艾尔建收购光遗传学公司治疗失明

上海高创化学科技有限公司

2016/09/08 12:37

昨日，跨国制药公司艾尔建（allergan）宣布以6000万美元收购位于美国密歇根州的生物技术公司retrosense therapeutics。retrosense正在开发一种利用光遗传学技术的基因疗法用于治疗患有视网膜色素变性而失明的病人。值得一提的是，retrosense的技术基于一位华人科学家——美国韦恩州立大学的潘卓华教授的研究成果。

视网膜色素变性是一种遗传性的眼科疾病，在我国发病率约为1/3500。患者视网膜中的视锥细胞和视杆细胞因遗传因素逐步退化，初期的症状主要是夜盲，随后逐渐出现辨色能力下降和视野范围变小，并最终导致失明。目前，该病并没有有效的治疗方法，仅能通过保护眼睛来减缓视觉消失的速度。

光遗传学是最近十多年来兴起的一种生物技术，它把一种在藻类中发现的对光敏感的蛋白质channelrhodopsin-2（chr2）表达在动物细胞内，随后使用光照控制这些细胞的功能。这种技术主要应用在生物科学研究领域，而retrosense的光遗传疗法rst-001是首次将该技术应用到人身上。

▲chr2感光机理（图片来源：斯坦福大学官网）

rst-001将编码chr2的绿藻基因包装在病毒中，然后将其注入患者眼中，希望退化中的视锥细胞和视杆细胞能够通过表达这个光敏蛋白来重新获得感光能力，从而恢复患者的视觉。

rst-001在2014年获得了fda孤儿药资格认定，2015年获得临床试验批准，2016年初展开了1/2a期临床试验（fda注册号：nct02556736）。这是历史上首个将非人类基因引入人体的临床试验，它的主要目的将是研究安全性和最高安全剂量，试验预计于2017年完成。一旦成功，rst-001将不仅能用于治疗视网膜色素变性，还能应用于干性黄斑病变等其他导致视力障碍的疾病。

艾尔建首席执行官brent saunders博士表示：“收购retrosense符合艾尔建对于眼科疾病的专注投入，我们重视对于视网膜病变的创新研究，希望为能为视网膜色素变性患者带来亟需的治疗方法。”艾尔建希望rst-001能够在5年内获得批准。

▲潘卓华教授（图片来源：stat）

光遗传学专家，同时也是retrosense公司顾问的潘卓华教授是浙江金华人，本科毕业于中国科学技术大学，在纽约州立大学布法罗分校获得博士学位，随后担任韦恩州立大学教授至今。潘卓华教授在光遗传学领域进行了大量开创性工作，以他的研究成果为基础创立的retrosense公司是将这项技术投入实际应用的领先者。我们也希望他们的临床试验能获得成功，早日帮助失明病人重获光明。

参考资料：

[1] optogenetics startup retrosense bought by allergan for $60 million

[2] allergan snaps up gene therapy startup to restore vision in rare disease patients

[3] 中国科大新创校友基金会：《一定拿诺奖的光遗传学和被遗忘的潘卓华》

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