省部重点实验室
第1楼2013/01/04
抗肿瘤药:抗皮肤癌药新宠Erivedge
在去年,FDA批准了百时美施贵宝用于治疗恶性黑素瘤晚期患者的新药Yervoy,在制药工业界反响很大。因为皮肤癌新药目前研发相对少,幸运的是今年FDA再一次批准了一类皮肤癌新药—基因泰克公司开发的Erivedge,也是FDA迄今批准的第一个基底细胞癌治疗药物。
作为皮肤癌的三个类型之一,基底细胞癌为西方最常见的皮肤癌类型,是一种发生于皮肤外层即表皮的肿瘤。基底细胞癌在累及皮肤区域有限时,一般是可以治愈的。不过,极少数会进展到进行性阶段,可能导致患者容貌损毁或严重畸形。
2010年,美国有200万人受基底细胞癌的影响。作为美国本土第一个上市的基底细胞癌药物,Erivedge每月的治疗费用为7500美元,一个疗程的治疗费用为75000美元。费用相对比较高,但是相比其他皮肤癌治疗药物,已经便宜不少,例如百时美施贵宝的Yervoy每个疗程的费用为12万美元,而Dendreon公司的Proveng则需要96000美元。
与福特制药的Kalydeco一样,Erivedge也获得了FDA的绿色通道,FDA只花了6个月的时间评估Erivedge的有效性、安全性。同时该公司也正式向欧盟发出了上市申请。
代谢性疾病用药:戈谢病治疗药物Elelyso欧美待遇两异
由辉瑞和Protalix公司合作开发成人I型戈谢病治疗药物Elelyso在今年5月获批。根据此前两家公司关于该药的推广及销售协议,辉瑞将获得该药物在全球范围内的独家销售权,而后者则负责药物在以色列的销售。
戈谢病在总人口中的发病率在1/100000~1/50000之间。I型戈谢病是最常见的戈谢病亚型,占全部戈谢病患者数的近90%。
而Elelyso是一种注射剂,对于确诊为I型戈谢病的患者,该药可以代替其所缺少的酶。在美国估计有6000人罹患I型戈谢病。根据辉瑞方面的公告,目前Elelyso已被FDA指定为罕见病治疗药,在获得快速审批后,该药正式在美国销售,而在其他各地的上市申请也在陆续进行中。
其实,戈谢病治疗药物此前已经有两款已经推出市场,包括辉瑞的Cerezyme和英国shire公司的Vpriv。两者的年人均治疗费用分别为20万美元和17万美元。据美国媒体报道,Elelyso的每年治疗费用为15万美元,比Cerezyme低25%,价格优势凸显。
不过,在欧盟市场,辉瑞和它的伙伴碰了壁。在11月,欧盟委员会采纳了欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)的建议,拒绝批准Elelyso在欧盟上市。
根据CHMP的陈述,拒绝该药申请与其安全性、品质以及有效性无关,仅仅是由于欧盟孤儿药监管的特定要求。
血管和血液系统用药:CML新药双雄争夺白血病用药市场
白血病用药一直是制药公司开发的热门,仅在今年下半年,FDA就批准了两款白血病治疗药物,包括梯瓦开发的Synribo注射液和辉瑞开发的Bosulif片剂。两款都可以用于慢性期或加速期慢性髓性白血病(CML)的成人患者治疗。
CML是一种血液和骨髓疾病,通常发生于老年人身上,2012年估计将有5430名CML患者确诊,大部分CML患者患携带有被称为费城染色体的基因突变,从而导致骨髓产生酪氨酸激酶,这种酶出发骨髓产生过多畸形不健康的白细胞,即粒细胞。
据了解,目前在白血病领域占据霸主地位的是诺华的伊马替尼,在2011年创下了40亿美元的销售额,占据了抗白血病药物60亿美元市场份额的半壁江山。但是2014年伊马替尼将失去专利保护。除了仿制药,该药的最大竞争对手就是辉瑞和梯瓦这样的后来者。
路透社经济学家指出,辉瑞Bosulif药物一旦在市场开售,预计2016年的全球销售总额或将达3.41亿美元,而梯瓦的Synribo也不容小觑。此外还有百时美施贵宝的Sprycel和阿瑞雅德制药的ponatinib,都将成为潜在的竞争对手,一起冲击白血病用药市场。
抗感染用药:HIV新药Stribild备受关注
今年8月27日,FDA批准了吉利德科学公司研发的四合一新型艾滋病治疗药物Stribild上市。随后,该公司宣布了该药每年的治疗费用为2.85万美元。
随着对艾滋病研究和药物研发的深入,治疗HIV感染渐渐从服用多种药片到服用单一药片发展,这种新组合的药物Stribild正是简化治疗方案的一种突破。
根据联合国艾滋病规划署2011年11月21日发布的年度报告,目前全世界有3400万名艾滋病病毒感染者,每年近200万人因艾滋病死亡。
目前市场上治疗艾滋病的药物包括Atripla和Complera这两种组合型药物。Atripla包含由百时美施贵宝的抗艾药组合而成,而Complera也包含了强生的抗艾药,但Stribild的四合一药物都是由吉利德生产,这意味着无需与其他药厂分享该药的收入。
Stribild具有更好的服药便利性,且较Atripla有较少的精神状态副作用。华尔街分析师预测,到2016年,该药的销售收入将高达27亿美元。虽然Stribild的每年治疗费用较Atripla高出33%以上,但是该药的定价是合理的,因为与那些服药不方便或需要服用多片的艾滋病治疗方案相比,其成本相似。
此前经济学家预计,Stribild今年的销售额将达4600万美元,明年的销售额或将增长至3.7亿美元,而目前的势头来看,Stribild很有可能会突破市场预期。
当然,Stribild的定价也取决于保险覆盖面,例如,美国艾滋病护理基金会要求保险公司开Stribild处方前得到该组织的事先授权,这将对开Stribild处方产生障碍,从而抑制销售收入增长。