省部重点实验室
第1楼2010/12/02
项目组成员、芬兰赫尔辛基大学药物研发中心主任奥托·厄提解释说,当这些化合物处于溶液状态并且向其中添加DNA时,它们会结合在一起。这个大的、松散的DNA分子会分解,和载体结合形成一些直径约为10纳米到50纳米的粒子。当将粒子送往细胞时,纳米粒子聚集在细胞表面,细胞表面向内折叠,在细胞内形成一个泡囊,接着,粒子会从泡囊中逃逸,释放出DNA。
美国奇点大学科学家安德鲁·塞尔表示,基因组合成和组配技术方面的进步一日千里,但进行基因治疗的工具非常简陋。科学家表示,在基因疗法这个数十年来经历过失败和失望的领域,上述突破让人看到了希望。虽然自1959年以来,人们就了解了改变DNA的技术,而且科学家希望基因疗法能在治疗癌症、艾滋病甚至心血管病中发挥作用,但它实际上未治愈任何一种疾病。不过,有个别例子表明,基因疗法在与其他疗法结合使用时发挥过积极作用。