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[b][b]CRISPR基因编辑技术遭遇迄今最大安全性质疑,这事您怎么看?科学技术造福人类,是否存在一个发展的界限?是否存在一些不可逾越的边界?[/b][/b]据《新科学家》杂志网站5月30日报道,美国科学家通过全基因组测序发现,CRISPR基因编辑技术能引起基因组内大量非靶标区内的基因发生突变,包括1500多种单核苷酸突变和100多种大片段序列的敲入和敲除。发表在《自然方法学》杂志上的这一论文表明,CRISPR的脱靶效应可能远超人们此前的估计。CRISPR基因编辑技术因其快速和高精准等特点,成为研究基因与疾病关系的热门之选,并因其能敲入新基因、敲除或修复受损基因,为基因疗法带来了更大希望。但最新论文共同作者、哥伦比亚大学医学中心病理学和细胞生物学副教授斯蒂芬曾认为,随着临床试验的相继展开,科学界是时候慎重考虑CRISPR技术脱靶效应的潜在风险了。资讯链接:CRISPR基因编辑技术遭遇迄今最大安全性质疑 [url]http://www.instrument.com.cn/news/20170601/220937.shtml[/url]
不知道大家能否想象,自家附近的超市上架的不再只有普通的肉类,还有经过基因编辑的猪肉和牛肉?要早个几十年,这一切或许难以想象,但随着科技的迅速发展,基因编辑已经不再是科幻小说中的情节。英国的 Genus 公司最近就在这一领域取得了重要进展,将这一幻想推至现实的前沿。他们成功地通过基因编辑技术增强了猪和牛的病毒抗性,这些经过编辑的动物不仅能抵抗某些疾病,还有望在未来减少畜牧业对抗生素的依赖。 值得一提的是,Genus 公司预计今年年底前向美国食品药物监督管理局(FDA)提交申请,一旦获批,这些经过基因编辑的猪和牛将上市售卖,流向我们的餐桌 ……不只是猪和牛,基因编辑还被用于创制水稻雄不育系。 [color=#0070c0][b] 基因编辑是也是育种利器[/b][/color] 说到基因编辑食物,大家第一时间联想到的可能是转基因作物。事实上,作物转基因育种的历史已有 20 多年,诸如棉花、大豆、玉米等转基因作物已在多个国家种植。相比于转基因技术,因为基因编辑技术没有引入外来的基因片段而被认为具有更高的安全性,逐渐得到了许多育种学家的青睐。基因编辑技术虽然从诞生到现在不过短短十多年的时间,已经被广泛地用于分子育种,主要用于改良作物的产量和品质、提升作物的抗病和抗逆性。给大家举几个例子,基因编辑技术已经被用于降低玉米的植酸含量、增强水稻的抗白叶枯病能力、提升马铃薯的耐冷藏性。除此之外,基因编辑还被用于创制水稻雄不育系。传统的杂交水稻两系法需要光温敏核雄性不育系,但是培育一个新的不育系需要至少几年时间,而通过基因编辑技术对水稻中的相关基因进行特异性编辑可以很快地创制一批光温敏核雄性不育系,这对农业生产具有革命性意义。基因编辑不仅是育种的利器也是和医学领域的大热话题。 基因编辑在医学领域的巨大潜力在医学领域,基因编辑技术其实已经展示了其巨大的潜力。以 β 地中海贫血为例,这是一种由单一基因缺陷引起的遗传疾病,传统治疗方法包括终身进行血液输注或骨髓移植。然而,利用基因编辑技术,科学家们已经在临床试验中成功地修改了患者的基因,从而恢复了正常的血红蛋白功能,这一进展不仅为患者带来了新的希望,也可能彻底改变治疗此类遗传疾病的方法。 此外,基因编辑还在异种器官移植领域有着很大的潜力。通过基因编辑技术,科学家们可以敲除猪体内与排斥反应相关的基因位点以及猪内源性逆转录病毒基因位点。目前,异种移植治疗公司 eGenesis 已经利用基因编辑技术培育出了多个可以作为器官移植供体的基因编辑猪。 值得一提的是,今年 3 月,一位名叫理查德 斯莱曼的肾衰竭患者在麻省总医院进行了一次肾移植手术,而手术的肾脏供体正是异种移植治疗公司 eGenesis 提供的一头经过 69 处基因编辑的猪。就在前两天,猪肾移植又迎来了新突破。继世界首例猪肾活体移植患者出院还不到一个月,第二例也宣告成功!不仅如此,此次手术也是首次在活体中进行猪源胸腺与肾脏联合移植,为异种器官移植和降低人体免疫排斥提供了新的思路。截至到目前为止,患者均没有表现出器官排斥的迹象,且肾功能良好。然而,对于这样一柄利剑,怎么让其发挥作用,又不产生负面影响便值得有关方面进行探讨和深思。 基因编辑的未来:你会接受它吗?再回到前文的话题,如果有一天,经过基因编辑的猪和牛流入了市场,走上了咱们的餐桌,大家会习惯它们的存在,并且毫无顾忌地食用吗?至少对于转基因的动物,市场的接受度并不高。比如,2015 年,美国食品和药品管理局批准了一种生长快速的转基因三文鱼上市,成为全球首例获批的转基因动物食品,但市场对于这种三文鱼并不买单。 对于基因编辑的动物,比如猪或者牛,想要大众和市场能够接受,就需要让大众对这类技术的优缺点有一个深入的认知和了解。一个可能的解决途径或许是通过开放和包容的对话,让科学界、政策制定者、行业代表及公众可以共同探讨基因编辑技术的应用,确保科技进步同时带来社会价值和伦理的提升。此外,建立一个全面的监管框架同样十分重要。目前,全球多个国家和地区正在努力制定相关的法规和指导原则。例如,欧洲联盟正在研究如何更新其遗传修饰生物的监管政策,以适应 CRISPR 等新兴技术的特点。美国食品药物监督管理局(FDA)也在审查其政策,确保任何基于基因编辑的产品在上市前都经过严格的安全性和效果评估。可以确定的是,基因编辑技术如同一把双刃剑,它在带给我们前所未有的医疗和农业改进机会的同时,也带来了众多伦理和道德的挑战。未来我们如何应对这些挑战,将决定这项技术是否能够成为造福人类的工具。 资讯链接:[url]https://www.instrument.com.cn/news/20240426/715716.shtml[/url]
原标题:科学家利用基因组序列设计新药 科技日报讯(记者常丽君)据物理学家组织网2月10日(北京时间)报道,来自美国弗罗里达大学斯克里普斯研究所(TSRI)的科学家称,他们开发出一种很有潜力的通用方法,可通过基因组序列来设计新药,并利用这种方法识别出一种高效化合物,其能让癌细胞攻击自身并最终死亡。相关论文在线发表于2月9日的《自然·化学生物学》。 “这还是第一次只凭借一个RNA序列,就理性地设计出治疗性小分子。许多人可能怀疑这一点。”负责该研究的斯克里普斯研究所副教授马修·迪斯尼说,“我们证明了这种方法能以前所未有的精确性瞄准一个致癌RNA。” 迪斯尼的实验室一直在开发能掌控药物与RNA折叠结合的方法,尤其是对microRNA(微RNA)的控制。微RNA上世纪90年代才被发现,是一种存在于所有动植物细胞中的短分子。通常,每个微RNA作为一个或多个基因的“光控开关”,与这些基因的转录结合并有效防止它们转录成蛋白质。以这种方式,微RNA调节着各种各样的细胞过程。有些微RNA与疾病相关,比如MiR-96,能阻碍凋亡过程或编程细胞的死亡,使细胞生长失控而促发癌症。 研究人员将他们的方法称为信息RNA。这是一种计算技术,通过计算能找到针对疾病相关基因组序列的信息,以及所有瞄准该序列的细胞RNA,再通过细胞RNA找到针对性药物。这些药物RNA序列能针对性地与数以千计的细胞RNA序列相互左右,而对其他序列没有影响。 利用信息RNA,他们识别出了瞄准MiR-96的化合物,以及瞄准其他20多种疾病相关微RNA的化合物。研究显示,抑制MiR-96的候选药物能抑制癌细胞生长,而且那些没有功能性MiR-96的细胞不会受到药物影响。 “这说明该方法在药物选择方面具有前所未有的精确性。”迪斯尼说。他还指出,新的候选药很容易生产,具有细胞渗透性,能专门瞄准MiR-96,针对性远远超过目前最先进的RNA瞄准技术。 “利用我们的程序,能找到高度特化的药物。”论文第一作者、迪斯尼实验室的研究生塞·普拉迪普·维拉盖普蒂说,“我们希望将来能针对其他癌症或任何疾病RNA设计出候选药物。” 总编辑圈点 长期以来,人类用于对付恶性肿瘤的放疗、化疗等方法,都是敌我不分、近乎“自残”的手段——一发炮弹打向战场,虽然杀敌一千,但也自损八百。这种局面,随着近年来靶向治疗的出现,正在发生改变。更精确的瞄准,不仅减少了患者的痛苦,也让打击效果有了保证。本文的研究,可以说是让科学家拿到了一把梦寐以求的狙击枪,不单稳准狠,更是能跟踪打击,认准设定目标,枪枪有准头。话说回来,到底它是不是真这么好使,还得战场上见真章。来源:中国科技网-科技日报 作者:常丽君 2014年02月11日