检定所细胞室研究员张叔人，中国医学科学院肿瘤医院教授高光坪，美国麻省大学医学院医学院终身讲席教授、美国国家发明家科学院院士和美国微生物科学院院士于雷，中国食品药品检定研究院重组药物室副研究员Sol Ruiz，EMA生物制品工作组主席、EMA CAT前沿治疗委员会西班牙主席、西班牙药监局生物药与前沿疗法负责人Mark A. Kay，斯坦福大学医学院人类基因治疗学系主任，前美国基因与细胞治疗学会顾问委员会主席王建祥，中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所长林欣，清华大学医学院教授，基础医学系系主任Joe Fraietta，宾夕法尼亚大学助理教授与科学总监、DeCART Therapeutics联合创始人范勇，科济生物全球注册事务高级副总裁，前FDA、CBER药学审评员，国际细胞与基因治疗学会（ISCT）孔祥银，安达生物首席科学家，中科院肿瘤与微环境重点实验室主任、分子遗传学课题组组长李秋棠，纽福斯CSO、美国路易斯维尔大学医学院眼科和视觉科学系终身教授刘卫平，北京大学肿瘤医院移植与免疫治疗病区副主任… … *更多往届嘉宾阵容及会后报告，欢迎联系组委：180 1793 9885（同微信）6月17日前，5人组团注册报名，立减￥1380 起！更有限时早早鸟特惠！扫码咨询共促发展 | 招展/论坛组织工作全面启动IGC 2022第六届免疫基因及细胞治疗大会的招展/论坛组织工作现已全面启动。• 多种合作形式火热开放中！基于IGC在业界的品牌影响和优质口碑，现已与30余家免疫基因及细胞治疗领军供应商企业达成参展意向。🔥主题演讲、包袋赞助、独家冠名等多种合作形式火热开放中！名额有限，详情咨询：180 1793 9885（同微信）• IGC 2022 演讲嘉宾火热征集中！演讲摘要/论文投稿，经组委评估并确认的嘉宾将享受以下福利：• 获得一张免费全程参会证；• 会议期间午餐券、嘉宾招待晚宴；• 在会议期间专享演讲嘉宾休息室；• 组委会官方宣传与推广。投稿邮箱：igc@bmapglobal.com 扫码查看官网赞助 / 演讲 / 媒体合作事宜，欢迎联系组委会电话：+86 180 1793 9885邮箱：igc@bmapglobal.com网址： www.bmapglobal.com/igc2022

2013年9月底，致力于癌症个性化诊断与治疗的Foundation Medicine公司在美国纳斯达克交易所上市。公司提供的是癌症全基因组测序服务，医生能够参照测序结果为患者提供针对性的治疗方案。史蒂夫&bull 乔布斯曾使用过这项技术，使得该公司名声大噪，可惜的是，这项技术终究还是不够成熟，未能挽救他的生命。 　　应用范围：不仅限于癌症 　　癌症个性化诊断与治疗目前有两种主要的应用，一种是针对正常人，通过测定已知的与癌症相关的基因序列位点，来推断其未来罹患某种癌症的概率。比如，安吉丽娜&bull 朱丽因为带有与遗传性乳腺癌高度相关的BRCA1和BRCA2基因突变，在考虑了自己的家族病史后，主动进行了乳腺切除，以降低患癌风险。另一种是针对患者，通过测定某些特定的基因序列位点，来进一步细化所患癌症的类型，从而在一系列的抗癌药物或治疗方案中找到对特定患者最为有效的药物或方案，乔布斯曾经的尝试就属于这种个性化治疗。 　　个性化诊断与治疗并不仅限于癌症。从2005年开始，全基因组关联分析技术就被广泛应用，科学家试图找出与各种疾病相关的基因序列变异。上万篇的研究论文陆续报道了与视网膜黄斑变性、乳腺癌、前列腺癌、白血病、冠心病、肥胖、银屑病、糖尿病、精神分裂症、风湿性关节炎等疾病的全基因组分析结果，但是，除了一些遗传病，绝大多数疾病的致病原因中，基因序列变异的贡献很小，因而无法作为有效的诊断标记。 　　在个性化治疗方面，研究者关注的是患者之间的基因序列差异与药物敏感性的对应关系。某些基因位点的差异可能导致某种药物对一些病人更为有效，而另一种药物对患有同类疾病的另一些病人更为有效。这种个性化药物反应正是当前研究的热点。目前根据基因序列判断个性化药物反应的诊断能力还很有限，对个体化药物有效性的预测结果还不够准确，对于一般性疾病没有必要去进行个性化药物治疗，但对于癌症等复杂的致命性疾病，当传统的治疗办法束手无策的时候，即使当前个体化药物有效性的检测没那么完美，也能提供一个有益的指导，提高致命性疾病的存活率。 　　前景看好：多个IT巨头投资介入 　　美国的几个IT巨头对个性化诊断与治疗技术较为看好，并拿出真金白银对相关公司进行了投资。微软创始人比尔&bull 盖茨就拥有Foundation Medicine公司4%的股权，Google旗下风投Google Ventures持有该公司9%的股权。Google投资的另外一家公司&mdash 23andMe也是这个领域商业应用的佼佼者。 　　23andMe为个人消费者提供基因组检测服务。用户只要邮寄一小管唾液过去，就能拿到最多248项检测指标，包括是否患有50种罕见遗传病的诊断，21种药物过敏程度的预测，120种具有遗传因素的疾病的患病概率，以及头发颜色预测、有没有雀斑基因等一些体征性状。对于50种罕见遗传病，根据序列位点基本可以确定当前或未来是否会患该种疾病，因为遗传因素在这些疾病中发挥主导作用。对于120种具有遗传因素的常见疾病，由于遗传因素的贡献率太低，只能给出一个患病概率，这个概率往往很小，多数都不到1%。应该注意的是，这只是遗传因素贡献的发病概率，并没有考虑环境因素、个人行为习惯等对患病风险的影响，有可能这些非遗传因素才是患病与否的关键。 　　一张图深入了解23andMe的客户以及他们的DNA所揭示出的信息，其中可以看出23andMe客户增长迅速，特别是价格降到99美元以后。 　　虽然目前23andMe的检测指标还不够多，预测准确率也有限，但是从商业的角度讲，99美元的检测价格普通消费者可以接受，即使光凭借概念营销也能有不错的市场。打个不恰当的比方，当前的大多数基因序列位点的检验与疾病预测就好像算命一样，是一种&ldquo 信则有，不信则无&rdquo 的状态，无法保证检测的准确率，但是人对未来与未知的好奇与渴望能为这项技术撑起一片市场，毕竟，一些古老的算命技术都能有各自的市场呢。 　　面临问题：如何更好理解DNA序列 　　根据基因组测序所进行的个性化诊断与治疗，目标是把DNA序列与疾病或者体征联系起来，一方面要求DNA测序要够快够准确，成本足够低，另一方面要求能有更好的DNA序列数据理解模型，提高从序列到疾病、体征的预测的准确率。 　　DNA测序是一个技术问题，而且技术已经取得了突破。第一代测序技术发明于1975年，上个世纪末人类基因组计划利用该技术历时10多年，花费约30亿美元完成了人类基因组草图的绘制。2007年第二代测序技术的发明，使得基因组测序的大规模应用成为可能，速度大大提高，成本大大降低。现在个人全基因组测序的成本大概在5000美元，23andMe提供的是一系列特定基因位点的检测服务，因而成本更低，可以只用99美元就为消费者提供服务。就在前不久，英国Oxford Nanopore Technologies公司宣布将在2013年11月底启动其纳米孔测序仪的早期试用计划，这项技术不管是在测序准确程度还是在仪器使用便利性方面都有望将测序应用推上一个新的台阶。测序技术的飞速发展将推动DNA序列数据的大量积累，同时伴随着相应的个体疾病、体征等数据的积累。 　　当数据足够多以后，如何理解这些数据就成为关键。理解DNA序列数据是一个艰难的科学问题，可以说，人类现在只是看到了冰山的一角。各人的DNA序列是如何导致其特有体征的，又是如何与各种疾病因素交互作用的，精确的科学原理目前还不是很清楚。 　　科学家们为解决这个问题殚精竭智，微观层面上，一代代分子生物学家利用基因敲除等技术逐个研究基因对生物表观性状的影响，在很多重要的点上取得了突破，现在到了该把这些点串成一条条线、甚至织成一个面的时候，所以宏观研究在最近十年开始加速。宏观层面上，统计学等数据分析技术被引入来大规模系统研究基因序列与生物表型的关系，但由于从基因到最终的生物表型经历了转录、翻译及各种调控、分子修饰等一系列复杂的生物学过程，在这些过程中，基因与基因、基因与环境之间又可能存在着各种相互作用，利用相对简单的统计模型来直接理解首尾两端数据的关系就面临着很大的局限性。 　　加强多变量统计学的研究、发明更加有效的处理这种复杂数据的统计方法是一个努力的方向，更重要的，还是需要引入有作用机制的定量模型来理解生命系统是如何运转的，就好像只有理解了电脑是怎样工作的，才能在电脑发生故障时找到出问题的零件。如果只是给出一长串编程语言的文本和电脑最终输出的图像与声音，而不知道计算机的原理，再强大的统计方法都是无法把天书般的编程语句与最终的图像声音对应起来的。 　　当前各国政府都投入巨资在生命科学领域，就是想早一天解开生命的奥秘，想要像精确控制飞机、火箭上天一样，来对疾病进行精确的干扰与治疗。现在，以Google为代表的IT与互联网巨无霸公司也开始尝试进入这一领域，将要豪赌生命医学的未来。除了资金，他们也会带来不同于传统药企的研发理念、大数据分析技术、定量建模技术等新的东西。希望这些新的参与者能够给生命科学界带来新的气息，推动整个行业的变革与进步。攻克癌症等复杂疾病的科研之路漫漫，但人类理性的光辉终将照亮这条求索之路。

10月22日，Cytek第三期网络课堂如期举办，本期讲座邀请到了上海优卡迪生物医药科技有限公司创始人兼首席科学家俞磊博士，为大家介绍CART细胞治疗进展和挑战。俞磊博士对CART技术进行了深入的讲解，分享了优卡迪的CART产品的临床应用经验，并对光谱流式技术在CART治疗中的作用予以了高度的肯定。俞磊博士首先肯定了细胞免疫治疗肿瘤的科学性和前沿趋势性，提出在肿瘤相关的治疗进展到现在，CART治疗和免疫检查点治疗是目前肿瘤免疫治疗中最为成熟的治疗。俞磊博士随后指出，CART是个革命性治疗肿瘤的技术，是基因治疗技术和细胞免疫治疗技术的结合。CART细胞是一个基因工程化的T细胞，使患者的T细胞免疫功能不足的部分能够以基因工程的技术得以赋能，这是CART治疗的重要意义所在。许多实际的案例也证实，CART是能够治愈肿瘤的技术，是真正革命性和颠覆性突破的技术。当然，CART技术也面临许多挑战和痛点。包括临床应用所面临的诸如安全性、肿瘤复发、以及对实体肿瘤疗效差等。俞磊博士介绍，针对这三个主要的CART临床痛点，优卡迪开发了数十项独特的核心技术，和first-in-class 和first-in-best的CART产品，使CART产品更安全、更有效和疗效持续时间更长。另一个挑战即是，CART成药性的挑战，由于很难从众多的功能各异的免疫细胞中鉴定CART细胞及其发挥的作用，在这种情况下，从制药的角度来说，它的成药性就是一个很大的挑战。所以，鉴定CART细胞的表型对了解CART细胞的特性和功能，从而了解CART药和疗效和临床安全的相关性，意义重大！全光谱细胞流式仪对复杂的免疫细胞的鉴定发挥了重要的作用！实际上，流式细胞仪，尤其是全光谱流式细胞仪，在整个CART细胞免疫治疗流程，都有着非常重要的作用。从采集患者的外周血鉴定其中T细胞组成和功能开始，到体外制备和扩增监管生长情况，到回输前的综合评估，再到回输到患者体内后扩增情况的评估，都起着十分重要的作用。俞磊博士对Cytek光谱流式细胞仪的优势做出了高度的评价，他指出：●CYTEK检测全发射光谱，相较于普通通道接收流式细胞仪，使同时使用最大发射波长相近的荧光素（荧光素波谱高度重叠）成为可能，为实验配色提供更多方案，极大的提高激光的使用效率；●检测器灵敏度高，对于低表达的标记物有更多的荧光素选择；●对于使用普通流式细胞仪需要分多管检测的实验，使用cytek只需一管即可同时标记多个标记物，节省成本的同时获得更高维的数据，结合高阶分析可能发现新的免疫表型；最后，俞磊博士总结到：1.尽管CART是一个非常有效的治疗血液肿瘤的突破性技术，但是临床上还存在着安全性、短期复发、和实体瘤疗效欠佳三个主要痛点；新一代CART2.0技术来帮助解决这些痛点是一个趋势；2.基于效应细胞的多样性和复杂性，对流式细胞的需求越来越高，全光谱流式仪是一个发展的方向；3.优卡迪是中国首家使用Cytek Aurora 的企业，这对我们把CART技术转化为CART产品的过程中起了非常重要的作用；4.优卡迪将继续和Cytek 合作，根据临床的需求，让CART细胞的制备更加精准和有效。

p style=" text-align: justify line-height: 1.5em text-indent: 2em " 新冠疫情以来，中医药发挥的作用受到的各方的广泛关注。社会各界认为，中医药发挥了重要作用，成为了这次疫情防控的一大亮点。日前，化湿败毒方成为首个获得国家药品监督管理局批复临床试验批件 span style=" text-indent: 2em " 的治疗新冠肺炎的中药 /span span style=" text-indent: 2em " 。 /span /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em text-indent: 2em " 据国家中医药管理局消息，3月18日，以中国工程院院士、中国中医科学院院长黄璐琦为领队的首批国家援鄂抗疫中医医疗队(中国中医科学院)接到国家药品监督管理局通知，团队研制的化湿败毒颗粒获得临床试验批件。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　化湿败毒颗粒的临床批件是国家药品监督管理局批复的首个治疗新冠肺炎的中药临床批件。是中医药对此次疫病理论和临床实践相结合而创新所得。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　国家中医药管理局介绍，化湿败毒颗粒新药研发经历了四个阶段，即处方确定、疗效确证、新药研发、注册申报。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　中国中医科学院医疗队在武汉金银潭医院从事新冠肺炎重症患者的救治工作，在国家临床诊疗方案的基础上，“边救治，边总结”，进行以临床救治为核心的疾病规律与有效治疗方案探索，进一步优化获得——化湿败毒方。在救治武汉新冠肺炎患者过程中，该方在抗击病毒，消除炎症，提高免疫力方面发挥了积极作用。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　该方得到国家中医医疗救治专家组仝小林院士、刘清泉、张忠德等专家组成员 王永炎院士、晁恩祥国医大师、薛伯寿国医大师等专家组顾问及刘景源、张洪春等专家的认可，王永炎院士还为该方做出方解，并被列入第六、第七版“新型冠状病毒肺炎诊疗方案”，在一线应用。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　围绕化湿败毒方，前方分别在金银潭医院、东西湖方舱医院、将军街社区卫生院开展重型、轻型、普通型的临床疗效观察与病例积累。在此阶段，前方与后方磨合形成无缝衔接的数据传输、整理、加工、分析的工作模式，促进了从经验向数据的转化，为新药申报提供了充足的人用经验证据。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　在临床救治初期，后方也做好了新药研发的准备工作。确定化湿败毒方后，启动中国中医科学院中医药防治流感技术体系应急性任务。依托西苑医院完成医院制剂研发形成化湿败毒颗粒，并于2月20日获得北京市药监局备案。其中，按照新药研发的要求，完成制剂工艺、质量标准及中试生产等药学研究任务。中药研究所GLP中心，完成急性毒性实验，并形成申报资料。期间，中国医学科学院实验动物研究所采用新冠病毒动物模型评价了化湿败毒颗粒的抗病毒作用。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　项目组依照国家药监局特别审批程序，于3月11日向国家药审中心提交新药注册申请 3月18日，获得新药临床试验批件，是首个获批的治疗新冠肺炎中药新药临床试验批件。下一步，项目组将按照批件要求，积极推进药学及临床试验工作。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　根据前期通过新冠肺炎尸体解剖和病理的研究发现，虽然新冠病毒的感染主要表现为病毒性肺炎，但事实上可以对人体的多个重要脏器和免疫系统都造成损害。对此，中医从整体观念出发，在制定应对“新冠病毒”的战术时，会对人体有全面的考虑。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　新冠肺炎在中医病因病机上面，是毒、湿、寒、热、燥、瘀、虚。瞄准病毒的作用机理，化湿辟秽，宣肺通腑，活血解毒。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　化湿败毒方传承了中医理论的精华，由多个经典名方化裁而来，由十四味药构成。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　如果把抗击“新冠病毒”看做球赛，从战术上，具体来说，在前场，针对病毒主要感染的肺部，主要选取了麻杏甘石甘汤、宣白承气汤中的部分药物，起到宣肺清泄，疏散上焦的作用 在中场，则选取达原饮、藿香正气散中能够化湿和胃的药物，起到斡旋中焦的作用 在后场，主要任务是活血解毒，所以主要选取来自桃仁承气汤、葶苈大枣泻肺汤的药物，通达下焦 针对临床解剖所反映出来的新冠病毒对免疫系统的损害，化湿败毒方还有针对性地加强防守力量，增强机体抵抗力，因而选取了起到补气扶正、调理气血的黄芪赤风汤、玉屏风散。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　从临床上看，通过对75例重症病人使用效果观察发现，化湿败毒方在核酸的转阴和症状的改善方面是有显著差异的。另外在方舱医院452例的随机对照，显示在核酸转阴以及症状方面也是有显著性差异的。此外在将军路卫生院做了124例，也是有显著差异。中国中医科学院与中国医学科学院医学实验动物研究所开展科学评测，用冠状病毒去感染实验小鼠，其肺部炎症的改善效果也证实了这一点。 /p p style=" text-align: justify line-height: 1.5em " 　　通过解剖发现，病毒对免疫系统的攻击惨烈。病毒攻击免疫系统，淋巴细胞严重下降，甚至出现艾滋病样改变，而且免疫细胞大量受损，消耗严重。中国科学院遗传与发育生物学研究所的一项生物信息学研究发现，化湿败毒方构成的14味药中有10味药与病毒的Mpro及Spike蛋白有结合力，其余4味中药主要体现在对免疫、炎症及相关信号通路的影响。 /p p br/ /p

2022年7月26日9:00-17:00，仪器信息网联合Cytiva将共同举办“2022转化医学系列讲座之基因治疗药物研究和研发新进展专场”，与您共同探讨基因治疗热门方向基因治疗药物、Cytiva基因治疗、CRISPR技术、RNA治疗、mRNA药物、器官靶向性脂质纳米颗粒及其相关基因治疗的新进展和新技术。大会亮点1. 专家从高校、研究院到生物公司，主题从方案制定到技术开发全覆盖2. 2大分会场：从科研到应用，国内外多种最新技术进展齐聚日程一览时间报告主题及嘉宾9:00基因冶疗药物研究与应用黄文林(广州达博生物制品有限公司 董事长)9:40Cytiva基因治疗解决方案杨旻晔(Cytiva 应用专家)10:20CRISPR技术开发与基因治疗王永明(复旦大学生命科学学院 研究员)11:00RNA therapeutics Going beyond the liver: From gene silencing to gene editingDan Pier(Tel Aviv大学教授，实验室主任)14:00基因治疗乙肝病毒载体平台和根治乙肝王子元(湖景(苏州)生物制药有限公司 创始人 首席科学家)14:40基因治疗病毒载体层析纯化方案李颖(Cytiva 实验室级别AKTA产品专家)15:20mRNA 药物研发的一些新进展王鹏(南方科技大学 讲席教授 / 教授)16:00器官靶向性脂质纳米颗粒及其在mRNA递送中的应用邱敏(复旦大学人类表型组研究院 青年研究员)