抗癌新药

抢抓协同发展商机 　　18日，天津滨海新区抗癌新药创制产业技术战略联盟正式成立。经投票选举，天津托普泰克生物科技有限公司当选为联盟理事会长单位 方恩(天津)医药发展有限公司、天津市新药安全评价研究中心、瀚盟生物技术(天津)有限公司和天津红日药业股份有限公司等单位当选为副理事会长单位 其他单位为理事单位。 　　记者了解到，联盟成员涉及12家扎根新区的医药企业，业务包括新药设计、新药研发、临床研究、投资融资、临床试验等多个环节。 　　企业抱团抢商机 　　“现在国内的抗癌药物主要为进口产品，面对这个以千亿元产值计算的市场，我们通过整合滨海新区内的12家企业，基本形成一个以抗癌新药为上下游产业的联盟，大家通过协同创新，抢夺发展商机。”联盟理事长，天津托普泰克生物科技有限公司董事长兼CEO张晓东表示。 　　新区生物医药产业的集群效应提高了生物医药企业的生存几率。张晓东告诉记者，一款新药从研发到产业化生产至少要几年甚至十几年，特殊的产业特性使得很多中小型药企面临资金、技术投入的双重压力。“抱团”发展便成为了药企之间的共鸣，通过资源、平台的共享实现成本的降低。 　　除了产业互补外，新区抗癌产业联盟具有很强的人才优势。该联盟成员包括3个国家“千人计划”入选者，还有2个天津市“千人计划”入选者，这些人才几乎都有在海外工作学习的经历。 　　产业发展将走协同创新路 　　目前，该联盟承担有国家“十二五”重大新药创制等多个项目。“滨海抗癌新药创制联盟”中现有企业9家、科研院所2家、大学1家，企业中大部分由海外留学回国人员创业开办，12家单位涵盖了抗癌新药研发的上游药物设计、新药发现、药效研究、药学研究、药物安全性评价、药代动力学分析、临床试验、新药申报、药物产业化基地上市公司和投融资机构等多个机构，集抗癌新药开发的各个环节，形成了完整的抗癌新药开发链条。 　　滨海新区科委行政审批处、社会发展处处长周凤良表示，抗癌联盟以企业为龙头，整合新区在抗癌新药创制中产、学、研、资等各方面的资源，通过强强联合，优势互补，将促进滨海新区打造抗癌新药研发基地，联合攻关，重点解决抗癌新药研发中的关键技术。 　　据悉，滨海抗癌新药创制联盟是滨海新区出台《关于促进滨海新区产业技术创新战略联盟建设与发展的意见》后，成立的首个技术联盟，按照支持政策，新成立的联盟单位最高可以获得50万元的资金支持，考核优秀的联盟还将获得优秀立项的支持。此外，记者还了解到，今年内新区还将成立海水养殖、物联网、信息安全等多个产业技术联盟。 　　政府搭台，企业抱团发展，协同创新正在成为新区产业未来发展的一个新趋势。

近日，记者从中科院兰州化学物理研究所所属的中科院西北植物资源化学重点实验室——甘肃省天然药物重点实验室了解到，由该实验室承担的“苦马豆素制备工艺关键技术开发”通过甘肃省科技厅科技成果鉴定。该项技术的产生标志着充分利用我国西部丰富的甘肃棘豆资源，研发具有独立知识产权、低毒高效、作用机理和生物靶点明确的抗癌新药成为可能，具有巨大的科学价值、经济效益、社会效益和生态效益。 　　甘肃棘豆是甘肃、青海草原上分布的主要有毒植物，长期以来严重影响畜牧业的发展和生态环境。但其主要有效成分苦马豆素对于肿瘤细胞生长和转移的抑制作用和对免疫的激活作用具有明显效果，对人类的恶性肿瘤有明显治疗作用。它能够刺激生物体产生极强的免疫力，促进内骨髓增值，使化疗不至造成骨髓抑制和随后发生的嗜中性白细胞减少症的发生。研究表明，苦马豆素与其他抗癌药剂相比，在杀死癌细胞的同时，对人体免疫系统具有保护作用，毒副作用极其微弱，亦是比珍稀濒危药材紫杉醇来源更为广泛的替代品。 　　据了解，目前国内外从棘属植物中提取、分离苦马豆素的技术基本都停留在实验室水平，由于这些技术程序复杂、成本较高，无法向工业化转移。因此从植物中提取分离苦马豆素一直是困扰产业化的难题之一，也从根本上局限了以苦马豆素为有效成分的新药开发。 　　甘肃省天然药物重点实验室的科研人员经过多年研究，筛选和建立了“溶剂循环提取-大孔树脂除杂-离子交换树脂富集-二阶逆流色谱纯化”为核心技术的苦马豆素工业化制备工艺，实现过程有效成分的转移率高达80%以上，含量高达90%以上。若以该技术制备出的以苦马豆素为有效成分研发成中药新药，每生产1千克苦马豆素，利润价值在36万以上，若建成年产生产线，预期实现产值4000多万元，利润2680多万元，具有极大的经济效益，市场前景广阔。 　　以天然药物为资源寻找抗癌新药，现已成为国内外抗癌药物研究中药和最有希望的方向之一。目前，我国政府虽然对抗肿瘤药物研究高度重视，但至今还没有研发出具有独立知识产权的抗肿瘤创新新药。兰州化物所苦马豆素制备技术有望研发出具有独立知识产权、高疗效、选择性强、毒副作用低的抗肿瘤新药物，以此占领国际抗肿瘤药物市场控制权，具有重要的医药战略价值。

p 文|菠萝& nbsp br/ /p p 中国抗癌协会肿瘤防治科普专业委员会常务委员 /p p style=" text-align: left " strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " （一）上个月底，中国药监局又批准了知名跨国药企赛诺菲的一个重要“抗癌新药”：法舒克（注射用拉布立海）上市！这个药我必须重点介绍一下，因为对很多儿童癌症患者非常重要！ /span /strong /p p “抗癌新药”之所以加了引号，有两个原因。 br/ /p p 第一是因为这个药并不新，2002年就已经在美国上市，目前已经在超过50个国家获批，超过9万多患者使用。整整16年后，它才姗姗来迟，这离不开医生，患者和企业的持续呼吁。 br/ /p p 第二是因为它不是直接杀死癌细胞的药，而是用于控制儿童白血病和淋巴瘤化疗过程中的一个严重副作用：高尿酸血症。 br/ /p p 法舒克虽然不直接杀死癌细胞，但是对癌症患者，尤其是儿童癌症患者来说，它不仅能提高生活质量，还可能直接影响疗效和生存时间。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/9232cc0b-4565-48a7-a00e-413942b9089b.jpg" title=" 11.jpg" alt=" 11.jpg" / /p p 白血病和淋巴瘤都是最常见的儿童癌症类型，加起来占了40%左右。对于这些孩子，化疗一直是最有效的方法之一。但任何事情都有两面性，正是由于化疗很有效，因而会导致大量癌细胞短时间内集体死亡。而癌细胞死亡过程中，会释放出各种各样的癌细胞成分，包括核酸（DNA和RNA）和蛋白质等。这些成分，尤其是核酸，会在体内引起一系列的生物学反应，然后导致一种常见且特别的副作用：肿瘤溶解综合征（Tumor Lysis Syndrome，缩写为TLS）。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/fbc5033e-407f-4b78-96f2-1e50f2c3674b.jpg" title=" 22.jpg" alt=" 22.jpg" / /p p 肿瘤溶解综合征的临床表现是“三高一低”：高尿酸血症、高钾血症、高磷血症、低钙血症。这些副作用轻则导致患儿的化疗无法继续，影响疗效，重则导致心律失常、肾衰竭甚至死亡。 br/ /p p 而这次上市的新药法舒克，就是对抗其中高尿酸血症的利器。 br/ /p p strong span style=" color: rgb(0, 112, 192) " （二）高尿酸血症，顾名思义，就是血液循环系统中的尿酸过高导致的症状。由于尿酸水溶性很差，因此很容易结晶沉淀。在儿童癌症患者中，如果沉淀在肾脏部位，就会在体内造成各种问题，包括电解质紊乱、肾衰竭、甚至死亡。 /span /strong /p p 大家熟悉的痛风，其实本质上也是高尿酸血症。是由于内源和外源因素，导致体内尿酸水平的升高，造成尿酸盐在关节和肾脏沉积。所以才会出现关节疼痛，变形，同时肾脏也会受损，严重的会发生肾结石甚至是肾衰竭，危及生命。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/cdade8e5-5ca8-44cf-8246-4a20978e9732.jpg" title=" 33.jpg" alt=" 33.jpg" / /p p 在法舒克上市之前，中国并没有好药能治疗化疗中的高尿酸血症。一旦出现，患儿一般就只能做血液透析。不但费时费力，关键是透析过程中必须停止化疗。有效的肿瘤治疗过程被中断，很可能影响最后效果，这对于儿童患者和家庭来说，无疑是雪上加霜。 br/ /p p 还好，药厂开发出了法舒克，它是尿酸的克星。 br/ /p p 法舒克的本质是人工合成的尿酸氧化酶，它能迅速将循环系统中的尿酸（Uric Acid）分解成尿囊素(Alantoin)。由于尿囊素没有活性，而且是一种高度可溶的化合物，很容易被肾脏排出体外，因此法舒克能迅速有效地降低血液中的尿酸，说白了就是“解毒”。 /p p style=" text-align: center" img src=" https://img1.17img.cn/17img/images/201811/uepic/7832cb3a-94e5-4048-aea3-357bbf080b46.jpg" title=" 44.jpg" alt=" 44.jpg" / /p p span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong （三）说起尿酸氧化酶，还有个有趣的知识点。 /strong /span /p p 可能很多人都不知道，人几乎是地球上唯一会得痛风的哺乳动物。绝大多数哺乳动物，无论是老鼠还是老虎，都不会得高尿酸血症，也不会得痛风，因为它们天然就携带尿酸氧化酶这个基因，能很快分解血液中的尿酸。而人类偏偏不行，因为在我们进化的过程中，尿酸氧化酶基因居然突变了，失去了功能！ br/ /p p 这让人类特别怕高尿酸，一旦多了，我们就遭不住。 br/ /p p 人不是进化高级产物么？为啥会丢失尿酸氧化酶呢？ br/ /p p 从目前研究来看，这真不是意外，而是自然选择的产物。虽然现代生活方式带来的尿酸高导致痛风，但在食不果腹的祖先那里，相对高的尿酸不是坏事，反而是进化优势。比如高尿酸水平能帮助维持直立行走时需要的血压，能帮助抗氧化，帮助储存脂肪，更好地向大脑提供葡萄糖，等等。咱们以后有机会再展开讲。 br/ /p p span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong （四）还是说回法舒克。由于人类缺乏天然的尿酸氧化酶，所以需要人造的法舒克来帮助快速有效地清除血液中的尿酸。 /strong /span /p p 临床数据确实非常给力，这也是它早早上市的原因。 br/ /p p 在三期临床试验中，200多名使用全身化疗或类固醇激素治疗，同时具有肿瘤溶解综合征高风险的白血病/淋巴瘤患儿使用法舒克后，92%的患者在短短 4小时内，血液中的尿酸浓度就被控制住。用药48小时后，控制率达到97%，用药96小时后，尿酸控制率已经是100%！而且90%患儿的疗效持续超过了7天！这些数据都远远好于历史上其它药物，包括传统使用的别嘌呤醇。 br/ /p p 对于正在接受化疗的患儿而言，能延长治疗期保持疗效，同时降低副作用非常重要。因此，法舒克在中国上市，意义重大。 br/ /p p 最后还有两点值得讲一下： br/ /p p 1：使用这个药之前，推荐先进行葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G6PD）缺乏症的筛查。携带G6PD基因突变的患者不能使用这个药，因为尿酸转化成尿囊素的过程中会产生一个副产物：过氧化氢，而G6PD突变患者无法有效代谢大量过氧化氢，可能出现严重的溶血，危及生命。 br/ /p p 2：法舒克在多国都同时批准了儿童和成人适应症。目前我国只批准了儿童适应症，如果是成人在化疗期间发生了高尿酸血症，可咨询临床医生该如何用药。 br/ /p p 总而言之，法舒克是个好药，对症清晰，效果明确，对于儿童癌症患者尤其重要。感谢各方努力，让它终于来到我们身边，填补了多年来国内儿童血液肿瘤化疗中出现高尿酸血症，却没有治疗药物的空白。只是希望以后，我们不用再等16年！ br/ /p p span style=" color: rgb(0, 112, 192) " strong 致敬生命！ /strong /span br/ /p