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基因疗法，我们的唯一救星？

御风飘逝

2014/05/07

上世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显着，甚至能够令盲人重获光明。而更多的动物模型试验显示，基因治疗大有根治更多顽疾的可能。

2012年5月《科学·转化医学》杂志发表的论文，对逾十年基因治疗受试者的血液样本进行分析，得出结论——“T细胞遗传修饰是一种安全的基因疗法”。这或许能部分消解近年来人们对于基因疗法的过度疑虑。

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的布希曼教授（Frederic D. Bushman）为研究基因疗法的长期有效性和安全性，对接受基因治疗的HIV阳性患者进行长期随访。这些患者在1998—2005年间分别接受了一次或数次“T细胞免疫重建”。这种基因治疗是采用传统的逆转录病毒载体，将嵌合抗原受体基因导入患者体内，该嵌合抗原受体能引导机体的免疫系统杀伤HIV感染的细胞。

布希曼教授的研究结果表明：患者在接受基因治疗十年后，导入外源基因依然能够发挥治疗效果。数据显示，该基因疗法的半衰期可达16年，这表明该基因疗法在患者体内的有效作用时间可达十余年。

说不定，基因疗法真的是未来我们的唯一救星呢。

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土老冒豆豆

第1楼2014/05/07

应助达人

还会有其他救星的了，不可能只有一种方法能解决所有的问题的。

0

御风飘逝

第2楼2014/05/07

暂时来说，可能是最好的、最有希望的救治办法了。
土老冒豆豆(土老冒豆豆) 发表:还会有其他救星的了，不可能只有一种方法能解决所有的问题的。

0

御风飘逝

第3楼2014/07/30

不知道大家平时对基因疗法有多少了解。

0

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