导读:据外媒报道,近日,一项针对艾滋病毒(HIV-1)的突破性基因编辑疗法EBT-101开始进行全球首次人体试验,首位试验参与者已完成单次静脉给药,目前研究人员正观察其安全性和效果。
据外媒报道,近日,一项针对艾滋病毒(HIV-1)的突破性基因编辑疗法EBT-101开始进行全球首次人体试验,首位试验参与者已完成单次静脉给药,目前研究人员正观察其安全性和效果。如果成功,则意味着未来人们有望实现艾滋病的一次性治愈,而不需要进行长期的抗病毒治疗。
艾滋病,又称获得性免疫缺陷综合征,由艾滋病毒(HIV)感染所致,病毒主要攻击T淋巴细胞使人体丧失免疫功能。同时,当人体感染HIV后,病毒会将其基因组复制到细胞DNA中形成病毒库,继而源源不断地产生病毒。在这种状态下,病毒可有效地躲避抗HIV药物和人体免疫反应。目前的抗逆转录病毒治疗(ART)可阻止新病毒的产生,但不能消除病毒库,因此需要持续服药来抑制病毒,此外,长期的ART也会产生一定副作用。
EBT-101由美国坦普尔大学Lewis Katz医学院以及Excision生物治疗公司共同开发,是一种通过腺相关病毒(AAV)来传递CRISPR-Cas9进行基因编辑的体内基因疗法。同时,EBT-101使用针对HIV基因组不同区域的多个单向导RNA,从人类细胞基因组中切割HIV DNA,从而最大限度地减少潜在的病毒逃逸,最终实现对艾滋病的治疗和治愈。此外,由于该疗法靶向的是病毒DNA而不是人类基因,因此脱靶编辑的风险也较小。
EBT-101目前正处于 1/2 期临床试验阶段,这是一项开放标签、多中心单次递增剂量研究,旨在评估 EBT-101 在9名艾滋病毒携带者中的有效性、安全性和耐受性等。试验将在给药后的第 12 周对受试者进行综合评价,以评估单剂量 EBT-101的有效性、安全性和耐受性,此外还将进行生物分布、药效学评估等。48周后,所有受试者将被纳入长期随访方案进行长达15年的监测。
目前,首位试验者已经完成了单次静脉给药,研究人员正在密切跟踪和观察这一基因编辑疗法的初步疗效,如果出现符合停止抗逆转录病毒治疗的条件,将很快对其进行病毒反弹评估。研究人员表示,如果EBT-101如预期的那样起作用,那么患者将不再需要进行抗逆转录病毒治疗。
来源于:医谷
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