FDA认定的突破性药物汇总(2013年1-9月)

云雀

2013/12/30

私聊

化学药检测

近日，《新英格兰医学》发表文章，总结了2013年1-9月公开的FDA认定的突破性药物。在这段时间内，FDA收到80余个BTD申请，授权其中26个。由于FDA不能公开IND信息，因此BTD申请只能由厂家自己公开，目前已公开的有22个，其中ibrutinib、GA101已上市，drisapersen已宣告III期临床失败。就国内来说，HDAC抑制剂恩替诺特(entinostat)已被亿腾医药买入，豪森的PLK抑制剂卡呋色替已进入I期临床。

药物	靶点	适应症	厂家	日期
ivacaftor (VX-770)	CFTR调节剂	囊性纤维化	Vertex Pharma	2013-01-106
ivacaftor+lumacaftor	CFTR调节剂	囊性纤维化	Vertex Pharma	2013-01-06
LDK378	ALK抑制剂	非小细胞肺癌	Novartis	2013-03-15
ibrutinib	BTK抑制剂	MCL;CLL;SLL	Pharmacyclics/ J & J	2013-04-08
palbociclib (PD-0332991)	CDK4/6抑制剂	乳腺癌	Pfizer	2013-04-10
lambrolizumab (MK-3475)	anti-PD1单抗	恶性黑色素瘤	Merck	2013-04-24
daclatasvir+ asunaprevir+ BMS-791325	NS5A抑制剂+NS3/4A蛋白酶抑制剂+NS5B聚合酶抑制剂	慢性丙肝	Bristol-Myers Squibb	2013-04-25
SD-101	大疱性表皮松解症	Scioderm	2013-04-29
daratumumab	anti-CD38单抗	多发性骨髓瘤	Genmab/J & J	2013-05-01
ABT-450/r+ABT-267+ABT-333	NS3/4A蛋白酶抑制剂+NS5B聚合酶抑制剂	慢性丙肝	AbbVie	2013-05-06
obinutuzumab (GA101)	anti-CD20单抗	CLL	Genentech	2013-05-15
sebelipase alfa (SBC-102)	重组人溶酶体酸性脂肪酶	溶酶体酸性脂肪酶缺乏	Synageva BioPharma	2013-05-20
asfotase alfa	重组人组织非特异性碱性磷酸酶	磷酸酶过少症	Alexion Pharma	2013-05-28
serelaxin (RLX030)	重组人relaxin-2	急性心力衰竭	Novartis	2013-06-21
drisapersen	促终止密码子read-through药物	Duchenne肌营养不良	GlaxoSmithKline	2013-06-27
sofosbuvir+ledipasvir	NS5B聚合酶抑制剂+NS5A抑制剂	慢性丙肝	Gilead	2013-07-25
bimagrumab (BYM338)	anti-ACVR2单抗	散发性包涵体肌炎	Novartis	2013-08-20
amifampridine phosphate	钾离子通道阻滞剂	Lambert-Eaton肌无力综合征	Catalyst Pharma	2013-08027
entinostat	HDAC1/3抑制剂	乳腺癌	Syndax Pharma	2013-09-11
ofatumumab	anti-CD20单抗	CLL	Genmab/GlaxoSmithKline	2013-09-13
volasertib (BI 6727)	PLK抑制剂	AML	Boehringer Ingelheim	2013-09017
alectinib	ALK抑制剂	非小细胞肺癌	Roche	2013-09-23