人急性淋巴母细胞白血病细

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Gazyva（obinutuzumab）与苯丁酸氮芥联用治疗初治型慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。CLL是一种缓慢加重的渐进性血液与骨髓系统疾病。根据美国国家癌症研究所估计，今年将有15680名美国人被确诊患有该疾病，4580人因CLL死亡。Gazyva有助于免疫系统的某些细胞攻击癌细胞，并且需要与另一种CLL治疗药物——苯丁酸氮芥合用。在对重症CLL患者的治疗过程中，Gazyva在安全性和有效性方面表现出显著改善，此外，FDA还授予此药优先审查和孤儿药地位。FDA药物评价研究中心血液/肿瘤部门主管，Richard Pazdur博士说：“FDA对Gazyva的批准意味着对CLL患者疗法的重要补充，同时也反映了突破性疗法认定的优势，此项认定使我们与企业共同合作，加快重要新药物的开发、评估和上市。”此次批准是基于一项涉及356名受试者的随机、开放性、多中心临床研究，评估了Gazyva-苯丁酸氮芥联用组和苯丁酸氮芥单用组的药效。结果表明，联用组患者的无进展生存期得到显著提高（23个月vs11.1个月）。联用组患者的最常见不良反应包括输液反应、白细胞减少（中性粒细胞减少症）、血小板水平降低（血小板减少症）、红细胞数目降低（贫血）、肌肉和骨骼疼痛、发热等。Gazyva的说明书中含有黑框警告，提示Gazyva与乙肝病毒的再活化及一种罕见病有关，该罕见病（进行性多灶性白质脑病）能损伤大脑白质中覆盖和保护神经的物质，这是此类药物（包括其它单克隆抗体）共有的已知风险。Gazyva由罗氏子公司基因泰克上市销售。转自：http://www.hfoom.com/industry/20131106/376.html

新华社悉尼１２月１１日电（记者赵小娜）澳大利亚研究者日前表示，他们对一种白血病新药的试验显示出较好的初步效果，有２０％的患者血液中已检测不到癌细胞，这种新药有可能为白血病患者带来治愈希望。 据当地媒体报道，慢性淋巴细胞性白血病是澳大利亚最常见的白血病类型，对这种病一直缺乏有效的治疗方法。澳大利亚“沃尔特与伊丽莎?霍尔医学研究所”经数年研究开发出了这种代号为ＡＢＴ－１９９的新药，目前正在墨尔本两家医院对数十名患者进行临床试验。 研究人员康宁·塔姆博士说，经过一年半的试验，有２０％的患者血液中已检测不到癌细胞。他说，之前很多患者对化疗和其他治疗方法没有任何积极反应，只能任病情恶化，而“新药完全改变了这一现状”，患者有望恢复健康重回正常生活。 塔姆博士表示，这种药物上市销售还需几年时间，但对愿意参与试验的患者，研究者现在即可提供这种药物。（完）

●数据　　省第一人民医院每年新增诊断的白血病患儿病例达20～30个。我省白血病患儿每年至少超过150名。我国目前至少有400万白血病患者，每年新增约4万名白血病患者，其中50%是儿童。　　●费用　　儿童急性淋巴性白血病分为低危、中危和高危，其中低危、中危的患儿在2～2年半的治疗时间里至少要花费8～10万元，如是高危，要考虑骨髓移植，费用达30～40万元。　　●痛心　　被检查出的白血病患儿，大多因为没钱选择了放弃。然而，放弃的后果只有一个——死亡。　　有钱没钱，回家过年。可是，两岁的小雨和12岁的小杰，一时却回不了家。　　他们患了白血病，春节期间需要留在医院接受治疗。小雨的父亲龙中祥不得不接受这个事实，整日苦思下一步该去哪里筹借那“无底洞”般的医药费。　　小杰的母亲李琼华今年40岁，却陡然间苍老了许多，除了向亲朋借钱给儿子治病，她不知道还能走何种途径来拯救儿子。问题是，亲朋能借的都借了，治疗却刚刚起步。　　面对巨额的治疗费用，越来越多的父母发出了无奈的呐喊：拿什么来拯救你，白血病患儿？　　病例　　一人患病全家皆悲　　如果不是因为患有白血病，12岁的小杰，此刻应该正与小伙伴们享受着愉快的寒假。不幸的是，他住进了省第一人民医院儿科。　　母亲李琼华清楚地记得，去年8月13日，小杰突然出现发热症状，领去县医院检查后，被告知可能患有白血病。由于县城医院条件有限，李琼华领着儿子来到昆明。医生说，小杰至少要花三年时间治疗，否则就只能等死。　　他们本是石林县一个乡村的普通农民家庭，过着平时种地闲暇打工的日子，碰上老天眷顾收成好时，年收入可达一万元。年关将至，其他人忙着回家过年，李琼华却只能留在医院照顾儿子，丈夫依旧在外打工挣医药费。　　无独有偶，小杰病房的隔壁，还住着一个年仅两岁的娃娃小雨，患的是急性淋巴性白血病。父亲龙忠祥是位退伍军人，一向坚强乐观，近期的心情却日益沉重起来。　　妻子和儿子都是东川户口，每月领取低保过日子，他自己打点零工月收入不过2000元。如今，他们不得不面对的现实是：前两个月的治疗费用就达6万多，这以后该怎么办？　　现状　　发病率呈上升趋势　　根据近五年的统计，省第一人民医院每年新增诊断的白血病患儿病例达20～30个。而昆明市儿童医院每年收治白血病及恶性肿瘤患儿可达百余名。目前昆明市儿童医院血液科病房里仍有10多名白血病患儿。照此估算，如果再加上昆医附一院和解放军昆明总医院这两家具备收治白血病患儿资质的医院，我省白血病患儿每年至少超过150名。　　在省第一人民医院儿科副主任医师马燕看来，长达10余年与白血病儿打交道，她明显感觉白血病发病率呈上升趋势。　　据中国发布的流行病学统计，目前至少有400万白血病患者，每年新增约4万名白血病患者，其中50%是儿童。马医生介绍，白血病已成为威胁儿童健康的“主要杀手”。　　探因　　或与环境污染有关　　究竟是什么因素导致儿童白血病患病率增加呢？“确切的病因还是个谜。”马医生告诉记者，迄今为止，国内外科学家并没有发现导致儿童白血病的明显诱因。　　不过，根据多年来的临床经验及相关研究发现，马医生认为环境因素是导致白血病的重要诱因之一。根据医学记载，当年日本长崎广岛两颗原子弹爆炸后，当地白血病患者3到7年间白血病发病率比正常的地区高20倍，一直到20年以后它才逐渐下降，这让科学家将白血病与环境污染挂上了钩。　　马医生举例说，目前正在住院接受化疗的小雨，极有可能就是受了装修油漆的刺激，因为小雨和家人搬到新装修一个月的房子后，就检查出患了白血病。此前，还有一位4岁左右的白血病患儿，其母亲在怀孕期间和生育之后一直留在发廊工作，估计是长期接触发胶所致。　　昆明市儿童医院大内科主任田新是儿童医院从华西医科大引进的医学专家，谈及儿童白血病的病因时，他也表示“目前尚未完全明了”。但根据经验，白血病病因可能与病毒感染、物理和化学、遗传素质等因素有关。　　纠正　　白血病并非“不治之症”　　包括李琼华和龙忠祥在内，在很多人看来，患上白血病俨然就等于宣判了死刑。事实上，时代在发展，医学在进步，如果得到规范治疗，大部分白血病患儿都可以救治。　　马医生告诉记者，长久以来儿童白血病治疗面临着两大阻碍：一是对白血病的认知度不够，认为白血病是“不治之症”；二是白血病的治疗费用过高，一般家庭无法承担。随着医学技术的发展，儿童白血病早已摆脱了70年代以前的“死刑宣判”。以占据白血病总类比例85%的急性淋巴性白血病的治疗情况为例，从仅能存活数月到可获得完全缓解，如今已经逐步提高到五年无病生存率。目前，国际上5年无病生存率已达90%；国内经过30多年的努力，治疗方法也日趋成熟。　　困境　　治疗周期长且费用贵　　在马医生看来，即便可以提高家长对儿童白血病救治的认知度，目前却无力解除另一个阻碍——巨额的治疗费用。　　据儿童医院田医生介绍，儿童急性淋巴性白血病分为低危、中危和高危，其中低危、中危的患儿在2～2年半的治疗时间里至少要花费8～10万元，如是高危，要考虑骨髓移植，费用达30～40万元。　　少则10万多则40万的治疗费用，对于原本拮据的家庭来说，无异于一笔天文数字。据马医生透露，此前虽然每年被检查出的白血病患儿将近二三十个，但大多因为没钱选择了放弃，最终留下了接受规范治疗的不过两三个。　　去年9月份起，昆明市儿童医院等单位成立了“‘绿叶爱心’行动——贫困白血病儿童救助项目”，希望通过多渠道募集资金帮助贫困儿童获得治疗。不料，由于宣传力度不够，4个多月过去了，募集到的资金还不够救助一个孩子。　　期待　　建立白血病救助资金　　田医生告诉记者，针对不少农村家庭无足够费用医治的状况，昆明市儿童医院现已开展白血病儿童经济治疗方案，整个近3年的治疗只需几千元。同时，因为新农合医保政策的建立，近年来前来看病治疗的农村儿童增多，白血病报销比例为30%。　　从2009年10月起，经中国红十字基金会批准，确定云南省第一人民医院为　　“小天使基金”在云南省的定点医院，收治“小天使基金”资助的白血病儿童。不过，由于申请人数较多，“小天使基金”资助金额不超过5万元，马医生忧心忡忡：“真正能受到帮助的，毕竟只是少数”。　　记者从省红十字会和省慈善总会获悉，在中国红十字会“小天使基金”进入云南之前，我省在白血病患儿的救助政策方面一直处于空白状态。马医生坦言，媒体呼吁、社会募捐只能解一时之忧，难以解决治疗白血病这类大病所需的巨额费用，更不可能恩泽所有的患儿。　　田医生指出，目前成都、上海已经通过给儿童购买40元/年的保险建立白血病等大病救助资金，昆明可以借鉴。此外，武汉早在2009年12月就成立了白血病患儿救助基金，由政府注入200万元，市红十字会和市慈善会分别拿出10万元作为启动资金。　　温馨提醒　　两岁的小雨，12岁的小杰，目前分别住院于省第一人民医院住院楼4楼儿科一区2402病房和2403病房。