研究人员先从ARVD/C患者身上采集皮肤细胞,这些细胞含有与该病相关的遗传变异;然后加入某些分子,让成人皮肤细胞逆转回到类似胚胎状态,也就是诱导多能干细胞(iPSCs)状态;再进一步诱导iPSCs,使其能无限供给患者特有的心肌细胞。这些心肌细胞拥有大部分的胚胎性质,但同时又携带了患者最初的遗传变异。
培养皿中处于胚胎阶段的ARVD/C心肌细胞在一年内都未显出任何疾病的迹象。他们用了一些混合物,诱导心肌细胞的新陈代谢由胚胎方式转换成成人方式。新陈代谢成熟是诱导胚胎心肌细胞产生成人ARVD/C信号的关键,因为人类胎儿心肌细胞是以葡萄糖为主要能源,而成人心肌细胞是用脂肪。他们还在诱变后的心肌细胞中发现了ARVD/C心脏的特征,一种叫做PPAR的蛋白过度活跃。
研究人员指出,新模型在培养皿中再现了这种疾病,为治疗该病提供了新的潜在药物标靶。约翰·霍普金斯大学医学院遗传心脏病中心副教授与医学主管丹尼尔·加杰说:“目前,世界上还没有预防ARVD/C发展的方法,有了这一新模型,我们希望能对这种威胁生命的疾病,开发出更好的治疗方法。”
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