研究人员先从ARVD/C患者身上采集皮肤细胞，这些细胞含有与该病相关的遗传变异；然后加入某些分子，让成人皮肤细胞逆转回到类似胚胎状态，也就是诱导多能干细胞（iPSCs）状态；再进一步诱导iPSCs，使其能无限供给患者特有的心肌细胞。这些心肌细胞拥有大部分的胚胎性质，但同时又携带了患者最初的遗传变异。
培养皿中处于胚胎阶段的ARVD/C心肌细胞在一年内都未显出任何疾病的迹象。他们用了一些混合物，诱导心肌细胞的新陈代谢由胚胎方式转换成成人方式。新陈代谢成熟是诱导胚胎心肌细胞产生成人ARVD/C信号的关键，因为人类胎儿心肌细胞是以葡萄糖为主要能源，而成人心肌细胞是用脂肪。他们还在诱变后的心肌细胞中发现了ARVD/C心脏的特征，一种叫做PPAR的蛋白过度活跃。
研究人员指出，新模型在培养皿中再现了这种疾病，为治疗该病提供了新的潜在药物标靶。约翰·霍普金斯大学医学院遗传心脏病中心副教授与医学主管丹尼尔·加杰说：“目前，世界上还没有预防ARVD/C发展的方法，有了这一新模型，我们希望能对这种威胁生命的疾病，开发出更好的治疗方法。”
关注
转基因食品标记法
基因编辑研究且快且急
人组织因子试剂盒出售
试剂盒过期该怎么处理
相关产品
关注
拨打电话
留言咨询
