yu3226033
第1楼2012/09/04
遇冷十年
基因治疗是上世纪80年代就开始研究的治疗手段,鼎盛时期曾有数百项临床试验,科学家们试图通过向患者体内输送合适的遗传物质,纠正或取代功能基因缺陷或无功能基因,从而治愈因基因缺陷引起的疾病。
这方面的研究开发在上世纪90年代非常热门,但由于1998年在宾州大学医学院的临床试验出现死亡事件,使得美国基因治疗项目先后在1999年和2003年被暂停或暂缓审批,投资者也纷纷撤离这一领域,基因治疗一度陷入非常悲惨的低谷。
目前基因治疗与30年前刚刚掀起各方争抢的的热潮情形不同,其投资被冷落了好多年,大公司也逐渐淡出这一领域,直到近几年才有所恢复。投资者在经过仔细调研后,发现一些有价值的项目,在治疗稀罕疾病和遗传疾病方面很有潜力。EMA和FDA在审核基因治疗项目也充分考虑到这一点,给予网开一面的支持。
EMA和FDA的主要担心是,还没有足够的数据证明基因治疗药物的安全性和有效性,虽然成功个案不少。在这种大环境下,基因治疗很“受伤”,不断冒出的负面消息,让涉足基因治疗药物的投资者和药厂蒙受巨大损失。有统计数字表明,做过基因治疗药物开发公司风险投资的机构,几乎没有不遭遇投资损失或经历大起大落。伤心输钱的结局令许多投资者不再碰基因治疗项目和公司。
但是,也有一些有前瞻眼光的投资者没有放弃,择机果断投入几家基因治疗公司。在过去几年,基因治疗的开发有反弹和提速,尤其是从2010年起,一些基因治疗研究结果重新燃起投资界的希望和产业界的兴趣。
假如此次基因治疗药物获得EMA首次批准,将成为欧美主流市场上的“强心针”。过去只有中国于2003年批准过基因治疗药物,而西方市场上一直没有获准上市的基因治疗药物。随着Glybera获得市场准入证,作为基因治疗的发源地,欧美市场将迎来新的机遇。不过,据了解,建议批准该基因治疗药物附带强制性限制条件,uniQure必须设立信息服务平台,通过注册表跟踪患者。
yu3226033
第2楼2012/09/04
新一波投资热
受利好消息激励,投资者增加了对基因治疗公司的投资兴趣和力度。美国蓝鸟生物公司最近刚刚募集了6000万美元,这轮投资者包括Shire药业企业创投等一批机构投资者。这笔资金对于正准备开始临床Ⅱ/Ⅲ期试验的这家生物技术而言极为重要。该公司的主要产品均为基因治疗药物,除了用于肾上腺脑白质退化症(brain disease adrenoleukodystrophy,ALD)的基因治疗药物外,还有另外两个项目也将推进。
公司成立至今已先后募集了1.1亿美元,现有员工40名,公司和核心技术是从稀有遗传疾病患者身上获取自体干细胞,经过基因治疗技术修饰后再注射回患者体内。这种基因治疗方法采用特制的病毒载体,借助基因输送技术,让经修饰后的干细胞进入特定位置,从而纠正基因缺失。
新注入的资金将首先用于针对12~15个ADL患者所进行的临床试验,将于2013年启动,预计需要2年时间才能完成。此外,镰刀型贫血基因治疗的临床试验有可能明年启动。
蓝鸟生物公司首席执行官Nick Leschly表示,现在是基因治疗的复兴期,蓝鸟生物所开发的是孤儿药,针对罕见遗传疾病,是生物技术产业界最热门的开发领域。如果临床试验进展顺利,蓝鸟生物有望在明年签署第一个与大药厂的合作协议。
此轮投资者都是圈内一流的投资者,他们分别是新的投资者Deerfield Partners,RA Capital,和Ramius Capital
Group,还有2家未披露身份的大型投资基金,大型医药公司 Shire作为战略投资者也参与这轮投资。现有股东为Arch Venture Partners,Third Rock Ventures,TVM Capital和Forbion Capital Partners。
会飞的猪猪
第6楼2012/09/05
是不是蛋白质多肽类撒,好像目前滴疫苗就是这个东东做滴
会飞的猪猪
第7楼2012/09/05
和转基因食品一样??
会飞的猪猪
第8楼2012/09/05
能赚钱就能投资,现在金钱社会