先进细胞治疗产业的机遇与挑战

北京德泉兴业商贸有限公司

2022/08/04 14:17

自2012年7 岁白血病女孩Emily的被CAR-T治愈以来，经过了将近10年的发展，截止到2021年底，全球已有6款CAR-T药物获批上市（表1），中国也批准了2款CAR-T药物。

表1. 全球上市CAR-T产品的详细信息。数据来源：美柏资本，行业研究

随着细胞治疗药物的陆续上市，新型技术的监管引发了越来越多的关注。在2022年5月31号，国家药监局药审中心（NMPA）一口气发布了3份指导文件：<免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）解读>，<体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）解读>，<体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）解读>。紧接着在7月19号，上海药监局发布了《上海市自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药品监督管理暂行规定》，进一步促进CAR-T细胞产品和产业的规范化发展。

这些法规的发布标志着国家对于细胞治疗产品进行规范管理的重视，同时也可以窥见CAR-T技术在经过了将近10年的发展之后，已经较为成熟。随着技术发展逐渐步入平台期，亟需新技术的刺激，来解决目前自体细胞疗法的局限。

CAR-T疗法作为一种个体化的疗法，是基于对T细胞的改造，通过独特的抗原刺激而被激活聚集发挥作用。其缺点也非常明显：无法进行标准化的放大生产，且药品质量非常受限于患者T细胞状态，造成了成本的居高不下。解决这一困境的一个解决方案就是：开发基于非特异性免疫细胞的细胞疗法，其中的首选就是NK细胞。

NK细胞作为免疫系统的第一道防线，与T细胞不同，无需激活，可直接检测并摧毁受感染和恶性细胞。但显然NK细胞也有自身的局限性，首先NK细胞数量较少，NK细胞仅占白细胞的10%左右，第二就是NK细胞会随着年龄的增长而进一步减少，且活性也发生了一定的改变。

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