01
研究背景
在基因治疗领域,实现对特定细胞类群的高效精准基因递送,一直是科学家们追求的目标。
近日,一项发表在 Molecular Therapy(IF:12.1)期刊上的研究带来了新启发。
02
研究内容
T细胞是免疫系统中的关键角色,在对抗感染和肿瘤中发挥着重要作用。然而,如何有效地将治疗性基因递送到T细胞中,一直是基因治疗领域的一个挑战。传统的腺相关病毒(AAV)载体虽然在基因治疗中显示出巨大潜力,但它们往往缺乏对特定细胞类群的选择性。不仅限制了治疗效果,还可能带来非目标组织的副作用。
来自保罗埃利希研究所(Paul-Ehrlich-Institut),又称德国联邦疫苗和生物医学研究所的科学家们,通过将DARPin(Designed Ankyrin Repeat Proteins),即设计型锚蛋白重复序列蛋白技术应用于一种新型腺相关病毒(AAV)载体--DART-AAVs,能够特异性地将基因递送到T细胞,这对于治疗一系列遗传性疾病和癌症具有重大意义。
DARPin是一种非抗体的蛋白质工程结构,具有与抗体相似的结合。DARPins通过定向进化技术从天然存在的锚蛋白重复序列蛋白中设计而来,具有高度的稳定性和多样性,能够识别多种目标,包括肿瘤标志物、细胞因子、受体等。
研究人员使用NanoTemper公司的 Prometheus 蛋白稳定性分析平台 nanoDSF 技术模块,来评估他们设计的新型AAV载体的热稳定性(Thermal Stability)。评估病毒衣壳蛋白的稳定性至关重要,因为病毒载体的稳定性直接影响其在体内的传递效率和安全性!
通过精确控制温度的变化,研究人员能够确定这些新型AAV载体在不同温度下的结构完整性,从而优化其用于临床的潜力。该项研究中,靶向T细胞的AAV载体在动物模型中显示出了极高的转导效率和选择性,这意味着它们有望在未来的临床应用中,为患者提供更为个性化和有效的治疗。
03
产品优势
Prometheus Panta
蛋白稳定性分析仪
「全面表征蛋白质构象、胶体和化学稳定性」
•四大技术模块:微量差示扫描荧光nanoDSF 、背反射Backreflection、动态光散射 DLS、静态光散射 SLS,可灵活升级,可同时开启
•无需标记样品:利用蛋白质内源荧光检测,无需添加染料,可进行无标记Thermal Shift Assay
•操作简便:仅需 10μL 样品,通过毛细作用上样,一 “吸” 一 “放” 即检测
•可升级自动化机械臂,实现全自动无人值守
•兼容去垢剂,可检测高粘度样品
•无液流系统,免维护
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NanoTemper Prometheus Panta 蛋白稳定性分析仪 高浓度样品聚集预测-SLS
NanoTemper Prometheus Panta 蛋白稳定性分析仪 高浓度样品聚集预测-DLS
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