本次大会以“突破瓶颈 打造医健产业新引擎”为主题,设一场主论坛和八场主题论坛,从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用,成就健康产业未来。
华龛生物通过多种形式,同与会嘉宾展开多角度的沟通交流。在主旨论坛,清华大学生物医学工程学院教授、华龛生物联合创始人杜亚楠教授与业界资深专家一道,就“CGT产业发展与法规监管的突出问题”展开对话探讨;随后华龛生物还进行了“细胞智造一次性解决方案”重磅新品发布;在华龛生重点协办的“干细胞药物开发与类器官”论坛中,华龛生物联合创始人&CTO鄢晓君博士也为大家带来了“干细胞规模化智造工艺及商业化策略研究”精彩报告。
中国食药促进会副会长
同写意创始人
底层技术催生新型基因疗法,每一个新技术诞生之后,都需要在提高效率和安全性这两个大方向上做工作。报告人团队的LEAPER技术无需过表达外源编辑酶,易于递送,已经应用于DMD治疗。创新性发现在通用型CAR-T治疗NHL、NK化γδ T细胞治疗AML中展现出新希望。
尽管CAR-T细胞药物已在血液肿瘤治疗中获得巨大成功,但CAR-T治疗领域扔存在不少痛点,包括靶点集中、产品同质化严重,生产成本高、可及性低,治疗实体肿瘤进展缓慢,规模化通用CAR-T技术难以破解等。选择不同亚型的T细胞作为U CAR-T的制备材料,可能是另一种改善持久性的思路,且有望大幅降低成本和价格。CAR-T疗法的下一个进展应该在实体肿瘤,此外,在癌症以外的领域,包括自免和病毒感染性疾病HIV中展现了极大的潜力。
细胞治疗的研发充满机遇和挑战。
机遇:细胞治疗审批双通道;原始创新转化理念加强;患者资源充分;护城河强大;精诚合作,临床端与研发端的更紧密的结合,探索科学性的细胞治疗临床试验方案设计;患者认知度高入组意愿强;优化型、通用型细胞治疗产品市场广阔等。
问题:IIT转化IND成功率低;同类产品扎堆集中;适应症小众;同质不同效;流程复杂,周期长;价格高昂;治疗风险大;创新带来的未知风险等。
充分把握机遇,做好IIT研究,通过灵活性方案调整进行探索和概念验证,推动医企合作,共同优化产品和方案设计,一定能为中国细胞治疗拓展更广阔的发展空间。
生物制品分段生产主要是指将生物制品生产的各阶段进行划分,通过协作的方式组织生产。包括原液、制剂、贴签、检验、放行等。目前以进口产品为主,国内仅有少数企业在临床试验阶段。
华龛生物作为高质量三维细胞制造专家,已基于核心原研产品3D微载体,结合3D FloTrix® 系列产品,开发出成熟、完善“百亿量级”工艺管线,并在市场应用中展现出了不俗成绩。在此基础上,华龛生物通过技术创新,正式推出“细胞智造一次性解决方案”,一站式提供自筛选、育种、培养、扩增,直至收获、清洗、分装的,覆盖细胞制剂生产制备全流程的一次性工艺方案及产品。
(嘉宾顺序从左至右)
孙敏敏(主持):易慕峰生物创始人、董事长兼CEO,同写意CGT俱乐部秘书长
吴朝晖:中国医药生物技术协会副理事长
高晨燕:昌平实验室资深科学家
——对基因修饰潜在致癌性的研究和风险管理策略
基因编辑工具的发展助力了CGT产业的发展,从初代的ZFN、TALEN,到如今的CRISPR-Cas9或Cas家族同源蛋白、碱基编辑器(BE)、先导编辑器(PE)等。但脱靶仍是需要重点关注的问题。
脱靶检测是基因治疗的必经之路,CDE脱靶检测的指导原则与FDA一致:用多种不同的方法进行脱靶位点和染色体重排检测。评估基因编辑脱靶安全性的方式有测序、细胞功能实验、(非)临床研究及长期随访等,可基于实际需求的多种方法组合。
CGT疗法在给医学带来新惊喜的同时,也同样伴随着安全性风险,比如细胞治疗产品成瘤性/致瘤性问题。
成瘤性/致瘤性影响因素复杂,评价策略不能一刀切,应该基于风险担忧因素。不过,业界尚未有达成共识的风险评价和控制策略,监管机构对成瘤性/致瘤性评价要求尚不统一,细胞产品成瘤性/致瘤性风险来源和影响因素多样,需具体问题具体分析。
部分与会嘉宾合影
衰老干预与长寿,是具有魅力的健康产业。衰老干预可以横跨全生命周期,具有多靶点,多维度和持续性的特点。所有药物形式都可以用于衰老干预,但在应用场景上和评价模式上具有很大的差异,也是衰老干预产业化目前的一个瓶颈和挑战,不但需要技术体系和模式的更新,还需要法规科学的支撑。
MSCs可有效改善与衰老相关的表型,延长平均寿命,但不同组织来源的 MSC抗衰老的作用效果有差异。干细胞功能亚群的鉴定、制备和应用是干细胞健康促进产业发展的必由之路
随着消费升级、颜值经济、监管趋严、技术进步等,中国医美市场的发展动力强劲。我国医美市场用户快速扩张,2023年较2017年增幅达488.5%。间充质干细胞及衍生物用于医美具有优势,潜在美容应用方向包括抗炎抗氧化、促进组织修复、免疫调节、代谢调控。作为天然的纳米载体,外泌体在药物递送上展现出巨大潜力。
部分与会嘉宾合影
基因治疗种类很多,药企需要充分理解作用机制,关注基因治疗产品的生物分布特点,根据case by case原则进行科学设计,关注脱靶、载体、免疫原性等毒性问题。
基因治疗-AAV的崛起成为主流基因治疗递送平台。根据ASGCT数据,89%在研CGT项目采用病毒载体作为递送系统,AAV(405项)和LV(288项)是最为常见的载体类型,分别常用于基因治疗和CAR-T等产品。但AAV为载体的心衰基因治疗仍有很多共性的和独特的挑战。
FDA和EMA批准了诸多针对罕见病的疗法,但尚未有一款基因治疗产品是针对心血管疾病等常见病,且布局在这个赛道的公司很少,是大有可为的赛道。
部分与会嘉宾合影
协办单位:汇芯生物
近年来,外泌体临床试验数量呈现递增趋势,临床试验应用方向以诊断和治疗为主,占比超过60%。到2030年,全球外泌体市场规模预计将达到22.8亿美元。
外泌体是极具潜力的“无细胞治疗”工具,可用作LNP、病毒载体的替代方案。但外泌体载药存在载药率低下(<30%),且载药率不稳定,可重复性差等问题。行业迫切需求稳定、标准的外泌体分离方法,实现以低成本、非标记、快速的方式分离出高纯度、高产量、高稳定性的外泌体。
外泌体-青蒿琥酯偶联药物、外泌体-紫杉醇靶向偶联药物、外泌体-葫芦素B偶联药物可成为外泌体模块化制药新策略。细胞sEV在临床诊疗中展现出巨大潜力。
部分与会嘉宾合影
协办单位:华龛生物、《干细胞者说》
部分与会嘉宾合影
部分与会嘉宾合影
蛋白质翻译和转运-RNA(tRNA)学术界的新突破正在走向临床转化和产业化,阻抑tRNA疗法可保存特定基因在靶点细胞中的原生特异表达模式,恢复合成内源、全长、有功能的蛋白。
溶瘤病毒作为一种新型癌症治疗方法,通过直接杀伤肿瘤细胞和激活免疫系统来发挥作用。然而,不同患者对溶瘤病毒的反应差异较大,需要有效的预测标志物来识别哪些患者最有可能从治疗中受益。
按照GCP要求下,高质量IIT结果也可作为支持批准增加新适应证的重要参考。选择纳入特定疾病研究的适当受试者时,应结合产品作用特点、疾病严重性和病情进展、未满足的临床需求和现有治疗选择等多个因素综合考虑。
部分与会嘉宾合影
部分与会嘉宾合影
华龛生物成立六年,不断突破创新,打造新质生产力,建成3D细胞智造平台,并逐步发展成为行业领军企业。能够取得这一系列成果,离不开业界挚友一直以来对华龛生物的支持与帮助,8月28日晚,华龛生物特举办6周年庆典,向众多嘉宾表示感谢,希望未来继续与行业上下携手并进,共促产业发展,共迎锦绣未来。
前沿研究 | 3D微载体技术在骨关节炎治疗中的应用
与龛同行•爱心公益︱华龛生物2024甘肃省庄浪县史坪小学之行
活动纪实︱齐聚深圳,掀起产业高质量发展“头脑风暴”
热烈祝贺︱新东澳集团申报新职业“生物工程技术人员”建议通过!
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