【转帖】个体化药物报告

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从医疗形式到健康护理的功能个体化健康信息成为现实，赋予患者改善自身健康护理质量的权利。 在临床实验中，整合遗传信息的使命需要进行患者招募，从而在实验样本中提供遗传多样性和主要基因型的统计学显著性。因此，为了使个体化药物模型既经济又可度量，药物研发公司将不得不与临床护理供应之间保持更密切的联系。反过来，研发侧或护理供应侧掌握的信息将不得不进行更有效组合和相互参照。

即使获得了美国食品和药品管理局（FDA）的批准，对于安全有效的使用药物靶向合适的患者仍然将需要拓展的信息来支持。近日，增强上市后监控的FDA指令将进一步促使临床实验软件和健康护理供应系统之间的整合。

对于大多数生命科学公司而言，完成用于支持个体化药物信息的应用和数据的整合仍然是一个难题。合并和收购使得IT局面更加复杂化，因其在并购的公司之间能够合理化它们的系统之前，初始的在应用与数据模型中引入了更多的异类因素。在下一个十年里，执行信息学能力的驱动力无疑将导致公司内部对R&D信息的管理和利用方式近乎彻底的检查。那些肩负主导使命的决策者们必须谨慎的保证，在应用和分支机构中逐渐增加的投资也在逐渐提供直接的商业价值，并且同时坚定不移的实践长期的准则。从该观点出发，信息学最显著的近期效益将体现在以下三个领域：

使临床设计、操作和决策制订流水线化

通过学术医学中心之间更紧密的合作加快临床招募的速度

有效的拓展研究网络和监管内容

流水化作业的临床实验

个体化药物的特点是在临床实验赞助商和学术研究机构之间不断增加的相互依赖。研究网络将允许护理供应机构、临床研究中心、诊断实验室和生物银行之间的合作更灵活。临床实验将变得更有适应力，支持药物研发的“学习和验证”模式，同时提供更高的药物安全性和药物监控的标准。（来源Oracle）

个体化药物，由于它的数据导向性研究模式，将要求临床实验变得更加灵活多变。在实验的过程中，随着信息不断涌入，必须快速的消化吸收信息以支持有效的决策制订和过程校正。这些改变包括从流程或剂量上的微小变动，到实质性的决策，例如终止临床实验或者重新定位到另一种不同的市场部分。在临床实验过程的任何阶段中的瓶颈，都对成本超支的整体风险和研发周期的延迟具有重大影响。

按传统的习惯，在制药公司中，流程设计、招募、实验操作和安全性监控都是非整合的职能。每种职能在研发过程中都服务于不同的目的，在程序上多少是顺序衔接进行的。这体现在大多数制药公司使用这些职能中的每一个的不同的、非整合的应用。但是，这些职能的点求解已经展现出可观的价值。例如，药物代谢动力学和药效学（PK/PD）模型和刺激已经发展为实验设计的有力科学工具，并且它以改善可预测性为目标，一定程度的减轻了在招募和执行过程中的风险。相似的副作用监控一直是药物研发过程的主要支柱，其在该领域中的应用能力也在持续的改善。但是，在适应性的环境中，这些职能之间将具有显著的相互作用。综合的信息学平台必须使科学家和商业执行官们能够审视这些关键性的职能，从而产生正确的观点和制定决策。

被填入研发过程中的数据来源的数量也将持续增长。例如，FDA和WellPoint公司近日宣布，将利用健康保险理赔数据发起一项实时药物追逐和监控系统，以改善安全性监控，从而揭示药物使用模式和副作用。很明显，在个体化药物的世界中，新药的安全性和药效的证据基础将比现有药物更多样，并覆盖更长的时间框架。基于标准的研发平台能够帮助将上述新的外部输入与内部数据可信的整合在一起，从而提供综合的观点。

从地理上看，成本压力促使临床实验不断的向世界的各个角落伸展。随着局部市场日益重要和补偿模型逐渐赶上个体化治疗，投资搭配管理变得越来越复杂。对于高级管理，整合的研发平台既能够提供围绕特定药物的“垂直”信息（从发现，到临床实验，直到上市后的监控），又能够提供整个药物管道的R&D投资搭配管理需要的“水平”信息。

加快临床实验招募速度

到目前为止，用于促使健康护理供应商和生命科学公司合作的大部分数据都被封闭在竖井状的供应商系统中。临床信息系统不得不煞费苦心的为护理供应和研究系统复制用于研究的数据。目前，学术医疗中心（AMC）和大型医院网络以及着手探讨在电子医疗记录（EMR）系统和研究平台中为次级用途例如研究和临床实验招募提供可获得的、深入的、规范化的临床信息。

来自条例的制约——例如健康保险便携性和责任法案（HIPAA）——约束了健康护理的信息与外部共享，但是通过利用去-身份能力也缓和了此类矛盾。这些在临床IT应用和中介软件产品中普遍可获得的功能，在与外部实体共享信息前将个体的身份信息预先剥离了。

为了鼓励在近期将临床健康护理与R&D投入进一步整合，国立健康中心（NIH）通过临床和翻译科学奖（CTSA）激励大型AMC的投资。这些刺激因素鼓励AMC投资在沟通R&D竖井和临床实践之间的鸿沟时所必须的分支机构，并且通过疾病-特异性的“研究网格”与多家研究所合作。此类整合投入将为加快临床招募的速度提供极大帮助，并且将为AMC和临床赞助商在设计和执行实验中提供新的灵活性。

但是，为了真正完成整合，必须将诊断实验室也加入到框架中。诊断实验室提供的遗传检测的数目正飞速的增加中。此外，还建立起了储存遗传鉴定过的组织样品的生物银行。这两类资源为基因型-表型相关性提供了海量的新数据，个体化药物R&D能够并且必须利用它们。这些新数据一般不适合老实验室信息管理系统（LIMS）和EMR的设计。同时，许多主流AMC都在开发自己的数据模型，用于储存和利用遗传数据，这一产业作为一个整体，需要开放的标准解决方案，用于真正利用所有可获得的数据。

诊断图像是临床数据的另一个重要组分，长期以来一直难以管理，因此，仍然局限在特定的图像系统中，例如图像存档和通信系统（PACS）。现在，新的数据库技术能够在数据库内直接操作图像，从而使图像储存对于各种信息用途更加有效、可量化和易于获得。

生物科学公司必须充分利用这些机会来利用投入健康护理侧的分支机构投资，从而加快临床实验招募的速度，和深化与AMC的研究关系。

管理拓展中的网络

随着药物研发试图解决持续增长的多种靶向患者群体和适应症，实验招募将越来越成为瓶颈——除非获得更广大的参与者网络。当AMC具有与患有严重的和复杂综合症的患者最大的接触途径时，还有大量患有慢性疾病的患者群体正在初级护理机构和其它相似的机构中接受长期的治疗。

随着实验招募压力的不断增长，与这些患者及其匿名的医疗记录的可靠接触将日益重要。与创建常规化EMR储库服务次级用途如实验招募的大型医院和AMC不同，初级护理的EMR和其他医师实践是不容易接触到的。

但是，即使不能直接接触患者数据，实验赞助商也能够在上述设置下积极的培训医师关于目前的研究走向和招募他们的患者进入实验的机会。上述操作将帮助医师为更动态的个体化药物的将来做好准备，其中护理供应的决定将越来越依赖于快速发展的研究发现。参与实验也将为医师提供激励机制，鼓励他们将临床患者数据用于次级用途。

因此，生命科学公司已经将注意力主要集中在细节和围绕已批准药物与医生传递消息的其它销售沟通上。以后，促使医师更早的参与到研发周期中将是更明智的，通过向他们提供相关的、个体化的和不同的内容物，从而有效的拓展R&D网络。

利用数据产生洞察力

最后，R&D信息学最野心勃勃的前沿是在公司内系统性的捕获、保留和利用科学知识和洞察力。当公司通过合并和收购常规化的巩固药物管道时，在合并的公司内部的知识和收获的洞察力一般很难得到巩固和利用。

新的“Web 2.0”工具承诺能在公司内部简化整合并共享语义信息。基于本体的搜索引擎——结合天然语言处理能力——能够帮助研究人员发现和关联掩埋在多重数据来源之下的相关科学洞察力，使内容管理和数据挖掘达到全新的高度。当这些工具仍然处于研发和调试的早期阶段时，它们提供了这样的希望，即信息革命将持续加强药物R&D的转型，并防止被来自压倒多数的科学家的数据所淹没。

即使按照最好的蓝本，任何一家生命科学机构都需要许多年才能将上述广阔的信息能力用于执行。随着传统竖井之间的研究边界变得模糊，关键股东必须首先独立动作，执行满足他们要求的内在能力，同时以合作的姿态外部参与，向普遍的产业结构移动。具有正确的计划框架，坚持开放标准和一些有远见的投资，机构就能够保证它们随着时间不断增加的努力将产生有效的、灵活的信息平台。

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