省部重点实验室
第1楼2013/01/08
31.中文名未知(Cabozantinib)——Exelixis
多靶点酪氨酸激酶(VEGFR-2、cMet)抑制剂,用于治疗转移性甲状腺髓样癌(Medullary Thyroid Carcinoma)。另一种类似的药物是凡德他尼(Vandetanib),作为VEGFR、EGFR、RET等多激酶靶点抑制剂,2011年批准用于治疗转移性MTC(第一个药物)。
32.帕纳替尼(Ponatinib)——ARIAD Pharmaceuticals
Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗慢性粒细胞白血病(Chronic Myeloid Leukemia)和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia)。使用酪氨酸激酶抑制剂治疗CML常导致耐药突变,帕纳替尼避开了T315I突变,使携带T315I突变患者有了治疗的药物。
33.瑞西巴库(Raxibacumab)——Human Genome Sciences (GlaxoSmithKline)
单克隆抗体,用于治疗吸入性炭疽病(Inhalational Anthrax)。吸入性炭疽病由吸入炭疽(Bacillus anthracis)芽胞引起感染,炭疽杆菌产生的毒素会引起大范围不可逆组织损伤和死亡,Raxibacumab能中和这种毒素。
34.帕瑞肽(Pasireotide)——Novartis Pharma Stein AG
环己肽生长抑素类似物,用于治疗手术无效的库欣病(Cushing’s disease)。Cushing’s disease是垂体ACTH腺瘤或ACTH细胞增生,分泌过多ACTH,引起肾上腺皮质增生,产生皮质醇增多症,导致一系列物质代谢紊乱和病理变化。Pasireotide抑制ACTH分泌,从而减少皮质醇的分泌。
35.替度鲁肽(Teduglutide)——NPS Pharmaceuticals
胰高血糖素样肽-2类似物,用于治疗短肠综合征(Short Bowel Syndrome)。短肠综合征是指由于严重小肠疾病或外科手术切除大部分小肠导致机体无法正常吸收营养的而引发一系列综合征,多数患者只能依靠全部或部分胃肠外营养(静脉途径)供给获得机体所需的营养成分。但胃肠外营养不仅严重影响患者生存质量,而且还常发生严重并发症,如静脉通道引起的感染、小肠内细菌过度增殖、肝毒性以及胆道疾病。此前FDA批准的用于治疗SBS药物有Zorbtive(重组人生长激素,2003年)、NutreStore(左旋谷酰胺,2004年)。
36.洛美他派(Lomitapide)——Aegerion Pharmaceuticals Inc.
微粒体三酰甘油转移蛋白(microsomal triglyceride transfer protein, MTP)抑制剂,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(Homozygous Familial Hypercholesterolemia)。MTP是一种异源二聚体的脂转运蛋白,催化TG、胆固醇和磷脂酰胆碱的跨膜转运,在肠和肝脏的VLDL、CM装配过程中起重要作用。抑制MTP可减少小肠CM和肝VLDL的分泌,从而降低血浆LDL、VLDL和TG水平。另一个临床研究的MTP抑制剂是Bayer公司的英普他派(Implitapide)。
37.阿哌沙班(Apixaban)——Bristol-Myers Squibb & Pfizer Inc.
Xa因子抑制剂,降低房颤病人中风(stroke)和全身性栓塞(systemic embolism)风险。类似药物还有利伐沙班(Rivaroxaban),这类药物通过抑制凝血因子Xa,中断内源性和外源性凝血途径,抑制凝血酶的产生和血栓形成。
38.中文名未知(Bedaquiline)——Janssen Therapeutics (Johnson & Johnson)
ATP合成酶抑制剂,治疗成人耐多药结核病(Multi-drug Resistant Pulmonary Tuberculosis, MDR-TB)。结核病是由结核分枝杆菌感染引起的,在结核分枝杆菌生存过程中需要自身产生能量以维持细菌的生命,Bedaquiline靶向作用于结核分枝杆菌的ATP合成酶,抑制细菌产能而发挥作用。全世界每年大约有140万人死于结核病,目前现有的治疗方法不能有效抑制耐药菌株,且在过去40年内没有治疗结核病的新方法,Bedaquiline有望成为近40年来首个具有全新作用机制的TB药物。
39.中文名未知(Crofelemer)——Salix Pharmaceuticals & Napo Pharmaceuticals, Inc.
抗消化道分泌剂,治疗HIV相关的腹泻。许多使用抗逆转录药物的HIV患者出现腹泻,并且常常导致停药或改用其他药物。这种腹泻不是病毒、细菌、寄生虫感染所致,之前尚无药可治。临床试验证实,每日服用两次Crofelemer,能显著改善患者的腹泻症状。Crofelemer是从秘鲁巴豆(Croton lechleri)的红色提取物,成分复杂。